Validatie van expertisecentra voor zeldzame aandoeningen vanuit het patiëntenperspectief In het kader van de samenwerking NFU, Orphanet en VSOP
INHOUD Voorwoord... 2 Nationale context... 3 Internationale context... 3 Doelstelling en meerwaarde patiëntenpersepctief... 4 Plan van aanpak... 5 Uitkomsten toetsingsprocedure... 9 VOORWOORD Het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten (NPZZ, www.npzz.nl) werd in oktober 2013 aan minister Schippers van VWS overhandigd. Eén van de actiepunten in het plan betreft de opzet, uitvoering en onderhoud van een landelijk netwerk van expertisecentra voor zeldzame aandoeningen. Zowel voor patiënten(organisaties) met een zeldzame aandoening als voor verwijzende zorgverleners moet duidelijk zijn wáár de gespecialiseerde expertise (kennis, deskundigheid en ervaring) voor een bepaalde aandoening in Nederland zich bevindt en waaruit deze bestaat. Alle veldpartijen zijn het er over eens dat er per (cluster van) zeldzame aandoening(en) een minimum aantal expertisecentra nodig is voor gespecialiseerde zorg, onderzoek, opleiding en voorlichting, alsmede de coördinatie van de zorg buiten het centrum. In haar reactie op het NPZZ heeft de minister de verantwoordelijkheid voor de realisatie van dit netwerk van Nederlandse expertisecentra in handen gelegd van de NFU. De NFU werkt daarbij nauw samen met Orphanet Nederland voor de inbreng van het medisch-wetenschappelijke perspectief en Europese inbedding, en met de VSOP voor de inbreng van het patiëntenperspectief. Op basis van een gezamenlijke toetsingsprocedure streven deze drie samenwerkende partijen naar een betrouwbaar overzicht van expertisecentra voor zeldzame aandoeningen in Nederland. 2
NATIONALE CONTEXT De Raden van Bestuur van de Universitair Medische Centra (UMC s) hebben in de afgelopen jaren binnen hun centra de academische expertise geïdentificeerd op het gebied diagnostiek, behandeling en onderzoek voor zeldzame aandoeningen. Op grond daarvan is er een voorlopige lijst van expertise- en behandelcentra voor zeldzame aandoeningen opgesteld en eind april 2014 op de NFU-website gepubliceerd als Weesziekte Adreswijzer. Validatie van deze kandidaat expertisecentra voor zeldzame aandoeningen binnen de Nederlandse UMC s, zowel vanuit het medisch als het patiëntenperspectief, is noodzakelijk met het oog op transparantie, kwaliteitsbevordering en bewaking, benchmarking, draagvlak, juridische aspecten en opname in Europese Referentie Netwerken (ERN s). Validatie resulteert in een betrouwbaar zicht op zowel de efficiëntie als de dekking van de expertise binnen het zorglandschap voor zeldzame aandoeningen in Nederland. Het verbetert de bestaande infrastructuur, brengt het zorglandschap voor zeldzame aandoeningen in kaart en biedt zicht op mogelijke missing diseases : patiëntenpopulaties met een zeldzame aandoening waarvoor (nog) geen expertisecentrum bestaat. Zo wordt het totale Nederlandse zorglandschap inzichtelijk voor zowel patiënten als zorgprofessionals, en wordt een begin gemaakt met de optimalisering van het zorgaanbod en de organisatie van zorg. De in de Weesziekte Adreswijzer vermelde centra zullen per september 2014 getoetst en gevalideerd gaan worden vanuit zowel het medisch-wetenschappelijk als het patiëntenperspectief. Deze gezamenlijke en gelijktijdige beoordeling vindt plaats middels een gezamenlijk proces en aan de hand van criteria die gebaseerd zijn op die van EUCERD (www.eucerd.eu) en de voormalige Stuurgroep Weesgeneesmiddelen. Positieve uitkomsten van beide deelbeoordelingen zijn noodzakelijk om definitief als expertisecentrum erkend te worden; het uiteindelijk oordeel daarover is, via een in te stellen Beoordelingscommissie, aan de NFU. De patiëntenorganisaties voor de