BAXTER EN NEW YORK-PRESBYTERIAN/WEILL CORNELL MAKEN GEGEVENS BEKEND NA 18 MAANDEN VAN FASE II-STUDIE van GAMMAGARD BIJ ALZHEIMERPATIËNTEN

Transcriptie

1 Persbericht Baxter World Trade sprl Parc de l Alliance Boulevard d Angleterre 2-4 B 1420 Braine-l Alleud BAXTER EN NEW YORK-PRESBYTERIAN/WEILL CORNELL MAKEN GEGEVENS BEKEND NA 18 MAANDEN VAN FASE II-STUDIE van GAMMAGARD BIJ ALZHEIMERPATIËNTEN Lopende fase III-studie aanvaardt momenteel nieuwe deelnemers Baxter zal tweede fase III-studie starten TORONTO, 29 april 2010 Baxter International Inc. (NYSE: BAX) en New York- Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center maakten vandaag de resultaten bekend van een 18 maanden durende klinische fase II-studie naar GAMMAGARD LIQUID en GAMMAGARD S/D [Immunoglobuline intraveneus (mens)] (buiten de VS verhandeld als KIOVIG) in de behandeling van Alzheimer in milde tot gematigde graad. Dit zijn de eerste klinische testresultaten die het functioneren en de cognitie meten van patiënten die gedurende 18 maanden doorlopend GAMMAGARD toegediend kregen. De studie beoordeelde het functioneren met behulp van de Alzheimer s Disease Cooperative Study-Clinical Global Impression of Change-schaal (ADCS-CGIC) en testte de cognitie aan de hand van de Alzheimer s Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale-score (ADASCog). Na 18 maanden vertoonden de patiënten (n=14) die GAMMAGARD doorlopend toegediend kregen op de ADCS-CGIC een gemiddelde score die ongeveer 1,36 punt hoger lag dan bij patiënten (n=7) die aanvankelijk een placebo kregen (-0,64 vs. -2,0, p=0,011). De score van patiënten (n=14) die GAMMAGARD doorlopend toegediend kregen, zakte met ongeveer 9,15 ADAS-Cog-punten minder dan die van patiënten (n=6) die aanvankelijk een placebo kregen (daling met ongeveer 6 punten in vergelijking met daling met 15 punten, p=0,013). De gegevens worden tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Americam Academy of Neurology (AAN) in Toronto voorgesteld door hoofdonderzoeker dr. Norman Relkin en dr. Diamanto Tsakanikas. Dr. Relkin is directeur van het Memory Disorders-programma en gedragsneuroloog en neurowetenschapper aan het New York-Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center. Daarnaast is hij ook actief als hoogleraar klinische neurologie aan het Weill Cornell Medical College. Dr. Tsakanikas is klinisch assistent en begeleidend neuropsycholoog aan het New York-Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center evenals instructeur neuropsychologie aan de Faculteit neurologie en neurowetenschappen van het Weill Cornell Medical College. Het onderzoek werd gesteund door Baxter, de Citigroup Foundation en The Clinical Translational Science Center (CTSC) van het Weill Cornell Medical College.

