MU.TE.GA MUCOTEAM. De zomereditie van onze nieuwsbrief is klaar! Wijziging raadpleging volwassenen

Transcriptie

1 MU.TE.GA AUGUSTUS 2017 MUCOTEAM UZ LEUVEN IN DIT NUMMER Beste allemaal, De zomereditie van onze nieuwsbrief is klaar! Toegang tot uw dossier Orkambi 2 Veel leesplezier! Lopende studies 3 Creon Mug cake met chocolade 5 Wijziging raadpleging volwassenen De raadpleging voor volwassen patiënten met mucoviscidose verschuift van donderdag naar woensdagnamiddag. De locatie wijzigt naar wachtzaal C en D. U meldt zich voor de raadpleging aan op de oranje pijl, vanuit de hal na de glazen schuifdeuren onmiddellijk links. De balie bevindt zich voorbij de liften. De mucoverpleegkundigen (Kris en Cindy) vindt u zoals voorheen op Functiemeting Pneumologie waar u voor longfunctie gaat. De andere teamleden (diëtiste, psychologe, kinesist of sociaal werker) zijn eveneens aanwezig. Indien u graag iemand specifiek wenst te spreken, vragen wij u ons op voorhand te contacteren. Afspraken worden gemaakt op de raadpleging bij Ann of Jolien. Deze wijziging start op woensdag 20 september Gelijktijdig met deze raadpleging zijn er andere raadplegingen waarvoor patiënten in de wachtzaal aanwezig zijn. Daarom willen we u vragen een mondmasker te dragen. Deze zijn beschikbaar aan de balie van Functiemetingen Pneumologie en aan de balie van de raadpleging. MUCOTEAM LEUVEN Tel nr. secretariaat: (ma-vrij tussen 9-11en uur) Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be De folder over infectiepreventie in het ziekenhuis kan u terugvinden op onze website: Indien u op 20 september op raadpleging komt vragen wij enig geduld vermits de eerste dag voor ons wat organisatorische aanpassing vraagt. Bijkomend willen we graag uw aandacht voor het volgende. Indien u een afspraak niet kan nakomen willen we met aandrang vragen om ons tijdig telefonisch of via mail te verwittigen. Dit zorgt ervoor dat een andere patiënt deze vrijgekomen plaats kan innemen en voorkomt tijdverlies voor artsen en personeel.

2 Page 2 Toegang tot uw medisch dossier Sinds januari 2017 kunnen alle UZ Leuven patiënten (leeftijdsgrens 15 jaar) hun medisch dossier online bekijken. Medische verslagen, die afgewerkt en elektronisch gevalideerd zijn door de arts, zijn zichtbaar sinds augustus Soms duurt het enkele weken voor een verslag gevalideerd wordt omdat er gewacht moet worden op labo of andere resultaten. We willen bij deze ook de aandacht vestigen op het feit dat je als patiënt best voorzichtig omspringt met het doorgeven aan derden van afgeprinte verslagen. Bv. bij aanvragen voor bijkomende kinderbijslag of integratietegemoetkomingen. Indien je dit toch wil doen en zeker wil zijn of dit de beste optie is vraag dan gerust raad aan de sociale dienst van het mucoteam. Bij deze geven we het webadres mee waar je je dossier online kan inkijken: Indien u vragen heeft over de verslagen, gelieve deze te bespreken op de raadpleging. Dit kan niet telefonisch of per mail. Geen terugbetaling voor het geneesmiddel Orkambi. Orkambi is één van de eerste medicijnen die de oorzaak van mucoviscidose aanpakt bij patiënten met de meest frequente mutatie, nl. de F508del mutatie. In België draagt ongeveer de helft van de patiënten twee keer de F508del mutatie en ongeveer één derde één F508del mutatie in combinatie met een andere mutatie. Uit onderzoek bleek dat Orkambi de longfunctie gemiddeld met 3 tot 4 procent verbeterde, het gewicht deed toenemen en het aantal opstoten van longinfectie waarvoor intraveneus antibiotica nodig was met ongeveer 1/3 verminderde. Sinds eind 2015 is er een marktvergunning voor Orkambi in Europa, en was het voor de Belgische mucopatiënten afwachten op een terugbetalingsregeling. De Belgische en Nederlandse overheid voerden samen prijsonderhandelingen met Vertex, het Amerikaanse farmaceutisch bedrijf dat het middel produceert. Het probleem is namelijk dat het geneesmiddel ongeveer per patiënt per jaar zou kosten. Nederland en België probeerden bij Vertex een lagere prijs te bedingen, maar dat is niet gelukt. Gezien Vertex en de ziekteverzekeringen geen akkoord konden bereiken over de prijs, komt er geen terugbetaling voor het geneesmiddel. Een aantal van onze patiënten hebben deelgenomen aan de klinische studies met Orkambi. De studie bij kinderen is nog lopende. Patiënten die de studie hebben afgerond zullen dit medicijn voorlopig verder kunnen nemen onder de vorm van stalen. Voor de patiënten met één of twee F508del mutaties zijn hoopvolle resultaten vrijgegeven van fase 2 studies van recentere behandelingen, waarvan het effect veel groter is dan de Orkambi (zie ook pagina 3en4).

