De terugbetaling van geneesmiddelen in België. Katelijne De Nys (UZ/KULeuven)

Terugbetaling van Geneesmiddelen in België. Inleiding Terugbetaling van geneesmiddelen in België: de huidige procedure Evaluatiecriteria Uitdagingen Persoonlijke bedenkingen/conclusie

Wie doet wat? Europese Commissie DG SANCO - European Medicines Agency (EMA) DG ENTR - Transparantiedirectieve EU 89/105 Federale Overheid Registratie Minister van Volksgezondheid Prijs Minister van Economische Zaken Terugbetaling Minister van Sociale Zaken Gemeenschappen Gezondheidspromotie Preventie

Budget Sociale Zekerheid - inkomsten subsidie overheid tax 12% andere tax 5% alternatieve financiering tax 14% bijdrage loonmatiging sociale bijdragen 7% lonen sociale bijdragen 62%

Budget Sociale Zekerheid - uitgaven familiale uitkeringen 8% (andere) vervangingsinkomens 10% werkloosheid 18% gezondheidszorg 32% pensioenen 32%

Uitgaven Gezondheidszorg 2013: 26,67 miljard EURO artsen (en biologie) 29% andere 3% toekomstfonds 1% maximum factuur 2% andere residentiële zorg 12% verplegers 5% tandartsen 3% kine 2% geneesmiddelen 18% paramedici 4% hospitalisatie 21%

Evolutie van de RIZIV uitgaven

Basisprincipes (1) Wet 14.07.1994 Koninklijk Besluit 21.12.2001: Beslissing van de Minister van Sociale Zaken is gebaseerd op een voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) vergoedingsvoorwaarden vergoedingsbasis (basis van tegemoetkoming maximum prijs Economische Zaken) Integratie van principes van Evidence Based Medicine en farmacoeconomie bij beslissingen voor terugbetaling Bindende deadlines ( zo niet is het meest recente voorstel van het bedrijf aanvaard!) positieve lijst nomenclatuur: alleen indien op voorschrift

Basisprincipes (2) Wet 14.07.1994 Koninklijk Besluit 21.12.2001: on beperkte terugbetaling versus voorwaardelijke terugbetaling: zie verder vergoeding ambulant versus ziekenhuizen (forfaitsystemen) gedifferentieerde terugbetaling ( normaal verzekerden versus OMNIO statuut) (categorie A B C Cs Cx D en F) Mogelijkheid van herziening van de terugbetaling van een individueel geneesmiddel of een klasse van geneesmiddelen

Basisprincipes (3) Onvoorwaardelijke terugbetaling hoofdstuk I Voorwaardelijke Terugbetaling Hoofdstukken II en IV Vergoed(baar): alle indicaties voor alle patiënten Vergoed(baar), maar onder voorwaarden: Slechts beperkte groep patiënten en/of voorschrijvers door alle voorschrijvers

Basisprincipes (4) Beperkingen? Vergoedbare indicatie met/zonder diagnostische voorwaarden: bvb enkel een subklasse binnen een bepaalde aandoening Historiek van de behandeling: bvb enkel na voorafgaande behandelingen Arts (specialisatie relatie ziekenhuis of Centre of Excellence ) Doelgroep: bvb beperking tot bepaalde leeftijdsgroep, bepaalde voorgeschiedenis, bepaalde allergieën Posologie / Aantal verpakkingen / Duur van de (vergoeding van de) behandeling

Procedure Terugbetaling - tijdslijnen registratie procedure terugbetaling terugbetaling aanvraag dag 0 evaluatie dag 60 Evaluatie finaal dag 90 voorstel dag 120 voorstel dag 150 beslissing dag 180 prijs dag 90 indiening van de aanvraag door het bedrijf variabel variabel

De Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen 30 effectieve leden + voorzitter 22 stemgerechtigde leden : 7 academici 8 verzekeringsinstellingen 4 artsen 3 apothekers 8 7 8 niet stemgerechtigde leden: 4 vertegenwoordigers ministers 1 RIZIV 2 Pharma.be 1 Febelgen 3 4 academici mutualiteiten artsen beroepsorganisaties apothekers beroepsorganisaties niet stemgerechtigde leden 8

Registratie versus Terugbetaling? (1) Evaluatie voor Registratie 1. Europese (meestal) of nationale procedure) 2. Evaluatie gebaseerd op Kwaliteit Veiligheid Werkzaamheid 3. Benefit/risk balans van het geneesmiddel op zichzelf efficacy (werkzaamheid) Evaluatie voor Terugbetaling 1. Bevoegdheid Lidstaat (principe subsidiariteit ) 2. Evaluatie gaat verder dan deze voor registratie 3. Relatieve therapeutische waarde ten opzichte van alternatieven effectiveness (doeltreffendheid) 4. Relatieve economische waarde ten opzichte van alternatieven efficiency (doelmatigheid)

