SPACE BOP studie resultaten Informatieavond 23-10-2014 Fabienne Schasfoort Coördinator SPACE BOP studie Afdeling Revalidatiegeneeskunde Erasmus MC
SPACE BOP studie Afkorting SPACE BOP SPAstic cerebral palsy: (Cost) Effectiveness of BOtulinumtoxin and Physiotherapy Officiële titel Grof motorisch functioneren, niveau van dagelijkse fysieke activiteit en kwaliteit van leven bij kinderen met spastische Cerebrale Parese: (kosten)effectiviteit van multilevel botulinetoxine injecties en intensieve functionele fysiotherapie Subsidie ZonMW-doelmatigheidsonderzoek 2009
SPACE BOP studie groep Professor Henk Stam Revalidatiegeneeskunde, Erasmus MC Hans Bussmann Herwin Horemans Emiel Sneekes Fabienne Schasfoort Robert Pangalila Rijndam Revalidatie Irma Viola Karlijn van Beek Coriene Catsman Kinderneurologie, Erasmus MC Professor Jules Becher Revalidatiegeneeskunde, VUMC Annet Dallmeijer Eline Bolster & Kim v Hutten Professor Ewout Steyerberg MGZ, Erasmus MC Suzanne Polinder Johannes Verheijden BOSK
Locaties SPACE BOP studie
Inhoud Wat wisten we in 2009? Wat wilden we weten? Wat hebben we gedaan? Wat weten we nu? Wat willen we nog uitzoeken?
Wat wisten we in 2009? Behandeldoelen verminderen van spasticiteit verbeteren (dagelijks) functioneren BtA+iFT combinatie behandeling botuline toxine type A injecties (BtA) + intensieve functionele fysiotherapie (ift) BtA blokkade zenuw spier overgang ift functionele kracht- en oefentherapie eventueel gips en/of spalk(en)
Wat wisten we in 2009? Nadelen BtA+iFT belastend, toxine, narcose, herhaling, duur Eerdere studies effectiviteit BtA+iFT vergelijking laag frequente FT of niets doen BtA+iFT effectiever aanwijzingen ook alleen-ift effectief Meerwaarde BtA injecties onduidelijk qua effectiviteit qua kosten-effectiviteit
Wat wilden we weten? Meerwaarde BtA injecties in combinatie behandeling BtA+iFT? Verschil effectiviteit en kosten-effectiviteit BtA+iFT versus alleen-ift? Brede set behandel uitkomsten - grof motorisch functioneren - dagelijkse fysieke activiteit - gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven En ook: - mate behalen therapie doelen - functionele kracht -pijn - loopsnelheid Kosten analyse maatschappelijk perspectief
Wat hebben we gedaan? Wie konden meedoen? - diagnose spastische CP - primair benen, 1-zijdig of 2-zijdig - GMFCS I, II en III - 4-12 jaar - indicatie BtA Wanneer toch geen deelname? - operatie CP < 12 maanden - BtA behandeling < 6 maanden - ernstige contracturen - niet in staat instructies op te volgen - co-morbiditeit van invloed op functioneren
Wat hebben we gedaan? Studie opzet - multicenter partly randomized controlled trial (RCT) - meerdere locaties werven en meten - 2 behandelgroepen: BtA+iFT versus alleen-ift - deels loting en deels blindering - 3 grote metingen : voor start, na ift periode en 12 weken later - iedere 4 weken (web-based) vragenlijsten thuis - tijd- en kosten dagboeken - therapie dagboeken Behandel onderdelen -BtA component reguliere zorg -ift component SPACE BOP richtlijn 2010 -gips en spalken reguliere zorg indien nodig
Wat hebben we gedaan? Primaire uitkomstmaten - grof motorisch functioneren Gross Motor Function Measure meet wat kinderen kunnen - dagelijkse fysieke activiteit Actigraph en Vitamove meetkastjes meet wat kinderen doen - gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven Child Health Questionnaire DISABKIDS Chronisch, CP module, Smileys Health Utilities Index NL 15Q
Wat hebben we gedaan?
Wat hebben we gedaan?
Wat hebben we gedaan?
Wat hebben we gedaan? Overige uitkomstmaten - behalen therapie doelen Goal Attainment Scaling (GAS) meet mate therapiedoel behalen, hulpvraag activiteiten - functionele kracht Sit-to-Stand test (STS) meet max aantal zit tot stand in 30 sec -pijn visueel analoge schaal met gezichtjes (VAS-faces) meet CP gerelateerde pijn - loopsnelheid blootvoets en met schoeisel/evo
Wat weten we nu? 41 BtA+iFT 24 alleen-ift Geen uitvallers Weinig missing
Wat weten we nu? Statistische analyse korte termijn 0-12 weken (einde ift periode) lange termijn 0-24 weken Effectiviteit Vooruitgang hele groep intensieve behandeling? Verschil BtA+iFT en alleen-ift? Meerwaarde BtA? Klinisch relevant / van belang? Kosten-effectiviteit Meerwaarde versus extra kosten?
