Nieuwe perspectieven. Van onderzoek tot toepassing

Transcriptie

1 Nieuwe perspectieven Van onderzoek tot toepassing

2

3 ThromboGenics corporate highlights 2013

4 4 Voorzitter Dr. Staf Van Reet 2013, een jaar van groot belang We blijven geloven dat JETREA gaandeweg erkend zal worden als nieuwe zorgstandaard. 22 Prof. dr. Peter Stalmans De watchful waiting aanpak heeft veel meer nadelen dan we tot nu toe dachten. 8 CEO Dr. Patrik De Haes Een uitdagende en veelbelovende toekomst 2013 is zeker een uitdaging geweest, maar ook een grote bron van trots voor ons: we kunnen terugkijken op bijna patiënten die met ons product werden behandeld. 41 Prof. dr. Marc de Smet ThromboGenics kan een enorme impact hebben op het leven van diabetespatiënten.

5 27 Prof. dr. Peter Kaiser Een goede patiëntenselectie zal de anatomische en functionele slaagpercentages van JETREA drastisch verhogen. 33 Clara Eaglen, RNIB Geen operatie moeten ondergaan maakt een enorm groot verschil voor VMT-patiënten. Inhoud 46 Prof. dr. Koen Kas Veelbelovende nieuwe data voor de behandeling van hersentumor bij kinderen. 48 Onze organisatie Mensen achter het succes van ThromboGenics. 4 Voorzitter dr. Staf Van Reet 8 CEO dr. Patrik De Haes 12 Over ThromboGenics 18 JETREA 26 JETREA in de VS 32 JETREA in Europa 37 JETREA in de rest van de wereld 38 Onderzoek en ontwikkeling 48 Onze organisatie 56 Aandeelhoudersinformatie

6 4 Voorwoord van de Voorzitter

7 THROMBOGENICS corporate highlights EEN JAAR VAN GROOT BELANG Voorwoord van de Voorzitter Beste lezer, Sinds zijn ontstaan in 1998 heeft ThromboGenics heel wat uitdagingen met succes aangepakt. Ik heb het geluk gehad deel te mogen uitmaken van dit verhaal sinds 2006, en kan bevestigen dat het werkelijk een boeiend tijdperk geweest is. De laatste twaalf maanden vormden een periode van omwentelingen, met als hoogtepunt de recente beslissing van de Raad van Bestuur om verdere strategische opties voor het bedrijf te exploreren. Als nieuw aangestelde Voorzitter van de Raad van Bestuur kijk ik met vertrouwen vooruit naar 2014, in de wetenschap dat de medewerkers van ThromboGenics met evenveel enthousiasme uitzien naar de volgende stap in onze bedrijfsontwikkeling als ze de afgelopen 15 jaar deden. Na de geslaagde klinische ontwikkeling van JETREA hebben we de laatste 18 maanden de ene belangrijke mijlpaal na de andere gezien. De belangrijkste daarvan was de goedkeuring van JETREA door regulerende instanties als de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten (oktober 2012) en door de Europese Commissie (EC) in Europa (maart 2013). Dat het ThromboGenicsteam dit wist te verwezenlijken is niet te onderschatten, vooral gezien de verschillen in aanpak tussen de FDA en de EC. Andere landen in de rest van de wereld volgden al snel, waarbij Canada voor de eerste goedkeuring van JETREA buiten de VS en Europa zorgde. Deze diverse goedkeuringen hebben geleid tot de commerciële introductie van JETREA voor de behandeling van symptomatische Vitreomaculaire Adhesie (VMA) of symptomatische Vitreomaculaire Tractie (VMT) aan beide kanten van de Atlantische oceaan in In de verschillende landen van Europa heeft dit vernieuwende product intussen positieve aanbevelingen gekregen. Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) in het Verenigd Koninkrijk en de Duitse Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA) benadrukten in hun evaluaties dat JETREA een echte meerwaarde biedt voor patiënten, meerbepaald qua levenskwaliteit, voornamelijk wanneer het product wordt toegepast voor een vroegtijdiger behandeling van deze progressieve ziekte. De uitermate positieve evaluaties van JETREA benadrukken de waarde ervan voor zowel patiënten als verzekeraars, en hebben een sterk draagvlak gecreëerd om de commercialisering van het product verder uit te bouwen. Wat ons betreft hebben deze waarderingen en beslissingen om JETREA terug te betalen ons gesterkt in onze overtuiging dat dit product intrinsiek over het potentieel beschikt om patiënten reële voordelen te bieden. We blijven geloven dat JETREA gaandeweg erkend zal worden als nieuwe zorgstandaard.

8 6 Voorwoord van de Voorzitter Ervoor zorgen dat JETREA in elk land succes zal hebben is een complexe en veeleisende operatie. Het vereist een hechte samenwerking tussen de verkoopsteams en market access-specialisten om tegemoet te komen aan de specifieke noden van de diverse landen. Elk land heeft immers zijn eigen systemen en voorkeuren. We hebben ervoor gekozen een partnerschap met Alcon aan te gaan, omdat dit bedrijf reeds beschikt over goed uitgebouwde en performante organisaties ter plaatse in elk van de 40 markten wereldwijd waar we JETREA de komende jaren ter beschikking willen stellen. Aangezien de Amerikaanse markt meer homogeen is, heeft ThromboGenics beslist om JETREA daar via zijn eigen organisatie te commercialiseren. De verkoop van dit vernieuwende product ontwikkelde zich trager dan verwacht, waarmee nogmaals aangetoond is dat we veel meer doen dan enkel een nieuw medicijn introduceren. Wat we eigenlijk doen, is een volledig nieuwe zorgstandaard ingang laten vinden voor een vroegtijdiger behandeling van patiënten met symptomatische VMA. Ons team in de VS concentreert zich verder op het onderrichten van oogartsen en retinaspecialisten over de mogelijkheden en aanzienlijke voordelen die deze baanbrekende behandeling biedt. We geloven dat een voortgezet vormingsproces, dat verder de nadruk legt op de werkzaamheid en veiligheid van JETREA, in combinatie met een marketingaanpak die focust op de duidelijke voordelen voor patiënten, ons in de komende jaren zal helpen om het volle potentieel van JETREA te realiseren. Een van de belangrijkste evoluties bij ThromboGenics was de omslag van een ontwikkelingsbedrijf met wortels aan de universiteit naar het marktgeoriënteerde bedrijf waarin we vandaag werken. Terwijl we verder uitgroeien tot een organisatie met een sterkere commerciële focus, is het onze bedoeling ook te blijven investeren in fundamenteel onderzoek en tevens verder in te zetten op onze bewezen capaciteiten om producten in de markt te zetten. Centraal in onze strategie voor de toekomst staat de wens om onze huidige capaciteiten en expertise te blijven inzetten aan beide kanten van de Atlantische oceaan. Het groeiende belang van de VS voor ThromboGenics weerspiegelt zich ook op bestuursniveau. We waren erg vereerd om Dr. David Guyer te verwelkomen als ons nieuwste lid van de Raad van Bestuur. Zijn bewezen deskundigheid en ervaring als een toegewijde oftalmologische ondernemer zullen een grote meerwaarde zijn voor het bedrijf, in het licht van onze inspanningen om de waarde van ons bedrijf in de VS te maximaliseren. De komst van Dr. Guyer helpt ons ook de leemte in te vullen die ontstond na het recente pensioen van ThromboGenics oprichter professor doctor Désiré Collen. Zijn bijdrage tot de succesvolle ontwikkeling van ThromboGenics en de life sciences industrie in het algemeen valt nauwelijks te overschatten. Het belang van zijn werk kreeg internationaal bijval en werd weerspiegeld in twee Lifetime Achievement Awards, respectievelijk van Scrip wereldwijd gerespecteerd in farmaceutische en biotechnologische kringen - en van de Belgisch-Amerikaanse Kamer van Koophandel BelCham. Het bedrijf is er bijzonder trots op dat zijn oprichter deze awards in ontvangst mocht nemen. Zij herinneren ons, het voltallige ThromboGenicsteam, aan de significante vooruitgang die we in het verleden realiseerden, en geven ons vertrouwen dat we nog heel doorbraken zullen tot stand brengen in de toekomst. Dr. Staf Van Reet Voorzitter van de Raad van Bestuur

