J A A R V E R S L A G E N EN 2008

Transcriptie

1 J A A R V E R S L A G E N EN 2008 Binnen de Vereniging Samenwerkende Ouder en Patiëntenorganisaties (VSOP) werken 60 patiëntenorganisaties samen op het terrein van zeldzame aandoeningen, genetica (community genetics) en medische biotechnologie. De VSOP wil vanuit het patiëntenperspectief stimuleren dat nieuwe genetische kennis en biomedische toepassingen voor iedereen toegankelijk zijn en optimaal bijdragen aan welzijn en gezondheid van zowel huidige als toekomstige burgers. INHOUD Voorwoord voorzitter 1 Zeldzame aandoeningen 3 Community Genetics 5 Medische Biotechnologie en onderzoek 7 Internationaal 8 Tot slot 8 Financiën 9 De VSOP 14 Voorwoord De VSOP wil vanuit het patiëntenperspectief stimuleren dat nieuwe genetische kennis en biomedische toepassingen voor iedereen toegankelijk zijn en optimaal bijdragen aan welzijn en gezondheid van zowel huidige als toekomstige generaties, aldus het missie statement. In samenwerking met de ongeveer zestig lidorganisaties is de VSOP daarom belangenbehartigend actief op het terrein van de zeldzame aandoeningen, persoonlijke en maatschappelijke erfelijkheidsvraagstukken (community genetics) en het biomedisch onderzoek. Europese en internationale samenwerking is daarbij onmisbaar. Deze werkvelden vormen tevens de indeling van dit gecombineerde jaarverslag 2007 en 2008, waarin de hoofdlijnen van de basisactiviteiten en projecten worden geschetst van het tweede en derde jaar waarin uitvoering werd gegeven aan het beleidsplan met als titel Beter worden!. In 2007 was er sprake van een toenemende politieke betrokkenheid van de VSOP. Gevraagd en ongevraagd, maar steeds vaker gevraagd, gaf de VSOP haar visie op vraagstukken als genetische screening, preïmplantatie genetische diagnostiek, klinische trials voor kinderen, embryonaal stamcelonderzoek, de ethiek van gentherapie, medische biotechnologie, biobanken, preconceptiezorg en dierproeven. Daarnaast werd 2007 gekenmerkt door (de start van) een viertal grote projecten te weten De patiënt als informatiedrager, Zorg voor zeldzaam, Ontwikkeling en implementatie van zorgstandaarden en PatientPartner. In diverse Europese projecten werd geparticipeerd. Nadat er in 2006 sprake leek te van onvoldoende perspectief voor de VSOP, zorgde de nieuwe dynamiek er in 2007 voor dat het personeelsbestand met enkele medewerkers kon worden uitgebreid. In 2008 werd met een tweetal grote evenementen flink aan de weg getimmerd; zo trok de eerste Zeldzame Ziekten Dag op 29 april veel bezoekers en publiciteit en ook het eerste Nationale Congres Preconceptiezorg was een succes. De eerste helft van 2008 stond zowel bij de VSOP als in de nationale politiek in het teken van het debat betreffende preïmplantatie genetische diagnostiek, of embryoselectie. Het was feitelijk de VSOP die dit thema eind 2007 via de media opnieuw agendeerde. Het nationale debat maakte vervolgens veel mensen bewust van de dilemma s waarvoor mensen met erfelijke aandoeningen worden gesteld en leidde gelukkig niet tot beperking van de bestaande mogelijkheden.