aandoeningen die onder de in de Adreswijzer Weesziekten vermelde centra vallen, zullen via de VSOP gevraagd worden vanuit het patiëntenperspectief hun oordeel te geven over het functioneren van de centra. Daarbij is het tevens nadrukkelijk de intentie om partnerships tussen de expertisecentra en de patiëntenorganisaties te bevorderen. De VSOP treedt op als intermediair tussen patiëntenorganisaties enerzijds en de NFU, als door de minister aangewezen regisseur, anderzijds. INTERNATIONALE CONTEXT De Europese Commissie heeft middels diverse aanbevelingen, richtlijnen en wetten de Europese lidstaten opgeroepen om het aanbod aan kwalitatief hoogwaardige zorg vanuit expertisecentra en expertisenetwerken te stimuleren en deze zorg zichtbaarder en toegankelijker te maken. De Weesziekte Adreswijzer sluit hierop aan. Om door de Europese Commissie als erkend expertisecentrum ( designated centre of expertise ) opgenomen te kunnen worden in de Orphanet database is erkenning door de nationale overheid noodzakelijk. De Nederlandse overheid lijkt bereid tot ondertekening van een definitieve lijst van door de NFU (in samenwerking met Orphanet en VSOP) erkende expertisecentra. Alleen nationaal erkende expertisecentra kunnen deel uit gaan maken van een Europees Referentie Netwerk (ERNs), waarvoor de Europese aanmeldingsprocedure naar verwachting per maart 2015 start. Toekomstige ERNs komen in aanmerking voor Europese subsidieprogramma s. De EU-Directive betreffende Grensoverschrijdende Zorg, eind 2013 in Nederland geïmplementeerd, verlangt in iedere lidstaat een zgn. Nationaal Contactpunt (NCP). Bij een NCP dient bekend te zijn waar de nationale expertisecentra zich bevinden, zodat ook patiënten uit andere lidstaten hiernaar verwezen kunnen worden (o.a. als onderdeel van een ERN). Dit is van belang voor de vergoeding van (verzekerde) zorg aan deze patiënten en voor de financiering van het betreffende Nederlandse expertisecentrum voor geleverde zorg. Het Nederlands NCP is ondergebracht bij het Zorginstituut (voormalig CVZ). In een brief aan de VSOP zegt de minister toe de VSOP te zullen betrekken bij de verdere inrichting van het NCP. 3
DOELSTELLING EN MEERWAARDE PATIËNTENPERSEPCTIEF Met de Weesziekte Adreswijzer is een begin gemaakt met het zichtbaar maken van waar, naar het voorlopige oordeel van de NFU, de expertise voor een bepaalde zeldzame aandoening zich in Nederland bevindt. Voor een definitief oordeel dient nog een toetsing vanuit zowel het medisch-wetenschappelijk als het patiëntenperspectief plaats te vinden. De uitwerking van de toetsing vanuit medisch-wetenschappelijk perspectief is de verantwoordelijkheid van de NFU, in afstemming met Orphanet. Het patiëntenperspectief heeft de ervaren kwaliteit van zorg als basis. In geval van zeldzame aandoeningen is er daarenboven vaak sprake van een intensieve contacten met internationale netwerken, alsmede meer kennis bij de patiënt(enorganisatie) betreffende de medische aspecten van de aandoening dan bij de meeste zorgverleners. Dit geheel van patiëntexpertise is onmisbaar voor de realisatie van hoogwaardige, multidisciplinaire zorg die daadwerkelijk bijdraagt aan de kwaliteit van leven. Immers, hoofddoel van dit alles is uiteindelijk betere kwaliteit van zorg en leven voor de individuele patiënt. Concentratie impliceert meer transparantie en betere informatie. Het biedt patiënten de zekerheid dat de geleverde zorg ook optimale zorg is en toetsing van het expertisecentrum door de patiëntenorganisatie biedt hen de zekerheid dat de zorg ook voldoet aan de criteria voor goede zorg vanuit het patiëntenperspectief. Indien er meerdere expertisecentrum en behandelcentra bestaan, biedt het overzicht in de Weesziekte Adreswijzer de patiënt handvatten