MU.TE.GA. Welkom Dr. Natalie Lorent! MUCOTEAM IN DIT NUMMER STUDIES 4-7 APPELSTRUDEL 8

Transcriptie

1 MU.TE.GA DECEMBER 2014 MUCOTEAM UZ LEUVEN IN DIT NUMMER WIST U DAT? TOEDIENING EN BEWARING MEDICATIE 2 Het einde van het jaar nadert, 2015 is in zicht. In deze nieuwsbrief staan nog een aantal belangrijke mededelingen over kleine of grote veranderingen in het mucoviscidose centrum en nieuws over studies. Welkom Dr. Natalie Lorent! Sinds kort is Dr. Natalie Lorent begonnen als arts op de dienst Pneumologie met als aandachtsgebied mucoviscidose. Gezien de groei van onze patiënten populatie zijn we erg blij met deze nieuwe dokter. In deze nieuwsbrief wil Dr. Lorent zich graag voorstellen: STUDIES 4-7 APPELSTRUDEL 8 PRETTIGE 9 FEESTDAGEN MUCOTEAM LEUVEN Tel nr. secretariaat: (ma-vrij tussen 9-11en uur) Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be Sommigen van jullie hebben me al ontmoet, anderen nog niet. Laat me mijzelf even kort voorstellen. Na het beëindigen van mijn geneeskunde opleiding aan de KUL in 1997, specialiseerde ik in de Inwendige Geneeskunde/Pneumologie in Londen en Leuven. Na een aanvullend jaar klinisch onderzoek in de Respiratoire Oncologie vertrok ik naar het buitenland. Gedurende 4 jaar heb ik als pneumologe gewerkt in opleidingscentra in Botswana en Rwanda, waar ik zowel klinisch werk deed, in stond voor de opleiding van jonge artsen en operationeel onderzoek verrichtte. In tussentijd behaalde ik mijn diploma in de Tropische Geneeskunde en bereidde ik mijn doctoraatsonderzoek voor aan het Tropisch Instituut in Antwerpen. Van werkte ik in Cambodia waar ik naast opleiding van lokale artsen ook een groot project leidde in het kader van actief opsporen - met nieuwe diagnostische testen - van (multiresistente) tuberculose in de arme buurten van de hoofdstad met als doel sneller een effectieve behandeling in te stellen. In de zomer van 2014 keerde ik terug naar België om mijn doctoraat af te werken en een nieuwe baan als pneumologe aan de UZ Leuven op te nemen. Ik zal me vooral toeleggen op mucoviscidose en andere ziekten met bronchiëctasieën. Ik heb in de tropen heel wat ervaring opgedaan met chronische, moeilijk behandelbare longinfecties, zij het dan meestal eerder omwille van diagnostische en therapeutische beperkingen. Ik heb geleerd hoe op een constructieve manier met frustraties en ontgoochelingen om te gaan, en de successen (hoe klein ook) te koesteren. Het is voor mij een uitdaging om de complexiteit van een ziekte als mucoviscidose, zowel de medische als niet-medische aspecten, beter te begrijpen en binnen een excellent multidisciplinair team mee te helpen om de levens van mucopatiënten mooier te maken. Ik kijk alvast uit naar een aangename samenwerking! Dr. Lorent

