Nederlandse Cystic Fibrosis Registratie

Transcriptie

1 Nederlandse Cystic Fibrosis Registratie Rapportage over 2007 December 2008 NCFS De gegevens uit deze rapportage mogen worden gebruikt voor publicaties en presentaties, echter uitsluitend met vermelding van de bron : Nederlandse CF Registratie Nederlandse CF Registratie, rapportage

2 Voorwoord In 2007 is voortvarend gestart met de Nederlandse CF Registratie. Dankzij de medewerking van zeer veel mensen met CF en de inzet van veel mensen in de CF-centra is deze eerste rapportage gerealiseerd. Hierin zijn de gegevens betrokken van meer dan 90 procent van alle mensen met CF in Nederland. Deze rapportage is een eerste stap in toenemende verfijning en detaillering van analyses van de gegevens. Daarmee zullen de mogelijkheden voor interpretatie van de gegevens ook toenemen. In deze eerste fase zijn de gegevens grotendeels op landelijk niveau gepresenteerd. Tevens hebben de CF-centra een overzicht ontvangen van hun gegevens ten opzichte van de landelijke gemiddelden. Voor een vergelijking van gegevens tussen de centra zijn nadere en uitgebreide analyses noodzakelijk. CF is een complex ziektebeeld en er zijn veel factoren die het verloop van de ziekteverschijnselen bij CF beïnvloeden. De behandeling is een van die factoren. Om gegevens over de behandeling van verschillende centra te kunnen vergelijken en interpreteren moet daarom goed gekeken worden naar mogelijke daarmee samenhangende factoren. Zelfs dan zal het moeilijk zijn om verschillen tussen centra in termen van goed of niet goed aan te geven. Wij kunnen de gegevens wel benutten om trends en factoren te ontdekken die mogelijk van invloed zijn op de zorg voor mensen met CF. Daarmee kan het gezamenlijke doel van de CF-centra en de NCFS worden bereikt : een betere zorg die leidt tot een beter en langer leven voor mensen met CF. December 2008 Jacquelien Noordhoek, Voorzitter Stuurgroep Nederlandse CF Registratie Leden van de Stuurgroep Nederlandse CF Registratie Dr. G.H. Koppelman, kinderlongarts, CF-centrum Groningen Mw. Dr. M.H.E. Reijers, longarts, CF-centrum Oost Nederland Dr. J.H.E. Hendriks, kinderlongarts, CF-centrum Maastricht Mw. D. Holtslag, CF-verpleegkundige, CF-centrum Maastricht Prof. Dr. C.K. van der Ent, kinderlongarts, CF-centrum Utrecht Mw. Dr. I. Bronsveld, longarts, CF-centrum Utrecht Mw. Dr. M.W.H. Pijnenburg, kinderlongarts, CF-centrum Rotterdam Drs. J.M. Kouwenberg, kinderlongarts, CF-centrum Den Haag Dr. J.C. van Nierop, kinderlongarts, CF-centrum Noordwest Nederland Mw. M. Siemons-Wokke, Nurse Practitioner kinderlongziekten, CF-centrum Noordwest Nederland Dr. V.A.M. Gulmans, coördinator onderzoek NCFS, secretaris Stuurgroep Nederlandse CF Registratie, rapportage

3 Inhoud 1. Inleiding 2. Methoden 3. Demografische gegevens 4. Diagnose 5. Overzicht kinderen 6. Overzicht volwassenen 7. Vergelijking met andere landen 8. Tot besluit Nederlandse CF Registratie, rapportage

