Vergaderstuk Adviescommissie Pakket

Transcriptie

1 Vergaderstuk Adviescommissie Pakket Datum 5 oktober 2018 Betreft Monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk 2018 Zorginstituut Nederland Zorg I Eekholt XH Diemen Postbus AH Diemen info@zinl.nl Contactpersoon Laura Snyders, Angèl Link (toelichting) en Linda van Saase Onze referentie ACP 74-4 Onderwerp Monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk 2018 Type interventie Weesgeneesmiddelen Besprekingshistorie en doel van huidige bespreking De monitor 2018 is de tweede editie van de monitor weesgeneesmiddelen. De monitor geeft inzicht in de inzet van niet-oncologische weesgeneesmiddelen in de Nederlands praktijk. Dit inzicht kan aanleiding zijn voor vervolgacties. Wij vragen de ACP ons hierover te adviseren. Standpunt/advies in het kader van Specialistische en GVS weesgeneesmiddelen Aanleiding Eigen agendering Zorginstituut Nederland Concept monitor In deze tweede editie van de monitor weesgeneesmiddelen gaat het Zorginstituut in op: de manier waarop partijen de afspraken uit de (afgesloten) weesgeneesmiddelen-arrangementen (verder arrangementen) in de praktijk brengen; het effect van de afspraken op de behandelpraktijk; ontwikkelingen in kosten en volume van de geneesmiddelen; Europese en internationale samenwerking van partijen; andere relevante vragen zoals, welke nieuwe weesgeneesmiddelen kunnen we in de toekomst verwachten? Het doel van de door partijen afgesloten arrangementen is om het gepast gebruik en daarmee de (kosten)effectiviteit te verbeteren. Omdat deze doelen voor het Zorginstituut van belang zijn, volgen we de uitvoering van de arrangementen om hiervan te leren voor toekomstige arrangementen. We gaan in op wat goed werkt en wat in de toekomst beter kan. Dit brengen we in bij volgende arrangementen,

2 zodat ook andere partijen die in de toekomst een arrangement sluiten of in de praktijk brengen kunnen leren van de manier waarop anderen het hebben aangepakt. Zorginstituut Nederland Zorg I Onze referentie ACP 74-4 Consequentie voor de verzekerde (op basis van concept standpunt/advies) Geen directe consequenties voor de verzekerde. Toelichting, indien nodig In de monitor 2018 besteden we aandacht aan de volgende middelen: laronidase / Aldurazyme, galsulfase / Naglazyme, idursulfase / Elaprase, eculizumab bij ahus/ Soliris, pirfenidon / Esbriet en nintedanib / Ofev. Op advies van de ACP bij de monitor in 2017 hebben we nu de vraag wat deze middelen betekenen voor patiënten centraal gesteld. Net als in 2017 hebben we ook nu de ontwikkeling in kosten en volume tussen 2012 en 2016 in beeld gebracht. In de bijgevoegde memo hebben we de belangrijkste bevindingen per onderdeel van de monitor op een rijtje gezet. Wij willen graag de expertise van de ACP gebruiken om adviezen te verkrijgen hoe bepaalde problemen aangepakt zouden kunnen worden om zo tot concrete aanbevelingen te komen in de definitieve monitor. Vraag/vragen aan de commissie 1 Welke (juridische) waarborgen ziet de ACP om expertisecentra te helpen bij het vullen van registers op de korte termijn dan wel lange termijn? 2 Welke (juridische) waarborgen zouden kunnen worden ingevoerd om ervoor te zorgen dat als er een indicatiecommissie is opgericht, artsen deze ook inzetten voor alle patiënten? 3 Welke oplossing ziet de ACP voor de gefragmenteerde wijze waarop onafhankelijke registers op dit moment worden gefinancierd? 4 Wat is het advies van de ACP voor middelen als laronidase, elaprase en idursulfase? Bijvoorbeeld: het sluiten van een weesgeneesmiddelenarrangement en een prijsarrangement, eventueel in combinatie met een herbeoordeling. Bij een herbeoordeling moet rekening gehouden worden met het feit dat gegevens omtrent de werkzaamheid van het middel zeer beperkt zijn. 5 Welk onderwerp zou volgens de ACP in de monitor 2019 meer aandacht behoeven? Wij denken zelf aan agendering van de middelen voor de ziekte van Gaucher. Hiervoor zijn drie middelen beschikbaar met een vergelijkbare hoge prijs per patiënt per jaar, waarbij het eerste middel reeds sinds 1997 op de markt is. Daarnaast is het een idee dat we kunnen uitzoeken welke geregistreerde weesgeneesmiddelen weliswaar op de markt zijn maar niet gedeclareerd worden en wat hiervan de reden is. Komen deze middelen niet in Nederland op de markt, of wel op de Nederlandse markt maar worden ze niet toegepast? En wat is daarvan dan de reden?

3 Te raadplegen partijen Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboudumc; NVALT; Longfonds; via het Longfonds: Longfibrosepatiëntvereniging; Nierpatiënten Vereniging Nederland (NVN); ahus Nederland; Centrum voor Lysosomale en Metabole ziekten van het Erasmus MC; Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS); Amsterdam Lysosome Center ( Sphinx ) van het Amsterdam UMC; EURORDIS Rare diseases Europe; Medicine Evaluation Committee (MEDEV); Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG); HollandBIO; Zorgverzekeraars Nederland (ZN); Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntorganisaties, Ouder verwijst naar ouder van kinderen met een aandoening (VSOP); Federatie Medisch Specialisten (FMS); Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen (NVZ); Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU) Zorginstituut Nederland Zorg I Onze referentie ACP 74-4 Bijlage(n) I Memo Monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk 2018 II Tussenrapportage weesgeneesmiddelenarrangement ahus III Verzoek om uitvoeringstoets regie op registers IV Verslag ACP Monitor weesgeneesmiddelen 2017 V Totaaloverzicht ontwikkeling cijfers

4 Adviescommissie Pakket Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Eekholt XH Diemen Postbus AH Diemen info@zinl.nl T +31 (0) Monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk 2018 Contactpersoon mw. L. Snyders Datum 14 september Inleiding 1.1 Leeswijzer memo In deze memo treft u de belangrijkste bevindingen aan van de monitor weesgeneesmiddelen in de praktijk In 1.2 gaan we kort in op het doel van de monitor. In sectie 2 t/m 4 vindt u een samenvatting van onze belangrijkste bevindingen wat betreft de geselecteerde middelen. In sectie 5 gaan we in op de gegevens over effectiviteit en de kwaliteit van leven van de geselecteerde middelen. In sectie 6 staan onze conclusies op basis van de ontwikkeling in kosten en volume. In sectie 7 staat de formele vergoedingsstatus van de geselecteerde weesgeneesmiddelen centraal in andere Europese landen. In sectie 8 schetsen we onze conclusies op hoofdlijnen. Sectie 9 bevat onze vragen aan de ACP. Onze referentie Doel van de monitor weesgeneesmiddelen Het doel van de monitor is om inzicht te geven in de inzet van weesgeneesmiddelen in de Nederlandse praktijk. De jaarlijkse monitor is aangekondigd in het rapport pakketbeheer weesgeneesmiddelen uit In dit rapport introduceert het Zorginstituut het weesgeneesmiddelen-arrangement (ook wel: arrangement). Kort gezegd maakt het Zorginstituut bij een arrangement afspraken met de beroepsgroep over: de (door)ontwikkeling van start- en stopcriteria; het vastleggen van patiëntgegevens in een register, bij voorkeur Europees en onafhankelijk gefinancierd; het instellen van een indicatiecommissie die regelmatig bij elkaar komt. Bij het maken van de afspraken betrekt het Zorginstituut ook patiëntorganisaties, Zorgverzekeraars Nederland (ZN), de Nederlandse Federatie van Universitaire Medische Centra (NFU) en de Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen (NVZ). Het doel van deze afspraken is om de (kosten)effectiviteit van een weesgeneesmiddel te optimaliseren. De verantwoordelijkheid voor het in de praktijk brengen van de afspraken ligt bij de beroepsgroep. In de monitor weesgeneesmiddelen volgt het Zorginstituut: de manier waarop partijen de afspraken uit de arrangementen in de praktijk brengen; Pagina 1 van 11

