Datum 31 maart 2017 Betreft bottom-up procedurebrief: voorwaardelijke toelating tot het basispakket Geachte heer of mevrouw,

Transcriptie

1 > Retouradres Postbus 320, 1110 AH Diemen Eekholt XH Diemen Postbus AH Diemen info@zinl.nl T +31 (0) Contactpersoon mw. H. Schelleman T +31 (0) Betreft bottom-up procedurebrief: voorwaardelijke toelating tot het basispakket 2019 Geachte heer of mevrouw, Op 1 april a.s. start opnieuw de bottom-up procedure voor het indienen en selecteren van onderwerpen voor voorwaardelijke toelating (VT) tot het verzekerde pakket van de verzekeringswet. roept partijen in de zorg op om onderwerpen aan te melden door indiening van een dossier. Na het beoordelen van de ingediende dossiers zal het instituut uiterlijk voor 1 maart 2018 de minister van Volksgezondheid Welzijn en Sport (VWS) adviseren over onderwerpen die voor VT tot het basispakket in aanmerking komen. In deze brief lichten wij de mogelijkheid van VT kort toe, bespreken we welke zorg in aanmerking kan komen voor VT en beschrijven wij de procedure voor het indienen en beoordelen van dossiers. Meer informatie over de vervolgstappen is terug te vinden in bijlage 1. Voorwaardelijke toelating tot het basispakket Uitgangspunt van de verzekeringswet is dat alleen zorg die voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk tot het verzekerde pakket behoort. Met andere woorden alleen zorg die als effectief t.o.v. de huidige standaard- of gebruikelijke behandeling wordt beschouwd, maakt onderdeel uit van het basispakket van de verzekeringswet. Sedert 1 januari 2012 heeft de minister van VWS op grond van artikel 2.1, lid 5 van het Besluit zorgverzekeringen (Bzv) de bevoegdheid gekregen om zorg die niet aan dat vereiste voldoet, toch tijdelijk toe te laten tot het verzekerde pakket, onder de voorwaarde dat binnen een bepaalde periode gegevens verzameld worden over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van deze zorg. De mogelijkheid voor de minister van VWS om zorg voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket geldt voor geneeskundige zorg, extramurale farmaceutische zorg en extramurale hulpmiddelen. Aan de hand van de verzamelde gegevens tijdens het (hoofd)onderzoek kan, voor afloop van de periode van VT, worden vastgesteld of de zorg voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. 1 1 Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk. Beschikbaar via Pagina 1 van 14

