Onderzoeksprogramma Snel Beter Behandelen

Transcriptie

1 Onderzoeksprogramma Snel Beter Behandelen Het optimaliseren van bestaande behandelingen en het ontwikkelen van nieuwe behandelingen, die binnen vijf jaar in de kliniek toegepast kunnen worden. 1

2 1. INLEIDING 1.1 Aanleiding en positie van het programma binnen de Hersenstichting. De Hersenstichting zet zich Hersenbreed` in voor het bereiken van concrete oplossingen voor patiënten met hersenaandoeningen. Het behandelbaar en geneesbaar maken van hersenaandoeningen staat hoog op de agenda. Om dit te realiseren zijn twee ambities geformuleerd: 1. Het optimaliseren van bestaande behandelingen en het ontwikkelen van nieuwe behandelingen, die binnen vijf jaar in de kliniek toegepast kunnen worden. 2. Nieuwe behandeltechnieken ontwikkelen, die op een hogere trede van de Hersenaandoening Onderzoeks Trap liggen dan de behandeltechnieken die momenteel beschikbaar zijn (zie het onderzoeksprogramma The Next Step). Dit onderzoeksprogramma valt onder ambitie 1 en richt zich op het financieren van onderzoek met betrekking tot het optimaliseren van bestaande behandelingen en het ontwikkelen van nieuwe behandelingen, met als belangrijkste voorwaarde dat die behandelingen binnen vijf jaar in de kliniek toegepast kunnen worden. De insteek is om huidige behandelmogelijkheden voor (en met) patiënten met hersenaandoeningen te verbeteren en een zo groot mogelijke gezondheidswinst voor patiënten te realiseren. Het programma richt zich nadrukkelijk op toegepast klinisch onderzoek naar de effectiviteit van therapeutische interventies. 1.2 Achtergrond en noodzaak Het spectrum van hersenaandoeningen is breed en omvat honderden aandoeningen, zowel neurologische als psychiatrische. Vrijwel iedereen krijgt ooit, zelf of in zijn omgeving, te maken met een hersenaandoening. In Nederland heeft zelfs 35% van de patiënten een ziekte van de hersenen, het hoogste percentage in Europa 1. Volgens de WHO zijn hersenaandoeningen de belangrijkste oorzaak van morbiditeit (ziektelast) in Europa, en behoren ze tot de groep aandoeningen met de hoogste zorgkosten 2. Hersenaandoeningen hebben een grote impact op het leven en leiden vaak tot aanzienlijke beperkingen en participatieproblemen, zowel op de korte als de lange termijn. Daarmee zijn hersenaandoeningen een grote emotionele, sociale en financiële belasting voor de individuele patiënt, zijn omgeving én voor de samenleving als geheel. Voor het merendeel van de hersenaandoeningen is geen behandeling beschikbaar die de ziekte kan vertragen of stoppen, laat staan genezen. Ook is er voor de meeste hersenaandoeningen geen zicht op manieren om ze te voorkomen. De beste zorg die aan mensen met een hersenaandoening geboden kan worden, bestaat doorgaans uit het verminderen van symptomen en het bevorderen van herstel of compensatie van verloren gegane of aangetaste functies, vaardigheden, en maatschappelijke rolvervulling. Probleem daarbij is de huidige situatie dat vijftig procent van de aanbevelingen in medische richtlijnen op een laag niveau van bewijskracht is gebaseerd en voor een beperkt aantal doelgroepen 3. Tevens blijkt dat een groot deel van het uitgevoerde onderzoek niet bruikbaar is om effectieve behandelingen in het algemeen te onderbouwen. Er is onder de richtlijnontwikkelaars van het Kennisinstituut van Medisch Specialisten dan ook een grote behoefte om onderzoek beter te laten 1 Businessplan van het Nationaal Initiatief Hersenen en Cognitie 2 J. Olesen et al, The economic cost of brain disorders in Europe, European Journal of Neurology, 19, 1, pag , Vindt onderzoek zijn weg naar medische richtlijnen?, Kennisinstituut van Medisch Specialisten, rapport V.L. Chau,