2 2 Agendasetting Selectie van vermeldenswaardige overleggen en bijeenkomsten waarin de VSOP actief participeerde en/of haar visie en prioriteiten agendeerde: 2007 Januari: Nieuwjaarsreceptie NPCF/PGO, Utrecht EPPOSI Workshop 'The value of Innovation', Dublin Workshop FP6 Project PHGen, Rotterdam Workshop EGAN/Roche, Basel EFGCP Conferentie, Brussel Workshop Toekomstverkenning Universiteit Twente, Utrecht. Februari: Consultatiebijeenkomst Centre for Society and Genomics, Nijmegen Tweede Kamer: AO Biotechnologie, Den Haag Bijeenkomst stamcelonderzoek D66, Amsterdam. Maart: Informatiebijeenkomst Medicines for Children Research Network (MCRN), Bunnik VBOK: Commissie van beroep, Amersfoort Adviesraad Nederlands Kenniscentrum Farmacotherapie bij Kinderen, Rotterdam Werkgroep Stamcelonderzoek, Biofarmind, Den Haag Afscheidsreceptie Minister Hoogervorst, Den Haag Afscheidssymposium voormalig VSOP hoogleraar Frits Beemer, Utrecht Consultatiebijeenkomst Trendanalyse Biotechnologie, Utrecht Patiëntensymposium Erfelijkheid, Nijmegen. April: Workshop Ethiek Gentherapie 'Clinigene', Geneve Politiek Businessdiner BPRA i.s.m. VWS, Den Haag Workshop farmacotherapie bij kinderen 'Teddy', Leiden. Mei: FBG workshop: Informatiemanagement zeldzame ziekten, Amsterdam Onderwijs artsen Jeugdgezondheidszorg, TNO Leiden. Vervolg van het voorwoord De tweede helft van 2008 stond in het teken van een (succesvol) pleidooi voor de continuïteit van het Erfocentrum. Doordat de VSOP per 2009 onder eenzelfde subsidieregeling valt als ziektespecifieke organisaties, kon subsidieafbouw bij de VSOP zelf echter niet worden voorkomen. Vervolgens is er samen met diverse lidorganisaties veel geïnvesteerd in een drietal substantiële projectenaanvragen bij Fonds PGO voor de periode Naar later zou blijken met succes! Binnen het VSOP-bureau zette de verkoop van het historische pand aan de Vredehofstraat te Soestdijk een stempel op Nadat het Erfocentrum in het voorjaar vanaf deze locatie al naar Woerden was verhuisd, verhuisde de VSOP vervolgens eind september naar een aangekocht nabijgelegen pand. De VSOP is actief op terreinen die moeilijke vragen oproepen waarop zelden eenvoudige antwoorden mogelijk zijn: Mag alles wat kan? Is gezondheid alles bepalend en hoe verhoudt dit zich tot welzijn? Wanneer kan persoonlijke ethiek en autonomie onderschikt worden aan wet- en regelgeving? Hoe gaan we om met de toenemende mogelijkheden om te anticiperen op aandoeningen bij onszelf en onze kinderen? Toenemende mogelijkheden maken dat steeds meer mensen voor deze vragen gesteld worden. Samen met de leden en de mensen die daadwerkelijk in hun leven voor deze vragen worden gesteld wil de VSOP telkens weer een visie uitdragen die bijdraagt aan het evenwichtig benutten van de kans op een betere kwaliteit van leven. Uiteindelijk krijgt iedereen daarmee te maken en zal persoonlijk daarmee moeten leren omgaan. Vanouds heeft de VSOP daarbij in het bijzonder aandacht gegeven aan het begin van het bestaan. Naast preventieve zorg rond zwangerschap en geboorte betreft dit het voorkomen en behandelen van veelal aangeboren of erfelijke - aandoeningen bij kinderen, die boven alles recht hebben op een zorgeloos bestaan. Ook als organisatie worden we telkens weer voor vragen gesteld die verband houden met onze legitimiteit, effectiviteit en continuiteit: Stellen we de prioriteiten die daadwerkelijk leven bij de patiënten die we vertegenwoordigen? Hoe opereren we daadwerkelijk vanuit het patiëntenperspectief en hoe brengen we dat integer en overtuigend in beeld? Zoeken we de publiciteit om ons doel te bereiken of gaan we polderen? Hoe blijven we onafhankelijk van onze financiers? Als VSOP ontlopen we de vragen niet, ook omdat we nog onverminderd nodig zijn om antwoorden te geven op de problematiek die samenhangt met genetische, aangeboren en zeldzame aandoeningen. Antwoorden waarvoor het perspectief van ouders, patiënten en betrokkenen onmisbaar is! Mr. Bernard Reuser voorzitter

3 ZELDZAME AANDOENINGEN 3 Zorgstandaarden Zorgstandaarden definiëren de kwaliteit van het zorgaanbod in de breedste zin des woords, waarbij de visie van de patiënt op die kwaliteit bepalend is. In 2006 werd in het kader van het PGO-programma Zekere Zorg gestart met het project Ontwikkeling en implementatie van zorgstandaarden voor de zorg voor zeldzame aandoeningen vanuit het patiëntenperspectief. De projectdoelstelling was om de bestaande kennis over zorgstandaarden voor zeldzame aandoeningen te bundelen om daarmee categorale organisaties toe te rusten tot het leveren van een bijdrage aan zorgstandaarden en andere kwaliteitsinstrumentaria. Er werd onderzoek verricht naar de ontwikkeling en samenstelling van reeds bestaande zorgstandaarden en op de wenselijke rol van patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen in dit proces. Er vonden tevens diverse interviews plaats met o.a. patiëntenorganisaties, het kwaliteitsinstituut voor de gezondheidszorg CBO en Zorgverzekeraars Nederland. Dit mede gezien de inwerkingtreding van de nieuwe zorgverzekeringswet per 2006, waarbij patiëntenorganisaties geacht worden een kwalitatieve rol te gaan vervullen bij het inkopen van zorg in de triade zorgaanbieders, zorggebruikers en zorgverzekeraars. Dit alles leidde in november 2008 tot de publicatie van de Handleiding Zorgstandaarden voor zeldzame aandoeningen en de presentatie ervan tijdens een symposium op de openingsdag van de Week van de Chronisch Zieken. Met deze Handleiding krijgen patiëntenorganisaties voor zeldzame aandoeningen waardevolle handvaten aangereikt om zelf aan de slag te gaan met het realiseren van zorgstandaarden. De handleiding is later gebundeld met de Wegwijzer voor expertteams (zie expertteams) onder de noemer Gelijke kansen voor zeldzame aandoeningen. Een praktische wegwijzer voor patiëntenorganisaties. Zeldzame aandoeningen Een aandoening is zeldzaam als minder dan één op de inwoners deze aandoening heeft. Uitgaande van minstens 7000 zeldzame aandoeningen wordt het aantal patiënten in Nederland geschat op één miljoen. Tachtig procent van deze aandoeningen is erfelijk, met alle daarmee samenhangende vraagstukken. De onbekendheid van veel zeldzame aandoeningen leidt tot onvoldoende wetenschappelijk onderzoek en therapieontwikkeling, een late diagnose en ontoereikende zorg. Zeldzame aandoeningen zijn daarom een prioriteit van de VSOP. Expertteams Een expertteam is een multidisciplinair team, of netwerk, waarin verschillende medische specialisten samenwerken op het gebied van een aandoening, breder dan alleen diagnose en behandeling. Expertteams zijn onmisbaar voor goede zorg bij zeldzame aandoeningen, maar voor de meeste zeldzame aandoeningen is de zorg nog niet op deze wijze georganiseerd. In de verslagjaren is gewerkt aan het project Zorg voor Zeldzaam - Expertteams voor tijdige en gecoördineerde zorgverlening aan mensen met zeldzame aandoeningen. Het doel van het project was bekendheid te geven aan deze problematiek en patiëntenorganisaties toe te rusten zelf bij te dragen aan het formeren van expertteams. Dit laatste werd gedaan door de publicatie van de Wegwijzer: een praktische handleiding voor patiëntenorganisaties. De Wegwijzer kwam tot stand via literatuuronderzoek en interviews met zowel patiëntenorganisaties als behandelaars die reeds ervaring hebben met het opzetten van expertteams. Ook is aandacht besteed aan de beleidsmatige voorwaarden voor expertteams, om daaraan ook als VSOP een beleidsmatige bijdrage te kunnen leveren. Belangrijke knelpunten blijken gebrek aan zowel financiering als landelijke regie te zijn.