Wat weten we nu? BEHANDELUITKOMST Vooruitgang totale groep Korte termijn 12 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meerwaarde BtA Vooruitgang totale groep Lange termijn 24 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meerwaarde BtA grof motorisch functioneren: GMFM score ++ + nee ++ - dagelijkse fysieke activiteit: Totale mate fysieke activiteit - +/- - +/- Intensiteit fysieke activiteit - - - + ja % inactief gedrag +/- + nee - - gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven: CHQ- fysiek - - - - CHQ- mentaal - - ++ - DISABKIDS - Chronisch - - + - DISABKIDS Smileys ouders - - - + nee DISABKIDS Smileys kinderen - +/- - - DISABKIDS - CP module + - ++ - HUI ++ - ++ -
Wat weten we nu? BEHANDELUITKOMST Vooruitgang totale groep Korte termijn 12 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meerwaarde BtA Vooruitgang totale groep Lange termijn 24 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meerwaarde BtA grof motorisch functioneren: GMFM score ++ + nee ++ - dagelijkse fysieke activiteit: Totale mate fysieke activiteit - +/- - +/- Intensiteit fysieke activiteit - - - + ja % inactief gedrag +/- + nee - - gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven: CHQ- fysiek - - - - CHQ- mentaal - - ++ - DISABKIDS - Chronisch - - + - DISABKIDS Smileys ouders - - - + nee DISABKIDS Smileys kinderen - +/- - - DISABKIDS - CP module + - ++ - HUI ++ - ++ -
Wat weten we nu? BEHANDELUITKOMST Vooruitgang totale groep Korte termijn 12 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meer waarde BtA Vooruitgang totale groep Lange termijn 24 weken Statistisch bewijs behalen therapie doelen: GAS score activiteiten ++ - ++ - Verschil behandel groepen Meer waarde BtA functionele kracht: Sit-to-Stand test 30 sec max ++ ++ ja ++ +/- CP gerelateerde pijn: VAS- gezichtjes - - - +/- loopsnelheid: Blote voeten - - ++ ++ nee Schoeisel / EVO - - ++ +/-
Wat weten we nu? BEHANDELUITKOMST Vooruitgang totale groep Korte termijn 12 weken Statistisch bewijs Verschil behandel groepen Meer waarde BtA Vooruitgang totale groep Lange termijn 24 weken Statistisch bewijs behalen therapie doelen: GAS score activiteiten ++ - ++ - Verschil behandel groepen Meer waarde BtA functionele kracht: Sit-to-Stand test 30 sec max ++ ++ ja ++ +/- CP gerelateerde pijn: VAS- gezichtjes - - - +/- loopsnelheid: Blote voeten - - ++ ++ nee Schoeisel / EVO - - ++ +/- MAAR: Klinisch relevante verbetering? Klinisch relevant verschil?
Wat weten we nu? Kosten categorie ift BtA+iFT n=24 n=41 Doorverwijzing naar spreekuur 8 8 BtA gangbeeld analyse lab tbv : spreekuur 400 400 Spasticiteitspreekuur 407 422 Pre-anesthesie 0 79 BtA medicatie 0 740 BtA behandeling 0 698 na BtA gangbeeld analyse lab 0 400 ift behandeling 4096 4448 Gips (aanpassen en aanmeten) 35 62 Gips (wisselen en verwijderen) 130 230 Spalk (aanpassen en aanmeten) 639 778 Extra controle RA problemen gips en spalk 19 12 Controle (nabehandeling incl gipscheck) 68 306 Arbeidsverlies 323 323 Reiskosten 57 57 Gemiddelde kosten per kind BtA+iFT 8963,- alleen-ift 6182,- verschil 2781,- Totale kosten per patient 6182 8963
Wat weten we nu? Wat wilden we ook al weer weten? -Verschil effectiviteit en kosten-effectiviteit BtA+iFT versus alleen-ift? N.B 1 e keer onderzoeken meerwaarde BtA!! Conclusies / betekenis groepsniveau : Vooruitgang totale groep beperkt aantal uitkomsten Geen bewijs voor meerwaarde BtA injecties: - korte en lange termijn - primaire en secundaire uitkomsten BtA+iFT behandeling op groepsniveau niet doelmatig Klinische relevantie twijfelachtig Grote spreiding binnen de groep(en) Terughoudend BtA behandeling (primaire uitkomsten)
Wat willen we nog uitzoeken? Op groepsniveau : geen meerwaarde van BtA toevoegen aan periode ift als behandelcombinatie voor verbeteren van grof motorisch functioneren, dagelijkse fysieke activiteit en kwaliteit van leven MAAR individueel kind? - spastische CP spastische CP - responders versus non-responders DUS ook nog uitzoeken: - subgroep waarbij BtA mogelijk wel van toegevoegde waarde? - vooral secundaire behandeluitkomsten - optimaliseren inrichting en inhoud ift periode Vooralsnog indicatie BtA behandeling kritisch bekijken!
SPACE BOP studie BEDANKT!!! Fabienne Schasfoort f.schasfoort@erasmusmc.nl http://survey.erasmusmc.nl/botox/