MU.TE.GA IN DIT NUMMER KINESITHERAPIE VACCINET RETINOLPALMITAAT NUTRINIDRINK SONDEVOEDING FERTILITEIT EN CONTRACEPTIE MIDLINE KLINISCHE STUDIES 5-7

Transcriptie

1 MU.TE.GA JULI 2014 MUCOTEAM UZ LEUVEN IN DIT NUMMER KINESITHERAPIE VACCINET RETINOLPALMITAAT NUTRINIDRINK SONDEVOEDING 2 3 De zomer staat weer voor de deur en we hopen dat iedereen hier ten volle van zal kunnen genieten! We geven je graag nog een aantal tips: Indien het zeer warm weer is denk er dan aan om extra zout in te nemen en extra te drinken. Extra zout innemen kan eenvoudig door extra zout op het warm eten te strooien, meer charcuterie te eten of extra chips, nootjes of borrelhapje te eten. Je hoeft hiervoor geen capsules zout te halen bij de apotheek. Denk wel aan extra Creon bij extra snacks! FERTILITEIT EN CONTRACEPTIE MIDLINE 4 Opgelet met bepaalde antibiotica en de zon. Vooral Tavanic en Cipro (floxacine) kunnen verbrandingsletsels geven als je in de zon komt. Goed insmeren met zonnecrème (hoge beschermingsfactor) is de boodschap en zo veel mogelijk uit de zon blijven. KLINISCHE STUDIES 5-7 ECORN 8 Denk tijdig aan je reisattesten! Gelieve je aanvraag voor een reisattest minstens 2 weken voor je reis door te geven aan het secretariaat, zodat zij het tijdig kunnen opsturen. Als je met het vliegtuig op reis gaat en je medicatie en aerosoltoestel in je handbagage draagt dan kan de douane een attest van je behandelende arts vragen. Vraag dit dus tijdig aan ons secretariaat en zorg dat je de vereiste attesten bij hebt. OP REIS Vraag ook steeds aan je behandelende arts om een voorschrift voor noodantibiotica. Je kan deze antibiotica dan afhalen in je apotheek en meenemen op reis. Indien jij of je kind tijdens de reis luchtwegklachten krijgt kun je op tijd starten met antibiotica. MUCOTEAM LEUVEN Tel nr. secretariaat: (ma-vrij tussen 9-11en uur) Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be Ons secretariaat kan een uitgebreid medisch attest opmaken in het Engels. Dit kan dan voorgelegd worden bij een arts in het buitenland indien nodig. Ons secretariaat kan ook zoeken naar het adres van een mucocentrum in de buurt van je vakantieadres. Veilig op reis met de juiste papieren: vraag ernaar bij ons secretariaat!

2 Page 2 Kinesitherapie en vakantie Als de zon in de lucht zit komt vaak de vraag wij gaan met vakantie en zouden graag een kinesist vinden die de behandeling kan geven op onze vakantieplek. Een hele begrijpelijke vraag, maar niet altijd zo evident. Vanuit het centrum kunnen we samen bekijken hoe de kinesitherapie tijdens de vakantie kan worden voortgezet. De meeste volwassenen kunnen hun therapie tijdens hun vakantie zelf uitvoeren. Voor kinderen kan dit meestal prima met hulp van en onder supervisie van papa en/of mama, eventueel met extra tips en oefening vanuit het centrum. Het is niet mogelijk om in elk vakantiegebied een kinesist te voorzien die de behandeling overneemt van de thuiskinesist. In de eerste plaats omdat de wettelijke regeling in het buitenland meestal anders is dan in België en dat er veel minder met thuistherapeuten gewerkt wordt. Anderzijds omdat kinesitherapie in het buitenland veelal niet terugbetaald is. Heel vaak zijn er ook geen gespecialiseerde therapeuten op de gevraagde plaatsen. Neem je aerosol en kinespullen mee op vakantie en hou zo veel mogelijk de kinegewoonten van thuis aan. Dit zal niet altijd perfect lukken, maar probeer ook tijdens de vakantie zo veel mogelijk de routine te behouden. Vaccinnet Normaal gezien worden de vaccinaties bij een kind met mucoviscidose opgevolgd door Kind en Gezin, zoals bij alle kinderen. Zij zorgen ervoor dat vaccinaties op de juiste tijdstippen worden gegeven en dat een kind alle vaccins krijgt. Dit gebeurt binnen het programma van Kind en Gezin ter opvolging van groei, gewicht en algemene ontwikkeling bij alle kinderen. Toch kan het zijn dat wegens omstandigheden een kind een geplande vaccinatie niet kan/mag krijgen, bijvoorbeeld vanwege ziekte. De artsen van het mucocentrum hebben toegang tot vaccinnet (een computersite met alle gegevens van vaccinaties, ingegeven door Kind en Gezin en kinderartsen). Indien nodig kan voor uw kind worden nagekeken of de vaccins in orde zijn. Het kan ook gebeuren dat ouders om extra informatie wordt gevraagd, bijvoorbeeld als de informatie over de vaccinaties van een kind niet wordt teruggevonden via vaccinnet. Het is niet de bedoeling van het mucocentrum om de vaccinatietaak van Kind en Gezin over te nemen, maar wel om samen met hen de vaccinaties op te volgen, zodat uw kind (in samenspraak met u), alle vaccinaties heeft gekregen.