4 4 ZELDZAME AANDOENINGEN Vervolg agendasetting Juni: Tweede Kamer: Rondetafelgesprek Embryowet, Den Haag Business diner Amgen Congres ESHG/EGAN, Nice Raadpleging oprichting Gehandicapten Platform, Utrecht Tweede Kamer: AO embryowet, Den Haag Heimiddag NPCF, Amersfoort Overleg Parelsnoer project biobanken, Amsterdam. Augustus: Overleg Sponsor Bingo Loterij, Amsterdam. September: Overleg NOVA embryoselectie, Soestdijk Overleg Mondriaan project biobanken, Utrecht ZonMw Studiemiddag patiëntenparticipatie wetenschappelijk onderzoek, Den Haag RVZ debat screening, Den Haag Consultatiebijeenkomst meerjarenbeleid Revalidatiefonds, Zeist Symposium geneesmiddelen, Nefarma, Den Haag Overleg Diabetes Vereniging Nederland (DVN), Soestdijk Werkconferentie Zekere Zorg, Utrecht Expert meeting prestatie- indicatoren, IGZ, Utrecht. Oktober: FIGON Geneesmiddelendagen: Workshop Paediatric Medicines, Lunteren EPPOSI Conferentie zeldzame aandoeningen, Kopenhagen Projectmeetings EuroGentest en EuroGenguide, Milaan Congres European Society for Cell and Gene Therapy, Rotterdam. November: Tweede Kamer (Commissie VROM): rondetafelgesprek biotechnologie, Den Haag Werkoverleg GSK, Zeist VSOP Workshop Zeldzaam, Utrecht Meeting Eurordis, Istanbul Tweede Kamer: AO preïmplantatie genetische diagnostiek, Den Haag EPPOSI Workshop Shaping the future of health care in Europe, Brussel. December: Stuurgroep WGM: Workshop East meets west in rare diseases, Soestduinen Werkoverleg Vereniging Stichtingen Klinische Genetica (VSKG), Utrecht Parelsnoer biobanken symposium, Amsterdam Overleg gentherapie AMT, Amsterdam. Vervolg expertteams Op diverse manieren vond implementatie plaats van het project Zorg voor Zeldzaam. Begin februari 2008 werden de resultaten in een workshop te Utrecht besproken met een vijftigtal vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties en werd een petitie opgesteld waarin de conclusies werden vastgelegd. Deze petitie werd op 29 februari 2008, de eerste nationale Zeldzame Ziekten Dag, in Den Haag overhandigd aan diverse leden van de Eerste- en Tweede Kamer. In een daaropvolgende workshop in Amsterdam werden de resultaten van het onderzoek en de petitie voorgelegd aan overige nationale stakeholders. Ieders verantwoordelijkheid in de realisatie van expertteams werd verkend, mede in relatie tot zorgstandaarden. Tot slot werd de Wegwijzer gepresenteerd aan een breed scala van patiëntenorganisaties tijdens de openingsdag van de Week van de Chronisch Zieken in Apeldoorn. Als belangenbehartiger op dit terrein nam de VSOP tevens deel aan een werkgroep van het Forum Biotechnologie en Genetica (FBG) die een advies opstelde betreffende de integrale zorg aan erfelijke aandoeningen. De huisarts Gebleken is dat er in de huisartsenpraktijk nauwelijks kennis is omtrent behandeling en begeleiding van patiënten met een zeldzame aandoening en dat de visie van de patiënt daarop onvoldoende plaats krijgt. In 2007 werd daarom, in samenwerking met categorale patiëntenorganisaties en het Nederlands Huisartsen Genootschap (NHG), gestart met het project De patiënt als informatiedrager. Doelstelling is om zo n 30 huisartsenbrochures te realiseren voor zeldzame aandoeningen. De brochures geven informatie over de aandoening, zorg, begeleiding en preventie. De patiënt ontvangt de brochure van de patiëntenorganisatie, om deze vervolgens persoonlijk te overhandigen en te bespreken met de huisarts. Dit project is het vervolg op een gelijknamig kleinschaliger project waarvoor de Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) de Medisch Contact Communicatieprijs 2007 ontving.

