NATIONALE CONFERENTIE ZELDZAME AANDOENINGEN EEN NATIONAAL PLAN EN NU?! EEN EUROPLAN CONFERENTIE WORLDHOTEL GRAND WINSTON, DEN HAAG/RIJSWIJK
NPZZ: maak de puzzel compleet! In onderstaande figuur is de samenhang van de diverse thema s die relevant zijn voor goede zorg en kwaliteit van leven van mensen met zeldzame aandoeningen weergegeven. Deze figuur is afgebeeld op meerdere flipovers in de conferentieruimte. Uw inbreng die op de één of andere manier buiten het thema van een workshop of plenaire discussie valt, kunt u m.b.v. een post-it uit uw conferentiemap op één van de velden op de flipover aanbrengen. Alle opmerkingen op dit prikbord worden in een bijlage bij het conferentieverslag opgenomen.
INLEIDING Het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten (NPZZ: www.npzz.nl) is op 10 oktober jl. aangeboden aan de minister van VWS en het ministerie heeft aangekondigd binnenkort een reactie naar de Tweede Kamer te zullen sturen. Als alle betrokken partijen in Nederland zich gaan inzetten voor de implementatie van het Nationaal Plan, zal dit veel gaan betekenen voor de één miljoen kinderen en volwassenen met een zeldzame aandoening! Hierover concrete afspraken maken is dan ook het doel van deze conferentie. Kennisoverdracht is nadrukkelijk niet het belangrijkste doel van de conferentie. Wel het gezamenlijk, daadwerkelijk uitvoering geven aan het NPZZ! Zet u zich namens, of binnen uw organisatie in voor zeldzame aandoeningen, bijvoorbeeld als vertegenwoordiger van een patiëntenorganisatie, zorgverlener of zorgaanbieder, zorgverzekeraar, onderzoeker, industrie of overheid? Deze conferentie wordt koersbepalend voor de toekomst! Uw inbreng is onmisbaar! Programma In deze conferentie komen in zeven workshops de onderstaande thema s aan de orde. Per workshop staan twee onderwerpen centraal die gebaseerd zijn op de aanbevelingen van het NPZZ. Uitgaande van deze aanbevelingen, formuleren de deelnemers aan de workshops concrete conclusies en aanbevelingen in het kader van de daadwerkelijke implementatie van het NPZZ. 1. Implementatie nationaal plan a. Regie (regisseur) en begeleiding (adviescommissie) van de uitvoering van het NPZZ, incl. de rol van het patiëntenperspectief daarbij. b. Beleid betreffende de toekomstbestendigheid van het NPZZ. 2. Europese samenwerking a. Zorg en onderzoek te laten aansluiten op European Reference Networks (ERN s). b. Beleid dat grensoverschrijdende zorg mogelijk maakt voor zeldzame aandoeningen. 3. Onderzoek en diagnostiek a. (Instrumenten voor) tijdige diagnostiek. b. Landelijke codering, registratie en data-verzameling. 4. Kwaliteit van zorg en leven a. Nationaal beleid m.b.t. professionele standaarden voor zeldzame aandoeningen. b. De vormgeving van shared care, ketenzorg, maatschappelijke ondersteuning en zelfmanagement. 5. Realisatie expertisecentra a. Nationaal beleid m.b.t. aanwijzing expertisecentra. b. Uniforme criteria m.b.t. expertisecentra. 6. Toegang tot weesgeneesmiddelen en zorg a. Financiering van (topklinische) zorg en behandeling. b. Toekomstbestendige bekostigingssystematiek weesgeneesmiddelen. 7. De stem van de patiënt a. Effectieve belangenbehartiging. b. Participatie vanuit het patiëntenperspectief in de uitvoering van het NPZZ. De plenaire sprekers en de inleiders van de workshop zullen, ieder vanuit hun eigen expertise en perspectief, ingaan op de onderwerpen die bij de workshops staan vermeld.