5 de praktijk rondom weesgeneesmiddelen die vóór het uitkomen van het rapport pakketbeheer weesgeneesmiddelen op de markt zijn gekomen; het effect van de afspraken op de praktijk; ontwikkelingen in kosten en volume; Europese en internationale samenwerking van partijen; andere relevante vragen zoals, welke nieuwe weesgeneesmiddelen kunnen we in de toekomst verwachten? Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie De oncologische weesgeneesmiddelen vallen buiten de scope van deze monitor. Dit is ten eerste vanwege de andere dynamiek van deze groep. Ten tweede sluit het Zorginstituut geen arrangementen voor deze groep geneesmiddelen. Dit volgt uit het rapport pakketbeheer. 1.3 Samenvatting van de belangrijkste bevindingen van de monitor 2017 Dit is de tweede editie van de monitor. De belangrijkste conclusies van de eerste editie waren dat: de vergoeding van de niet-oncologische weesgeneesmiddelen is tussen 2012 en 2015 met 31% gestegen: van 173 miljoen naar 226 miljoen; na afloop van de tienjarige periode van marktexclusiviteit blijft de prijs per verzekerde vrijwel gelijk; daarnaast komt er na afloop van deze periode weinig concurrentie op gang; de werkwijze van de expertisecentra voor de ziekten van Fabry en Pompe dienen als voorbeeld voor toekomstige arrangementen. Naast de inhoudelijke kant van de arrangementen, volgt het Zorginstituut de uitvoering van de arrangementen om hiervan te leren voor toekomstige arrangementen. Wat werkt goed en wat kan in de toekomst beter? Ook partijen die in de toekomst een arrangement sluiten of in de praktijk brengen kunnen leren van de manier waarop anderen het hebben aangepakt. 1.4 Onderwerpen monitor weesgeneesmiddelen 2018 De monitor 2018 richt zich op de praktijk van de volgende geneesmiddelen: Weesgeneesmiddel stofnaam / Indicatie merknaam 1. laronidase / Aldurazyme MPS I 2. galsulfase / Naglazyme MPS VI 3. idursulfase / Elaprase MPS II 4. eculizumab / Soliris ahus 5. pirfenidon / Esbriet idiopathische pulmonale fibrose (IPF) 6. nintedanib / Ofev idiopathische pulmonale fibrose (IPF) Voor eculizumab bij ahus is voor het eerst een weesgeneesmiddelenarrangement afgesloten. Het Zorginstituut is op dit moment in gesprek over een arrangement voor eculizumab bij PNH. Om een breder beeld te geven, gaan we ook in op werkwijzen waaraan geen arrangement ten grondslag ligt. De middelen 1 t/m 3 hadden we al geselecteerd in de monitor Aan deze selectie voegen wij de middelen pirfenidon (Esbriet ) en nintedanib (Ofev ) toe. Voor deze laatste middelen heeft het Zorginstituut met de beroepsvereniging een gepast gebruik arrangement Pagina 2 van 11

6 afgesloten. Dit is een voorloper van het weesgeneesmiddelen-arrangement. Het gepast gebruik arrangement vertoont gelijkenissen met de weesgeneesmiddelenarrangementen. Dit is de reden van selectie voor de monitor. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie 1.5 Hoe heeft het Zorginstituut de monitor 2018 samengesteld? De monitor stelt het Zorginstituut samen op basis van interviews en declaratiedata. Datum 14 september 2018 Onze referentie Voor de monitor 2018 hebben we interviews gehouden of vragenlijsten uitgezet onder volgende partijen: Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboudumc; NVALT; Longfonds; via het Longfonds: Longfibrosepatiëntvereniging; Nierpatiënten Vereniging Nederland (NVN); ahus Nederland; Centrum voor Lysosomale en Metabole ziekten van het Erasmus MC; Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS); Amsterdam Lysosome Center ( Sphinx ) van het Amsterdam UMC; European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS); Medicine Evaluation Committee (MEDEV). In de volgende paragrafen geven we vrij letterlijk weer wat partijen in de interviews naar voren hebben gebracht. Dit is niet per se de mening van het Zorginstituut. Wij geven dit mee als leeswijzer 2 Eculizumab bij ahus: toepassing in de praktijk Het expertisecentrum is samen met de academische centra goed op weg om de afspraken uit het arrangement in de praktijk te brengen. De indicatiecommissie wordt door de leden erg gewaardeerd. Deze helpt hen bij het stellen van de juiste indicatie. Het instellen van een indicatiecommissie heeft ervoor gezorgd dat de indicatie ahus minder vaak wordt gesteld. Dit leidt tot een kostenbesparing. Ook voor de patiënt is dit positief, deze is gebaat bij een juiste indicatie. Het Zorginstituut ontvangt jaarlijks een rapportage van het Radboudumc. Dit is op basis van het arrangement. Bijlage II van de voorlegger bevat deze rapportage. Onderstaand stroomschema geeft kort de stand van zaken weer met betrekking tot de behandeling van de nieuw gediagnostiseerde ahus patiënten. Verdere toelichting is opgenomen in bijlage II. Pagina 3 van 11

7 Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Het expertisecentrum is bij het in de praktijk brengen van het arrangement enkele obstakels tegengekomen. Ten eerste, bij het verzamelen van gegevens. Op dit moment nemen zeven van de acht academische centra deel aan het CUREiHUS onderzoek. De deelname van één academisch centrum ontbreekt dus nog. Deze telling gaat nog uit van de situatie voor de fusie tussen het VUmc en het AMC (Amsterdam UMC). Het kunnen ontvangen van deze gegevens heeft het expertisecentrum de nodige moeite gekost. Het expertisecentrum hoopt in de loop van 2018 alle academische centra op te kunnen nemen in het onderzoek. Voor het vereenvoudigen van dit proces noemt het expertisecentrum een betere wettelijke verankering van het delen van informatie als een belangrijke voorwaarde. Volgens het expertisecentrum is het niet duidelijk of het advies van de indicatiecommissie door alle leden wordt opgevolgd. Ook is het voor het expertisecentrum niet duidelijk of alle patiënten in de indicatiecommissie worden besproken. Dit komt omdat alle academische centra het middel mogen voorschrijven. Het is voor het expertisecentrum niet inzichtelijk hoeveel eculizumab door zorgverzekeraars is vergoed bij de indicatie ahus. Alleen individuele zorgverzekeraars weten op dit moment hoeveel eculizumab bij de indicatie ahus er is vergoed voor hun verzekerden Het expertisecentrum spreekt de vrees uit dat het ontbreken van inzicht in de daadwerkelijke macrokosten negatief van invloed is op de bepaling van de kosteneffectiviteit en daarmee wellicht de vergoeding. Als mogelijke oplossing voor de verschillen noemt het expertisecentrum een betere controle door zorgverzekeraars. Deze zouden niet moeten vergoeden als een patiënt niet is voorgelegd aan de indicatiecommissie. Daarnaast zou het expertisecentrum moeten beschikken over zo up-to-date mogelijke data met betrekking tot de hoeveelheid eculizumab die is vergoed voor de indicatie ahus. Een betere wettelijke verankering en samenwerking met ZN/zorgverzekeraars zou volgens Pagina 4 van 11