5 COMMUNITY GENETICS 5 Preconceptiezorg Preconceptiezorg richt zich op alle mogelijkheden ter bevordering van de gezondheid van (aanstaande) moeder en kind, die - willen ze effectief zijn - vóór de conceptie moeten worden genomen. Het gaat hierbij om zaken als leefstijl, arbeidsomstandigheden, ziekten, geneesmiddelengebruik en genetische factoren. Preconceptiezorg is al sinds haar oprichting speerpunt in het VSOP-beleid. Dit vanuit de leemten die ouders van kinderen met erfelijke en aangeboren aandoeningen op dit terrein constateerden, en helaas nog vaak constateren. Tijdige informatie biedt mensen keuzemogelijkheden die ingrijpende gezondheidsproblematiek bij kind en moeder kan voorkomen. Overheidsbeleid Nadat op voorstel van de VSOP de Gezondheidsraad in september 2007 het advies Preconceptiezorg: voor een goed begin uitbracht reageerde de minister van VWS in juli 2008 met de brief Ketenzorg zwangerschap en geboorte. Dit was tevens een reactie op de grote politieke en maatschappelijke onrust over de hoge perinatale sterfte in Nederland. De preconceptiezorg heeft hiermee in het VWSbeleid erkenning gekregen, maar een opzet voor een programmatische aanpak en een duidelijke toekomstvisie ontbreken. Er is weinig aandacht voor waarborging van kwalitatief hoogwaardige en meer-dan-incidentele voorlichting, die onderdeel uitmaakt van een breder verband van o.a. erfelijkheidsvoorlichting. Ook ontbreekt een visie voor het belang van patiëntenorganisaties als partner bij voorlichting en uitvoering van preconceptiezorg, maar ook als organisaties met een doelgroep die in de context van preconceptiezorg als hoogrisicogroep beschouwd kan worden. In de door VWS ingestelde Stuurgroep Zwangerschap en Geboorte zal de VSOP zich, mede namens de NPCF, sterk maken om het patiëntenperspectief op het terrein van preconceptiezorg in te brengen. Nationaal congres De Stichting Preconceptiezorg Nederland wil laagdrempelige preconceptiezorg in Nederland bevorderen. In de stichting participeren diverse beroepsgroepen, GGD Nederland en de VSOP als medeoprichter. Op 19 september 2008 organiseerde de stichting en de VSOP het eerste Nationaal Congres Preconceptiezorg in de Domus Medica te Utrecht. Er werd veel aandacht besteed aan het voorgenomen beleid van VWS, zoals verwoord in de brief Ketenzorg Zwangerschap en Geboorte. De discussie met de zaal richtte zich vooral op de noodzaak van een programmatische aanpak van preconceptiezorg. De VSOP benadrukte het belang van het patiëntenperspectief daarbij. Een ander onderwerp was de aandacht voor het realiseren en coördineren van brede laagdrempelige voorlichting en de rol die de succesvolle website zwangerwijzer.nl daarin kan spelen. De site is ontwikkeld door Erfocentrum en ErasmusMC, in samenwerking met beroepsgroepen en de VSOP. Community genetics Community genetics richt zich op de praktische toepassing van de medische genetica op het niveau van de gehele bevolking of een specifieke bevolkingsgroep. Het betreft activiteiten die erop gericht zijn om zoveel mogelijk mensen te bereiken met informatie, te laten profiteren van de mogelijkheden en het voorkomen van gezondheidsschade. Voorwaarde hierbij is dat er naast het medische en public health perspectief ruimte is voor het individuele en gezamenlijke patiëntenperspectief. Neonatale zorg Per 2007 is de hielprik uitgebreid van 3 naar 17 aandoeningen, een uitbreiding waar organisaties als de VSOP en Volwassenen en Kinderen met Stofwisselingsziekten (VKS) jarenlang voor hebben gepleit. In de CVB commissie die de uitbreiding begeleidt en in de bijbehorende werkgroepen heeft de VSOP een actieve rol.