9 THROMBOGENICS corporate highlights We blijven geloven dat JETREA gaandeweg erkend zal worden als nieuwe zorgstandaard. Voorzitter dr. Staf Van Reet

10 8 Voorwoord van de CEO

11 THROMBOGENICS corporate highlights EEN UITDAGENDE EN VEELBELOVENDE TOEKOMST Voorwoord van de CEO Beste lezer, Het jaar 2013 was voor ThromboGenics eerst en vooral het jaar van de commerciële introductie van JETREA. De lancering van ons sterproduct in de Verenigde Staten, op 14 januari, was voor ons dé gebeurtenis van het voorbije jaar. Snel daarna kregen we goedkeuring van de Europese Commissie voor JETREA, wat het startsein was voor introducties in Europa en verdere goedkeuringen in de rest van de wereld. Dat een Belgisch biotechnologiebedrijf zelf een product lanceert op de VS-markt is een uniek gegeven is daardoor een leerrijk jaar geweest - een uitdaging, zeker, maar ook een grote bron van trots voor ons: we kunnen immers tevreden terugkijken op bijna patiënten die met ons product werden behandeld. We hebben er alles aan gedaan om van de lancering van ons product een succes te maken. Dat zal ook onze belangrijkste doelstelling blijven voor In 2013 werd uitermate duidelijk hoe revolutionair JETREA is voor de behandeling van patiënten die lijden aan symptomatische Vitreomaculaire Adhesie (VMA) en Vitreomaculaire Tractie (VMT). Twintig jaar lang was de normale behandeling om te wachten tot de toestand van de patiënt genoeg verergerd was om een operatie te rechtvaardigen. JETREA, dat een vroegtijdiger behandelingsoptie biedt, heeft dat allemaal ingrijpend veranderd en bracht intussen reeds soelaas voor heel wat patiënten. JETREA is dus een geweldige kans voor patiënten, maar duidelijk ook een baanbrekende methode voor de behandelende specialisten. Om als eerste een nieuwe behandelingsmethode zoals JETREA in te voeren, is het erg belangrijk om ook te focussen op de manier waarop nieuwe inzichten tot bij de behandelende artsen gebracht worden, in ons geval de retinaspecialisten en oogchirurgen in de VS. Moeten ze zoals vroeger vasthouden aan watchful waiting of kunnen ze patiënten al in een vroeger stadium beginnen behandelen? Het brede scala aan sterke meningen dat naar voor werd gebracht door de retinagemeenschap en door de bredere oftalmologische gemeenschap, heeft ThromboGenics voor een aantal extra taken en uitdagingen gesteld. De klinische oftalmologie in de VS is een domein van twee specialiteiten. Aan de ene kant heb je de oftalmologen van de eerste lijn, aan de andere kant staan de retinaspecialisten en oogchirurgen. Onze verkoopafdeling focuste in 2013 op deze laatste categorie, en we zijn van plan die aanpak verder te zetten. Ondertussen hebben we echter ook veel geleerd over de referentienetwerken die ertoe leiden dat patiënten geëvalueerd worden in retinacentra, waar ze eender welke retinagerelateerde behandeling kunnen krijgen. We weten dat het doorverwijzingsproces voor patiënten die lijden aan retinagerelateerde

12 10 Voorwoord van de CEO ziekten typisch begint op het niveau van de algemene oogartsen, die erg ervaren zijn in het identificeren van de eerste symptomen van verscheidene aandoeningen van het netvlies. Als ThromboGenics toegang wil krijgen tot de mogelijkheid om patiënten in een vroegtijdiger stadium van VMA/VMT te behandelen, is het erg belangrijk dat deze algemene oogartsen de verschillende stadia van deze ziekte begrijpen en weten hoe JETREA kan werken als behandelingsoptie voor de ziekte verergert tot op het punt waarop enkel een vitrectomie een oplossing biedt. Om die reden heeft het bedrijf beslist om zijn inspanningen om de bredere oftalmologische gemeenschap te onderrichten, te versnellen. De combinatie van de nodige educatieve inspanningen en het verzamelen van gevalideerde klinische data die dat proces moeten ondersteunen, vergt tijd. Hoe dan ook blijft onze eerste uitdaging voor 2014 de verkoop van JETREA te maximaliseren. In de Verenigde Staten zijn wij intussen aan de slag met ons eigen versterkt commercieel team. In Europa en de rest van de wereld ondersteunen wij onze partner Alcon om hen te helpen de mogelijkheden voor JETREA te ontgrendelen door meer en meer patiënten die in aanmerking komen voor het product te identificeren en te behandelen. Als wereldleider op het vlak van oogzorg en als op een na grootste divisie van Novartis blijft Alcon voor ThromboGenics de gedroomde partner, met wie wij graag onze expertise delen. Juist dankzij onze gezamenlijke inspanning met Alcon is JETREA vorig jaar vlot geïntroduceerd in een aantal landen buiten de VS. Dat gebeurde eerst in het Verenigd Koninkrijk en Duitsland. Vervolgens werd JETREA snel beschikbaar in Ierland, Denemarken, Noorwegen, Zweden, Finland en de Benelux. In de meeste van die landen wordt het medicijn ook terugbetaald. In sommige landen, waaronder Frankrijk, België, Spanje en Italië, zijn we momenteel aan het onderhandelen over de vergoedingsniveaus, in het vooruitzicht van de feitelijke terugbetaling die we verwachten te krijgen. Gezien de sterke aanbevelingen die JETREA tot dusver heeft ontvangen, hebben we er vertrouwen in dat de invoering en goedkeuring van het product in de rest van Europa snel zal volgen. Buiten Europa is JETREA al gelanceerd in Canada. En in Japan is het proces voor de goedkeuring opgestart. Daar is een zogenaamde overbruggende studie nodig om verdere ondersteunende data te genereren in verband met de werkzaamheid en veiligheid van het product, gebaseerd op klinisch gebruik bij de lokale bevolking. Terwijl JETREA zo langzaam maar zeker zijn verdiende plaats inneemt in de behandeling van symptomatische VMA/VMT, blijft ThromboGenics ook op andere vlakken ambitieus. We willen onze kernexpertise, die ligt in de ontwikkeling van innovatieve oftalmologische medicijnen voor de behandeling van ziekten van de achterkant van het oog, verder uitdiepen. Daarom blijven we investeren in nieuwe ontwikkelingen. We zijn niet alleen nieuwe formules en indicaties voor JETREA aan het onderzoeken, maar ook volledig nieuwe behandelingen. Onze focus ligt hierbij op de behandeling van diabetesgerelateerde oogziekten - de strategische richting die ons bedrijf als volgende gekozen heeft. Diabetes is een wereldwijde pandemie en de ziekte heeft een belangrijke negatieve invloed op de gezondheid van het oog, met slecht zicht en in ernstige gevallen blindheid als gevolg.