2 Page 2 Wist u dat... Wachten in de wachtzaal voor het verloop van een rustige raadpleging heel belangrijk is? De verpleging zal ervoor zorgen dat iedereen op de juiste tijd en volgorde bij de dokter kan komen. Het is eerlijker en overzichtelijker voor iedereen! Het niet toegestaan is om te filmen of foto s te nemen op de raadpleging? Indien u dit toch wilt doen moet u hiervoor expliciet toestemming vragen aan onze dienst communicatie. Er spijtig genoeg ook in het ziekenhuis diefstallen gebeuren? Laat geen kostbare spullen onbewaakt achter tijdens je consultatie of op je ziekenhuiskamer. U heel veel informatie over muco kunt vinden op onze website? Het belangrijk is dat u contact opneemt met uw mucoviscidose arts als er bij opname/verblijf in een ander ziekenhuis / revalidatiecentrum een wijziging in de mucobehandeling gebeurt? U mag de arts vragen contact op te nemen met uw mucoviscidose arts als er een wijziging in uw behandeling wordt voorgesteld. Dat het aantal kinderen met muco en toch goed behoud van longfunctie elk jaar toeneemt! Wij geen afwezigheidsattesten kunnen schrijven als u niet op raadpleging of voor een opname in het ziekenhuis bent geweest? Gelieve dit dan ook niet aan ons secretariaat te vragen! Het jaarlijkse Europese mucoviscidose congres dit jaar in Brussel plaatsvindt! Wijziging in de toediening van medicatie en bewaring van medicatie tijdens opname in het ziekenhuis. Om tijdens opname in het ziekenhuis de toediening van medicatie veilig te laten verlopen wordt er sinds 2013 in het UZ Leuven een bedside-scanningssysteem gebruikt. Door het gebruik van dit systeem zien de arts en de verpleegkundige van een afdeling of de voorgeschreven medicatie bij de juiste persoon en aan de juiste dosis toegediend is. Bij bedside-scanning wordt de barcode van het identificatiebandje van de patiënt én de barcode of QR-code van de medicatie gescand. Deze scanning doet de verpleegkundige net vóór toediening van de medicatie. De barcodes worden via het computersysteem gecheckt met het medisch voorschrift. Als de juiste medicatie, het juiste tijdstip en de juiste patiënt geregistreerd zijn kleurt de controlelamp groen en mag de medicatie worden toegediend. Bedside-scanning verkleint de kans op medicatiefouten. Daarom is het ook belangrijk dat het identificatiebandje door de patiënt ten allen tijde wordt gedragen.

3 Page 3 MU.TE.GA Wat betekent dit systeem voor u en/of uw kind? Bedside-scanning wordt op alle hospitalisatieafdelingen van het UZ Leuven gebruikt. Om dit systeem vlot te kunnen gebruiken zijn er een aantal wijzigingen doorgevoerd in de manier waarop medicatie wordt gegeven bij opname van u of uw kind in het ziekenhuis. Bij opname brengt u de medicatie mee voor één dag. De medicatie voor de andere dagen van de opname zal door de ziekenhuisapotheek worden geleverd aan de afdeling (met een BAR-code erop). Er zijn een aantal uitzonderingen waarvoor we uw aandacht vragen: Medicatie met een specifieke goedkeuring van de adviserend geneesheer kan niet via bedside-scanning geregistreerd worden. Bij opname dient u dan ook een aantal medicamenten (als deze aan u of uw kind zijn voorgeschreven) mee te brengen naar het ziekenhuis: Cayston, Colobreathe, Tobi of Tobi podhaler, evenals de inhalatie medicatie, bijvoorbeeld Seretide, Symbicort, Pulmicort, Ventolin puff. Deze medicatie bewaart u dan op uw kamer of op de kamer van uw kind en moet worden genomen zoals afgesproken met de arts. Op de pediatrische afdeling: De verpleegkundige die uw kind tijdens de opname verzorgt zal dagelijks de inname van de medicatie met u en uw kind overlopen. Een aantal medicaties die frequent gedurende de dag worden ingenomen, zullen op de kamer mogen worden bewaard als u rooming-in doet bij uw kind. De medicatie die onder deze voorwaarde op de kamer wordt bewaard zijn: Creon, vitamines, aerosol met hypertoon zout, Pulmozyme, Ventolin puff en Ventolin druppels voor in de aerosol, Novolizer Budesonide en Symbicort. Indien u geen rooming-in doet bij uw kind (en uw kind dus regelmatig alleen op de kamer is) wordt enkel Creon op de kamer bewaard. De arts en verpleegkundige zal met u en uw kind overlopen of de dosis die uw kind neemt overeenstemt met wat in het medisch dossier vermeld staat. Alle medicatie wordt gescand, behalve Creon. Indien u of uw kind hier nog vragen over heeft kunt u contact opnemen met het mucoteam of de hoofdverpleegkundige van de eenheid. Op de volwassenen afdeling: De verpleegkundige, die u tijdens de opname verzorgt, zal dagelijks de inname van uw medicatie met u overlopen. Creon wordt frequent gedurende de dag ingenomen en scanning is niet telkens nodig. Daarom kunt u ook de Creon op uw kamer bewaren en nemen zoals voorgeschreven. De arts en verpleegkundige zal met u overlopen of de dosis die u neemt overeenstemt met wat in uw medisch dossier vermeld staat. Het nemen van Creon tijdens de opname wordt dus niet gescand. Medicatie wordt in de verpleegwacht of in een medicatiedoos op uw kamer opgeslagen. Bij ontslag mag u de ze medicatiedoos meenemen om bij een volgende opname mee terug te brengen naar de afdeling.