3 Page 3 MU.TE.GA Lopende studies In het voorjaar hadden we al de Albatross studie van Galapagos, een korte fase 2 studie waarbij we een vroege corrector testen bij patiënten met een F508del mutatie en in combinatie met een gating of klasse 3 mutatie (zie nieuwsbrief van maart 2017). Ondertussen startte ook de Flamingo studie van Galapagos, een gelijkaardige studie met de dezelfde corrector GLPG2222 bij homozygote F508del patiënten. In deze studie zullen 50 patiënten deelnemen uit verschillende landen. Daarnaast startte ook een fase 1 PK-studie van Galapagos met de late corrector GLPG-2737 waar 6 patiënten een éénmalige dosis van deze corrector krijgen toegediend. Hierbij wordt de verdraagzaamheid en de veiligheid nagegaan. Er worden dan over 48 uur 14 bloedstalen afgenomen om het medicijn te volgen in het bloed van de patiënt. Met deze verschillende studies die bijna tegelijkertijd lopen is het doel om te komen tot een triple medicijn: 1 vroege corrector, 1 late corrector en 1 potentiator. Ook deze triple therapie zal getest worden in klinische studies, een fase 2 studie die naar verwachtingen begin 2018 zal starten. Patiënten die in aanmerking komen worden nog gecontacteerd. VX Deze Vertex studie onderzoekt één van de nieuwe generatie correctors. Het doel van deze fase 2 studie is de veiligheid en werkzaamheid te testen van VX440, een nieuwe late corrector in monotherapie en in combinatie met een vroege corrector (Tezacaftor/VX661) en een potentiator (Ivacaftor/Kalydeco). Deze studie loopt zowel voor patiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie als voor heterozygoten. De eerste 2 delen van de studie omvatten een erg klein aantal patiënten en zijn reeds afgerond. Voor het laatste deel van deze studie is er nog geen zekerheid, met mogelijks een start in de lente van Dit deel zou over 20 weken lopen waarbij de patiënten 12 weken studiemedicatie krijgen. Er zullen 8 studiebezoeken gepland worden. Patiënten vanaf 12 jaar, die heterozygoot zijn voor F508del (één kopie van de mutatie) kunnen hiervoor in aanmerking komen. Midden juli heeft Vertex de eerste studieresultaten vrijgegeven voor deze nieuwe generatie correctors. Het zijn voorlopige resultaten van kleinschalige studies met weinig patiënten. Toch lijkt het effect van een combinatie van een vroege corrector (Tezacaftor), een late corrector (VX152, VX440 of VX659) en een potentiator (Ivacaftor) een groot effect te hebben, met een verbetering van de longfunctie met ± 10% bij patiënten die één of twee F508del mutaties dragen. Dit effect is dus vergelijkbaar met het effect van Kalydeco bij patiënten met een gating mutatie zoals G551D. Na de fase 2 studie volgt, als alles goed verloopt, een fase 3 studie. Deze zal vermoedelijk in de eerste helft van 2018 starten, nadat de laatste resultaten binnen zijn en de keuzes gemaakt zijn over welke correctors uiteindelijk verder zullen getest worden. Patiënten die in aanmerking komen worden nog gecontacteerd. Fase 3 studies duren over het algemeen 1 tot 3 jaar. Als deze studies afgewerkt zijn en tonen dat de medicatie een gunstig effect heeft, moet de EMA (European Medicine Agency) nog de medicatie goedkeuren. Dit duurt meerdere maanden, soms langer indien bijkomende studies vereist zijn door het agentschap. Pas na de goedkeuring kunnen in elk land of regio onderhandelingen starten over de terugbetalingsvoorwaarden. Dit betekent dat deze medicatie ten vroegste over 4à5 jaar op de markt zou komen.

