KINDERFORMULARIUM. Tjitske van der Zanden Coordinator Kinderformularium Disclosure belangen spreker:

Transcriptie

1 RIVM Off-label 07 maart KINDERFORMULARIUM Tjitske van der Zanden Coordinator Kinderformularium vanderzanden@nkfk.nl Disclosure belangen spreker: Potentiële belangverstrengeling: geen

2 RIVM Off-label 07 maart Registratie van geneesmiddelen: kinderen SmPC: Niet gebruiken bij kinderen < 18 jaar omdat de werkzaamheid en veiligheid niet is onderzocht/vastgesteld (door de fabrikant!) Niet onderzocht is niet hetzelfde als niet werkzaam of onveilig. Off-label off-evidence: In publiek domein wel degelijk wetenschappelijke onderbouwing voor gebruik bij kinderen te vinden. Disclaimer ipv absolute contra-indicatie

3 RIVM Off-label 07 maart Is off-label gebruik toegestaan? Art 68 Geneesmiddel wet Off-label gebruik toegestaan is alleen geoorloofd wanneer daarover binnen de beroepsgroep protocollen of standaarden zijn ontwikkeld. Als de protocollen en standaarden nog in ontwikkeling zijn (of ontbreken), is overleg tussen de behandelend arts en apotheker noodzakelijk.

4 RIVM Off-label 07 maart Het Kinderformularium als richtlijn voor farmacotherapie bij kinderen Maakt alsnog de afweging voor werkzaamheid en veiligheid voor toepassing bij kinderen wanneer kinderen in het registratieproces buiten beschouwing zijn gelaten Geaccepteerd als richtlijn door 1. NVK 2. KNMP 3. NVZA Voldoet aan art 68 inzake off-label voorschrijven

5 RIVM Off-label 07 maart Uitgangspunten Geen plaatsbepaling Unbiased door multidisciplinaire benadering Gestart als consensus-based formularium, van daaruit verder ontwikkeld Transparant en toetsbaar Dynamisch proces

6 RIVM Off-label 07 maart Van consensus naar best evidence 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% Unknown Guidelines New based on SmPC SmpC Updates on EB Evidence Based 30% 20% 10% 0%

7 RIVM Off-label 07 maart Transparant en toetsbaar

8 RIVM Off-label 07 maart Dynamisch proces Review van beschikbare literatuur (stand van wetenschap) Samenvatting literatuur in concept monografie en risicoanalyse Beoordeling door netwerk van experts: specialist-kinderartsen, huisartsen, klinisch farmacologen, (kinderziekenhuis)- apothekers (stand van praktijk) Documentatie van besluitvorming netwerk (Aanpassing monografie) Publicatie Onderhoud

9 RIVM Off-label 07 maart van der Zanden TM, Arch Dis Child 2016 (Online first)

10 RIVM Off-label 07 maart Behaalde resultaten Evidence based Informatie over geneesmiddel toepassing van geneesmiddelen bij kinderen voor zorgprofessionals: 700 middelen 6500 unieke bezoekers per dag; > 1 milj pageviews/jaar

11 RIVM Off-label 07 maart Behaalde resultaten: Informatie over Off-label voor ouders/verzorgers: Apotheek.nl

12 RIVM Off-label 07 maart Behaalde resultaten: Bewustwording Off-label toepassing

13 RIVM Off-label 07 maart Succes factoren In het land der blinden is éénoog koning Pragmatisch, transparant, toetsbaar Ontwikkeling en Implementatie: bottom-up Groot draagvlak: voor en door gebruikers Samenwerking SIG Kindergeneeskunde NVK secties KNMP Geneesmiddel Informatie Centrum (GIC) Flexibel en up-to-date door online platform

14 RIVM Off-label 07 maart Uitdaging: financiering

15 RIVM Off-label 07 maart (overige) uitdagingen Beoordelen risk-benefit bij kinderen op basis van beperkt onderzoek Beschikbare wetenschappelijke literatuur Bij gebrek aan evidence: consensus door experts onontbeerlijk Documentatie tijdrovend, maar essentieel Tan et al. MJA 2003

16 RIVM Off-label 07 maart Uitgangspunten Off-label gebruik in kindergeneeskunde is geen keuze, maar noodzaak Op basis van best-available evidence: Stand van praktijk (consensus) als aanvulling op stand van wetenschap Bewustwording tav beperkte wetenschappelijke evidence ipv afwijzen van gebruik Geen plaatsbepaling Unbiased door multidisciplinaire benadering

17 RIVM Off-label 07 maart Ontwikkelingen Registratie van off-label geneesmiddelen voor indicaties voor kinderen leidt tot problemen met vergoeding en beschikbaarheid: Estradiol (Cetura) Dexamfetamine (Amfexa) Belangstelling uit andere Europese landen: oriëntatie op samenwerking: Duitsland, Oostenrijk, Noorwegen

18 RIVM Off-label 07 maart Ontwikkelingen European Declaration for Good Off-Label Use Practices (GOLUP) 1. Presence of a medical therapeutic need based on an actual examination of the patient by a physician; 2. Absence of authorised treatment and licensed alternatives tolerated by the patient or repeated treatment failure; 3. A documented review and critical appraisal of available scientific evidence favours off-label use to respond to the unmet medical need of the individual patient 4. The patient, or his/her legal representative, has been educated and has given his or her informed consent; 5. Presence of established reporting routes for outcomes and adverse events linked to off-label use. (patient file)