Verslag. Consultatiebijeenkomst LANDELIJKE VRIJWILLIGE REGISTRATIE MEDISCH WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK. Vrijdag 24 juni 2011 ZonMw te Den Haag

Transcriptie

1 Verslag Consultatiebijeenkomst LANDELIJKE VRIJWILLIGE REGISTRATIE MEDISCH WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK Vrijdag 24 juni 2011 ZonMw te Den Haag Met medewerking van:

2 WELKOM Een overzicht van de aanwezigen bij de consultatiebijeenkomst Landelijke Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek staat vermeld in bijlage 1. In bijlage 2 kunt u een korte inleiding en aanleiding van deze bijeenkomst vinden, evenals de opzet van de discussie en het programma van deze ochtend. Welkomswoord Henk Smid, directeur ZonMw Henk Smid zit het eerste deel van de bijeenkomst voor en heet de aanwezigen welkom bij deze consultatiebijeenkomst. Dhr. Smid geeft aan dat ZonMw het belang ziet van een gezamenlijke registratie om medische wetenschappelijk onderzoek naar een nieuw niveau te brengen. Het welkomswoord wordt gevolgd door een korte voorstelronde door de aanwezigen. TOELICHTING ACHTERGROND EN DOEL CONSULTATIEBIJEENKOMST Cor Oosterwijk, voorzitter DCTF Werkgroep PatiëntenParticpatie, directeur VSOP - Het idee voor een vrijwillige registratie medisch wetenschappelijk onderzoek is ontstaan in de DCTF-werkgroep Patiëntenparticipatie (zie bijlage 3 voor standpunt t.a.v. patiëntenparticipatie). Daarbij is o.a. gekeken naar best practices in het buitenland en mogelijkheden om deze te passen in de Nederlandse context. Besloten is er tot deze consultatiebijeenkomst om de mogelijkheden en draagvlak te verkennen voor een vrijwillig registratie systeem voor deelname aan medisch wetenschappelijk en klinisch onderzoek. Patiënten als gelijkwaardige partner maken het onderzoek beter en sneller. Ook de Gezondheidsraad heeft recent een rapport uitgebracht ( Medische producten: nieuw en nodig ) waarin heldere aanbevelingen worden gedaan voor patiëntenparticipatie als middel voor innovatie. - De intentie van deze bijeenkomst ligt in het verlengde van de doelstellingen van DCTF om de kwaliteit en kwantiteit van klinisch onderzoek te bevorderen. Dus als een nationale registratie ook bijdraagt om snel het gewenste aantal patiënten in een klinisch onderzoek te kunnen includeren, is dat oké, want elke maand kost geld. Maar zo n registratie is vooral ook een infrastructuur die participatie kan bevorderen. Patiënten missen een duidelijke infrastructuur om pro(actief) mee te doen, en bij te dragen aan klinisch onderzoek. Patiënten willen participeren in medisch onderzoek; dit kwam o.a. naar voren in het Europese PatientPartner project van de VSOP ( - Het idee is een vrijwillige registratie van mensen/patiënten die mee willen doen aan medisch wetenschappelijk onderzoek; niet alleen klinisch onderzoek, maar mensgebonden onderzoek in den breedte en op basis van vrijwilligheid. Met de database zelf wordt geen onderzoek gedaan; mensen kunnen via een trusted third party door wetenschap of industrie worden benaderd om mee te kunnen doen aan een onderzoek. Een makelaarsfunctie dus, met een minimale dataset aan gegevens, die in de loop der tijd zou kunnen worden uitgebreid met verschillende modules. - Doel van deze consultatiebijeenkomst is te peilen of een dergelijke vrijwillige registratie medisch wetenschappelijk onderzoek in een behoefte voorziet, haalbaar is en op uw medewerking kan rekenen. De DCTF-werkgroep zal vervolgens met de uitkomsten van deze bijeenkomst verder gaan.