8 het expertisecentrum een oplossing zijn. Tot slot heeft het expertisecentrum moeite met het vinden van een onafhankelijke voorzitter voor de indicatiecommissie. Dit komt mede doordat er geen budget beschikbaar is om enige vorm van betaling te kunnen bieden. Patiëntenorganisatie NVN voelde zich betroken bij het maken van de afspraken uit het arrangement. Ondanks dat patiënten moeite hebben met de onzekerheid die komt kijken bij stoppen of intervalverlenging is er onder hen sprake van een grote bereidheid om mee te doen aan het onderzoek. Het expertisecentrum zal in samenwerking met de NVN een app ontwikkelen om patiënten meer duidelijkheid te geven over wanneer zij zich moeten melden met klachten. Voor patiënten is het wel van belang dat werkwijze uit het onderzoek zich bewijst. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Het Zorginstituut neemt de oplossingen voor de genoemde obstakels mee bij de afsluiting van een volgend arrangement. Daarnaast zal het Zorginstituut in overleg met het ministerie kijken of en zo ja op welke manier wettelijke verankering een oplossing kan bieden. Het Zorginstituut zal dit meenemen in de uitvoeringstoets over registers die zij heeft ontvangen van de minister. Zie voor meer informatie over deze opdracht bijlage III van de voorlegger Verzoek om uitvoeringstoets regie op registers. 3 Geneesmiddelen bij MPS I, MPS II en MPS VI: toepassing in de praktijk Factsheet Laronidase: MPS I Marktautorisatie in: 2003 Aantal gebruikers van het middel in 2016: 16 Vergoeding per verzekerde in 2016: Totaal vergoede bedrag in 2016: Galsulfase MPS VI Marktautorisatie in: 2006 Aantal gebruikers van het middel in 2016: 14 Vergoeding per verzekerde in 2016: Totaal vergoede bedrag in 2016: Idursulfase MPS II Marktautorisatie in: 2007 Aantal gebruikers van het middel in 2016: 14 Vergoeding per verzekerde in 2016: Totaal vergoede bedrag in 2016: De expertisecentra werken met een indicatiecommissie, start- en stopcriteria en registers. Dit is positief en komt daarmee deels overeen met de werkwijze van een arrangement. Echter, in geval van MPS I zijn er in Nederlands twee Pagina 5 van 11

9 expertisecentra die het middel mogen voorschrijven, terwijl er slechts een kleine twintig patiënten zijn in Nederland. Door zowel de patiëntenorganisatie als het Amsterdam UMC is aangegeven dat het werken met twee expertisecentra niet ideaal is. Zeker niet voor zo een kleine patiëntengroep. De samenwerking tussen beide centra is op dit gebied momenteel minimaal en in het belang van de patiënt zou deze verbeterd moeten worden. Ook in de toekomst bij het opnieuw aanwijzen van de expertisecentra is het van belang dat de VSOP (koepelorganisatie in Nederland voor zeldzame en genetische aandoeningen) en de NFU, die gezamenlijk een advies uitbrengen aan de minister over het aanwijzen van expertisecentra, hier extra aandacht voor hebben. Als in de toekomst bij een arrangement sprake is van meerdere expertisecentra zal het Zorginstituut afspraken maken over het waarborgen van de samenwerking. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Verder is er bij MPS I ruimte voor verbetering op het gebied van patiëntparticipatie. De manier waarop registers op dit moment georganiseerd zijn kan verbeterd worden. Volgens het expertisecentrum van het Amsterdam UMC is het belangrijk dat er op dit gebied de komende jaren veel verbetering komt. Dit met het oog op het verzamelen van gegevens van betere kwaliteit zodat de waarde van een weesgeneesmiddel beter inzichtelijk wordt. Hiervoor is Europese samenwerking en onafhankelijk financiering nodig. Op de lange termijn is dit volgens het expertisecentrum van belang voor het betaalbaar houden van de weesgeneesmiddelen. Tot slot blijkt dat er bij de ziekten MPS I, II en VI geen sprake is van concurrerende middelen. Het gevolg hiervan is dat de prijs niet daalt. Ook niet nadat de tienjarige periode van marktexclusiviteit is afgelopen. Dit terwijl er in ieder geval bij MPS I wel grote vraag is naar een middel dat beter werkt. Vijftien jaar na het afgeven van de marktautorisatie is dit nog niet in zicht. Ook blijft de prijs onveranderd, ondanks dat het middel veel te wensen overlaat. 4 Pirfenidon en nintedanib bij IPF: toepassing in de praktijk Het IPF gepast gebruik arrangement is een voorloper van het weesgeneesmiddelen-arrangement. Het is voor de beroepsvereniging, de patiëntenorganisaties en het Zorginstituut een leerzaam traject geweest. Vooral als het gaat om het ontwikkelen van een register. Met name de financiering en het verkrijgen van de gegevens van de centra blijken in de praktijk ingewikkeld, zelfs als de fabrikanten bereid zijn de kosten van het register te dragen. Het leek eenvoudig om aansluiting te zoeken bij het Benelux protocol dat werd opgestart, maar de praktijk bleek weerbarstig. De moeizame wijze waarop gegevens bij elkaar worden gebracht kan erop duiden dat niet elke professional evenveel het belang van het bijeenbrengen van gegevens voor het aanscherpen van start- en stopcriteria inziet. Volgens de beroepsvereniging laat dit arrangement zien hoe belangrijk het is om vanaf de start alles goed te regelen. Wel zijn er op andere gebieden belangrijke stappen gezet. Er is een stelsel ontstaan van ziekenhuizen, voorschrijvende en niet-voorschrijvende ziekenhuizen die met elkaar overleggen binnen MDO s. Daarnaast is er een landelijk MDO. Binnen deze structuur maken ziekenhuizen zoveel mogelijk gebruik van de inbreng van experts. Deze structuur bestond nog niet in Dit heeft ongetwijfeld geleid tot een verbetering van de kwaliteit van zorg. Pagina 6 van 11

10 Een leerpunt dat hieruit volgens betrokkenen volgt bij een arrangement is om bij de start goed na te denken over de opzet van een governance voor een register. Hierbij moet vooral worden gedacht aan de juridische en technische kant. In dit geval waren de fabrikanten bereid om het register te financieren, maar was de wens van zowel de partijen als van het Zorginstituut dat de dataverzameling, analyses en publicaties onafhankelijk van de industrie zouden zijn. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Het bleek lastig om dit in de praktijk te verwezenlijken. Dit is een leerpunt waarvan het Zorginstituut zich al eerder van bewust was. Een ander aandachtspunt voor het Zorginstituut is om bij toekomstige arrangementen te zorgen voor een betere betrokkenheid van patiëntorganisaties. Vanaf de start moet helder zijn op welke manier de patiëntorganisatie door de andere partijen betrokken moet worden bij zowel het opstellen van het arrangement als gedurende de looptijd van het arrangement. Bijvoorbeeld bij de herziening van start- en stopcriteria. Dit naar aanleiding van het Longfonds, dat aangaf zich in de gesprekken over de ontwikkeling en de toepassing van de gepast gebruik afspraken zich onvoldoende betrokken te voelen. 5 Gegevens over de effectiviteit en de kwaliteit van leven slechts in beperkte mate voorhanden Gegevens over effectiviteit en de kwaliteit van leven van de geselecteerde middelen is in slechts beperkte mate voorhanden. Dit heeft twee redenen. De eerste reden is het lage aantal patiënten. De tweede reden is de gefragmenteerde wijze waarop registers in Nederland en in Europa zijn georganiseerd. Om toch een beeld te krijgen van de waarde van de middelen voor de patiënt hebben wij geprobeerd informatie hierover uit te vragen tijdens de interviews met artsen en patiëntorganisaties. De resultaten variëren en als er onderzoeken zijn uitgevoerd zijn deze kleinschalig en informeel. Wij geven de resultaten hieronder weer. Bij eculizumab bij ahus gaf de patiëntorganisatie aan dat het middel een verschil maakt tussen leven en dood. Na toegang te hebben gehad tot het middel maken kinderen een normale ontwikkeling door. Volwassenen kunnen dankzij het middel een normaal leven leiden. Afgezien van de ziekenhuisbezoeken voor de infusies en het grieperige gevoel dat een patiënt diezelfde dag overhoudt aan de infusie. De patiëntorganisatie VKS werkt momenteel aan een enquête onder MPSpatiënten. Een belangrijke vraag uit deze enquête is wat het middel betekent voor het leven van de patiënt. De bedoeling was om de uitkomsten hiervan op te nemen in de monitor. Helaas heeft het onderzoek vertraging opgelopen door problemen met de Algemene Verordening Gegevensbescherming (AVG). Wij hopen in november dit jaar de resultaten alsnog te includeren in de monitor. Door het expertisecentrum van het AMC is in elk geval aangegeven dat het middel bij MPS I veel te wensen overlaat. Er is grote vraag naar een middel dat beter werkt. Helaas is dit vijftien jaar na de marktautorisatie nog niet in zicht. Wat betreft pirfenidon en nintedanib hebben de patiëntenorganisaties aangegeven dat patiënten tevreden zijn over de middelen. Eén van de vervelendste klachten bij IPF is het vele hoesten. Dit is erg hinderlijk in het dagelijks leven. De middelen Pagina 7 van 11