2 De MRI-analyses, die voor het eerst werden voorgesteld, toonden dat patiënten die GAMMAGARD gedurende 18 maanden doorlopend kregen toegediend een kleinere gemiddelde jaarlijkse ventriculaire vergroting vertoonden in de hersenen (6,7%) dan controlepatiënten die startten met een placebo (12,3%, p=0,048). De kleinere ventriculaire vergroting strookte met klinische resultaten bij patiënten die GAMMAGARD gedurende 18 maanden doorlopend kregen toegediend zoals gemeten met de ADCS- CGIC (r=0,523, p=0,018) en ADAS-Cog (r=0,64, p=0,0041). Bovendien vertoonden patiënten die GAMMAGARD gedurende 18 maanden doorlopend kregen toegediend een kleinere gemiddelde jaarlijkse hersenatrofie (-1,58%) in vergelijking met controlepatiënten die aanvankelijk een placebo kregen (-2,24%, p=ns). De kleinere hersenatrofie strookte met de klinische resultaten bij patiënten die GAMMAGARD gedurende 18 maanden doorlopend kregen toegediend zoals gemeten met de ADCS- CGIC (r=0,64, p=0,0041) en ADAS-Cog (r=0,42, p=0,076). De cognitieve en functionele resultaten en neurologische beeldresultaten van deze 18 maanden durende fase II-studie bij proefpersonen die GAMMAGARD doorlopend kregen toegediend, onderschrijven de verdere evaluatie van een groter aantal Alzheimerpatiënten, aldus dr. Paul Aisen, directeur van de Alzheimer s Disease Cooperative Study. De volgende belangrijke stap is nu het volledig registreren en voltooien van de lopende fase III-studie naar GAMMAGARD in de hoop dat deze de bevindingen van fase II zal bevestigen. Dan hebben we hopelijk een voldoende inzicht verworven in het potentiële gunstige effect van GAMMAGARD op de ziekte van Alzheimer. De lopende fase III-studie naar GAMMAGARD, de Gammaglobulin Alzheimer s Partnership (GAP-studie), is bedoeld om het potentiële effect van GAMMAGARD op de ziekte van Alzheimer in milde tot gematigde graad te evalueren. De studie beslaat 35 actief registrerende vestigingen in toonaangevende academische centra in de Verenigde Staten die aangesloten zijn bij The Alzheimer s Disease Cooperative Study (ADCS). Daarnaast wachten nog 12 vestigingen in de VS en Canada op definitieve deelname. De deelnemers aan de studie worden gedurende 18 maanden aan de hand van klinische schalen beoordeeld op cognitie en functioneren. Er zullen tests naar biomarkers en neurologische beeldverwerkingstests worden uitgevoerd om het mogelijke effect van GAMMAGARD op de evolutie van de ziekte te meten. De studie wordt gesponsord door Baxter en wordt gedeeltelijk gefinancierd door de National Institutes of Health (NIH) via de Alzheimer s Disease Cooperative Study (ADCS). Baxter is van plan om een tweede, gelijktijdige fase III-studie naar GAMMAGARD te starten voor de ziekte van Alzheimer in milde tot gematigde graad om de resultaten van de fase II-studie bij een groter aantal patiënten te bevestigen. De resultaten van fase II vormen de eerste studie naar Alzheimer waarbij alle drie de metingen (cognitief, functioneren en neurologische beeldvorming) positieve gegevens vertoonden en statistisch significant waren. Baxter voelt zich bemoedigd door de resultaten van de 18 maanden durende fase IIstudie naar GAMMAGARD bij Alzheimerpatiënten. Deze gegevens zijn erg veelzeggend

3 en op basis daarvan willen we een tweede fase III-studie naar GAMMAGARD bij Alzheimerpatiënten opstarten, verklaarde Hartmut Ehrlich, M.D., vicepresident onderzoek en ontwikkeling van Baxter BioScience. De nieuwe studie zal bijkomend bewijsmateriaal verzamelen om het toedienen van GAMMAGARD bij de ziekte van Alzheimer in milde tot gematigde graad te ondersteunen. Via onze lopende fase IIIstudie willen we zo de aanvraag tot goedkeuring voor deze indicatie onderbouwen. We zullen nauw samenwerken met de FDA en andere instanties wat de gepaste volgende stappen betreft. Baxter wil de wetenschappelijke en klinische kennis over GAMMAGARD voor diverse neurologische toepassingen uitbreiden. Diverse klinische proeven in dat kader verkeren al in een gevorderd stadium. Naast de lopende fase III-studie naar GAMMAGARD LIQUID bij Alzheimer rekruteert Baxter momenteel ook patiënten voor een fase III-studie naar GAMMAGARD GLIQUID in de behandeling van multifocale motorische neuropathie (MMN). Een fase III-studie naar GAMMAGARD LIQUID bij chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) zal later dit jaar opgestart worden. Opzet fase II-studie Bij de dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie werden 24 patiënten in de VS met een milde tot matige vorm van de ziekte van Alzheimer willekeurig aangeduid om gedurende zes maanden GAMMAGARD (16 patiënten) toegediend te krijgen of een placebo met zoutoplossing (8 patiënten). Na zes maanden kreeg de groep die aanvankelijk een placebo kreeg verschillende dosissen GAMMAGARD terwijl de overige 16 patiënten GAMMAGARD ononderbroken bleven innemen aan de aanvankelijk toegewezen dosis. De studie omvatte een vergelijking van vier doseerregimes van GAMMAGARD met dosissen van 0,2 g/kg per twee weken tot 0,8g/kg om de vier weken. Er werden cognitieve, gedrags- en functionele metingen uitgevoerd bij het basisonderzoek en telkens om de drie maanden. De primaire eindpunten van het fase IIonderzoek waren het globale functioneren, beoordeeld aan de hand van de ADCS- CGIC, en het cognitieve functioneren, gemeten met de ADAS-Cog. Ook de veiligheid en tolerantie van GAMMAGARD bij Alzheimerpatiënten werden vergeleken met die van een placebo. De secundaire eindpunten omvatten de effecten op de neurologische beeldvorming en biomarkers in verband met bèta-amyloïde, een peptide die gerelateerd wordt aan de ziekte van Alzheimer. Opzet fase III-studie De lopende fase III-studie is een prospectieve, 18 maanden durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met twee verschillende parallelle dosisgroepen van in het totaal 360 proefpersonen van beide geslachten, tussen 50 tot 89 jaar oud, met Alzheimer in milde tot gematigde graad. De studie zal nagaan of een behandeling met GAMMAGARD LIQUID leidt tot een aanzienlijk langzamere afname van de cognitieve en andere functies in vergelijking met een placebo. Naar verwachting is dit onderzoek het eerste van twee pivotale fase III-onderzoeken ter ondersteuning van