3 STAND VAN ZAKEN KLINISCH ONDERZOEK IN NEDERLAND Myrthe Rijswijk-Trompert, senior Legal consultant Salvius Legal In opdracht van ZonMw en in samenwerking met UMCG en DCTF is er een benchmarkstudie uitgevoerd naar de positie van Nederland op het gebied van clinical trials. Deze studie bestaat uit drie verschillende onderdelen, namelijk een survey, een studie gebaseerd op scientific publications en diepte interviews met Key Opinion Leaders (KOL s). In dit laatste deel ( Stakeholder opinions on the position of the Netherlands in conducting clinical drug trials; a SWOT analysis; author: Myrthe P. Rijswijk Trompert, LL.M., 25 january 2011) is de mening van belangrijke stakeholders binnen clinical trials gevraagd wat hun idee is over het klimaat van het klinische onderzoek in Nederland. Deze KOL s komen uit de industrie, CRO s en academie. Op de uitkomsten van deze interviews is een SWOT analyse gedaan. De belangrijkste punten worden in deze presentatie besproken. - Strengths: Nederland staat bekend om zijn goed opgeleide onderzoekers, een goede kwaliteit van klinisch onderzoek en om het feit dat alle documentatie in orde is. Tevens zijn er veel publicaties van klinisch onderzoek in Nederland en zijn er KOL s aanwezig, die de relevantie van klinisch onderzoek in Nederland aangeven. Er gebeurt veel fase 1 klinisch onderzoek in Nederland (veel innovatie), gevolgd door een goede link tussen preklinisch en klinisch onderzoek. Voor klinisch onderzoek in overige fasen zijn er goede netwerken, met name op het gebied van gynaecologie, hypertensie en cardiologie. - Weaknesses: De weaknesses op het gebied van klinisch onderzoek in Nederland liggen niet op onderzoeksgebied, maar in de benodigde randvoorwaarden, zoals: geen centrale registratie voor GCP certificaten en/of centrale administratie GCP-trainingen (bij verschillende pharma worden verschillende trainingen gegeven of geeist), langzaam goedkeuring door (lokale) METC s, onderzoeksonderwerpen worden niet vaak in opleidingen opgenomen, veel administratie (ook extra door EU clinical trial directive) en weinig motivatie van onderzoekers in generieke trials. Verder hebben ziekenhuizen negatieve ervaringen met sponsor gestuurde trials, waardoor deelname aan klinische onderzoek door de Raden van Bestuur niet wordt bevorderd. - Opportunities: Goede positie, o.a. in fase I trials, houden, wetenschappers in Nederland zien te houden, onderzoekers helpen met administratieve voorbereiding voor METC, verdere samenwerking ziekenhuizen, stimuleren samenwerking industrie en ziekenhuizen, BROK-cursus gebruiken om de kwaliteit van de Nederlandse onderzoeksmarkt te vergroten, uitstekend MCRN-netwerk, linken patiëntgegevens (bv. zoals nu gebeurt bij huisartsen in regio Rotterdam) en kijken naar regulering voor trials zodat deze niet naar het buitenland gaan (bv. zoals bij trials ziekte van Duchenne). - Threats: De volgende punten maken Nederland minder aantrekkelijk voor klinisch onderzoek: er is een langzaam METC-proces en er is zeer strikte regelgeving voor klinisch onderzoek mbt kindergeneeskunde, weesziekten en gentherapie. Tevens zorgen lagere (loon)kosten en grotere aantallen medicijn-negatieve patiënten in het buitenland voor redenen om klinisch onderzoek buiten Nederland uit te voeren. - Aanbevelingen: Door de KOL s worden een aantal punten genoemd, waardoor Nederland aantrekkelijker wordt om klinisch onderzoek uit te voeren. De genoemde punten zijn o.a. het versterken van het bestaande MCRN-netwerk in Nederland, het linken van data in Nederland aan internationale netwerken en het creëren van een beter imago voor klinisch onderzoek, zowel bij de ziekenhuizen als bij de (mogelijke) patiënten (veel patiënten nemen bijvoorbeeld pas deel aan klinisch onderzoek na advies van hun arts). Uit de presentatie komt naar voren dat Nederland een aantrekkelijk land is voor het doen van klinisch onderzoek, maar dat daar ook een aantrekkelijke patiëntenpopulatie bij hoort. Dit initiatief kan hierbij een behoefte voorzien.