2 Welke zorg kan in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating? Alleen zorg die niet voldoet aan het criterium de stand van de wetenschap en praktijk en om die reden geen deel uitmaakt van het basispakket, kan in aanmerking komen. 2 heeft voor de selectie van de ingediende onderwerpen criteria geformuleerd. Bij het opstellen van deze selectiecriteria heeft de door EUnetHTA voorgestelde werkwijze als basis gediend. 3 In grote lijnen kunnen de criteria worden onderscheiden in primaire en secundaire criteria. Primaire criteria betreffen de geschiktheid van het onderwerp en de haalbaarheid van een succesvolle VT en worden met JA of NEE beantwoord. Primaire criteria: geschikt voor voorwaardelijke toelating? 1. Gaat het om geneeskundige zorg, farmaceutische zorg of hulpmiddelen zorg in de zin van de verzekeringswet? 4 Dat betekent dat de zorg moet voldoen aan de in de verzekeringswet opgenomen omschrijving en voorwaarden. De reden waarom de zorg (nog) niet in het pakket zit, dient uitsluitend gelegen te zijn in het feit dat de zorg (nog) niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk en volgt niet uit andere wettelijke beperkingen Zijn de werkzaamheid en de veiligheid van de innovatie aangetoond? Voor (specialistische) geneesmiddelen geldt dat marktregistratie in principe voldoende is voor een positief antwoord op deze vraag. Voor andere zorg, m.n. devices en protheses geldt dat een CE-keurmerk hiervoor niet per definitie voldoende is. 3. In geval van innovaties: gaat het om zorg die veelbelovend 6 is maar waarbij het ontbreken van financiering van de zorg het doen van goed onderzoek belemmert? 7 4. Is/zijn er cruciale evidence gap(s) geïdentificeerd? 8 5. Is de onderzoeksvraag exact geformuleerd? 9 6. Geeft het onderzoeksvoorstel antwoord op de in vraag 4 geïdentificeerde 2 NB: dit kan zowel innovatieve zorg, als breed ingeburgerde zorg, maar onvoldoende evidence-based zorg betreffen. 3 EUnetHTA: European Network for Health Technology Assessment. Criteria to select and prioritize health technologies for additional evidence generation. Work Package 7, June Oftewel zorg en diensten die vallen onder artikel 2.4, 2.8 of 2.9 van het Bzv. 5 Bijvoorbeeld: zorg die uitgesloten is van de basisverzekering (kortdurende fysiotherapie, cosmetische chirurgie) of zorg die vanwege een andere wettelijke beperking (een niet in Nederland geregistreerd geneesmiddel dat bestemd is voor de behandeling van een aandoening die in Nederland vaker voorkomt dan bij 1 op de inwoners) kan niet in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating, omdat de reden van uitsluiting niet ligt in het criterium de stand van de wetenschap en praktijk. 6 Een interventie is veelbelovend als bij alle secundaire criteria de score 6 of hoger is. 7 Het niet vergoed zijn van de zorg moet de belemmerende factor voor goed onderzoek zijn. Dit betekent dat het meestal zal gaan om dure zorg waarvoor grootschalig onderzoek nodig is, en waarvoor de eigen middelen van de instellingen te kort schieten. Dit ter onderscheid van de academische component (kleinschalig, één centrum, voor financiering van zowel zorg als onderzoek) en van het programma DoelmatigheidsOnderzoek van ZonMw (uitsluitend bedoeld voor onderzoekssubsidies, niet voor financiering van zorg). Indien de EMA of het CBG geen of minder dan 7 jaar geleden een marktautorisatie heeft verstrekt voor een geneesmiddel, dan zijn wij van mening dat er voldoende financiering is voor het doen van goed onderzoek naar de effectiviteit van off-label gebruik van dit geneesmiddel. Wij zijn ook van mening dat er voldoende financiering is voor het doen van goed onderzoek bij een off-label toepassing van een geregistreerd geneesmiddel dat bestemd is voor de behandeling van een aandoening die in Nederland vaker voorkomt dan bij 1 op de inwoners. 8 M.a.w.: is duidelijk welke gegevens ontbreken voor een positief oordeel van het instituut over de stand van de wetenschap en praktijk? Belangrijk hierbij is dat het instituut in de regel vereist dat er gerandomiseerd vergelijkend onderzoek wordt uitgevoerd waarbij de controle-arm de huidige standaard- of gebruikelijke behandeling is. 9 Dit moet blijken uit een (concept)onderzoeksvoorstel. Pagina 2 van 14