PLENAIRE SPREKERS, INLEIDERS WORKSHOP EN PANELLEDEN Dhr. Henk Beltman, kennismakelaar programma Aandacht voor Iedereen Mw. Marjolein de Booys, adviseur Zorg Dichtbij, Kwaliteitsinstituut Mw. Valentina Bottarelli, European Public Affairs Senior Advisor, Eurordis Mw. Lea Bouwmeester, Tweede Kamerlid PVDA Dhr. Geoffrey Carroll, Medical Director Welsh Health Specialised Services Team (WHSSC) Mw. Martina Cornel, hoogleraar Community Genetics VUMC; Orphanet Nederland Dhr. Ben Crul, Senior Medisch Adviseur Zorginkoop Achmea Dhr. Edwin Cuppen, hoogleraar Humane Genetica UMC Utrecht Dhr. Michel Dutrée, directeur Nefarma Dhr. Gerard Engel, secretaris Forum Biotechnologie en Genetica (FBG) Mw. Pauline Evers, beleidsmedewerker Ned. Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK), lid EMA- COMP Mw. Carla Hollak, hoogleraar erfelijke stofwisselingsziekten Universiteit van Amsterdam (UvA) Mw. Jolanda Huizer, secretaris klankbordgroep NPZZ, ZonMw Dhr. Bert de Jong, Genzyme, voorzitter BioFarmind Dhr. Jan Kimpen, lid Raad van Bestuur Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU) Dhr. Fred Krapels, plaatsvervangend directeur Curatieve Zorg, ministerie van VWS Mw. Hanka Meutgeert, directeur VKS, lid Klankbordgroep NPZZ Mw. Jacquelien Noordhoek, directeur Nederlandse Cystic Fybrosis Stichting (NCFS) Dhr. Gerrit Salemink, medisch adviseur Zorgverzekeraars Nederland, lid Klankbordgroep NPZZ Dhr. Wil Toenders, consultant ToendersdeGroot BV Mw. Marianne de Visser, voorzitter Forum Biotechnologie en Genetica (FBG) Mw. Cynthia Vogeler, programmadirecteur Patiëntenfederatie NPCF Mw. Elizabeth Vroom, voorzitter Duchenne Parent Project Mw. Wendy van Zelst - Stams, klinisch geneticus Radboud UMC VOORZITTERS Mw. Silvia van Breukelen, coördinator zeldzame aandoeningen, VSOP Dhr. Jeroen Crasborn, senior advisor zorgstrategie Achmea divisie Zorg & Gezondheid Dhr. Jos Dekkers, voorzitter Dwarslaesie Organisatie Nederland (DON) Dhr. Klaas Dolsma, directeur Erfocentrum Mw. Annemarie de Knecht - van Eekelen, medische historica, (tevens conferentieverslag) Mw. Nine Knoers, voorzitter Vereniging Klinische Genetica Nederland (VKGN) Mw. Joke Lanphen, huisarts, voorzitter Zeldzame Ziekten Forum van het FBG Dhr. Frits Lekkerkerker, voorzitter klankbordgroep NPZZ, ZonMw Dhr. Bert Leufkens, voorzitter College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) Mw. Maria Martens, voorzitter VSOP Mw. Diana Monissen, bestuursvoorzitter De Friesland Zorgverzekeraar Dhr. GertJan van Ommen, Director Center For Medical Systems Biology LUMC, Orphanet Nederland Mw. Violeta Stoyanova - Beninska, lid COMP-EMA, lid klankboardgroep NPZZ Dhr. Cor Oosterwijk, directeur VSOP Mw. Karin Rademaker, ziekhuisapotheker Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ), lid Klankbordgroep NPZZ Mw. Gerdi Verbeet, voorzitter Patiëntenfederatie NPCF Dhr. Gerard Wagemaker, onderzoeker Erasmus MC en lid Eucerd Dhr. Albert van der Zeijden, voormalig bestuurslid IAPO DE STEM VAN DE PATIËNT (VIDEO S) Mw. Irene Caubo Mw. Sigrid Hendriks Dhr. Michael van der Linde