Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen

Transcriptie

1 Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen beheerd door de Koning Boudewijnstichting Ondersteunende documenten bij het eindrapport : Aanbevelingen en voorstellen tot maatregelen voor een Belgisch Plan voor Zeldzame Ziekten Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment... 2 Verslag van de workshop «Leven met een zeldzame ziekte - Patient Empowerment» - Brussel, 18 december Deelnemerslijst - 18/12/ Presentatie van 18/12/ Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling «Fifth draft work document following discussions in meetings of working party 5 on early temporary access and early temporary reimbursement Ondersteunend document voor Domein 8: Allesomvattende zorg voor de patient Uitleg en bijkomende informatie met betrekking tot het document parcours van een patiënt met een zeldzame ziekte Ondersteunend document voor Domein 9: Onderzoek over zeldzame ziekten stimuleren en overbrengen van onderzoeksresultaten naar diagnose en behandeling Forum on Rare Disease Research in Belgium 28 January Minutes Ondersteunend document voor Domein 11: Ethiek en governance Programma van het symposium Zorg voor patiënten met zeldzame ziekten: maatschappelijke en ethische aspecten te Brussel op 22 februari Deelnemerslijst 22/02/ Samenvatting Juni 2011

2 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment Dit ondersteunend document is een werkdocument gerealiseerd door de Werkgroep «Information & Patient Empowerment», en werd niet door het voltallige Bestuurscomité goedgekeurd. Verslag van de workshop «Leven met een zeldzame ziekte - Patient Empowerment» - Brussel, 18 december Verwelkoming en kennismakingsronde Alle aanwezigen worden verwelkomd en de organisatoren en verantwoordelijken stellen zich voor. Ook de deelnemers krijgen de kans om zich kort voor te stellen. (Deelnemerslijst cfr infra) 2. Kadering en eerste verkenning van wat leeft bij de aanwezigen Aan de hand van een powerpoint presentatie worden volgende zaken besproken: - Context Plan Zeldzame Ziekten - Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen - Naar een Plan: organisatie - Belangrijkste doelstellingen van het Plan - Plan in 2 fasen - Maatregelen voorgesteld in fase 1 - Werkgroepen fase Leven met een zeldzame ziekte Patient Empowerment (Presentatie cfr infra) Na de presentatie krijgen de deelnemers de mogelijkheid om te verwoorden welke ervaringen ze zelf reeds hebben met patiëntenparticipatie en in welke mate ze het gevoel hebben om betrokken te zijn bij beslissingen die genomen worden over hen als patiënt met een zeldzame ziekte. 3. Screening van pistes voor aanbevelingen In kleine groepjes worden er situaties in kaart gebracht waarin meer betrokkenheid en participatie van patiënten een meerwaarde zou gehad hebben. Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 2/50