11 zouden deze klachten sterk verminderen. Wel zijn de bijwerkingen aanzienlijk. Patiënten raken bijvoorbeeld erg gevoelig voor zonlicht. De bijwerkingen zouden wel steeds beter behandeld kunnen worden. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Daarnaast is voor deze middelen een vragenlijst ontwikkeld. De vragenlijst heet Meetbaar maken van patiëntgerapporteerde ervaringen met dure geneesmiddelen. Bij het ontwikkelen van de vragenlijst zijn patiënten bevraagd op hun tevredenheid met het middel. Eén van de conclusies was dat patiënten een hogere verwachting van de werkzaamheden hadden dan de daadwerkelijke ervaring. Dit laten de resultaten van 42 patiënten zien. De gemiddelde verwachting van deze groep was dat de middelen een redelijk positieve invloed zouden hebben. Deze groep had na enkele maanden nauwelijks positieve invloed ervaren. Uit de resultaten van de vragenlijst spreekt dus minder tevredenheid dan was aangegeven door de patiëntorganisaties. Wel is het volgens de organisatie van belang om bij dit resultaat van de vragenlijst in het achterhoofd te houden dat de middelen remmend zijn en niet genezend. Datum 14 september 2018 Onze referentie Het op landelijk en Europees niveau ontbreken van goede gegevens die de waarde van deze geneesmiddelen inzichtelijk maken vormt om meerdere redenen een probleem. De arts krijgt geen volledig beeld van voor welke patiënt een middel werkt en voor welke patiënt niet. Daarnaast betaalt de maatschappij hoge kosten voor middelen waarvan onduidelijk is wat precies de waarde is. Voor de betaalbaarheid van dure geneesmiddelen op de lange termijn is het van belang dat hierin verbetering komt. Europese samenwerking ligt gezien het geringe aantal patiënten het meest voor de hand 6 Weesgeneesmiddelen in het basispakket Wij hebben de ontwikkeling in kosten en volumen van weesgeneesmiddelen tussen 2012 en 2016 geanalyseerd. Bijlage V van de voorlegger bevat een totaaloverzicht. Op basis van dit overzicht concluderen wij dat de trends die wij bij de vorige monitor hebben gesignaleerd doorzetten. Concreet gaat het hierbij om het volgende: tussen 2012 en 2016 is er een stijging geweest van het totaal vergoede bedrag geweest voor de weesgeneesmiddelen van 178 miljoen naar 258 miljoen. Over vijf jaar heeft er dus een stijging van 45% plaatsgevonden; wel worden er ook meer patiënten met de weesgeneesmiddelen geholpen (hoeveel %); na afloop van tienjarige periode van marktexclusiviteit ontstaat er slechts in beperkte mate concurrentie. De middelen bij MPS I, II en VI zijn hiervoor illustratief. Deze zijn tussen 2003 en 2007 op de markt gekomen. De prijs van de middelen per patiënt ligt zeer hoog. In ieder geval wat betreft laronidase is er grote behoefte aan een middel dat beter werkt. Dit middel is in 2003 op de markt gekomen en patiënten hebben geen zicht op een nieuw middel. 7 Weesgeneesmiddelen in Europese context Wij hebben van tien Europese landen informatie ontvangen over de formele vergoedingsstatus van de zes geselecteerde middelen. Het gaat om de volgende landen: Tsjechië, Finland, Slovenië, Griekenland, Duitsland, Zweden, Latvia, Oostenrijk. Pagina 8 van 11

12 Hieronder geven we in het kort aan wat uit de reacties naar voren komt: de middelen worden vergoed; meestal onder aanvullende voorwaarden; voorbeelden hiervan zijn dat de middelen alleen voorgeschreven kunnen worden door bepaalde centra, dat de voortgang van de patiënt dient te worden bijgehouden en dat er start- en stopcriteria gelden; de start- en stopcriteria worden vooral veel genoemd in de context van pirfenidon en nintedanib; bijna alle landen hebben in ieder geval over een deel van de middelen onderhandeld. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Dit ligt in lijn met de reacties van de landen over de middelen die geselecteerd waren in de monitor Daarnaast hebben wij gesproken met Eurordis. De arrangementen vallen onder de Manged Entry Agreements (MEA). Uit het interview met Eurordis bleek dat de handhaving van de MEA s ook in andere landen gecompliceerd is. 8 Conclusies Hieronder geven we aan wat de voorlopige conclusies zijn op hoofdlijnen. De vragen voor de ACP zijn hieraan gekoppeld. Organisatie van registers zijn gefragmenteerd wat betreft opzet en financiering De manier waarop registers momenteel zijn georganiseerd kan sterk verbeterd worden. Bij veel middelen stoppen artsen met het vullen van de registers van de fabrikant omdat dit hen te weinig bruikbare informatie oplevert. Er is vraag naar Europese en onafhankelijk gefinancierde registers die tevens ziekte-specifiek zijn. Dit is voor weesgeneesmiddelen met name relevant vanwege de geringe patiëntaantallen. Alleen met dergelijke registers kan goed inzichtelijk worden wat de waarde van deze geneesmiddelen zijn voor de patiënt. Ook vanuit de patiëntorganisaties die wij hebben geïnterviewd is hier vraag naar. Voor de beoordelingen van het Zorginstituut is meer inzage eveneens van belang. Bij toetreding tot het basispakket is de effectiviteit van geneesmiddelen vaak nog onduidelijk. Betere registers kunnen hier in de loop van de tijd meer informatie over geven. Op basis hiervan kan het Zorginstituut een middel opnieuw onder de loep nemen. Ontwikkelingen en kosten en volume Tussen 2012 en 2016 is er een stijging geweest van het totaal vergoede bedrag van de weesgeneesmiddelen. Van 178 miljoen naar 258 miljoen. Dit is een stijging van 45% over vijf jaar. Bij de stijging moet ik in ogenschouw worden genomen dat ook meer patiënten zijn geholpen met middelen. Na afloop van de tienjarige periode van marktexclusiviteit ontstaat er slechts in beperkte mate concurrentie. Geleerde lessen voor toekomstige arrangementen Bij alle geselecteerde middelen werken ziekenhuizen met een indicatiecommissie, start- en stopcriteria en een register. Dit is positief want dit bevordert het gepast gebruik van zorg. Vooral het werken met de indicatiecommissie waarderen artsen. Het expertisecentrum voor eculizumab bij ahus heeft aangegeven dat de Pagina 9 van 11