3 aansluiten op vragen uit de praktijk. Het toegepaste karakter van klinisch, praktijkgericht interventieonderzoek maakt bovendien dat het in de wetenschapswereld een relatief ondergewaardeerd type onderzoek is. Specifiek voor onderzoek naar behandelingen voor hersenaandoeningen is er nog een belangrijke niche te vervullen. Positieve ontwikkelingen in het wetenschappelijke veld, zoals meer oog voor patiëntenparticipatie, maatschappelijke relevantie 4, 5, 6, en de multicenteraanpak van het onderzoek, bieden mogelijkheden om onderzoeksvragen te kunnen formuleren die er in de praktijk toe doen, om de noodzakelijke onderzoekspopulaties te bereiken voor de beantwoording van die onderzoeksvragen en om de vergaarde kennis in de praktijk te laten werken. Gezien de enorme belasting die hersenaandoeningen vormen, is het belang van effectiviteitsonderzoek naar nieuwe en verbeterde behandelmogelijkheden voor hersenaandoeningen evident. 2. DOELSTELLING EN AFBAKENING 2.1. Primaire doelstelling van het onderzoeksprogramma Onderzoek financieren met betrekking tot het optimaliseren van bestaande behandelingen en het ontwikkelen van nieuwe behandelingen, met als belangrijkste voorwaarde dat die behandelingen binnen vijf jaar in de kliniek toegepast kunnen worden. De insteek is om huidige behandelmogelijkheden voor (en met) patiënten met hersenaandoeningen te verbeteren en een zo groot mogelijke gezondheidswinst voor patiënten te realiseren. Het programma richt zich nadrukkelijk op toegepast klinisch onderzoek naar de effectiviteit van therapeutische interventies. Kerncriteria voor projectaanvragen binnen dit onderzoeksprogramma: 1. Het betreft onderzoek naar hersenaandoeningen. 2. Het onderzoek betreft een therapeutische interventie. 3. Ervaringsdeskundigen worden betrokken bij het schrijven én de uitvoering van het onderzoeksplan. 4. Het onderzoek baseert zich op unmet medical needs en gezondheidswinst voor patiënten. 5. Het beoogde resultaat van het klinisch toegepaste onderzoek is een definitieve uitspraak over de effectiviteit en werkzaamheid van de interventie. 6. Bij positief resultaat kan de interventie binnen 5 jaar in de kliniek toegepast worden. 7. Aanvragers hebben voor het onderzoek relevante samenwerkingsverbanden. Secundaire kerncriteria: 1. Maatschappelijke impact op het werkgebied van de Hersenstichting. 2. Kruisbestuiving en/of een ziekte- overstijgende werkwijze in hersenonderzoek. Bij de beoordeling van onderzoeksvoorstellen is náást de kwaliteit, het criterium relevantie ten aanzien van de primaire programmadoelstelling en de kerncriteria leidend. Zie verder: paragraaf 2.2 voor omschrijving, definities en afbakening. 4 The Lancet artikelen serie: Increasing value, Reducing waste, Malcolm R Macleod, Susan Michie, Ian Roberts, Ulrich Dirnagl, Iain Chalmers, John P A Ioannidis, Rustam Al-Shahi Salman, An-Wen Chan, Paul Glasziou, Onderzoeksagenda naar Sustainable Health; nationaal plan academische geneeskunde, biomedische wetenschap en gezondheidszorgonderzoek Onderzoek waarvan je beter wordt- een heroriëntering op UMC onderzoek Advies Gezondheidsraad,

4 2.2 Definities, reikwijdte, afbakening en inhoudelijke voorwaarden Toelichting bij de kerncriteria: 1. Het betreft onderzoek naar hersenaandoeningen De Hersenstichting heeft als werkgebied de hersenen. Het deel van het centrale zenuwstelsel dat zich binnen de schedel bevindt. 7 Hersenaandoeningen: klinische ziekten, stoornissen, aandoeningen of beschadiging van de hersenen 8. Zowel neurologische als psychiatrische aandoeningen vallen hieronder. Dit programma is niet-ziektegebonden, maar hersenbreed, dat betekent dat onderzoek gericht mag zijn op alle hersenaandoeningen. Individuele projecten mogen zowel op één specifieke hersenaandoening als op meerdere hersenaandoeningen gericht zijn. Zie ook secundair kerncriterium Het onderzoek betreft een therapeutische interventie Therapeutische interventies die gezondheidswinst opleveren in de zin dat patiënten zo goed mogelijk kunnen leven met de gevolgen van hun aandoening, Kwaliteit van Leven verbeteren, levensverlengend zijn of beter nog: de hersenaandoening herstellen of genezen (zie figuur 1). De therapeutische interventies die in dit programma vallen zijn gericht op het behandelen van een klinische aandoening en dus niet op