13 THROMBOGENICS corporate highlights is zeker een uitdaging geweest, maar ook een grote bron van trots: we kunnen immers tevreden terugkijken op bijna patiënten die met ons product werden behandeld. CEO dr. Patrik De Haes Om onze pijplijn van oftalmologische producten zoveel mogelijk aan te vullen, met een focus op diabetesgerelateerde oogziekten, zijn we ook op zoek naar technologieën van derden die we kunnen benutten om onze interne ontwikkelingen te versnellen. De partnerships met Bicycle Therapeutics en Eleven Biotherapeutics zijn daar een voorbeeld van. Het is onze bedoeling om in die richting verder te gaan en zo een bredere portfolio van producten bij elkaar te brengen. Ten slotte, in onze zoektocht om de behandeling van kanker te verbeteren, zien we veelbelovende ontwikkelingen in het potentieel van anti-plgf (TB-403) voor de behandeling van medulloblastoom, de meest voorkomende hersentumor bij kinderen. In 2014 zullen we bekijken hoe we deze veelbelovende ontwikkeling in het domein van de oncologie het beste kunnen maximaliseren, zonder onze focus op oftalmologie te verliezen. Patrik De Haes, MD CEO

14 12 Over ThromboGenics I Over ThromboGenics

15 THROMBOGENICS corporate highlights Innovatieve oftalmologische geneesmiddelen ThromboGenics is een geïntegreerde biofarmaceutische onderneming die zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van innovatieve geneesmiddelen voor de oftalmologie. Het belangrijkste product van de onderneming, JETREA (ocriplasmine), is door de FDA in de VS goedgekeurd voor de behandeling van symptomatische Vitreomaculaire Adhesie. Het geneesmiddel werd in januari 2013 gelanceerd in de Verenigde Staten. In maart 2012 tekende ThromboGenics een strategisch samenwerkingsverband met Alcon (Novartis) voor de commercialisering van JETREA buiten de VS. In maart 2013 heeft de Europese Commissie JETREA in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van Vitreomaculaire Tractie (VMT), met inbegrip van de combinatie met een maculagat met een diameter van 400 micron of minder. Sinds de goedkeuring in maart 2013 heeft Alcon JETREA gelanceerd in het VK, Duitsland, de Benelux en de Scandinavische regio, wat heeft geleid tot een mijlpaalbetaling van 45 miljoen aan ThromboGenics. JETREA werd in augustus 2013 goedgekeurd in Canada voor de behandeling van symptomatische VMA. Dit was de eerste goedkeuring voor het innovatieve geneesmiddel op een markt buiten de VS en Europa. ThromboGenics is sterk betrokken bij het onderzoek en de ontwikkeling van behandelingen voor diabetische oogziekten, zoals Proliferatieve Diabetische Retinopathie (PDR) en Diabetisch Macula-oedeem (Diabetic Macular Edema; DME). De onderneming doet ook onderzoek naar anti-pigf (Placental Growth Factor), vroeger TB-403 genoemd, voor oogheelkundige en oncologische indicaties (dec) D. Collen richt ThromboGene Ltd (later ThromboGenics Ltd) op in Ierland voor R&D naar cardiovasculaire/oncologische programma s die in licentie zijn verkregen van KU Leuven/VIB. Voornamelijk gefinancierd door inkomsten uit royalty s van t-pa ( 71 miljoen over de volgende 7 jaar) Onderzoek naar de behandeling van ischemische beroerte door N. Nagai en D. Collen, CMVB/KU Leuven, leidt tot het concept van recombinant microplasmine Productie van microplasmine voor de behandeling van beroertes door Y. Laroche en D. Collen, CMVB/KU Leuven, in samenwerking met Thromb-X/ThromboGenics Ltd Preklinische ontwikkeling van microplasmine voor PVD (Posterior Vitreous Detachment (posterieure loslating van het corpus vitreum) in samenwerking met M. de Smet, A. Gandorfer, J.M. Stassen, M. Trese, G. Williams en NuVue Klinische ontwikkeling van ocriplasmine voor symptomatische VMA (Vitreomaculaire Adhesie), onder leiding van S. Pakola.

16 14 Over ThromboGenics (jul) 2006 IPO van ThromboGenics NV op de Euronext Brussels ( 35 miljoen opgehaald). Het hoofdkantoor van ThromboGenics bevindt zich in Leuven. De onderneming heeft ook vestigingen in New Jersey VS en een filiaal in Dublin, Ierland. De onderneming stelt wereldwijd ongeveer 190 mensen te werk. ThromboGenics staat genoteerd op de NYSE Euronext Brussels onder het symbool THR. Meer informatie is verkrijgbaar op (aug) 2006 C. Buyse benoemd tot CFO van ThromboGenics. In de volgende jaren haalt de onderneming 204 miljoen op via vier onderhandse plaatsingen, voor de verdere ontwikkeling van microplasmine/ocriplasmine/ JETREA en andere projecten. (feb) 2007 P. De Haes benoemd tot COO. Missie ThromboGenics legt zich toe op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe farmacologische behandelingen die belangrijke onvervulde behoeften in de oftalmologie en oncologie vervullen. Door dit doel te realiseren wil ThromboGenics clinici wereldwijd helpen om de behandeling voor patiënten met kanker en oogaandoeningen die het gezichtsvermogen bedreigen te blijven verbeteren P. De Haes wordt aangesteld als CEO van ThromboGenics NV Na de succesvolle afronding van de fase II MIVI-trials worden de MIVI-trust pivotale fase III trials uitgevoerd in de VS en in Europa Het MIVI-Trust fase III programma wordt met succes afgerond en in augustus 2012 gepubliceerd in de New England Journal of Medicine De FDA geeft premarketing-goedkeuring voor JETREA in de VS, waar het op de markt wordt gebracht door ThromboGenics, Inc. De marketing in de rest van de wereld wordt in licentie gegeven aan Alcon/Novartis. In het kader van de ontwikkeling van de onderneming heeft ThromboGenics een team samengesteld van wetenschappers en sales- en marketingspecialisten met uitgebreide commerciële ervaring op het gebied van oftalmologie en retina-aandoeningen. Door in deze capaciteit te investeren willen we de hoogste waarde voor onze aandeelhouders creëren en de onderneming in een sterke positie plaatsen om haar doel te bereiken: een grote wereldwijde speler in de oftalmologie worden. De basis voor het realiseren van deze doelstellingen is baanbrekende R&D, die een essentiële rol heeft gespeeld bij het succes van ThromboGenics tot op heden. De onderneming kan bouwen op hooggekwalificeerde onderzoekers die zich wijden aan de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor oogaandoeningen en kanker. Ondernemingsdoelstellingen en strategie Een toonaangevende wereldwijde onderneming in de oftalmologie blijven ThromboGenics heeft een goede uitgangspositie om een vooraanstaande wereldwijde onderneming in de oftalmologie te blijven, die innovatieve therapieën ontwikkelt en commercialiseert voor belangrijke aandoeningen aan de achterkant van het oog met een grote onvervulde medische behoefte.