6 6 COMMUNITY GENETICS Vervolg agendasetting 2008 Januari: Workshop EGAN/Roche, Basel Stakeholder overleg dierproeven, Utrecht Senter Novum projectmeeting, Oegstgeest Clingendael Symposium, Wassenaar OC&W/ZonMw Invitational Biobanken Overleg AMC 2 e PGD centrum, Amsterdam Overleg Niet-Normaal, Soest. Februari: NKFK cursus: gastdocentschap, Rotterdam Overleg Geneticom, Soest Overleg Pfizer, Capelle a/d IJssel overleg STOEH, Soest Overleg Huntington Vereniging, Soest 1 e Zeldzame Ziekten Dag, Madurodam Madurodamoverleg. Maart: VWS infomiddag DG Sanco Afscheid Iris van Bennekom. April: Overleg EFPIA en IMI, Utrecht Overleg PVDA embryoselectie, Den Haag Overleg leerstoel, Rotterdam Overleg Programma week Chronisch Zieken, Den Haag TV optreden dierproeven in De wereld draait door. Mei: Consultatiebijeenkomst Julius Centrum PGO beleid, Utrecht Eurordis Conferentie zeldzame aandoeningen, Kopenhagen NPCF/VSOP workshop screening, Nieuwegein Overleg Genzyme patiëntenparticipatie, Naarden Onderwijs artsen Jeugdgezondheidszorg, TNO Leiden. Juni: ESHG Conferentie, Barcelona Congres Safe and effective medicines for children, Rotterdam DCTF Jaarcongres, Wassenaar VSOP Workshop Zeldzaam, AMC Amsterdam Overleg projecten VSB Fonds Utrecht Overleg NFK, VSKG embryoselectie, Utrecht Conferentie Perinatale sterfte, Rotterdam. Juli: ZonMw/VSN bijeenkomst Open Programma, Baarn VSOP Ledenraadpleging projecten, Nieuwegein Overleg VWS beleid zeldzaam, Den Haag. Augustus: Overleg Perinatale Registratie / RIVM, Utrecht Overleg Metabolomics Consortium, Leiden Overleg samenwerking CG-Raad, Utrecht Overleg ChristenUnie embryoselectie, Den Haag. Embryoselectie Ook het eerder genoemde maatschappelijk debat over embryoselectie valt onder de noemer preconceptiezorg, immers het biedt een keuze bij een kinderwens van ouders met een erfelijke belasting. In dat kader deden het AMC Amsterdam en de VSOP samen onderzoek naar de bekendheid van preïmplantatie genetische diagnostiek in Nederland, mede in relatie tot de beschikbare capaciteit. Dit leidde o.a. tot een publicatie in Medisch Contact en diverse kamervragen. Internationaal Ook internationaal is de belangstelling voor preconceptiezorg groeiende. De VSOP draagt daar aan bij, onder andere middels een presentatie tijdens de First Central and Eastern European Summit on Preconception Health and Prevention of Birth Defects (augustus 2008, Boedapest, Hongarije). Doel van dit congres was inzicht te krijgen in de stand van zaken in Centraal en Oost Europa ten aanzien van preconceptiezorg en de monitoring van aangeboren aandoeningen. De VSOP heeft hierin een bijdrage kunnen leveren door te presenteren hoe beleid, onderzoek en voorlichting juist ook vanuit het patiëntenperspectief gestimuleerd kunnen worden. Prenatale zorg In 2007 werd gestart met de landelijke uitvoering van de vernieuwde prenatale screening op Downsyndroom en Structureel Echoscopisch Onderzoek. Het Centrum voor Bevolkingsonderzoek (CVB) van het RIVM heeft daarvoor een landelijke coördinatiestructuur opgezet, bestaande uit beroepsgroepen, zorgverzekeraars en de VSOP als vertegenwoordiger van de patiënt. Hierin worden landelijke afspraken en kwaliteitseisen geformuleerd, vastgesteld en geëvalueerd. De regionale centra voor prenatale screening hebben als vergunninghouders de taak om de uitvoerenden te contracteren en de kwaliteit te borgen. De VSOP is ook daar van belang om het patiëntenperspectief te vertegenwoordigen, maar vanwege beperkte capaciteit beperkte dit zich tot de regio Utrecht. Nieuwe mogelijkheden van vroege detectie van aangeboren aandoeningen leidt tot nieuwe dilemma`s op het terrein van screening en het omgaan met (genetische) patiëntengegevens. De inbreng van het ervaringsperspectief van ouders en patiënten is daarbij essentieel. Tot die nieuwe mogelijkheden behoort ook het onderzoek naar niet-invasief prenataal onderzoek, bijvoorbeeld door detectie van genetisch materiaal van de baby in het bloed van de moeder, zonder risico op een miskraam. In Nederland wordt dit al toegepast bij de bepaling van de resusfactor van de foetus. Een van de mogelijke toepassingen is prenatale geslachtbepaling bij geslachtsgebonden genetische aandoeningen. Tijdens het congres Non-invasive prenatal diagnosis: Implications for antenatal diagnosis and the management of high risk pregnancies (maart 2008, Londen), gaf de VSOP samen met de Engelse zusterorganisatie GIG (Genetic Interest Group UK) haar visie op deze ontwikkelingen. Benadrukt is dat dit soort nieuwe technieken vragen om maatschappelijk debat, goede kaders, voorlichting en informed consent.

7 MEDISCHE BIOTECHNOLOGIE EN ONDERZOEK 7 Embryonaal stamcelonderzoek Juni 2007 vond in Den Haag een rondetafelgesprek plaats tussen leden van de Tweede Kamer en deskundigen en belanghebbenden op het terrein van het embryonaal stamcelonderzoek. Dit in verband met de door ZonMw uitgevoerde evaluatie van de Embryowet en het overheidsbesluit om het tijdelijk verbod op het creëren van embryo's voor medisch wetenschappelijk onderzoek te handhaven. De VSOP bepleite bij de parlementariërs juist het opheffen van dit verbod, omdat dit o.a. het medisch onderzoek naar het ontstaan en de behandeling van genetische aandoeningen belemmert. Binnen families met dergelijke aandoeningen is de bereidheid groot om aan dergelijk onderzoek bij te dragen. PatientPartner Het 7e Kaderprogramma van de EU bevatte in 2007 een oproep om projectvoorstellen in te dienen betreffende Identifying the patients needs in the clinical trial context. Aangezien de VSOP ervan overtuigd is dat meer patiëntenparticipatie de ontwikkeling van geneesmiddelen ten goede komt, was dit een uitgelezen kans voor een projectvoorstel dat op Europees niveau de rol van patiëntenorganisaties in medicijnonderzoek stimuleert. Het projectvoorstel PatientPartner werd vervolgens opgesteld samen met onze Engelse zusterorganisatie GIG, onze Europese koepel EGAN (European Genetic Alliances Network) en de European Forum of Good Clinical Practice (EFGCP). Het gaat met name in op medicijnonderzoek bij kinderen, de rol van data en biobanken en de ethische aspecten. In het voorjaar van 2008 werd het project daadwerkelijk toegekend. In juni volgde de aftrap van het project met alle betrokken partners en adviseurs in Barcelona. Daarna werd gestart met literatuuronderzoek, interviews en een inventarisatie van de betrokkenheid van Europese patiëntenorganisaties bij klinische trials middels een internetenquête. Er kwamen reacties van 205 patiëntenorganisaties verspreid over 30 landen. Ook de website patientpartnereurope.eu werd eind 2008 operationeel. Medische biotechnologie en onderzoek De aandacht van de VSOP voor het biomedisch onderzoek komt voort uit het feit dat voor veel aandoeningen die bij de VSOP zijn aangesloten geen adequate therapie voorhanden is. Vaak kost het zelfs nog moeite om de juiste diagnose te stellen. De VSOP is van mening dat veel kansen voor therapieontwikkeling blijven liggen omdat het biomedisch onderzoeksveld, de biofarmaceutische industrie en patiëntenorganisaties nog teveel gescheiden werelden zijn. De VSOP draagt daarom haar steentje bij aan meer samenwerking. Minisymposium Kinderen en Medicijnen In november 2008 organiseerde de VSOP een minisymposium Kinderen en Medicijnen, betreffende medicijngebruik en medicijnonderzoek bij zwangeren en kinderen. Sprekers waren voormalig VSOP-hoogleraar en senaatslid Prof. Paul Peters en neonatoloog Prof. Martin Offringa. Het symposium liet een diepe indruk achter. Alle aanwezigen werden doordrongen van het feit dat er meer prioriteit gegeven moet worden aan de veiligheid en effectiviteit van medicijnen voor kinderen.