human enhancement of hoogrisicogroepen 9. Diagnostische behandelingen vallen buiten het kader van dit onderzoeksprogramma, tenzij het direct de behandeling van hersenaandoeningen ten goede komt. Dan zijn de uitkomstmaten van het onderzoek wel gericht op de verbeterde effecten van de behandeling. Verschillende behandelmodaliteiten/ interventiesoorten of combinaties ervan zijn mogelijk. Hieronder valt het hele scala aan klinische therapeutische interventies: zowel farmacologische, biologische/ fysiologische als psychologische en oefentherapeutische behandelingen vallen binnen dit programma. Verschillende onderzoekstrategieën vallen hieronder: o Onderzoek naar nieuwe, niet-medicamenteuze interventies past binnen dit programma. Als het onderzoek van de aanvraag een nieuwe interventie betreft moet extra goed duidelijk gemaakt worden hoe de aanvragers verwachten dat het haalbaar en realistisch is om de interventie binnen vijf jaar in de kliniek toe te kunnen passen. (zie ook hieronder: binnen vijf jaar in de kliniek). o Strategieën om snel tot een verbetering te komen op basis van bestaande interventies; medicamenteus 10 of niet-medicamenteus Combinaties of add-ons bij bestaande behandelingen Extrapolatie van bestaande behandelingen: bestaande interventies onderzoeken voor nieuwe toepassingen, nieuwe diagnoses, of subgroepen van patiënten. Optimaliseren van bestaande behandelingen 11 : Evidentie versterken, zodat de interventie effectiever toegepast kan worden in de kliniek, bijvoorbeeld met minder bijwerkingen of een beter/ langduriger behandeleffect. Personalized / precision medicine strategieën: betere predictie voor effectiviteit/ behandelrespons van behandeling bij individuen: in de juiste omstandigheden en bij de juiste patiënten op het juiste moment. Optimale behandeling ten aanzien van stratificatie van patiënten en stagering van de ziekte afhankelijk van de uitkomstmaten en de criteria blijft de effectiviteitsinsteek van de interventie leidend. 7 Het ruggenmerg en de ogen vallen daarbuiten, evenals de schedel zelf. 8 Preventie en klinisch onderzoek in gezonde personen dat niet direct gerelateerd is aan de behandeling van hersenaandoeningen vallen buiten de afbakening van dit programma. 9 Hiermee vallen preventieve interventies ook buiten de afbakening van dit programma. 10 Alléén indien het onderzoek naar de effectiviteit van de medicatie niet door de farmaceutische industrie kan worden gefinancierd. 11 Indien er sprake is van off label medicatie, moet dit extra goed onderbouwd worden. 4

5 Uitkomstmaten zijn functioneel en klinische gevalideerde maten, d.w.z. op een gestandaardiseerde schaal, en zijn gericht op het meten van en het kunnen concluderen over de effectiviteit van de therapeutische behandeling voor de patiënt. Aan de hand van de primaire en secundaire uitkomstmaten kan de vraag worden beantwoord of de onderzochte behandeling duidelijke gezondheidswinst voor de patiënt oplevert en of het behandeleffect betekenisvol is voor de patiënt (WHO- ICF schaal). Daarnaast is het wenselijk dat de gebruikte patient reported outcomes geaccepteerd worden door de regulerende instanties. Dit is belangrijk omdat deze regulerende instanties eisen stellen aan de patient reported outcomes bij de registratie of acceptatie van behandelingen in de zorgpraktijk. Aangrijpingspunt is al bekend: Het onderliggende biologische/ fysiologische of psychologische aangrijpingspunt waarop de interventie wordt ingestoken, is bij voorkeur bekend 12. Dat wil zeggen dat er aannemelijke wetenschappelijke onderbouwing voor is. Dit maakt de onderzochte interventie beloftevoller (of ten minste minder risicovol). Figuur 1. Hersen Aandoening Trap 12 Tenzij op een andere wijze aannemelijk gemaakt kan worden dat de interventie effectief kan zijn. 5