17 THROMBOGENICS corporate highlights JETREA commercialiseren in de VS via onze eigen commerciële organisatie De lancering van JETREA in de VS was een belangrijke mijlpaal voor ThromboGenics. De commerciële organisatie die bestaat uit 91 mensen (werknemers en derden) richt zich nu actief op de verkoop van dit innovatieve nieuwe product voor de behandeling van symptomatische VMA. De permanente J-Code voor JETREA, die onlangs van kracht werd, zal de terugbetalingsprocedure voor retinapraktijken stroomlijnen en het vertrouwen in de terugbetaling vergroten. ThromboGenics is vol vertrouwen dat JETREA veel succes zal hebben in de VS, omdat het geneesmiddel grote voordelen biedt en al grote bekendheid geniet in de retinagemeenschap. Alcon ondersteunen bij de succesvolle commercialisering van JETREA buiten de VS Na de goedkeuring van JETREA in Europa en Canada, gevolgd door de lancering in het VK, Duitsland, de Benelux-landen, de Scandinavische regio en onlangs Canada, zal Alcon JETREA wereldwijd beschikbaar maken voor patiënten die baat zouden kunnen hebben bij de eerste farmacologische behandeling voor symptomatische VMA/VMT. De recente positieve richtlijn over terugbetaling van NICE in het VK, G-BA in Duitsland en CADTH in Canada hebben tot gevolg dat JETREA wordt terugbetaald voor een brede populatie patiënten met symptomatische VMA/VMT. ThromboGenics en Alcon blijven werken aan klinisch onderzoek en goedkeuring voor JETREA in de rest van de wereld. In Japan is Alcon gestart met het eerste klinische onderzoek van JETREA buiten de VS en Europa. Samen met Alcon de klinische toepasbaarheid van JETREA uitbreiden Een belangrijk aspect van ThromboGenics strategische alliantie met Alcon houdt verband met de toekomstige ontwikkeling van JETREA. Beide bedrijven werken aan een plan voor de ontwikkeling van nieuwe formuleringen van het product en klinische trials voor een aantal nieuwe indicaties. ThromboGenics en Alcon zullen de investeringen die nodig zijn om het gebruik van JETREA verder te ontwikkelen gelijk verdelen. Het bewustzijn van symptomatische VMA/VMT vergroten ThromboGenics blijft samen met Alcon de medische educatie ondersteunen en informatie verstrekken over symptomatische VMA/VMT als een belangrijke onvervulde medische behoefte. Een bredere oftalmologische franchise ontwikkelen ThromboGenics is al bezig om haar activiteiten in de oftalmologie te verbreden. Hiervoor moet de onderneming nieuwe geneesmiddelen in portefeuille hebben die haar franchise in de oftalmologie verder uitbreiden. De onderneming is van plan deze producten te verwerven via eigen onderzoek, ontwikkeling samen met derden en licentieovereenkomsten of mogelijk overnames (jan) Lancering van JETREA in de VS. De CHMP geeft een positief advies voor JETREA voor de behandeling van Vitreomaculaire Tractie (VMT), waaronder in combinatie met een maculagat met een diameter van 400 micron of minder (maart) In maart keurt de Europese Commissie JETREA goed in de Europese Unie voor de behandeling van Vitreomaculaire Tractie (VMT), waaronder in combinatie met een maculagat met een diameter van 400 micron of minder. ThromboGenics NV wordt opgenomen in de BEL20-index (apr) ThromboGenics partner Alcon lanceert JETREA in het VK, als eerste markt in de EU (mei) Partner Alcon lanceert JETREA in Duitsland op de private en publieke markt. Lancering van JETREA in Denemarken en Zweden door Alcon (aug) JETREA werd in augustus 2013 goedgekeurd in Canada voor de behandeling van symptomatische Vitreomaculaire Adhesie. Dit was de eerste goedkeuring van dit innovatieve geneesmiddel op een markt buiten de VS en Europa (nov) In november 2013 werd JETREA in Canada gelanceerd door Alcon De permanente J-code voor de terugbetaling van JETREA in de VS wordt van kracht.

18

19

20 18 jetrea II JETREA

21 THROMBOGENICS corporate highlights Het jaar van de commerciële lancering Over JETREA JETREA (ocriplasmine) is een verkorte vorm van humaan plasmine. Het geneesmiddel is geïndiceerd voor de behandeling van symptomatische VMA in de VS en voor de behandeling van VMT in Europa, waaronder in combinatie met een maculagat met een diameter van 400 micron. JETREA is een selectief proteolytisch enzym dat fibronectine, laminine en collageen klieft, drie belangrijke bestanddelen van de vitreoretinale interface die een belangrijke rol spelen bij de Vitreomaculaire Adhesie/Vitreomaculaire Tractie. JETREA is uitgebreid geëvalueerd in de VS en Europa. In beide landen is een multicentrische, gerandomiseerde en dubbelblinde fase III trial uitgevoerd met 652 patiënten met Vitreomaculaire Adhesie. In beide onderzoeken werd het primaire eindpunt van oplossing van de VMA op dag 28 bereikt. Van de patiënten behandeld met JETREA, bij wie de VMT en maculagaten op dag 28 waren verdwenen, was dat bij 72% al binnen zeven dagen het geval. In de fase III onderzoeken bleek dat de VMA verdween bij 26,5% van de patiënten behandeld met ocriplasmine, vergeleken met 10,1% van de patiënten in de placebogroep. Het programma toonde ook aan dat het geneesmiddel goed werd verdragen: de meeste bijwerkingen waren niet ernstig, licht van intensiteit en van voorbijgaande aard. Van de patienten behandeld met JETREA, bij wie de VMT en maculagaten op dag 28 waren verdwenen, was dat bij 72 % al binnen zeven dagen het geval. Symptomatische VMA/VMT In ThromboGenics uitgebreide klinische ontwikkelingsprogramma is aangetoond dat JETREA een belangrijke rol zou kunnen spelen bij de behandeling van symptomatische VMA en VMT. Als de aandoening niet behandeld wordt, leidt ze doorgaans tot een aanzienlijke beeldvertekening, achteruitgang van het gezichtsvermogen en in sommige gevallen centrale blindheid.

