Inhoud. Voorwoord 3. De VSOP in het kort 4. Zeldzame Aandoeningen 5. Genetica en Zwangerschap 7. Patiëntenparticipatie 9. Organisatie 12.

Transcriptie

1 VSOP JAARVERSLAG 2010

2 Inhoud Voorwoord 3 De VSOP in het kort 4 Zeldzame Aandoeningen 5 Genetica en Zwangerschap 7 Patiëntenparticipatie 9 Organisatie 12 Financiën 14 COLOFON VSOP Jaarverslag 2010 Een uitgave van VSOP VSOP Koninginnelaan DA Soest Nederland T +31 (0) F +31 (0) E vsop@vsop.nl Bank Fortis I Kamer van Koophandel , Amersfoort Niets van deze uitgave mag worden vermenigvuldigd en/of openbaar gemaakt worden door middel van druk, microfilm of op een andere wijze zonder voorafgaande schriftelijke toestemming. VSOP, Soest 2011

3 Voorwoord De Nederlandse gezondheidszorg was in 2010 weer volop in beweging. U kunt daarbij denken aan de discussies over wel of geen EPD, wel of geen gefinancierde preconceptiezorg, transparantie in de zorg, zorgstandaarden etc. De overheid werkt vanwege Europese afspraken ook aan het Nationale Plan Zeldzame Aandoeningen. Als bestuur zijn we er trots op dat de overheid en andere belanghebbenden nationaal èn internationaal - de VSOP weten te vinden. De VSOP wordt nauw betrokken bij al deze ontwikkelingen. We leveren volop onze bijdrage in de discussies over nieuw beleid, nieuwe uitdagingen en mogelijkheden. Voor ons staat daarbij niet het geld of wie wat doet, maar altijd het belang van de patiënt centraal. Wij willen de betrokken partijen motiveren en inspireren. Dat is niet altijd gemakkelijk. Het is een proces dat tijd vraagt en ook geduld. Het is echter wel waar het in onze ogen om gaat. De VSOP werkt niet alleen aan beleid. Ook op praktische terreinen zijn we volop actief. Zo ontwikkelen we bijvoorbeeld zowel huisartsenbrochures als zorgstandaarden voor zeldzame aandoeningen. In 2010 hebben we ook soms samen met andere organisaties symposia georganiseerd gericht op innovatie en verbeteringen op het gebied van zorg, onderzoek en preventie. Gezien de druk op de gezondheidszorg in het algemeen en op patiëntenorganisaties in het bijzonder, wordt het des te belangrijker om de juiste prioriteiten te stellen. We willen daar samen met u aan werken. Heeft u suggesties hoe wij onze doelstellingen nog beter kunnen verwezenlijken en nog meer kunnen doen voor patiënten met een zeldzame, genetische of aangeboren aandoening? Laat het ons weten! Drs. Maria Martens voorzitter

4 4 De VSOP in het kort De VSOP zet zich in voor mensen met een zeldzame, genetische en/of aangeboren aandoening. Via de patiëntenorganisaties voor deze aandoeningen richt de VSOP zich op gezamenlijke belangen en op de bredere maatschappelijke en ethische vraagstukken die samenhangen met de aard van deze aandoeningen. Het patiëntenperspectief is hierbij altijd het uitgangspunt, met respect voor de perspectieven van anderen in dit krachtenveld. In 2010 kende de VSOP 60 lidorganisaties. De VSOP maakt zich sterk voor: betere zorg voor een grote groep aandoeningen met een specifieke problematiek, namelijk zeldzame, genetische (erfelijke, chromosomale) en aangeboren aandoeningen; tijdige informatie en begeleiding bij erfelijkheidsvraagstukken, bijvoorbeeld rondom zwangerschap en kinderwens; meer maatschappelijk begrip voor de visie van ouders en patiënten op ethische dilemma s; actuele kennis over zeldzame, genetische en aangeboren aandoeningen bij persoonlijk en professioneel betrokkenen; meer wetenschappelijk onderzoek, preventie en therapieontwikkeling voor deze aandoeningen; meer patiëntenparticipatie in (biomedisch) wetenschappelijk onderzoek. Als belangenbehartigende strategie kiest de VSOP voor (pro-)actieve participatie in invloedrijke organen en commissies. Voor wat betreft het verslagjaar 2010 kan daarbij bijvoorbeeld gedacht worden aan het Apollo- Netwerk: een denktank van beleidsmakers in de gezondheidszorg, de Gezondheidsraad, ZonMw, RIVM, het Forum Biotechnologie en Genetica etc. Kijkend naar de ontwikkeling van concrete producten, zoals huisartsenbrochures en zorgstandaarden, is de VSOP in 2010 meer en meer projectmatig gaan samenwerken met ziektespecifieke patiëntenorganisaties. Mede door een toename van deze samenwerkingsprojecten nam het personeelsbestand toe van 5 fte (9 medewerkers) eind 2009 tot 8 fte (12 medewerkers) eind 2010.