om geïnformeerde keuzes te maken. Eén van de EUCERD-criteria betreft dan ook het bestaan van samenwerking tussen het expertisecentrum en de betrokken patiëntenorganisatie(s). Hoewel er in Nederland niet zelden een goede samenwerking is tussen diverse behandelaren, expertisecentra en patiëntenorganisaties is hierop nog veel winst te behalen. Het versterken van de samenwerking tussen patiëntenorganisaties en expertisecentra heeft voor beiden grote meerwaarde (en ook het toetsingsproces kan daaraan bijdragen). Het bevordert het vertrouwen van patiëntenorganisaties in de kwaliteit van de aangeboden zorg en daarmee hun rol in de juiste doorverwijzing van patiënten. Concentratie bevordert en vereenvoudigt de samenwerking tussen patiëntenorganisaties, expertisecentra en het daaraan verbonden zorgnetwerken, op het terrein van zorg (shared-care) en zorgonderzoek. Een patiëntenorganisatie zelf krijgt via het voorliggende toetsingsproces tevens meer inzicht in de ervaren kwaliteit van zorg van hun achterban en de inrichting van het Nederlandse zorglandschap voor hun aandoening. Ook onderzoekers en zorgprofessionals, i.c. verwijzers in de eerste en tweede lijn, hebben er baat bij wanneer zij via hun relatie met het expertisecentrum tevens in contact staan met de expertise van de desbetreffende patiëntenorganisaties en hun achterbannen. Het biedt bijvoorbeeld meer zicht op de omvang van patiëntenpopulaties, vereenvoudigt de toegang tot hen en maakt daarmee het opzetten en beheren van klinische studies, registraties en biobanken eenvoudiger. De VSOP is de afgelopen tien jaar, ook op Europees niveau, actief betrokken geweest bij het beleid betreffende expertisecentra voor zeldzame aandoeningen en vervult een aanjagende rol in het bevorderen van concentratie van zorg voor zeldzame aandoeningen bij zowel patiëntenorganisaties, beroepsgroepen als zorgverzekeraars. De VSOP heeft een visiedocument opgesteld betreffende de organisatie van de zorg voor zeldzame aandoeningen, dat tevens ingaat op de rol van expertisecentra bij de ontwikkeling van kwaliteitsstandaarden (richtlijnen, zorgstandaarden, etc. (www.zorgstandaarden.net). De meerwaarde van deelname aan het validatieproces voor de VSOP zelf bestaat er uit dat de relatie met de achterban wordt versterkt, alsmede met overige betrokken veldpartijen, waaronder NFU, UMC s, Orphanet en medische beroepsorganisaties. Het vergroot het inzicht in de gezamenlijke problematiek van zeldzame aandoeningen, wat van grote waarde is voor de belangenbehartigende rol van de VSOP. 4
PLAN VAN AANPAK Vanaf januari 2013 heeft de VSOP als lid van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van Orphanet Nederland ervaring opgedaan met de toetsing, vanuit het patiëntenperspectief, van centra die zich bij Orphanet aanmelden voor registratie als expertisecentrum in de (Europese) database a.d.h.v. de EUCERD-criteria. De door het centrum ingevulde EUCERD vragenlijst werd daartoe integraal via de VSOP aan de desbetreffende patiëntenorganisatie voorgelegd. Zie www.vsop.nl/nl/wat-doen-wij/zeldzaam/expertisecentra voor een volledige beschrijving van dit proces. Op deze manier zijn door de VSOP per mei 2014 in totaal 43 centra aan 65 patiëntenorganisaties voorgelegd. De aldus opgedane ervaring vormt de basis voor de rol van de VSOP in de toetsing van de NFU-centra die vermeld staan in de Weesziekte Adreswijzer. De in gezamenlijk overleg opgestelde toetsingsprocedure omvat in eerste instantie alle centra die per 1 september 2014 in de Weesziekte Adreswijzer als expertisecentrum staan vermeld. Tot 1 september kan deze lijst worden aangevuld, ook op initiatief van een patiëntenorganisatie. Deze benadert daarvoor het desbetreffende centrum, dat vervolgens contact kan opnemen