Stand van zaken Duchenne therapie onderzoek
|
|
- Peter Thys
- 4 jaren geleden
- Aantal bezoeken:
Transcriptie
1 Stand van zaken Duchenne therapie onderzoek Annemieke Aartsma-Rus 2 juni 2018 AFDELING HUMANE GENETICS, LUMC, LEIDEN
2 Dystrofine eiwit 2 Aartsma-Rus
3 Dystrofine eiwit Verbindt acpne in spiervezel met laagje bindweefsel rondom spiervezel Levert stabiliteit aan spier Pjdens contracpe Duchenne papënten kunnen geen dystrofine maken door een fout in hun dystrofine gen Zonder dystrofine: ConPnue spierschade Verminderde spierherstel, ontsteking en liwekenweefselvorming Verlies spiervezels en spierfuncpe 3 Aartsma-Rus
4 Behandeling Duchenne Zorg: mulpdisciplinair à symptomapsch Onderzoek naar andere therapieën Er is heel veel gaande à overzicht in het NL zie DPP website: h5ps://duchenne.nl/onderzoeksprojecten/ Nu focus op Gen therapie Genome edipng (crispr/cas) Verbeteren spierkwaliteit (kort) 4 Aartsma-Rus
5 Gen therapie 5 Aartsma-Rus
6 Gentherapie FuncPoneel gen toedienen aan spieren papenten MutaPe ona`ankelijk Via virale vector: AAV + infecteert spier en is niet pathogeen - capaciteit voor DNA is laag à alleen kleine genen passen à Microdystrofine 6 Aartsma-Rus
7 Gen therapie Klinische studies gaande (systemisch) Colombus (Mendell): 2 papenten behandeld Pfizer: 2 papenten behandeld Solid: 1 papent behandeld à on hold RichPng de toekomst: ProducPe Immuniteit voor AAV Hoe lang komt microdystrofine tot expressie? Veiligheid op lange en korte termijn?
8 Genome edi?ng voor Duchenne Wat is CRISPR/Cas9 en hoe werkt het? Hoe kan het worden gebruikt als therapie voor Duchenne? Waarom is iedereen zo enthousiast? Wat is er gedaan? Wat moet er nog gebeuren? Misvagngen 8 Aartsma-Rus
9 Genome edi?ng CRISPR system ( guide RNA ) Cas9 9 Aartsma-Rus
10 Waarom DNA knippen? DNA gevat blauwdruk voor eiwiwen DNA schade is NIET goed We lopen iedere dag DNA schade op Dit wordt ZSM hersteld door het lichaam 10 Aartsma-Rus
11 DNA schade herstel DNA schade Herstel Uitwisseling (delende cellen) Herstel zonder fouten Lijm (niet delende cellen) Plakt breukpunten aan elkaar Gaat informape verloren 11 Aartsma-Rus
12 DNA schade herstel in spieren Spieren zijn niet delende cellen Alleen het lijm systeem beschikbaar Hierdoor ontstaan fouten in het DNA Waarom zou je dit willen? Permanent exon skippen Wat is exon skippen? 12 Aartsma-Rus
13 Dystrofine gen 13 Aartsma-Rus
14 Duchenne: genepsche code verstoord 14 Aartsma-Rus
15 Becker: genepsche code behouden 15 Aartsma-Rus
16 GenePsche code herstellen AON Exon 47 Intron 47/50 Exon 51 Intron 51 Exon 52 Intron 52 Code hersteld Exon 46 Exon 47 Exon 52 Deels funcponeel dystrofine 16 Aartsma-Rus
17 Exon skippen Herstelt genepsche code op transcript niveau Tijdelijk effect à wekelijkse behandeling Herstellen code op DNA niveau à permanent effect Dit kan met genome edipng Voordelen tov exon skippen Eenmalige behandeling Kunt eenvoudiger meerdere exonen verwijderen Werkt ook voor duplicapes 17 Aartsma-Rus
18 Het werkt! In muizen. 18 Aartsma-Rus
19 Het werkt! In muizen. 19 Aartsma-Rus
20 Het werkt! In gekweekte cellen 20 Aartsma-Rus
21 Het werkt! In gekweekte cellen Exon skippen Genome edipng 21 Aartsma-Rus
22 MulPexon skippen 22 Aartsma-Rus
