Nanobodies creating better medicines. Shareholders club

Transcriptie

1 Nanobodies creating better medicines Shareholders club Gent 6 december 2017

2 Toekomstgerichte uitspraken Bepaalde verklaringen, overtuigingen en meningen uitgedrukt in dit document zijn toekomstgericht en weerspiegelen de huidige verwachtingen en projecties van de Vennootschap of, naargelang het geval, de bestuurders van de Vennootschap, over toekomstige gebeurtenissen. Uit hun aard houden toekomstgerichte verklaringen een aantal risico s, onzekerheden en vooronderstellingen in die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van deze uitgedrukt of gesuggereerd door de toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's, onzekerheden en vooronderstellingen zouden een nadelige invloed kunnen hebben op de uitkomst en de financiële gevolgen van de plannen en gebeurtenissen die hierin worden beschreven. Heel wat factoren, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, wijzigingen in de vraag, de concurrentie en de technologie, kunnen tot gevolg hebben dat werkelijke gebeurtenissen, prestaties of resultaten wezenlijk verschillen van enige geanticipeerde ontwikkeling. Toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document aangaande tendensen of activiteiten uit het verleden mogen niet worden beschouwd als een verklaring dat dergelijke tendensen of activiteiten zich zullen voortzetten in de toekomst. Bijgevolg verklaart de Vennootschap uitdrukkelijk geen enkele verplichting of verbintenis op zich te nemen om enige update of herziening van enige toekomstgerichte verklaring opgenomen in dit document openbaar te maken ten gevolge van enige wijziging in de verwachtingen of enige wijziging in gebeurtenissen, voorwaarden, vooronderstellingen of omstandigheden waarop de toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd. Noch de Vennootschap, noch haar raadgevers of vertegenwoordigers, noch enige moeder- of dochteronderneming of enige bedrijfsleider of werknemer daarvan, waarborgen dat de vooronderstellingen die aan de basis liggen van dergelijke toekomstgerichte verklaringen geen vergissingen bevatten, en geen van hen aanvaardt enige verantwoordelijkheid voor de toekomstige juistheid van de toekomstgerichte verklaringen opgenomen in dit document, of voor het zich daadwerkelijk voordoen van de voorspelde ontwikkelingen. U dient geen ongepast vertrouwen te stellen in toekomstgerichte verklaringen, die enkel gelden op datum van dit document. 2 2

3 3 Ablynx Een toonaangevend biotech bedrijf Uniek Nanobody technologie platform 8 producten in klinische studies en >2.000 patiënten behandeld >45 eigen en gepartnerde programma s in verschillende indicaties: bloedziekten ontstekingsziekten ademhalingsziekten immuno-oncologie Meer dan 500 patenten en patentaanvragen ~450 werknemers uit >20 landen Eerste product mogelijks in verkoop in 2018 Samenwerking met top-tier farma bedrijven > 450M in cash ontvangen; > 10Bn in mogelijke mijlpaalbetalingen plus royalty s 209M in cash op 30 september 2017 Genoteerd op Euronext Brussels & Nasdaq

4 4 Memorabele momenten in 2017 $230M

5 Ablynx in het nieuws 5

6 6 10 sell-side analysten schrijven over Ablynx Verhoging van koersdoel en 3 bijkomende US analysten sinds IPO Nasdaq KBC Kempen Bryan Garnier Jefferies Degroof Petercam JP Morgan HSBC Average TP Ladenburg BAML Baird Jefferies JP Morgan Previous TP (Sept '17) 15,5 14,0 22,0 19,0 15,5 14,0 11,3 16,2 Current TP 19,5 18,0 25,0 29,0 17,5 20,9 14,6 20,6 $30,0 $29,0 $33,0 $34,0 $25,0 $30,2 Recommendation BUY BUY BUY BUY BUY BUY HOLD BUY BUY BUY BUY BUY Date 2/10/2017 2/10/2017 2/10/ /11/2017 2/10/ /11/2017 2/10/ /11/ /11/ /11/ /11/ /11/2017 Average $ TP

7 7 Aandeelhoudersstructuur status 27/11/2017 ~90% free float Genoteerd op Euronext Brussel en Nasdaq (ABLX) 74,7M uitstaande aandelen en 2,4M uitstaande warranten Aandeelhoudersstructuur* % institutionele aandeelhouders volgens regio (88% van totaal uitstaande aandelen) * gebaseerd op publieke kennisgevingen

8 Ablynx en de lama s Grondslag van de unieke technologie

9 9 Startpunt Kameel-achtigen Alpaca Guanaco Llama Vicuña

10 Waarom lama s? Lama s hebben heel nuttige antilichamen = BASIS VAN DE ABLYNX TECHNOLOGIE EN HAAR NANOBODIES C H 1 V H V HH 12-15kDa V L V HH Ablynx s Nanobody C H 2 C L C H 2 Met haar unieke voordelen C H 3 C H 3 MEER DAN 500 PATENTEN EN PATENTAANVRAGEN Conventionele antilichamen Zware-keten antilichamen e.g. ROCHE;ABBVIE;NOVARTIS;AMGEN; MERCK & CO; ARGENX;