4 MEEDOEN AAN ONDERZOEK, HET ZOU VERPLICHT MOETEN ZIJN! Bert Boer, waarnemend voorzitter College voor Zorgverzekeringen (CVZ) Bert Boer begint zijn presentatie met twee argumenten voor de prikkelende titel van zijn presentatie: Kwaliteit van zorg: wat is de waarde van een interventie? Hierbij kan je kijken naar de performance van de specifieke technologie zelf (technology assessment;evidence based; is deze goed?)) en quality assessment (is de performance van de aanbieder/uitvoerder ok? feedback de actuele zorgverlening). Die eerste (TA) wordt gemeengoed, maar de tweede (QA) zou dat ook moeten zijn, en dan voor alle betrokken partijen dus ook de patiënt Het tweede argument komt uit de verzekeringshoek. Prof. Romke van der Veen, EUR, schreef over veranderingen in denken over sociale zekerheid, welke je ook kan toepassen op AWBZ Belangrijk is sociale wederkerigheid ; niet belangeloos ergens vanuit gaan (in dit geval ontwikkelingen naar betere medicijnen), maar iets terug moeten geven. - Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) adviseert aan de minister van VWS over het pakket, gebaseerd op standaarden evidence. Op dit gebied is nog veel onduidelijk; zo krijgt het CVZ informatie over kansrijke nieuwe zorgtechnologie, maar 1 op de 3 blijken uiteindelijk niet aan de verwachtingen te voldoen. Er zijn dus veel vals-positief en vals-negatieve beslissingen, die niet goed zijn voor de CVZ en uiteindelijk de patiënt. De minister is nu akkoord gegaan met vergoeden van onderzoek op basis van ontwikkeling/mogelijkheden (conditional reimbursement). Hierdoor zijn veranderingen in het proces noodzakelijk. Het huidige model voor verzamelen onderzoeksinformatie moet veranderen van een lineair model (eenmaal informatie verzamelen en dan eenmaal besluiten) naar een spiraalsgewijs model (waarbij herevaluatie van de waarde van bepaalde voorzieningen in wisselende context plaatsvindt). Aan de praktische uitvoerbaarheid wordt gewerkt in samenwerking met ZonMw. Voor het welslagen van dit uitkomstenonderzoek is de deelname van patiënten en de beschikbaarheid van hun gegevens cruciaal. - CVZ heeft belang bij beschikbaar komen van betrouwbare onderzoeksgegevens. De Trusted Third Party binnen de registratie database moet niet resulteren in een extra toets van het onderzoek. De methodologie is belangrijk om te komen tot eenduidige valide resultaten. Beslissingen op aan vraag moeten goed onderbouwd zijn; dit is beter voor individu en collectief. CVZ is hier belanghebbend bij, want willen geen verkeerde beslissingen nemen op onvolledige evidence. Bert Boer sluit zijn presentatie af met dat CVZ voortdurend aan het kijken is hoe verbeteringen kunnen plaatsvinden en dat de methodologie de basis moet bieden aan valide resultaten. Uit zijn presentatie komt naar voren dat het opzetten van een landelijk vrijwillige registratie medisch wetenschappelijk onderzoek een goede aanvulling zou kunnen vormen om aan de gewenste gegevens te komen o.a. voor toelatingseisen voor medicijnen, als er maar niet een extra hobbel voor het noodzakelijke onderzoek uit voortkomt DE MEERWAARDE VAN PATIËNTENPARTICIPATIE VOOR EEN PATIËNTREGISTRATIE Ria Broekgaarden, Hoofd Zorg Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) Ria Broekgaarden houdt zich bij VSN o.a. bezig met kwaliteit van zorg en introductie van nieuwe therapieën. - Best practices: Treat-NMD Neuromuscular Network; Treat-NMD is een internationaal netwerk gericht om nieuwe behandelingen voor bepaalde spierziekten (zoals Duchenne en SMA) te stimuleren. Treat-NMD is niet gericht op afzonderlijke research projecten, maar gaat over een infrastructuur. Treat/NMD zoekt brede aanhaking bij andere (internationale) netwerken.

5 - Het idee was om wereldwijde patiëntenregistratie op te zetten, gericht op twee ziektebeelden. Veel voordelen, voor zowel patiënten als voor de industrie. Registratie van patiënt verschilt per land; gaat via patiëntenorganisaties (NL) of via artsen. In Engeland vullen patiënten zelf de database; dit komt door sterke invloed van de patiëntenorganisatie daar. - Nationaal zijn er verschillende mogelijkheden om registratie handen en voeten te geven. Het kan vanuit de patiënt, de dokter of een combinatie. Dit komt in de Nationale registratie terecht. Dan gaan de gegevens door naar Treat NMD, met toestemming van de patiënt. - Het Treat NMD register heeft een verplichte basis dataset, gefocust op betrouwbare informatie voor klinisch onderzoek. Er is een oversightcommittee met patiënten en onderzoekers. - Op dit moment 30 landen betrokken en patiënten betrokken in de registratie. En 200 expert centra geregistreerd. Met patiënten organisaties bezig voor het door ontwikkelen van de registraties wereldwijd. Doel is om de onderzoekscentra in een patiëntencommunity te laten bevinden. - Door de wereldwijde registratie wordt het interessant voor de industrie en academici om zich er mee te gaan bemoeien en betrokken te raken. - Succes van Treat-NMD komt door: goed