13 indicatiecommissie helpt bij het stellen van de juiste indicatie. De indicatiecommissie heeft ervoor gezorgd dat de indicatie ahus minder vaak wordt gesteld. Dit leidt tot een kostenbesparing. Ook voor de patiënt is dit positief, deze is gebaat bij een juiste indicatie. Bij eculizumab bij ahus zien we dat het expertisecentrum samen met de academische centra goed op weg is om de afspraken uit het arrangement in de praktijk te brengen. De praktijk rondom de zes geselecteerde middelen heeft ook laten zien dat er obstakels kunnen zijn bij het in de praktijk brengen van instrumenten uit het arrangement. De praktijk rondom nintedanib en pirfenidon laat zien dat het opzetten van een register veel haken en ogen kan hebben. Het feit dat bij deze middelen meerdere fabrikanten, expertisecentra en voorschrijvende ziekenhuizen zijn betrokken speelt hierin een belangrijke rol. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Voor arrangementen in de toekomst zal het Zorginstituut samen met betrokkenen stilstaan bij de vraag of het wenselijk is om te werken met meerdere expertisecentra. Ook over waarborgen voor de samenwerking tussen een expertisecentrum en meerdere voorschrijvende centra zal het Zorginstituut aandacht vragen. De praktijk rondom eculizumab bij ahus bevestigt dat het niet eenvoudig is om een landelijk register op te zetten. Hiervoor is een arrangement afgesloten en bestaat er slechts één expertisecentrum. Desondanks kost het bijeenbrengen van gegevens veel moeite. De praktijk rondom MPS I toont aan dat samenwerking op nationaal niveau niet vanzelfsprekend is. Twee expertisecentra mogen dit middel voorschrijven maar de samenwerking tussen beide centra is minimaal. Uit alle casussen blijkt dat er een roep is vanuit de praktijk om een dwingender karakter van afspraken. Op dit moment krijgen expertisecentra nog veel te maken met obstakels. Meer specifiek gaat het om een betere juridische inkadering voor het overhevelen van gegevens naar een landelijk register. Uit de casus eculizumab bij ahus blijkt tevens dat een betere juridische inkadering niet alleen wenselijk is voor het register maar ook voor de indicatiecommissies. Volgens het expertisecentrum zouden zorgverzekeraars niet moeten vergoeden als een patiënt niet is besproken door de indicatiecommissie. Tot slot blijkt de financiering van registers een probleem. Registers worden op verschillende wijze gefinancierd. Vanuit ziekenhuizen, ZonMW, zorgverzekeraars of fabrikanten. Bij alle geneesmiddelen waarop we hebben ingezoomd in de monitor blijkt de onafhankelijke financiering ontoereikend op de korte of lange termijn. Er is grote vraag naar een oplossing hiervoor. Bij eculizumab bij ahus is ook de financiering van de onafhankelijk voorzitter van de indicatiecommissie een probleem. Het Zorginstituut neemt de genoemde obstakels mee bij het afsluiten van arrangementen in de toekomst en vraagt de ACP om mee te denken over oplossingen. Wij denken aan juridisch verankering in de vorm van: - geen vergoeding als niet besproken in indicatiecommissie; - geen vergoeding indien data niet worden geïncludeerd in registratie; Pagina 10 van 11

14 - voor toewijzing expertisecentrum is deelname aan landelijke registratie verplicht Daarnaast lijkt het noodzakelijk dat er vanuit de Nederlandse overheid dan wel EU geld beschikbaar komt voor het opzetten en onderhouden van onafhankelijke en ziekte-specifieke registers. Als dit niet beter ingebed wordt, zullen registers onvoldoende van grond komen en geen informatie opleveren over de waarde van deze dure geneesmiddelen in de praktijk. Zorginstituut Nederland Zorg I Bewegingsapparaat & Neurologie Datum 14 september 2018 Onze referentie Voor wat betreft de toekomstige arrangementen dient het Zorginstituut naast de registers extra aandacht te hebben voor: het betrekken van patiëntenorganisaties ook gedurende de looptijd van het arrangement; samenwerkingsafspraken tussen expertisecentra dan wel tussen expertisecentrum en voorschrijvende ziekenhuizen. 9 Vragen aan de ACP De vragen aan de ACP staan genoemd in de voorlegger. De vragen luiden als volgt: 1 Welke (juridische) waarborgen ziet de ACP om expertisecentra te helpen bij het vullen van registers op de korte termijn dan wel lange termijn? 2 Welke (juridische) waarborgen zouden kunnen worden ingevoerd om ervoor te zorgen dat als er een indicatiecommissie is opgericht, artsen deze ook inzetten voor alle patiënten? 3 Welke oplossing ziet de ACP voor de gefragmenteerde wijze waarop onafhankelijke registers op dit moment worden gefinancierd? 4 Wat is het advies van de ACP voor middelen als laronidase, elaprase en idursulfase? Bijvoorbeeld: het sluiten van een weesgeneesmiddelenarrangement en een prijsarrangement, eventueel in combinatie met een herbeoordeling. Bij een herbeoordeling moet rekening gehouden worden met het feit dat gegevens omtrent de werkzaamheid van het middel zeer beperkt zijn. 5 Welk onderwerp zou volgens de ACP in de monitor 2019 meer aandacht behoeven? Wij denken zelf aan agendering van de middelen voor de ziekte van Gaucher. Hiervoor zijn drie middelen beschikbaar met een vergelijkbare hoge prijs per patiënt per jaar, waarbij het eerste middel reeds sinds 1997 op de markt is. Daarnaast is het een idee dat we kunnen uitzoeken welke geregistreerde weesgeneesmiddelen weliswaar op de markt zijn maar niet gedeclareerd worden en wat hiervan de reden is. Komen deze middelen niet in Nederland op de markt, of wel op de Nederlandse markt maar worden ze niet toegepast? En wat is daarvan dan de reden? Pagina 11 van 11

15 Bijlage 2 Tussenrapportage weesgeneesmiddelen-arrangement ahus Verslag ten aanzien van visitatie Zorgverzekeraars Nederland/ Zorginstituut Data extractie: Dit verslag bevat de data uit de CUREiHUS database van 4 academische centra, gezien de overige centra nog geen afdoende data in de database hebben kunnen invoeren voor analyse. Alleen de patiënten die na zich hebben gepresenteerd met ahus zijn geincludeerd in de analyse. Aantallen patiënten: 1. Aantal patiënten dat is/wordt behandeld met eculizumab Sinds zijn er 15 patiënten behandeld voor ahus. In totaal hebben 14 patiënten eculizumab ontvangen. Van de patiënten die zijn behandeld met eculizumab ontvangen momenteel nog 7 patiënten eculizumab. Zie ook figuur hieronder. 2. Aantal patiënten dat is/wordt behandeld met plasmaferese Van de 15 patiënten werd 1 patiënt succesvol behandeld met plasmaferese 3. Aantal patiënten dat is gestopt met eculizumab In totaal is eculizumab therapie gestaakt bij 10 patiënten. Van deze 10 heeft 1 patiënt heeft maar 1 gift eculizumab ontvangen waarna therapie gestaakt gezien een alternatieve diagnose. In totaal hebben 4 patiënten een recidief gekregen na staken therapie waarna eculizumab therapie is herstart met goed resultaat. 4. Bij hoeveel patiënten is na drie maanden gestopt met eculizumab Bij 8 van de 9 patiënten is de behandeling binnen 3 maanden gestaakt. Bij 1 patiënt is de behandeling na 9 maanden gestaakt. Behandelduur en dosering: 5. Bij hoeveel patiënten is na recidief weer gestart met eculizumab? Bij alle patiënten met een recidief (n=4) na het staken van therapie, is direct eculizumab therapie herstart. 6. Hoe zijn de recidieven behandeld? (elke twee weken behandeld, gestopt of tijd ertussen verlengd) In alle patiënten is eculizumab therapie herstart waarbij ze de eerste periode 1x per 2 weken eculizumab krijgen. Bij 1 patiënt is na 3 maanden eculizumab opnieuw gestaakt zonder recidief tot op heden. De overige patiënten worden nu nog behandeld met eculizumab. 7. Hoeveel patiënten worden op dit moment elke twee weken behandeld? Drie patiënten ontvangen eculizumab elke 2 weken. In 2 van de 3 patiënten is het interval 2 weken vanwege een recidief in de afgelopen 3 maanden waarna eculizumab herstart is. De 3 e patiënt is net gestart met therapie na een eerste presentatie. 8. Hoeveel patiënten worden behandeld met een lagere behandelfrequenties? Wat is de gemiddelde behandelfrequentie van deze groep patiënten? 1