6 3. Ervaringsdeskundigen worden betrokken bij het schrijven én de uitvoering van het onderzoeksplan. De patiënt staat centraal: Het is van belang dat onderzoeksprojecten aansluiten bij de wensen van patiënten en dat de beoogde resultaten van onderzoeksprojecten ook echt het verschil maken voor patiënten (zie ook hieronder bij 4). Patiëntparticipatie is dan ook een belangrijk onderdeel van dit programma. Zowel bij de voorbereiding van de aanvraag, als bij de uitvoering van het onderzoek is betrokkenheid van ervaringsdeskundigen vereist. 1. De aanvragers moeten duidelijk kunnen maken hoe zij patiëntbehoefte en patiëntenvisie hebben geïncorporeerd in hun onderzoeksplan en -vraagstelling. Welke input hebben ervaringsdeskundigen geleverd bij het tot stand komen van het onderzoeksvoorstel? 2. De aanvragers kunnen duidelijk maken hoe ze ervaringsdeskundigen gaan laten meedenken en betrekken bij de uitvoering van het onderzoek. 4. Het onderzoek baseert zich op unmet medical needs en gezondheidswinst voor patiënten De insteek van het programma is om huidige behandelmogelijkheden voor patiënten met hersenaandoeningen te verbeteren en een zo groot mogelijke gezondheidswinst, c.q. Kwaliteit van Leven, voor patiënten te realiseren. Met name waar in de zorgpraktijk voor de patiënten nog behoeften en lacunes zijn. Het onderzoek sluit daarnaast bij voorkeur aan op een onderwerp van een kennisagenda geaccordeerd door de beroepsvereniging. Meerwaarde ten opzichte van bestaande behandelingen: De beoogde therapeutische interventies worden beoordeeld op de mate waarin ze meerwaarde hebben ten opzichte van andere, bestaande (gouden standaard) behandelingen, met name wat betreft het behandeleffect. De impact en meerwaarde voor de patiënt staat centraal 13. De onderzoekers kunnen onderbouwen wat de interventie in potentie aan gezondheidswinst voor de patiënt zal opleveren en wat de doelmatigheid van de interventie zal zijn (bijv. m.b.v een kosteneffectiviteitsanalyse). Het is gericht op de patiënten van nu : daarmee wordt bedoeld dat de resultaten uit de onderzoeken binnen dit programma, op korte termijn in de praktijk beschikbaar komen voor patiënten. (Zie ook hieronder bij 6: binnen vijf jaar in de kliniek). 5. Het beoogde resultaat van het klinisch toegepaste onderzoek is een definitieve uitspraak over de effectiviteit en werkzaamheid van de interventie 14. Het programma richt zich op de toegepaste klinische fase van het interventieonderzoek in patiënten (vanaf fase II). Een voorwaarde is dat het interventie-onderzoek in de patiëntenpopulatie wordt uitgevoerd. Onderzoeksdesign: Het interventie-onderzoek wordt bij voorkeur middels gerandomiseerde klinische trials (RCT) of equivalente alternatieve wetenschappelijke onderzoeksdesigns uitgevoerd. Het gaat dus om onderzoeksprojecten met een zo hoog mogelijke bewijskracht door vergelijkend onderzoek: Methodologisch moeten de trials optimaal zijn. Het onderzoek werkt bij voorkeur met grote patiëntaantallen, voldoende power (m.n. bij een lage te verwachten effectgrootte 15 ) en lange follow up. Als er een andere studievorm gebruikt wordt dan RCT, dient dit goed onderbouwd te worden. Het gaat om klinische interventie-onderzoeken die de definitieve doorslag geven of de interventie effectief én werkzaam is of niet: het gaat dus om zogenoemde pivotal trials. Er is wetenschappelijke onderbouwing beschikbaar uit voorwerk en proof of principle trials. Voorgaand onderzoek heeft al een duidelijke relatie met een relevante klinische uitkomst laten zien waardoor een positief resultaat van deze pivotal trial haalbaar geacht wordt. 13 Zogenaamde me too behandelingen, zonder meerwaarde voor de zorgpraktijk en de patiënt vallen buiten de afbakening. 14 Andere vraagstellingen rondom interventies (prognostische factoren, doelmatigheid, mechanismen, etc) vallen buiten de afbakening. 15 De berekening van de groepsgrootte sluit aan bij het design en de voorgenomen analyses van de uitkomstma(a)t(en). 6