4 1. Inleiding De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS), coördineert, beheert en financiert de Nederlandse CF Registratie. Er is een Stuurgroep samengesteld met vertegenwoordigers van alle CF-centra en de NCFS. De Stuurgroep bepaalt het beleid rond de Registratie. Alle informatie die uit de landelijke registratie verkregen wordt is anoniem. Uitsluitend voor de behandelaar van het eigen CF-centrum is het mogelijk om gegevens specifiek naar de patiënt te herleiden. Het eigen ziekenhuisteam voert gegevens in en houdt deze bij om het verloop in de tijd te volgen. Strikte controles worden uitgevoerd om er zeker van te zijn dat patiëntengegevens voor anderen niet herleidbaar zijn. De Nederlandse en Europese wet- en regelgeving zijn hierbij van toepassing. De Nederlandse CF Registratie is aangemeld bij het College Bescherming Persoonsgegevens, dat er op toeziet dat de wetgeving rondom privacy wordt nageleefd. Mensen met CF zijn geïnformeerd over de Registratie en hebben schriftelijk toestemming geven voor opname van hun (geanonimiseerde) gegevens in de Registratie. Slechts enkele patiënten hebben deelname aan de Registratie geweigerd. In veel landen worden gegevensbestanden (registraties) bijgehouden die medische informatie over mensen met Cystic Fibrosis (CF) bevatten. Het doel hiervan is om het wetenschappelijk onderzoek te ondersteunen en om de zorg en behandeling van patiënten met CF te verbeteren. De Nederlandse CF Registratie levert ook gegevens aan de Europese CF-Registratie. Het gebruik van enige informatie van de Nederlandse of Europese Registratie vereist de goedkeuring van de Nederlandse Stuurgroep of de Europese toetsingscommissie. Deze bestaan uit landelijke, respectievelijk Europese CF-specialisten en deskundigen op het gebied van juridische en ethische aspecten van persoonsgegevens. Een jaarlijkse update van de rapportage zal op de website van de NCFS ( beschikbaar komen. Voor vragen of opmerkingen kan men terecht bij de coördinator onderzoek van de NCFS. Nederlandse CF Registratie, rapportage

5 2. Methoden In de Nederlandse CF Registratie worden de gegevens van mensen met CF opgenomen, zoals die zijn vastgesteld door de Stuurgroep van de Europese CF Registratie. Hierdoor ontstaat een database met gegevens van ongeveer Europese mensen met CF. De items komen nagenoeg overeen met die van de Amerikaanse CF registratie waarin de gegevens van nog eens mensen zijn opgenomen. Voor de registratie gaat gebruik worden gemaakt van een web-based applicatie, PortCF genaamd. Deze applicatie wordt al enkele jaren door de Amerikaanse Registratie naar tevredenheid gebruikt. Vanaf begin 2009 kan PortCF ook in Nederland worden gebruikt. Ieder centrum voert zijn gegevens in en heeft altijd toegang tot de eigen gegevens, met de mogelijkheid tot rapportages en vergelijking met geanonimiseerde andere centra. Voor de huidige rapportage over 2007 hebben de zeven Nederlandse CF-centra gegevens over ongeveer 200 items ingevoerd in een Excel-bestand. De gegevens, verzameld tijdens het jaarlijkse groot onderzoek hebben als basis gediend voor de registratie. De definitie van de items is uniform, maar een aantal items bleek toch verschillend geïnterpreteerd te zijn. Deze items zijn bij de huidige rapportage buiten beschouwing gelaten. Ook waren gegevens van een aantal items in sommige centra (nog) niet beschikbaar. Deze zijn ook niet opgenomen in de huidige rapportage. Voor de diverse items zijn gemiddelden per centrum bepaald. De Stuurgroep heeft afgesproken dat een analyse van verschillen tussen centra wordt verricht nadat ook de gegevens over 2008 zijn verzameld. Hierbij wordt epidemiologische en statistische expertise betrokken. Voor de berekening van Z-scores voor de groei bij kinderen (gewicht naar lengte) is gebruik gemaakt van de applicatie Growth Analyser van de Stichting Kind en groei te Rotterdam (met referentiewaarden van Gerver en de Bruin, 1997). Voor de vergelijking van aan aantal items met resultaten uit andere landen is gebruik gemaakt van de rapportages van de Cystic Fibrosis Foundation (USA), the UK-Trust (GB) en de Duitse Qualitätszicherung Mucoviszidose. Hierbij dien men zich te realiseren dat het om een globale vergelijking gaat. Definities en gehanteerde referentiewaarden verschillen soms per land. Binnen enkele jaren wordt dit probleem ondervangen doordat van één software applicatie (PortCF) met dezelfde definities en referentiewaarden gebruik wordt gemaakt. Nederlandse CF Registratie, rapportage