georganiseerde patiëntenorganisaties, goed netwerk, goede infrastructuur, betrokkenheid, interesse in onderzoek en zorg, clubs die leading zijn, en geld (1 e geld kwam van AFM, een Franse organisatie). - Het Treat-NMD project eindigt dit jaar. Plan voor vervolgtraject is aanwezig. Lange termijn visie is dat deze databases veel zullen worden gefinancierd vanuit de patiëntenorganisaties met steun van ziekenhuizen en industrie. Treat-NMD laat de impact zien van een succesvolle registratie op patiënten, onderzoekers en overheden. De ervaringen van dit project kunnen worden meegenomen in het opzetten van de landelijke vrijwillige registratie medisch wetenschappelijk onderzoek. CONSULTATIE Dhr. Oosterwijk zit de discussie voor die bedoeld is alle aanwezigen te consulteren over het plan voor een mogelijkheid voor landelijke vrijwillige registratie voor medisch wetenschappelijk onderzoek. In aansluiting op de geuite angst van dhr. Boer voor vertraging als de basis vrijwilligheid is, merkt hij schetsend op dat onze angsten onze grootste psychologische drijfveren blijken te zijnen. Het is goed om alle angsten in deze consultatie naar voren te brengen. In de discussie komen de volgende punten naar voren: - Bert Boer (CVZ) brengt als zijn angst naar voren dat de procedures (te) lang gaan lopen. Wat vinden patiënten effectief? Hoe willen patiënten het heft zelf in handen nemen? Het is belangrijk onafhankelijk te zijn van andere organisaties om beïnvloeding vanuit de organiserende partij te voorkomen. - Naar aanleiding van deze opmerking worden vanuit de overige deelnemers aanvullingen gegeven, bijvoorbeeld hoe kunnen we initiatief bij patiënten leggen? Zichtbaarheid voor patiënten van trials en de database is hierbij een belangrijk punt van aandacht. - Naar aanleiding van de presentatie over Treat-NMD wordt gevraagd wat de succesformule voor een goede registratie is. Mw. Van Broekgaarden geeft aan dat een combinatie van betrokken patiëntenorganisaties, ziekenhuizen of specialisten uit 1 of meerdere expertisecentra van cruciaal belang zijn. - De database van Treat-NMD wordt op verschillende wijze gevuld door verschillende personen/instanties. Milena Babovic (KNMG) vraagt wie verantwoordelijk gaat zijn voor het faciliteren van deze registratie. Cor Oosterwijk (VSOP) geeft aan dat de database gevuld zou moeten worden door artsen, patiëntenorganisaties en patiënten samen.

6 Bij het opzetten van een database moet goed bekeken worden welke randvoorwaarden daaraan gekoppeld moeten worden. De meerwaarde voor artsen moet duidelijk worden gepresenteerd. - Jaap de Boer (Genzyme) vult aan dat bij een kleine patiëntenpopulaties een nationale database goed is om zoveel mogelijk patiënten te kunnen bereiken; bij grote populaties kan een database zorgen voor een snellere inclusie van patiënten. Als voorbeeld wordt genoemd de 2000 huisartsen in de regio Rotterdam, die (via het Erasmus MC) met elkaar zijn aangesloten in één (onderzoeks)database. Dus het voorstel lijkt op zich niets nieuws, maar centraliseren heeft als voordeel dat onderzoekers kunnen zien wat er voor patiëntenpopulatie in het hele land aanwezig is. - Wat is nu het doel van het opzetten van een nationale database, vraagt Milena Babovic (KNMG) zich af. Martijn Torreman (Thebe en lid werkgroep) komt met een voorbeeld uit de Verenigde Staten: I-Guard, een commerciële database waar in de VS 2,6 miljoen mensen lid van zijn. Deze database is gericht op het verbeteren van medicijnen en medicijngebruik. Patiënten registeren in deze database hun ziektebeelden, medicijngebruik en eventuele bijwerkingen. Binnen 48 uur hadden bv. rond de 7000 patiënten een antwoord gegeven op de vraag of ze bijwerkingen hadden gehad van een bepaalde medicijn. Als men dit zonder database doet, was hier meer tijd overheen gegaan; ook de patiënten hebben er direct voordelen van omdat zij gelijk worden geïnformeerd over mogelijke bijwerkingen. Zo n database kan ook interessant zijn met betrekking tot vragen over off-label use, brengt Agnes Kant (Lareb) in. Dus efficiënter, snelle informatievoorziening, met patiëntveiligheid als doel. Social media is in opkomst en dit kan goed worden ingezet. Voorbeeld in Nederland is bijvoorbeeld mijnparkinson.net - Door Martijn Torreman wordt ingebracht dat het verschil I-Guard en voorstel DCTF is dat I- Guard een commerciële opzet is en niet ook patiëntenparticipatie als doel heeft. Voor Nederland en al haar privacy zal een onafhankelijke derde partij nodig zijn om het te realiseren. - Jacqueline van Ooijen (Hogeschool Leiden en lid werkgroep) stelt dat het ook andersom kan. Bij communities die nu al bestaan een module koppelen over wetenschappelijk onderzoek. Er volgt een discussie over het waarom van een (aparte) database?: Consensus is dat als een patiënt invloed wil hebben op zijn eigen toekomst, de patiënt zich moet groeperen. De database is een tool om gelijk gestemde mensen bij elkaar te brengen; er is nu geen duidelijk forum. Er is hoge participatie