Reguleren blijft tapdansen

Transcriptie

1 Reguleren blijft tapdansen Bert Leufkens, voorzitter 1966 Met dank aan: M. Covtun, L. Rook, L. van Aerts en C. Gispen-de Wied

2 Never a dull moment.. Salbutamol-inhalator mag op de markt blijven, September EMA Workshop Adaptive Pathways, December Start Meldpunt Geneesmiddelentekorten, Januari VK start artikel 50, Brexit dichter bij, Maart Magistrale productie heeft de toekomst, Nat Biotech, Juni

3 Inspiratieteksten de laatste 10 jaar Knights of safeguarding public health on behalf of the public, of idealism and altruism. Knaves of myopia, self-interest, procedures, of risk avoidance, of bureaucratic constructs We create best, and longest, when working with others who challenge, encourage, and generally help us better articulate and develop ideas 2010

4 Wat waren de grote thema s? Hoeveel bewijs is nodig: passend en innovatief reguleren. Farmacovigilantie, EU wetgeving 2012: een enorme sprong. Biosimilars: regulering, maar ook vertaling naar de praktijk. Goed gebruik: betere informatie voor gebruikers/behandelaren. Regulatory science: leren en systeemverwondering.

5 Ronde 1 Ronde 2 Ronde > 2 College ter Beoordeling van Geneesmiddelen Geneesmiddelen via Europa met een nieuwe werkzame stof. 10/27 een weesgeneesmiddel. 8/27 voor een oncologische indicatie. 8/27 NL/CBG Rapporteur of Co-Rap. Meerdere keren binnen het CBG beoordeeld/besproken/becommentarieerd. NL/CBG commentaar naar de CHMP noodzakelijke bijdrage EU besluitvorming. Collegestandpunt B/R negatief Nog bezwaren B/R positief Afstyla Alecensa + Alprolix Cinqaero Darzalex Empliciti Epclusa Galafold Ibrance Idelvion Lartruvo Lonsurf Ninlaro Ocaliva Olumiant Ongentys MedImmune Parsabiv Strimvelis Taltz Truberzi Uptravi Venclyxto Zalmoxis Zavicefta Zepatier Zinplava +

6 Farmacovigilantie, systeem en maatvoering The current flow of institutionalizing pharmacovigilance has many good reasons, without any doubt. The history of pharmacovigilance has not really been a convincing account of great efficiency. This flow, however, also increasingly shows features of what Max Weber coined as an Iron Cage where procedures, precautionary dominance, compliance with the regulation, and legal enforcement become so commanding that solving a safety issue from a clinical, patient, or public health perspective is sometimes (even frequently) in danger. Meijboom RHB et al. in IR Edwards, M Lindquist (eds.), Pharmacovigilance 2017; 118.

7 Biosimilars: lakmoesproef voor het systeem 22 biosimilars toegelaten 13 under review Juni 2017 EMA/EC. Biosimilars in Europe, 2017.

8 Vanuit de overheid vormt de informatie vanuit het CBG dé betrouwbare bron van informatie over geneesmiddelen. De behoeften van gebruikers van die informatie verlangen echter iets anders en daarom vind ik het belangrijk dat partijen de informatie vanuit het CBG hergebruiken, aanvullen of samenvatten.

9 Wetenschap als mensenwerk vrij naar Arie Rip, 1978 NRC 20 april, 2016

10 Wat blijft ons bewegen? Wetenschappelijke verankering. In verbinding met omgeving en praktijk. Blijvend waakzaam.

11 Type I en II fouten Type I fout: een besluit tot registratie wordt genomen, risico s worden (te?) licht ingeschat, maar dit blijkt verkeerd uit te pakken Type II fout: een besluit tot registratie wordt niet genomen, er zijn (te?) veel onzekerheden, risicovermijdend gedrag heeft de overhand.

12 Wetenschappelijk advies, voorportaal nieuwe producten EMA Annual Report, 2016

13 Continue zoektocht naar de beste dosering Product Fase III dosis B/R onzekerheden Regulatoir besluit Xeljanz (tofacitinib, reumatoide arthritis) Olumiant (baricitinib, reumatoide arthritis) Cometriq (cabozantinib, schildklierkanker, orphan) 5 en 10 mg 5 mg minder werkzaam; 10 mg meer bijwerkingen 2 en 4 mg 4 mg beste werkzaamheid, wel meer bijwerkingen 140 mg bij 80% patienten verlaging van dosis noodzakelijk 5 mg 4 mg standaard, 2 mg risicopatienten 140>60 mg, PASS voor lagere startdosis EPAR Xeljanz, EPAR Olumiant, EPAR Cometric,

14 Reguleerbare kwaliteit voor <0,10 Euro/DDD? Zorginstituut Nederland, GIPeilingen 2015.

15 B/R van (over?)regulering speelt overal Trouw, 1 juni 2017.

16 Jacob en de Engel Genesis 32: 1-4, Theo Mulder, 1966