3 Een overzicht van de grote thema s en de grote lijnen van de discussies in kleine groepjes. A. Gebrek aan kennis en informatie over zeldzame ziekten Er is een gebrek aan kennis over zeldzame ziekten, ook in de medische wereld. Toegang tot geneesmiddelen? Hoe kan men te weten komen of er een weesgeneesmiddel bestaat? De familie heeft een jarenlange lijdensweg achter de rug vooraleer een ernstige diagnose werd gesteld! De familie werd niet ernstig genomen. De mentaliteit bij de patiënt, de familie, de professionele zorgverleners moet zijn: we zoeken tot we iets vinden en de mentaliteit van de zorgverleners: als ik het niet weet, modder ik niet verder aan -> niet met zich laten sollen door personen in hun witte jas met hun vermeende kennis. Erg belangrijk is de steun van de huisarts tijdens het hele proces van het stellen van de diagnose. Tijdens het diagnostisch proces is het geleidelijk aanbieden van informatie en psycho-sociale ondersteuning onontbeerlijk. Toen de diagnose van de ziekte werd gesteld (overlijden van mijn zus) had ik de indruk dat ik ALLEEN en uniek in België was. Mijn contacten met andere patiënten zijn via Frankrijk tot stand gekomen via Maladie Rare Info Service. Zij hebben me in contact gebracht met andere patiënten. Bij het bekend maken van een diagnose: - geen gedetailleerde uitleg over de ziekte; - geen psychologische ondersteuning; - geen verwijzing naar een bestaande organisatie; - vraag : waarom worden patiëntenverenigingen door heel wat artsen niet erkend? - ook de politici moeten het werk van de verenigingen erkennen. Informatie bij het bekendmaken van de diagnose moet - ook gebaseerd zijn op concrete vragen zoals: ik heb nu een gehandicapt kind, wat moet ik nu? Welke verzorging? - Referentiepersoon : medisch, evolutie psychologisch, motorisch, aanpassing, scholen, hulp met materiaal, prothesen, enz. - info over welke zaken die door anderen werden getest, kunnen worden verbeterd? - als mama kan ik niet langer werken: geen inkomen? Verlenging moederschapsverlof? We worden vaak niet ernstig genomen door de artsen en zorgverstrekkers. Er is nood aan een evenwaardig partnerschap gebaseerd op vertrouwen en open dialoog met de patiënt. B. Snel noden kenbaar kunnen maken Hoe kunnen we anderen snel info geven over wat voor ons cruciaal is bv. tijdens reizen, bij een ongeval, De onbekendheid van de aandoening is problematisch in nieuwe situaties bv. toeristische uitstap of business trip in het buitenland. Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 3/50

4 C. Samenwerking tussen patiëntenverenigingen Aanmoediging van samenwerking tussen verwante organisaties. Vaak wordt teveel naast elkaar gewerkt mede door de beperkte grootte van de verenigingen. Verenigingen moeten trachten gelijke belangen te zoeken. Hoe kan dit gecoördineerd worden vanuit het Fonds? De stem van de patiënten moet meer structureel gehoord worden ipv pro forma of fragmentarisch. Niet enkel op papier, ook in de praktijk. Op het ogenblik van het oprichten van de ASBL/VZW: o weten of er een ASBL/VZW in België bestaat; o steun krijgen om te weten te komen of een overkoepelende VZW de namen zou kunnen geven van gespecialiseerde Belgische artsen naast genetici wanneer de diagnose is gesteld. Financiële/logistieke ondersteuning van de vereniging. Nederlands model. D. Stimulering zelfbehandeling en therapietrouw Informatie over het geneesmiddel en de behandeling (bijwerkingen, werking van het geneesmiddel, ). Het zijn de patiëntenverenigingen die als tussenpersoon optreden. Kennis over de mogelijkheden van zelfbehandeling van de ziekte. Patient Selfmanagement. Correct gebruik van de bestaande behandelingen (weesgeneesmiddelen en andere bv. verbanden, dieet, etc.) => beter begrip over werking van geneesmiddel en de consequenties van niet-gebruik. Betere therapietrouw. E. Niet-medische aspecten (sociale, socio-economische, vergoedingen, terugbetalingen, ) Onzekerheid over het toekomstig verloop van de ziekte is psychologisch moeilijk te dragen. Vaak kennen zeldzame ziekten een wisselend verloop. Het is moeilijk om in die omstandigheden een volwaardige plaats in de samenleving te krijgen (flexibiliteit school, werkgever, ). Patiënten krijgen geen kansen op de arbeidsmarkt. Werkgevers willen geen risico s nemen. Idem bij de overheid. De mobiliteit en zelfredzaamheid van personen met een zeldzame ziekte kan verhoogd worden door aangepaste woningen, hulpmiddelen etc. Verplaatsing in het algemeen. Geen lift mechanische trap. De toegankelijkheid en terugbetaling van paramedische zorgen vergemakkelijken (bijv. kine, logopedie, psychomotoriek, ). Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 4/50