3 evidence gap(s)? Gaat het om zorg die in principe, nadat de effectiviteit is aangetoond, op landelijke schaal kan worden aangeboden? 8. Wordt het onderzoek opgezet en uitgevoerd binnen een samenwerkingsverband waaraan tenminste één niet-universitaire instelling deelneemt? 9. Is het verkrijgen van de gewenste antwoorden haalbaar binnen de periode van VT (meestal zal de periode vier jaar duren, soms is een langere of kortere periode gewenst)? Is de kwaliteit van het voorgestelde onderzoek voldoende? 12 Als één of meer van deze vragen met NEE worden beantwoord is de interventie niet geschikt voor VT. De overblijvende interventies worden aan de hand van secundaire criteria beoordeeld (score 1-10) en geordend. Deze criteria betreffen vooral de relevantie van de aandoening en van de interventie, waaronder de ziektelast en de verwachte meerwaarde in effectiviteit en kosteneffectiviteit. Secundaire criteria: bepalen van de relevantie van de aandoening, de interventie en het onderzoek ten behoeve van selectie en prioritering. 1. Wat is de maatschappelijke ziektelast (morbiditeit, mortaliteit, incidentie, prevalentie, DALY s)? 2. Zijn er diagnostische/therapeutische alternatieven? 3. Wat is de verwachte meerwaarde van de interventie (in gezondheidswinst/ economisch/organisatorisch/sociaal/ethisch)? 4. Zijn er studies elders gepland of gaande? 5. Wat is het evidence niveau van het onderzoeksvoorstel (RCT, nietgerandomiseerd vergelijkend onderzoek, niet-vergelijkend onderzoek)? De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) is betrokken bij deze selectie en adviseert de Raad van Bestuur van het instituut. ZonMw adviseert het instituut over de wetenschappelijke kwaliteit van alle ingediende onderzoeksvoorstellen die voldoen aan primaire selectiecriterium 1. In bijlage 2 staat meer informatie over de procedure en kwaliteitscriteria die ZonMw gebruikt bij de beoordeling. Maximale duur onderzoek De maximale duur van het hoofdonderzoek (inclusieperiode; follow-up; analyse van onderzoeksdata) tijdens de VT is door de minister van VWS in principe 10 M.a.w.: kan het onderzoek de evidence gap opvullen? Het kan voorkomen dat onderzoek dat op zich nuttig is, toch niet de gegevens oplevert die nodig zijn voor een positief oordeel over de stand van de wetenschap en praktijk. In zo n geval zal het ingediende voorstel afvallen in de selectieronde. Het is dus zaak om duidelijkheid te hebben over wat door het instituut nodig wordt geacht aan evidence. U kunt hierover zonodig overleggen met een medewerker van het instituut. 11 Dit gaat alleen om zaken na start onderzoek (of te wel, duur van de inclusie, behandeling (indien van toepassing), follow-up en analyses) en de 6 maanden die het instituut nodig heeft om het standpunt over de stand van de wetenschap en praktijk te schrijven. Voorbereidingstijd vóór de daadwerkelijke start van het onderzoek: intentieverklaringen deelnemende centra, oordeel METC, beoordeling consortiumovereenkomst of sponsorovereenkomst, enz dient afgerond te zijn voor de start van het voorwaardelijke toelatingstraject (zie bijlage 1 voor meer informatie). Verder verwachten wij dat er consensus is binnen de beroepsgroep(en) en patiëntenorganisatie(s) over het belang van het onderwerp. 12 Over de kwaliteit van de ingediende onderzoeksvoorstellen zal advies gevraagd worden aan ZonMw (zie bijlage 2 voor meer informatie). Dit is ongeacht of er wel of geen onderzoekssubsidie bij ZonMw is aangevraagd. Pagina 3 van 14

4 bepaald op 3,5 jaar. 13 Er zijn echter interventies waarvoor 3,5 jaar per definitie te weinig is vanwege: de (kleine) omvang van de patiëntengroep; de snelheid waarmee de interventie zijn werk doet; en/of de snelheid waarmee een ziekte zich ontwikkelt. Voor die bijzondere gevallen is de maximumtermijn verruimd. Indien u een aanvraag wil indienen met een onderzoeksduur die langer is dan de maximale onderzoeksduur van 3,5 jaar, dan dient u voor het indienen van het dossier contact op te nemen met het instituut om na te gaan of de door uw voorgestelde interventie in aanmerking kan komen voor verruiming van de onderzoeksduur. De dossiereisen Om te beoordelen of aan de selectiecriteria wordt voldaan zijn gegevens nodig die zijn neergelegd in dossiereisen. Deze bestaan uit informatie die van belang is voor het pakketbeheer, voor de declaratiegegevens (NZa), de haalbaarheid van een VT-traject en voor de beoordeling van een eventuele subsidietoekenning voor het onderzoek. De indieners worden dringend geadviseerd om het dossier (genaamd formulier voor indienen dossier 14 ) volledig samen te stellen; onvolledige dossiers worden niet in behandeling genomen. Belangrijk is te vermelden dat de beoordeling van het dossier plaatsvindt op grond van de in het dossier geleverde informatie. Het instituut stelt dus zelf geen dossier samen. Het dossier bestaat uit de volgende onderdelen: administratie en samenvatting, medisch inhoudelijke gegevens, financiën, haalbaarheid, de opzet van het aan de VT gekoppelde wetenschappelijke onderzoek en eventueel een subsidieverzoek aan ZonMw. ZonMw subsidie voor financiering onderzoek Het onderzoek naar de (kosten)effectiviteit van voorwaardelijk toegelaten zorg wordt in beginsel gefinancierd door de industrie / grote commerciële partijen. 15 Voor partijen waarvoor dit onmogelijk is bestaat de mogelijkheid voor een zorg- of onderzoeksinstelling om een onderbouwd subsidieverzoek voor de financiering van het onderzoek in te dienen bij ZonMw. Uit het dossier dient duidelijk naar voren te komen dat de inzet van publieke middelen gerechtvaardigd is en waarom het onderzoek niet volledig of gedeeltelijk door andere partijen, in het kader van de geldende verplichtingen, kan worden gefinancierd. In bijlage 3 treft u de randvoorwaarden aan om bij ZonMw subsidie aan te kunnen vragen. Het subsidieverzoek bij ZonMw voor financiering van het onderzoek is een onderdeel van het dossier. In het dossier wordt aan partijen gevraagd om duidelijk aan te geven óf en waarom voor het onderzoek subsidie wordt aangevraagd bij ZonMw. Financiering van onderzoek door andere partijen is Formulier voor indienen dossier. Beschikbaar via: Pagina 4 van 14