11 11 Van lama Tot Nanobody DNA tot geneesmiddel IMMUNISATIE van de lama BLOEDAFNAME Selectie van de beste Nanobody GENEN = DNA PRODUCT- ONTWIKKELING PRODUCTIE via fermentatie OPTIMALISEREN en KLONEREN in micro-organismen voor productie Gisten Bacterien Preklinische en klinische studies

12 12 Ablynx Nanobodies Unieke voordelen Kleine moleculen Brede toepasbaarheid Flexibele opbouw Eenvoudig productieproces NANOBODIES Robuust en klein Sterke werkzaamheid Lage intrinsieke toxiciteit Conventionele antilichamen Alternatieve toediening

13 De productportefeuille Hybrid business model

14 Ontwikkeling van een biotech medicijn Kost tijd en geld... Onderzoek Preklinisch Klinisch Aanvraag Nieuw doelwit geïdentificeerd Fase I ( vrijwilligers) Fase II ( patiënten) Fase III ( patiënten) Nieuwe kandidaat voor ontwikkeling geselecteerd Start van eerste studie in mensen Indiening bij de authoriteiten Goedkeuring voor verkoop 3-6 jaar 6-7 jaar 0,5-2 jaar Totale investering: ~$500 miljoen- $2miljard Bron: Paul et al 2010 Nature Reviews 14 14

15 Producten in ontwikkeling: >45 programmes 8 Nanobodies in klinische ontwikkeling Product Indication Target Pre-clinical Phase I Phase II Phase III Filing caplacizumab attp vwf vobarilizumab Reuma Lupus IL-6R IL-6R + ALX-0171 RSV RSV Up to 17 programmes Immuno-oncologie Diverse Up to 8 programmes Immuno-inflammatie Diverse ozoralizumab Reuma TNFα Japan Reuma TNFα Groter China ALX-0761/M1095 Psoriasis IL-17A/IL-17F ALX-1141/M6495 Osteoartritis ADAMTS-5 BI Oncologie VEGF/Ang2 BI Chronische nierziekte CX3CR1 ALX-0141 Botziekten RANKL Groter China >20 eigen en gepartnerde programma s Filing in EU op basis van Fase II resultaten 15

16 16 Hybrid business model voedt de portefeuille Ablynx-eigen en gepartnerde programma s 4 product licentie-overeenkomsten 9 O&O samenwerkingen Focus op beste- & eerste-in-zijn-soort Programma s gericht op ziektes met hoge medische nood Mogelijks eerste product in verkoop in 2018 Balans tussen risico-return met >45 programma s in de portefeuille > 450M in cash ontvangen van de partners om te investeren in de eigen pipeline > 10Bn mogelijke mijlpaalbetalingen Plus royalty s

17 Caplacizumab (anti-vwf) Ablynx eigen Weesgeneesmiddel voor de behandeling van attp met marktpotentieel van 800M

18 18 Verworven TTP (attp) Zeer zeldzame acute bloedstollingsziekte... Bloedplaatjes vormen een ketting die kleine bloedvaten afsluiten Wand bloedvat episode diagnose behandeling Plotse aanval (hoofdpijn, duizelig, coma...) IZ/hematologie Plasma uitwisseling + corticosteroïden

19 19 Verworven TTP (attp) leidt tot ernstige orgaanschade en kan fataal kan zijn Beroerte Bloedklonters in de longen Hartaanval Nierfalen tot 20% acute sterfgevallen >30% van de patiënten hervallen Uiterst zeldzaam (~7.500 episodes/jaar in N. Am., Europa & Japan) Gemiddelde leeftijd is 40 jaar

20 20 Unieke werking van caplacizumab Beantwoordt aan hoge medische nood Caplacizumab Vermindering van: Wijdverspreidde orgaan- en weefselschade Risico op thrombo-embolische complicaties en sterfte Risico op terugvallen tijdens behandeling Niet aanslaan van de behandeling Stopt onmiddellijke vorming van kleine bloedklonters Invasieve plasma uitwisselingen Caplacizumab is veilig bevonden en heeft klinisch effect aangetoond in Fase II & Fase III studies

21 Fase III HERCULES resultaten geselecteerd voor ASH late-breaking abstractsessie 21

22 Getuigenis van een attp patiënt die heeft deelgenomen aan de Fase III HERCULES studie 22

23 23 Zelf op de markt brengen in N. Amerika en Europa Infrastructuur uitbouwen ~ 100 headcounts tegen 2020 Ablynx Contract Sales Organisatie ~50 ~50 HQ Gent & VS EU, VS, Canada

24 Ablynx Inc. 24

25 25 Medisch afgevaardigden aan het werk Educatie rond attp In kaart brengen van TTP centra en experten 300 Oprichten van adviesraden Richtlijnen voor diagnose en behandeling Dialoog met patiëntengroepen TTP.com

26 26 Medisch Ablynx Enkele belangrijke successen tot op heden Caplacizumab presentaties op >10 conferenties Samenwerking met alle attp registers 12 adviesraden gehouden Pleidooi rond caplacizumab versterkt Globaal Medisch team in werking >200 meetings met artsen