5 Zeldzame Aandoeningen 5 Een bruisende Zeldzame Ziektendag De Zeldzame Ziektendag is een jaarlijks aandachtsmoment voor patiënten en hun gezinnen en tegelijkertijd een kans op publiciteit richting media en beleidsmakers. Elk jaar wordt de zogenaamde Engel Award uitgereikt aan iemand die zich in bijzondere mate verdienstelijk heeft gemaakt op het gebied van zeldzame aandoeningen. De organisatie is in handen van VSOP, de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, het Zeldzame Ziekten Fonds en de KNMP en Genzymemedewerkers zetten zich tijdens de dag zelf actief in. Op 26 februari 2010 vond de derde Zeldzame Ziektendag plaats in Corpus (Reis door de Mens) te Oegstgeest. De Engel Award ging naar de heer Kees Waas vanwege zijn jarenlange inzet en betrokkenheid bij de Stichting voor Afweerstoornissen. Constructieve Nationale Dagen Zeldzame Aandoeningen De Raad van Ministers van de Europese Unie, inclusief de Nederlandse minister van VWS, riep in 2009 alle Europese lidstaten op om uiterlijk per 2013 een Nationaal Plan Zeldzame Aandoeningen te hebben. In het kader van deze oproep werden in 2010 in een groot aantal Europese lidstaten nationale conferenties georganiseerd. In november organiseerde de VSOP een dergelijke, driedaagse conferentie onder de noemer Nationale Dagen Zeldzame Aandoeningen (het verslag hiervan vormt met dit jaarverslag één geheel). Deelnemers waren vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties, overheid, politici, zorgaanbieders en zorgverleners, de onderzoekswereld, biomedische en biofarmaceutische bedrijven. In diverse workshops werden knelpunten besproken en werd input geleverd voor het Nederlandse Nationaal Plan. Ook werd een VSOP-voorstel besproken dat, in samenspraak met de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, was opgesteld met het doel de zeldzame aandoeningen in Nederland beter te profileren, de samenwerking op dit terrein te bevorderen en de functies van de Stuurgroep, die per 2012 ophoudt te bestaan, veilig te stellen. Geconstateerd werd dat de zeldzame aandoeningen ten onterechte niet als een nationaal probleem worden gezien en dat het Nationale Plan Zeldzame Aandoeningen bij overheid, politiek en beleidmakers weinig prioriteit lijkt te hebben. Benadrukt werd dat een goed nationaal plan alleen effectief kan zijn als bij de totstandkoming en de implementatie een belangrijke plaats wordt ingeruimd voor de ervaringsdeskundigheid van ouders en patiënten. Zeldzaam is niet zo zeldzaam In Nederland zijn er ongeveer één miljoen mensen met een zeldzame aandoening. Er komen ongeveer verschillende soorten zeldzame aandoeningen voor. De ziektebeelden zijn erg divers en in veel gevallen complex en ernstig van aard, soms leidend tot invaliditeit, soms letaal. Vaak zijn ze erfelijk of aangeboren, waardoor een grote groep kinderen wordt getroffen. Nederlandse patiënten ervaren grote knelpunten in de zorg voor zeldzame aandoeningen als het gaat om bekendheid, kennis, diagnose, behandeling, zorgcoördinatie, zorgconcentratie en samenwerking, standaardisering, wetenschappelijk onderzoek en financiering. De VSOP draagt op verschillende manieren actief bij aan het agenderen van deze problematiek. Illustrerend hiervoor is een tweetal grote evenementen in 2010: de Zeldzame Ziektendag en de Nationale Dagen Zeldzame Aandoeningen. Onderdeel van deze Nationale Dagen was ook het tweede politiek sponsordiner dat in samenwerking met BPRA en het Revalidatiefonds werd georganiseerd. Patiëntenorganisaties konden met onderzoeksvoorstellen kans maken op de opbrengst van het sponsordiner. Het sponsorbedrag kwam ten goede aan een onderzoeksproject, ingediend door de Galactosemie Vereniging Nederland, dat zich richt op vruchtbaarheidsproblemen bij meisjes met galactosemie, een aangeboren, erfelijke stofwisselingsziekte.