4 Page 4 Een korte opfrissing: De vijf klassen van mutaties van mucoviscidose Afhankelijk van wat er precies fout loopt met het eiwit (het chloorkanaal) worden de afwijkingen in vijf klassen onderverdeeld. Deze onderverdeling in klassen is belangrijk, omdat het wetenschappelijk onderzoek zich de laatste jaren toespitst op een specifieke behandeling van elke klasse in de zoektocht naar een betere behandeling of misschien zelfs genezing van de ziekte. In klasse 1 wordt geen volledige eiwitketen gevormd. Er is geen chloorkanaal. Klasse 2 maakt een volledige eiwitketen, maar met een fout. Het controlesysteem in ons lichaam herkent de fout en breekt het eiwit af. Het eiwit wordt verwijderd. Er is geen chloorkanaal in de celmembraan. In klasse 3 vormt zich een volledig eiwit maar het wordt niet geactiveerd, met andere woorden het chloorkanaal werkt niet maar is wel aanwezig in de celmembraan. Deze drie klassen van mutaties of afwijkingen worden teruggevonden bij het klassieke ziektebeeld van mucoviscidose met ernstige long- en verteringsproblemen. Bij klasse 4 is er een chloorkanaal aanwezig in de celmembraan maar het kanaal werkt onvoldoende. Bij klasse 5 is er te weinig aanmaak van eiwit. Er is een werkend chloorkanaal aanwezig in de celmembraan maar veel te weinig.

5 Page 5 De combinatie-studie lumacaftor/ivacaftor (VX ) (klasse 2 en 3) Deze studie werd uitgevoerd bij patiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie, wat meteen de grootste groep patiënten uitmaakt (ongeveer 50% van alle patiënten met muco). In ons centrum hebben 16 patiënten deelgenomen aan deze studie. Hierbij kregen ze gedurende 24 weken de combinatie lumacaftor/ivacaftor toegediend. De patiënten werden blind in één van onderstaande groepen ingedeeld: 1) 600mg lumacaftor 1x/dag + 250mg ivacaftor 2x/dag 2) 400mg lumacaftor 2x/dag + 250mg ivacaftor 2x/dag 3) lumacaftor placebo 2x/dag + ivacaftor placebo 2x/dag Noch de patiënt, noch de onderzoeker wisten in welke groep hij/zij werd onderverdeeld. Na deze dubbel blinde fase kregen de deelnemers de mogelijkheid om over te stappen in een vervolgstudie (de open label extensie fase ). Hierbij krijgen alle patiënten gedurende 96 weken het actieve medicijn. Deze vervolgstudie is nog steeds lopende. De afgelopen fase 3 combinatie-studie toonde een matige verbetering van de longfunctie (ongeveer 3% stijging van de voorspelde éénsecondewaarde) en een duidelijke afname van het aantal opstoten van longinfectie (ongeveer 30% minder). Er was enige verbetering in het gewicht van de patiënten en er was een lichte stijging in de kwaliteit van leven score. Het combimedicijn lumacaftor/ivacaftor werd over het algemeen goed verdragen. Op basis van deze resultaten heeft Vertex een aanvraag ingediend voor de goedkeuring van dit combimedicijn in de USA en Europa. VX studie( Ivacaftor-studie voor gating mutations) (klasse 2 en 3) In deze studie krijgen alle deelnemers van de voorgaande studie (dubbelblind cross-over VX ) Ivacaftor (merknaam Kalydeco ) gedurende 2 jaar. Ondertussen loopt deze studie al 1,5 jaar voor de meeste deelnemers. De resultaten blijven gunstig tot op heden, het merendeel van onze deelnemende patiënten is momenteel week 72 voorbij in de studie. Er is nog steeds een blijvend positief effect op de longfunctie, het gewicht en het aantal longinfecties. Er worden geen problemen gemeld wat betreft veiligheid. Er zal ook een kleine sub-studie aan deze studie toegevoegd worden waarin het effect van hypertoon zout getest wordt gedurende 8 weken. Doel is om na te gaan of hypertoon zout in combinatie met Ivacaftor nog betere resultaten geeft. Deze testen mogen enkel doorgaan bij reeds deelnemende patiënten aan de VX studie. Bovendien zal enkel in ons centrum een 2 de bijkomende sub-studie opgestart worden waarbij bijkomende onderzoeken zullen gebeuren bij de deelnemende patiënten met de G970R-mutatie. Het doel is om voldoende bewijs te leveren van het effect van Ivacaftor bij deze gating-mutation G970R. Deze mutatie is namelijk de enige die niet door het FDA is goedgekeurd.