22 20 jetrea Werkingsmechanisme Normaal loskomen (PVD) Hermodelleren van het glasvocht leidt met de leeftijd tot progressieve liquefactie. VMA Onvolledige loskoming kan Vitreomaculaire Adhesie (VMA) veroorzaken, wat tot tractie en nadien tot gezichtsstoornissen leidt. Opheffing van VMA Wanneer ocriplasmine in het oog wordt geïnjecteerd, verzwakt dit de moleculaire lijm die de verkleving veroorzaakt en breekt deze af zodat het glasvocht loskomt van het netvlies, wat de tractie vermindert en de symptomen doet verdwijnen. Symptomatische VMA/VMT wordt veroorzaakt door tractie die ontstaat omdat het glasachtig lichaam (een gelatineachtig vocht in het midden van het oog) verkleeft met het netvlies (macula) achter in het oog. De macula is verantwoordelijk voor het centrale gezichtsvermogen, dat nodig is voor dagelijkse bezigheden, zoals autorijden, lezen en gezichten herkennen. Symptomatische VMA/VMT kan symptomen veroorzaken zoals een vervormd of afgenomen gezichtsvermogen. Als de aandoening voortschrijdt, kan de tractie er uiteindelijk toe leiden dat er een gat ontstaat in de macula. Uniek werkingsmechanisme Tot op heden was de enige behandelingsoptie voor patiënten met symptomatische VMA/VMT een chirurgische ingreep waarbij het glasachtig lichaam werd gescheiden van de retina (een vitrectomie genoemd). De procedure gaat gepaard met verschillende risico s en kan leiden tot complicaties zoals bloeding, pijn, postoperatieve ontsteking of irritatie. Daarom gaat de arts doorgaans alleen tot opereren over als het gezichtsvermogen van de patiënt al aanzienlijk is verslechterd. Deze strategie van observatie, ook wel watchful waiting (controleren en afwachten) genoemd, wordt gevolgd tot de patiënt in aanmerking komt voor een chirurgische behandeling en reparatie van het netvlies. Voor veel patiënten is dit echter geen geschikte optie, aangezien het netvlies dan mogelijk al onherstelbaar is beschadigd. JETREA is de eerste farmacologische optie voor de behandeling van symptomatische VMA en VMT. Het wordt toegediend als intravitreale injectie en heeft een uniek werkingsmechanisme. Deze techniek is de afgelopen jaren een standaardpraktijk geworden bij retinaspecialisten en de injectie is eenvoudig toe te dienen. JETREA breekt de eiwitvezels af die de abnormale tractie tussen het glasachtig lichaam en de macula veroorzaken bij symptomatische VMA/VMT. Doordat JETREA deze eiwitten afbreekt, verdwijnt de tractie en wordt de verkleving van het glasachtig lichaam met de macula opgelost. JETREA kan ook worden gebruikt als VMT in een later stadium een klein gat in de macula heeft veroorzaakt (het centrale deel van de lichtgevoelige laag achter in het oog). Als de behandeling succesvol is, komt de symptomatische VMA/VMT niet terug. De komst van JETREA laat artsen toe om patiënten met deze symptomen in een veel eerder stadium te behandelen dan nu het geval is. Een succesvolle behandeling kan leiden tot verbetering van het gezichtsvermogen van patiënten en van hun vermogen om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren. Het stopt ook de verdere progressie van deze ziekte.

23 THROMBOGENICS corporate highlights Betere diagnose dankzij OCT De komst van optische-coherentietomografie (OCT), een niet-invasieve beeldvormingstechniek die in realtime hoge resolutie beelden van oogweefsel kan maken, zal naar verwachting in belangrijke mate bijdragen tot het gebruik van JETREA. Met de techniek kunnen artsen patiënten met symptomatische VMA/VMT en een maculagat beter diagnosticeren, wat zal leiden tot een bredere erkenning en meer inzicht in de rol van VMA/VMT bij de progressie van oogziekten en gezichtsstoornissen in de retinagemeenschap. Vrijwel elke oogarts in de VS heeft nu toegang tot OCT. Het is ook van groot belang om de beelden die gemaakt zijn met Optische- CoherentieTomografie (OCT) correct te interpreteren, aldus dr. Kaiser, die oprichter-directeur is van het Digital OCT Reading Center in de Cleveland Clinic, een van de toonaangevende OCT-centra in de wereld. Optische- CoherentieTomografie is een niet-invasieve beeldvormingstechniek. Dankzij deze techniek kunnen we een nauwkeurige diagnose stellen bij patiënten met symptomatische VMA. We krijgen zo meer inzicht in de progressie van deze oogziekten en dat zal uiteindelijk leiden tot een betere behandeling met JETREA. Een waarlijk innovatief product Na twee pivotale fase III studies met ocriplasmine voor symptomatische VMA met inbegrip van een maculagat, werd JETREA het eerste en momenteel enige geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van VMA. Recent marktonderzoek uitgevoerd door ThromboGenics toont aan dat er momenteel geen soortgelijke producten in klinische ontwikkeling zijn of worden beoordeeld door de autoriteiten. Gegeven de mogelijke klinische voordelen en de grootte van de patiëntenpopulatie waar het zich op richt, betekent dit dat JETREA grote commerciële mogelijkheden zou kunnen hebben. Momenteel moet het product in bevroren toestand worden bewaard en vóór gebruik worden verdund. In samenwerking met zijn partner Alcon zal ThromboGenics beginnen met de ontwikkeling van een voorverdunde toedieningsvorm van JETREA, zodat de artsen het direct kunnen gebruiken. Er wordt ook verder onderzoek gedaan naar een nieuwe formulering van JETREA die stabiel is op kamertemperatuur.

