Nieuwe diëtiste en kinesist! PULMOREVA WEKEN PULDERBOS. nog tot 31 maart Daarna kan ook nog,

Transcriptie

1 MU.TE.GA MAART 2017 MUCOTEAM - UZ LEUVEN Beste allemaal, IN DIT NUMMER Patiëntenpopulatie 2 Goed om weten! Symposium 21/2/ Mutega via Klinische studies 4 Lopende studies 5-6 De lente staat voor de deur en we hebben een nieuwe nieuwsbrief voor jullie klaar met allerlei leuke weetjes over onze patiëntenpopulatie en resultaten over afgelopen en lopende studies. Veel leesplezier! Nieuwe diëtiste en kinesist! Sara Van Meerbeeck versterkt sinds eind februari 2017 het mucoteam voor één jaar. In het mucoteam zal Sara werken als diëtiste voor de kinderen en de volwassenen. Ze heeft haar stage gedaan in ons centrum en zal voor velen een bekende zijn. Sara is elke werkdag van maandag tot en met donderdag bereikbaar via het mucosecretariaat of via sara.vanmeerbeeck@uzleuven.be Dessert 7 Johan Segers studeerde in 2007 af als kinesitherapeut aan de KULeuven. Onmiddellijk daarna is hij beginnen werken in Gasthuisberg op de afdeling intensieve zorgen. In 2009 behandelde Johan deeltijds patiënten en begon aan zijn doctoraat, waaraan hij gedurende enkele jaren heeft gewerkt. Sinds september 2015 werkt Johan fulltime op meerdere diensten en behandelde patiënten met o.a. brandwonden, cardiale en of neuroproblemen. Sinds februari 2017 versterkt Johan het mucoteam en is werkzaam op E651, voor zowel mucopatiënten als andere longpatiënten. Zo komt hij na 10 jaar terug waar hij als student begon. Zijn studententhesis ging namelijk over inspanningen bij patiënten met mucoviscidose. PULMOREVA WEKEN PULDERBOS MUCOTEAM LEUVEN Tel nr. secretariaat: (ma-vrij tussen 9-11 en uur) Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be Het revalidatiecentrum Pulderbos biedt voor kinderen en jongeren met een chronische longziekte tijdens de zomermaanden een kortdurend en intensief ademhalingsrevalidatieprogramma aan. Inschrijven kan nog tot 31 maart Daarna kan ook nog, maar is het afhankelijk van het aantal deelnemers. De informatiebrochure en meer informatie kan u terugvinden op de website:

2 MUCOTEAM - UZ LEUVEN PAGE 2 Patiëntenpopulatie in cijfers Ons mucocentrum telt momenteel 348 mucopatiënten in de conventie, waaronder 99 kinderen, 144 volwassenen en 105 getransplanteerde patiënten. Het afgelopen jaar, in 2016, zijn er maar liefst 12 jong volwassen patiënten overgestapt naar de volwassenafdeling. Onze volwassengroep patiënten wordt ook regelmatig uitgebreid omdat volwassen patiënten uit andere mucoviscidosereferentiecentra worden doorverwezen in het kader van pré-transplantatie onderzoeken. De kinderen en adolescenten volgen natuurlijk allemaal onderwijs. Slechts voor een enkeling van onze adolescenten zijn kleine aanpassingen nodig vanwege tijdrovende therapie en/of verminderde inspanningscapaciteit. Als mucocentrum proberen we nauw samen te werken met scholen indien dit nodig is en natuurlijk is er ook ondersteuning vanuit de ziekenhuisschool. Uit de gegevens van onze volwassen patiënten (18 en ouder) weten we dat 49% werkt, waarvan 66% fulltime en 34% parttime. 23% volgt onderwijs. Dit betekent dat ongeveer 25% van onze volwassen patiënten een uitkering en/of tegemoet-koming ontvangt. 3% (=5 patiënten) is met pensioen. Van onze getransplanteerde mucopatiënten werkt ongeveer 33% (32% voltijds en 68% deeltijds) en ongeveer 6% studeert. De overige groep getransplanteerde mucopatiënten (61%) heeft ofwel een uitkering van de mutualiteit (invaliditeit) of een uitkering van het FOD (inkomens- en/of integratietegemoetkoming) of beiden. Van deze groep zal een aantal in de toekomst (na revalidatie) school en/of werk kunnen hervatten. Zoals u leest heeft een grote groep van onze patiënten een job. Het behalen van een diploma is en blijft voor iedereen belangrijk.

