UITKOMSTEN WAT IS EEN UITKOMST? A is beter dan B? C is goedkoper dan D? Mijn innovatie is beter dan de concurrentie Uitkomst = Het effect van een bepaalde interventie op Bijvoorbeeld: Mortaliteit Kwaliteit van leven Bloeddruk 1
ONDERZOEKSVRAAG P patient gebruiker I intervention interventie C comparison vergelijking O outcome uitkomst UITKOMSTEN Primaire uitkomst 1 Cruciale, essentiele uitkomst Secundaire uitkomsten Meerdere Optioneel Minder belangrijk 2
UITKOMSTEN Onderzoek is patient/gebruiker-gericht Gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven Morbide eindpunten, zoals overleving, myocardinfarct, CVA Uitkomsten Valide en betrouwbaar Direct gemeten of door patient gerapporteerd Meest gepaste uitkomst voor meten effect interventie Individueel of op groepsniveau SURROGAAT UITKOMSTEN Bv. bloeddruk in plaats van myocardinfarct Surrogaat uitkomst link met echte uitkomst Surrogaat uitkomst komt vaker voor Gemakkelijker te meten Sneller nieuwe innovaties evalueren en implementeren Andere effecten over hoofd gezien (bv mortaliteit stijgt) 3
GRADE WORKING GROUP PATIENT REPORTED OUTCOME MEASURES (PROMS) Uitkomsten die gerapporteerd worden door de patient/gebruiker Tevredenheid Ervaring Pijn - lijden Vragenlijsten Symptomen Functie(beperkingen) Kwaliteit van leven 4
VISUAL ANALOGUE SCALE PATIENT REPORTED OUTCOME MEASURES (PROMS) Veel bestaande vragenlijsten nieuwe vragenlijst maken? Eigenschappen vragenlijsten gekend Aanvaardbaarheid Betrouwbaarheid (reproduceerbaar?) Valide Responsief (sensitief voor verandering) Precisie Bewoordingen vragenlijst niet veranderen 5
PROMS Minstens 2 meetmomenten Bij iedereen op hetzelfde tijdstip tov de interventie Piloot test Bekijk proces van meting! Meetinstrument goed, maar analyse of proces slecht doordacht onbetrouwbare resultaten DEPRESSIE NA LETSEL RUGGEMERG N=104 patienten Hoe langer patienten in het ziekenhuis blijven, hoe depressiever ze worden. 6
DEPRESSIE NA LETSEL RUGGEMERG N=104 patienten Hoe Zeer langer onbetrouwbare patienten in gegevens. het ziekenhuis Kan geen blijven, conclusie hoe depressiever uit getrokken ze worden. PROMS Ziekte is niet behandelbaar Nooit effecten op mortaliteit/morbiditeit Kwaliteit van leven: product van patient reported outcomes Niet subjectief in de normale betekenis Kan accuraat gemeten worden, zowel individueel als in groep 7
DIMENSIES KWALITEIT VAN LEVEN Fysiek functioneren Beroepsmatig functioneren Sociaal functioneren Emotioneel welzijn Symptoom status Financiele zorgen Spiritualiteit Orientatie van de toekomst Sexuele gezondheid Familiaal welzijn Tevredenheid met zorg 8
Figure 4 Graph of the dimensions of health-related quality of life before and after surgery Goldhahn J et al. (2007) Functional staging and surgical intervention of the elbow and shoulder joints in a patient with rheumatoid arthritis Nat Clin Pract Rheumatol 3: 96 103 doi:10.1038/ncprheum0407 KWALITEIT VAN LEVEN INSTRUMENTEN Generisch, multi-dimensionaal EQ-5D: geautoriseerde vertaling in NL SF-36 Ziekte-specifiek, multi-dimensionaal St George Respiratory Questionnaire Aandoening-specifiek, multi-dimensionaal 9
EQ-5D ST GEORGE QUESTIONNAIRE 10
WIE GAAT UITKOMSTEN METEN? Schulz and Grimes, The Lancet 2002 Wie is er blind? Deelnemer Mogelijke voordelen Minder kans op psychologische of fysieke respons op interventie Meer kans om therapie trouw te zijn Minder kans om zoeken bijkomende behandeling Minder kans om studie te verlaten zonder leveren uitkomst data Onderzoekers Minder kans om eigen voorkeuren en waarden op deelnemers over te dragen Minder kans om verschillende co-interventies te gaan toepassen Minder kans om deelnemers uit de studie te weren Minder kans om verschillend deelnemers aan te sporen of af te raden deel te nemen Uitkomst beoordelaars Minder kans op vertekening van de metingen, vooral bij subjectieve uitkomsten 11
Fig 2 Ratios of odds ratios comparing intervention effect estimates in 314 non-blinded trials versus 432 blinded trials. Wood L et al. BMJ 2008;336:601-605 2008 by British Medical Journal Publishing Group HOE BLIND? Mortaliteit Medische dossiergegevens Uitkomst panel Ziekenhuisopname Medische dossiergegevens Uitkomst panel Diabetische voetletsel Gestandardiseerde meting Op bepaalde tijdstippen Onafhankelijke beoordelaar Pijn Visual analogue scale Op bepaalde tijdstippen Onafhankelijke beoordelaar! 12
DUS. 1. Selecteer het meest geschikte meetinstrument voor het doel en de doelgroep 2. Controleer de evidence voor de eigenschappen van het instrument 3. Plan de datacollectie zorgvuldig 4. Doe een piloottest voor alle stadia To consult the statistician after an experiment is finished is often merely to ask him to conduct a post-mortem examination. He can perhaps say what the experiment died of. R.A. Fisher, 1938 13