met de desbetreffende UMC-coördinator (in ieder UMC is een coördinator zeldzame aandoeningen aangesteld). Anderzijds kunnen centra waarvan bij voorbaat vaststaat dat men niet aan de criteria voldoet, het initiatief nemen om uit de adreswijzer verwijderd te worden. De volgende fasering vindt plaats: Toetsingsprocedure gefaseerd: 1 e fase: genoemde centra in NFU catalogus per 1 september 2014 per cluster (september 2014 februari 2015) 2 e & 3 e fase: alle op Orphanet genoemde centra die niet in de NFU-catalogus zijn opgenomen plus nieuwe centra (maart 2015 maart 2016. Procedure op hoofdlijnen per 1 september 2014: 1. Projectleider NFU zet per cluster, per expertisecentrum, 2 vragenlijsten uit (deadline 1 maand): 1 vragenlijst naar de VSOP en 1 naar elke relevante UMC coördinator zeldzame aandoeningen. (maandelijkse cyclus voor fase 1) 2. VSOP zet lijst per expertisecentrum uit naar achterban. Resultaten/bevindingen komen terug bij VSOP en VSOP schrijft per expertisecentrum een advies aan de secretaris van de beoordelingscommissie. 3. UMC-coördinator zet lijst uit bij expertisecentrum in het desbetreffende UMC. Resultaten/bevindingen komen terug bij coördinator (<4 weken). Deze checkt op onvolledigheden en stuurt door naar de secretaris van de beoordelingscommissie. 4. De secretaris stuurt de ingevulde en op onvolledigheden gecontroleerde lijst naar het Orphanet WAR lid van de beoordelingscommissie voor dit cluster en deze schrijft een advies over dit expertisecentrum aan de secretaris van de beoordelingscommissie (< 3 weken). 5. Indien er meer dan 10 expertisecentra beoordeeld moeten worden per cluster, wordt een 2e onafhankelijk Orphanet WAR lid gevraagd om voor de helft van de centra een advies uit te brengen. 6. Secretaris van de beoordelingscommissie (NFU) ontvang beide adviezen (vanuit Orphanet WAR-lid en VSOP) 7. Secretaris stuurt beide adviezen en ingevulde lijsten (en eventuele bijlagen) naar alle commissieleden. 8. Beoordelingscommissie vergadert over de toetsing van dit cluster na 2 à 3 weken voorbereidingstijd (1 e vergadering 2,5-3 maanden na uitzetten van de vragenlijst van 1 e cluster, daarna maandelijks tot fase 1 afgerond is). Enkele kleinere clusters kunnen gebundeld worden, zodat de toetsing van de huidige clusters vóór maart 2015 afgerond is. 9. Beoordelingscommissie brengt per expertisecentrum een advies uit naar NFU-portefeuillehouder. Deze draagt zorg voor officiële erkenning vanuit NFU. 5
Samenstelling NFU beoordelingscommissie (BC): vaste voorzitter; secretaris (beleidsmedewerker NFU/ beleidsmedewerker klankbordgroep); vertegenwoordiger VSOP; projectleider (behalve bij eigen veld, dan vervanger uit klankbordgroep); wisselende vertegenwoordiger van Orphanet Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) (niet eigen cluster). 6
7
In het driepartijenoverleg NFU/Orphanet/VSOP zal, met name gedurende Fase 2/3, nagegaan worden of en in welke mate er aansluiting mogelijk is op de reguliere systematiek voor kwaliteitsbewaking (kwaliteitsinstituut, visitaties, IGZ, etc.). Dit met het oog op een te implementeren permanente infrastructuur voor het kwaliteitsbeleid betreffende expertisecentra voor zeldzame aandoeningen. De toetsingsprocedure vindt plaats op basis van een lijst met minimale hoofdcriteria op basis van de EUCERDcriteria en de criteria van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen, alsmede een SMART opgestelde vragenlijst die zowel door het expertisecentrum als de patiëntenorganisatie wordt ingevuld. Beide vragenlijsten dienen als basis voor de daaropvolgende toetsing door de Beoordelingscommissie. De resultaten van de SMART criteria vormen tevens de basis voor een plan van aanpak/verbeterplan, gekoppeld aan een PDCA-cyclus (Plan-Do-Check-Act), met als doel de kwaliteit en organisatie van zorg in het desbetreffende centrum te verbeteren. Opmerkingen: De centra worden op individuele basis beoordeeld. De vraag of het aantal centra is afgestemd op het aantal patiënten, komt vooralsnog niet aan de orde. De in de Weesziekte Adreswijzer vermelde behandelcentra blijven in deze procedure (vooralsnog) buiten beschouwing. De VSOP acht het echter wenselijk dat de expertisecentra ook medeverantwoordelijk worden voor de kwaliteit van deze behandelcentra. Een toekomstige kwaliteitscyclus zou ook de relatie van het expertisecentrum tot de behandelcentra (expertisenetwerk) dienen te omvatten. De VSOP zal zich naar vermogen inzetten voor het in de praktijk daadwerkelijk optimaal functioneren van erkende expertisecentra, o.a. door: o o o in samenwerking met de expertisecentra kwaliteitsstandaarden (richtlijnen, zorgstandaarden) te ontwikkelen voor de desbetreffende aandoening(en); te bepleiten en te bevorderen dat de zorgverzekeraars de expertisecentra voor hun taken adequaat financieren en de zorg selectief inkopen/financieren op basis van de relatie van zorgverleners met het expertisecentrum en/of een zorgaanbod op basis van een voor de aandoening ontwikkelde kwaliteitsstandaard; de bekendheid van erkende expertisecentra onder behandelaren en verwijzers, met name in de eerste lijn, te bevorderen. 8
UITKOMSTEN TOETSINGSPROCEDURE De volgende uitkomsten van het validatieproces vanuit het patiëntenperspectief zijn denkbaar: 1) Positief; gebaseerd op het oordeel van het vanuit patiënten- én medisch wetenschappelijk perspectief. 2) Negatief, geen consensus: Indien de patiëntenorganisatie negatief oordeelt of twijfelt over de status van het centrum, en daarin met NFU/ UMC /centrum van mening verschilt, is de VSOP bereid een consensusproces tussen het expertisecentrum c.q. de expertisecentra en de betrokken patiëntenorganisatie(s) te organiseren. Een negatief oordeel kan ook gebaseerd zijn op een teveel aan centra i.r.t. het aantal patiënten. Het inzetten van een consensusproces vereist instemming van de NFU, alsmede additionele financiering. De uitkomst hiervan kan positief of negatief zijn, of het besluit een verbeterplan in te zetten. 3) Negatief, consensus; wanneer een expertisecentrum definitief negatief wordt beoordeeld, dan wordt deze verwijderd uit de Weesziekte Adreswijzer. De beoordelingsstatus van ieder centrum zou in de Weesziekte Adreswijzer als volgt kunnen worden opgenomen: a) Positief beoordeeld vanuit medisch-wetenschappelijk perspectief en patiëntenperspectief. b) Beoordeling vanuit medisch-wetenschappelijk perspectief en patiëntenperspectief loopt momenteel (dit wordt ook vermeld indien er een verbeterplan of consensusproces loopt). c) Nog niet beoordeeld vanuit medisch-wetenschappelijk perspectief en patiëntenperspectief. Bij het ontbreken van consensus, om welke reden dan ook, is een door de VSOP gecoördineerd consensusproces een optie. Uit de toetsing kan blijken dat er voor sommige zeldzame aandoeningen geen Nederlands expertisecentrum aanwezig is (de zgn. missing diseases of witte vlekken ). Het alsnog inrichten van een expertisecentrum is dan een mogelijkheid, maar indien het een ultra-zeldzame aandoening betreft kan samenwerking met andere EU-lidstaten en verwijzing over de landsgrenzen noodzakelijk zijn (met inachtneming van de Richtlijn voor patiëntenrechten voor grensoverschrijdende zorg). Sommige patiëntenorganisaties zijn om die reden al Europees in plaats van nationaal georganiseerd en georiënteerd. Wanneer de VSOP een dergelijke leemte signaleert, zal zij de mening van de patiëntenpopulatie hierover peilen en vervolgens met de partners, NFU en Orphanet, in overleg treden over de mogelijkheden. 9