Nanobodies creating better medicines. Ablynx Shareholders Club

Transcriptie

1 Nanbdies creating better medicines Ablynx Sharehlders Club 16 september 2015

2 Tekmstgerichte uitspraken Bepaalde verklaringen, vertuigingen en meningen uitgedrukt in dit dcument zijn tekmstgericht en weerspiegelen de huidige verwachtingen en prjecties van de Venntschap f, naargelang het geval, de bestuurders van de Venntschap, ver tekmstige gebeurtenissen. Uit hun aard huden tekmstgerichte verklaringen een aantal risic s, nzekerheden en vrnderstellingen in die erte zuden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten f gebeurtenissen wezenlijk verschillen van deze uitgedrukt f gesuggereerd dr de tekmstgerichte verklaringen. Deze risic's, nzekerheden en vrnderstellingen zuden een nadelige invled kunnen hebben p de uitkmst en de financiële gevlgen van de plannen en gebeurtenissen die hierin wrden beschreven. Heel wat factren, met inbegrip van, maar niet beperkt tt, wijzigingen in de vraag, de cncurrentie en de technlgie, kunnen tt gevlg hebben dat werkelijke gebeurtenissen, prestaties f resultaten wezenlijk verschillen van enige geanticipeerde ntwikkeling. Tekmstgerichte verklaringen pgenmen in dit dcument aangaande tendensen f activiteiten uit het verleden mgen niet wrden beschuwd als een verklaring dat dergelijke tendensen f activiteiten zich zullen vrtzetten in de tekmst. Bijgevlg verklaart de Venntschap uitdrukkelijk geen enkele verplichting f verbintenis p zich te nemen m enige update f herziening van enige tekmstgerichte verklaring pgenmen in dit dcument penbaar te maken ten gevlge van enige wijziging in de verwachtingen f enige wijziging in gebeurtenissen, vrwaarden, vrnderstellingen f mstandigheden waarp de tekmstgerichte verklaringen zijn gebaseerd. Nch de Venntschap, nch haar raadgevers f vertegenwrdigers, nch enige meder- f dchternderneming f enige bedrijfsleider f werknemer daarvan, waarbrgen dat de vrnderstellingen die aan de basis liggen van dergelijke tekmstgerichte verklaringen geen vergissingen bevatten, en geen van hen aanvaardt enige verantwrdelijkheid vr de tekmstige juistheid van de tekmstgerichte verklaringen pgenmen in dit dcument, f vr het zich daadwerkelijk vrden van de vrspelde ntwikkelingen. U dient geen ngepast vertruwen te stellen in tekmstgerichte verklaringen, die enkel gelden p datum van dit dcument. 2 2

3 Ablynx Uitgegreid tt tnaangevend Eurpees bitech bedrijf Vandaag O&O late stage 2001 Oprichting 2002 Technlgie platfrm 5M seed financing Geen prducten Geen samenwerkingen 10 werknemers 2007 O&O early stage 70M private equity 85M IPO (Eurnext BXL) 11 R&D prjecten 1 Nanbdy in kliniek 3 partners 144 werknemers > 370M funding > 350M cash van partners >30 R&D prjecten > mensen behandeld Ablynx leidt 4 Fase II studies 1 ste Fase III studie start Q ste Nanbdy mgelijks p de markt in farmaceutische partners 350 werknemers Evlutie in een cmmerciële bifarmaceutische nderneming 3 3