6 6 Richtlijnen zorgstandaard Een zorgstandaard is een integrale synthese tussen de visie van de patiënt op het totale zorgaanbod en bestaande medische richtlijnen. Voor zeldzame aandoeningen ontbreken deze richtlijnen vaak. In dat geval wordt uitgegaan van best-practices. Een zorgstandaard dient als (toekomstige) basis voor de inrichting van het zorgproces met het belang van de patiënt als uitgangspunt. VSOP loopt voorop met zorgstandaarden De VSOP zet zich op meerdere fronten in voor gelijke kansen en goede zorg voor mensen met een zeldzame aandoening. Zorgstandaarden kunnen daar een belangrijke bijdrage aan leveren. In 2010 is, in samenwerking met de desbetreffende patiëntenorganisaties, gestart met de ontwikkeling van zorgstandaarden voor hemochromatose, diverse bijnierziekten, erfelijke borst- en eierstokkanker en het Li-Fraumeni syndroom. Eveneens wordt gewerkt aan de totstandkoming van kwaliteitscriteria voor expertteams voor het syndroom van Down. Na een breed verspreide oproep en intensieve consultatie van mogelijk geïnteresseerde patiëntenorganisaties werd eind 2010 een tweede zorgstandaardenproject toegekend door het CIBG / Fonds PGO en per 2011 gestart. Dit betreft een 13-tal andere aandoeningen: ADCA/ATAXI, kwaliteitscriteria voor DES, dwarslaesie, craniofaciale aandoeningen, Marshall Smith syndroom, hypofyse aandoeningen, neurofibromatose 1 en 2, nefrotisch syndroom, Noonan syndroom, mitochondriële aandoeningen, myotone dystrofie en de ziekte van Hirschsprung. VSOP ondersteunt de huisarts Gebleken is dat er in de huisartsenpraktijk nauwelijks kennis is over de behandeling en begeleiding van patiënten met een zeldzame aandoening en dat de visie van de patiënt daarin onvoldoende meegenomen wordt. In 2007 werd daarom gestart met het project De patiënt als informatiedrager waarin patiëntenorganisaties en het Nederlands Huisartsen Genootschap (NHG) samenwerken aan de ontwikkeling van brochures met behandelinformatie voor de huisarts over specifieke zeldzame aandoeningen. De patiënt krijgt de brochure van de patiëntenorganisatie en bespreekt deze met de huisarts. De brochures blijken in een grote behoefte te voorzien en daadwerkelijk bij te dragen aan betere zorg! Eind 2010 werden al 13 brochures gerealiseerd. De uitgave van nog eens 20 brochures staat gepland. EUCERD De European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD) besteedde volop aandacht aan de activiteiten van de VSOP op het terrein van de zeldzame aandoeningen in hun 2011 Report on the State of the Art of Rare Diseases Activities in Europe (Part III pg ). Dit rapport geeft een uitermate compleet beeld van 'zeldzaam' in Europa ( Europese samenwerking De zeldzame aandoeningen kunnen niet zonder Europese en internationale samenwerking, zowel voor de ontwikkeling van effectieve behandelingen als het realiseren van beleidsmatige veranderingen. De VSOP is er trots op de nationale vertegenwoordiger te zijn van Eurordis, de Europese koepelorganisatie voor zeldzame aandoeningen. In 2010 werkte de VSOP nauw samen met Eurordis bij de organisatie van de Nationale Dagen Zeldzame Aandoeningen in november. Ook maakten VSOP, NFK en de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen (WGM) voor Eurordis een overzicht van het weesgeneesmiddelenbeleid in Nederland en werd actief deelgenomen aan de vijfde Europese Conferentie Zeldzame Aandoeningen met als titel From policies to effective services for patients.

7 Genetica en Zwangerschap 7 Werken aan erfelijkheidsvraagstukken Diverse ziektespecifieke patiëntenorganisaties waren in 2010 actief betrokken bij de thematiek van genetica en zwangerschap via de VSOP-werkgroep Genetisch Onderzoek en Zwangerschapszorg. Die organiseerde in 2010 focusgroepen over het thema genetisch dragerschap en erfelijke belasting. Hiermee werden vanuit patiëntervaringen knelpunten in beeld gebracht, om deze vervolgens beleidsmatig, bij overheid en medische beroepsgroepen, aan de orde te stellen. Ook startte de werkgroep in 2010 met de ontwikkeling van position papers over genetische en zwangerschapsthema s, met als onderwerpen: prenatale diagnostiek, preïmplantatie genetische diagnostiek, onverwachte bevindingen bij genetisch onderzoek en psychosociale gevolgen van dragerschap. Vóór de zwangerschap: meer dan foliumzuur Preconceptiezorg richt zich al vóór de zwangerschap op de gezondheid van moeder en kind. Het gaat hierbij niet alleen om zaken als foliumzuurinname, maar ook leefstijl, arbeidsomstandigheden, ziekten, geneesmiddelengebruik en genetische factoren. Het Gezondheidsraadrapport: Preconceptiezorg voor een goed begin, dat mede werd geïnitieerd door de VSOP, is daarbij het uitgangspunt. Roze wolk? Veel bij de VSOP aangesloten patiëntenorganisaties richten zich op erfelijke of aangeboren aandoeningen, die steeds vaker al vroeg in de zwangerschap kunnen worden vastgesteld. En zelfs al vóór de zwangerschap kunnen maatregelen worden genomen ten gunste van de ontwikkeling van het kind. Dit biedt kansen, maar hierdoor ontstaan ook dilemma s die de roze wolk van de zwangerschap overschaduwen. In het maatschappelijk debat, en in het te ontwikkelen beleid, kan de stem van de patiënt die deze dilemma s persoonlijk ervaart, niet worden gemist. Een belangrijk moment voor de VSOP op het gebied van het preconceptiezorgbeleid was de benoeming van prof. Regine Steegers als bijzonder hoogleraar namens de VSOP. Per januari 2010 werd zij aangesteld op de leerstoel Periconceptionele epidemiologie bij de afdeling Verloskunde en Vrouwenziekten van het ErasmusMC. Prof. Steegers is bezig met onderzoek naar factoren (voeding, leefstijl en genetische aanleg) die al vóór de zwangerschap de ontwikkeling van het kind beïnvloeden. De op basis hiervan ontwikkelde voorlichting en maatregelen geven ouders mogelijkheden voor een gezondere zwangerschap. Dit kan ook bijdragen aan het terugdringen van de hoge Nederlandse perinatale morbiditeits- en mortaliteitscijfers. In december 2010 besloot de minister, ondanks de pleidooien van diverse organisaties in de zorg, waaronder de VSOP, geen tarief toe te kennen aan een kinderwensconsult door verloskundigen: een tegenvaller voor de landelijke laagdrempelige implementatie van preconceptiezorg. Positief was de start van de ontwikkeling van de Standaard Preconceptiezorg voor huisartsen. De VSOP heeft hier als referent op het terrein van genetica en zwangerschap veel aan bijgedragen. In 2011 is de standaard geïmplementeerd.