7 6. Bij positief resultaat kan de interventie binnen 5 jaar in de kliniek toegepast worden. Setting: het onderzoeksvoorstel betreft het klinische interventie-onderzoek binnen de Nederlandse gezondheidszorg 16. UMC s, perifere ziekenhuizen, revalidatiecentra, verpleeghuizen e.d. mogen aanvragen. Samenwerkingsverbanden worden aangemoedigd, bijvoorbeeld tussen meerdere instellingen of in de vorm van publiek- private consortia. Er wordt zoveel mogelijk gebruik gemaakt van bestaande infrastructuur voor klinisch onderzoek. Het betreft onderzoek dat niet op een andere manier gefinancierd kan worden, door bijvoorbeeld de farmaceutische industrie. Het onderzoek sluit bij voorkeur aan op een kennisagenda geaccordeerd door de wetenschappelijke beroepsvereniging; Tijdspanne: De doelstelling is binnen vijf jaar na afronding van de studie in de kliniek : De vijfjaars termijn begint bij de bekendmaking of publicatie van de resultaten van de afgeronde pivotal trial/ klinische effectiviteitsstudie die gesubsidieerd wordt door de Hersenstichting binnen deze call; en die definitief doorslag geeft dat de interventie effectief is. Het is wenselijk dat na deze studie meteen gestart kan worden met het implementatietraject. Deze vijfjaars termijn is een belangrijk selectiecriterium voor onderzoeksaanvragen binnen dit programma! De onderzoekers kunnen in de aanvraag beargumenteren waarom te verwachten is dat positieve resultaten uit het onderzoek binnen 5 jaar in de Nederlandse zorgpraktijk toepasbaar kunnen zijn. Daarbij nemen ze in de argumentatie de volgende aspecten in rekening: financiering, eventuele noodzakelijke betrokkenheid van industrie, steun en aansluiting op vereisten van medische beroeps- of patiëntenverenigingen. Studieduur: er worden binnen dit programma geen beperkingen opgelegd aan de studieduur. Er wordt wel een gedetailleerde mijlpalenplanning gevraagd, die bij toekenning gekoppeld wordt aan de uitbetalingstermijnen van de subsidie. Vervolg: De implementatiefase waarin het gebruik van de interventie en de vergoeding ervan bereikt wordt, valt buiten het bereik van deze call. Echter, voor een realistische aanpak en aansluiting op deze belangrijke vervolgfase worden in de aanvraagprocedure de plannen en inzichten ten aanzien van doelmatigheid en implementatie wel beoordeeld. Bovendien dient de relevantie en bruikbaarheid van de resultaten uit het onderzoek voor professionele richtlijnen en / of zorgstandaarden duidelijk te zijn. Ook tijdens de looptijd van het onderzoek zal de implementatiefase voorbereid worden door middel van een implementatieplan. Indien de studie niet positief uitvalt: De Hersenstichting vindt publicatie van onderzoeksresultaten belangrijk en verwacht dat ook over neutrale en negatieve bevindingen van effectiviteitsstudies gepubliceerd wordt. Fig. 2. Plaats in de kennisketen van het programma Snel Beter Behandelen. 16 Public health onderzoek, zorgonderzoek en doelmatigheidsonderzoek valt buiten de afbakening van dit programma. 7

8 7. Aanvragers hebben voor het onderzoek relevante samenwerkingsverbanden. Het project maakt gebruik van relevante samenwerkingsverbanden die 1) de relevantie van de interventie borgen, 2) de slagingskans van het onderzoek vergroten en 3) de implementatie van de interventie faciliteren. De beoogde samenwerkingsverbanden kunnen multicenter, multidisciplinair en/ of publiek- privaat van aard zijn. 1) AD 1: Zie onder kerncriterium 3. 2) AD 2: Alle voor dit onderzoek, de interventie en aandoening benodigde disciplines zijn direct betrokken. Aanvragers hebben tesamen dan ook de benodigde ervaring voor alle aspecten van het klinische interventie onderzoek; cruciaal is de ervaring met de patiëntengroep én de toegang tot de onderzoekspopulatie. 