4 Aandeelhuderswaarde maximaliseren Prestaties sinds begin 2015 Ablynx s prductprtefeuille Prgramma s met partners Business Develpment Caplacizumab (TTP) i) cmmerciële strategie bepaald: Ablynx zal cmmercialisatie leiden in EU en VS ii) prcesvalidatie en stabiliteitstesten zijn lpende ter ndersteuning indiening dssier vr vrwaardelijke gedkeuring in Eurpa iii) p schema m Fase III studie te starten in Q ALX-0171 (RSV): Fase IIa studie in baby s bekte vruitgang met het penen van >50 studiecentra; studie is nu lpende in Azië ALX-0061 (IL-6R) (AbbVie) 1 ste patiënten gedseerd in: i) 2 Fase IIb reuma studies ii) pen-label extensie studie in reuma iii) Fase II lupus studie ALX-0761 (IL-17A/F) (Merck Sern): Fase Ib studie in psriasis patiënten is lpende; vltiing van de studie verwacht tegen eind 2015 >20 preklinische prgramma s met partners bekten vruitgang Aanzienlijke uitbreiding van deal in kankerimmuntherapie met Merck & C, Inc.: i) nu tt 17 prgramma s; ii) 20M + 13M upfrnt ntvangen; iii) mgelijks tt 5,7 miljard in mijlpaalbetalingen plus ryalty s Verlenging nderzekssamenwerking met Merck & C., Inc. naar Nanbdies tegen een inkanaal Exclusieve licentievereenkmst met Taish vr zralizumab (in reuma) in Japan Exclusieve nderzekssamenwerking met Genzyme in MS 4 4

5 Unieke technlgie Nanbdies pmerkelijke vrdelen tegenver andere technlgiën

6 Ablynx s Nanbdies Afgeleid van antilichamen van kameelachtigen Kameelachtigen (vb. lama s) hebben 2 vrmen van antilichamen C H 1 V H V HH 12-15kDa V L V HH Ablynx s Nanbdy C H 2 C L C H 2 Met haar unieke vrdelen C H 3 C H 3 ABLYNX HEEFT EXCLUSIEVE RECHTEN IN HUMANE GENEESKUNDE Cnventinele antilichamen Zware-keten antilichamen e.g. ROCHE;ABBVIE;NOVARTIS;AMGEN; MERCK & CO; ARGEN-X;

7 7 Ablynx s Nanbdies Enkele unieke eigenschappen en vrdelen Mix en match Flexibele pbuw: eenvudig aan elkaar zetten van verschillende Nanbdies Flexibel halfleven Weken/dagen/uren: Tepassingen vr zwel chrnische als acute indicaties Nanbdy dat bindt met serum albumine Eenvudige prductie Hgrendement, hge cncentratie en lage viscsiteit in gisten f bacteriën Brede tepasbaarheid Alternatieve tediening Nanbdies tegen meilijke ziektedelwitten zals inkanalen Nanbdies kunnen via verneveling / inhalatie rechtstreeks wrden tegediend in de lngen (vb. RSV)

8 8 Nanbdies vrdelen Fcus van enkele van nze samenwerkingen Mix en match Flexibele pbuw: eenvudig aan elkaar zetten van verschillende Nanbdies Flexibel halfleven Weken/dagen/uren: Tepassingen vr zwel chrnische als acute indicaties Nanbdy dat bindt met serum albumine Brede tepasbaarheid Nanbdies tegen meilijke ziektedelwitten zals inkanalen

9 9 Ablynx Nanbdies Tepassingen in diverse ziektedmeinen kanker reuma gziekten steprse lupus bledziekten psriasis RSV infectie

10 Prductprtefeuille >30 actieve eigen en gepartnerde prgramma s

11 VOLLEDIGE EIGENDOM SAMENWERKINGEN 11 Prducten in ntwikkeling Multiple shts n gal Klinisch gevalideerde targets Eerste-in-zijn-srt Indicatie Prductnaam Target Onderzek Preklinisch Fase I Fase II Fase III Filing Hematlgie Ademhalingsziekten Onclgie/ Immun-nclgie caplacizumab ALX-0171 Diverse vwf RSV Inflammatie/ Immunlgie Diverse Ogziekten Diverse Andere Diverse Inflammatie/ Immunlgie ALX-0061 ALX-0761 zralizumab IL-6R IL-17F/IL-17A TNFα In Grt-China Japan Diverse Onclgie/ Immun-nclgie Diverse Btziekten ALX-0141 RANKL In Grt-China Neurlgie Diverse CXCR2 Andere Diverse