Productie: Proosdij Producties, Amsterdam BEGELEIDINGSCOMMISSIE Dhr. Jan Benedictus, beleidsmedewerker Patiëntenfederatie NPCF Dhr. Bert Boer, lid Raad van Bestuur College Voor Zorgverzekeringen (CVZ) Mw. Silvia van Breukelen, coördinator zeldzame aandoeningen VSOP Mw. Martina Cornel, hoogleraar community genetics VUMC, Orphanet Dhr. Jeroen Crasborn, senior advisor zorgstrategie Achmea divisie Zorg & Gezondheid Dhr. Gerard Engel, secretaris Forum Biotechnolgie en Genetica (FBG) Dhr. Jacob Hofdijk, partner Casemix Mw. Jolanda Huizer, ZonMw, klankbordgroep NPZZ Dhr. Cor Oosterwijk, directeur VSOP Dhr. John Roord, kinderarts VUMC Mw. Liesbeth Siderius, SSSH, kinderarts Mw. Melanie Schmidt, beleidsmedewerker NFU Dhr. Cees Smit, expert-patiënt Mw. Anne Speijer, beleidsmedewerker VSOP Dhr. Anton de Wijer, voorzitter Stichting Beter / bestuurslid VSOP
DAG 1-14 NOVEMBER 2013 Ochtendvoorzitters: mw. Martens (VSOP) en dhr. Lekkerkerker (NPZZ, ZonMw) 8.30 Ontvangst en registratie 9.30 Welkom en opening door de voorzitters 9.35 De patiënt aan het woord (video 1) 9.40 Dhr. Krapels (ministerie van VWS) 10.10 Dhr. Carroll (Medical Director WHSSC, UK) 10.40 Pauze 11.00 Ochtendworkshops Voorzitters: Inleiders: WS 1 - Implementatie nationaal plan mw. De Visser (FBG) mw. Monissen (De Friesland) mw. Huizer (NPZZ, ZonMw) en dhr. Salemink (ZN) Voorzitters: Inleiders: WS 2 - Europese samenwerking (Engelstalig) dhr. Van Ommen (LUMC) dhr. Oosterwijk (VSOP) dhr. Carroll (WHSSC) mw. Bottarelli (Eurordis) 12.30 Lunchpauze Middagvoorzitters: dhr. Dolsma (Erfocentrum) en mw. Van Breukelen (VSOP) 13.15 De patiënt aan het woord (video 2) 13.20 Mw. Hollak (AMC) 13.50 Mw. Vroom (Duchenne Parent Project) 14.15 Middagworkshops Voorzitters: Inleiders: WS 3 - Onderzoek en diagnostiek dhr. Wagemaker (Erasmus MC) dhr. Engel (FBG) dhr. Cuppen (UMC Utrecht) dhr. Engel (FBG) Voorzitters: Inleiders: WS 4 - Kwaliteit van zorg en leven mw. Vroom (Duchenne Parent Project) dhr. Dekkers (DON) dhr. Beltman (Aandacht voor Iedereen) mw. De Booys (Kwaliteitsinstituut) 15.45 Pauze 16.00 Plenaire rapportage WS 1 - Implementatie nationaal plan 16.15 Plenaire rapportage WS 2 - Europese samenwerking 16.30 Plenaire rapportage WS 3 - Onderzoek en diagnostiek 16.45 Plenaire rapportage WS 4 - Kwaliteit van zorg en leven 17.00 Sluiting en borrel 17.45 Dinerbuffet 19.00-20.30 WS 5 - Versterken stem van de patiënt Voorzitters: mw. De Knecht - van Eekelen en dhr. Crasborn (Achmea) Inleiders: mw. Noordhoek (NCFS) en mw. Vogeler (NPCF)
HOOFDSPONSORS Het Ministerie van VWS sponsort de conferentie via het Fonds PGO door bij te dragen aan het project Innovatie door Participatie. In dit project werken 29 patiëntenorganisaties samen aan betere zorg en onderzoek voor zeldzame aandoeningen en overige weinig voorkomende aandoeningen. De Europese Commissie draagt via het Europlan project bij aan de conferentie. Eurordis coördineert een deel van het project. The European Project for Rare Diseases National Plans Development (EUROPLAN) is a project co-funded by the EU Commission (DG-SANCO) to