5 Aangepaste ondersteuning van de patiënt (kine, voeding, psycholoog). Ingebruikname van een referentiecentrum dat de zorgen coördineert, eventueel gedeeltelijk centraliseert. Toegang tot kinderbijslag Niet enkel op (para)medisch vlak meer inspraak, ook de socio-economische kant van zeldzame ziekten is sterk gefragmenteerd met een doolhof van instellingen. => een organisatie zou hier ombudsdienst of waakhond kunnen spelen (een rol voor het Fonds?) De tegemoetkomingen zijn een doolhof - regels en criteria moeten verstaanbaar worden gemaakt; - criteria soms heel beperkend en vaag; - screening van bv partner op eventueel dragerschap moet terugbetaald worden. Fragmentatie van informatie op alle niveaus en voor alle thema s (medisch, sociaal, opvang, ). Patiënten met een zeldzame aandoening vallen vaak uit de andersvalide -boot. Bvb. universiteiten bieden speciale diensten en ondersteuning aan voor andersvaliden, in de realiteit bedoelen ze daarmee blindheid, doofheid, het hebben van een fysieke handicap, F. Administratieve vereenvoudiging Gebrek aan informatie over eigen dossier. Onnodige administratie belast het dagelijkse leven. Er is weinig doorstroming van informatie van de arts naar andere diensten. 4. Formulering van concrete aanbevelingen In de namiddag worden er subgroepen gevormd rond de grote thema s die in de voormiddag naar voren kwamen. Het is de taak van elke groep om rond deze thema s aanbevelingen te maken. Concreet wordt er stilgestaan bij: de probleemstelling, een voorstel tot maatregel, wat beogen we met de maatregel. Hieronder een korte weerslag van het werk in groepen Stimulatie van mogelijkheden tot zelfbehandeling en zelfmonitoring Probleemstelling Patiënten moeten vaak de verplaatsing maken naar een ziekenhuis of een arts voor eenvoudige behandelingen of eenvoudige tests (bvb. een bloedonderzoek dat miljoenen diabetici thuis uitvoeren) die ze vaak zelf kunnen uitvoeren. Dit leidt tot onnodige verplaatsingen, werkverlet, schoolverzuim, beperking in vrijetijdsmogelijkheden etc. Hierdoor Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 5/50

6 worden patiënten (en hun verzorgende familieleden) gehinderd in hun integratie in de samenleving. Wat wordt beoogd met de maatregel? Verbeteren levenskwaliteit van de patiënt, hinderpaal tot integratie wegnemen, bevorderen van emancipatie patiënt. Voorstel tot maatregel Het zelf regelmatig uitvoeren van eenvoudige lichaamstesten en het daarna eventueel telematisch (digitaal) doorsturen naar het expertisecentrum moet gestimuleerd worden. Het opstellen van een inventaris van dergelijke eenvoudige tests kan een eerste stap zijn. Hetzelfde geldt voor eenvoudige behandelingen waarvoor de patiënt (omwille van bvb. terugbetaling) naar een expertisecentrum, een ziekenhuis of een arts moet, maar die hij/zij eventueel zelf thuis kan uitvoeren 4.2. Verbeteren van medicatiegebruik en therapietrouw Probleemstelling Het gebeurt vaak dat patiënten hun voorgeschreven therapie en medicatie niet nauwgezet volgen. Dit kan ernstige gevolgen hebben voor de gezondheid van de patiënt. Die gevolgen tekenen zich niet altijd onmiddellijk af, maar kunnen pas vele jaren later opduiken. Bovendien zijn de voorgeschreven geneesmiddelen bij zeldzame aandoeningen (bv. weesgeneesmiddelen) soms erg duur zodat de samenleving een bijzondere inspanning doet om deze geneesmiddelen ter beschikking te stellen. Wat wordt beoogd? Therapietrouw verhogen leidt tot verbetering van gezondheid en efficiëntere besteding van gemeenschapsmiddelen. Voorstel tot maatregel Het moet een gemeenschappelijk actiepunt zijn van het medisch en paramedisch korps, apothekers én patiëntenverenigingen om de therapietrouw van patiënten te bevorderen. Dit moet in de eerste plaats door bewustwording van de patiënt die moet een realistische kijk worden bijgebracht van de werking en bijwerking van de voorgeschreven (wees)geneesmiddelen en behandelingen, en van de risico s van het niet of onzorgvuldig gebruik ervan. Deze bewustwording kan verbeterd worden door openheid in de relatie zorgverlener - patiënt met nadruk op gedeelde en onderhandelde zorg. Hierbij is de zorgverlener de expert van de ziekte en de patiënt de expert van zijn eigen leven. Therapie en behandeling worden in onderling overleg afgesproken. Rol van de apotheker: deze moet duidelijke en transparante informatie geven en wijzen op de consequenties van verkeerd (of niet) gebruik. Via lotgenotencontact kunnen patiëntenverenigingen bijdragen tot therapietrouw. Patiënten nemen immers van lotgenoten beter aan hoe belangrijk het is om therapietrouw te zijn. Patiëntenverenigingen moeten deze focus durven leggen in hun contacten met hun leden/patiënten. Praktisch kan het zinvol zijn dat Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 6/50