bij patiënten met zeldzame ziektebeelden, waarvan er relatief veel aangesloten zijn bij een patiëntenorganisatie; bij bepaalde chronische ziekten is dit niet het geval. Door Wilma Wind (NPCF) wordt genoemd dat Stichting HIV-Monitoring en Hovon niet aanwezig zijn bij deze consultatiebijeenkomst, maar een goed voorbeeld zijn van een registratiesysteem waar veel mensen al in opgenomen zijn. Elke patiënt die daar geïncludeerd wordt, kan ook opgenomen worden voor onderzoek en andere protocollen. - Belangrijke component is infrastructuur op het gebied van registry s. Remco de Vrueh (ZonMw) geeft aan dat in Nederland zijn er heel veel initiatieven gaande; er is geen overzicht van deze initiatieven (te veel en te diffuus; hij heeft geprobeerd een overzicht samen te stellen). Welke informatie is nodig in de ideale database en wat is essentieel in registratie? Vanuit kwaliteitsoogpunt, maar zeker ook vanuit economisch belang. Overige aandachtspunten zijn: welk belang hebben toekomstige onderzoekers om van deze database gebruik te maken? - Agnes Kant geeft aan dat de doel-middel discussie helder moet worden. De onderzoeker wil toegang tot meer gegevens, de patiënt meer informatie. Het koppelen van bestaande registraties en communities aan onderzoek is een andere doelstelling dan het inrichten van een nieuwe database.

7 - Er is wel duidelijk dat er iets moet gebeuren, de vraag is hoe men dat gaat aanpakken. Door Ria Broekgaarden (VSN) wordt genoemd dat er een hechte band arts patiënt is; deze moet in stand worden gehouden. Patiëntmotivatie is belangrijk voor succes database. - Martijn Torreman (Thebe en lid werkgroep) noemt dat de database niet gelijk voor iedereen moeten willen doen, want eerst laten zien dat de database effectief is. De basis dan uitbreiden met gerichte modules voor specifieke doelgroepen. Dit kan dan gepresenteerd worden als onze Best Practice. Ook Personalized medicine wordt door Martijn Torreman genoemd als een toekomstige ontwikkeling die meegenomen moet worden in het plan van deze database; een minimale dataset moet hier ook op in kunnen spelen. - Door Cor Oosterwijk wordt aangevuld dat het idee is dat patiënten organisaties faciliterend zijn bij het opzetten van een database. - Door Nellie Kraaijeveld (Nefarma) wordt ingebracht dat ook andere domeinen buiten de gezondheidszorg mee genomen moeten worden en hun ervaringen gekoppeld aan die in de gezondheidszorg. Overige aanbevelingen die door de deelnemers werden gedaan: - Voorkom dat het een bedreiging vormt voor het bestaande systeem onderzoeker - patiënt. - Probeer ook kosten-effectiviteit, patiëntervaringen en kwaliteit van leven een plek te geven in het plan. - Breng de behoefte aan een nationale vrijwillige registratie onder onderzoekers in beeld en geef duidelijker welke partijen er een beroep op kunnen doen. - Maak het verband duidelijk met bestaande initiatieven en registraties. - Definieer je succesfactoren. Er wordt een ronde gemaakt langs alle deelnemers met de vraag of dit idee de potentie heeft om nader te worden uitgewerkt. Dit leidt tot de volgende opmerkingen: Henk Smid en Remco de Vrueh (ZonMw) blijven graag betrokken en zullen nagaan of er een relatie te leggen is met het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen, bijvoorbeeld middels een pilot. Ook een volgende bijeenkomst wil ZonMw graag faciliteren. ZonMw adviseert ook het CBG te gaan betrekken bij dit initiatief. Agnes Kant (Lareb) is geïnteresseerd, maar vindt de doelstelling nu nog te vaag geformuleerd. Zij wil deze graag helder krijgen voor er verdere toezeggingen gedaan kunnen worden. Dit geldt ook voor Jaap de Boer (Genzyme) en Cees Smit (RGO). Cees Smit vult aan dat hij graag ziet hoe een lange termijn infrastructuur wordt gecreëerd. Bert Boer (CVZ) geeft aan dat scherpere doelstelling van de nationale registratie noodzakelijk is. Er moet goed gekeken worden naar wat er al is, bv op gebied van e-health. CVZ blijft graag betrokken als afnemer, gebruiker. Dit wordt aangescherpt door Nellie Kraaijeveld (Nefarma), die opmerkt dat alle stakeholders moeten worden meegenomen en er gekeken moet worden naar andere domeinen. Welke doelen en middelen zijn er? Veronica van Nederveen (VWS) zegt dat er gekeken moet worden naar mogelijkheden om dit initiatief mee te nemen in de plannen binnen de topsectoren (koppelen onderzoeksinfrastructuur, bv GGG). Organisatorisch goed regelen met bestaande ontwikkelingen. Milena Babovic (KNMG) geeft aan dit initiatief voor een landelijke vrijwillige registratie medisch wetenschappelijk onderzoek in principe te steunen, vanwege mogelijke meerwaarde van dit initiatief voor artsen en arts-onderzoekers. Ook Caroline Bouma (NFU) meldt dat er interesse aanwezig is en de doelstelling van dit initiatief duidelijk zijn. Norbert Groenewegen (STZ) geeft aan dat STZ wil meedenken en meedoen, maar hij moet wel met achterban over mogelijkheden overleggen; klinisch onderzoek is een belangrijke pijler bij STZ-ziekenhuizen.

