MU.TE.GA MUCOTEAM. Beste allemaal, Veel leesplezier! Nieuwe diëtiste. Sponsoring en donaties. Gesponsorde longfunctie toestellen

Transcriptie

1 MU.TE.GA Maart 2016 MUCOTEAM UZ LEUVEN IN DIT NUMMER Creon Geen Heparine meer Terugbetaling Kalydeco Resultaten Mannitol studie 2 3 Beste allemaal, We hebben weer een nieuwsbrief voor jullie klaar vol met informatie omtrent studies, MyCyfAPP en nog veel meer. Veel leesplezier! Nieuwe diëtiste Anne Peeters versterkt vanaf 1 februari het mucoteam voor een periode van Lopende studies 4-5 MyCyfAPP 6-7 twee jaar. In 2014 startte Anne haar loopbaan binnen UZ Leuven als diëtiste. In het mucoteam zal Anne als diëtiste voor de kinderen en de volwassenen op de raadpleging en het ziekenhuis werken. Ine Claes zal Geestelijke gezondheid van patiënten 8 zich toeleggen op de ontwikkeling van de smartphone applicatie MyCyFAPP. Natuurlijk vervangen ze elkaar indien nodig. Anne is elke werkdag van maandag tot en met donderdag bereikbaar via het Gevulde chocolade eieren 9 mucosecretariaat of anne.2.peeters@uzleuven.be Sponsoring en donaties Gesponsorde longfunctie toestellen Dankzij een benefiet georganiseerd door het software bedrijf OM Partners hebben we enkele handspirometers kunnen aankopen. MUCOTEAM LEUVEN Tel nr. secretariaat: (ma-vrij tussen 9-11en uur) Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via mucocentrum@uzleuven.be We bedanken hiervoor OM Partners voor hun steun. Met deze toestellen kan de longfunctie meting in de consultatieruimtes uitgevoerd worden. Hierdoor kan tijd bespaard worden voor patiënten die een druk programma hebben en kunnen patiënten met bepaalde infecties gescheiden blijven van andere patiënten. Nogmaals dank voor deze nuttige steunactie!

2 Page 2 We ontvingen ook een gift gesponsord met de opbrengst van een tennisbenefiet. Hiermee wordt het organoïden project gesteund. Bij dit project worden rectumbiopten (=biopten van het laatste deel van de dikke darm) genomen, om darmcellen in kweek te zetten en hierop nieuwe medicijnen te testen. De hoop is om voor elke patiënt een behandeling te vinden die even efficiënt is als Ivacaftor (Kalydeco ) bij de kleine patiëntengroep met een klasse 3 mutatie (voor meer info omtrent organoïden, zie mutega mei 2015). Creon Er is een nieuwe vorm van Creon op de Belgische markt, nl. Creon Dit is de laagst gedoseerde vorm van Creon en wordt voorgeschreven aan baby s en jonge kinderen die nog geen pillen kunnen slikken. Creon is beschikbaar in losse korrels met een schepje en niet in capsules zoals de andere twee beschikbare vormen, namelijk de Creon en Creon Voor meer info kan je terecht bij onze diëtisten Anne en Ine. Geen heparine meer bij het afsluiten van katheters Tot nu toe werd heparine aanbevolen ter preventie van bloedstolling in de katheter. Uit wetenschappelijk onderzoek blijkt echter dat het risico op een bloedstolsel klein is en dat heparine ook nadelen heeft: bijvoorbeeld een allergische reactie, risico op foute dosis bij toediening en verhoogde kans op infectie door de veelvuldige manipulatie van de katheter. In ons ziekenhuis wordt daarom vanaf nu fysiologische zoutoplossing (natriumchloride 0.9%) gebruikt om een katheter af te sluiten. Alle katheters die in gebruik zijn (poortkatheters, PICC en Midline katheters) worden gespoeld met 10ml - 20ml fysiologische zoutoplossing bij het beëindigen van elke intraveneuze toediening en zeker elke drie maanden. Aandachtspunten: De poortkatheter kan worden gespoeld door een thuisverpleegkundige of door de huisarts. Vraag een voorschrift voor het spoelen van de katheter (om de 12 weken) aan uw behandelende arts in het ziekenhuis. Meestal voorziet de thuisverpleegkundige het nodige materiaal om aan te prikken en te spoelen, maar u bespreekt dit best vooraf. Voorzie tijdig het nodige materiaal vanuit de ziekenhuisapotheek: ontsmettingsmiddel chloorhexidine 0.5% in alcohol. Contacteer onze verpleegkundigen Kris of Cindy voor meer informatie.