3 Page 3 MU.TE.GA Retinolpalmitaat Onlangs heeft u een informatiebrief ontvangen in verband met het starten van retinolpalmitaat (= vitamine A in vloeibare vorm) in combinatie met het standaard vitaminepreparaat DEK. Hier nog even een korte samenvatting: Retinolacetaat (= vitamine A in poedervorm) wordt niet langer terugbetaald en is sinds kort ook niet meer verkrijgbaar. Hierdoor is de combinatie van vitamine A samen met vitamine D, E en K niet meer mogelijk. Het alternatief is de vloeibare versie van vitamine A, namelijk retinolpalmitaat. De druppels dienen dagelijks genomen te worden, samen met de capsule vitamine DEK (en natuurlijk Creon omdat deze vitaminen vet-oplosbaar zijn en Creon dus nodig is om de vitaminen op te nemen!). Op deze manier zijn alle vitaminen volledig terugbetaald en zijn er voor de patiënt/ouder geen kosten aan de vitamine verbonden. Indien uw apotheker vragen heeft over de bereiding en/of terugbetaling van de vitaminen kan uw apotheek contact opnemen met het mucocentrum voor meer informatie. Indien u meer uitleg wenst kan u Ine Claes, onze diëtiste contacteren via: ine.claes@uzleuven.be Nutrinidrink smoothie Er is een nieuwe bijvoeding op de markt, namelijk Nutrinidrink smoothie (Nutricia). Initieel is dit voor kinderen ontwikkeld, maar ook volwassen patiënten vinden deze smoothie erg lekker en ze is zeker geschikt om extra energie binnen te krijgen voor iedereen. Deze bijvoeding is op basis van fruit en bevat 300 kcal per flesje. Er zijn twee verschillende smaken verkrijgbaar: zomerfruit en rode vruchten. Zoals alle bijvoedingen is ook deze variant verkrijgbaar via de mucovereniging of via de apotheek. Denk ook hier eraan om je Creon erbij te nemen. Indien u meer uitleg wenst kan u Ine Claes, onze diëtiste, contacteren. Sondevoeding: nieuwe leidingen! Patiënten die sondevoeding krijgen via een gastrostomie button, gebruiken een verlengleiding (extension set) tussen de button en de voedingsleiding. Deze verlengleiding was tot nog toe van hetzelfde merk als de button (Kimberly-Clark). Om verschillende redenen heeft het ziekenhuis er voor gekozen om over te schakelen naar de verlengleidingen van Nutricia, een paarskleurige versie. De werkwijze is identiek en de leidingen van Nutricia zijn een beetje goedkoper. Het nadeel van de leidingen is dat er enkel paarse spuitjes op passen. De aankoop van deze paarse spuitjes en/of de verlengleidingen via de thuisapotheek kan kostelijk zijn. Wij raden u aan om de leidingen en spuitjes aan te kopen via de ziekenhuisapotheek waar het goedkoper is. Geef vooraf de bestelling door aan Ine Claes, zodat zij een voorschrift maakt voor de ziekenhuisapotheek waarmee u de leidingen en spuitjes kan afhalen.