8 Gerard Engel (Forum Biotechnologie & Genetica) vindt dit initiatief een interessante ontwikkeling. Vanuit het Forum is het lastig om initiatief te ondersteunen, maar hij wil graag meedoen in de discussie. Vanuit de patiëntenorganisaties wordt opgemerkt dat meer info nodig is over doelstelling en meerwaarde van de registratie. Bv. hoe continuïteit garanderen, welke kwaliteitscriteria en hoe te onderscheiden. (Ria Broekgaarden, VSN). Wilma Wind (NPCF) vindt een belangrijke vraag: wat wil je met wie en hoe snel? Henk Kamsteeg (ACRON) vindt de doelstelling van primair belang, vervolgens welke partijen nodig om dit initiatief op te starten en vervolgens een haalbaarheidsstudie, waarbij de punten uit de discussie worden uitgewerkt. Als laatste benadrukt Cor Oosterwijk (VSOP) dat bij de achterban van de VSOP, patiëntenorganisaties voor vaak ernstige zeldzame, aangeboren en genetische aandoeningen, grote behoefte bestaat aan een nationale infrastructuur die hen helpt (pro)actief te participeren in onderzoek. CONCLUSIE, VERVOLGSTAPPEN, AFSLUITING De algemene conclusie van de consultatie is dat de deelnemers het idee voor een nationale vrijwillige registratie een interessant initiatief vinden. Men houdt zich graag aanbevolen voor een tweede bijeenkomst waarin een nader uitgewerkt plan kan worden besproken. Daarin moet vooral duidelijk zijn wat het primaire doel is van de registratie, en wat daaraan ondergeschikte doelen, omdat uiteindelijk de uitwerking bepaalt. Cor Oosterwijk bedankt Henk Smid voor het faciliteren van de bijeenkomst. Beide voorzitters danken de deelnemers hartelijk voor hun constructieve inbreng en zeggen toe een ieder bij het vervolg te zullen betrekken.