23 Waarom is men zo enthousiast? Techniek biedt veel mogelijkheden Gerichte modificape van het DNA Genereren ziektemodellen en therapeupsche oppes Biedt mogelijkheden die er vooralsnog niet waren Makkelijk te doen (in cellen) Veel voorbeelden dat het gelukt is in DMD cellen Veel aandacht in de media 23 Aartsma-Rus
24 Welke stappen moeten genomen worden? Toediening Hoe krijgt je de scharen en de GPS in spieren? Virale vectoren (AAV) Getest in klinische studies voor gen-addipe Twee componenten systeem Tweestaps raket EfficienPe AnPlichamen tegen schaar (Cas9) eiwit Veiligheid Hoe specifiek zijn de scharen? IntegraPe AAV vectoren 24 Aartsma-Rus
25 CRISPR Cure Niet voor Duchenne Voor meeste mutapes wordt de code hersteld Becker-achPge eiwiwen Deels funcponeel Effect hangt af van Pjd van behandeling Verlies van spieren en spierfuncpe is irreversibel Dus vroegpjdig behandelen! 25 Aartsma-Rus
26 Ingrijpen in het embryo Kan alleen als je weet dat moeder draagster is Als je weet dat moeder draagster is: embryo selecpe 26 Aartsma-Rus
27 Naar de toekomst Genome edipng heeq potenpe voor Duchenne Maken nieuwe modelsystemen Toepasbare therapie niet op korte termijn Is geen genezing 27 Aartsma-Rus
28 Exon skippen: stand van zaken Exon 51 skip (eteplirsen, morfolino, Sarepta) Goedgekeurd in de VS Wordt niet goedgekeurd in Europa met huidige data Andere exonen Morfolino voor exon 53 (Sarepta en Nippon Sinyaku) Morfolino voor exon 45 (Sarepta) Betere exon 51 skippers WaVe en Sarepta 28 Aartsma-Rus
29 Verbeteren spierkwaliteit Zonder dystrofine ConPnue spierschade Ontsteking Remming spierherstel LiWekenweefsel vorming 29 Aartsma-Rus
30 Verbeteren spierkwaliteit: trials Idebenone (anpoxidant, minder fibrose) MyostaPne remmen (meer spiergroei) Givinostat (beter herstel, minder ontsteking) Vamorolone (minder onsteking) Tamoxifen (minder fibrose, meer herstel) Herstelt dystrofine NIET Toekomst: hopelijk combinape therapie 30 Aartsma-Rus
31 RichPng de toekomst Momenteel nog geen therapie voor Duchenne in NL Middelen in ontwikkeling Dystrofine herstel Spierkwaliteit verbeteren Focus op zorg Is nu beschikbaar Bewezen vertraging van het ziekteproces 31 Aartsma-Rus
Gen therapie voor Duchenne
Gen therapie voor Duchenne Annemieke Aartsma-Rus Mei 2019 Outline Introduc>e Genen en eiwiaen Waar gaat het mis bij Duchenne? Gen therapie Gen addi>e Exon skippen Genome edi>ng Stop codon readhtrough Hoe?
Nadere informatieOverzicht van therapeutische ontwikkelingen. 13 april 2013
Overzicht van therapeutische ontwikkelingen 13 april 2013 Overzicht Wat is de functie van dystrofine? Wat gebeurt er als er geen dystrofine is? Hoe grijpen verschillende therapeutische aanpakken aan om
Nadere informatieOverzicht van therapeutische mogelijkheden voor Duchenne spierdystrofie Annemieke Aartsma Rus. 1 october 2011
Overzicht van therapeutische mogelijkheden voor Duchenne spierdystrofie Annemieke Aartsma Rus 1 october 2011 Overzicht Wat is de functie van dystrofine? Wat gebeurt er als er geen dystrofine is? Hoe kunnen
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/51132 holds various files of this Leiden University dissertation Author: Jirka, Silvana Title: Developing tissue specific antisense oligonucleotide-delivery
Nadere informatieDit overzicht is voor het laatst bijgewerkt in maart 2018.