6 Page 6 PTC124 (Ataluren) studie (klasse 1) Sinds kort zijn er twee nieuwe fase 3 studies met PTC124 (Ataluren) van start gegaan. Net als ivacaftor (Kalydeco ) en lumacaftor is dit een medicijn dat het basisdefect bij mucoviscidose aanpakt. De werking van het CFTR-eiwit zou dan hersteld kunnen worden. Deze medicatie is gericht op patiënten met een stopcodonmutatie (klasse 1 mutatie), dat wil zeggen ongeveer 10% van alle patiënten met muco. Dit zijn mutaties die eindigen op X, bv G542X, W1287X, E60X.. PTC124-GD-023 studie (klasse 1) Dit is een vervolg op de vorige fase 3 studie, welke ongeveer 3 jaar geleden was gestart. Enkel patiënten die deze voorgaande studie hebben afgemaakt kunnen deelnemen aan deze vervolgstudie. Tijdens deze open label extensie fase krijgen alle patiënten gedurende 48 weken het echte medicijn. De belangrijkste uitkomstparameter van deze studie is het bepalen van de veiligheid bij langdurig gebruik. Ook de werkzaamheid van het medicijn zal worden bepaald aan de hand van het verloop van de éénsecondewaarde, het aantal opstoten van longinfectie en veranderingen in lichaamsgewicht. PTC124-GD-021 studie (klasse 1) Aan deze nieuwe fase 3 studie zullen wereldwijd ongeveer 208 patiënten deelnemen, in centra in Amerika, Australië, Europa en Israël. Het onderzoek zal ongeveer een jaar duren. Alle patiënten die aan het onderzoek deelnemen zullen 3 maal per dag de studie medicatie innemen. Deze wordt ingenomen in de vorm van een poeder dat opgelost moet worden in melk of water. De patiënten worden blind in één van volgende twee groepen ingedeeld: 1) Ataluren: 10 mg/kg s morgens, 10 mg/kg s middags en 20 mg/kg s avonds 2) Placebo s morgens, s middags, s avonds De patiënt en de onderzoeker weten beiden niet in welke groep de patiënt terecht komt ( dubbel blind ). Na deze dubbel blinde fase krijgen de deelnemers de kans om over te stappen naar de open label extensie fase welke nog eens 48 weken duurt en waarbij alle patiënten het echte medicijn krijgen (zie hierboven PTC124-GD-023 studie). Alle patiënten die in aanmerking komen voor deze twee studies werden gecontacteerd! Mannitol studie (alle klassen) Mannitol (Bronchitol ) is een droogpoeder dat geïnhaleerd kan worden. Wanneer het mannitol poeder wordt ingeademd wordt er water aangetrokken naar de slijmlaag. De slijmen worden hierdoor meer vloeibaar en zo wordt het voor de patiënt makkelijker om ze op te hoesten. Er is voor dit medicijn al een goedkeuring van de EMA vanaf 18 jaar. Eind 2013 is in ons centrum een studie van start gegaan bij kinderen van 6 tot 17 jaar.

