Uitkomstenonderzoek in non-hodgkin lymphoma. Hedwig Blommestein

Maat: px

Weergave met pagina beginnen:

Download "Uitkomstenonderzoek in non-hodgkin lymphoma. Hedwig Blommestein"

Fenna van den Broek
8 jaren geleden
Aantal bezoeken:

2 Uitkomstenonderzoek in non-hodgkin lymphoma ~Kansen en uitdagingen~ Hedwig Blommestein

3 Inleiding Inhoud presentatie Uitkomstenonderzoek Casus rituximab maintenance Achtergrond Resultaten t Conclusie Uitkomstenonderzoek bij non-hodgkin lymfoom Kansen en uitdagingen

4 Trials versus population based onderzoek Trials Gouden standaard voor effectiviteit Population based onderzoek Ongeselecteerde totale patiënt populatie externe validiteit + Veel variatie (patiënten en behandeling) interne validiteit +/-

Ongeselecteerde totale patiënt populatie externe

5 Uitkomsten onderzoek en population based registries i Waardevolle informatie Gebruik in dagelijkse praktijk Inzicht in doeltreffende toepassing Inzicht in dynamiek klinisch handelen Inzicht in effecten en kosten in dagelijkse praktijk

Inzicht in doeltreffende toepassing Inzicht in dynamiek

6 Inleiding Inhoud presentatie Uitkomstenonderzoek Casus rituximab maintenance Achtergrond Resultaten Conclusie Uitkomstenonderzoek bij non-hodgkin lymfoom Kansen en uitdagingen

7 Casus rituximab i -achtergrond 2007: beleidsregel l dure geneesmiddelen Uitkomsten onderzoek criteria CVZ 1 Kostencriterium Doeltreffende toepassing Therapeutische waarde Folliculair lymfoom Lijn 1 Lijn 2 Doelmatigheid 2 Observatie Rituximab Lijn.. / dood 1 CVZ Leidraad voor uitkomstenonderzoek nr Resultaten t zijn gebaseerd op het onderzoek voor het T=4 dossier maar niet identiek

Lijn 1 Lijn 2 Doelmatigheid 2 Observatie Rituximab Lijn.

8 Population based registries

9 Population based registries Folliculair lymfoom Folliculair lymfoom - 2 lijnen - response

10 Casus rituximab - Resultaten Patiënt karakteristieken (I) Daily practice Trial Observation Rituximab EORTC trial* N=57 N=49 N=334 Age at start 2nd line Mean (sd) 58 (12) 61 (13) Median [range] 61 [34-82] 61 [30-92] 55 [26-80] Sex Male 44% 55% 49% Stage I 5% 4% II 14% 8% III 21% 31% IV 60% 57% 67%

2nd line Mean (sd) 58 (12) 61 (13) Median [range] 61 [34-82] 61 [30-92] 55

11 Patiënt karakteristieken (II) Daily practice Trial EORTC Observation Rituximab trial* N=57 N=49 N=334 B symptoms 30% 24% 27% Time from initial diagnosis 2 year or less 76% 52% 49% More than 2 year 24% 48% 51% Response to treatment line 2 CR 33% 47% 29% CRu 7% 8% PR 60% 33% 71% SD 8% Unknown 4% Treatment with rituximab line 2 77% 92% 57%

less 76% 52% 49% More than 2 year 24% 48% 51% Response to treatment line 2 CR 33% 47%

12 Dagelijkse praktijk gebruik Dosering N Mean (SD) Median Range Dosering per gift (mg/m²) (37) 375 [ ] Totale dosering per patient (mg) (1837) 2947 [ ] Duur N Mean (SD) Median Range Totaal aantal dagen onderhoud (211) 553 [91 763] Aantal kuren 43 6 (3) 7 [1 12] Dagen per kuur (17) 75 [21 90]

2947 [375 6800] Duur N Mean (SD) Median Range Totaal aantal dagen onderhoud 25 488

13 Survival Kaplan-Meier curve KM Overall survival KM Tijd tot volgende behandeling Percentage Tijd in maanden Percentage Tijd in maanden Observatie Rituximab Observatie Rituximab

00 KM Tijd tot volgende behandeling Percentage 0.00 0.2 25 0.

14 Kaplan-Meier Tijd tot volgende behandeling ntage Percen KM Tijd tot volgende behandeling CR - rit PR - rit CR - obs PR - obs Tijd in maanden Observatie - CR Observatie - PR Rituximab - CR Rituximab - PR