7 patiëntenverenigingen aanwezig zijn tijdens consultaties in expertisecentra en dat zij hiervoor een aparte consultatieruimte ter beschikking krijgen. In tweede instantie kunnen hulpmiddelen worden ingezet (reminders, sms-jes, badzak - pillendoos) om therapietrouw te bevorderen Afdwingbare patiëntenparticipatie in de opstart en werking van expertisecentra Probleemstelling Vandaag worden patiënten niet of nauwelijks geconsulteerd in een deel van de bestaande referentiecentra: Patiëntenvertegenwoordigers (verenigingen) wordt de toegang ontzegd tot Raad van Bestuur of Adviesraden artsen schermen territorium af. Patiëntenverenigingen participeren wel formeel maar in de praktijk wordt met hun suggesties geen rekening gehouden. Er wordt tijdens de consultaties niet verwezen naar het bestaan en nut van patiëntenverenigingen. Besluit: relatie tussen patiëntenvereniging en referentiecentra is vandaag sterk afhankelijk van de goodwill van de artsen. M.a.w. in sommige centra is die relatie wel goed en is er sprake van een echt partnerschap. Wat wordt beoogd met de maatregel? Verbetering van de kwaliteit van zorg. Voorstel tot maatregel Het recht van patiëntenverenigingen om te participeren een stem te hebben in de werking van expertisecentra moet afdwingbaar zijn. Volgende voorstellen werden geformuleerd: Het advies van patiënten(verenigingen) moet ingewonnen worden bij de oprichting van nieuwe expertisecentra: de noden van patiënten met een specifieke zeldzame aandoening moeten in kaart worden gebracht en gedocumenteerd op basis van een consultatie bij de patiënten of de relevante patiëntenverenigingen; de omkadering van een expertisecentrum en de organisatie van het multidisciplinair patiëntenmanagement moet aan die noden voldoen. Een patiëntenvertegenwoordiger moet formeel worden opgenomen in de Raad van Bestuur of relevante Adviesraad van elk expertisecentrum. Patiëntenverenigingen hebben een meldingsrecht indien een expertisecentrum niet volgens de afspraken werkt -> (aan Nat Platform ZZ?, aan RIZIV?). Patiënten moeten betrokken worden bij de periodieke evaluatie van expertisecentra. Patiënten moeten als ervaringsexpert betrokken worden bij de uitwerking van klinische richtlijnen en de ontwikkeling van zorgpaden door de expertisecentra. Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 7/50