5 mogelijk. Als uw subsidieverzoek niet voldoet aan de randvoorwaarden van ZonMw in het kader van de voorwaardelijke toelating (bijlage 3), dan kan ZonMw geen subsidie verlenen. De eerstvolgende bottom-up indieningsronde: tijdschema Vanaf 1 april bestaat de mogelijkheid om onderwerpen in te dienen voor de bottom-up procedure van de VT. Vanaf die datum wordt het elektronische indiensysteem van ZonMw ProjectNet opengesteld tot en met donderdag 29 juni 2017 om uur. Instructies en toelichting (inclusief de link naar ProjectNet) vindt u in het document genaamd instructies voor indienen 16. Voor de komende beoordelingsprocedure hebben we het volgende tijdschema voor ogen: maart verzending van deze procedurebrief aan partijen in de zorg; aankondiging op website van het instituut; 1 april 29 juni, uur openstelling elektronische indiensysteem (ProjectNet); dossiers kunnen worden ingediend; 30 juni start fase 1: beoordelen en selecteren van voorstellen door het instituut en ZonMw; 2018 uiterlijk 1 maart het instituut adviseert de minister van VWS en geeft aan welke van de beoordeelde en geselecteerde onderwerpen wij potentiële kandidaten vinden voor VT; voor de zomer zomer - winter de minister van VWS beslist welke onderwerpen hun voorstel in meer detail mogen uitwerken en geeft het instituut opdracht om partijen te begeleiden bij het uitwerken van de voorwaarden; start fase 2 17 : partijen werken het voorstel voor VT nader uit en leggen hun afspraken neer in een convenant (gewenste maximale duur zes maanden); 16 Instructies voor indienen. Beschikbaar via: procedures/adviseren-over-en-verduidelijken-van-het-basispakket-aan-zorg/beoordeling-voor- voorwaardelijke-toelating-van-zorg. 17 Meer informatie over deze fase is ten vinden in bijlage 1. Pagina 5 van 14

6 april 18 de regelgeving wordt gewijzigd en het VTtraject start. Tot besluit In deze brief hebben we uiteengezet hoe de procedure voor het beoordelen en selecteren voor VT tot het basispakket is ingericht. Als u tijdens het samenstellen van het dossier vragen hebt, kunt u deze richten aan Hedi Schelleman van (hschelleman@zinl.nl). Hoogachtend, mw. mr M. van der Veen-Helder Hoofd afdeling 18 Om een voorwaardelijk toelatingstraject te kunnen starten op 1 april dient het convenant (incl. bijlagen) ten minste 7 dagen voor 1 februari bij het instituut ingediend te zijn. Het instituut stuurt het convenant vervolgens met een adviesbrief door aan VWS. Bij ontvangst van het convenant + advies van het instituut tussen 2 november en 1 februari, streeft VWS ernaar dat de minister uiterlijk 1 maart een beslissing neemt, en kan de Voorwaardelijke Toelating van start gaan per 1 april. Deze cyclus herhaalt zich iedere drie maanden. Pagina 6 van 14

7 Bijlage 1 In het schema hieronder hebben wij fase 1 en fase 2 van de bottom-up procedure in grote lijnen schematisch samengevat. Hieronder geven wij een toelichting bij dit schema. Fase 1: selectie interventie Deze fase kent drie onderdelen: (1) indiening dossier door partijen, (2) beoordeling en advisering door het instituut (inclusief kwaliteitsbeoordeling door ZonMw en, indien van toepassing, beoordeling van subsidieverzoek aan ZonMw 19 ) en (3) besluitvorming door de minister van VWS. Deze onderdelen staan in de brief beschreven. 19 ZonMw toetst of het subsidieverzoek voldoet aan de randvoorwaarden ZonMw (zie bijlage 3) Pagina 7 van 14

