De WMO wijzigingen in de toetsingsprak3jk Standaardbehandeling, individuele propor3onaliteit, het kind als moreel subject

Transcriptie

1 De WMO wijzigingen in de toetsingsprak3jk Standaardbehandeling, individuele propor3onaliteit, het kind als moreel subject Mar$ne C. de Vries, MD, PhD Sec$e Ethiek & Recht

2 Disclaimer De standpunten verwoord $jdens deze presenta$e zijn op persoonlijke $tel en vertegenwoordigen niet de mening van de Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK)

3 De onzekere evidence base Veel kindergeneeskundige behandelingen ontberen wetenschappelijke onderbouwing 't Jong ea. 2000, 2001; IOM 2009

4 Caldwell ea. Clinical trials in children. Lancet 2004 Children might be ler behind if government, researchers, and industry conclude that it s too hard, too complicated, too risky, and too expensive. Children deserve bewer

5 Wat betekent dit voor de prak3jk?

6 Belmont: research vs medical prac3ce..to enhance the wellbeing of an individual pa$ent. Reasonable expecta$on of succes

7 Resultaat?

8 Maar wat is de oplossing? Verruiming mogelijkheden medisch-wetenschappelijk onderzoek met minderjarigen - Commissie Doek - WMO - EU Verordening Is de ingeslagen weg de juiste?

9 Commissie Doek, WMO, EU Verordening Cie Doek: Ja, mits. - Bepalingen moeten een rela$ef karakter krijgen - LeeRijdsgrens naar 16 jaar EU Verordening: Verruiming mogelijkheden geneesmiddelen onderzoek met minderjarigen - Rela$eve bovengrens belas$ng en risico: meer niet-therapeu$sch (interven$e) onderzoek WMO: EU Verordening voor al het medisch-wetenschappelijk onderzoek - Verlagen leerijdsgrens naar 16 jaar

10 EU verordening april 2014 Onderzoek mag alleen als er wetenschappelijke redenen zijn om te verwachten dat de deelname aan de klinische proef: - een voordeel voor de betrokken minderjarige zal (will) opleveren > dan risico s en lasten - of enig voordeel zal opleveren voor de popula$e waarvoor de betrokken minderjarige representa$ef is en slechts een minimaal risico en een minimale belas$ng inhoudt in vergelijking met de standaardbehandeling van de aandoening van de minderjarige

11 WMO wijzigingen Onderzoek met kinderen en wilsonbekwamen is toegestaan: - indien 'het onderzoek slechts een minimaal risico en een minimale belas$ng inhoudt in vergelijking met de standaardbehandeling van de aandoening van de proefpersoon in het geval van wetenschappelijk onderzoek dat niet aan de betrokken proefpersoon zelf ten goede kan komen'. - Geen standaardbehandeling: indien 'het onderzoek slechts een minimaal risico en een minimale belas$ng inhoudt gezien de aard en ernst van de aandoening van de proefpersoon in het geval van wetenschappelijk onderzoek dat niet aan de betrokken proefpersoon zelf ten goede kan komen'. - Majeure veranderingen! Hoe ingrijpender de aandoening en/of de behandeling hoe meer risico en belas$ng in onderzoek mogelijk is.

12 De standaard behandeling Ethical considera3ons for clinical trials on medicinal products conducted with minors Recommenda$ons of the expert group on clinical trials for the implementa$on of 12 Regula$on (EU) No 536/2014 on clinical trials on medicinal products for human 13 use Furthermore, the standard treatment of the minor s disease may vary over 4me, depending on the condi4on of the minor or the phase of the disease. For instance, when the minor no longer has a prospect for cure, standard treatment is pallia4ve care. The risks and burden that the minor is exposed to during this phase of treatment may differ substan4ally from the risks and burden in the previous phases. This change of standard treatment therefore has consequences for the level of risks and burden that the minor may be subjected to in the clinical trial.