8 Elk expertisecentrum moet een patiënteninformatiepunt en/of spreekuur inrichten Samenwerking tussen patiëntenverenigingen verbeteren Probleemstelling Vandaag verloopt de samenwerking tussen patiëntenverenigingen niet optimaal. Er zijn verschillende oorzaken: Verdeeld en versnipperd door interne twisten. De meeste patiëntenverenigingen zijn zeer klein, beschikken niet over professionele medewerkers, vallen terug op bestuursleden die al onder druk staan omwille van hun ziekte, mantelzorgerschap etc. Discrepantie tussen mogelijkheden kleine en grote organisaties. Teveel vegen voor eigen deur, weinig onderlinge samenwerking. Niet optimale afstemming tussen verenigingen en platforms. Rol van diverse platforms niet altijd even duidelijk. Link naar andere domeinen (bvb. personen met een handicap, kankervereniging, ) is zwak. Versnippering beleid leidt tot versnippering belangengroepen. Wat wordt beoogd met de maatregel? Een betere verdediging van de belangen van patiënten. Krachtenbundeling en een efficiëntere inzet van middelen. Voorstel tot maatregel Er wordt voorgesteld om onder toezicht van het Nationaal Platform ZZ een werkgroep op te richten waarin een structureel overleg plaatsgrijpt tussen de betrokken partners, dit zijn de ziektespecifieke of ziektegroepspecifieke patiëntenverenigingen en de platformverenigingen. Dit overleg moet leiden tot: Een charter voor patiëntenverenigingen; Afspraken over de rol van elke vereniging; Concrete werk- en ondersteuningsafspraken tussen platformverenigingen en ziektespecifieke verenigingen; Uitwisseling van hulpinstrumenten en good practices; Discussie-item: Indien patiëntenverenigingen bijkomende (erkende) taken opnemen (zie bvb. afdwingbare patiëntenparticipatie) in hoeverre moeten ze dan zelf niet aan bepaalde kwaliteitsnormen voldoen? In hoeverre kunnen ze hun representativiteit legitimeren? Moeten we evolueren naar een erkenning van patiëntenverenigingen? Op basis van welke criteria? En door welke instantie? Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 8/50

9 4.5. Uitwerken van een Europees paspoort zeldzame ziekten Probleemstelling Een patiënt met een zeldzame ziekte kan in (acute) situaties terechtkomen waarin hij (op een snelle en bevattelijke manier) moet duidelijk maken dat hij lijdt aan een specifieke aandoening en dat hij specifieke noden heeft. Het meest voor de hand liggende geval is de opname in een ziekenhuis (al dan niet in het buitenland) of bij een medische urgentie (MUG-artsen). Maar ook op andere onverwachte ogenblikken of plaatsen is het voor deze patiënten nodig om duidelijk te maken dat ze een ziekte hebben (bvb. sommige patiënten hebben steeds een flesje water bij zich hebben, dat is niet evident op een luchthaven bij het inchecken in een vliegtuig). Wat wordt beoogd met de maatregel? Mogelijk levensreddend document bij medische urgentie. Legitimering voor het verkrijgen van sommige faciliteiten. Voorstel tot maatregel Er wordt voorgesteld om op Europees niveau een Paspoort Zeldzame Ziekte uit te werken dat opgesteld is in diverse talen en/of dat gekoppeld is aan een internationale databank. Een patiënt kan een dergelijk paspoort (dat ziektespecifiek is) verkrijgen nadat hij in een expertisecentrum een diagnose heeft gekregen en opgenomen werd in het nationaal register. Dit paspoort bevat volgende gegevens: persoonsgegevens patiënt diagnose en ziektegegevens bloedgroep contra-indicaties onmisbare geneesmiddelen en behandelingen (bvb. voeding, drinken, ) te contacteren persoon behandelende arts + expertisecentrum Er is mogelijk wel een probleem met de privacy. Deze informatie kan terecht komen in de handen van onbevoegden waardoor de belangen van de patiënt worden geschaad (bvb. verzekeringsmaatschappijen). Het misbruik van deze gegevens moet dan ook voorkomen en bestraft worden Kennis en sensibilisatie rond zeldzame aandoeningen Probleemstelling Er is te weinig kennis en expertise in het domein van de zeldzame aandoeningen. Huisartsen, specialisten, apothekers, maatschappelijk werkers, sociale diensten, zijn te weinig op de hoogte van zeldzame ziekten en wat het betekent om te leven met een zeldzame ziekte. Wat wordt beoogd met de maatregel? Een betere kennis van alle betrokkenen, wat op zijn beurt zal leiden tot een betere bejegening van patiënten met een zeldzame aandoening. Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 9/50