3 PAGE 3 MU.TE.GA Goed om weten! Als u of je kind een gastrostomie heeft, is het belangrijk dat er steeds een reserve button ter beschikking is thuis. Zo kan u als de button aan vervanging toe is of stuk gaat, je steeds behelpen. Vraag daarna zeker een nieuw voorschrift voor een nieuwe button aan de diëtiste of verpleegkundige, zodat je er altijd op voorraad hebt. Als je kind op het moment van raadpleging acuut ziek is met koorts, moet je je steeds eerst wenden tot de verpleegkundige of arts. In dit geval dus niet eerst een longfunctie gaan blazen of een ander onderzoek laten uitvoeren. Soms worden deze onderzoeken beter uitgesteld. Voor ons organoïden project zijn we nog steeds op zoek naar broers of zussen van mucopatiënten die weten dat ze geen mucogen dragen. Er moet dus een erfelijkheidsscreening gebeurd zijn in het verleden waarbij aangetoond is dat men geen drager is. Indien je hiervan op de hoogte bent en interesse hebt om deel te nemen aan een veelbelovend onderzoek of meer vragen hebt dan mag je contact opnemen met linda.boulanger@uzleuven.be Symposium/streaming 21/02/2017 We willen jullie allen hartelijk bedanken voor een geslaagd symposium! Velen onder jullie waren aanwezig of keken van thuis op de zetel. We kunnen nog geen exacte cijfers meedelen van het aantal personen die via streaming het symposium hebben gevolgd. Dit volgt later nog en we hopen jullie hierover meer informatie te geven in onze volgende mutega nieuwsbrief. Mutega per Iets meer dan de helft van onze patiënten ontvangt de MUTEGA per . De andere helft ontvangt dit nog thuis per post. Wenst u in de toekomst de MUTEGA via te ontvangen? Laat het ons dan weten. Ook als je adres wijzigt is het belangrijk om ons dit steeds door te geven!

4 PAGE 4 Resultaten klinische studies Ataluren De resultaten van de fase 2 klinische studie met Ataluren bij patiënten met stopcodon mutatie werden onlangs bekend gemaakt. Helaas zijn deze resultaten negatief. Dit wil zeggen dat het voorop gestelde doel voor deze medicatie (een verbetering in longfunctie en een daling van het aantal opstoten van infectie) niet werd behaald. Aan de andere kant bleek het medicament wel veilig. Er werden namelijk geen nieuwe signalen van neveneffecten ontdekt bij deze trial. De studie duurde 48 weken en vergeleek Ataluren met placebo (niet actief medicijn) bij patiënten vanaf de leeftijd van 6 jaar met minstens 1 stopcodon die geen inname Tobi in inhalatie nemen. De studie ging door in 16 verschillende landen en 279 patiënten werkten hieraan mee. De éénsecondewaarde (ESW) was 0.6% beter bij patiënten die Ataluren namen in vergelijking met placebo: dit was geen significant verschil. Opstoten van longinfectie kwamen 14% minder voor bij inname van Ataluren: dit was geen significant verschil. Het bedrijf PTC heeft daarom beslist om zijn ontwikkelingsprogramma met Ataluren in mucoviscidose stop te zetten. Eerst en vooral willen we onze patiënten bedanken die aan dit onderzoek hebben meegewerkt. Het was een hele klus. We zijn heel erg ontgoocheld over de resultaten maar toch mogen patiënten met stopmutaties niet wanhopen. In de preklinische fase van het onderzoek zijn er meerdere read-through drugs (medicamenten die over een stopcode overlezen) met betere efficaciteit dan Ataluren. Patiënten die een stopcodon hebben in combinatie met F508del zullen ook kunnen deelnemen aan studies met nieuwe generatie correctoren : dit wil zeggen 2 correctors tesamen met 1 potentiator. Zie stuk lopende studies. VX Dit is een fase 3 studie met Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bij kinderen (6-11 jaar) met mucoviscidose, die homozygoot zijn voor de F508del mutatie. Deze studie is bij ons gestart in september 2015 en de open label vervolg-studie loopt nog steeds. De eerste resultaten zijn nu bekend gemaakt. En we hebben goed nieuws! De studie behaalde zijn doelstelling: een significante verbetering in LCI (=lung clearance index) gedurende inname van Orkambi. LCI is een gevoelige manier om de longfunctie te meten, gevoeliger dan de klassieke longfunctie met bepalen van de éénsecondewaarde. LCI is vooral een goede maatstaf voor het opvolgen van de longfunctie bij jonge kinderen. De patiënten die Orkambi kregen hadden gemiddeld een daling van LCI met eenheden (hoe lager de LCI waarde, hoe beter de longfunctie). Deze verbetering is significant! Ook andere waarden verbeterden: het zweetchloride gehalte bij de zweettest zakte gemiddeld met 20.8 mmol/l (hoe lager, hoe beter), de éénsecondewaarde steeg met 2.4% (hoe hoger, hoe beter). En belangrijk: Orkambi werd ook door kinderen goed verdragen. In de Verenigde staten van Amerika werd door de FDA de goedkeuring voor gebruik van Orkambi bij kinderen al gegeven in september Het farmaceutisch bedrijf Vertex zal in de eerste helft van 2017 ook in Europa de goedkeuring voor gebruik bij kinderen aanvragen bij EMA (European Medicines Agency). ProQR volwassen patiënten met muco, die minstens één F508del mutatie hebben, kregen de QR-010 medicatie in de neus toegediend gedurende 4 weken. Met een nasale potentiaalmeting werd gemeten hoe groot de zoutstroom door het neusslijmvlies was, als maat voor de aanwezigheid van muco-eiwit in de neus. De medicatie werd goed verdragen, en geen enkele deelnemer stopte omwille van neveneffecten. Er was inderdaad meer zouttransport door het muco-eiwit bij