4 de officiële goedkeuring van GAMMAGARD LIQUID voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. De efficiëntie wordt beoordeeld aan de hand van twee co-primaire eindpunten: het globale klinische resultaat beoordeeld aan de hand van de Alzheimer s Disease Cooperative Study-Clinical Global Impression of Change-schaal (ADCS-CGIC) en het cognitieve resultaat aan de hand van de Alzheimer s Disease Assessment Scale- Cognitive Subscale-score (ADASCog). De te evalueren secundaire eindpunten zijn onder meer gedrag, functioneren en levenskwaliteit. Overige eindpunten van de studie omvatten verschillende biomarkers in het plasma, de cerebrospinale vloeistof en in de neurologische beeldvorming om het verloop van de ziekte en de reactie op de behandeling met GAMMAGARD te beoordelen. Over GAMMAGARD LIQUID GAMMAGARD LIQUID is aangewezen voor de behandeling van primaire immunodeficiëntie-aandoeningen die gepaard gaan met een gebrekkige humorale immuniteit. Deze omvatten, maar zijn niet beperkt tot, congenitale X-gebonden agammaglobulinemie, een gewone variabele immunodeficiëntie, het syndroom van Wiskott-Aldrich en diverse gecombineerde immunodeficiënties. Belangrijke informatie over het risico Er bestaan contra-indicaties voor GAMMAGARD LIQUID bij patiënten met een gekende anafylactische of ernstige overgevoeligheidsreactie op immunoglobuline (humaan). Patiënten met een ernstige selectieve IgA-deficiëntie (IgA < 0,05 g/l) kunnen anti-igaantilichamen ontwikkelen. Deze situatie kan leiden tot een ernstige anafylactische reactie. Intraveneuze producten met immunoglobuline (humaan) worden naar verluid in verband gebracht met nierstoringen, acuut nierfalen, osmotische nefrose en de dood. Patiënten met aanleg voor acuut nierfalen zijn onder meer patiënten met eerder bestaande nierinsufficiëntie (in eender welke mate), diabetes mellitus, een leeftijd hoger dan 65, volumedepletie, sepsis, paraproteïnemie of patiënten die geneesmiddelen krijgen die nefrotoxisch zijn. Vooral bij dergelijke patiënten moeten IGIV-producten in de minimale beschikbare concentratie worden toegediend aan een zo laag mogelijke infuussnelheid. Hoewel deze meldingen van nierstoringen en acuut nierfalen gepaard gaan met het gebruik van veel van de goedgekeurde IGIV-producten, waren de producten met sucrose als stabilisator goed voor een onevenredig aandeel van het totale aantal. Glycine, een aminozuur, wordt gebruikt als stabilisator. GAMMAGARD LIQUID bevat geen sucrose.