10 Sensibilisering van alle betrokkenen en het grote publiek: zeldzame ziekten in de aandacht brengen en duidelijk maken wat het betekent om te leven met dergelijke aandoening. Voorstel tot maatregel Kennis: Bij artsen (huisartsen, lokale specialisten) 1 x per jaar een mini-opleiding zeldzame ziekten in na-opleiding (huisartsenkringen, LOK-groepen,...) Opleiding voor arbeidsgeneesheren en schoolartsen (CLB) Sensibilisering: Nood aan financiële middelen Verschillende middelen mogelijk : (media, campagnes) Informatievergaderingen voor en door verzorgend personeel 4.7. Prioritaire niet-medische aspecten (terugbetaling, gemakkelijke toegang, informatiedoorstroming, ) Probleemstelling Patiënten met een zeldzame ziekte hebben vaak niet enkel medische problemen, maar ook op sociaal, socio-economisch, financieel, gebied kunnen ze soms hulp gebruiken. Het is echter niet evident om aan de nodige en juiste informatie te komen wat betreft de mogelijkheden tot hulp, de tegemoetkomingen en terugbetalingen. Patiënten zien door de bomen het bos niet meer, worden van het kastje naar de muur gestuurd en verliezen zichzelf in de administratieve mallemolen. Wat wordt beoogd met de maatregel? Administratieve vereenvoudiging zodat het voor patiënten gemakkelijker wordt om de nodige informatie te vinden, aanvragen te doen en bepaalde tegemoetkomingen, hulpmiddelen, te ontvangen. Voorstel tot maatregel Een eenvoudige maar volledige wegwijzer voor patiënten maken: waar kan ik wat vinden? Dit kan door middel van een website of portaalsite. Eventueel kunnen expertisecentra (referentiecentra) hierin een belangrijke rol spelen. Vandaag nemen de meeste referentiecentra deze rol niet op en wordt de patiënt aan zijn lot overgelaten. Aanvraagformulieren online beschikbaar stellen en op zo n manier opstellen dat patiënten hun aanvraag zelf kunnen doen. Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 10/50