3 Page 3 MU.TE.GA Sinds 1 februari is Kalydeco terugbetaald in België Kalydeco (Ivacaftor) is een volledig nieuw medicijn en sinds 1 februari 2016 terugbetaald in België. Bij patiënten met een specifieke mutatie in het muco-gen, namelijk de gating mutatie, herstelt Kalydeco gedeeltelijk de werking van het defect muco-eiwit (CFTR). Belgische patiënten hebben meegewerkt aan de klinische studies van Kalydeco. Deze studies hebben aangetoond dat Kalydeco bij dragers van de meeste gating mutaties een gunstig effect heeft op de longfunctie, het gewicht, de frequentie van luchtweginfecties en het welzijn van de patiënt. Neveneffecten waren beperkt. Ongeveer 3% van de Belgische patiënten met mucoviscidose hebben een gating mutatie waarop het gunstig effect van Kalydeco bewezen is en kunnen vanaf de leeftijd van 5 jaar met Kalydeco starten. De terugbetaling voor Kalydeco wordt aangevraagd door het mucocentrum en kan enkel met het juiste voorschrift in de ziekenhuisapotheek van het centrum afgehaald worden. Patiënten die met Kalydeco starten moeten hun gewone behandeling zeker ook verder zetten. Na één jaar wordt de terugbetaling verlengd op voorwaarde dat Kalydeco een gunstig effect heeft op de evolutie van de ziekte bij de patiënt. Deze restrictieve terugbetaling is mede nodig gezien de heel hoge kostprijs van de medicatie. Voor patiënten die geen gating mutatie dragen, zijn andere behandelingen nog in ontwikkeling of mogelijks binnenkort beschikbaar (Orkambi voor patiënten homozygoot voor F508del). Voor wie een mutatie draagt waarvan niet geweten is of het al dan niet een gating mutatie is, kan het effect van Kalydeco in het labo onderzocht worden op organoïden ( mini darmpjes ). Voor meer informatie kunt u terecht bij de artsen. Resultaten Mannitol studie Mannitol, ook wel gekend onder de naam Bronchitol, is een droogpoeder voor inhalatie. Wanneer het Mannitol poeder wordt ingeademd wordt er water aangetrokken naar de slijmlaag. De slijmen worden hierdoor meer vloeibaar en zo wordt het voor de patiënt makkelijker om ze op te hoesten. Dit medicijn werd eerder al bestudeerd bij volwassen patiënten. Onlangs is een fase 2 studie afgerond bij 92 kinderen en adolescenten met mucoviscidose. In ons centrum hebben 3 patiënten hieraan deelgenomen. De resultaten van de studie zijn inmiddels bekend gemaakt: Inname van Bronchitol (in vergelijking met placebo) ging gepaard met een verbetering van de longfunctie en een daling in het aantal opstoten van longinfectie. Gemiddeld steeg de longfunctie (éénsecondewaarde) met 3.42% en daalde het aantal opstoten van longinfectie met 25%. Deze resultaten zijn vergelijkbaar met de resultaten bij volwassen patiënten. Bronchitol werd over het algemeen goed verdragen. Als klacht tijdens de studie werd hoesten het vaakst gerapporteerd, maar dit gebeurde even veel in de periode met Bronchitol als in de periode met placebo. Hopelijk zijn deze positieve resultaten voldoende om de goedkeuring voor Bronchitol uit te breiden zodat alleen volwassenen, én kinderen deze medicatie kunnen nemen. We willen graag de patiënten die hebben deelgenomen aan deze studie nog eens extra bedanken voor hun inzet.