16 In totaal ontvangen 4 patiënten eculizumab met een lagere behandelfrequentie. Drie patiënten ontvangen eculizumab met een interval van 4 weken en 1 patiënt met een interval van 5 weken. Overige vragen: 9. Hebben er serious adverse events plaatsgevonden (incl. overlijden)? Zo ja, welke en hoe vaak? Gezien het een observationele studie betreft hoeven we officieel geen (S)AEs te noteren dan wel rapporteren bij toetsing online. In de database pogen we wel alle SAEs bij te houden. Er zijn 5 SAEs gerapporteerd tot op heden. Dit betreft 1 overlijden van een patiënt die na 1 gift eculizumab een alternatieve diagnose bleek te hebben waaraan de patiënt is overleden. In totaal zijn er 4 opnames in ziekenhuis of verlenging opnames in ziekenhuis gerapporteerd. 10. Hoe vaak is de indicatiecommissie het afgelopen jaar bijeengekomen? Hoe zijn de vergaderingen praktisch vormgegeven? Wordt er elektronisch of fysiek vergaderd of verschild dit per keer? De landelijke werkgroep ahus heeft vier keer per jaar een vergadering van 2 uur. Afwisselend wordt er telefonisch vergaderd en fysiek op een locatie in Utrecht. 11. Hoeveel patiënten zijn er in totaal besproken in de commissie? Sinds zijn er 44 nieuwe patiënten besproken die zich presenteerde met een trombotische microangiopathie. Uiteindelijk is er in 25 patiënten besloten om eculizumab therapie te starten. Van 10 patiënten moeten de gegevens nog in de database worden ingevoerd. 12. Hoe verloopt het onderzoek? Wat gaat er goed en wat zijn aandachtspunten voor het vervolg van het onderzoek? Het afgelopen jaar zijn we druk bezig geweest om de studie op te start in elk academisch centrum. Op dit moment zijn 7 van de 8 academische centra aan boord en we hopen spoedig de studie ook op te kunnen starten in LUMC. Vanuit het AMC, MUMC en ErasmusMC zijn de patiënten nog niet (volledig) ingevoerd, derhalve missen er naar schatting patiënten in de database welke wel besproken zijn in de werkgroep. Gezien de omvang van de database zal het een aandachtspunt blijven dat elk centrum nauwgezet en zorgvuldig alle data invoert. De coördinerende onderzoeker uit het Radboudumc tezamen met de databasemanagers uit het Radboudumc ondersteunen hierin waar mogelijk. 2

17 Figuur 1 Schema nieuw gediagnosticeerde ahus patiënten behandeld volgens nieuwe richtlijn sinds binnen de CUREiHUS studie (ingevoerd en up to date in CUREiHUS database) 3

18 Bijlage 3 bij ACP 74-4 Ministerie van Vcflksgezondheid, Welzijn en Sport > Retouradres Postbus EJ Den Haag Zorginstituut Nederland T.a.v. de heer drs. Ing. A.H.J. Moerkamp Postbus AD DIEMEN Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie Bezoekadres Parnassusplein VX Den Haag T F www. rijksoverheid.nl Inlichtingen bij Drs. Farah Bandhoe T (070) M ( 31) Datum 2 9 MEI 2018 f.bandhoeiminvws.ni Betreft Verzoek om uitvoeringstoets regie op registers Kenmerk GMT Bijlage( n) 3 Geachte heer Moerkamp, Steeds vaker worden geneesmiddelen voor kleinere groepen patienten op de markt gebracht of worden geneesmiddelen onder voorwaarden toegelaten tot de (Europese) markt. Gezien de snelle ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen groeit de behoefte om de effectiviteit en (bij)werking van (nieuwe) geneesmiddelen in de praktijk goed te blijven volgen, zeker indien de klinische bewijsvoering ten tijde van de markttoelating beperkt was. Via patiënt- of aandoeningenregistraties kan deze informatie in de praktijk verzameld worden. We zien dat veel partijen actief bezig zijn met dergelijke registraties zowel nationaal als internationaal. In de praktijk blijkt de ontwikkeling echter versnipperd plaats te vinden en een structurele aanpak komt niet vanzelf tot stand. Correspondentie uitsluitend richten aan het retouradres met vermelding van de datum en het kenmerk van deze brief. In de visie geneesmiddelenbeleid heeft mijn ambtsvoorganger aangekondigd meer duidelijkheid te zullen geven over de registers die nodig zijn voor het beleid en onder welke condities over de inrichting en uitkomsten de financiering van deze registers wordt geregeld. Ik heb daaraan toegevoegd dat ik een inhoudelijk kader wil formuleren dat er toe bijdraagt dat registraties op eenduidige wijze tot stand komen. Daarmee wordt de bruikbaarheid van de informatie uit registers vergroot, zowel voor de partijen in de zorg als voor de overheid. Ik leg daarbij de nadruk op de middelen uit het verzekerde pakket waarvoor volgens het Zorginstituut nader onderzoek naar effectiviteit, kosteneffectiviteit en de plaatsbepaling (gepast gebruik) noodzakelijk is. Ook vind ik het van belang dat er meer inzicht komt naar het gebruik van verschillende geneesmiddelen binnen één indicatiegebied. Ik ben voornemens het Zorginstituut de bevoegdheid te geven om de data uit de registers te gebruiken bij haar taken in het kader van pakket. Het gaat om geneesmiddelen die zich in het verzekerde domein bevinden. Om die reden zie ik een belangrijke regierol weggelegd voor het Zorginstituut. Met deze brief verzoek ik u om een toets op de uitvoerbaarheid en haalbaarheid Pagina 1 van 9

19 van deze plannen en de bedoelde regierol van het Zorginstituut. Probleem Er blijkt in praktijk een grote verscheidenheid aan registers die geneesmiddelen volgen bij indicaties in de praktijk. De volgende knelpunten doen zich voor: Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie Kenmerk GMT Deze registers verschillen in de wijze waarop ze zijn opgezet. Een structurele financiering voor deze registers ontbreekt. Sommige registers zijn gericht op één geneesmiddel of geneesmiddelengroep. De registers leveren geen inzicht in het gebruik van het geneesmiddel in de praktijk. Vanuit VWS wordt gestimuleerd dat patiëntenregistraties aandoening specit9ek worden opgezet en voldoende flexibel zijn opgezet om in te spelen op veranderingen. Ik vind dat als voor een aandoening een nieuw geneesmiddel op de markt komt, het mogelijk moet zijn hierover gegevens in de patiëntenregistratie op te nemen. Ik concludeer dat de opbrengst die de huidige registers eigenlijk zouden moeten opleveren door deze verscheidenheid beperkt is en zelfs in sommige gevallen onvoldoende is om inzicht te hebben in de praktijk en voor het nemen van beslissingen ten aanzien van een juiste plaatsbepaling in het pakket. Doel Het Zorginstituut heeft als taak de minister van VWS te adviseren over de pakkettoelating van geneesmiddelen in het geval van extramurale geneesmiddelen en in kader van risicogericht pakketbeheer, de sluis voor dure geneesmiddelen en de voorwaardelijke toelating. Probleem hierbij is dat zo kort na registratie van een nieuw geneesmiddel de literatuur en praktijkgegevens meestal nog tekortschieten, waardoor er onvoldoende inzicht is in de effectiviteit en kosteneffectiviteit van dit geneesmiddel. Ook zie ik een toename van geneesmiddelen die de EMA onder voorwaarden goedkeurt. De beoordeling van het Zorginstituut geeft daarom nog onvoldoende garanties dat deze geneesmiddelen in de praktijk effectief en doelmatig worden ingezet. Daarnaast stromen intramurale specialistische geneesmiddelen automatisch in het pakket indien zij voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk. Na automatische instroom ontbreekt in veel gevallen evaluatie-informatie over bijvoorbeeld de optimale dosering en start- en stopcriteria. Het gaat hierbij om informatie over gepast gebruik met als doel te komen tot een juiste plaatsbepaling en nadere indicatiebepaling van een geneesmiddel. De registers die worden opgezet om te komen tot gegevensverzameling dienen ten minste te beantwoorden aan de informatiebehoefte vanuit pakketbeheer. Aanpak Gelet op de versnippering en grote verscheidenheid aan registers vind ik het allereerst van belang dat er meer regie over de registers komt. Ik wil daarbij inzetten op meer uniformiteit van de registers. Ik zie een aantal ontwikkelingen met betrekking tot de registers die ik relevant vind en die noodzakelijke uitgangspunten zijn voor de uitvoering van mijn beleid. Pagina 2 van 9