7 Page 7 Deze studie duurt 26 weken waarin de patiënt twee behandelingsfasen van telkens acht weken doorloopt. In één behandelingsfase krijgt de patiënt het actieve product, in de andere fase een placebo. Recent is ook de mogelijkheid gekomen om deze studiemedicatie verder te gebruiken in compassionate use. Dit wil zeggen dat patiënten, die deze studie hebben voltooid, het mannitol poeder verder kunnen gebruiken tot Bronchitol in België in de handel verkrijgbaar is en terugbetaald wordt (of minstens tot er een vergunning voor gebruik van dit medicijn bij kinderen is in Europa). Inclusie voor deze studie kan nog tot december IMPACCT (Ig Y) studie (alle klassen) De IMPACCT studie, beter bekend als de IgY studie, is gericht tegen de Pseudomonas aeruginosa bacterie. Er wordt bestudeerd of het gorgelen met afweerstoffen tegen Pseudomonas (IgY) geïsoleerd uit kippeneieren, het risico op infectie met de pseudomonasbacterie vermindert. Meer specifiek wordt het risico op herinfectie bestudeert bij patiënten na een succesvolle behandeling na een nieuwe pseudomonas infectie. Inclusie voor deze studie kan nog toch maart Organoïden studie: achtergrond en informatie (alle klassen) In augustus is de organoïden studie van start gegaan. Bij deze studie worden rectumbiopten (=biopten van de endeldarm of het achterste deel van de dikke darm) genomen, om darmcellen in kweek te zetten en hierop nieuwe behandelingen te testen. Het uiteindelijk doel is om voor elke patiënt een behandeling te vinden die even efficiënt is als ivacaftor bij de enkele patiënten met een klasse 3 mutatie. Bij een rectumbiopt wordt met een instrument, vergelijkbaar met een dikke thermometer, ingebracht via de aars (precies zoals bij het meten van koorts bij jonge kinderen). Dan wordt een stukje slijmvlies van enkele vierkante millimeters aangezogen en weggenomen. Dit is niet pijnlijk, gezien in de darmslijmvliezen geen pijnzenuwen zijn. Het is voor dokters net zo normaal om een rectumbiopt te nemen als ieder ander staal. Er wordt door de verpleegkundige en arts, die het biopt uitvoeren, extra gelet op privacy, zodat zelfs de meest verlegen patiënten zich op hun gemak kunnen voelen en zeker niet beschaamd hoeven zijn. Er werden al meer dan 30 biopsies afgenomen bij kinderen en volwassenen met mucoviscidose in ons centrum. Dit gebeurde tijdens een gewone raadpleging of tijdens een ziekenhuisopname. De celkweken in het labo zijn bijna allemaal gelukt. Bij zo goed als alle patiënten verliep de procedure vlot en pijnloos en de gehele procedure duurde maximaal 10 tot 15 minuten. De biopsie werd als minder lastig ervaren dan een gewone bloedafname. Het bleek ook niet zo gênant als verwacht. Als u nog niet werd gecontacteerd voor een biopsie, zal u hierover nog aangesproken worden. Het is van belang om stalen van zoveel mogelijk patiënten te verzamelen, zeker en vooral van patiënten met eerder zeldzame mutaties. Dit laatste is belangrijk omdat we voor elke soort mutatie meerdere behandelingen moeten kunnen testen. We zullen ook biopsies gaan nemen bij familieleden van patiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie. Dit is nodig om het effect van behandelingen bij gezonde controles te meten, als vergelijkingspunt. Wie nog twijfelt om deel te nemen kan voor meer informatie en details terecht bij Linda Boulanger, Dr. Vermeulen of Prof. Proesmans (die de biopsies afnemen). Dit kan natuurlijk via het mucosecretariaat.

8 Page 8 Recept: Appelstrudel Ingrediënten: - 1 vel kant en klaar bladerdeeg - 2 appels (vb. Jonagold) - 75 gr boter gr. bruine basterdsuiker (of andere suiker naar eigen keuze en smaak) gr. rozijnen gr walnoten - 1 theelepel kaneel - 50 gr koekkruim (geplette petit-beurre koekjes) - 1 ei Bereiding: - Verwarm de oven voor op 190 C - Snij de appels in kleine blokjes en bak ze gedurende enkele minuten in de gesmolten vetstof en laat even afkoelen. - Plet de walnoten en rooster ze in een pan -Meng de appelen samen met de suiker, rozijnen, walnoten en kaneel - Leg het bladerdeeg open op een keukenhanddoek - Verdeel het koekkruim over de hele lengte van de lap als bodem - Verdeel de appelvulling gelijkmatig over het koekkruim - Smeer het deeg rondom de vulling in met het losgeklopte eigeel - Rol gelijkmatig op - Smeer in met eigeel voor een mooie bruine kleur - Bak gedurende 30 à 40 minuten op 190 C. Tip! Serveer warm met een bolletje vanille ijs. Smakelijk!

9 Page 9 NAMENS HET GANSE MUCOTEAM! Stel uw vragen via : htpp:// Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via: MUCOTEAM UZ LEUVEN Tel. nr. secretariaat: Bereikbaar van ma-vrij 9-11 uur en uur Fax: mucocentrum@uzleuven.be Voor medische vragen, aerosol e.d. via: mucoverpleegkundige@uzleuven.be