12 Prducten in klinische studies Belangrijkste drivers vr waardecreatie IN EIGEN BEHEER Prgramma (delwit) Indicatie Onderscheidende kenmerken Stadium Caplacizumab (vwf) Trmbtisch trmbcytpenisch purpura Eerste-in-zijn-klasse weesgeneesmiddel Nieuw werkingsmechanisme Blkkeert bledklntervrming in kleine aderen Start Fase III Q en MAA indiening in H in EU vr vrwaardelijke gedkeuring ALX-0171 (RSV) Respiratir syncytiaal virus infectie Eerste-in-zijn-klasse geïnhaleerd Nanbdy Fcus p hge nvervulde medische behefte Krachtige trivalente structuur Eerste studie in baby s lpende: resultaten verwacht in H IN SAMENWERKING Prgramma (delwit) Indicatie Onderscheidende kenmerken Stadium Partner ALX-0061 (IL-6R) Reuma, lupus erythematsus Beste-in-zijn-srt pprtuniteit Mnvalente interactie Sterke affiniteit vr haar delwit 3 Fase II studies (reuma; lupus) lpende; resultaten in reuma verwacht in H

13 13 Caplacizumab Anti-vWF Nanbdy Eerste-in-zijn-srt Nanbdy met Status van Weesgeneesmiddel Ontwikkeld vr de behandeling van de zeldzame bledziekte TTP Indiening dssier in 2017 vr vrwaardelijke gedkeuring in Eurpa gebaseerd p Fase II resultaten Fase III studie zal starten in H ter ndersteuning van BLA submissie in VS Ptentiële piek mzet van 300M- 400M 1 1 VS, EU, Japan, verige markten (Brazilië, Canada, Rusland, Mexic, Australië)

14 14 Wat is TTP? Levensbedreigende acute bledstllingsaandening episde diagnse behandeling TTP patiënt De sped Intensieve zrgen /hematlgie-afdeling Acute aanval in een anders geznde persn Initiële diagnsis gebaseerd p aantal bledplaatjes Start plasma-uitwisseling Hematlg Beslissende arts Uitgebreide micrscpische klntervrming in de kleine bledvaten drheen het lichaam Ultra-zeldzame ziekte incidentie van ~11/miljen 1 (verwrven TTP - 90%; aangebren TTP - 10%) ~ acute episdes per jaar in de VS en Eurpa Hge nbeantwrde medische behefte geen therapeutisch medicijn gedgekeurd hge mrtaliteit (10-30%) 2 en ~ 36% van alle patiënten hervalt 1 enrme mrbiditeiten na een TTP episde zals strnissen in de hersenen huidige behandeling bestaat uit plasma-uitwisseling plus immuun-suppressanten 1 Gerge et al, 2008; 2 Allfrd et al, 2003, Kremer Hvinga, 2010; Benhamu 2012

15 15 Unieke werking van caplacizumab Stpt de vrming van micrscpische bledklnters Caplacizumab bindt met vwf en verhindert p die manier de vrming van de ketting van bledplaatjes Bledplaatjes vrmen een ketting in patiënten met TTP: micrscpische bledklnters Bled van TTP patiënt: ex viv assay nder een flurescentie micrscp: Znder caplacizumab: kettingvrming van bledplaatjes Caplacizumab blkkeert de vrming van die micrscpische bledklnters (ketting van bledplaatjes)