24 22 De watchful waiting aanpak heeft veel meer nadelen dan we tot nu toe dachten Prof. dr. Peter Stalmans benadrukt het belang van een vroegere behandeling van VMA/VMT Voor JETREA op de markt kwam in 2013, was een operatie de enige manier om symptomatische VMA/VMT te behandelen. Dankzij het product kan de ziekte nu voor het eerst veel eenvoudiger aangepakt worden. Maar nog belangrijker is dat we dankzij JETREA veel vroeger kunnen starten met een behandeling, zegt prof. dr. Peter Stalmans van de afdeling oftalmologie in het UZ Leuven. Hij toonde als eerste het belang van een vroegtijdige behandeling aan via een grootschalige studie. Grootschalig onderzoek Prof. dr. Stalmans voerde zelf een studie uit bij een aantal van zijn eigen patiënten. Tussen het afronden van de klinische studies naar JETREA in 2010 en de commerciële lancering van het product in 2013, heb ik uiteraard nog veel patiënten met VMT gezien in mijn praktijk. Ik raadde hen aan te wachten tot JETREA gelanceerd was. Dat heeft ons zeer interessante gegevens opgeleverd van patiënten die de aandoening gedurende drie jaar onbehandeld lieten. We hebben dan ook een onderzoek kunnen verrichten bij 428 patiënten, met een equivalent van ongeveer 556 ogen aangezien sommige mensen de ziekte aan beide ogen hebben. De onderzochte patiënten worden gemiddeld 1,2 jaar opgevolgd. Nooit eerder werd zo n grootschalige studie naar de ziekte uitgevoerd. De voornaamste publicatie die bekend was, is een studie uit 1996, een eeuwigheid in onderzoekstermen. Bovendien ging dat om een onderzoek bij amper enkele tientallen patiënten, legt prof. Stalmans uit. Ons onderzoek is dus van een heel andere grootteorde. De resultaten van dat onderzoek zijn op zijn minst verrassend te noemen. Een vitrectomie, de operatie om patiënten met symptomatische VMA of VMT te behandelen, houdt de nodige risico s in en brengt een aantal moeilijkheden met zich mee voor de patiënt, zoals één of twee ziekenhuisovernachtingen en een week werkonbekwaamheid. Daarom werd er in de meeste gevallen voor gekozen om te wachten tot de aandoening in zo n ver stadium gevorderd was en de patiënt zo slecht begon te zien, dat een operatie hoe dan ook te verantwoorden was: de zogenaamde watchful waiting aanpak, zegt prof. dr. Peter Stalmans, oogarts en vitreoretinaal chirurg aan het UZ Leuven. Tot nu toe werd immers door veel specialisten aangenomen dat VMA/VMT in 50% van de gevallen spontaan genas en dat de ziekte heel lang stabiel bleef als die onbehandeld werd gelaten. Ook ik was daarvan overtuigd. Progressieve aandoening We hebben aangetoond dat VMT binnen het jaar slechts in 22% van de gevallen spontaan geneest. Dat is dus heel wat minder dan de 50% die wij als retinaspecialisten voor ogen hadden. De ziekte blijft ook helemaal niet zo stabiel als werd aangenomen. Bij de onderzochte patiënten zagen we een significante gezichtsafname. Bovendien moesten we bij 26% van deze patiënten een ingreep uitvoeren omdat hun situatie achteruitging. VMT is dus absoluut een progressieve ziekte, die in slechts 1 op de 5 gevallen spontaan geneest. De resultaten van de studie veranderen het inzicht in de aandoening en kunnen voor een ommekeer zorgen in de manier waarop VMT/VMA wordt behandeld. Ik was zelf enorm verrast door de resultaten. Ik heb onze inzichten de afgelopen maanden op enkele

25 THROMBOGENICS corporate highlights VMT is dus een progressieve ziekte, die in slechts 1 op de 5 gevallen spontaan geneest internationale bijeenkomsten van retinachirurgen, zoals Euretina in september 2013, gepresenteerd en ik zie bij mijn collega s dezelfde reactie. Dankzij dit onderzoek kunnen we onze patiënten ook veel beter inlichten over hun kans op genezing. Selectie van patiënten Doordat JETREA de mogelijkheid biedt om symptomatische VMA/ VMT te behandelen met een eenvoudige injectie, vormt het voor patiënten een waardevol alternatief voor de klassieke watchful waiting aanpak. We kunnen nu ook patiënten behandelen die nog heel goed zien en zeer vroegtijdige symptomen vertonen. De studie bij mijn patiënten toont aan dat die aanpak heel wat voordelen kan bieden voor de patiënt, niet alleen omdat de ingreep veel eenvoudiger is, maar ook omdat de ziekte daardoor beter behandeld kan worden. Net zoals zijn collega s in de US (zie interview met Dr. Peter Kaiser, p.27), benadrukt prof. Stalmans hierbij dat het belangrijk is de juiste patiënten te selecteren voor een behandeling met JETREA. In de klinische studie van JETREA, die een efficiëntiestudie was, werd een heel brede inclusie van patiënten toegelaten: alle mogelijke stadia en vormen, precies om ook te onderzoeken bij wie het product het beste werkt. Er zijn een aantal indicaties en criteria bij de patiënt, die via OCT vast te stellen zijn, die aantonen of het product beter of minder goed zal werken. Van eind juni 2013 tot begin februari 2014 heb ik het product vooral aanbevolen aan patiënten met goede indicaties. Dit resulteerde in tientallen inspuitingen. Daarbij dienen zich echter ook altijd patiënten aan die op de verschillende criteria minder goed scoren, maar het product toch willen proberen. Als we alles samen nemen, boekten we succes bij meer dan 70% van de patiënten, wat veel hoger ligt dan de percentages die uit de klinische studies naar voor kwamen, zegt prof. Stalmans. Verder onderzoek naar welke patiënten het beste met JETREA behandeld kunnen worden, blijft dus ook volgens prof. Stalmans van groot belang om het product steeds meer en beter in de praktijk te kunnen toepassen. Binnen één of twee maanden starten we met nieuwe studies in samenwerking met Alcon, om bepaalde nieuwe data over subgroepen te kunnen verzamelen. In de Verenigde Staten is ThromboGenics ondertussen gelijkaardige studies aan het doen.

26 24 jetrea Wereldwijd overzicht: Stand van zaken goedkeuring en terugbetaling Sinds het product goedgekeurd werd in de VS, Europa en Canada, werd JETREA gelanceerd in 13 landen en wordt het terugbetaald in 11 landen. JETREA : Goedgekeurd & terugbetaald JETREA : Goedgekeurd JETREA : Klinische studie gestart

27 THROMBOGENICS corporate highlights ThromboGenics Dublin (IE) ThromboGenics Hoofdkantoor - Leuven (BE) ThromboGenics Iselin (VS)

28 26 jetrea JETREA in de VS ThromboGenics heeft JETREA via de eigen commerciële organisatie op 14 januari 2013 in de VS gelanceerd. Met de komst van JETREA hebben artsen de mogelijkheid om patiënten eerder te behandelen en niet te wachten tot een operatie de enige beschikbare optie is. In oktober 2011 is er in de VS een specifieke ziektecode (ICD-9-CM) gecreëerd voor VMA. Met deze code kunnen artsen gemakkelijker terugbetaling krijgen voor JETREA door de verzekeraars in de VS. In januari 2014 werd een permanente J-code voor JETREA (J7316) van kracht, waardoor het geneesmiddel automatisch wordt terugbetaald in de VS. Therapie met meerwaarde Een jaar na de lancering van JETREA in de VS als behandelingsoptie voor patiënten met symptomatische VMA zijn meer en meer artsen ervan overtuigd dat het product een waardevol klinisch alternatief biedt voor operatie. JETREA heeft echter ook een belangrijke economische waarde: het kan de behandelingskosten van VMA helpen verlagen, aangezien operaties meestal gecompliceerder en in veel landen ook duurder zijn. Dr. Wade Aubry is een consultant op het gebied van markttoegang en terugbetalingsstrategie voor verscheidene grote biotechnologische en farmaceutische bedrijven. Hij heeft ook ThromboGenics geadviseerd over de markttoegangsstrategie voor JETREA, voordat het product in januari 2013 werd gelanceerd. Als voormalig nationaal medisch adviseur voor de Blue Cross Blue Shield Association en Senior Advisor voor het California Technology Assessment Forum merkt dr. Aubry op dat zorgprogramma s steeds meer belangstelling hebben voor de waarde van een product, en niet alleen de klinische waarde. Er wordt steeds vaker gesteld dat eenvoudige preventieve benaderingen een meerwaarde bieden, omdat ze dure operaties, ziekenhuisopnames en complicaties voorkomen. In het verleden was de beslissing bij verzekeraars in de VS niet altijd expliciet gebaseerd op basis van de kosten, maar dat is nu wel meer de trend. Er is veel belangstelling om therapieën met een grote waarde