8 Fase 2: Uitwerking voorwaarden Deze fase kent drie onderdelen: (1) uitwerking voorwaarden in convenant door partijen, (2) beoordeling en advisering door het instituut (inclusief beoordeling consortiumovereenkomst of sponsorovereenkomst door ZonMw) en (3) definitieve besluitvorming door de minister van VWS. Uitwerken voorwaarden in convenant door partijen Het is aan de betrokken partijen (onderzoekers, zorgverleners, beroepsgroepen, patiëntenorganisaties en commerciële partijen) om binnen 6 maanden over de uitvoering van het VT-traject schriftelijk afspraken te maken. Het betreft zowel afspraken die bewerkstelligen dat het VT-traject succesvol verloopt, als afspraken die bewerkstelligen dat mocht de interventie uiteindelijk niet instromen in het basispakket (na afloop of tussentijds beëindigen VT-traject) de vergoeding van de zorg ten laste van het basispakket (zorgvuldig) wordt beëindigd. Uit de afspraken moet onder meer blijken dat alle partijen zich committeren aan het traject en zich ervan bewust zijn dat er op verschillende momenten in en na afloop van het traject een negatieve pakketbeslissing kan worden genomen. In de brief aan de Tweede Kamer van 19 september zijn de in het convenant op te nemen punten weergegeven. Enkele belangrijke redenen voor het toevoegen van deze fase zijn de volgende: Het is ongewenst dat de regelgeving wordt gewijzigd voordat het onderzoek in de startblokken staat. De ervaring heeft geleerd dat het voorbereiden van het onderzoek vaak meer tijd kost dan vooraf ingeschat. Een van te voren vastgestelde ingangsdatum van de VT kan dan te vroeg zijn. In de praktijk blijkt het moeilijk om eenmaal tot het pakket toegelaten zorg te de-implementeren (af te schaffen) ook als de effectiviteit onvoldoende is gebleken uit het onderzoek. De minister van VWS verlangt daarom dat voor de aanvang van de VT duidelijke afspraken zijn gemaakt tussen partijen over een exitstrategie. In 2014 is een onderzoeksplicht gekoppeld aan de aanspraak op voorwaardelijk toegelaten zorg. Dit betekent dat patiënten slechts aanspraak hebben op vergoeding van de zorg als zij deelnemen aan het onderzoek naar de effectiviteit ervan. In de praktijk is echter gebleken dat niet alle patiënten kunnen deelnemen aan het hoofdonderzoek, bv. doordat de inclusie van het hoofdonderzoek is gesloten of omdat patiënten niet aan de criteria voor deelname aan het onderzoek voldoen vanwege niet-zorginhoudelijke criteria (bv. omdat ze niet beschikken over een computer). 21 Bij die patiënten mag de behandeling alleen uit het basispakket vergoed worden als de verzekerde deelneemt aan een (nietvergelijkend) nevenonderzoek, waarbij dezelfde voorwaarden (indicatie, behandeling en duur van behandeling) gelden als benoemd in het hoofdonderzoek. Het onderzoeksprotocol van het nevenonderzoek, indien van toepassing, dient te worden toegevoegd aan het convenant. Het 20 Kamerbrief over voorwaardelijke toelating. Brief van minister Schippers (VWS) aan de Tweede Kamer over de verdere ontwikkeling en vormgeving van het instrument VT. Beschikbaar via: 21 Wijziging van de Regeling zorgverzekering in verband met wijziging van de voorwaarden voor voorwaardelijk toegelaten zorg. Kenmerk Z, dd. 9 sept pdf. Pagina 8 van 14