11 Deelnemerslijst - 18/12/2010 Naam/Nom Antoine Bernadette Aubry Chris BantuangaGeorges Berckmans Vinciane Brabant Sophie Bruyninckx Klaartje Organisatie/organisation GESED Vlaamse vereniging voor Erfelijke Bindweefselaandoeningen Action Drépanocytose H.A.E. Belgium Vaincre les maladies lysomales Belgique Vlaams Patiëntenplatform; Fonds Zeldzame Ziekten en Weesmiddelen - Voorzitster Werkgroep Patient Empowerment Cassiman Jean-Jacques Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgemiddelen Fonds Maladie rares et Médicaments orphelins, président du Comité de gestion voorzitter Bestuurscomité Claes Patrik NEMA Clauwaert Sonja Zelfhulp Osteogenesis imperfecta De Baere Lut RaDiOrg; Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen, lid Werkgroep 3 De Gruytere Filip Zelfhulp Osteogenesis imperfecta Dooms Marc Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen, Lid van de Werkgroep Patient Empowerment Dumont Philippe GESED Gruber Pascale Fonds Maladies Rares et Médicaments Orphelins - consultant Havelange Paul Relais 22 Hongenaert Marc Momentum Consult - facilitator Jousten Yvonne Association Belge du Syndrome de Marfan Matthysen Luc HTAP Belgique, Association de Patients souffrant d'hypertension Artérielle Pulmonaire MoresBenoît Belgian Cancer Center Nicoletti Ann Fonds Maladies Rares et Médicaments Orphelins Fondation Roi Baudouin Olaerts Annemie RaDiOrg Picavet Eline KULeuven, Faculteit Farmaceutische Wetenschappen Polfliet Katleen CIB-Liga Raeymaekers Peter Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen - consulent Simon Anne Association C.H.A.R.G.E Belgique Sterckx Claude Ligue des Usagers des Services de Santé (LUSS) ; Fonds Maladies Rares et Médicaments Orphelins, président du Groupe de travail Coûts non INAMI Steyaert Stef Participant bvba - facilitator T'Seyen Annemie Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen Koning Boudewijnstichting Van Dievel Michel CII - interpretation Van Hoeymissen Steven BOKS Vandensande Tinne Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen Koning Boudewijnstichting Vangelooven Lisette RaDiOrg Van Hie Jean-Pierre CII - interpretation Vrints Raf Celgene Belgïe Wattiaux-De Coninck Simone Rare Disorders Belgium Wille Ria CIB-Liga Zeshan Malik Association Belge de Thalassémie Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 11/50

12 Presentatie van 18/12/2010 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 12/50

13 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 13/50

14 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 14/50

15 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 15/50

16 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 16/50

17 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 17/50

18 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 18/50

19 Ondersteunend document voor Domein 4 : Patient Empowerment 19/50

20 Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling «Fifth draft work document following discussions in meetings of working party 5 on early temporary access and early temporary reimbursement. Dit ondersteunend document is een werkdocument gerealiseerd door de Werkgroep ««Access to and financing of diagnosis, medication, treatment and patient management» en werd niet door het voltallige Bestuurscomité goedgekeurd Fith draft work document following discussions in meetings of working party 5 on , , , (included in recommendations of phase 1) AND (phase 1 discussed at RIZIV), , Recommendations included in the 1st phase of the National Plan for RD Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling 20/50

21 Recommendations for the 2nd phase of the National Plan for RD: Measure 8 of the 1st phase of the National Plan for Rare Diseases described the proposal to improve access to Orphan Drugs by implementing a system similar to that which exists in some other EU Member States, in particular the ATU cohort system in France. Measure 8a set forth a budget to be put aside to fulfill this proposal. This kind of early reimbursement would allow access and reimbursement of medicines for human use before the Marketing Authorisation has been granted and would provide early access for patients with a high medical need. The aim of the proposal is to accelerate the authorisation and reimbursement of Orphan Drugs. It has been named Early Temporary Reimbursement (ETR): Early because it will be implemented earlier than at present (= reimbursement is granted at least 1 year after MA) and Temporary because it implies a limited period of time. Included in the temporary aspect, is the concept that the Reimbursement conditions agreed upon during this limited period of time may change and may not necessarily become the final criteria. Current situation & issues (discussed in document Access to Medicinal Products, M.Bogaert) Currently, only patients who were included in a clinical trial can get further treatment, if the treatment is favourable, through continuation of the clinical trial as defined in the study/study extension protocols (in line with the Helsinki declaration). Other possibilities are compassionate use or medical need programs (if there is already a label for the product) for all patients with the described high medical need. These programs are set up on the initiative of a company. In the framework of BSF/FSS, an intervention in the cost of treatment for a rare disease which necessitates continuous and complex care is possible. This is only at the request of the patient and under certain conditions. For some rare diseases, pharmaceutical compounds (=active ingredients) exist for which no commercial provider can be found. Finally, off-label use or use of a product outside the registered indication can be a solution for an individual patient but concerns are raised about the liability of such use and the payment of the costs. Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling 21/50