Overzicht onderzoek 1 Introductie Laatste update: 14 maart 2018 Het doel van dit overzicht is om patiënten en ouders te informeren over de verschillende therapieën voor de Duchenne spierdystrofie (DMD)
Nadere informatieUpdate research LUMC en trials 20 mei 2017
Update research LUMC en trials 20 mei 2017 Erik Niks, kinderneuroloog Chiara Straathof, neuroloog Nathalie Doorenweerd, onderzoeker DUCHENNE CENTRUM NEDERLAND 2 30-mei-17 Projecten Zorg Leren en gedrag
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/43112 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Rutten, J.W. Title: NOTCH3 cysteine correction : developing a rational therapeutic
Nadere informatieGenen & embryo s. Wat kan, wat mag, wat willen we? René Fransen
Genen & embryo s Wat kan, wat mag, wat willen we? René Fransen Genen en embryo s Deze lezing: Introductie genen en gentechnologie Meer gentechnologie: crispr/cas9 Genetische modificatie van embryo s Drie-ouder
Nadere informatieOverzicht therapie ontwikkeling Duchenne. 21 juni 2014
Overzicht therapie ontwikkeling Duchenne 21 juni 2014 Outline Korte introduc=e Focus op nieuwe ontwikkelingen Veel meer gaande (www.treat- nmd.eu) Vragen a.m.rus@lumc.nl TREAT- NMD overzicht: Overzicht
Nadere informatieCover Page. The handle http://hdl.handle.net/1887/23854 holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/23854 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Marel, Sander van der Title: Gene and cell therapy based treatment strategies
Nadere informatieGeneesmiddelen ontwikkeling 21 juni 2014
Geneesmiddelen ontwikkeling 21 juni 2014 Therapeu:c development Cultured Cells First test Feasibility Small numbers No circula:on No immunity No organs Animal models Mdx mouse No dystrophin Organs, immunity
Nadere informatieRNA-therapie voor de ziekte van Duchenne Minder is meer
RNA-therapie voor de ziekte van Duchenne Minder is meer C.L. de Winter en A. Aartsma-Rus; Afdeling Humane Genetica, Leids Universitair Medisch Centrum. Duchenne spierdystrofie is een ernstige, erfelijke
Nadere informatieSamenvatting voor niet-ingewijden
Het immuun systeem Het immuun systeem is erg complex en vele celtypes dragen bij aan de bescherming tegen virussen en bacteriën. Voor het begrip van dit proefschrift zijn vooral de T cellen van belang.
Nadere informatieVertaalslagen van fundamenteel naar toegepast onderzoek
Prof.dr. A. Aartsma-Rus Vertaalslagen van fundamenteel naar toegepast onderzoek Bij ons leer je de wereld kennen Vertaalslagen van fundamenteel naar toegepast onderzoek Oratie uitgesproken door Prof.dr.
Nadere informatieBiotechnologische behandelingen in ontwikkeling
Susan Peters, MSc Biotechnologische behandelingen in ontwikkeling De gezondheidszorg zal door de medische biotechnologie ingrijpend veranderen. Kennis over DNA schept mogelijkheden om heel gericht eigenschappen
Nadere informatieZiekte van Pompe. Wat is de ziekte van Pompe? We kunnen de fout bij RNAsplitsing. corrigeren
Tekst Gert-Jan van den Bemd Fotografie Levien Willemse Ziekte van Pompe Een nieuwe behandeling van de ziekte van Pompe lijkt een stap dichterbij gekomen. Dat blijkt uit twee recente publicaties. We kunnen
Nadere informatieDuchenne Parent Project
Duchenne Parent Project Duchenne Parent Project, wat is dat? Een stichting opgericht door ouders van kinderen met Duchenne spierdystrofie. Wat is het doel? Versnellen van het onderzoek naar een genezing
Nadere informatieHersenonderzoek: Nieuwe inzichten over dystrofine in de hersenen
Hersenonderzoek: Nieuwe inzichten over dystrofine in de hersenen Nathalie Doorenweerd, PhD n.doorenweerd@lumc.nl Nathalie.Doorenweerd@Newcastle.ac.uk Genetica Mutaties in het DMD gen Het DMD gen is een
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Nederlandse samenvatting Het mucosale immuunsysteem Het afweersysteem beschermt het lichaam tegen infecties met bacteriën, virussen, schimmels en parasieten. De huid en de mucosale weefsels zoals bijvoorbeeld
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Nederlandse samenvatting 111 Dit proefschrift behandelt de diagnose van epidermolysis bullosa simplex (EBS) op DNA niveau en een eerste aanzet tot het ontwikkelen van gentherapie voor deze ziekte. Een
Nadere informatieNederlandse Samenvatting. Nederlandse Samenvatting
Nederlandse Samenvatting Nederlandse Samenvatting 145 Nederlandse samenvatting De nieren hebben een belangrijke functie in het menselijk lichaam: ze zijn onder andere verantwoordelijk voor het zuiveren
Nadere informatieII. Procedure De procedure is conform en krachtens het bepaalde in het Besluit biotechnologie bij dieren uitgevoerd.