4 Page 4 Lopende studies PTC (ATALUREN) STUDIES Momenteel lopen er 2 PTC (Ataluren) studies. Deze studies zijn specifiek voor patiënten met minstens 1 klasse I mutatie of stopcodon (vb. G542X). Ataluren heeft de bedoeling de basisfout te herstellen bij deze mutatie met als doel de werking van het chloorkanaal gedeeltelijk te herstellen. Het verhoopte effect is een betere longfunctie en minder ziekteopstoten. PTC124-GD-023 is een open-label studie (dit wil dus zeggen dat alle patiënten het echte product krijgen). De studie duurt ongeveer 2 jaar en zal naar alle waarschijnlijkheid nog met twee jaar verlengd worden. Enkel patiënten die hun vroegere PTC studie deelname helemaal afgewerkt hebben mogen hieraan deelnemen. De PTC124-GD-021 studie is ondertussen afgelopen, en overgegaan naar de open-label extensie studie: PTC124-GD-021 e. Deze zal bijna 2 jaar lopen. Resultaten van de eerste 48 weken zijn nog niet bekend. VERTEX STUDIES Er zijn ook 2 Vertex studies lopende. Ook hier is het doel de basisfout te herstellen, namelijk met correctors en potentiators. Correctors zijn medicijnen die ervoor zorgen dat het CFTR-eiwit niet wordt afgebroken en toch naar het celmembraan gaat (Lumacaftor en VX661). Potentiators zijn medicijnen die ervoor zorgen dat het CFTR kanaal opengaat (Ivacaftor/Kalydeco ). VX (Ivacaftor/Kalydeco + Lumacaftor/Orkambi ) voor DF508 homozygoot patiënten tussen 6 en 11 jaar. Bij deze groep patiënten zal het medicijn Orkambi getest worden gedurende 24 weken. Nadien zal de studie verder gaan in een open-label extensie studie. Zeven van onze patiënten nemen hieraan deel. VX (Ivacaftor/Kalydeco + VX661) voor klasse 3 (gating) mutaties vanaf 12 jaar, en de open-label vervolgstudie VX Dit gaat over een zeer kleine groep patiënten. In ons centrum nemen twee patiënten deel. Een derde Vertex studie zal weldra starten: VX (Ivacaftor/Kalydeco + VX661) voor patiënten met een DF508 mutatie en een mutatie met (een vermoeden van) residuele functie van het CFTR-eiwit. Dit is een zeer zeldzame mutatie. Patiënten die hiervoor in aanmerking komen worden rechtstreeks door ons gecontacteerd. ProQR STUDIES De firma ProQR heeft dan weer een heel ander product. Een antisense nucleotide met de bedoeling om het foute mrna van patiënten met de DF508 mutatie te herstellen. PQ is een fase I studie voor DF508 homozygoot patiënten vanaf 18 jaar. Dit wil zeggen een korte maar intense studie waarbij in de eerste plaats bestudeerd wordt of het medicijn goed wordt verdragen. Bij deze studie hoort een opname van 5 dagen waarbij de patiënt heel intensief opgevolgd wordt.

5 Page 5 Bij aanvang krijgen de patiënten slechts éénmalig het medicijn toegediend via aerosol. In een latere fase komen er ook patiëntengroepen die meerdere (tot maximum 12) dosissen krijgen. De patiënt wordt goed gemonitord met verschillende bloednames en afname van parameters. PQ is een tweede ProQR studie die weldra van start gaat. Ook dit is een fase I studie voor patiënten die DF508 homozygoot of heterozygoot zijn, vanaf 18 jaar. Het medicijn wordt hier toegediend via een neusspray, éénmaal per dag, gedurende 4 weken. De belangrijkste uitkomstparameter voor deze studie zijn de veranderingen in het neusslijmvlies (herstel van CFTR functie) zoals gemeten met verschillende nasaal potentiaal (NPD) metingen. Voor deze studie zijn we nog op zoek naar enthousiaste kandidaten. Naast transportonkosten is er een heel billijke vergoeding voorzien voor de tijdsinvestering van de patiënt. SHIP STUDIE Binnenkort start er een studie voor kleuters met mucoviscidose. Het doel is het effect beter te bestuderen van hypertoon zout op het ziekteverloop in de longen. Het effect zal worden nagegaan door middel van het meten van LCI, longfunctie en CT-scan van de longen. De studie zal plaatsvinden in Europa en Noord-Amerika. In totaal zullen 120 kinderen tussen 3 en 6 jaar hieraan deelnemen. Dit is een belangrijke studie omdat medicatie bij jonge kinderen met mucoviscidose weinig bestudeerd is. De studie zal nuttige informatie geven over het effect van aerosols met hypertoon zout, maar ook over veranderingen in longfunctie en wijzigingen op CT-scan bij kinderen in deze leeftijdsgroep. Concreet houdt de studie het volgende in: Een eerste screeningsvisit om de studie uit te leggen en te oefenen op de CT-scan, longfunctie en LCI. Bij aanvang van de studie wordt een (lage dosis) CT-scan van de longen gemaakt, een longfunctie geblazen en LCI uitgevoerd. Start van de behandeling met een aerosol met hypertoon zout (NaCl 7%) of met fysiologisch water (NaCl 0.9%), 2 maal per dag. De verdere behandeling van uw kind blijft ongewijzigd. Een dagboek bijhouden met de symptomen van uw kind. Driemaandelijks bezoek (samen met de gewone opvolging) in combinatie met een longfunctie en LCI. Na 48 weken behandeling zal er opnieuw een (lage dosis) CT-scan van de longen worden gemaakt en een longfunctie en LCI gebeuren. Indien uw kind in de leeftijdscategorie 3-6 jaar valt, zal u hierover nog worden aangesproken.