5 MUCOTEAM - UZ LEUVEN PAGE 5 patiënten nadat ze 4 weken lang QR-010 in de neus hadden gekregen. Dit was meer uitgesproken bij patiënten die 2 keer een F508del mutatie hebben ( homozygote patiënten) dan bij de patiënten met slechts één F508del mutatie ( heterozygoot ). Deze studie heeft dus aangetoond dat de medicatie goed verdragen wordt en bevestigt dat het verwachtte effect, meer functie van het muco-eiwit, inderdaad aanwezig was. Dit wijst erop dat QR-010 mogelijks een efficiënte behandeling is voor mucoviscidose. De medicatie zal daarom verder onderzocht worden om aan te tonen dat het ook in de longen een gunstig effect heeft. Hiervoor loopt al een andere studie waarbij QR-010 in aerosol wordt toegediend. Eerst moet aangetoond worden dat dit ook veilig is. Daarna wordt gemeten of de medicatie een gunstig effect heeft op bv. de longfunctie. We willen graag de patiënten, ouders en kinderen die hebben meegewerkt aan deze studies nog eens hartelijk bedanken. Alleen indien voldoende patiënten hun medewerking verlenen kunnen er betere behandelingen tot bij jullie komen. Lopende studies VX Deze Vertex studie onderzoekt de nieuwe generatie correctors. Het doel van deze fase 2 studie is de veiligheid en werkzaamheid te testen van VX440 (nieuwe corrector) in monotherapie en in combinatie van Tezacaftor/VX661 (corrector) en Ivacaftor/Kalydeco (potentiator). Deze studie loopt over verschillende groepen, zowel voor patiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie als voor heterozygoten. De eerste 2 groepen omvatten een erg klein aantal patiënten en is reeds volzet. De laatste groep wordt verwacht om te kunnen starten in de zomer. Dit deel loopt over 20 weken waarbij de patiënten 12 weken de studiemedicatie krijgen. Er zullen 8 studie bezoeken gepland worden. Na de fase 2 studie volgt, als alles goed verlopen is, een fase 3. Deze zal vermoedelijk starten in het najaar. Patiënten die in aanmerking komen zijn of worden nog gecontacteerd. GLPG2222-CL-201 De studie van Galapagos wordt ook wel de Albatross studie genoemd. Het is een fase 2 studie die wilt kijken naar de verdraagzaamheid en veiligheid van een corrector bij patiënten met een F508del mutatie en een gating mutatie. Deze patiënten nemen al Kalydeco en hieraan zal dus een corrector of placebo toegevoegd worden. De studie duurt ongeveer 6 à 10 weken. Hier hebben we patiënten voor nodig die een zéér specifieke en zeldzame mutatie hebben, nl. een klasse 3 gating mutatie en minstens 18 jaar zijn. Daarom hebben we de mogelijke kandidaten zelf uitgenodigd met de vraag voor deelname. Er zullen in Australië en Europa 35 kandidaten kunnen deelnemen. Naast veiligheid en verdraagzaamheid zal er ook vermindering in zweet chloride, verandering in ESW en veranderingen in de CFQR (vragenlijst over uw welbevinden en respiratoire toestand) opgemeten worden.