20 Ik koppel deze uitgangspunten nadrukkelijk aan het doel om inzicht te krijgen in de ontwikkeling van de verzekerde zorg en aan de randvoorwaarden voor het verzekerde pakket. Verderop in deze brief ga ik nader op deze uitgangspunten in. Ik zie ook dat een structurele financiering voor de bedoelde registers ontbreekt. Ik verken daarom de mogelijkheden voor financiering van deze registers. Hierbij zullen ook de uitkomsten van de uitvoeringstoets betrokken worden. Ik kom hier bij u op terug. Hierna ga ik achtereenvolgens in op: 1. De regierol en de taken die ik aan deze rol wil verbinden. 2. De concrete vraag aan het Zorginstituut. 3. De randvoorwaarden en uitgangspunten bij de uitvoering van de toets. 1. Regierol Het Zorginstituut heeft al veel ervaring met vergelijkbare trajecten op het gebied van de ontwikkeling en uitvoering van kwaliteitskaders. Daarnaast betrek ik de actieve rol van het Zorginstituut bij vele activiteitèn, zoals het platform inkoopkracht en het landelijk overleg integraal pakket aan maatregelen dure geneesmiddelen. Voorts voert het Zorginstituut een aanverwante taak, de horizonscan+ uit. In die hoedanigheid heeft het Zorginstituut al contacten met relevante partijen. Deze kennis en betrokkenheid is dan ook aanleiding het Zorginstituut te vragen de regie over de registers te voeren. Ik zie in ieder geval de volgende taken verbonden aan deze rol: a. Het vaststellen en uitwerken van de standaard voorwaarden van het kader voor de uniformering van registers. Toelichting: Een inventarisatie en analyse van bestaande registers voor geneesmiddelen in combinatie met een uitgebreide veldconsultatie door VWS heeft ten aanzien van de inrichting van registers een aantal interessante uitkomsten opgeleverd. Bijlage 1 van deze brief geeft een opsomming van punten waarin registers onderling sterk verschillen en waaraan men op eigen wijze invulling geeft. De uitkomst van de analyse bevestigt dat een identieke werkwijze bij het opzetten van registers ontbreekt. De aandachtspunten uit bijlage 1 geef ik ter overweging mee bij de ontwikkeling van het registerkader. Bij de ontwikkeling van een registerkader denk ik aan een werkbaar, door partijen gedragen kader dat de minimale randvoorwaarden stelt aan informatie over gepast gebruik (effectiviteit, kosteneffectiviteit en informatie ten behoeve van het opstellen van start- en stopcriteria) met als doel te komen tot een juiste plaatsbepaling en nadere indicatiebepaling van een geneesmiddel. Het kader biedt op een aantal punten een vaste maatstaf, tegelijkertijd blijf ik het van belang vinden om, afhankelijk van de onderzoeksvraag, registers op maat in te richten. Hierbij moet de balans tussen de relevante uitkomsten en de administratieve lasten worden bewaakt. Directoraat Generaal Curatieve Zorg Kenmerk GMT en Pagina 3 van 9

21 Het kader moet ervoor zorgen dat er meer consistentie en synergie tussen registers komt, waardoor de bruikbaarheid voor gepast gebruik en (kosten)effectiviteit wordt vergroot. Daarnaast vind ik het van belang dat vooraf duidelijk is wie waar verantwoordelijkheid voor draagt. Partijen moeten dit zelf regelen. Het zijn immers de beroepsgroep en onderzoekers die bepalen wat de belangrijkste klinische vragen zijn, welke onderzoeksmethode daarbij past en welke patiënten er moeten worden geïnciudeerd. Ik vraag het Zorginstituut erop toe te zien dat de verantwoordelijkheidsverdeling door partijen vooraf goed is belegd. Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie Kenmerk GMT De praktijk laat zien dat voor de risicomiddelen in het pakket het nakomen van gemaakte afspraken over effectiviteit en gepast gebruik met behulp van registers geen vanzelfsprekendheid is. Ik verwacht dat het registerkader partijen hierbij zal ondersteunen. Daarnaast wil ik het Zorginstituut vragen aan te geven wat de mogelijkheden zijn om het naleven van de gemaakte afspraken actiever te bevorderen en wat hierin de rol van het Zorginstituut en van het ministerie zou kunnen zijn. b. Prioritering registers. Toelichting: Ik zie het belang van een brede toepassing van het kader en zal daar waar registers worden gebruikt, partijen stimuleren om het kader te gebruiken. Vanuit mijn verantwoordelijkheid vind ik het echter noodzakelijk dat bepaalde registers conform het kader worden opgezet. Ik verzoek het Zorginstituut de prioriteit bij die registers te leggen die gerelateerd zijn aan aandoeningen waarbij nieuwe en/of dure geneesmiddelen op de markt zijn of komen, die vragen om inzicht in de effecten en het gebruik in de dagelijkse praktijk. Het gaat hierbij om de volgende categorie geneesmiddelen: Pakketmiddelen met een relatief hoog kostenbeslag waarvoor nader onderzoek naar effectiviteit, gepast gebruik en/of zinvoller gebruik vereist is. Meer specifiek: Geneesmiddelen die in de sluis zijn geplaatst Geneesmiddelen die in een financieel arrangement zijn opgenomen Weesgeneesmiddelen, met een weesgeneesmiddelenarrangement Geneesmiddelen uit de risicogerichte beoordelingen door het Zorginstituut 2. Concrete vragen aan het Zorginstituut Gegeven het doel en de beoogde aanpak verzoek ik u in kaart te brengen op welke wijze en onder welke voorwaarden het Zorginstituut de regierol en de hieraan verbonden taken wil en kan vervullen. Pagina 4 van 9