16 Cmmerciële strategie vr caplacizumab Ablynx behudt 100% eigendm in Eurpa en de VS Strategische pprtuniteit m te greien naar een bedrijf in cmmercieel stadium richt zich p een ultra-zeldzame ziekte met hge nbeantwrde medische behefte duidelijk vrdeel aangetnd in de kliniek sterke steun binnen de medische wereld KOL netwerk pgebuwd geringe vereisten vr de cmmerciële infrastructuur Indiening dssier vr vrwaardelijke gedkeuring in Eurpa in H Fase III in 92 patiënten p schema m te starten in Q ter ndersteuning van BLA submissie in de VS in 2018 Verdere ntwikkeling van patiënten registers Caplacizumab zu mgelijks gedgekeurd kunnen zijn vr verkp in Eurpa in

17 17 ALX-0171 Anti-RSV Nanbdy Eerste-in-zijn-klasse Nanbdy vr de behandeling van respiratir syncytiaal virus (RSV) infectie in baby s Tegediend via inhalatie met een p maat gemaakt vernevelingstestel Fase IIa studie in baby s is lpende met resultaten verwacht in H Opprtuniteit in een miljarden dllar markt

18 18 RSV infectie in baby s Hge nbeantwrde medische behefte RSV verrzaakt brnchilitis (ntsteking van de kleine luchtwegen in de lngen) en lngnsteking in baby s Belangrijkste rzaak van kinderhspitalisatie en virusgerelateerde kindersterfte Wrdt enkel symptmatisch behandeld ALX-0171 is een trivalent Nanbdy dat via verneveling wrdt tegediend ALX-0171 kmt rechtstreeksin de lngen terecht waar het bindt met het RSV virus en de pname van het virus in de cellen verhindert

19 % lammeren met scre 1 Gemiddelde % lngweefsel met vriale lesies 19 ALX-0171 Belangrijke mijlpalen ttngte en vlgende stappen Werd ged verdragen in meerdere Fase I klinische studies in vlwassenen Sterke in viv studieresultaten in lammeren met RSV infectie: 100 Malaise scre 60 Virale lesies in de lngen (dag 6 na infectie) Cntrle buffer ALX Cntrle ALX-0171 RSV infectie Behandeling met ALX f placeb buffer Fase IIa studie in 35 baby s lpende met resultaten verwacht in H Wereldwijde Fase IIb studie in baby s naar verwachting starten tegen eind 2016 Mgelijkse prf-f-cncept vr een geïnhaleerd Nanbdy

20 20 ALX-0061 Anti-IL-6R Nanbdy in samenwerking met AbbVie Mnvalent Nanbdy met verlengd halfleven Beste-in-zijn-klasse ptentieel vr de behandeling van aut-immuun ziekten Wereldwijde licentie-vereenkmst met AbbVie ($175M upfrnt; $665M in mijlpaalbetalingen en tweecijferige ryalty s) Fase IIb studies in reuma en Fase II studie in lupus lpende Opprtuniteit in een miljarden dllar markt

21 ALX-0061 Fase IIb resultaten in reuma verwacht in H Fase IIb cmbinatie- en mntherapie studies in reuma (558 patients) Tp line resultaten Kan ptie lichten en ALX-0061 verder ntwikkelen en cmmercialiseren Fase II reuma pen-label extensie studie Fase II lupus studie (300 patiënten) Tp line resultaten Kan ptie lichten en ALX-0061 verder ntwikkelen en cmmercialiseren 21

22 Samenwerkingen Optimale benutting van het platfrm

23 23 Optimale benutting van het platfrm En genereren van cash >25 prgramma s lpende > 350 miljen in cash tt p heden ntvangen ~ 7 miljard in mgelijke tekmstige mijlpaalbetalingen Plus ryalty s