22 Why are we proposing ETR (early temporary reimbursement) for OD? - Mainly to provide quicker access to OD (orphan drugs) for certain patients with a RD; once the clinical development has been completed, it takes almost 1 year for the EMA to review the registration file in order to grant the positive opinion for a Marketing Authorisation. In Belgium, price and reimbursement decisions take another 180 days (without clock-stops where there are additional questions: 2 * 90 days) + almost 2-3 months for publication of the reimbursement decision in the Official Gazette. As we are referring to OD, by definition, the medical need is high; indeed, the OD status has been granted by the COMP if: (a) [the product] is intended for the diagnosis, prevention or treatment of a life-threatening or chronically debilitating condition affecting not more than five in 10 thousand persons in the Community when the application is made, or that it is intended for the diagnosis, prevention or treatment of a life-threatening, seriously debilitating or serious and chronic condition in the Community and that without incentives it is unlikely that the marketing of the medicinal product in the Community would generate sufficient return to justify the necessary investment; (b) that there exists no satisfactory method of diagnosis, prevention or treatment of the condition in question that has been authorized in the Community or, if such method exists, that the medicinal product will be of significant benefit to those affected by that condition. (EU regulation 141/2000) Once the clinical development is completed and the results of the clinical trial(s) is (are) available, patients involved in the clinical trial would like to pursue the treatment; new patients diagnosed later and those not participating in the clinical trial also want to receive the OD. - To design a Legal framework for ETR, with clear responsibilities and obligations for all stakeholders involved. - To share clinical need in making more real-life data available and to share financial uncertainty between the Authorities (payers) and industry during the ETR period before the official reimbursement. How should the ETR (early temporary reimbursement) system function? Different questions need to be addressed. Hereunder we provide clarification on how the Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling 22/50

23 system could be managed and put in place rapidly. 1. To which products should an ETR request apply? ETR requests should be applicable to all innovative medicines for human use that address a high medical unmet need: medicines with an OD status and a new additional indication of an OD fall under this scope. 2. Who could submit an ETR request? ETR requests should remain on the initiative of a company only and should remain optional, meaning that it is not an obligation. 3. When is an ETR request possible? The company that will bring the OD to the market in Belgium can ask for ETA/ETR at the earliest at the same time as the registration file is submitted to the EMA for Marketing Authorisation (MA) and at the latest when the CHMP has issued an opinion until the MA is given. ETR can be granted after positive advice from FAGG on the ETA (~early temporary authorisation) Once it has received an MA, the company can no longer submit an ETR request: at present, it is legally possible to ask for the official reimbursement as of the CHMP opinion. In such a case, ETR would no longer be possible. Nevertheless, the official reimbursement procedure can start. Practically, an ETR request would only be possible between the application for Marketing Authorisation (MAA) and CHMP opinion, at the latest on receipt of the MA: It is left to the discretion of the company to decide at what time between these points it would be appropriate to submit the ETR request. 1. What should the ETR request contain? The ETR request is a kind of Draft Reimbursement request: the OD has not yet been evaluated by the EU Regulatory Agency but clinical results and a draft Summary of Product Characteristics are already available. ETR request should include: 1. All relevant clinical efficacy and safety data available for the OD or the new indication. 2. Draft of the SmPC. 3. Proposal of reimbursement criteria to get access: target population, prescriber, diagnostic criteria, treatment criteria, efficacy criteria. 4. Proposal of reimbursement conditions: reimbursement category, Hospital or officina Pharmacists 5. Price: determined by the MAH (Marketing Authorisation Holder) & notified to MEA (Ministry of Economic Affairs) (ex-factory and/or public price, depending on place of distribution). 6. Budget forecast: the budget impact should be calculated, taking into account the number of eligible patients, plus the INAMI cost per patient for the duration of the ETR. Ondersteunend document voor Domein 7 : Verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling 23/50