6 3. Demografische gegevens Zowel in de Richtlijn Diagnostiek en Behandeling van CF (2007) van alle beroepsgroepen die betrokken zijn bij de behandeling van CF, als het rapport centrumzorg van de NCFS (2003), wordt aanbevolen dat mensen met CF tenminste eenmaal per jaar een CF-centrum bezoeken. In de zeven Nederlandse CF-centra waren in mensen met CF onder zorg, al dan niet in gedeelde zorg met een algemeen ziekenhuis. De helft van deze mensen is ouder dan 18 jaar. De gegevens van 1169 patiënten (91,6 %) zijn opgenomen in de Registratie over Twintig mensen (1,6 %) hebben geen toestemming gegeven voor opname van hun gegevens. De gegevens van de resterende 80 patiënten waren nog onvolledig worden in de Registratie over 2008 opgenomen. Waar over volwassenen wordt gesproken, gaat het consequent om mensen van 19 jaar of ouder. Aantal patiënten bekend met CF Totaal in de CF-centra 1276 Aantal volwassenen (>19 jaar) 637 Aantal kinderen/jongeren ( 19 jaar) 639 Bij de presentatie van de verdere overzichten worden de gegevens gebruikt van de geregistreerde patiënten. Aantal patiënten opgenomen in de Registratie Over Aantal volwassenen 541 Aantal kinderen 628 Percentage mannen 53,5 Percentage vrouwen 46,5 Aantal overleden patiënten (CBS-gegevens) Kinderen 2 Volwassenen 15 Gemiddelde leeftijd in jaren Kinderen 10,2 Volwassenen 31,1 Nederlandse CF Registratie, rapportage

7 Aantal patiënten dat is opgenomen in de Registratie per centrum CF-centrum UMC Utrecht Kinderen 221 Volwassenen 100 CF-centrum Erasmus MC Kinderen 136 Volwassenen 84 CF-centrum HagaZiekenhuis Kinderen 49 Volwassenen 159 CF-centrum Noordwest Nederland Kinderen 109 Volwassenen 68 CF-centrum UMC Groningen Kinderen 68 Volwassenen 70 CF-centrum Maastricht UMC Kinderen 27 Volwassenen 34 CF-centrum Oost Nederland Kinderen 18 Volwassenen 26 Totaal 1169 Nederlandse CF Registratie, rapportage

8 4. Diagnose De diagnose CF wordt vaak op jonge leeftijd gesteld, maar in toenemende mate bij een aantal patiënten ook op de volwassen leeftijd. Gegevens over het tijdstip van diagnose zijn op dit moment nog onvolledig en worden in de rapportage over 2008 opgenomen. De symptomen die leiden tot het stellen van de diagnose CF kunnen uiteenlopen. Bij kinderen die geboren worden met een afsluiting van de darm, meconeum ileus (16,9 %), kan de diagnose CF snel daarna worden vastgesteld. Een slechte groei of voedingstoestand leidt in 42 % van de gevallen tot de diagnose CF. Bij 32 % van de mensen wordt de diagnose gesteld naar aanleiding van luchtwegproblemen en bij 13 % naar aanleiding van het voorkomen van CF in de familie. Overige symptomen en combinaties komen ook voor. symptomen bij diagnose % meconium ileus luchtwegen familie voedingstoestand Mutaties Bij 90 % van de patiënten is de uitslag van genetisch onderzoek bekend. Het totale percentage patiënten met een Delta F508-mutatie op beide chromosomen (homozygoot) bedraagt 53,2 %. Bij de kinderen is dit 63,5 %, terwijl dit bij de volwassenen 45,9 % is. De verdeling van het percentage patiënten met een homozygote Delta F508-mutatie verschilt niet zo veel tussen de CF-centra bij kinderen (60 tot 67 %) en bij volwassenen (40 tot 50 %). % kinderen homozygoot DF % centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

9 % volwassenen homozygoot DF % centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