6 PAGE 6 Het uiteindelijke doel van deze studie is om op relatief korte termijn over te gaan naar een studie met 3 medicijnen, nl. een potentiator en 2 correctors waardoor ook patiënten met andere mutaties (bv. patiënten homozygoot voor F508del) aan deze studies kunnen deelnemen. In het voorjaar van 2017 zal ook een nieuwe, kortdurende fase 2 studie van Galapagos van start gaan, de 2222-CL-202 studie. Patiënten die hiervoor in aanmerking komen zijn homozygoot voor de F508del mutatie en moeten minimum 18 jaar zijn. De corrector GLPG2222 zal getest worden als enkel testmedicijn, met als doel een dosis te selecteren voor een toekomstige combinatie met een potentiator en een tweede corrector. Gedurende 29 dagen zal de patiënt het medicijn nemen. 1/3 van de patiënten krijgt een lagere dosis, 1/3 een hogere dosis en 1/3 zal placebo krijgen. Er kunnen 50 patiënten deelnemen over de verschillende sites. ProQR 001 Volwassen mucopatiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie kunnen in aanmerking komen voor deze fase 1 studie. De patiënt krijgt in totaal 12 dosissen van het studiemedicijn toegediend via aerosol. De studie loopt over 12 weken met het vernevelen van de medicatie 3x/week gedurende 4 weken. Gezien het grote aantal studievisits en de ruime tijd die de patiënten investeren in deze studie, wordt er een mooie vergoeding voorzien. SHIP studie Deze studie vergelijkt bij 3 tot 6-jarigen het gebruik van hypertoon zout 7% versus fysiologisch water in aerosol. De studie duurt 48 weken en de patiënten komen buiten de allereerste maal (=screening) om de drie maanden voor hun studievisit. Deze kan dan samenvallen met de reguliere mucoconsultatie. Tijdens de studievisit zullen volgende parameters ter vergelijking worden gemeten: Lung Clearance Index (meting van de duur van het bijna volledig uitademen van het stikstof gehalte in de luchtwegen door middel van 100% zuurstoftoediening en dit via een vorm van een longfunctieapparaat) CT Thorax (scan van de borstkas, 1x aan het begin van de studie en 1x op het einde van de studie) Aantal respiratoire opstoten en innames van antibiotica gedurende de studie.

7 MUCOTEAM - UZ LEUVEN PAGE 7 DESSERT: CHOCOLADEROTSJES Ingrediënten voor 20 à 25 chocoladerotsjes 100g boter 100g fijne kristalsuiker 1 ei 100g havermoutvlokken 1 eetlepel volle melk 150g bloem ½ eetlepel bakpoeder 350g chocolade in stukjes gebroken Boter voor de bakplaten Cacaopoeder om te bestrooien Baktijd: 15 minuten op 180 C Bereidingswijze Verwarm de oven voor tot 180 C. Beboter twee bakplaten. Roer de boter en de suiker door elkaar, voeg er het ei aan toe, de havermout en de melk. Zeef de bloem en het bakpoeder boven het romige mengsel en doe er de chocoladestukjes bij. Meng goed door elkaar. Laat steeds een koffielepel beslag op de bakplaat vallen en druk het hoopje een beetje plat met de bolle kant van de lepel. Zet de bakplaat 15 minuten in de oven en laat de koekjes bakken tot ze lichtjes gerezen zijn en goudbruin. Laat ze afkoelen op een rooster en bestrooi ze voor het serveren met cacaopoeder. Eet smakelijk!

8 MUCOTEAM - UZ LEUVEN PAGE 8 VROLIJK PASEN! Stel uw vragen via : htpp:// MUCOTEAM UZ LEUVEN Tel. nr. secretariaat: Bereikbaar van ma-vrij 9-11 uur en uur Fax: Gebruik dit nummer ook als u specifieke vragen heeft voor de verpleegkundige, diëtiste, sociaal werk, kinesisten of psycholoog. Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via: mucocentrum@uzleuven.be Voor medische vragen, aerosol e.d. via: mucoverpleegkundige@uzleuven.be