8 8 Uitbreiding indicatielijst voor PGD Preïmplantatie Genetische Diagnostiek (PGD), of embryoselectie, biedt ouders met een genetische belasting de keuze om via IVF een erfelijke aandoeningen niet langer door te geven aan hun nageslacht. De VSOP is lid van de landelijke Indicatiecommissie PGD. Deze commissie behandelt aanvragen vanuit het PGD-centrum in Maastricht voor nieuwe indicaties voor PGD en brengt daarover verslag uit aan de regering en het parlement. In 2010 bracht de Indicatiecommissie advies uit over twaalf nieuwe erfelijke aandoeningen, de meeste daarvan werden toegevoegd aan de lijst waarvoor PGD is toegestaan. Dilemma s en mogelijkheden tijdens en na de zwangerschap De VSOP participeerde in 2010 in de evaluatie van het meldpunt SEO (structureel echoscopisch onderzoek), opgezet door de patiëntenorganisatie BOSK en NPV. De meldingen toonden o.a. aan dat onvoldoende bekend is dat deze echo niet verplicht is. De VSOP heeft vervolgens meegewerkt aan verbeteringen in voorlichting en deskundigheidsbevordering in de gelijknamige RIVM/CvB-Werkgroep. In deze werkgroep werkte de VSOP, in afstemming met de betrokken patiëntenorganisaties, ook mee aan aangepaste voorlichting en deskundigheidsbevordering in verband met de uitbreiding van de prenatale screening op Downsyndroom (trisomie 21) met twee aandoeningen: Patau syndroom (trisomie 13) en Edwards syndroom (trisomie 18). De VSOP adviseert, samen met kinderartsen en diverse andere partijen, het RIVM en het Ministerie van VWS over de uitvoering van de neonatale screening (hielprik) via de Landelijke Programmacommissie Neonatale Screening. Denk bijvoorbeeld aan het al dan niet toevoegen van een nieuwe aandoening aan de huidige 17 aandoeningen waarop al gescreend wordt. Verheugend is dat in 2010 besloten werd ook cystic fybrosis (taaislijmziekte) aan de screening toe te voegen, waardoor bij deze kinderen al vroeg preventieve maatregelen kunnen worden genomen. Europa aan de hielprik Ook in Europa pleit de VSOP voor het nog beter benutten van de mogelijkheden die de hielprik biedt. Daarom is de VSOP in 2010 deel gaan uitmaken van het EU Network of Experts in Newborn Screening. De startbijeenkomst vond in maart plaats in Rome. Op verzoek van de Europese Commissie zullen in 2011 aanbevelingen worden gedaan voor uitbreiding van de neonatale screening in Europa. Preparing for Life De VSOP nam in 2010 het initiatief voor Preparing for Life, een plan voor wereldwijde implementatie van preconceptiezorg. Daarvoor werd samengewerkt met onder andere de Gezondheidsraad, de Stichting Preconceptiezorg Nederland, VWS, ZonMw en Rotary. In maart vond in Den Haag een verkennende bijeenkomst plaats met vertegenwoordigers van organisaties van diverse continenten. Dit om een internationale expertmeeting voor te bereiden en samenwerking met de Wereldgezondheidsorganisatie WHO te zoeken. Europees diagnostisch onderzoek Er is nog veel meer wetenschappelijk onderzoek nodig om van veel aandoeningen de genetische oorzaken te ontrafelen en te gaan benutten voor (neonatale) screening, preventie en therapie. In 2010 werd de VSOP partner in het door de Europese Unie toegekende project GENCODYS. Doel is het ontdekken van gemeenschappelijke oorzaken van cognitieve stoornissen, zowel bij diverse zeldzame als niet-zeldzame mentale aandoeningen. Bij een ander Europees project, Techgene, werd de VSOP betrokken als adviseur. Het richt zich op een betere diagnostiek van genetische aandoeningen door analyse van grote delen van het DNA.