10 5. Overzicht kinderen (jonger dan 19 jaar) In de volgende grafieken zijn de centra in wisselende volgorde weergegeven, aflopend naar de hoogte van de waarden. Onder 8 staat in rood iedere keer het gemiddelde weergegeven. 5.1 Longfunctie De FEV1-waarde is de hoeveelheid lucht die in 1 seconde maximaal kan worden uitgeblazen en is een belangrijke indicator voor de longfunctie. De FEV1 waarde is weergegeven als percentage van de voorspelde waarde (de referentiewaarde ten opzichte van gezonde leeftijdsgenoten). De gemiddelde FEV1-waarde van kinderen varieert tussen 76,3 en 90 % per centrum en bedraagt voor alle kindercentra gezamenlijk gemiddeld 83 %, met een standaardafwijking van 18 %. De mediaan waarde ligt op 84 %. Dit wil zeggen dat 50 % van de kinderen een waarde heeft die lager is dan 84% van de voorspelde waarde. Nederlandse CF Registratie, rapportage

11 5.2 Micro-organismen In de luchtwegen van mensen met CF worden in wisselende mate micro-organismen (bacteriën en schimmels) aangetroffen die leiden tot toenemende infecties. Het voorkomen van een aantal belangrijke micro-organismen bij kinderen is in de onderstaande figuur weergegeven. Percentage microorganismen kinderen % Ps. aer. B. cep. Stenotr. Staph. Haem. Asperg. Ps. aer. : Pseudomonas aeruginosa B. cep. : Burkholderia cepacia Stenotr. : Stenotrophomonas mantofilia Staph. : Staphylococcus aureus Haem. : Haemophilus influenzae Asperg. : Aspergillus fumigatus Met name de Pseudomonas aeruginosa (PA) is voor veel kinderen met CF van betekenis voor de behandeling en de prognose. In de onderstaande figuur is het percentage PA voorkomend in het sputum van kinderen per centrum weergegeven. % kinderen pseudomonas % centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

12 5.3 Voedingstoestand Het behouden en verbeteren van een goede groei en gewicht zijn belangrijk bij kinderen met CF. Het lichaamsgewicht in verhouding tot de lichaamslengte is een maat voor de voedingstoestand. Deze maat kan worden uitgedrukt in een standaardscore, ook wel Z-score genoemd. Een Z-score met de waarde 0 is gemiddeld. Tussen de waarden -2 tot +2 liggen de scores van 97 % van de gezonde Nederlandse kinderen. De gemiddelde Z-scores variëren per centrum van -0,59 tot +0,05. Het gemiddelde voor alle centra gezamenlijk bedraagt -0,2 met een standaardafwijking van 1,0. Dit betekent dat de gemiddelde voedingstoestand van kinderen met CF iets minder is ten opzichte van gezonde leeftijdsgenoten. Gewicht naar lengte (Z-score) kinderen 1,0 0,5 Z-score 0,0-0,5-1,0 centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

13 5.4 Complicaties Een aantal kinderen met CF heeft last van zogenaamde complicaties. Voorbeelden hiervan zijn: ABPA: Allergische Broncho Pulmonale Aspergillose is een allergische reactie op de Aspergillus schimmel. Astma: sommige kinderen met CF hebben ook ziekteverschijnselen die bij astma worden gezien. CFRD: CF-gerelateerde diabetes. Een aantal patiënten ontwikkelt een speciale vorm van diabetes. DIOS: Distaal Intestinaal Obstructie Syndroom is een ernstige verstopping van het uiteinde van de dunne darm en komt bij mensen met CF nogal eens voor. Leverziekte: Leverfunctiestoornissen /transaminasestoornissen ontwikkelen zich geleidelijk bij sommige mensen met CF en kunnen tot een ernstig gestoorde werking van de lever leiden. Specifieke complicaties kinderen % ABPA Astma CFRD DIOS Leverziekte Het percentage kinderen met CFRD varieert per centrum van 2 tot 12 %. Nederlandse CF Registratie, rapportage