Registratie versus Terugbetaling? (2) Welke informatie is niet beschikbaar in studies voor registratie? Real-life data: therapietrouw, patiënten buiten inclusiecriteria van de studies Positionering van het geneesmiddel versus gelijkaardige/alternatieve therapieën? Zeldzame nevenwerkingen? Benefit/risk in het echte leven? efficacy-effectiveness gap (Nature drug disc, 2011, 10: 495-506) Kost: prijs, kosten-effectiviteit (doelmatigheid), budgetimpact?

The efficacy effectiveness gap Nature drug disc, 2011, 10: 495-506

Factors influencing non-approval of new drugs in Europe Negative clinical outcome most important parameter for non-approval Negative clinical relevance least taken into account in non-approval decisions Nature drug disc, 2012, 11: 903-4

de Fourth Hurdle : de Kost van Geneesmiddelen markt/toegang wordt vooral bepaald door prijs/terugbetaling

Contracten - Risk sharing (1) Wet van 14 Juli 1994; KB 21 december 2001, art 81 (en volgende) Als de CTG de voorgestelde prijs niet in verhouding acht ten opzichte van de criteria die de therapeutische meerwaarde bepalen Als klassieke vergoeding te grote budgettaire risico s zou genereren Overeenkomst tussen het bedrijf, de Ministers van Sociale Zaken en Budget (ondertekend door het bedrijf en het RIZIV) die - garandeert dat budget beheersbaar blijft (bijvoorbeeld door compensaties) - tijdens een tijdelijke terugbetaling de mogelijkheid biedt bijkomende evidentie te verzamelen

Contracting - Risk sharing (2) registratie procedure terugbetaling terugbetaling aanvraag dag 0 evaluatie dag 60 voorstel dag 120 voorstel dag 150 beslissing dag 180 indiening van de aanvraag door het bedrijf prijs dag 90 Contract onderhandelingen

Contracting - Risk sharing (3) Mogelijk bij Unmet Medical Need Voor Laat early access toe, en toegang tot veelbelovende innovatieve behandelingen Laat toe de kost van de therapie los te koppelen van de prijs Maakt risk-sharing mogelijk Tegen Wijziging strategie van bedrijven Early access = early exposure.. Te vroeg? End of contract : moeilijkheden om vergoeding van behandelingen stop te zetten Complexe beslissingen op korte termijn onder hoge druk, na het advies van de Commissie

Criteria voor Evaluatie en Waarde-oordeel 1. Therapeutische Waarde / Meerwaarde 2. Prijs en Vergoedingsbasis 3. Belang in de Klinische Praktijk (Sociale en/of Therapeutische Nood) 4. Ratio Kost / Therapeutische Waarde 5. Budget Impact

Therapeutische waarde = de som van de waardering van alle voor de behandeling relevante eigenschappen van een specialiteit, waarbij de - werkzaamheid, - de doeltreffendheid, - de bijwerkingen, - de toepasbaarheid, - de gebruiksvriendelijkheid in aanmerking worden genomen, en die tezamen bepalend is voor de plaats van de specialiteit binnen de therapie in vergelijking met andere beschikbare behandelingsmogelijkheden; deze therapeutische waarde situeert zich op de niveaus van - morbiditeit, - mortaliteit of - levenskwaliteit.

Therapeutische Waarde? Klinische data (RCT) Epidemiologische data Real Life data Gezondheidseconomische data Budget impact data Efficacy werkzaamheid gecontroleerde setting Effectiveness doeltreffendheid dagelijkse praktijk Efficiency doelmatigheid kost-effectief = Kan het werken? = Werkt het? = Is het de investering waard?