9 Patiëntenparticipatie 9 Patiëntenparticipatie bij de VSOP zelf Binnen de VSOP bestaat het Patiëntenplatform Onderzoek en Therapieontwikkeling. Vijftien patiëntenorganisaties werken daar aan mee. Het doel van dit patiëntenplatform is het verbeteren van de informatiepositie van patiënten en het realiseren van grotere betrokkenheid van patiënten bij medisch wetenschappelijk onderzoek. Naast de eerder genoemde werkgroep Genetisch Onderzoek en Zwangerschapszorg bestaat het Platform uit werkgroepen op het terrein van medische data- en biobanken, klinisch onderzoek en klinisch onderzoek bij kinderen. Vanuit deze werkgroepen wordt gewerkt aan standpunten, symposia, trainingen, publicaties en websites. In november vond de jaarlijkse gezamenlijke bijeenkomst van het Patiëntenplatform plaats. Daarin was aandacht voor de juridische aspecten van het eigendom van data in medische databanken. Het platform wil dienstbaar zijn aan alle patiëntenorganisaties in Nederland. Daarom werd een enquête uitgezet onder 150 patiëntenorganisaties om in beeld te brengen op welke terreinen zij ondersteuning wensen. Dat leverde nuttig materiaal op voor de ontwikkeling van informatie en training vanuit de VSOP over patiëntenparticipatie in onderzoek. Betere balans tussen patiënt en onderzoek De VSOP zet zich in voor een centrale positie van het patiëntenbelang in medisch wetenschappelijk onderzoek en therapieontwikkeling, met als doel een betere balans in het directe belang van patiënten en mogelijk daaraan tegengestelde belangen van het medische, wetenschappelijke en commerciële veld. De inbreng van het patiëntenperspectief en patiëntervaringen is daarbij de essentie. Dit leidt tot betere en snellere therapie-ontwikkeling en meer aandacht voor de kwaliteit van leven. Doorbraak! De VSOP was in 2010 lid van de adviescommissie van de Gezondheidsraad, ingesteld op verzoek van het ministerie van VWS, om advies uit te brengen over het stimuleren en prioriteren van innovaties op het terrein van medische producten. Mede op aanreiken van de VSOP werd een centrale rol toegekend aan patiënten: wat is hun agenda als het om medische producten gaat? Het advies is begin 2011 aan de minister aangeboden. Nooit eerder werd zo concreet het belang van patiëntenparticipatie in onderzoek benadrukt en op dit niveau geadviseerd. Een doorbraak! Patiënt actief voor data- en biobanken Een belangrijke activiteit vanuit de werkgroep Medische Data- en Biobanken betrof de ontwikkeling van de website een website die patiënten(organisaties) wil helpen een actieve rol te spelen op dit terrein, om zo onderzoek en therapieontwikkeling voor hun aandoening te bevorderen. In het verslagjaar werd er veel voorbereidend werk verricht waardoor de site in 2011 succesvol is gelanceerd. De website is een initiatief van de VSOP. Over de betrokkenheid van patiënten(organisaties) bij biobanken en registraties werd vanuit de VSOP ook gepubliceerd in enkele landelijke vakbladen Tot slot leverde de VSOP een bijdrage aan de herziening van de Code Goed Gebruik Lichaamsmateriaal van de Federatie van Medische Wetenschappelijke Verenigingen (Federa). Dit is een uitgebreide code van de betrokken beroepsgroepen die de omgang met lichaamsmaterialen in gezondheidszorg en onderzoek vastlegt. De patiënt als database? Biobanken en registraties spelen een belangrijke rol bij het bestuderen van aandoeningen, het ontwikkelen van nieuwe therapieën en het verbeteren van bestaande. Patiëntenorganisaties kunnen een grote bijdrage leveren aan de doelmatigheid ervan door vanuit hun perspectief mee te beslissen over vragen als: welke data of lichaamsmaterialen worden opgeslagen, wie er voor welk (soort) onderzoek toegang tot gegevens krijgt en hoe de resultaten van onderzoek het beste kunnen worden teruggekoppeld naar de deelnemers. De VSOP wil hierin voortrekker zijn.

10 10 De patiënt meer dan subject Bij patiëntenparticipatie in onderzoek gaan de ogen van de onderzoekers glimmen: snel veel patiënten in hun studie! Dat het daarbij gaat om de patiënt als partner in het onderzoek. dat is nog niet tot iedereen doorgedrongen! Patiënt, onderzoeker en industrie als partners! Op het terrein van het klinisch onderzoek werken de VSOP werkgroepen Klinisch Onderzoek en Klinisch Onderzoek bij Kinderen nauw samen met respectievelijk de Dutch Clinical Trial Foundation (DCTF, een organisatie gericht op de verbetering van de kwaliteit en kwantiteit van het klinisch onderzoek in Nederland) en het Medicines for Children Research Network (MCRN). In juni 2010 was VSOP medeorganisator van een drukbezochte sessie over patiëntenparticipatie tijdens het jaarlijkse DCTF-congres, met bijdragen van o.a. VOKK (Vereniging Ouders Kinderen met Kanker) en NCFS (Nederlandse Cystic Fybrosis Stichting). Vanwege expertise op het gebied van het patiëntenperspectief in onderzoek werd de VSOP door de ZonMW-programmacommissies Priority Medicines for Children (Nederlands onderzoek) en PrioMed Child (Europees onderzoek) gevraagd mee te beoordelen welke wetenschappelijke projectvoorstellen voor medicijnonderzoek bij kinderen een honorering verdienden. Ook de samenwerking met industriële partners in klinisch onderzoek is van belang. De ethisch gevoelige kanten daarvan zijn bekend en volop actueel. Dit was dan ook onderwerp van een rondetafelgesprek ter gelegenheid van het afscheid van de voorzitter van de Gezondheidsraad, de heer prof. Knottnerus. De VSOP pleitte daarom voor meer klinisch onderzoek voor groepen die nu buiten de boot vallen omdat ze commercieel niet interessant zijn, zoals kinderen, zwangeren en zeldzame aandoeningen (speciale editie Graadmeter, juni 2010). Europa, patiënten en biobanken De VSOP nam deel aan het BBMRI Stakeholders Forum, een Europees netwerk op het terrein van biobanken, gericht op de totstandkoming van een Europese structuur voor biobanken. In de realisatie van de Guideline for patient participation in biobanks speelde de VSOP een belangrijke rol. Belangrijke conclusies van deze richtlijn zijn in het Nederlands vertaald en gepubliceerd in het Tijdschrift voor Gezondheidsrecht. Dat betreft bijvoorbeeld het recht op innovatie, bijvoorbeeld door het donoren toe te staan brede toestemming te geven voor nog onvoorzien onderzoek en door patiëntenorganisaties te betrekken bij de (ethische) beoordeling van onderzoeksvoorstellen.