14 5.5 Behandeling Onderstaand worden de totale percentages weergegeven van diverse aspecten van de behandeling van kinderen. Gebruik van pancreas enzymen 92 Gebruik van maagzuurremmers 31 Gebruik van voedingssupplementen 44 Energieverrijkte drinkvoeding 36 Voeding via een sonde of stoma 11 Gebruik van Ursodeoxycholzuur 29 Vernevelen met slijmverdunners RHDNA-se 62 Acetylcysteine 2 Hypertoon zout 6 Onderhoudsantibiotica TOBI 23 Colistin 13 Macroliden 24 Corticosteroiden Oraal 5 Inhalatiemedicatie 16 Luchtwegverwijders Oraal 0,1 Inhalatiemedicatie 37 Gebruik van extra zuurstof Continue 1,5 s Nachts en/of bij inspanning 1,1 Tijdens infecties 1,8 Nederlandse CF Registratie, rapportage

15 6. Volwassenen (ouder dan 18 jaar) In de volgende grafieken zijn de centra in wisselende volgorde weergegeven, aflopend naar de hoogte van de waarden. Onder 8 staat in rood iedere keer het gemiddelde weergegeven. 6.1 Longfunctie De FEV1-waarde is de hoeveelheid lucht die in 1 seconde maximaal kan worden uitgeblazen en is een belangrijke indicator voor de longfunctie. De FEV1 waarde is weergegeven als percentage van de voorspelde waarde (de referentiewaarde ten opzichte van gezonde leeftijdsgenoten). De gemiddelde FEV1-waarde van volwassenen varieert tussen 48,0 en 65,3 % per centrum en bedraagt voor alle centra voor volwassenen gezamenlijk gemiddeld 57,9 %, met een standaardafwijking van 25,1 %. De mediaan waarde ligt op 61 %. Dit wil zeggen dat 50 % van de volwassenen een waarde heeft die lager is dan 61% van de voorspelde waarde. Nederlandse CF Registratie, rapportage

16 6.2 Micro-organismen In de luchtwegen van mensen met CF worden in wisselende mate micro-organismen (bacteriën en schimmels) aangetroffen die leiden tot toenemende infecties. Het voorkomen van een aantal belangrijke micro-organismen bij volwassenen is in de onderstaande figuur weergegeven. Percentage micro-organismen volwassenen % Ps. aer. B.cep. Stenotr. Staph. Haem. Asperg. Ps. aer. : Pseudomonas aeruginosa B. cep. : Burkholderia cepacia Stenotr. : Stenotrophomonas mantofilia Staph. : Staphylococcus aureus Haem. : Haemophilus influenzae Asperg. : Aspergillus fumigatus Met name de Pseudomonas aeruginosa (PA) is voor veel volwassenen met CF van betekenis voor de behandeling en de prognose. In de onderstaande figuur is het percentage PA voorkomend in het sputum van volwassenen per centrum weergegeven. % volwassenen pseudomonas % centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

17 6.3 Voedingstoestand Het behouden en verbeteren van een goede voedingstoestand is belangrijk bij volwassenen met CF. De voedingstoestand wordt bij volwassenen goed weergegeven door de Body Mass Index (BMI). De BMI wordt berekend door het lichaamsgewicht (in kilogram) te delen door het kwadraat van de lichaamslengte (in meters). De gemiddelde BMI-waarden variëren per centrum voor volwassenen van 20,4 tot 22,0. Het gemiddelde voor alle centra gezamenlijk bedraagt 21,4, met een standaardafwijking van 3.1. BMI- waarden tussen 18,5 en 25 worden als normaal beschouwd. BMI Volwassenen BMI centra gemiddeld Nederlandse CF Registratie, rapportage

18 6.4 Complicaties Een aantal volwassenen met CF heeft last van zogenaamde complicaties. Voorbeelden hiervan zijn: ABPA: Allergische Broncho Pulmonale Aspergillose is een allergische reactie op de Aspergillus schimmel. Astma: sommige mensen met CF hebben ook ziekteverschijnselen die bij astma worden gezien. CFRD: CF-gerelateerde diabetes. Met name bij volwassenen kan zich een speciale vorm van diabetes ontwikkelen. DIOS: Distaal Intestinaal Obstructie Syndroom is een ernstige verstopping van het uiteinde van de dunne darm en komt bij mensen met CF nogal eens voor. Leverziekten: Leverfunctiestoornissen en transaminasestoornissen ontwikkelen zich geleidelijk bij sommige mensen met CF en kunnen tot een ernstig gestoorde werking van de lever leiden. Specifieke complicaties volwassenen % ABPA Astma CFRD DIOS Leverziekte Het percentage volwassenen met CFRD per centrum varieert in grote mate van 13 tot 46 %. Nederlandse CF Registratie, rapportage