Bijlage I bij ontwerpbesluit RBD0212(M04) Gelezen de aanvraag van het Leids Universitair Medisch Centrum te Leiden van 10 juni 2008 met de aanvulling hierop van 29 juli 2008 met het verzoek om een vergunning
Nadere informatieP E R S B E R I C H T
1 P E R S B E R I C H T Prosensa-resultaten derde kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen Indieningsproces registratiedossier drisapersen bij FDA in volle gang Indiening bij Europese registratie-autoriteiten
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/37412 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Holkers, Maarten Title: The roles of adenoviral vectors and donor DNA structures
Nadere informatieDraagsterschap Paula Helderman-van den Enden, klinisch geneticus
13-04-2013 Draagsterschap Paula Helderman-van den Enden, klinisch geneticus Draagsterschap Paula Helderman 13-04-2013 2 Draagsterschap Paula Helderman 13-04-2013 3 Vrouw Man Draagsterschap Paula Helderman
Nadere informatiehttp://www.lymmcare.nl/
http://www.lymmcare.nl/ Hoe krijgen we kankercellen dood Eric Eldering, afdeling Experimentele Immunologie, AMC 1. Het verschil tussen normaal weefsel en kankercellen 2. Met medicijnen willen we dit verschil
Nadere informatieDNA knip techniek (CRISPR/Cas9) bij cystinose
Technologie & Innovatie DNA knip techniek (CRISPR/Cas9) bij cystinose Dr. Manoe Janssen Onderzoeker bij de afdeling Farmaceutische wetenschappen, Universiteit Utrecht David de Wied building Opbouw presentatie
Nadere informatieCHAPTER 10 SAMENVATTING
CHAPTER 10 SAMENVATTING 218 Chapter 10 Samenvatting SAMENVATTING Nemaline myopathie is een ernstige spierziekte waarvoor momenteel nog geen therapie bestaat. Dit komt onder andere omdat de oorzaak van
Nadere informatieDuchenne/Becker spierdystrofie in de familie, zijn. vrouwen getest met behulp van DNA onderzoek?
Duchenne/Becker spierdystrofie in de familie, zijn vrouwen getest met behulp van DNA onderzoek? Paula Helderman-van den Enden, klinisch geneticus, Leiden en Maastricht Inleiding: In het kader van mijn
Nadere informatieGenetische therapie voor Usher syndroom: toekomstmuziek of? Erwin van Wijk Usher symposium, Lent
Genetische therapie voor Usher syndroom: toekomstmuziek of? Erwin van Wijk Usher symposium, Lent 28-09-2017 Usher syndroom: wat is het? - Autosomaal recessief - Prevalentie ~ 1: 20.000 - Klinisch: a. Slechthorend/doof
Nadere informatieNederlandse Samenvatting
Nederlandse Samenvatting Er zijn verschillende therapieën beschikbaar voor patiënten met nierfalen. Niertransplantatie kan uiteindelijk succesvol blijken, maar voorafgaand is meestal een andere nierfunctie
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Nederlandse samenvatting Chapter 8 Niertransplantatie is de optimale therapie voor patiënten met chronische nierinsufficiëntie. Niertransplantatie kan echter leiden tot zowel acute als chronische complicaties
Nadere informatieduchenne parent project
duchenne parent project duchenne parent project, wat is dat? Een stichting opgericht door ouders van kinderen met Duchenne spierdystrofie. wat is het doel? Versnellen van het onderzoek naar een genezing
Nadere informatie94 Transcriptie en vorming van mrna bij prokaryoten en eukaryoten
94 Transcriptie en vorming van mrna bij prokaryoten en eukaryoten Transcriptie bij prokaryoten: Prokaryoten hebben geen celkern, waardoor het DNA los in het cytoplasma ligt. Hier vindt de transcriptie
Nadere informatieLandelijke registratie, de Parel en natuurlijk beloop studie
ALADIN Landelijke registratie, de Parel en natuurlijk beloop studie Erik Niks neuroloog - kinderneuroloog Yvonne Meijer-Krom wetenschappelijk coördinator DCN Jan Verschuuren - neuroloog Relatie Duchenne
Nadere informatieZORG BIJ VOLWASSEN PATIËNTEN MET DUCHENNE MUSCULAIRE DYSTROFIE: NIEUWE KLINISCHE UITDAGINGEN
Academiejaar 2016-2017 ZORG BIJ VOLWASSEN PATIËNTEN MET DUCHENNE MUSCULAIRE DYSTROFIE: NIEUWE KLINISCHE UITDAGINGEN Joren BIESBROUCK Promotor: Boel De Paepe Masterproef voorgedragen in de 2 de Master in
Nadere informatieVerkoudheid; virale infectie; respiratoir syncytieel virus; vaccins; antivirale middelen
Niet-technische samenvatting 2015107 1 Algemene gegevens 1.1 Titel van het project Dierstudies in het kader van ontwikkeling van medicijnen voor het behandelen en voorkomen van virale infecties aan de
Nadere informatieDe rol van immuun cellen in de ziekte van Alzheimer
De rol van immuun cellen in de ziekte van Alzheimer Tjakko van Ham Klinische Genetica, Erasmus MC, Rotterdam t.vanham@erasmusmc.nl Microglia, immuun cellen van het brein Wat weten we wel & wat weten we
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/45885 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Kersten, K. Title: Pulling the strings on anti-cancer immunity Issue Date: 2017-02-07
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Nederlandse samenvatting Chapter 9 Inleiding Het dengue virus (DENV) en het West Nijl virus (WNV) behoren tot de Flaviviridae, een familie van kleine sferische virussen met een positief-strengs RNA genoom.