9 opzetten van een nevenonderzoek is niet verplicht. 22 Beoordeling en advisering door het instituut en ZonMw Het instituut gaat na of alle relevante partijen het convenant hebben ondertekend en of alle punten, genoemd in de kamerbrief van 19 september , in het convenant zijn opgenomen. Wij gaan verder na of naar onze inschatting - de gemaakte afspraken afdoende zijn en voldoende garanties bieden om een VT-traject succesvol te laten verlopen en zo nodig zorgvuldig te laten eindigen. Zijn onze bevindingen positief, dan adviseren wij de minister van VWS om de interventie tijdelijk toe te laten tot het basispakket van de Zvw. Bij een subsidieverzoek aan ZonMw, dat voldoet aan de randvoorwaarden van ZonMw (zie bijlage 3), beoordeelt ZonMw het consortiumovereenkomst of sponsorovereenkomst op conformiteit met het EU steunkader en het ZonMw kennisbenuttingsbeleid. In het geval dat ZonMw de consortiumovereenkomst of sponsorovereenkomst niet accepteert, verleent ZonMw geen subsidie. Daarnaast is een positief besluit van de minister van VWS over voorwaardelijke toelating een voorwaarde om een ZonMw subsidie toegekend te krijgen. Definitieve besluitvorming door de minister van VWS De minister van VWS beslist, mede op basis van het advies van het instituut, of de interventie in aanmerking komt voor VT. De VT van een interventie tot het basispakket treedt pas in werking na wijziging van de Regeling zorgverzekering. Dit kan 4 keer per jaar. 24 Publicatie daarvan vindt plaats in de Staatscourant. Uitvoering van een voorwaardelijke toelatingstraject Het VT-traject bestaat uit twee onderdelen: verloop en eindevaluatie. Verloop (fase 3) Het instituut vraagt de onderzoeksgroep twee keer per jaar een voortgangsbijeenkomst (genaamd klankbordbijeenkomst) te organiseren waaraan de convenantspartijen deelnemen. Vertegenwoordigers van de zorgverzekeraars, ZonMw en het instituut zullen als waarnemers aan deze bijeenkomsten deelnemen. Tijdens deze bijeenkomsten wordt de voortgang gerapporteerd en worden alle bijzonderheden (incl. nieuwe publicaties van de resultaten van (inter)nationale onderzoeken) die zich voordoen besproken. Daarnaast dienen jaarlijks gegevens over o.a. de kosten en volume van de voorwaardelijk toegelaten zorg te worden aangeleverd. Deze gegevens benut het instituut voor het jaarlijkse voortgangsverslag aan de minister van VWS. Dit voortgangsverslag kan ook een advies bevatten om het traject voortijdig te beëindigen, bijvoorbeeld in geval van mislukken van het onderzoek of het beschikbaar komen van nieuwe (positieve of negatieve) medischwetenschappelijke gegevens over de betreffende interventie die resulteren in een 22 Het opzetten van een nevenonderzoek kan alleen als het aanbieden van de zorg buiten het hoofdonderzoek om medisch verantwoord is, en dit wordt beoordeeld door onderzoekers/zorgaanbieders en het instituut samen. 23 Kamerbrief met randvoorwaarden voorafspraken tussen partijen mbt voorwaardelijke toelating, dd. 19 sept Beschikbaar via: 24 Respectievelijk op 1 januari, 1 april, 1 juli en 1 oktober. Pagina 9 van 14

10 nieuw standpunt 25. Eindevaluatie (fase 4) Zes maanden voor het einde van het VT-traject dient de onderzoeksgroep de resultaten van het hoofdonderzoek én een systematische review van de dan actuele medisch-wetenschappelijke literatuur over het onderwerp bij het instituut en, indien van toepassing bij ZonMw 26, in. Op basis van deze gegevens vormt het instituut (op)nieuw een oordeel over de stand van de wetenschap en praktijk. Wij gaan daarbij uit van de in het convenant vastgelegde afspraken over de uitkomsten die nodig zijn voor een positief oordeel. Zoals gebruikelijk vindt advisering door de WAR plaats en worden de partijen in de zorg over het conceptstandpunt geconsulteerd. Het definitieve standpunt dient voor het aflopen van de VT-periode te worden vastgesteld. Een positief standpunt houdt in dat vergoeding van de zorg kan worden gecontinueerd zonder de voorwaarde van deelname aan onderzoek, een negatief standpunt 27 houdt in dat de vergoeding vanuit de basisverzekering wordt beëindigd. De resultaten van het nevenonderzoek (indien aan de orde) zijn niet van doorslaggevend belang voor het standpunt en zullen in de regel later ter beschikking komen. 25 Met een standpunt bedoelen we het rapport waarin staat of de zorg wel of niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. 26 Onderzoeken die niet in aanmerking kwamen voor ZonMw subsidie hoeven de resultaten niet in te dienen bij ZonMw. 27 Met een negatief standpunt bedoelen we dat de zorg niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Pagina 10 van 14