11 11 Europese participatie in klinisch onderzoek De VSOP is coördinator van PatientPartner, een Europees project dat de deelname van patiëntenorganisaties als gelijkwaardige partners in klinisch onderzoek bevordert en faciliteert. In 2010 werd zowel in Athene als in Boedapest een workshop georganiseerd. De slotbijeenkomst vond plaats in Brussel. Op basis van de uitkomsten van deze bijeenkomsten werd in 2010 gestart met de ontwikkeling van handleidingen en een ethische code voor de relatie tussen patiëntenorganisaties en sponsors van klinisch onderzoek (inmiddels beschikbaar op Samen met het European Patient Forum EPF werkte de VSOP aan een reactie op de consultatie van de Europese Commissie over de herziening van de Clinical Trial Directive, de Europese regelgeving op het terrein van klinisch onderzoek. De huidige regelgeving is administratief dusdanig belastend dat veel academisch, niet commercieel, onderzoek, onhaalbaar is geworden. De herziening kan daar verandering in brengen. Een werkgroep van EGAN en Roche Europa, waarin de VSOP participeert, organiseert jaarlijks een strategische workshop voor Europese patiëntenorganisaties in Basel. De workshop van 2010 stond in het teken van de rol van patiëntenorganisaties bij therapeutische innovatie. Ook ontwikkelt de werkgroep brochures gericht op patiëntenparticipatie in biomedisch onderzoek. Eén daarvan, betreffende therapie op maat (personalised health care) werd in 2010 ook in het Nederlands vertaald. De rol van de patiënt bij innovatie staat ook centraal in een projectvoorstel dat EGAN samen met o.a. EPF en EFGCP (European Forum Good Clinical Practice) in 2010 heeft opgesteld, mede als vervolg op het PatientPartner project. In 2011 werd dit voorstel met succes ingediend bij het Innovative Medicines Initiative (IMI), een gezamenlijk programma van de Europese Commissie en de Europese GRIP Het project GRIP (Global Research in Paediatrics) heeft als belangrijkste doel het opzetten van een internationale (Europa, Azië, VS) infrastructuur die de ontwikkeling en het veilig gebruik van medicijnen bij pasgeborenen en kinderen bevordert. Omdat GRIP een nauwe samenwerking beoogt met ouders en patiënten, is de VSOP eind 2010 uit naam van EGAN (Europese Patients Network for Medical Research and Health, gaan participeren in de aanvraag van dit project, dat per 2011 werd toegekend.