Nadere informatiebiologie vwo 2017-I Gespierder door gendoping
Gespierder door gendoping Het overdragen van genetisch materiaal naar menselijke cellen voor de behandeling van ziektes bevindt zich nog in een experimenteel stadium. Deze techniek zou ook gebruikt kunnen
Nadere informatieTherapie intwikkeling voor ataxia s die veroorzaakt worden door een polyglutamine expansie
Therapie intwikkeling voor ataxia s die veroorzaakt worden door een polyglutamine expansie Willeke van Roon-Mom Afdeling Humane Genetica Leids Universitair Medisch Centrum Waar gaan we het vandaag (onder
Nadere informatieAlgemene aspecten van erfelijkheid. Waarom is kennis over erfelijke aspecten van een ziekte belangrijk? Wanneer erfelijkheidsadvies/onderzoek?
Erfelijke nierziekten: algemene aspecten van erfelijkheid, overerving en erfelijkheidsadvies Nine Knoers Klinisch Geneticus Commissie Erfelijke Nierziekten NVN 4 november 2006 HUMAN GENETICS NIJMEGEN Inhoud
Nadere informatie199 Hoofdstuk 2 In Hoofdstuk 3 Hoofdstuk 4 en 5
197 Samenvatting 198 Samenvatting Samenvatting 199 Veroudering gaat gepaard met het verlies van spiermassa en spierkracht, ook wel sarcopenie genoemd. Dit leidt tot beperkingen in het dagelijkse leven,
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Fibrose, oftewel verlittekening van weefsels, is een proces dat tot uitval van belangrijke organen kan leiden, met de dood tot gevolg. In feite ligt het aantal sterfgevallen veroorzaakt door fibrose hoger
Nadere informatieCRISPR in de krantenkoppen
CRISPR in de krantenkoppen Een nieuwe superkracht voor biotechnologen CRISPR op het landbouwveld en in het ziekenhuis 21 februari 2019 Elisabeth Stes, Liesbeth Aerts en Ruben Vanholme VIB Vlaams Instituut
Nadere informatieNederlandse samenvatting. Baarmoederhalskanker en het humaan papillomavirus
Nederlandse samenvatting Baarmoederhalskanker en het humaan papillomavirus Baarmoederhalskanker is de op een na meest voorkomende vorm van kanker bij vrouwen. Elk jaar krijgen wereldwijd ongeveer 500.000
Nadere informatieNK cellen of Natural Killer cellen bieden een aangeboren bescherming tegen
Nederlandse samenvatting NK cellen of Natural Killer cellen bieden een aangeboren bescherming tegen ziekteverwekkende indringers zoals virussen maar ook tegen kankercellen. In patiënten met kanker functioneren
Nadere informatieKnutselen aan dieren
Knutselen aan dieren Martien Groenen Marjan Slob Lisanne Stadig Jubileumcongres RDA 14 februari 2019 1 2 1 Genome Editing met CRISPR/Cas9 CRISPR/Cas9: Combinatie van een specifiek RNA molecuul (Guide RNA)
Nadere informatieInleiding. Chapter 11. Achtergrond en doel van het onderzoek
Chapter 11 Inleiding Achtergrond en doel van het onderzoek Kanker is na hart en vaatziekten de belangrijkste doodsoorzaak in Nederland. Per jaar wordt in Nederland bij ongeveer 70.000 mensen kanker vastgesteld
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/48860 holds various files of this Leiden University dissertation Author: Rotman, M. Title: Crossing barriers, delivery of llama antibody fragments into
Nadere informatie7,1. Werkstuk door een scholier 3485 woorden 24 maart keer beoordeeld. Inleiding:
Werkstuk door een scholier 3485 woorden 24 maart 2002 7,1 80 keer beoordeeld Vak Biologie Inleiding: Vorig jaar, hebben we dit onderwerp bij meneer Reiswijk behandeld. Toen vond ik het een interessant
Nadere informatieAfsluitende les. Leerlingenhandleiding. DNA-onderzoek en gentherapie
Afsluitende les Leerlingenhandleiding DNA-onderzoek en gentherapie Inleiding In de afsluitende les DNA-onderzoek en gentherapie zul je aan de hand van een aantal vragen een persoonlijke en kritische blik
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/22212 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Wilde, Adriaan Hugo de Title: Host factors in nidovirus replication Issue Date:
Nadere informatieDUTCH SUMMARY NEDERLANDSE SAMENVATTING
DUTCH SUMMARY NEDERLANDSE SAMENVATTING Dutch Summary / Nederlandse Samenvatting Sinds de ontdekking van de ADAM eiwitfamilie, twee decennia geleden, heeft het ADAM onderzoek zich voornamelijk gericht op
Nadere informatieSamenvatting. Nederlandse samenvatting