13 Standpunt van de minister Bij de inclusie van individuele kinderen beoordelen of deelname van het betreffende kind, gelet op de individuele situa$e en belastbaarheid van het kind, propor$oneel is Ouders (en kind) bij deze propor$onaliteitsafweging betrekken Onderzoek bij kinderen moet worden uitgevoerd in een omgeving waarin professioneel gewerkt wordt in een kindvriendelijke sekng Kind is naast een object van bescherming ook een subject is met eigen opvakngen, zoals altruïsme Geen uitspraak over wat nu precies standaard behandeling is

14 2 pijlers van ethische aanvaardbaarheid onderzoek Voorwaarden voor onderzoek Toezicht (bescherming) Valide informed consent en zorgvuldige omgang Wetenschappelijke deugdelijkheid Risk-benefit ratio MC de Vries

15 Visie op het kind Moreel object Moreel subject Kind is kwetsbaar Kind is niet in staat om onderzoeksinformatie te begrijpen Objectief niveau van risico en belasting Onderzoek: nee, tenzij Eigen mening en waarden Begrip van onderzoeksinformatie afhankelijk van veel variabelen Individuele proportionaliteit (subjectief) Onderzoek: ja, mits

16 Individuele propor3onaliteit Alterna$ef materiaal Leesbaarheid van materiaal (Verminderen van) belas$ng Beoordelen wilsbekwaamheid Individuele propor$onaliteit Verzet

17 Biedt dit voldoende bescherming? Wie kwetsbaar is, kan wel tegen een stootje Als onderzoek het nieuwe paradigma wordt, zal het moed vergen om te zeggen: we stoppen ermee Minister Schippers vertrouwt erop dat METCs de wijzigingen verstandig zullen interpreteren.

18 2 pijlers van ethische aanvaardbaarheid onderzoek Voorwaarden voor onderzoek Toezicht (bescherming) Valide informed consent en zorgvuldige omgang Wetenschappelijke deugdelijkheid Risk-benefit ratio MC de Vries

19 Wat heb ik er als algemeen kinderarts aan.? Interven$es die getest worden in klinische trials: slechts een frac$e van wat er uiteindelijk in de prak$jk gebruikt wordt De ingeslagen weg lost NIET het probleem van de ontbrekende evidence base op Goed voor nieuwe middelen Maar niet voor de bulk aan bestaande therapieën De realiteit is dat er weinig nieuwe middelen te verwachten zijn (of nodig zijn?) voor de dagelijkse prak$jk

20 Huidige belemmeringen: Logis3ek en Toetsing Voorbeeld 1: verminderen van centrale lijn geassocieerde infec$es (Baily 2008) Voorbeeld 2: chirurgische en diagnos$sche procedures

21 2 centrale problemen Prak$sch probleem: vertraging, onzekerheid, frustra$e bij toetsende instan$es en onderzoekers over onderscheid onderzoek-behandeling Moreel probleem: overprotec$e van risicoloos onderzoek versus onderprotec$e van risico s van de klinische prak$jk Heroverweeg wat moreel belangrijk is (Kass 2013)

22 Learning Healthcare System Uitgangspunt: pa$ënten in de dagelijkse zorg lopen risico s door inadequaat bewijs, onbewezen tradi$onele prak$jken en bias in klinische oordelen [one that] is designed to generate and apply the best evidence for the collabora$ve healthcare choices of each pa$ent and provider; to drive the process of discovery as a natural outgrowth of pa$ent care; and to ensure innova$on, quality, safety, and value in health care (IOM 2007) Opheffen van onderscheid onderzoek en behandeling Compara$ve effec$veness research, pragma$c trials en quality improvement studies low-interven$on trials in EU Verordening Con$nue Leren als Morele Mindset

23 Een voorbeeld om van te leren

24 Discussie Each day we strive to provide beder care than the day before, a pursuit of excellence that depends on learning, the cri4cal link between new knowledge and its applica4on in the care of a sick child. Andere wijze van toetsing en informed consent? - Toetsing: in plaats van op basis van een onderscheid tussen onderzoek en behandeling, baseren op de risico's en belas$ng in beide sferen? - Broad consent voor pragma$c trials / quality improvement studies / studies op restmateriaal ook als het herleidbaar is? Verplich$ngen voor de pa$ent / proefpersoon?

25 Aanbeveling EU Verordening: aandacht juist voor de paragrafen over low-interven$on trials ( klinische proeven met beperkte interven$e ) = Overweging 11 Deze klinische proeven met beperkte interven4e zijn vaak van cruciaal belang om standaardbehandelingen en -diagnoses te beoordelen en zo het gebruik van geneesmiddelen te op4maliseren, waardoor wordt bijgedragen aan een hoog niveau van volksgezondheid. WeWelijk kader specifiek voor het (nader) gebruik van lichaamsmateriaal voor medisch-wetenschappelijk onderzoek Dichterbij elkaar brengen van afdelingen Kwaliteit en Onderzoek (QMENTUM Leidraad Nieuwe Interven$es in de Klinische Prak$jk)