8 8 INTERNATIONAAL Internationaal Aangezien veel thema s die spelen op de VSOPbeleidsterreinen alleen in Europees of internationaal verband kunnen worden aangepakt, vindt de VSOP belangenbehartiging over de grens ook voor de Nederlandse patiënt van groot belang en participeert daarom actief in Europese verbanden, zoals de Europese overkoepelende patiëntenorganisatie voor zeldzame aandoeningen Eurordis, EGAN en EP- POSI (European Platform for Patients Organisations, Science and Industry). Binnen EGAN verleende de VSOP praktische ondersteuning bij de verzelfstandiging van CEEGN (Central and Eastern European Genetic Network) waardoor ook de positie van patiëntengroepen in Centraal en Oost-Europese landen verder werd versterkt. Rapsody In 2007 participeerde de VSOP in het door Eurordis gecoördineerde Rapsody project. Eén van de onderdelen van dit project richtte zich op het opzetten van Europese netwerken van expertteams. In het voorjaar werden in tien Europese landen conferenties georganiseerd met als doel het op gang brengen van de dialoog tussen de verschillende stakeholders, het formuleren van criteria voor (Europese netwerken van) expertteams en het verkennen van de mogelijkheden om deze in te bedden in de nationale gezondheidszorg. In april organiseerde de VSOP in samenwerking met de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen de Nederlandse conferentie. De uitkomsten van de verschillende nationale conferenties zijn gebundeld en in juli gepresenteerd en besproken tijdens een gezamenlijk Europees congres in Praag. EuroGenGuide In het voorjaar van 2007 startte de GIG het FP6 project EuroGenguide ( De VSOP was één van de Europese partners. Het project heeft als doel voorlichtingsmateriaal te ontwikkelen voor Europese burgers en patiënten die te maken krijgen met genetisch (diagnostisch of wetenschappelijk) onderzoek. Het is belangrijk dat zij goed geïnformeerd kunnen beslissen over het al dan niet deelnemen aan dergelijk onderzoek en het doneren van gegevens en lichaamsmateriaal voor data- of DNA-banken. In oktober 2007, tijdens een workshop in Milaan, werden concept protocollen besproken betreffende toegankelijkheid, benefit sharing, DNA-banken, culturele en biologische verschillen, gender, familie en geïnformeerde toestemming. TOT SLOT Dit jaarverslag bevat een beperkt aantal VSOP-activiteiten. Niet ingegaan is bijvoorbeeld op de diverse vergaderingen met leden, bestuur en partnerorganisaties als NPCF, Erfocentrum, FBG, Stichting Preconceptiezorg Nederland, Apollo netwerk, etc; de diverse contacten met de VSOP-hoogleraren prof. dr. Arend Jan Waarlo, prof. dr. Ben Hamel en prof. dr. Connie Schrander-Stumpel (waarvan de laatste twee in de verslagperiode benoemd werden tot regulier hoogleraar) en de al-dan-niet geslaagde tijdsinvesteringen in projectacquisitie. Wie in meer detail op de hoogte wil blijven van de belangenbehartiging van de VSOP op vele niveaus en van de voortgang van de diverse projecten kan zich via de VSOP site abonneren op de gratis digitale nieuwsbrief VSOP AGEN- DA.