Page 143 Samenvatting Onder normale omstandigheden inhaleert een volwassen menselijke long zo n 11.000 liter lucht per dag. Naast deze normale lucht worden er ook potentieel toxische stoffen en micro-organismen,
Nadere informatieGentherapie begint beloftes in te lossen
Gentherapie begint beloftes in te lossen Gerard Wagemaker Vz. Ned. Ver. Gen- en Celtherapie Lid European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD) 12 september 2013 Gentherapie begint beloftes
Nadere informatieDutch summary. Mitochondriaal dysfunctioneren in multiple sclerosis
Mitochondriaal dysfunctioneren in multiple sclerosis Multiple sclerose (MS) is een ingrijpende aandoening van het centraal zenuwstelsel en de meest voorkomende oorzaak van niet-trauma gerelateerde invaliditeit
Nadere informatieCover Page. Author: Slieker, Roderick Title: Charting the dynamic methylome across the human lifespan Issue Date:
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/45888 holds various files of this Leiden University dissertation Author: Slieker, Roderick Title: Charting the dynamic methylome across the human lifespan
Nadere informatieZal een nieuwe verbazingwekkende doorbraak helpen bij de behandeling de ziekte van Huntington?
Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap. Zal een nieuwe verbazingwekkende doorbraak helpen bij de behandeling
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/29985 holds various files of this Leiden University dissertation Author: Leonhard, Wouter Title: Recapitulating polycystic kidney disease in mice Issue
Nadere informatieSIVANTOS PARTNER EVENT. Horen 2025 Waar gaan we naartoe. ALLES OVER HET Usher Syndroom LEES HET VERSLAG OVER HET. zie pag. 40
vakblad voor de totale hoorbranche, zomer 2015 Horen 2025 Waar gaan we naartoe ALLES OVER HET Usher Syndroom INTERVIEWS, REPORTAGES, COLUMNS EN NIEUWS LEES HET VERSLAG OVER HET SIVANTOS PARTNER EVENT.
Nadere informatieNederlandse Samenvatting
Nederlandse Samenvatting Introductie tot atherosclerose Cardiovasculaire aandoeningen zijn nog steeds de meest voorkomende als alle vormen van cardiovasculaire aandoeningen konden worden verholpen bekendste
Nadere informatiehoofdstuk 11 9/21/00 1:12 PM Pagina 203 Samenvatting in het Nederlands
hoofdstuk 11 9/21/00 1:12 PM Pagina 203 Samenvatting in het Nederlands hoofdstuk 11 9/21/00 1:12 PM Pagina 204 204 SAMENVATTING IN HET NEDERLANDS Inleiding Het humaan immuundeficiëntie virus (HIV) is de
Nadere informatieDuchenne Parent Project heeft. onderzoek kunnen investeren.
Jaarverslag 2017 Bestedingen Duchenne Parent Project heeft you!dan ooit in in Thank 2017 meer onderzoek kunnen investeren. Er werd ruim 1,7 miljoen euro toegekend aan nieuwe projecten, 1,2 miljoen gedurende
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/24378 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Melief, Sara Marie Title: Immunomodulatory properties of human multipotent stromal
Nadere informatieEindexamen vwo biologie pilot 2012 - I
Bloedziekte verhelpen met huidcellen Een internationaal team van stamcelonderzoekers rapporteert een doorbraak in de behandeling van Fanconi anemie, een erfelijke bloedziekte. De onderzoekers verwachten
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/20973 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Hooijkaas, Anna Irene Title: Preclinical optimization of melanoma treatment Issue
Nadere informatieGelet op de feiten en overwegingen als opgenomen in bijlage I bij deze beschikking,
BESLUIT BD nr. 01.284 (E21) Gelet op!" de Gezondheids- en welzijnswet voor dieren alsmede het Besluit biotechnologie bij dieren en de Regeling vergunning biotechnologie bij dieren;!" de aanvraag d.d. 10
Nadere informatieCover Page. The handle holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/42996 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Gram., A.M. Title: Mechanisms of immune evasion in Epstein-Barr virus infection
Nadere informatieDe waarde van ziek weefsel
Tekst Gerben Stolk Nieuw onderzoekmodel medicatie hartpatiënten De waarde van ziek weefsel Kan de werking van medicijnen voor hartpatiënten nóg beter worden getest dan in proefdieren? Op initiatief van
Nadere informatieVan mens tot Cel oefenvragen 1. De celdeling bestaat uit verschillende fasen. Hoe heten de G1, S en de G2 fase samen?