9 Bijlage 1 Organisatie Voornaam Achternaam Functie Plaats KNMG Mw. Milena Babovic Beleidsadviseur Utrecht CVZ Dhr. Bert Boer Waarnemend voorzitter Diemen Genzyme Nederland Dhr. Jaap Boer, de Medisch Directeur Naarden NFU Mw. Caroline Bouma Bestuurslid NFU Utrecht Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) Mw. Ria Broekgaarden Hoofd Zorg Baarn Forum Biotechnologie en Genetica Dr. Gerard Engel Secretaris Den Haag Science Alliance Mw. Floor van Geuns Project Assistent Den Haag STZ Dhr. Norbert Groenewegen Directeur Utrecht PRA International Dhr. Arnoud Huisman Vice President Clinic Zuidlaren ACRON Dhr. Henk Kamsteeg Voorzitter Woerden Lareb Mw. Agnes Kant Voorzitter Den Bosch Nefarma Ir. Nellie Kraaijeveld Medisch-Wetenschappelijke Zaken Den Haag Science Alliance Mw. Marije van Mannekes Unitmanager Life Sciences & Health Den Haag Ministerie van VWS Ir. Veronika van Nederveen Senior Beleidsmedewerker Den Haag Hogeschool Leiden Mw. Jacqueline Oijen, van Coördinator VO-M Leiden VSOP Dr. Cor Oosterwijk Directeur Soestdijk Salvius Legal Mw. Myrthe Rijswijk-Trompert CEO, Sr. Legal Consultant Bunnik Alysis Zorggroep, Ziekenhuis Rijnstate Dr. Marc Rinkes Managing director CRCN Arnhem ZonMw Dhr. Henk Smid Directeur Den Haag RGO Dhr. Cees Smit Vertegenwoordiger Patiënten en Consumenten Den Haag Astma Fonds Mw. Truus Teunissen Hoofd Onderzoek Amersfoort Thebe Dhr. Martijn Torreman Internist Tilburg ZonMw Dhr. Remco de Vrueh Stafmedewerker (Wees)Geneesmiddelen Den Haag NPCF Mw. Wilma Wind Directeur Utrecht

10 Bijlage 2 INTRODUCTIE De Dutch Clinical Trial Foundation (DCTF) heeft als doel om de kwaliteit en kwantiteit van het klinisch onderzoek in Nederland te bevorderen. De DCTF-Werkgroep Patiëntenparticipatie werkt aan een (pro)-actieve rol van patiënten en hun organisaties in klinisch onderzoek. In dat kader is het plan ontstaan voor een landelijke Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek. Deze bijeenkomst is bedoeld om relevante nationale stakeholders voor dit idee te enthousiasmeren, het draagvlak te peilen, hen uit te nodigen om dit initiatief en de uitwerking ervan te ondersteunen. Dit betreft vertegenwoordigers van patiëntenkoepelorganisaties, gezondheidsfondsen, onderzoek, farma, overheid, etc. (zie genodigden/deelnemerslijst). HET IDEE Patiënten dienen partners te zijn in klinisch onderzoek (zie bijlage 1: DCTF-standpunt Patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek). Hun rol is essentieel voor de kwaliteit en welslagen van het onderzoek. Tegelijktijdig kan de partnerrol van patiënten(organisaties) bijdragen aan het sneller rekruteren van de juiste onderzoekspopulatie. In de DCTF-Werkgroep Patiëntenparticipatie is het idee gelanceerd om dit te concretiseren door het ontwikkelen van een landelijke Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek. Dit betreft een nationale patient-centered database waar met een minimale dataset maximale mogelijkheden voor patiënt / vrijwilliger en onderzoeker wordt gecreëerd. Hierbij is gekeken naar reeds bestaande databases waarin patiënten een actieve rol hebben en hun succes. HET CONCEPT Het idee voor de registratie gaat uit van het volgende: De deelnemers: - participeren in de registratie en daaraan gerelateerd onderzoek op basis van vrijwilligheid; - worden na registratie benaderd voor deelname aan onderzoek via een trusted third party. - zijn, in eerste instantie, mensen die gemotiveerd tot of al bekend zijn met mensgebonden onderzoek, zoals mensen met chronische of zeldzame aandoeningen, leden van patiëntenorganisaties en eerdere deelnemers aan onderzoek.; Het onderzoek: - wordt vooraf getoetst op o.a. gebruikersparticipatie en gebruikersvriendelijkheid; - kan al het mensgebonden, medisch-wetenschappelijk en innovatief zorgonderzoek betreffen: observationeel, vragenlijsten, klinisch, etc; - zowel academische, commerciële, overheids- en non-profit organisaties kunnen een beroep doen op de deelnemers aan de registratie.

11 De database: - heeft een makelaarsfunctie: onderzoekers en patiënten vinden elkaar; - betreft een minimale set persoonsgegevens, alsmede minimale medische gegevens nodig voor het benaderen van de gezochte deelnemers aan een bepaald medisch-wetenschappelijk onderzoek, zoals de aandoening van de desbetreffende persoon; - voldoet aan alle wettelijke eisen en wordt professioneel beheerd. De deelnemer is zelf verantwoordelijk voor zijn of haar profiel; - is aanvullend op bestaande mogelijkheden voor het rekruteren van deelnemers aan onderzoek. Governance: - Een multi-stakeholder Trusted-third party beslist over het al-dan-niet doorgeleiden van een onderzoeksverzoek naar de desbetreffende deelnemers aan de registratie. Het patiëntenperspectief is daarbij wezenlijk. - Een Raad van Toezicht ziet toe op, onafhankelijkheid, ethiek, (financiële) transparantie, etc. In de toekomst: - Kan de database modulair worden uitgebreid: aandoeningspecifiek, onderzoekspecifiek, interactief, etc.. Ook patiëntenorganisaties kunnen dergelijke koppelbare modules gaan (mede) ontwikkelen en (mede)beheren. - Kunnen ook andere databases, en wellicht ook biobanken, vrijwillig gekoppeld gaan worden aan de database. CONSULTATIE Na een drietal presentaties om de deelnemers aan de bijeenkomst op eenzelfde denkniveau te brengen, volgt de consultatie als het feitelijk belangrijkste deel van deze bijeenkomst. Vragen en stellingen: De Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek: 1. moet voorzien in een (on) bewuste behoefte van zowel patiënten als onderzoekers; 2. kan een functioneel succes worden; 3. kan dermate overtuigend zijn dat er ook onder de huidige economische omstandigheden partijen in willen investeren. 4. Welke rand voorwaarden acht u absoluut noodzakelijk om dit concept tot een succes te maken? 5. Zal uw organisatie van deze registratie gebruik gaan maken als het eenmaal succesvol operationeel is? Aan de hand van uw reactie op deze vragen en stellingen moet uiteindelijk de vraag beantwoord worden: Is dit concept het waard om nader uitgewerkt te gaan worden en zo ja, welke mogelijke rol ziet u daarbij voor uw organisatie? Mijn organisatie: 1. vindt dit een heel goed idee en wil graag bij de uitwerking ervan betrokken worden. 2. staat hier positief tegenover en zal het met belangstelling volgen. 3. heeft sterke twijfels bij dit initiatief.