5 GAMMAGARD LIQUID wordt vervaardigd op basis van menselijk plasma. Er kan een risico bestaan op het overdragen van besmettelijke stoffen, virussen en in theorie ook de ziekte van Creutzfeldt-Jakob (CJD). De onderdelen van de verpakking van dit product bevatten geen latex. IGIV werd al in verband gebracht met gevallen van trombose. Risicopatiënten zijn onder andere patiënten met een voorgeschiedenis van atherosclerose, diverse cardiovasculaire risicofactoren, een gevorderde leeftijd, een verminderde hartoutput en/of andere gekende of vermoedelijke aandoeningen van hyperviscositeit, hypercoagulatie en langdurige periodes van immobilisatie. IGIV-producten kunnen bloedgroepantilichamen bevatten die een positieve rechtstreekse antiglobulinereactie kunnen veroorzaken en in zeldzame gevallen ook hemolyse. Het aseptische meningitissyndroom (AMS) wordt infrequent gemeld in verband met een behandeling met IGIV. Het stopzetten van de behandeling met IGIV leidde tot een remissie van het AMS binnen enkele dagen zonder sequelae. Verschillende milde tot gematigde reacties, zoals hoofdpijn, koorts, vermoeidheid, koude rillingen, gloeien, duizeligheid, urticaria, piepende ademhaling of kortademigheid, misselijkheid, braken, spierstijfheid, rugpijn, pijn in de borstkas, spierkrampen en veranderingen in de bloeddruk kunnen zich voordoen bij infusen met immunoglobuline intraveneus (mens). Voor de volledige voorschrijfinformatie kunt u terecht op: Gammagard Liquid is geregistreerd als KIOVIG in Europa. De volledige informatie betreffende voorschriften is te vinden op Over het New York-Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Het New York-Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center, gelegen in New York City, is één van de belangrijkste academische medische centra ter wereld. Het omvat het academisch ziekenhuis New York-Presbyterian en het Weill Cornell Medical College, de geneeskundige faculteit van de Cornell-universiteit. New York-Presbyterian/Weill Cornell biedt een geavanceerde interne, ambulante en preventieve verzorging in alle domeinen van de geneeskunde en wil uitblinken in de verzorging van de patiënten, opleiding, research en dienstbetoon aan de gemeenschap. De artsen en wetenschappers van Weill Cornell zijn verantwoordelijk voor heel wat vooruitgangen in de medische wereld van de ontwikkeling van de pap-test voor baarmoederhalskanker tot de synthese van penicilline, de eerste succesvolle zwangerschap en geboorte met embryo-biopsie in de VS, de eerste klinische proef met gentherapie bij de ziekte van Parkinson, de eerste indicatie van de kritieke rol die het beenmerg speelt bij de groei van tumoren en recent nog het eerste succesvolle gebruik wereldwijd van diepe hersenstimulatie in de behandeling van een patiënt met hersenletsel die minimaal bij bewustzijn was.

6 New York-Presbyterian staat zesde op de lijst van U.S. News & World Report van de beste ziekenhuizen, naast New York-Presbyterian Hospital/Columbia university Medical Center, Morgan Stanley Children s Hospital of New York-Presbyterian, New York- Presbyterian Hospital/Westchester Division en New York-Presbyterian Hospital/The Allen Pavilion. Het Weill Cornell Medical College is het eerste medische college in de VS dat overzees een opleiding geneeskunde aanbiedt en een sterke aanwezigheid onderhoudt in Oostenrijk, Brazilië, Haïti, Tanzania, Turkije en Katar. Voor meer informatie kunt u terecht op en Over Baxter Corporate en Baxter België Baxter International Inc. ontwikkelt, vervaardigt en verhandelt via zijn filialen producten die het leven van mensen met hemofilie, immuunaandoeningen, infectieziektes, nieraandoeningen, trauma s en andere chronische en acute medische aandoeningen redden en verlengen. Als een wereldwijd en gediversifieerd bedrijf in de gezondheidssector past Baxter een unieke combinatie toe van expertise in medische toestellen, farmaceutische producten en biotechnologie om producten te creëren die de patiëntenzorg wereldwijd bevorderen. Baxter stelt in België meer dan mensen te werk en heeft een grote productieeenheid als een Europees Distributiecentrum in Lessen. In de productie-eenheid produceert Baxter medicijnen gewonnen uit plasma en producten voor de behandeling met nierdialyse. Het Onderzoeks-& Ontwikkelingscentrum en de zetel van Baxter Belux zijn sinds kort gevestigd te Eigenbrakel. Baxter investeert elk jaar meer dan 30 miljoen euro in onderzoek en ontwikkeling van medicijnen. Dit jaar werd eveneens aangekondigd dat er tussen 2009 en 2012 nog een extra 70 miljoen euro zal geïnvesteerd worden in het centrum te Lessen tussen en dat er een extra 175 banen worden gecreëerd. Zo staat Baxter op de tweede plaats van belangrijkste Amerikaanse bedrijven in Wallonië over alle sectoren heen. Contact voor de media : Vincent Vanwijnsberghe Communications Manager Belux: T M vincent_vanwijnsberghe@baxter.com