Van mens tot Cel oefenvragen 1. De celdeling bestaat uit verschillende fasen. Hoe heten de G1, S en de G2 fase samen? A: interfase B: profase C: anafase D: cytokinese 2. Een SNP (single nucleotide polymorphism)
Nadere informatieAFREMMEN: DE (VAAK) VERGETEN SCHAKEL IN WENDBAARHEIDSTRAINING #KADERDAGEN & 11 NOVEMBER
AFREMMEN: DE (VAAK) VERGETEN SCHAKEL IN WENDBAARHEIDSTRAINING #KADERDAGEN2018 10 & 11 NOVEMBER Philippe Vergeylen Verloop van de sessie: Theoretisch gedeelte: Wat is wendbare speler? Afremmen Belang van
Nadere informatieNederlandse samenvatting
Nederlandse samenvatting In dit proefschrift zijn de veranderingen in cellulaire functie en structuur in hartfalen met verschillende onderliggende oorzaken en fenotype bestudeerd. Dit om inzicht te krijgen
Nadere informatieVraag & Antwoord over PLN. Dr. P.A. van der Zwaag Landelijke dag Erfelijke Hartaandoeningen 29 oktober 2016
Vraag & Antwoord over PLN Dr. P.A. van der Zwaag Landelijke dag Erfelijke Hartaandoeningen 29 oktober 2016 Indeling 1. Preïmplantatie genetische diagnostiek (PGD) en andere mogelijkheden rondom de zwangerschap
Nadere informatieJaarverslag Duchenne Parent Project 2015
Jaarverslag Duchenne Parent Project 2015 1 Inleiding De Stichting Duchenne Parent Project is een organisatie opgezet door ouders van kinderen met Duchenne Spierdystrofie, een progressieve en uiteindelijk
Nadere informatieEindexamen biologie pilot vwo I
Beoordelingsmodel Vraag Antwoord Scores Aan het juiste antwoord op een meerkeuzevraag worden 2 scorepunten toegekend. Toename productie biomassa dankzij versterkt broeikaseffect 1 D 2 E 3 maximumscore
Nadere informatieCHAPTER 9. Samenvatting
CHAPTER 9 Samenvatting Samenvatting SAMENVATTING In dit proefschrift evalueren we de rol van het immuunsysteem in (het ontstaan van) baarmoederhalskanker, oftewel cervixcarcinoom. Ondanks de beschikbaarheid
Nadere informatieLedenvergadering 2013
Ledenvergadering 2013 Stand van zaken wetenschappelijk onderzoek Em. prof. dr. J. J. Cassiman Ik wil eerst wat achtergrond geven over de ontwikkelingen in mijn domein, de genetica. Dat is belangrijk om
Nadere informatie7,1. Praktische-opdracht door een scholier 2146 woorden 17 juni keer beoordeeld
Praktische-opdracht door een scholier 2146 woorden 17 juni 2002 7,1 61 keer beoordeeld Vak ANW Inleiding Deze praktische opdracht gaat over prenatale DNA-diagnostiek. Dit onderwerp is afgeleid van de opdracht
Nadere informatieCover Page. The handle http://hdl.handle.net/1887/33832 holds various files of this Leiden University dissertation
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/33832 holds various files of this Leiden University dissertation Author: Krens, Lisanne Title: Refining EGFR-monoclonal antibody treatment in colorectal
Nadere informatieNederlandse samenvatting
171 172 Nederlandse samenvatting NEDERLANDSE SAMENVATTING Met vaccinaties kunnen veel ziektes voorkomen worden, zoals de mazelen, de rode hond en de griep. Echter een vaccin voor het voorkomen van kanker
Nadere informatie157 De ontdekking van de natuurlijke aanwezigheid van antisense oligonucleotiden in eukaryote cellen, die de expressie van specifieke eiwitten kunnen reguleren, heeft in de afgelopen tientallen jaren gezorgd
Nadere informatiePost-conditioning hormesis en het homeopathische similia principe
Post-conditioning hormesis en het homeopathische similia principe Homeopathie: méér dan placebo Utrecht, 9 april 2014 Roel van Wijk Natuurlijke dynamiek / evenwicht Hormesis het boogprincipe evolutionair
Nadere informatieNederlandse Samenvatting
9 Nederlandse Samenvatting F.S. de Man 1,2, N. Westerhof 1,2, A. Vonk-Noordegraaf 1 Departments of 1 Pulmonology and 2 Physiology, VU University Medical Center / Institute for Cardiovascular Research,
Nadere informatieCover Page. The handle http://hdl.handle.net/1887/19155 holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/19155 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Happé, Hester Title: Cyst initiation, cyst expansion and progression in ADPKD
Nadere informatieProf.dr. Epie Boven Medisch oncoloog
Prof.dr. Epie Boven Medisch oncoloog Nieuwe antikanker medicijnen, hoge kosten Waarom ontsporen cellen in ons lichaam? De normale cel bevat 46 chromosomen, ook wel DNA genoemd - het DNA vormt ons genetisch
Nadere informatieKinderneurologie.eu. De ziekte van Becker. www.kinderneurologie.eu
De ziekte van Becker Wat is de ziekte van Becker? De ziekte van Becker is een erfelijke ziekte waarbij er in toenemende mate spierzwakte optreedt eerst in de spieren van de schouders en het bekken, later
Nadere informatieHet vaccin waarmee de meisjes worden geïnjecteerd, beschermt onder andere tegen HPV18.