12 12 Organisatie Lidorganisaties 2010 ADCA-Vereniging Nederland (ADCA) Nederlandse Vereniging van Addison & Cushing Patiënten (NVACP) Stichting voor Afweerstoornissen (SAS) Vereniging voor Allergie Patienten (VAP) Nederlandse Vereniging voor Hereditair Angio-Oedeem en Quincke's Oedeem (HAE-QE) Anosmie Vereniging Vereniging Anusatresie (VA) Belangenvereniging Beckwith- Wiedeman Syndroom (BWS) Borstkanker Vereniging Nederland (BVN) Belangen-vereniging Van Kleine Mensen (BVKM) Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) Debra Nederland Stichting Diagnose Kanker (SDK) Stichting Down Syndroom (SDS) Nederlanse Vereniging van Dystoniepatiënten Vereniging van Ehlers Danlos Patiënten (VED) Vereniging van patiënten met Erythropoëtische Protoporfyrie (EPP) Fabry Support & Informatie Groep Nederland (FSIGN) Nederlandse Federatie van Ouders van Dove Kinderen (FODOK) Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Stichting Nederland (FOP) Galactosemie Vereniging Nederland (GVN) HAND-vereniging Hemochromatose Vereniging Nederland (HVN) Stichting Hernia Diafragmatica (CHD) Hereditaire Multiple Exostosen - Multiple Osteochondromen Vereniging Nederland (HME-MO) Belangenvereniging von Hippel-Lindau (VHL) Vereniging Ziekte van Hirschsprung Jeugdreuma Vereniging (JIA) Vereniging van Huntington (VvH) Nederlandse Klinefelter Stichting Nederlandse Vereniging Klompvoetjes Landelijke Patiënten- en Oudervereniging van Schedel- en Aangezichts-afwijkingen (LAPOSA) Vereniging voor mensen met het Van Lohuizen syndroom (CMTC) Contactgroep Marfan Nederland (CMN) Stichting Marshall Smith Research Foundation (MSS) Macula Degeneratie Vereniging (MD vereniging) Belangengroep Multiple Endocriene Neoplasie (Belangengroep MEN) Vereniging Morquio Stichting MRK-vrouwen (Mayer Rokitansky-Kuster) Nederlandse Hypofyse Stichting Neurofibromatose Vereniging Nederland (NFVN) Stichting Nina Foundation Stichting Noonan Syndroom (NS) Nederlandse Vereniging van Hemofiliepatienten (NVHP) Nederlandse Obesitas Vereniging Stichting de Ontbrekende Schakel (DOS) Organisation for Sickel Cell Anemia Relief (OSCAR Nederland) Stichting PHA Nederland (PHA) Nederlandse Phenylketonurie Vereniging (PKU vereniging) Prader Willi/Angelman Vereniging (PWAV) Stichting Primaire Iliaire Dyskinesie Belangengroep (PCD) Retina Nederland (RN) Vereniging Osteogenesis Imperfecta (VOI) Vereniging ouderen en kinderen met een slokdarmafsluiting (VOKS) Syringomyelie Patiënten Vereniging (SPV) Stichting Schwachman Syndroom Support Holland (SSSH) Stichting Rubinstein - Taybi Syndroom (RTS) Vereniging Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS) Stichting Tubereuze Sclerosis Nederland (STSN) Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) Sectie Zeldzame Aandoeningen: NephcEurope Stichting FMF-Community Nederland Lidorganisaties Eind december 2010 waren er 60 patiëntenorganisaties bij de VSOP aangesloten. In het verslagjaar sloten zich twee nieuwe patiëntenorganisaties aan: Hereditaire Multiple Exostosen - Multiple Osteochondromen Vereniging Nederland (HME-MO) en Stichting FMF-Community Nederland. De Schildklierstichting beëindigde het lidmaatschap. Ledenvergadering Er vonden twee algemene ledenvergaderingen plaats in 2010: op 1 juni en 20 november. De ledenvergadering op 1 juni werd voorafgegaan door een bijeenkomst over preconceptiezorg, waar VSOP hoogleraar prof. Steegers haar onderzoek presenteerde. De ledenvergadering op 20 november werd gecombineerd met de Nationale Dagen Zeldzame Aandoeningen.

13 13 Communicatie De website vsop.nl trok in 2010 ruim unieke bezoekers. Overige websites onder beheer van de VSOP zijn: egan.eu patientpartner-europe.eu biomedinvo4all.com preparingforlife.net biobanken.org De digitale VSOP nieuwsbrief AGENDA verscheen tweemaal en telde in abonnees. Bestuur Het VSOP-bestuur vergaderde in 2010 zes maal. In juni werden een nieuwe voorzitter en twee nieuwe bestuursleden aangesteld en nam één zittend bestuurslid afscheid. Samenstelling bestuur: Maria Martens Voorzitter (per 1 juni) Bernard Reuser Voorzitter (tot 1 juni), bestuurslid (per 1 juni) Jolanda Huizer Vicevoorzitter (tot 1 juni) Haske van Veenendaal Secretaris Joop Baars Penningmeester Chantal Gill ard Bestuurslid (per 1 juni) Anton de Wijer Bestuurslid (per 1 juni) Bureau In 2010 had het VSOP-bureau een gemiddelde formatie van 8,14 fte, verdeeld over 12 medewerkers. De directie wordt sinds 2001 gevoerd door Cor Oosterwijk. Medewerkers Marijke Bouma Administratief Medewerker Silvia van Breukelen Coördinator Zeldzame Aandoeningen en Fondsenwerving Karin Grootveld Medewerker Projecten en Communicatie Sigrid Hendriks Beleidsmedewerker Zeldzame Aandoeningen en Zorg Marieke van Meel Projectmedewerker Zeldzame Aandoeningen en Zorg Cor Oosterwijk Directeur Tessa van der Valk Beleidsmedewerker Onderzoek en Therapieontwikkeling Thea van Veldhuizen Management assistente Hanne Velthuis Beleidsmedewerker Erfelijkheidsvraagstukken en Onderzoek Elsbeth van Vliet Beleidsmedewerker Erfelijkheidsvraagstukken Kim Wever Projectmedewerker PatientPartner José Willemse Beleidsmedewerker Zeldzame aandoeningen en Zorg Vrijwilligers Jeannette Korver, Janneke Ras (beiden huisartsenbrochures) en Sjakko Koster (bibliotheek) waren in 2010 als vrijwilliger actief.

14 14 Financiën Financieel jaarverslag Het jaar 2010 kon worden afgesloten met een bescheiden positief resultaat van De lagere directe projectkosten en lagere uitvoeringskosten dan begroot, compenseerden de lagere baten, inclusief het verlies op het project De patiënt als informatiedrager. In de (sluitende) begroting 2011 is een post Baten uit te verwerven projecten en fondsenwerving opgenomen van bruto : netto na aftrek van de directe projectkosten. De baten uit de benoemde projecten zijn alle afkomstig uit lopende of toegekende projecten. De VSOP bedankt alle sponsors en donateurs hartelijk voor hun bijdrage aan de in 2010 gerealiseerde resultaten! Stichting Dijkverzwaring