27 27 Toegang tot de markt Bemiddelen op verschillende niveaus NATIONAAL REGIONAAL ZIEKENHUIS

28 28 Supply chain Verschillende stappen wereldwijd verzonden 4) Centraal magazijn 1) Nanobody productie Voorraad in TTP referentiecentra Levering binnen de 24u 3) Verpakken 2) Vullen

29 Caplacizumab in attp Belangrijke mijlpalen dit jaar en de komende jaren Klinische studies Japanse Fase I resultaten Fase III HERCULES results resultaten 3-jaren vervolgstudie Regulatorisch Europa MAA MA Regulatorisch VS Fast Track status BLA indiening BLA goedkeuring Commerciële activiteiten MSL Lancering EU Lancering VS KAM MAA: marketing authorisation application; MA: marketing authorisation; BLA: biologic license application; MSL: medical science liaison; KAM: key account manager 29

30 Geïnhaleerd ALX-0171 (anti-rsv) Ablynx eigen Eerste-klasse-potentieel voor de behandeling van RSV infecties blockbuster potentieel

31 RSV infecties in baby s Kan vandaag enkel symptomatisch worden behandeld RSV veroorzaakt bronchiolitis (acute ontsteking van de onderste luchtwegen) en longonsteking in baby s Belangrijkste oorzaak van kinderhospitalisatie (>3 miljoen hospitalisaties per jaar) Verhoogd risico op astma en langdurige piepende ademhaling op latere leeftijd 31

32 32 Anti-RSV Nanobody ALX-0171 Innovatie voor de behandeling van RSV infecties ALX-0171 wordt via verneveling toegediend ALX-0171 komt rechtstreeks in de longen terecht waar het bindt met het virus: blokkeert vermenigvuldiging van het virus verhindert opname van het virus in de gezonde cellen Fase IIb RESPIRE studie Studie gestart in januari 2017; resultaten verwacht in H Internationale studie in 180 gehospitaliseerde baby s (1 24 maanden oud) met RSV Nanobody toegediend via verneveling; 1 dosis per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen

33 33 ALX-0171 Belangrijke mijlpalen Fase IIb in baby s - lopende 180 baby s met een RSV infectie, 3 doses, primair eindpunt: anti-viraal effect topline resultaten Japan baby s met een RSV infectie indiening dossier voor start klinische studie Fase IIa in volwassenen stamceltransplantatie patiënten met een RSV infectie indiening dossier voor start klinische studie

34 Vobarilizumab (anti-il-6r) samenwerking met AbbVie Potentiële nieuwe behandeling voor RA en lupus

35 35 Vobarilizumab anti-il-6r Nanobody Potentieel voor nieuwe behandeling in Reumatoide Artritis (RA) Overtuigende resultaten voor 2 Fase IIb RA studies in ~600 patiënten in totaal als monotherapie, zeer bevredigende werkzaamheidsresultaten in vergelijking met tocilizumab, met tot 41% van de patiënten in klinische remissie op week 12 (tocilizumab arm slechts 27%) als combinatietherapie bovenop methotrexaat, sterke impact op ziekteactiviteit, met tot 49% van de patiënten in klinische remissie op week 24 uitstekend veiligheidsprofiel bij alle toegediende doses

36 36 Vobarilizumab anti-il-6r Nanobody Lupus Fase II studie resultaten in H Systemische Lupus Erythematodes (SLE) auto-immune aandoening in meerdere organen wat leidt tot wijdverspreide weefselschade ~ 5 miljoen mensen wereldwijd lijden aan een vorm van lupus en 90 % zijn vrouwen nood aan meer en betere behandelingsmogelijkheden verwacht wordt dat lupus markt groeit tot $2,2Bn tegen 2025 Fase II STEADY dosis-bepalende werkzaamheidsstudie in SLE recrutering van 312 patiënten afgerond in december 2016 opvolging werkzaamheid tot en met week 48 en veiligheid tot en met week 58 primaire eindpunt: percentage van de patiënten die een respons bereikten op week 24 gebaseerd op de samengestelde BICLA score (samengestelde score van SLE ziekteactiviteit)

37 37 Vobarilizumab Belangrijke mijlpalen RA Open-label extension study topline results SLE Phase II STEADY study topline results opt-in decision Lupus data en AbbVie s opt-in beslissing zal bepalend zijn voor verdere ontwikkelingsstrategie van vobarilizumab

38 Veelzijdige Nanobody portefeuille met waardecreatie op korte termijn

39 nog meer memorabele momenten Resultaten lupus fase II studie Eerste klinische studies van immunooncologie programma met Merck & Co Mogelijks eerste Nanobody op de Europese markt Mogelijks eerste verkopen van caplacizumab in Duitsland Resultaten RSV fase II studie Ablynx als volledig vertikaal geïntegreerd internationaal biofarmaceutisch bedrijf!

40 40 Shareholders clubs in 2018 Wij zien u graag terug op 7 maart mei september december 2018 => aanvang steeds om 17u30 Registreren via mail naar investors@ablynx.com

41 Vragen CONTACTGEGEVENS Investor Relations investors@ ablynx.com