12 Consultatiebijeenkomst Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek Dagvoorzitters: Henk Smid, Directeur ZonMw Cor Oosterwijk, Bestuurslid DCTF, Directeur VSOP 09:30 Ontvangst met koffie/thee 09:45 Welkom Henk Smid, Directeur ZonMw Toelichting achtergrond en doel consultatiebijeenkomst Cor Oosterwijk, Bestuurslid DCTF, Directeur VSOP 10:00 Stand van zaken klinisch onderzoek in Nederland Myrthe Rijswijk-Trompert, CEO, Sr. Legal Consultant, Salvius Legal 10:25 Meedoen aan onderzoek, dat zou verplicht moeten zijn! Bert Boer, waarnemend Voorzitter Raad van Bestuur, College van Zorgverzekeringen (CVZ) 10:50 De meerwaarde van patiëntenparticipatie voor een patiëntenregistratie. Treat-NMD als voorbeeld Ria Broekgaarden, Hoofd Zorg, Vereniging Spierziekten Nederland (VSN) 11:15 Koffie / Thee 11:30 Consultatie Vrijwillige Registratie Medisch Wetenschappelijk Onderzoek Voorzitter: Cor Oosterwijk 12:30 Conclusies, vervolgstappen, afsluiting 12:45 Lunch

13 Patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek Standpunt van de Dutch Clinical Trial Foundation opgesteld door de DCTF Werkgroep Patiëntenparticipatie DCTF is voorstander van actievere en meer gelijkwaardige participatie van patiënten in klinisch onderzoek. DCTF is van mening dat dit leidt tot verbetering van inclusie, opzet, uitvoering en resultaten van het onderzoek. DCTF definieert patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek als de medezeggenschap van patiënten, hun vertegenwoordigers en/of patiëntenorganisaties, bij de agendering, ontwikkeling en uitvoering van klinische trials. Dit betreft alle fases van het onderzoek, inclusief de ontwikkeling van het onderzoeksprotocol en andere vroege stadia van klinisch onderzoek. DCTF onderscheidt de volgende argumenten voor patiëntenparticipatie in klinisch onderzoek: - Normatief/democratisch argument: Als eindgebruikers van de resultaten van het onderzoek hebben patiënten recht op kennisuitwisseling en medezeggenschap. - Inhoudelijk argument: Patiënten zijn de ervaringsexperts' op gebied van het omgaan met de ziekte in alle domeinen van het leven, hetgeen zowel voor doel, vormgeving als implementatie van het klinisch onderzoek relevant is. - Politiek argument: Patiëntenparticipatie leidt tot meer draagvlak voor onderzoek en stimuleert de implementatie en vroege beschikbaarheid van nieuwe behandelmethoden Bij de realisatie van meer patiëntenparticipatie zal rekening moeten worden gehouden met de verschillende referentiekaders, percepties en belangen van alle betrokken partijen: opdrachtgevers vanuit academie, ziekenhuis of industrie; uitvoerders (CRO s); deelnemers en regelgevers. Ook speelt mee dat het klinisch onderzoek divers georganiseerd is: van lokale trials (vaak academisch geïnitieerd) tot nationale en internationale multicenter trials. In het laatste geval is het protocol meestal in het buitenland opgesteld en aangepast aan een gemiddeld internationaal zorgniveau. Daarom is ook patiëntenparticipatie op internationale niveau van belang.