4 Page 4 SHIP studie Voor de SHIP studie wordt gedurende 1 jaar bij kinderen tussen 3 en 6 jaar onderzocht of hypertoon zout 7% in aerosol meer effect heeft dan fysiologisch water in aerosol. Het effect van de behandeling meten bij kleuters is anders dan bij schoolgaande kinderen of volwassenen, o.a. omdat ze nog geen gewone longfunctie kunnen uitvoeren. Bij de SHIP studie zullen de veranderingen van de CT-scan van de longen en van de Lung Clearance Index (een aangepaste longfunctietest) gemeten worden. Volgende studies lopen nog in ons centrum maar hier is geen mogelijkheid meer tot instappen: ProQr VX VX Deze studies werden reeds besproken in verschillende voorgaande nieuwsbrieven. Deelname aan een studie Naar aanleiding van de mooie (voorlopige) resultaten van de fase 2 studie met de tripel combinatie therapie krijgen we veel reacties voor deelname aan deze klinische studie. Het laatste deel van deze fase 2 studie zal mogelijks starten begin De volgende fase 3 studie zou in de eerste helft van 2018 starten. Wanneer een nieuwe studie start doorzoeken wij steeds onze volledige patiëntenpopulatie om te kijken wie in aanmerking komt. Er zijn verschillende voorwaarden verbonden aan een deelname bij een klinische studie, de inclusie en exclusiecriteria. Meer informatie kan u ook terugvinden in de brochure deelnemen aan een klinische studie of via de link: De bedoeling van deze selectie is: 1) het maximaliseren van de veiligheid van de patiënt, door de patiënten te excluderen bij wie een onverwachte bijwerking ernstigere gevolgen zou hebben. Een patiënt met een slechte leverfunctie zou bv. in leverfalen kunnen gaan als de medicatie meer schade aan de lever veroorzaakt. 2) de meetbaarheid te optimaliseren zodat het effect van de medicatie efficiënt kan beoordeeld worden. Patiënten met een volledig normale longfunctie kunnen soms niet deelnemen, omdat het effect van de medicatie op een normale (hoge) longfunctie niet beter kan worden, zelfs als er een gunstig effect is op langere termijn. De inclusie- en exclusiecriteria verschillen van studie tot studie. Vaak voorkomende criteria zijn: Leeftijd: meestal worden de eerste studies van een medicijn bij volwassenen uitgevoerd en kan deelname vanaf de leeftijd van 18 jaar. In sommige studies kan deelname vanaf 12 jaar.

5 Page 5 MU.TE.GA Mutatie van het CFTR gen: het effect van CFTR modulerende medicaties is afhankelijk van de CFTR mutatie. Logischerwijze kunnen enkel patiënten met mutaties, die een hoge kans hebben op verbetering met de medicatie, aan de studie deelnemen. Longfunctie: bijna altijd moet de éénsecondewaarde (ESW) minstens 40% zijn o.w.v. stabiliteit en veiligheid van de patiënten. Vaak mogen patiënten met een ESW boven de 90% niet deelnemen, omdat een normale longfunctie mogelijks niet veel zou veranderen zelfs als de medicatie een effect heeft op langere termijn. Stabiele symptomen en behandeling: aan het begin van iedere studie moet de patiënt stabiel zijn. Dit wil zeggen: geen opstoten van longinfectie, geen andere klachten en geen nieuwe medicatie. Anders zou het effect van de studiemedicatie vertroebeld worden door symptomen van de longinfectie. Bijkomstige aandoeningen: ernstige leveraandoeningen, vaak terugkomende longbloedingen, slecht geregelde diabetes zijn meestal een reden voor exclusie, alsook infectie met ongewone kiemen zoals Burkholderia cepacia. Andere: het regelmatig roken of innemen van niet-toegelaten middelen, overdreven alcoholconsumptie zijn ook exclusiecriteria. Patiënten die aan alle voorwaarden voldoen worden door ons gecontacteerd. De beslissing om deel te nemen ligt dan bij de patiënt en is volledig vrijwillig. Deelname kan zonder verantwoording geweigerd worden en zal geen invloed hebben op de verdere zorg en behandeling. De artsen zijn ook steeds beschikbaar voor vragen of bedenkingen over deelname. Deze studies lopen over verschillende landen en werelddelen en hebben een beperkt aantal deelnemers. Daardoor kunnen we vaak niet iedereen, die kan of wil deelnemen, includeren. Organoïden Momenteel zijn we nog steeds bezig met afname van rectale biopsies om hiervan organoïden (mini-darmpjes) te kweken. We proberen hierbij zoveel mogelijk patiënten van ons centrum te bereiken om deel te nemen. De reden hiervoor is dat de toekomstige nieuwe medicijnen kunnen getest worden op individuele mini-darmpjes en zo het best mogelijke medicijn bij de patiënt kan opgestart worden. Er zullen vermoedelijk in de toekomst meerdere CFTRregulatoren naast elkaar bestaan met elk hetzelfde doel, maar welke zal nu het best werken voor wie? Om niet alle verschillende medicijnen bij elke patiënt individueel te moeten testen kunnen we dat dan doen op de individuele mini-darmpjes afzonderlijk. Geïnteresseerde patiënten voor afname voor rectale biospies mogen steeds contact opnemen met het mucoteam.