19 6.5 Behandeling Onderstaand worden de totale percentages weergegeven van diverse aspecten van de behandeling van volwassenen met CF. Gebruik van pancreas enzymen 84 Gebruik van maagzuurremmers 49 Gebruik van voedingssupplementen 39 Energieverrijkte drinkvoeding 34 Voeding via een sonde of stoma 6 Gebruik van Ursodeoxycholzuur 28 Verneveling met slijmverdunners RHDNA-se 48 Acetylcysteine 34 Hypertoon zout 6 Onderhouds antibiotica TOBI 28 Colistin 31 Macroliden 53 Gebruik van corticosteroiden Oraal 15 Inhalatiemedicatie 47 Gebruik van luchtwegverwijders Oraal 0,3 Inhalatiemedicatie 63 Gebruik van extra zuurstof Continue 2,7 s Nachts en/of bij inspanning 5,0 Tijdens infecties 3,2 Nederlandse CF Registratie, rapportage

20 7. Vergelijking met andere landen Voor de vergelijking van aan aantal items met resultaten uit andere landen is gebruik gemaakt van de rapportages van de Cystic Fibrosis Foundation (USA, 2006), the UK-Trust (GB, 2004) en de Duitse Qualitätszicherung Mucoviszidose (2006). Door verschillende leeftijdsgrenzen per land is een vergelijking op alle items niet mogelijk. Deze items zijn bij het betreffende land weggelaten of van een opmerking voorzien. Alle leeftijden Item Nederland USA GB Duitsland (2007) (2006) (2004) (2006) homozygoot DF % - 52 % 47,8 % ouder dan 18 jaar 49,9 % 44,9 % 46 % 54,5 % (ouder dan 17 jaar ) gemiddelde leeftijd 21,2 jaar - 18,0 jaar 20,0 jaar Kinderen ( 18 jaar) Item Nederland USA GB Duitsland ( 17 jaar) FEV1% 84 % - 85 % 86,9 % Pseudomonas 17,8 % 45 % 26 % 35,7 % Aeruginosa Burkholderia 1,2 % 2 % 1 % 1,8 % Cepacia ABPA 7,3 % - 7 % 4,8 % CFRD 6,3 % 8 % - 5,3 % Nederlandse CF Registratie, rapportage

21 Volwassenen (19 jaar en ouder ) Item Nederland USA GB Duitsland (18 jaar en ouder) FEV1% 61 % - 59 % 61,9 % BMI (gemiddeld) 21, ,7 Pseudomonas 53,3 % 73 % 57 % 62,8 % Aeruginosa Burkholderia 2,2 % 5 % 5 % 3,1 % cepacia ABPA 15,4 % - 4 % 7,7 % CFRD 31,4 % 25 % - 19,8 % Nederlandse CF Registratie, rapportage

22 8. Tot besluit Dit is de eerste in een reeks van jaarlijkse rapportages van de Nederlandse CF Registratie. Met uitbreiding van het aantal jaren waarover wordt geregistreerd en met epidemiologische en statistische ondersteuning wordt een toenemende verdieping van de analyses mogelijk. Daardoor worden overeenkomsten en verschillen tussen centra en trends in de zorg voor mensen met CF zichtbaar. De rapportages worden door de CF-centra benut om de zorg voor mensen met CF verder te verbeteren, waardoor zij een betere prognose mogen verwachten. Dit zal zichtbaar worden in toekomstige rapportages. De NCFS coördineert en beheert de Registratie en onder verantwoordelijkheid van de Stuurgroep zal een jaarlijkse update van de rapportages op deze website verschijnen. Nederlandse CF Registratie, rapportage