29 THROMBOGENICS corporate highlights Een goede patiëntenselectie zal de anatomische en functionele slaagpercentages van JETREA drastisch verhogen Dr. Peter K. Kaiser gelooft in de verdere toepassing van JETREA in de klinische praktijk in de VS De eerste reactie van artsen over het succes van JETREA bij hun patiënten met symptomatische Vitreomaculaire Adhesie (VMA) is van levensbelang voor de perceptie van het medicijn in de oogheelkundige medische wereld. Een van deze toegewijde pioniers in de VS is dr. Peter K. Kaiser, professor oftalmologie aan het Cole Eye Instituut in de Cleveland Clinic in Ohio. Als ThromboGenics JETREA niet op de markt had gebracht, zou er voor VMA patiënten geen andere optie zijn dan te wachten of een operatie te ondergaan, en die is niet zonder risico s, zegt hij. Sinds de lancering van JETREA in de VS begin 2013, gebruiken meer en meer artsen het product om patiënten met symptomatische VMA te behandelen. Een van de eerste believers van ThromboGenics revolutionaire product in de VS is dr. Peter Kaiser, specialist in netvliesaandoeningen in de Cleveland Clinic. We hebben ongeveer 40 patiënten behandeld sinds JETREA beschikbaar is in de VS. Onze slaagpercentages met deze patiënten liggen hoog, dus wordt het medicijn in ons ziekenhuis als zeer goed beoordeeld. De eerste reacties van Amerikaanse patiënten die behandeld werden met het medicijn, zijn ook erg positief: Een van de eerste patiënten die ik met JETREA behandelde, was zelfs aan het huilen toen ik haar een week na de injectie terugzag, omdat ze opnieuw goed kon zien, vertelt dr. Kaiser. Het ging om een vrouwelijke patiënte. Ze had al aanzienlijk gezichtsverlies in haar

30 28 andere oog wegens een maculagat. Ze had nog nooit een operatie ondergaan en was enorm bang. In november 2012, net voor de lancering van JETREA, kreeg ze dezelfde symptomen in haar goede oog. Ik legde haar uit dat ze een operatie zou moeten ondergaan, of dat ze blind zou worden. Maar de patiënte wees een operatie resoluut af, ze was te bang. Uiteindelijk adviseerde ik haar om te wachten op de lancering van dit nieuwe medicijn. Toen we haar een week na de behandeling terugzagen voor een controle, toonde de OCT dat de tractie al was afgenomen en haar zicht al was verbeterd. Vroegtijdige behandeling van VMA Volgens dr. Kaiser biedt JETREA de mogelijkheid om patiënten met VMA in een vroeger stadium te behandelen, wat kan zorgen voor betere resultaten. Tot nu toe hadden we slechts twee manieren om vitreomaculaire interface aandoeningen te behandelen. We konden ofwel wachten en niets doen, wat niet echt goed was voor de patiënt. Of we konden een operatie uitvoeren, maar daaraan zijn risico s verbonden. Daarom wachtten dokters meestal met de operatie tot er ernstige symptomen en gezichtsverlies optraden. Met JETREA kunnen we nu vroeger ingrijpen, zegt hij. Wij zijn van mening dat het erg nuttig is om patiënten met VMA vroegtijdig te behandelen, want als je de ziekte haar gang laat gaan en de operatie uitstelt, ontstaat er vaak een maculagat, wat voor de patiënt uiteraard een veel groter probleem vormt. De oftalmologische gemeenschap is dan ook zeer opgetogen dat er nu een farmacologische behandeling bestaat voor vitreomaculaire interface aandoeningen. Toch zijn er nog steeds netvliesartsen die verkiezen om af te wachten en daarna een operatie uit te voeren, omdat ze deze procedure gewoon zijn. De redenering is dat een operatie de vitreomaculaire tractie in bijna 100% van de gevallen kan oplossen, terwijl JETREA nog geen dergelijke slaagpercentages kan voorleggen. Maar deze artsen houden natuurlijk geen rekening met de aanzienlijke risico s die een operatie met zich meebrengt. En dan hebben we het nog niet over de hoge kosten, de lange periode van arbeidsongeschiktheid, de vele doktersbezoeken en andere moeilijkheden voor patiënten die een operatie ondergaan. Nieuwe gegevens Om het medicijn verder ingang te doen vinden als een nieuwe behandelingsmethode in de klinische praktijk, is dr. Kaiser ervan overtuigd dat de doorgedreven inzet van ThromboGenics in het bewustmakingsproces rond de behandeling van symptomatische VMA veel resultaat zal opleveren. De sleutel is om hogere slaagpercentages te publiceren dan de resultaten uit de fase III trial. Onze resultaten in de Cleveland Clinic liggen nu al veel hoger dan de 26,5% in de klinische studie van JETREA. Dat komt omdat we er enorm goed op letten de juiste patiënten voor een behandeling met het product te selecteren. We weten dat een aantal basisindicaties een positief resultaat voorspellen. Als we enkel deze patiënten behandelen zal dat de slaagpercentages drastisch verhogen en de artsen overtuigen die nu nog wachten om JETREA te gebruiken. Dr. Kaiser benadrukt het belang van verder onderzoek naar de resultaten van behandelingen met JETREA. ThromboGenics bouwt momenteel een wereldwijd patiëntenregister op met data over het gebruik van het medicijn. In de VS bestudeert ThromboGenics momenteel een patiëntenregister en partner Alcon registreerde zijn eerste patiënten buiten de VS. Het wereldwijde patiëntenregister zal zeker helpen om de rol van dit nieuwe medicijn in de dagdagelijkse klinische praktijk te bepalen en als onderdeel van een nieuwe behandelingsmethode voor vitreomaculaire interface aandoeningen. De Cleveland Clinic, waar dr. Kaiser werkzaam is, verzamelt ook gegevens over de patiënten die daar met JETREA behandeld zijn. We zijn nauw betrokken bij toekomstig klinisch onderzoek en opvolging van onze patiënten. Alle patiënten die hier werden behandeld met het nieuwe medicijn houden we bij in een database, zodat we kunnen evalueren waar het product werkte en waar niet. We willen weten waarom het medicijn niet werkte bij een bepaalde patiënt, zodat we daaruit kunnen leren en onze slaagkansen in de toekomst nog kunnen verhogen. Wij delen die informatie met ThromboGenics. Het bedrijf is erg goed in het samenbrengen van mensen die het medicijn toepassen, zodat ze hun ervaringen kunnen delen. Biografie Dr. Peter K. Kaiser is erkend door de American Academy of Ophthalmology and American Society of Retina Specialists met Achievement en Senior Achievement Awards. Hij is opgenomen in de lijst Best Doctors in America. Werkt sinds 1997 aan de vitreoretinale faculteit van het Cole Eye Instituut in de afdeling Oogheelkunde in de Cleveland Clinic. Stichtend Directeur van de Digital Optical Coherence Tomography (OCT) Reading Center in het Cole Eye Instituut, een van de belangrijkste OCT centra ter wereld. Actief betrokken bij retinaal klinisch onderzoek en voorzitter van verschillende internationale klinische studies en hoofdonderzoeker in verschillende andere onderzoeken.