11 Bijlage 2 ZonMw Procedure Ongeacht of er bij ZonMw subsidie wordt aangevraagd voor het onderzoek, vraagt het instituut aan ZonMw om de kwaliteit van het onderzoeksvoorstel te beoordelen en een advies te geven. De kwaliteit dient minimaal voldoende te zijn. ZonMw volgt hierin de algemene subsidieprocedure ( Het onderzoekvoorstel in het ingediende dossier wordt door externe referenten beoordeeld (hoor) waarna de aanvrager de gelegenheid krijgt om schriftelijk te reageren (wederhoor). De programmacommissie Evaluatie van Effecten & Kosten (EEK) van het programma DoelmatigheidsOnderzoek geeft een kwaliteitsadvies op basis van het onderzoeksvoorstel, hoor en wederhoor. In het geval dat een subsidieverzoek aan ZonMw voldoet aan de randvoorwaarden van ZonMw (bijlage 3) geldt de volgende uitzondering op de algemene ZonMw procedure. De definitieve toekenning van een ZonMw subsidie is afhankelijk van het besluit van de minister van VWS met betrekking tot de voorwaardelijke toelating tot het basispakket. Een positief besluit van de minister van VWS is een voorwaarde om een ZonMw subsidie toegekend te krijgen. Kwaliteitscriteria Naast de algemene ZonMw-criteria voor kwaliteit ( worden de volgende criteria gehanteerd bij de kwaliteitsbeoordeling. - Basisvorm hypothese Bij alle typen studies en studieontwerpen moet duidelijk zijn wat de basisvorm is van de hypothese, het design en de toetsing: superioriteit of equivalentie. - Onderzoeksdesign Een goede onderbouwing dat de keuze van het onderzoeksdesign aansluit bij de vraagstelling. - Uitkomstmaten Het patiëntenbelang c.q. de gezondheidswinst moet altijd blijken uit de uitkomstmaten. De primaire effectmaten worden geformuleerd op patiëntenniveau (mortaliteit / morbiditeit / kwaliteit van leven / bijwerkingen of complicaties). Voor onderzoek naar medische tests geldt dat het klinische nut moet blijken uit de primaire uitkomstmaat. Die dienen zorgvuldig onderbouwd te worden. Dit geldt ook voor het gebruik van intermediaire uitkomstmaten. Van dergelijke uitkomstmaten moet wel vaststaan dat het op betrouwbare wijze samenhangt met het klinische effect van de interventie. Voor de keuze van de uitkomstmaten dient u de meest recente richtlijn over stand van de wetenschap en praktijk van het instituut te volgen Sample size berekening Deze is gebaseerd op aannames die worden onderbouwd door eigen vooronderzoek en/of de literatuur review die u bij deel 1 van het dossier aanlevert Pagina 11 van 14

12 - Haalbaarheid De duur van de voorwaardelijke toelating van de zorg geldt voor maximaal 4 jaar; in uitzonderlijke gevallen mag een langere periode met een maximum van 7 jaar worden aangehouden. Echter, u dient er rekening mee te houden dat de onderzoeksresultaten gerapporteerd moeten worden na 3,5 jaar respectievelijk 6,5 jaar. Om die reden dient u te overtuigen dat uw project haalbaar is binnen de opgegeven looptijd en budget. Een checklist over haalbaarheid van de inclusie kunt u vinden in de publicatie Succesvol includeren 2012 ( - Kosteneffectiviteitsanalyse en budget impact analyse Een kosteneffectiviteitsanalyse en een budget impact analyse zijn integrale onderdelen van de aanvraag en deze beschrijft u bij het plan van aanpak in uw onderzoeksvoorstel. Voor de kosteneffectiviteitsanalyse geldt dat Quality Adjusted Life Years (QALY s) als uitkomstmaat meegenomen dient te worden. U dient hiervoor de meest recente richtlijnen (incl. de kostenhandleiding) van het instituut 29 te volgen Pagina 12 van 14