6 Page 6 Creon terug beschikbaar Creon units lipase is (tijdelijk) terug beschikbaar in België. Deze Creon is hoger gedoseerd, waardoor je een aantal capsules Creon kan vervangen door een kleiner aantal capsules Creon Door de hogere dosering zijn de capsules groter en dikker. Het blijft belangrijk om de inname van Creon te spreiden over de maaltijd om de opname van vetten te verbeteren. Bij het overschakelen moet de juiste omrekeningsfactor gebruikt worden om buikpijn en verteerproblemen te vermijden. De onderstaande tabel kan je als hulpmiddel gebruiken. Vergelijking Creon Creon capsule 1 capsule 2 capsules 2 capsules 3 capsules 2 capsules 4 capsules 3 capsules 5 capsules 4 capsules 6 capsules 4 capsules 7 capsules 5 capsules 8 capsules 5 capsules 9 capsules 6 capsules 10 capsules 6 capsules 11 capsules 7 capsules 12 capsules 7 capsules 13 capsules 8 capsules 14 capsules 8 capsules 15 capsules 9 capsules Omdat Creon maar tijdelijk beschikbaar zal zijn zullen we zuinig zijn met onze voorschriften. Het heeft dus geen nut om te hamsteren. Het kan wel nuttig zijn om bijvoorbeeld de Creon enkel te nemen bij de hoofdmaaltijd en de Creon bij de snacks om langer met je voorraad toe te komen. Indien u interesse heeft om over te schakelen of vragen heeft over de juiste dosis, spreek dan hierover met uw arts of diëtiste.

7 Page 7 Mug cake met chocolade Ingrediënten 40 g melkchocolade 2,5 eetlepels boter (of 45 g) 2 eetlepels kristalsuiker 2 eetlepels zelfrijzende bloem 1 ei Bereidingswijze 1) Breek de chocolade in stukken en doe ze in een grote tas. Voeg de boter toe en smelt alles gedurende een halve minuut in de microgolfoven (750 W). Roer met een vork zodat alle resterende stukjes chocolade smelten tot een gladde massa. 2) Voeg de suiker toe en daarna de bloem. Roer na het toevoegen van elk ingrediënt door de massa met een vork. 3) Voeg het ei toe aan de tas en meng krachtig tot je een glad deeg krijgt. 4) Zet de tas gedurende 1 minuut in de microgolfoven (750 W). Controleer de gaarheid met een prikker. Als je de cake wilt serveren als moelleux is hij nu al klaar. Als je liever een vastere structuur hebt, kan je de tas nog eens 30 seconden langer in de microgolfoven zetten. Laat de mug cake 2 minuten rusten voor je hem serveert. Tips Ter variatie kan je na het bereiden van het deeg (stap 3) nog chocoladestukjes toevoegen. Je kan de mug cake ook serveren met een toef slagroom. Stel uw vragen via : htpp:// Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via: MUCOTEAM UZ LEUVEN Tel. nr. secretariaat: Bereikbaar van ma-vrij 9-11 uur en uur Fax: mucocentrum@uzleuven.be Voor medische vragen, aerosol e.d. via: mucoverpleegkundige@uzleuven.be