15 Folliculair lymfoom Lijn 1 Lijn 2 Observatie Rituximab Lijn.. / dood

16 Kosten Vanaf response lijn 2 tot volgende Observatie Rituximab Kosten verschil behandeling of follow up Mean [SD] Mean [SD] per maand Polikliniek bezoeken / per maand 0,71 [0,65] 0,43 [0,32] Dagbehandelingen / per maand 0,07 [0,19] 0,28 [0,22] Verpleegdagen /per maand 0,49 [1,39] 0,2 [0,5] Vanaf start lijn 3 Observatie Rituximab Kosten verschil hl Mean [SD] Mean [SD] per maand Polikliniek bezoeken / per maand 07[0 0,7 [0,66] 155[1 1,55 [1,51] Dagbehandelingen / per maand 0,18 [0,27] 0,58 [0,59] Verpleegdagen /per maand 1,51 [2,6] 1,91 [2,93]

[1,39] 0,2 [0,5] 31 35 152 Vanaf start lijn 3 Observatie Rituximab Kosten verschil hl Mean [SD] Mean [SD] per maand Polikliniek bezoeken /

17 Behandeling Type behandeling lijn 3 Observatie N=27 Observation Rituximab R-CHOP 11% 33% R-CVP 4% Leukeran en prednison 4% 11% Leukeran en rituximab 4% Fludarabine 4% Fludarabine en rituximab 4% 22% Fludarabine, cyclofosfamide en rituximab 11% Rituximaby 4% R-DHAP-R-VIM-R-DHAP en autosct 4% DHAP-VIM-DHAP 4% R-DHAP-R-VIM-R-DHAP 7% 11% R-DHAP 7% 11% Autosct 11% R-PECC 4% Radiotherapy 11% DHAP en autosct 4% R-CHOP en fludarabine en rituxmab 4% Fludarabine en cyclofosfamide en autosct 4% DHAP en R-FCM 4% R-CHOP 4% Rituximab N=9 R-CHOP 15% 33% R-CVP 4% Leukeran en prednison 4% 11% Leukeran en rituximab 4% Fludarabine 4% Fludarabine en rituximab 4% 22% Fludarabine, cyclofosfamide en rituximab 11% Rituximab 4% R-DHAP-R-VIM-R-DHAP en autosct 4% DHAP-VIM-DHAP 4% R-DHAP-R-VIM-R-DHAP 7% 11% R-DHAP 7% 11% Autosct 11% RPECC R-PECC 4% Radiotherapie 11% DHAP en autosct 4% R-CHOP en fludarabine en rituxmab 4% Fludarabine en cyclofosfamide en autosct 4% DHAP en R-FCM 4%

autosct 4% R-CHOP en fludarabine en rituxmab 4% Fludarabine en cyclofosfamide en autosct 4% DHAP en R-FCM 4% R-CHOP 4% Rituximab N=9 R-CHOP 15% 33% R-CVP 4% Leukeran en prednison 4% 11% Leukeran en

18 Resultaten: kosten-effectiviteit obv trial effectiviteit ICER Incrementele kosten per LYG Incrementele kosten per QALY 9.142

19 Resultaten interpretatie Getallen zijn te vergelijken vergelijkbaar? Patiënten aantallen zijn klein Daily practice data Corrigeren voor patientkarakteristieken was niet mogelijk Kosten per QALY rituximab Study LYG QALY Gómez et al. (2012) 5,663 6,253 Deconinck et al. (2010) 7,612 8,729 Kasteng et al. (2008) 11,187 12,584 HemoBase en PHAROS (effect trial) 8,993 9,142

was niet mogelijk Kosten per QALY rituximab Study LYG QALY Gómez et al.

20 Inleiding Inhoud presentatie Uitkomstenonderzoek Casus rituximab maintenance Achtergrond Resultaten t Conclusie Uitkomstenonderzoek bij non-hodgkin lymfoom Kansen en uitdagingen

21 Kansen Uitkomstenonderzoek Kansen en uitdagingen Uitkomstenonderzoek mogelijk Additionele informatie voor bijvoorbeeld T=4 Lopende registrie voorkomt opstartproblemen Uitdagingen Tijdrovende registratie Patienten aantallen zijn klein Mogelijkheden afhankelijk van vraagstelling Representativiteit

22 Kaplan-Meier survival estimates Kaplan-Meier survival estimates analysis time analysis time treatment1 = 4.R-CHOP14 treatment1 = 5.R-CHOP21 treatment1 = 4.R-CHOP14 treatment1 = 5.R-CHOP21

23 A k l d Acknowledgment PHAROS HEMOBASE Vragen?

Vergelijkbare documenten

HOVON-Hematologie scholingsdag donderdag 1 okt 2015

HOVON-Hematologie scholingsdag donderdag 1 okt 2015 Josée Zijlstra VUMC www.hematologie.nl/ j.zijlstra@vumc.nl Thomas Hodgkin 1798-1866 Hodgkin lymfoom Diagnostiek Pathologie Epidemiologie Symptomen Beeldvorming