Examentrainer Vragen HPV-vaccinatie Baarmoederhalskanker is een vorm van kanker die relatief vaak voorkomt bij vrouwen. De ziekte kan zijn veroorzaakt door een infectie met het humaan papillomavirus (HPV).
Nadere informatieembryo kwaliteit bij BRCA1 of BRCA2 mutatie draagsters
Toelichting bij informatie folder Informatie voor IVF/PGD patiënten Deze informatie folder is bedoeld voor alle IVF/PGD patiënten die geschikt zijn voor deelname aan dit onderzoek. Dit zijn de patiënten
Nadere informatieNederlandse samenvatting
De cellen van het menselijke immuunsysteem kunnen grotendeels worden verdeeld in een aangeboren (innate) en een verworven (adaptieve) tak. De cellen van het aangeboren immuunsysteem vormen een eerste lijn
Nadere informatieStamcellen kunnen het afbraakproces van artrose stoppen.
17 e Jaargang Nummer 6 November 2018 Nieuwsbrief voor ruim 2 miljoen Nederlanders met reuma Wij werken aan een toekomst zonder reuma. Helpt u ons? Stamcellen kunnen het afbraakproces van artrose stoppen.
Nadere informatieCover Page. The handle http://hdl.handle.net/1887/20879 holds various files of this Leiden University dissertation.
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/20879 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Wong, Man Chi Title: Extravascular inflammation in experimental atherosclerosis
Nadere informatieProsensa jaarresultaten 2013 en recente ontwikkelingen
Prosensa jaarresultaten 2013 en recente ontwikkelingen Prosensa vastberaden om weg vooruit te bepalen voor Duchenne-medicijn drisapersen Conference Call en live webcast resultaten 18 maart, 13:00 uur CET
Nadere informatieDutch Summary. Nederlandse Samenvatting
Dutch Summary Nederlandse Samenvatting Nederlandse samenvatting Voor het goed functioneren van een cel is het van groot belang dat de erfelijke informatie intact blijft. De integriteit van het DNA wordt
Nadere informatieSjögren s syndrome: new animal models and salivary gland therapies
UvA-DARE (Digital Academic Repository) Sjögren s syndrome: new animal models and salivary gland therapies Vosters, J.L.G. Link to publication Citation for published version (APA): Vosters, J. L. G. (2011).
Nadere informatieBIO-NMD nieuwsbrief. Welkom! Dank voor uw interesse in BIO-NMD!
AFLEVERING 4, JANUARI 2013 BIO-NMD nieuwsbrief Welkom! Dit is een nieuwsbrief om u hoogte te brengen van de activiteiten van BIO-NMD. We hopen dat de informatie in deze nieuwsbrief u zal interesseren,
Nadere informatieCover Page. Author: Swildens, Jim Title: Viral vector-mediated gene transfer in fundamental and applied cardiovascular research Issue Date:
Cover Page The handle http://hdl.handle.net/1887/14 holds various files of this Leiden University dissertation. Author: Swildens, Jim Title: Viral vector-mediated gene transfer in fundamental and applied
Nadere informatieSectie Genoom Diagnostiek 12 laboratorium specialisten, 75 analisten >20,000 genetics tests Karyotypering SNP & Oligo Arrays FISH Sequentie analyse
Sectie Genoom Diagnostiek 12 laboratorium specialisten, 75 analisten >20,000 genetics tests Karyotypering SNP & Oligo Arrays FISH Sequentie analyse DNA DNA Aantal genen per hartspierziekte P vd Zwaag,
Nadere informatieUvA-DARE (Digital Academic Repository) Mice with humanized liver endothelium el Filali, E. Link to publication
UvA-DARE (Digital Academic Repository) Mice with humanized liver endothelium el Filali, E. Link to publication Citation for published version (APA): el Filali, E. (2014). Mice with humanized liver endothelium
Nadere informatie