15 15 Staat van Baten en Lasten 2010 Baten Realisatie Begroting Realisatie Baten uit eigen fondsenwerving Subsidies van overheden Overige baten en lasten Totaal baten Lasten Besteed aan doelstellingen - Erfelijkheidsvraagstukken Biomedisch onderzoek Zeldzame aandoeningen Dienstverlening Totaal besteed aan doelstellingen Werving baten - Kosten eigen fondsenwerving Kosten verkrijging subsidies overheden Totaal werving baten Beheer en administratie - Kosten beheer en administratie Totaal lasten Resultaat boekjaar

16 16 Balans 2010 Vaste activa Materiële vaste activa Gebouw Automatiseringsapparatuur Kantoorinrichting Totaal vaste activa Vlottende activa - Vorderingen Liquide middelen Totaal vlottende activa Totaal activa Reserves en fondsen - Continuïteitsreserve Bestemmingsreserves Reserve financiering activa Totaal reserves en fondsen Schulden - Schulden op korte termijn Totaal passiva Accountantsverklaring Aan het bestuur van VSOP CONTROLEVERKLARING VAN DE ONAFHANKELIJKE ACCOUNTANT Verklaring betreffende de jaarrekening Wij hebben de jaarrekening van de VSOP te Soest gecontroleerd. Deze jaarrekening bestaat uit de balans per 31 december 2010 en de staat van winst-en-verliesrekening over 2010 met toelichting, waarin zijn opgenomen een overzicht van de gehanteerde grondslagen voor financiële verslaggeving en andere toelichtingen. Verantwoordelijkheid van het bestuur. Het bestuur van de vereniging is verantwoordelijk voor het opmaken van de jaarrekening die het vermogen en het resultaat getrouw dient weer te geven, alsmede voor het opstellen van het jaarverslag en een activiteitenverslag, beide in overeenstemming met de in Nederland geldende van toepassing zijnde grondslagen voor de financiële verslaggeving (RJ 650 Fondsverwervende instellingen) en met de Subsidieregeling PGO.

17 17 Het bestuur is tevens verantwoordelijk voor een zodanige interne beheersing als het noodzakelijk acht om het opmaken van de jaarrekening mogelijk te maken zonder afwijkingen van materieel belang als gevolg van fraude of fouten. Verantwoordelijkheid van de accountant Onze verantwoordelijkheid is het geven van een oordeel over de jaarrekening op basis van onze controle, mede als bedoeld in artikel 4 lid 1h van de Subsidieregeling PGO en artikel 43 van de Subsidieregeling VWS-subsidies. Wij hebben onze controle verricht in overeenstemming met Nederlands recht, waaronder de Nederlandse controlestandaarden en de in de Subsidieregeling PGO opgenomen Controleprotocol instellingssubsidie MC Dit vereist dat wij voldoen aan de voor ons geldende ethische voorschriften en dat wij onze controle zodanig plannen en uitvoeren dat een redelijke mate van zekerheid wordt verkregen dat de jaarrekening geen afwijkingen van materieel belang bevat. Een controle omvat het uitvoeren van werkzaamheden ter verkrijging van controle-informatie over de bedragen en toelichtingen in de jaarrekening. De geselecteerde werkzaamheden zijn afhankelijk van de door de accountant toegepaste oordeelsvorming, met inbegrip van het inschatten van de risico s dat de jaarrekening een afwijking van materieel belang bevat als gevolg van fraude of fouten. Bij het maken van deze risico-inschattingen neemt de accountant de interne beheersing in aanmerking die relevant is voor het opmaken van de jaarrekening en voor het getrouwe beeld daarvan, gericht op het opzetten van controlewerkzaamheden die in de gegeven omstandigheden adequaat zijn. Een controle omvat tevens het evalueren van de geschiktheid van de gebruikte grondslagen voor financiële verslaggeving en van de redelijkheid van de door het bestuur van de stichting gemaakt schattingen, alsmede een evaluatie van het algehele beeld van de jaarrekening. Wij zijn van mening dat de door ons verkregen controle-informatie voldoende en geschikt is om een onderbouwing voor ons oordeel te bieden. Oordeel Naar ons oordeel geeft de jaarrekening een getrouw beeld van de grootte en samenstelling van het vermogen van VSOP te Soest per 31 december 2010 en van het resultaat over 2010 in overeenstemming met de in Nederland geldende van toepassing zijnde grondslagen voor de financiële verslaggeving (RJ 650 Fondsverwervende instellingen) en met hetgeen hierover is bepaald in de Subsidieregeling PGO. Voorts zijn wij van oordeel dat de in het financieel verslag verantwoorde baten, lasten en balansmutaties over 2010 voldoen aan de eisen van financiële rechtmatigheid. Dit houdt in dat de bedragen in overeenstemming zijn met de in de relevante wet en regelgeving opgenomen bepalingen, zoals die in het controleprotocol instellingssubsidie zijn opgenomen, en met de nader gestelde subsidieverplichtingen benoemd in brief S05464/2009U02468/MS d.d. 30 november 2009 van CIBG. Verklaring betreffende andere wettelijke voorschriften en/of voorschriften van regelgevende instanties. Wij melden dat het jaarverslag en het activiteitenverslag, voor zover wij dat kunnen beoordelen, verenigbaar is met de jaarrekening. Schoonhoven, 26 april 2011 Versluis Accountancy B.V. J. Versluis RA