9 FINANCIËN 9 Vervolg agendasetting September: International Conference Pharmaceutical Medicine, Amsterdam Adviescommissie Always expect the unexpected, Amsterdam RVZ consultatie geneesmiddelenbeleid Nationaal Congres Preconceptiezorg, Utrecht. Oktober: Overleg patiëntenparticipatie Hoofd, Hart en Vaten Conferentie Julius centrum FI- GON Lunteren Consert: ethiek gentherapie, Geneve Eindcongres Zekere Zorg, Den Haag Epposi, 9th Workshop on Partnering for Rare Diseases Therapy Development, Parijs. November: Samenwerkende gezondheidsfondsen: Europese projecten, Amersfoort Openingsevent Week Chronische zieken, Apeldoorn Nefarma bijeenkomst patiëntenorganisaties, Den Haag DutchForm congres, Noordwijkerhout Consert: ethiek gentherapie, Brugge Overleg IMI project Basel Overleg AstraZenica patiëntenparticipatie, Zoetermeer Conferentie Screening Ministerie van VWS, Den Haag Eurordis meeting, Parijs. December: EFGCP ECRIL workshop, Brussel VSKG symposium EPD, Utrecht RVZ bijeenkomst EPD, Den Haag ZonMw/DCTF/ ECRIN workshop, Leiden. De door de Algemene Ledenvergadering vastgestelde begroting 2007 ging uit van een sluitende exploitatie. Het daadwerkelijk gerealiseerde exploitatiesaldo bedroeg k 121 positief, door bijzondere baten ten gevolge van de herwaardering van het pand (k 19) en de vrijval van de voorziening groot onderhoud (k 121). Zonder deze bijzondere baten zou de exploitatie zijn afgesloten met een beperkt tekort van k 18, waarmee de VSOP de veel substantiëlere tekorten van de voorgaande jaren achter zich laat. Dit tekort wordt voornamelijk veroorzaakt door het achterblijven van de baten uit projecten. Door een meer dan gemiddeld ziekteverzuim kwamen enkele projecten in de loop van het jaar op achterstand te staan. Door middel van een actieve inhaalslag konden de meeste inhoudelijke doelen voor 2007 toch worden gerealiseerd. Ook worden de achterblijvende baten uit projecten voor een gedeelte gecompenseerd door lagere directe projectkosten en door circa k 20 meer aan baten uit giften en donaties dan begroot. Ook de door de Algemene Ledenvergadering vastgestelde begroting 2008 ging uit van een sluitende exploitatie. Het daadwerkelijk gerealiseerde exploitatiesaldo bedroeg k 884 positief, met name door de verkoop van het pand aan de Vredehofstraat en de hiermee samenhangende post Bijzondere baten van k 874. De hogere personele kosten, huisvestingskosten en overige kosten van per saldo k 85 meer dan begroot - veroorzaakt door het toegenomen activiteitenen projectenniveau - zijn voor k 40 gecompenseerd door lagere directe projectkosten dan begroot. Een groter deel van de projectuitvoering dan oorspronkelijk begroot, is geschied met eigen personeel in plaats van met van buiten ingehuurde expertise. Tegenover het hogere kostenniveau van per saldo k 45 staan hogere baten (met name uit eigen fondsenwerving en exclusief de bijzondere baten) van k 55. Subsidieverstrekkers in 2007 en 2008 waren Fonds PGO, AGIS, Stichting Dioraphte, ZonMw, EGAN, Revalidatiefonds, Innovatiefonds Zorgverzekeraars en de Europese Commissie (Consert en EuroGenguide). De VSOP dankt al deze fondsen hartelijk voor hun bijdrage!

10 10 FINANCIËN Staat van baten en lasten 2007 Realisatie Begroot BATEN Baten uit eigen fondsenwerving Contributies Giften, donaties en overige baten uit fondsenwerving Netto baten Subsidies overheden en anderen Subsidies Projectsubsidies Totaal subsidies overheden en anderen Resultaat beleggingen Bijzondere baten Overige baten en lasten Totaal baten (beschikbaar voor doelstelling) LASTEN (indeling naar kostensoort) Personeelskosten Huisvestingskosten Kantoorkosten Bestuurskosten Algemene kosten Directe projectkosten Totaal lasten (besteed aan doelstelling) Exploitatiesaldo

11 FINANCIËN 11 Staat van baten en lasten 2008 Realisatie Begroot BATEN Baten uit eigen fondsenwerving Contributies Subsidie Stichting Fonds PGO Projectsubsidies (bruto-opbrengsten) Giften en donaties Correctie boekjaar Totaal baten uit eigen fondsenwerving Bijzondere baten Overige baten en lasten Totaal baten (beschikbaar voor doelstelling) LASTEN Personeelskosten Huisvestingskosten Kantoorkosten Bestuurskosten Algemene kosten Directe projectkosten Totaal lasten (besteed aan doelstelling) Exploitatiesaldo

12 12 FINANCIËN Balans van 2007 en Vaste activa Materiële vaste activa Gebouw Automatiseringsapparatuur Kantoorinrichting Totaal vaste activa Vlottende activa Vorderingen Liquide middelen Totaal vlottende activa Totaal activa Reserves en fondsen Continuïteitsreserve Bestemmingsreserves Herwaarderingsreserve Reserve financiering activa Totaal reserves en fondsen Schulden Schulden op korte termijn Totaal passiva

13 FINANCIËN 13 Accountantsverklaring Aan: VSOP te Soest Opdracht Wij hebben gecontroleerd of de in dit publieksjaarverslag opgenomen balans en staat van baten en lasten van VSOP te Soest over 2007 en 2008 op de juiste wijze is ontleend aan de door ons gecontroleerde jaarrekeningen 2007 en Bij die jaarrekeningen hebben wij op 18 maart 2008 respectievelijk 20 maart 2009 een goedkeurende accountantsverklaring verstrekt. Het bestuur van de vereniging is verantwoordelijk voor het opstellen van de balans en staat van baten en lasten in overeenstemming met de grondslagen zoals gehanteerd in de jaarrekeningen 2007 en Het is onze verantwoordelijkheid een accountantsverklaring inzake de balans en staat van baten en lasten te verstrekken. Werkzaamheden Wij hebben onze controle verricht in overeenstemming met Nederlands recht. Dienovereenkomstig dienen wij onze controle zodanig te plannen en uit te voeren dat een redelijke mate van zekerheid wordt verkregen dat de balans en staat van baten en lasten op de juiste wijze is ontleend aan de jaarrekeningen. Wij zijn van mening dat de door ons verkregen controle-informatie voldoende en geschikt is als basis voor ons oordeel. Oordeel Naar ons oordeel is de balans en staat van baten en lasten in alle van materieel belang zijnde aspecten op de juiste wijze ontleend aan de jaarrekeningen. Toelichting Wij vestigen er de aandacht op dat voor het inzicht dat vereist is voor een verantwoorde oordeelsvorming omtrent de financiële positie en de resultaten van de entiteit en voor een toereikend inzicht in de reikwijdte van onze controle de balans en staat van baten en lasten dient te worden gelezen in samenhang met de volledige jaarrekeningen, waaraan deze is ontleend, alsmede met de door ons daarbij op 18 maart 2008 en 20 maart 2009 verstrekte goedkeurende accountantsverklaring. Deze toelichting doet geen afbreuk aan ons oordeel. Schoonhoven, 25 maart 2010 Versluis Accountancy BV J. Versluis RA