4 Page 4 Fertiliteit & Contraceptie bij mucopatiënten Uit de literatuur weten we dat fertiliteitsproblemen voorkomen bij mensen met muco. Voor mannen betekent dit dat de kans om vruchtbaar te zijn erg klein is (slecht 2% is vruchtbaar) omdat de zaadleiders meestal ontbreken. Hierdoor kunnen de spermatozoïden (zaadjes) niet bij het sperma geraken. Een sperma onderzoek geeft daar uitsluitsel over. Voor vrouwen is de situatie anders, want bijna 2/3 van de vrouwen met muco kunnen spontaan zwanger worden. Wanneer een vrouw met muco verminderd vruchtbaar is, kunnen daar verschillende redenen voor zijn zoals slechtere algemene toestand, laag gewicht en/of dalende longfunctie. Indien een vrouw niet zwanger wil worden is het belangrijk om bij seksueel contact een voorbehoedsmiddel te gebruiken. Indien een patiënte wel zwanger wil worden is het van belang deze zwangerschap medisch goed voor te bereiden omdat een voorbereide zwangerschap de meeste kans op succes heeft, zowel voor de baby als voor de moeder. Zoals overigens geldt voor alle seksueel actieve mensen is het aangeraden een condoom te gebruiken om seksueel overdraagbare ziekten te voorkomen. Voor meer informatie kunt u contact opnemen met Kris Colpaert kristine.colpaert@uzleuven.be Intraveneuze antibiotica toediening via Midline (momenteel enkel bij volwassenen) Voor de toediening van antibiotica via de aders werd tot voor kort gebruik gemaakt van 3 toegangswegen: de korte katheter die in een oppervlakkige ader geprikt wordt, de lange katheter die via een ader in de bovenarm opgeschoven wordt tot in een grote ader in de borstkas (PICC) en de poortkatheter die inwendig geplaatst is en via de huid wordt aangeprikt. De keuze voor een katheter wordt bepaald door hoe vaak iemand nood heeft aan intraveneuze antibiotica en hoe moeilijk een patiënt te prikken is. Een PICC wordt via een ader in de bovenarm opgeschoven naar een grotere ader in de borstkas. Het opschuiven van de katheter kan schade veroorzaken aan de binnenwand van de ader, vooral wanneer een PICC katheter vaak geplaatst moet worden. Hierdoor kan er vernauwing in de ader ontstaan. De Midline katheter is maximaal 20 cm lang en biedt dezelfde voordelen als de PICC namelijk een goede werking en comfort. Omdat de katheter minder lang is, is er minder kans dat er een beschadiging optreedt van de binnenwand van de ader. Bovendien kan de Midline op de kamer van de patiënt geplaatst worden. Tot nu zijn er slechts 3 verpleegkundigen van de dienst katheterzorg die een Midline kunnen plaatsen. Dit betekent dat de plaatsing van een Midline vooraf gepland moet worden wat bij dringende opname niet mogelijk is.

5 Page 5 Klinische studies Organoïden-studie Kortelings gaan we van start met de organoiden-studie. In deze studie willen we zo veel mogelijk patiënten van ons centrum includeren. We zullen dan ook aan zoveel mogelijk patiënten (of aan de ouders van minderjarige patiënten) vragen of ze willen deelnemen. Wat houdt dit nu in? Bij de organoiden-studie is het de bedoeling om een klein stukje darmweefsel op kweek te zetten om op deze manier mini-darmpjes aan te maken. Dit gebeurt dus met de stamcellen uit het stukje darmweefsel op te kweken tot nieuwe kleine darmpjes. Deze darmpjes zullen dan in een laboratorium gebruikt worden om nieuwe medicijnen (o.a. potentiators en correctors/ zie vorige nieuwsbrieven) op uit te testen. Voordeel van deze methode is dat men voor elke mutatie (meer dan 1900 verschillende mutaties) apart deze testen kan doen en dit zonder dat de patiënt zelf hiervan hinder ondervindt. Anderzijds is er ook de mogelijkheid om nog nieuw te ontdekken medicatie in een later stadium te testen, want die mini-darmpjes kunnen lange tijd bewaard blijven. Waarom willen we nu zoveel mogelijk patiënten laten deelnemen? Iedere patiënt met muco heeft zijn eigen CF-mutaties, deze zijn vaak zeldzaam en daarom uniek. Bovendien weten we dat ook patiënten met dezelfde mutaties toch nog elk een ander verloop van hun ziekte hebben. Het kan daarom ook zijn dat bepaalde nieuwe testmedicijnen een verschillend effect hebben bij verschillende personen. Wat houdt het in voor de patiënt? Na het overlopen van de informatie met de artsen, het kunnen stellen van vragen door de patiënt of ouders en het tekenen van de toestemmingsformulieren, wordt met een klein apparaat (ter grootte van een rietje) ter hoogte van het rectum (uiteinde van dikke darm, beginnend vanaf de aars) drie kleine stukjes darmslijmvlies weggenomen. Dit is volledig pijnloos en dus is er helemaal geen verdoving voor nodig. Dit duurt slechts enkele minuten. Nadien is er geen nazorg nodig en hoeft de patiënt niets meer te doen. De staaltjes vertrekken direct naar het labo waar men aan het kweken begint. In 80% van de gevallen lukt de kweek van de eerste keer. In geval van falen kan een nieuwe afname gepland worden. Gelukte kweken kunnen langdurig worden gebruikt voor testen en her-testen van nieuwe studiemedicatie. We zullen dit onderzoek zoveel mogelijk plannen tijdens de routine-consultaties of tijdens ander bezoek aan het ziekenhuis. Een extra verplaatsing is dus niet nodig. Mocht je hier al vragen over hebben stel deze dan gerust tijdens je volgend bezoek aan je behandelende arts.