Therapeutische Meerwaarde klasse I (therapeutische) meerwaarde Een specialiteit beschikt over een therapeutische meerwaarde indien de behandeling met de betreffende specialiteit tot een hogere therapeutische waarde leidt dan een aanvaarde standaardbehandeling; klasse II klasse III vergelijkbare waarde kopie/generiek

Klasse 1 = Therapeutische meerwaarde Hogere prijs mogelijk Farmaco-economische evaluatie noodzakelijk Kosten-effectiviteit Budget Impact QALY (Quality Adjusted Life Years): eenheid van gezondheidswinst Uitgezet versus verschil in prijs (tov alternatieven)

Principe van kosten-effectiviteit/doelmatigheid gezondheidseffect kost Situatie 1, 3, 4 en 5: kosten-effectief Situatie 1 en 5: dominant Gezondheiseconomie, L. Annemans, 2008

Het begrip QALY QALY = aan kwaliteit aangepaste levensjaren QALY = kwantiteit x kwaliteit Gezondheiseconomie, L. Annemans, 2008

Kost/QALY en kans op aanvaarding van terugbetaling Grens?: = hoeveel wilt de maatschappij betalen per extra QALY? Meestal dubbel (boven-onder) verschilt van land tot land Gezondheiseconomie, L. Annemans, 2008

= het product van de kost per patiënt met het aantal patiënten Houdt rekening met Kost De Budgettaire Impact (BI) Aantal patiënten die in aanmerking komen/die beantwoorden De budgettaire weerslag tgv langere/kortere opnames, alternatieve therapieën, verlengde levensduur, bijkomende behandelingsoptie Kiezen voor een kosten-effectief geneesmiddel kan gepaard gaan met een enorme budgetimpact en daardoor geen goede keuze meer zijn, want Onvoldoende budget zou overblijven voor andere zieken

De sociale zekerheid staat voor een grote uitdaging

Uitdagingen? Globale last ten gevolge van ziekte blijft gestaag stijgen Ouder wordende bevolking Groeiende (wereld)bevolking Prijs van nieuwe geneesmiddelen (tot 19831 /flacon*, tot 300,000$/jaar**) Steeds meer personalized medicine, kleinere doelgroepen Pipeline Economische crisis Lancet Oncol 2011 ; 12: 933-80 CA Cancer J Clin 2011 Mar-Apr;61(2):69-90 * Most expensive drug currently on Belgian market ** http://www.forbes.com/2010/02/19/expensive-drugscost-business-healthcare-rare-diseases.html

Pipeline? Nature Reviews Drug Discovery 2012;11:435-436. 37

Uitdagingen? Er zullen keuzes moeten gemaakt worden: - Wat betalen we? - Voor wie? - Hoe lang? - Welk aandeel? (hoe hoog is de bijdrage, welk deel betaalt men zelf?) Maar ook - Wat/Voor wie betalen we niet? - Wanneer stoppen we met betalen? - Moeten we bepaalde geneesmiddelen niet meer terugbetalen? -

Enkele bedenkingen (1) Bij de registratie studies zou meer aandacht moeten zijn voor latere terugbetaling/werkelijke belang? (de gap?) Bvb: Quality of Life parameters toevoegen, niet enkel bvb PFS of biomarkers Definitie van onze Standard of Care : op basis van meer academisch onderzoek! Objectieve registers Studies die een dosis/behandelingsduur in vraag stellen Input van payers Input van patiënten Eur J Cancer. 2013 Sep;49(13):2777-83 Eur J Cancer. 2013 Jan;49(1):1-7

Enkele bedenkingen (2) Nood aan richtlijnen (minstens deels) gebaseerd op niet-commercieel/academisch onderzoek Internationaal waar mogelijk Nationaal zo nodig (indien grote verschillen) Onafhankelijk! Betrek de voorschrijvers Medical need? Voor welke doelgroep? Stopping rules?

Enkele bedenkingen (3) Welke waarden vindt onze maatschappij belangrijk? En wat wil ze ervoor betalen? Per maand? Per patiënt? Per QALY? Per week OS? Per week PFS? Om een bepaalde ziekte te eradiceren? Behouden we het solidariteitsprincipe of gaan we naar 2 snelheden? En last but not least: wat vinden patiënten waardevol? Langer leven? Langer leven maar enkel met een goede levenskwaliteit? Uit het ziekenhuis blijven? Bepaalde zaken nog kunnen doen? Virtual Mentor 2013, 15: 677-80

Conclusie De pipeline ziet er veelbelovend uit De prijzen helaas ook Keuzes zullen zich opdringen Andere belangen zullen meer spelen, levenskwaliteit bijvoorbeeld Patiënten, voorschrijvers, payers gaan meer en vroeger betrokken moeten worden Hoge nood aan meer maatschappelijke betrokkenheid

Imaging what it is like to be someone other than yourself is at the core of our humanity. It is the essence of compassion and the beginning of morality. Ian McEwan Thank you!

Met dank aan Jullie allen Mijn collega s op het RIZIV, en in het bijzonder Francis Arickx en Marc Van De Casteele Lieven Annemans