13 Bijlage 3 Randvoorwaarden ZonMw subsidieverzoek binnen programma DoelmatigheidsOnderzoek Onderzoeken die niet in aanmerking voor ZonMw subsidie komen De volgende onderzoeken komen niet aanmerking voor ZonMw subsidie: - Onderzoek dat reeds gestart is; - Onderzoek met betrekking tot geneesmiddelen -zoals gedefinieerd in de Geneesmiddelenwet ( - omdat dit valt onder het ZonMw programma Goed Gebruik Geneesmiddelen ( Uitzondering hierop is onderzoek waarbij een niet-farmacotherapeutische interventie (de zorg die voorwaardelijk wordt toegelaten) wordt vergeleken met een geneesmiddel. Via het farmacotherapeutisch kompas ( kunt u nagaan of uw interventie als geneesmiddel wordt aangemerkt; - Onderzoek naar universele, selectieve en geïndiceerde preventie, omdat dit valt onder het ZonMw programma Preventie ( 5/algemeen/). Uitzondering is zorggerelateerde preventie, waaronder terugvalpreventie. Dit is gericht op het voorkomen dat een bestaande aandoening leidt tot complicaties, beperkingen, een lagere kwaliteit van leven of sterfte; de doelgroep bestaat dus uit patiënten; - Onderzoek naar topreferente zorg, omdat dit zorg betreft die alleen in of onder verantwoordelijkheid van universitaire centra kan worden toegepast. Voor onderzoek naar deze interventies is ander publiek geld beschikbaar vanuit de zogenaamde beschikbaarheidsbijdrage academische zorg. Wie kan een subsidieverzoek aanvragen - Een subsidieverzoek voor financiering van het onderzoek kan alleen door een zorg- of onderzoeksinstelling worden ingediend. Ondernemingen die geen zorginstelling zijn, kunnen geen hoofdaanvrager zijn. Echter, zorgverzekeraars en ondernemingen in de Life Science and Health sector worden wel aangemoedigd om medeaanvrager en cofinancier van het project te zijn. Hierbij geldt dat zij deelnemen voor eigen rekening en risico. - Voor de bottom-up ronde 2019 voorwaardelijke toelating tot het basispakket richt ZonMw zich primair erop dat subsidieverlening niet leidt tot het verlenen van staatssteun. 30 Er wordt geen individuele subsidieverlening in het kader van de voorwaardelijke toelating verstrekt als afspraken tussen de consortiumpartners (= partijen betrokken bij het onderzoek) leiden of kunnen leiden tot het verlenen van staatssteun. - In het onderzoeksvoorstel dient u te beschrijven wie de rechthebbende is op de te onderzoeken interventie (zogenaamde background IP ). Voor vragen hierover kunt u terecht bij de TTO officer of juridisch adviseur van uw organisatie. ZonMw adviseert u om hem/haar zo vroeg mogelijk te betrekken bij uw aanvraag indien van toepassing Pagina 13 van 14

14 Consortiumovereenkomst/sponsorovereenkomst ZonMw behoudt zich het recht voor om in fase 2 de door alle partijen ondertekende consortiumovereenkomst op te vragen en te beoordelen op conformiteit met het EU steunkader en het ZonMw kennisbenuttingsbeleid. Indien de cofinancier niet is opgenomen in de consortiumovereenkomst, dan dient u ook de ondertekende overeenkomst in waarin de financiële verplichting van deze cofinancier is vastgelegd (de sponsorovereenkomst ). Als ZonMw de consortiumovereenkomst of sponsorovereenkomst niet accepteert, kan ZonMw geen subsidie verlenen. Onderbouwing van het subsidieverzoek Uit het dossier dient duidelijk naar voren te komen dat de inzet van publieke middelen voor financiering van het onderzoek gerechtvaardigd is en waarom het onderzoek niet geheel of gedeeltelijk door andere partijen, bijvoorbeeld in het kader van de geldende verplichtingen, wordt opgepakt of gefinancierd. In uw subsidieverzoek aan ZonMw geeft u antwoord op de gestelde vragen in het formulier voor het indienen van het dossier. Bij geen of onvoldoende onderbouwing van het subsidieverzoek, dan kan ZonMw het subsidieverzoek afwijzen. Onderzoeksvoorstellen met een subsidieverzoek aan ZonMw, dienen te voldoen aan de ZonMw subsidievoorwaarden. Welk bedrag kan aangevraagd worden Voor deze bottom-up procedure voorwaardelijk toelating tot het basispakket 2019 is voor financiering van het onderzoek een totaal bedrag van 1,7 miljoen beschikbaar. ZonMw financiert maximaal 90% (met een limiet van ,- ) van de totale kosten per onderzoeksvoorstel. In fase 1 van de voorwaardelijke toelatingsprocedure wordt u gevraagd een begroting op hoofdlijnen in te dienen. In fase 2 wordt om een gespecificeerde uitgewerkte begroting gevraagd. Het budgetbedrag van deze begroting mag niet meer dan 15% afwijken van het bedrag in de begroting op hoofdlijnen in fase 1. kosten mogen niet ten laste van de subsidie gebracht worden. Cofinanciering Cofinanciering is verplicht en dient definitief geregeld te zijn in fase 2 van de procedure voorwaardelijke toelating. Van de totale kosten van het project dient tenminste 10% te bestaan uit cofinanciering. Pagina 14 van 14