24 Outlk Mgelijke factren vr waardecreatie

25 Objectieven vr 2015 Maximaliseren van aandeelhuderswaarde Pijplijn pbuwen Resultaten prgramma s Cmmercieel Caplacizumab (vwf): i) cnfirmatie regulatrische strategie ii) start Fase III in TTP ALX-0061 (IL-6R): dsering 1 ste patient in: i) Fase IIb cmbinatie therapie studie in reuma ii) Fase IIb mntherapie studie in reuma iii) Fase II in lupus ALX-0171 (RSV): afrnden recrutering Fase IIa in baby s Vruitgang van gepartnerde prgramma s ALX-0761 (IL-17A/F) Merck Sern: mgelijke Fase Ib POC resultaten in psriasis patiënten in H Mgelijke in viv preklinische POC resultaten Merck & C prgramma s in immunnclgie Caplacizumab (vwf): partnering/ cmmercialisatie strategie bepalen Mgelijke mijlpaalbetalingen binnen lpende samenwerkingen Uitbreiding samenwerkingen en/f nieuwe deals 25 25

26 26 Waardecreatie p langere termijn Resultaten patiëntenstudies en regulatrische events Resultaten klinische studies Regulatrische events 2015 ALX-0761 Fase Ib POC (psriasis) In licentie bij Merck Sern (wereldwijd) 2016 ALX-0171 Fase IIa in baby s (RSV) Ablynx-eigen ALX-0061 Fase IIb cmbinatie therapie (RA) AbbVie heeft ptie p wereldwijde licentie ALX-0061 Fase IIb mntherapie (RA) AbbVie heeft ptie p wereldwijde licentie 2017 Caplacizumab MAA filing EU Fase III resultaten (TTP) Ablynx-eigen ALX-0171 Fase IIb in baby s (RSV) Ablynx-eigen ALX-0141 en zralizumab Fase I/II in China In licentie bij Eddingpharm (China) ALX-0761 Fase IIa (psriasis) In licentie bij Merck Sern (wereldwijd) 2018 Caplacizumab vrwaardelijke gedkeuring EU en BLA filing in VS Ablynx-eigen ALX-0061 Fase II (SLE) AbbVie heeft ptie p wereldwijde licentie Resultaten van verschillende studies in patiënten met nze partners

27 Infrmatie vr aandeelhuders En financiële inf

28 28 Sell side analisten Target price en rating KBC Helvea Kempen Petercam Bryan Garnier Jefferies AVERAGE Previus TP (July '15) EUR 17 EUR 13 EUR 13 EUR 13 EUR 14.5 EUR Current TP (Sep '15) EUR 18.5 EUR 17 EUR 15 EUR 16 EUR 16 EUR Recmmendatin BUY BUY BUY BUY BUY BUY Gemiddelde kersdel: EUR16,75 per aandeel Alle analisten hebben een kpadvies p Ablynx

29 29 Aandeelhuders Gediversifieerde aandeelhudersstructuur Ttaal aantal uitstaande aandelen per type % f institutinele aandeelhuders per regi Overige institutinele en individuele beleggers; 66% Abingwrth Management Limited and Abingwrth LLP (VK); 6% Behringer Ingelheim (DE), 4% Aviva Investrs (VK); 5% Perceptive Advisrs (VS); 4% Plar Capital Funds Plc (VK); 3% Oppenheimer Funds, Inc. (OFI) FMR LLC (VS); 5% (VS); 3% Taube Hdsn Stnex Partners LLP (VK); 4% Scandinavië 2% Benelux 30% Frankrijk 3% Overig 3% VK 27% VS 35% Gewne aandelen genteerd p Eurnext Brussel (ABLX) Sptlight pties genteerd p Eurnext Brussel Derivaten (ABY) ADRs verhandeld p OTC markt in de VS (ABYLY) 54,5M uitstaande aandelen en 2,9M uitstaande warranten

30 30 Financieel verzicht Resultaten eerste jaarhelft 2015 M H H % Inkmsten 38,4 22,2 73% Operatineel resultaat (7,4) (7,6) 3% Cash psitie 1 268,4 196,0 37% Nett cash burn in 2015: miljen 1 Liquide middelen, kasequivalenten, in pand gegeven geldmiddelen en beleggingen p krte termijn

31 Vragen CONTACTGEGEVENS Investr Relatins investrs@ ablynx.cm