22 Ik verzoek u in de uitvoeringsanalyse specifiek in te gaan op: De uitvoerbaarheid De uitvoeringsrisico s; De gevolgen van de uitvoering van de taak op de Organisatie van het Kenmerk Zorginstituut in financiële en personele zin; De noodzakelijkheid van de juridische inbedding van deze adviestaak in de wet. In bijlage 2 vindt u de opzet waaraan de financiële onderbouwing moet voldoen. Daarnaast verzoek ik u mij te adviseren over: De sturingsmechanismen die u nodig acht en de wijze waarop deze kunnen worden ingezet; De inhoudelijke aansluiting met samenhangende trajecten, op gebied van pakketbeheer en registers; De evaluatie van het registerkader; Het omzetten van bestaande registers naar het nieuw te ontwikkelen kader; De mogelijke rol die het Zorginstituut kan vervullen in de financiering van de geprioriteerde registers; De publieke toegang tot registers (binnen de geldende wet- en regelgeving omtrent privacy). 3. Uitgangspunten Ik geef u bij de uitvoering van de toets de volgende uitgangspunten mee: Er is door partijen in het veld veel ervaring opgedaan in het ontwikkelen van het Voorwaardenkader Kwaliteitsregistraties en de bijbehorende toetssystem atiek. Ik hecht aan de samenhang tussen het te ontwikkelen registerkader en het Voorwaardenkader Kwaliteitsregistraties. Gelet op de grote betrokkenheid van partijen en de vele (veld)initiatieven die zijn/worden ontwikkeld, is het van belang dat het ontwikkelen van het kader in directe samenspraak met relevante partijen plaatsvindt. Een samenwerking tussen partijen, waarbij elkaar versterkende en aanvullende kennis ten aanzien van het onderwerp wordt samengebracht, is een absolute noodzaak om te komen op het beoogde kader. Dit zou bijvoorbeeld vorm kunnen krijgen in een klankbordgroep, waarin in ieder geval de participatie van patiënten en beroepsgroep goed is geregeld. De Patiëntenfederatie Nederland heeft mij onlangs geïnformeerd over haar opvatting als het gaat om patiëntenregisters. Ze hebben hierbij ook een aantal interessante suggesties gedaan. Ik wil deze graag met het Zorginstituut delen. De notitie van de Patiëntenfederatie Nederland treft u aan als bijlage 3 bij deze brief. Naast data over (kosten)effectiviteit en gepast gebruik vind ik het van belang dat ook de ervaringen van de patiënten met de behandeling moeten worden betrokken. Dit vraagt om uitkomstindicatoren die betrekking hebben op real life data van een individuele patiënt. Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en r ledische Technologie GMT Pagina 5 van 9

23 Registers moeten mogelijkheden bieden om Europees breed opgezet te kunnen Directoraat Generaal worden of moeten kunnen aanhaken bij Europese registers voor het betreffende Curatieve Zorg ziektebeeld. Hergebruik van bestaande data volgens het principe van registratie aan de bron Kenmerk is het uitgangpunt. Partijen dienen erop gewezen te worden dat het betrekken van (ICT-)specialisten die ervaring hebben met het ophalen en analyseren van big data een voorwaarde is om vanuit de registratie aan de bron gegevens op een meer efficiënte manier kunnen worden opgehaald. Ik wijs in dit verband op het werk van NICTIZ, het landelijke expertisecentrum op het terrein van ICT in de zorg. Ik ben een grote voorstander van het toepassen van het FAIR-principe (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable) op data. Dit principe gaat uit van het benutten van databestanden waarbij data vindbaar, toegankelijk, interoperabel, herbruikbaar en duurzaam opgeslagen zijn. Er zijn goede ervaringen opgedaan met FAIR-data. Ik hecht er dan ook aan dat dit principe wordt toegepast bij het opzetten van registers. De directie Informatiebeleid van mijn ministerie kan ondersteuning bieden bij de uitvoering van de taken. Deze directie coördineert onder andere het Informatieberaad, een bestuurlijke samenwerking tussen deelnemers uit het zorgveld en het ministerie van VWS. Het Informatieberaad voert regie op de basisinfrastructuur van het informatiestelsel in de zorg. Ten behoeve van de regievoering is een toelatingsproces ontwikkeld (bijlage 2). Langs deze weg kan in gezamenlijkheid met het veld informatiebehoefte, proces, standaarden, regierol en beheerrol worden vastgesteld. Ik verzoek u aan te sluiten bij dit afsprakenstelsel zodat zorggegevens veilig en betrouwbaar kunnen worden gedeeld. Ik kan me daarnaast ook voorstellen dat het Informatieberaad wordt benut als platform voor het bespreken van 1-gerelateerde kwesties rondom het registerkader. U heeft aangegeven de toets in fases uit te zullen voeren. Ik verzoek u de initiatiefase van het project binnen drie maanden uit te brengen. Hoogachtend, de minister voor Medische en Sport, Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie GMT Bruno Bruins Pagina 6 van 9

24 Bijlage 1: Aandachtspunten uit inventarisatie bestaande registers Aandachtspunt Omschrijving 1. Doel (variabel) Het doel van het register is bepalend voor de data die wordt verzameld. Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie Kenmerk GMT 2. Verantwoordelijkheidsverdeling Inzicht in de betrokkenheid en verantwoordelijkheden van partijen. 3. Minimale dataset (variabel) Een minimale dataset voor onderzoek met behulp van registers waarbij ook inzicht gegeven wordt in de meegewogen vaststaande feiten) die van invloed zijn op de uitkomsten. 4. Taal en methodiek Eenduidigheid in taal en methodiek voor de samenhang en consistentie tussen registers. 5. Registratie aan de bron als basis Het gaat hier om het voorkomen van dubbele registraties door het hergebruiken van bestaande data. 6. Vorm De vorm bepaalt hoe flexibel data kan worden geraadpleegd en gebruikt. Dataverzameling in digitale vorm maakt het mogelijk verschillende databases met overlappende gegevens te koppelen, waardoor hergebruik van data mogelijk is. 7. Presentatie van de data Het gaat hier om het geven van (rapportage en terugkoppeling) betekenis aan afzonderlijke gegevens. Data op zichzelf is immers niet bruikbaar als het niet in de juiste context wordt geplaatst 8. Toegang tot data Open data vergroot de zichtbaarheid van resultaten en stimuleert het hergebruik van data voor nieuwe onderzoeksvragen en verificatie. Pagina 7 van 9

25 Bijlage 2: Aanlevering financiële onderbouwing uitvoeringstoets Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Financiële gevolgen Medische Technologie Het doel van een uitvoeringstoets is het in beeld brengen van de implementatiekosten (projectkosten) en structurele beheerskosten (uitvoeringskosten). Het Zorginstituut geeft inzicht in de te verwachte kosten en opbrengsten (eventueel in verschillende scenario s). Deze kosten worden uitgesplitst in: a) implementatie kosten (projectkosten) en b) reguliere exploitatiekosten (uitvoeringskosten) onderverdeeld in structurele- en incidentele kosten (uitgesplitst over de jaren en in externe/interne fte s) Kenmerk GMT Het Zorginstituut hanteert in de kostenopstelling de volgende kostensoorten, zoals ook gehanteerd wordt bij de beheerskostenbegroting; personeels- (externe! interne fte s); automatiserings-; bureau- en overige kosten. Voor de presentatie van de kosten en baten wordt onderstaand schema in de uitvoeringstoets opgenomen. kostensoorten Incidenteel / structureel a. personele kosten incidenteel structureel b. additionele automatiseringskosten c. bureaukosten d. overige kosten (specificeren) Totaal kosten Opbrengsten (door vervallen van taken / efficiency) Netto kosten Bovenstaande kostensoorten zullen nader moeten worden onderbouwd (P*Q). In deze onderbouwing geeft het Zorginstituut de uitgangspunten / aannames weer die aan de berekening ten grondslag liggen. Het Zorginstituut doet aan VWS een voorstel op welke wijze de nieuwe / gewijzigde taak gefinancierd kan worden (bijv. door te herprioriteren) VWS neemt uiteindelijk een besluit over de wijze waarop dit wordt ingevuld. Pagina 8 van 9

26 Personele gevolgen Het Zorginstituut brengt de personele gevolgen meerjarig in beeld. Daarbij wordt onderscheid gemaakt in Zorginstituut -personeel en externe inhuur. Voor de presentatie van inzet van personeel wordt onderstaand schema in de uitvoeringstoets opgenomen. Directoraat Generaal Curatieve Zorg Directie Geneesmiddelen en Medische Technologie Kenmerk GMT Aantallen in fte Incidenteel / structureel a. Zorginstituut - incidenteel personeel structureel b. Extern incidenteel personeel Totaal Pagina 9 van 9