14 14 DE VSOP Bestuur Bernard Reuser Jolanda Huizer Haske van Veenendaal Tot 17 november 2007: Henk Roseboom Peter Lakwijk Per 17 november 2007: Joop Baars Voorzitter Vice-voorzitter Secretaris Penningmeester Bestuurslid Penningmeester Medewerkers Cor Oosterwijk Directeur Thea van Veldhuizen (per juni 2007) Management Assistent Marijke Bouma Administratief Medewerker Silvia van Breukelen (per april 2007) Beleidsmedewerker Zeldzame Aandoeningen en fondsenwerving Elsbeth van Vliet Beleidsmedewerker Community Genetics Kim Wever (per mei 2008) Projectmedewerker PatientPartner Jeanet van Zoelen Beleidsmedewerker Zeldzame (mei 2007 tot augustus 2008) Aandoeningen (mei 2007 tot augustus 2008) Vrijwilligers Jan-Pieter van der Lek, Surirat Jeh-Mumad en Wim van Roosendaal Lidorganisaties COLOFON Jaarverslagen 2007 en 2008 Een uitgave van VSOP, Alliantie voor erfelijkheidsvraagstukken VSOP Koninginnelaan DA Soest Nederland T +31 (0) F +31 (0) E vsop@vsop.nl I Bank Fortis Kamer van Koophandel , Amersfoort Niets van deze uitgave mag worden vermenigvuldigd en/of openbaar gemaakt worden door middel van druk, microfilm of op een andere wijze zonder voorafgaande schriftelijke toestemming. VSOP, Soest 2009 ADCA-Vereniging Nederland Nederlandse Vereniging van Addison & Cushing Patiënten (NVACP)* Stichting voor Afweerstoornissen (SAS) Vereniging van Allergie Patiënten Anosmie Vereniging* Nederlandse Vereniging voor Hereditair Angio-oedeem en Quincke's oedeem (HAE en QE) Vereniging Anusatresie Belangenvereniging Syndroom van Beckwith-Wiedemann Stichting Bloedlink, patiëntenorganisatie erfelijke hart- en vaatziekten Borstkanker Vereniging Nederland (BVN) Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) DEBRA Nederland Stichting Down's Syndroom (SDS) Nederlandse Vereniging van Dystoniepatiënten Vereniging van Ehlers-Danlos Patiënten (VED) Vereniging van Patiënten met Erythropoëtische Protoporphyrie Fabry Support & Informatie Groep Nederland FODOK - Nederlandse Federatie van Organisaties van Ouders van Dove Kinderen Gaucher Vereniging Nederland HAND-vereniging Nederlandse Vereniging van Hemofilie Patiënten (NVHP) Hemochromatose Vereniging Nederland (HVN) Stichting Hernia Diafragmatica Belangenvereniging Von Hippel- Lindau Vereniging Ziekte van Hirschsprung Vereniging van Huntington (VvH) Belangenvereniging Van Kleine Mensen (BVKM) Nederlandse Klinefelter Vereniging Vereniging Oudergroep Klompvoetjes LAPOSA - Landelijke Patiënten- en Oudervereniging voor Schedel- en Aangezichtsafwijkingen Vereniging voor mensen met het 'Van Lohuizen syndroom' (CMTC) Macula Degeneratie Vereniging Contactgroep Marfan Nederland Stichting MRK-vrouwen (Mayer-Rokitansky-Kuster syndroom) Belangengroep M.E.N. Vereniging Morquio NeuroFibromatose Vereniging Nederland Stichting MSS Research Foundation* Stichting Noonan Syndroom Nederlandse Obesitas Vereniging Stichting DOS 'De Ontbrekende Schakel' OSCAR Holland, multi-etnische stichting voor patiënten en dragers van sikkelcelanemie en thalassemie Vereniging Osteogenesis Imperfecta (VOI) Nederlandse Phenylketonurie Vereniging Prader-Willi/ Angelman Vereniging Stichting Primaire Ciliaire Dyskinesia Belangengroep (PCD Belangengroep) Retina Nederland Pulmonaire Hypertensie Associatie Nederland Stichting Rubinstein-Taybi Syndroom Schildklierstichting Nederland Vereniging van Scoliosepatiënten Stichting Shwachman Syndroom Support Holland Vereniging Ouders van Kinderen met Slokdarmafsluiting (VOKS) Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) Volwassenen en Kinderen met Stofwisselingsziekten (VKS) Stichting Tubereuze Sclerosis Nederland (STSN) Friedrich Wegener Stichting Kandidaat-lid: Vereniging voor ouders van kinderen met Juveniele Idiopatische artritis (JIA). * Nieuwe leden Opzeggingen: Nederlandse Vereniging van linden en Slechtzienden (NVBS) Nederlandse Federatie van Ouders van Slechthorende kinderen en van kinderen met Spraaktaalmoeilijkheden (FOSS) Psoriasis Vereniging Nederland (PVN).