6 Page 6 Vertex/ ivacaftorstudie bij gating-mutations: VX en VX Kalydeco (ivacaftor genaamd als studiemedicijn) is het eerste medicijn waarvoor een positief effect is bewezen op de basisfout die muco veroorzaakt. Het verbetert het chloortransport in het chloorkanaal van de cellen, men noemt dit een potentiator. Voorgaande studies met dit medicijn gebeurden bij muco-patiënten met de G551D-mutatie (zéér zeldzame mutatie in België maar meer voorkomend in Ierland en U.K.), toch is deze G551D mutatie wereldwijd gezien de meest voorkomende klasse 3 mutatie (zie vorige infobladen). Deze studies bewezen niet alleen een daling van het chloorgehalte in het zweet, maar ook een goede verbetering van de longfunctie (éénsecondewaarde plus 10%), een afname van het aantal opstoten van longinfectie, een goede gewichtstoename en een verbetering op gebied van het algemeen welbevinden. Ondertussen is het medicijn Kalydeco al in meerdere landen op de markt voor gebruik bij patiënten met de G551D mutatie; echter nog niet in België. In de zomer van 2012 konden 40 mucopatiënten uit Amerika, Frankrijk en België die één van de 9 andere klasse 3 mutaties hebben deelnemen aan de studie met Kalydeco. Deze mutaties zijn zeldzaam (alle 9 mutaties samen wereldwijd ongeveer 1% van de patiënten). Deze studie kreeg de naam VX In ons centrum (het enige centrum dat mocht deelnemen in België) werden 10 patiënten gescreend en konden uiteindelijk 9 patiënten de studie aanvatten. De studie omvatte voor elke patiënt 3 onderdelen: - 1 periode van 8 weken Placebo - 1 periode van 8 weken IVACAFTOR 150 mg 2x per dag Uiteraard wist niemand met welke periode hij startte of eindigde. - Na deze dubbel blind fase kreeg iedereen gedurende 16 weken het medicijn in een dosis van 150 mg 2x per dag. Elke patiënt die deze studie vervolledigde mocht na deze 16 weken overstappen op een vervolgstudie namelijk VX en zal dan gedurende ongeveer 2 jaar het effectieve medicijn IVACAFTOR krijgen. Momenteel loopt deze studie nog. In tussentijd werden er analyses gemaakt van het eerste deel van de studie en een interim-analyse van de tweede deel van de studie tem week 24. De globale resultaten zijn heel positief: dat wil zeggen een gelijkaardige verbetering zoals in de G551D studie (niet alleen lager chloorgehalte in het zweet maar ook een duidelijk betere longfunctie, beter gewicht, beter welbevinden). Het medicijn werd ook goed verdragen. Een aanvraag voor goedkeuring van dit medicijn door de overheid is in onderhandeling, met nadien een aanvraag voor terugbetaling in België.