promote and implement National Plans or Strategies to tackle rare diseases, to share relevant experiences within Countries, linking national efforts with a common strategy at European level. This double-level approach ensures that progress is globally coherent and follows common orientations throughout Europe. ZonMw sponsort de conferentie in het kader van het Programma Priority Medicines Zeldzame Aandoeningen en Weesgeneesmiddelen (PM Rare) en door Nederlandse onderzoekers en clinici te stimuleren om meer (inter)nationale netwerken aan te gaan. Janssen Cilag richt zich op vijf belangrijke therapeutische gebieden: Oncologie, Immunologie, Neurowetenschappen, Infectieziekten & Vaccins, en Cardiovasculaire & Metabole aandoeningen. Wij doen er alles aan om tegemoet te komen aan de belangrijkste medische behoeften van onze tijd waarvoor nog geen oplossing is gevonden. Ingegeven door onze betrokkenheid bij de patiënten ontwikkelen wij innovatieve producten, diensten en gezondheidszorgoplossingen voor mensen met ernstige ziekten over de hele wereld. Wij werken samen met partners in de zorg aan innovatieve geneesmiddelen en zorgconcepten om de kwaliteit van leven van patiënten en hun omgeving te verbeteren. Daarmee willen wij de gezondheidszorg beter, efficiënter en toegankelijk maken voor mensen die het nodig hebben. Pfizer Als u ziek bent, of iemand in uw naaste omgeving ziek is, gaat het maar om één ding: beter worden. Geneesmiddelen kunnen hierbij helpen. Wereldwijd worden iedere dag miljoenen mensen behandeld met een geneesmiddel van Pfizer. We zijn ook constant bezig met het ontdekken en ontwikkelen van nieuwe medicijnen en vaccins. Wij richten ons hierbij op de belangrijkste onderzoeksgebieden waar we in de grootste medische en commerciële belofte kunnen voorzien. Deze gebieden omvatten neurowetenschap (zenuwstelsel) & pijn, cardiovasculaire & metabole (stofwisselings-) ziekten, kanker, ontstekings- & afweerziekten en vaccins. Wij brengen de beste wetenschappers bij elkaar om de meest gevreesde ziekten van vandaag te bestrijden. Zo werken we samen aan een gezondere wereld. Lees meer op www.pfizer.nl en www.pfizer.com/partnering/areas_of_interest/rare_diseases. 13.PFE.3.163
DAG 2-15 NOVEMBER 2013 Ochtendvoorzitters: dhr. Leufkens (CBG) en mw. Lanphen (FBG) 8.30 Ontvangst en registratie 9.15 Welkom en opening door de voorzitters 9.20 De patiënt aan het woord (video 3) 9.25 Dhr. Kimpen (NFU) 9.50 Dhr. Crul (Achmea) 10.15 Dhr. De Jong (BioFarmind/ Genzyme) 10.40 Pauze 11.00 Ochtendworkshops WS 6 - Realisatie expertisecentra Voorzitters: mw. Stoyanova - Beninska (CBG) mw. Knoers (VKGN) Inleiders: mw. Van Zelst-Stams (RadboudUMC) mw. Meutgeert (VKS) WS 7 - Toegang tot weesgeneesmiddelen en zorg Voorzitters: mw. Rademaker (WKZ) dhr. Van der Zeijden (IAPO) Inleiders: dhr. Toenders (ToendersdeGroot BV) mw. Evers (NFK) 12.30 Lunchpauze Middagvoorzitters: mw. Verbeet (NPCF) en dhr. Oosterwijk (VSOP) 13.15 Samenvatting dag 1 13.30 Plenaire rapportage WS 6: Realisatie expertisecentra 13.45 Plenaire rapportage WS 7: Toegang tot weesgeneesmiddelen en zorg 14.00 Plenair slotdebat: En nu?! 15.00 Paneldebat met o.a.: dhr. Dutrée (Nefarma), mw. Bouwmeester (PVDA), mw. Cornel (Orphanet) 15.45 Conclusies, sluiting 16.00 Borrel