6 Page 6

7 Page 7 MyCyfAPP Heb je soms last van buikpijn? Of heb je soms moeite om je Creon correct te doseren? Dan kan MyCyfAPP een oplossing bieden voor jou! De meeste patiënten met mucoviscidose hebben een gestoorde vertering, wat buikklachten en/of een slechte voedingstoestand kan veroorzaken. Er is weinig kennis over hoeveel Creon nu precies nodig is bij welke maaltijd. Vermoedelijk nemen patiënten vaak te veel en soms ook te weinig Creon. Dat zou één van de oorzaken kunnen zijn waarom kinderen met muco nog regelmatig last hebben van buikpijn. In het project wordt een applicatie (APP) ontwikkeld als hulpmiddel voor patiënten en ouders om de Creon juist te doseren. MyCyfAPP is een Europees project waarbij zes mucocentra betrokken zijn: Lissabon, Valencia, Madrid, Milaan, Rotterdam en Leuven. Het ontwikkelen van deze APP gebeurt in verschillende fases. De eerste fase werd ondertussen voltooid. Hier werden de typische eetgewoonten per land en per leeftijd in Europa in kaart gebracht en werd ook onderzocht hoeveel Creon patiënten nemen. De meest populaire gerechten werden nadien verteerd in een machinaal maagdarmstelsel in een labo om te bepalen hoeveel verteringsenzymen nodig zijn om deze gerechten te verteren. Deze theoretische verteerdosis moet echter ook getest worden bij patiënten. De vertering verschilt namelijk sterk tussen patiënten en wordt beïnvloed door verschillende patiënt-specifieke factoren (vb. maaglediging, resterende verteringsfunctie, ). Het is belangrijk dat we deze correctiefactoren kennen om die theoretische dosis te vertalen naar een praktische dosis. Voor het bepalen van deze correctiefactoren wordt een studie opgezet, waarbij stoelgangscollecties uitgevoerd worden bij patiënten tussen 2 en 17 jaar. Deze collecties zullen gebeuren tijdens 3 periodes, zijnde in april, augustus en november met telkens 2 opeenvolgende weekends. In totaal zal er 6 keer de stoelgang verzameld worden. Tijdens deze collecties zal gevraagd worden om gedurende 24u een testmenu te eten. Dit testmenu is kindvriendelijk en vereist geen moeilijke bereidingen. We bezorgen u zelf een voedselpakket met de juiste producten. Hierbij wordt een voorgeschreven dosis Creon genomen en vervolgens de stoelgang bewaard. Op basis van de resterende hoeveelheid vet in de stoelgang kan dan de vertering onderzocht worden. We hopen dat jullie even enthousiast zijn als wij over dit project. We willen heel graag meer leren over de juiste dosis Creon. Indien u interesse heeft kan vrijblijvend meer informatie opvragen via: ine.claes@uzleuven.be of mucocentrum:

8 Page 8 Geestelijke gezondheid van patiënten met mucoviscidose en hun ouders In de vorige MUTEGA hebben we u al geïnformeerd over dit onderwerp. Ter herinnering: op het voorbije Noord- Amerikaans congres werden de richtlijnen voorgesteld met betrekking tot de opvolging van en zorg voor de mentale gezondheid van patiënten en ouders (van kinderen 0-18 jaar). Deze richtlijnen zijn opgesteld door een comité van experts op het gebied van mentale gezondheidzorg. De richtlijnen trachten een antwoord te geven op de vraag hoe we angst en depressie het best kunnen voorkomen, opvolgen en eventueel behandelen. De belangrijkste stappen in de richtlijnen zijn de volgende: 1. Regelmatige educatie, informatie en preventieve gesprekken over de emotionele en psychosociale aspecten van mucoviscidose, inclusief aandacht voor het leren omgaan met stress en spanningen. 2. Aandacht voor angst rond medische procedures. 3. Jaarlijkse screening van patiënten voor symptomen van depressie en/of angst met behulp van vragenlijsten vanaf de leeftijd van 12 jaar. 4. Jaarlijkse screening van ouder(s) (van kinderen tussen 0-17 jaar) voor symptomen van depressie en/of angst met behulp van vragenlijsten. 5. Indien de screening verhoogde symptomen toont van depressie en/of angst dan is het belangrijk om deze patiënten/ouders te begeleiden, verdere diagnostiek te doen en indien nodig te behandelen (psychotherapie en/of medicatie). De vragenlijst is immers maar een screeningtest, geen diagnostische test. 6. Indien de opvolging niet in het UZ Leuven kan plaatsvinden dan dient er een gerichte doorverwijzing te gebeuren naar hulpverlening in de thuisomgeving van de patiënt of ouders. Vanaf 1 april 2016 krijgt u van onze mucoverpleegkundige (Cindy en Kris) of de psychologe (Trudy) twee korte vragenlijsten, die u geheel vrijblijvend kunt invullen. De screening is bedoeld voor onze ouders van kinderen 0-18j en onze patiënten vanaf 12j. De mentale gezondheid van onze patiënten en hun ouders is belangrijk en we hopen dat u aan deze screening wilt meewerken.

9 Page 9 Gevulde chocolade eieren Ingrediënten 8 holle chocolade eieren 125 ml slagroom 160 gram roomkaas 1 passievrucht 30 gram poedersuiker 15 gram abrikozenjam scheutje citroensap 15 gram ongezouten boter scheutje vanille extract 6 koekjes naar keuze Bereiding Snijd met een mes de topjes van de chocolade eieren af. Als je het mes kort onder warm water houdt, snijdt het mes makkelijker door de chocolade heen, zonder dat de onderkant van het ei breekt. Plaats de eieren in een lege eierdoos in de koelkast zodat ze koel blijven. Meng de roomkaas, de poedersuiker en het citroensap en de vanille in een kom en klop het geheel gedurende 3 tot 4 minuten met een mixer tot een glad mengsel. Voeg de opgeklopte slagroom toe met behulp van een garde en roer het goed door. Verkruimel de koekjes en schep in elk ei een theelepel koekkruimels. Schep de vulling bovenop de kruimels en zet de eieren terug in de koelkast voor minstens 30 minuten. Maak de passievruchtensaus door de pulp uit de passievrucht te halen en zeef de pulp om de zaden te verwijderen. Voeg de pulp samen met de abrikozenjam en de boter in een kleine pan en zet deze op laag vuur. Verwarm de saus tot de boter is gesmolten en roer het mengsel goed door. Haal de saus van het vuur en laat het afkoelen en verdikken in de koelkast. Lepel een klein gat in het midden van de vulling (ongeveer 1 cm diep). Schep hier de saus in met behulp van een theelepel. Zet de eieren nogmaals 30 minuten in de koelkast. Haal de eieren 10 minuten voor het opdienen uit de koelkast. Stel uw vragen via : htpp:// Voorschriften en attesten bij voorkeur aanvragen via: MUCOTEAM UZ LEUVEN Tel. nr. secretariaat: Bereikbaar van ma-vrij 9-11 uur en uur Fax: mucocentrum@uzleuven.be Voor medische vragen, aerosol e.d. via: mucoverpleegkundige@uzleuven.be