7 Page 7 De combinatie-studie lumacaftor/ivacaftor (VX ) Ondertussen is er ook nieuws over de combinatie-studie lumacaftor/ivacaftor(vx ). Deze studie werd uitgevoerd bij patiënten die homozygoot zijn voor de F508del mutatie, dat wil zeggen ongeveer 50% van alle patiënten met muco. In deze studie werd het effect van combinatie therapie uitgetest: de corrector lumacaftor (die ervoor zorgt dat er toch wat CFTR eiwit naar de celmembraan gaat) plus de potentiator ivacaftor of 2x een placebo werden gedurende 24 weken door patiënten ingenomen. Alweer wisten noch de patiënt, noch de onderzoeker wie de placebo of de actieve behandeling kreeg. Daarnaast werden 2 verschillende medicatiedosissen uitgetest (we noemen dit een dubbel blinde fase ). Na de dubbel blinde fase krijgen alle patiënten de mogelijkheid om actief medicijn te nemen (dit noemen we de open label extensie ). Wereldwijd deden ongeveer 1000 patiënten mee aan dit onderzoek. De eerste resultaten tonen dat er een matige verbetering van de longfunctie was: ongeveer 3% stijging van de voorspelde éénsecondewaarde. Er was ook een duidelijke daling van het aantal opstoten van longinfecties, die moesten worden behandeld met antibiotica (ongeveer 30% minder). Er was enige verbetering in het gewicht van de patiënten en er was een lichte stijging in de kwaliteit van leven score. Bovendien werd het combimedicijn algemeen goed verdragen. Deze resultaten zijn positief en daarom zal Vertex een goedkeuring aanvragen in de USA en Europa. Hierover verwachten we antwoord tegen het einde van het jaar Deze resultaten zijn minder spectaculair dan de resultaten met ivacaftor bij patiënten met een klasse 3 mutatie (de gating-mutatie) die we hebben uitgelegd op pagina 6. Dit is echter in lijn met de verwachtingen: we weten dat nog betere correctors nodig zijn; vermoedelijk een combinatie van correctors met verschillende werkingsmechanismen plus een potentiator om een nog grotere verbetering te zien bij patiënten met F508del. Maar tot we nog meer weten zijn deze huidige medicijnen natuurlijk erg welkom. Patiënten

8 Page 8 ECORN CF Tot slot willen we de website ECORN-CF nog eens onder uw aandacht brengen. Op deze site kunt u vragen stellen in verband met mucoviscidose (CF). Alles kan gevraagd worden, er kan echter geen persoonlijk medisch advies gegeven worden. Hiervoor verwijst de site meteen naar de behandelende arts. Nadat je een vraag hebt gesteld moet je enkele dagen wachten op een antwoord. Dit is omdat de gestelde vraag wordt doorgestuurd naar verschillende mucodeskundigen in heel Europa, die samen tot een correct antwoord willen komen. Je kan op deze site ook de antwoorden vinden van reeds gestelde vragen. Deze zijn zéér interessant en het kan nuttig zijn om in deze lijst te kijken als je een vraag hebt. Op de site vind je ook verwijzingen naar wetenschappelijke artikels en andere praktische informatie. Kortom het is zeker interessant om op deze website eens rond te neuzen. We geven je nog even het website adres mee: Hier een voorbeeld van een vraag ter illustratie: Vraag Beste, vanaf welke temperatuur spreken jullie over subtropische zwembaden. Wat is het maximum? Antwoord Er bestaat niet echt een temperatuur waarbij men spreekt over subtropisch zwembad. Hoe warmer en vochtiger hoe meer de kans voor groei van Pseudomonas aeruginosa en andere kiemen, bijvoorbeeld schimmels toeneemt. Met bezoek aan subtropische zwembaden bedoelen we plekken waar men gedurende meerdere uren verblijft en meer doet dan kortstondig (30 min -1 uur) recreatief zwemmen, zoals in een gewoon recreatief zwembad

9 Page 9 Kleur dit ijsje in de lekkerste kleuren! Stel uw vragen via : htpp:// MUCOTEAM UZ LEUVEN Tel nr. secretariaat: Bereikbaar ma-vrij 9-11 uur en uur Fax: Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be Voor medische vragen, aerosol e.d. via: mucoverpleegkundige@uzleuven.be