OVERIGE SPONSORS Abbvie Innovatie is de hoeksteen van de bedrijfsactiviteiten van AbbVie als wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf. We richten ons op het ontwikkelen van medicijnen die sterke klinische prestaties kunnen opleveren en meetbare voordelen voor patiënten bieden, met name op gebieden waar de behoefte groot is, zoals bij hepatitis C, neurowetenschap, immunologie, oncologie, chronisch nierfalen en women s health. Bij Amgen zijn wij ervan overtuigd dat antwoorden op de belangrijkste vraagstukken in geneesmiddelenontwikkeling te vinden zijn in DNA; de blauwdruk van het leven. Als pioniers in de biotechnologie gebruiken wij onze grondige kennis van DNA, voor innovatie van essentiële geneesmiddelen om ernstige ziektes te bestrijden en patiënten te helpen en daarmee hun levens ingrijpend te veranderen. Wilt u meer weten over Amgen, onze baanbrekende wetenschap en over onze essentiële geneesmiddelen? Bezoek www.amgen.nl Baxter ontwikkelt en produceert wereldwijd producten en diensten voor mensen met hemofilie, immuunstoornissen, infectieziekten, nierziekten, trauma s en andere chronische en acute medische aandoeningen. De medewerkers van Baxter werken dagelijks aan medische oplossingen die bijdragen aan de best mogelijke kwaliteit van leven voor mensen met een levensbedreigende of chronische ziekte. Hierbij staat de patiënt altijd centraal. Onze producten en diensten maken naast behandeling in een ziekenhuis ook thuisbehandeling mogelijk. Baxter doet dit vanuit de overtuiging dat patiënten zich over het algemeen prettiger voelen in hun eigen omgeving. Baxter richt zich op ernstige en levensbedreigende aandoeningen en in sommige gevallen zijn dit zeldzame ziekten zoals; hemofilie en immuunstoornissen. Wij doen onderzoek en dragen bij aan wetenschappelijke innovatie in het ontwikkelen van vernieuwde en verbeterde therapieën voor zeldzame ziekten voor een betere uitkomst van de behandeling en de verbetering van de kwaliteit van leven van de patiënten. GlaxoSmithKline Rare Diseases Making a difference. Wij besteden veel aandacht aan onderzoek & ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor veelvoorkomende én voor zeldzame ziekten. Sinds een paar jaar hebben wij een speciale rare diseases unit die zich concentreert op oplossingen voor mensen met een zeldzame ziekte. Het doel is om wereldwijd écht het verschil te maken voor deze patiënten. Wij richten onze inspanningen op zo n 200 specifieke ziektebeelden. Onze selectie is gebaseerd op prevalentie, ernst van de ziekte en de kans om daadwerkelijk te komen tot een geneesmiddel. De geselecteerde 200 ziekten omvatten bijna de helft van alle patiënten met een zeldzame aandoening. Wij hebben een uitdagende missie: de kwaliteit van leven van mensen verbeteren door hen in staat te stellen een actiever leven te leiden, zich beter te voelen en langer te leven.