31 THROMBOGENICS corporate highlights te stimuleren en die met een lage waarde te ontmoedigen. Een lage waarde hebben bijvoorbeeld therapieën die dezelfde aandoening behandelen, maar meer kosten of nadelen hebben dan de alternatieven. In die optiek zou JETREA kunnen worden gezien als een therapie met een grote waarde voor de behandeling van VMA. De kans is groot dat het product operaties zal vervangen: operaties zijn duurder, gaan gepaard met ziekenhuisopname en verscheidene dagen arbeidsongeschiktheid. We moeten meer kijken naar de voordelen op langere termijn: de klinische effecten en kosten, verklaart dr. Aubry. Er zijn echter goede argumenten en bewijzen om aan te tonen dat JETREA werkt zoals bedoeld, dat het de gezondheidsresultaten verbetert en dat het een waardevol alternatief voor opereren is. Het middel vervult een onvervulde behoefte aan een nietchirurgische behandeling van VMA en is een waardevolle optie voor de patiënten, omdat veel patiënten liever geen operatie ondergaan. Biografie dr. Wade Aubry De arts dr. Wade Aubry is een in de VS erkend en ervaren medisch directeur van Medicare en Blue Cross Blue Shield, consultant in de gezondheidszorg en deskundige op het gebied van gezondheidszorgbeleid. Hij heeft uitgebreide ervaring in technologie-evaluaties, besluiten van Medicare over dekking, codering van procedures en kwaliteitsmeting. Als Senior Medical Director van Quorum Consulting in San Francisco adviseert hij producenten van biologicals, farmaceutica, medische hulpmiddelen/ diagnostica over strategie, productontwikkeling, klinische onderzoeksplanning, codering, commercialisering en terugbetalingsstrategieën. We hebben ThromboGenics geadviseerd vóór de lancering van JETREA. We waren betrokken bij het beoordelen van de bewijzen, en hebben advies verleend over geschikte indicaties, hoe het middel zou kunnen worden opgenomen in de zorgverzekeringen, enz. ThromboGenics heeft veel voorbereidend werk gedaan en dat heeft de lancering van het product gunstig beïnvloed. Terugbetaling De permanente J-code (J7316) voor terugbetaling, die werd geïmplementeerd in januari 2014, was een belangrijke facilitator voor de artsen, patiënten en verzekeraars in de VS. De J-code is het bewijs dat de verzekeraars dit product beschouwen als een waardevolle aanvulling op de behandelingsopties, en dat het betaalbaar is, zegt dr. Aubry. Met een permanente code wordt de facturering en terugbetaling eenvoudiger. Dat is uiteraard belangrijk voor de onderneming, maar ook voor de patiënten, verzekeraars en artsen. Voor de artsen betekent dit dat de omslachtige administratieve procedure nu tot het verleden behoort.

32 30 jetrea De automatische terugbetaling zal de aanvaarding van JETREA door artsen in de VS aanzienlijk bevorderen. Het is geweldig dat de J-code is geïmplementeerd, omdat de kans op problemen met de facturering nu een stuk kleiner is, aldus dr. Peter Kaiser van het Cole Eye Institute in Cleveland (lees het volledige interview met Dr. Peter Kaiser, p.27). Het zal zeker invloed hebben op de keuze van behandelingsopties voor de artsen, die tot op heden aan de zijkant stonden, in afwachting van nieuwe ontwikkelingen. Geen enkele arts wil met de rekening blijven zitten als de verzekeringsmaatschappij het geneesmiddel niet vergoedt. Met de J-code wordt dit anders, omdat het geneesmiddel nu sneller zal worden terugbetaald. Technologie-evaluaties Betreffende de terugbetalingsbeslissing was de technologie-evaluatie van ocriplasmine, gedaan door het TEC (Technology Evaluation Center) van de Blue Cross Blue Shield Association (BCBSA) van groot belang voor de verzekeringsmaatschappijen in de VS. Het BCBSA TEC-programma is een Evidence-Based Practice Center (EPC) van het Agency for Healthcare Research & Quality (AHRQ). Een van de belangrijkste redenen is dat de evaluaties van het TEC grondig uitgevoerd zijn en gebaseerd op wetenschappelijk bewijs. De Blue Cross Blue Shield Association voert jaarlijks zo n technologie-evaluaties uit, die openbaar worden gemaakt en online gepubliceerd. Deze evaluaties hebben een enorme invloed op de verzekeraars van BCBS, die een groot percentage van de bevolking in de VS verzekeren: ongeveer één op de drie Amerikanen is verzekerd bij BCBS. De AHRQ is een federaal overheidsagentschap dat met een netwerk van EPC s technologie-evaluaties en vergelijkende beoordelingen van de werkzaamheid uitvoert. Alle commerciële verzekeringsmaatschappijen houden rekening met de evaluaties van BVBSA en TEC en de technologieevaluaties in opdracht van AHRQ voor zover die er zijn. De gunstige technologie-evaluatie voor JETREA van de BCBS TEC had grote invloed op de terugbetalingsbesissingen van de verzekeraars, verklaart dr. Aubry. Over Blue Cross Blue Shield De Blue Cross and Blue Shield Association is een nationale federatie van 37 onafhankelijke, gemeenschapsgerichte en lokaal werkzame Blue Cross and Blue Shield-verzekeringsmaatschappijen. De 37 Blue Cross and Blue Shield-verzekeraars zijn actief in alle 50 staten van de VS, het District of Columbia en Puerto Rico, en verzekeren meer dan 100 miljoen Amerikanen, ongeveer één derde van de bevolking. Over het hele land hebben meer dan 96% van de ziekenhuizen en 92% van de beroeps beoefenaren in de gezondheidszorg contracten met Blue Cross and Blue Shield bedrijven. De BCBS Association heeft een aantal initiatieven genomen om de kwaliteit van de gezondheidszorg in de VS te behouden en te verbete-