3) AD 3: Aanvragers hebben samenwerkingsverbanden met personen en organisaties die de implementatie kunnen faciliteren. Dit geldt met name voor ervaringsdeskundigen/ patiëntenverenigingen (zie ook kerncriterium 3), eindgebruikers en wetenschappelijke beroepsverenigingen. De Hersenstichting ziet daarnaast ook graag betrokkenheid met partijen zoals private partners (waaronder industrie zoals biotech- of farmabedrijven), en zorginstellingen (zoals bijvoorbeeld perifere ziekenhuizen, revalidatiecentra, verpleeghuizen) indien dit voor het onderzoek van toegevoegde waarde is. Het project heeft aantoonbaar draagvlak bij de betrokken beroepsgroep(en), óf beschrijft waarom draagvlak op dit moment ontbreekt en wat er wordt ondernomen om dat te realiseren. Ook internationale samenwerkingsverbanden zijn mogelijk, echter de projectleiding daarvan dient wel in Nederlandse handen te zijn. Het is gewenst dat samenwerkende partijen een deel van de cofinanciering (bovenop het deel van de subsidie van de Hersenstichting) bijdragen aan het betreffende project. Dit kan zowel een financiële als een in kind contributie zijn. In het geval van publiek private samenwerkingsverbanden zijn er bovendien aanvullende financieringsmogelijkheden vanuit Health~Holland: Topconsortia voor Kennis en Innovatie: de zogenaamde TKI-toeslag. Informeer bij de Hersenstichting naar de mogelijkheden als u een aanvraag voor een onderzoeksproject in PPS/ consortiumverband overweegt. Stakeholders die voor het onderzoek en de vervolgfase/ implementatie van belang zijn kunnen als lid gevraagd worden zitting te nemen in de gebruikers- of begeleidingscommissie. 2.3 Secundaire kerncriteria 17 De Hersenstichting heeft ook secundaire doelstellingen geformuleerd die een rol kunnen spelen bij de eindselectie van de aanvragen. 1. Maatschappelijke impact op het werkgebied van de Hersenstichting. Het toekennen van subsidies voor toegepaste, concrete projecten met maatschappelijke impact, waaruit resultaten (in dit geval behandelingen) voortkomen die de (potentiële) giftgever en onze achterban (patiënten en hun omgeving) herkennen en belangrijk vinden. Dit geeft het werk van de Hersenstichting toegevoegde waarde en is belangrijk voor het continueren van fondsenwerving. Bij de beoordeling van onderzoeksvoorstellen wordt het dan ook als een pluspunt gezien als deze potentie hebben voor fondsenwervings- en marketingdoeleinden. 2. Kruisbestuiving en/of een ziekte- overstijgende werkwijze in hersenonderzoek. De Hersenstichting vindt kruisbestuiving en een ziekte-overstijgende, holistische werkwijze in het hersenonderzoek belangrijk. Hoewel individuele projecten wel op één specifieke hersenaandoening gericht mogen zijn, is het programma zelf niet ziekte-gebonden en hersenbreed geformuleerd. Het 17 Deze secundaire criteria gaan pas meewegen in de selectie van goed beoordeelde (voor)aanvragen met vergelijkbare score op de selectiecriteria ten aanzien van relevantie, kwaliteit, bruikbaarheid en haalbaarheid. 8

9 programma biedt bijvoorbeeld nadrukkelijk de mogelijkheid voor onderzoek naar nieuwe combinaties van therapieën en het toepassen van bestaande therapieën voor nieuwe doelgroepen en/ of meerdere diagnoses. Innovatie kan plaatsvinden door inzichten uit verschillende vakgebieden en disciplines samen te brengen en toe te passen. Bij de beoordeling van onderzoeksvoorstellen wordt het dan ook als een pluspunt gezien als er concrete mogelijkheden zijn voor de behandeling van meerdere hersenaandoeningen door kruisbestuiving of extrapolatie van de resultaten. Onderzoekers wordt gevraagd om eventuele mogelijkheden tot kruisbestuiving of extrapolatie expliciet te beschrijven in de onderzoeksaanvraag. 2.4 Selectiecriteria Onderzoeksvoorstellen die tenminste goede kwaliteit hebben en relevant zijn, komen in aanmerking voor honorering. Bij de selectie van vooraanmeldingen en uitgebreide aanvragen zijn de beoordelingscriteria onder meer gericht op: Relevantie voor het onderzoeksprogramma en werkgebied van de Hersenstichting o Relevantie van het onderzoeksvoorstel ten aanzien van het programma: leidend hierin zijn de primaire doelstelling en onderbouwing ten aanzien van de 7 kerncriteria. o Relevantie voor secundaire kerncriteria. Kwaliteit onderzoek ten behoeve van een zo hoog mogelijke bewijskracht o Kwaliteit van het onderzoeksvoorstel. o Relatie van het onderzoeksplan tot de vraagstelling en hypothese. o Onderzoeks-/ trial opzet, inclusief power, patiëntengroep, inclusieplan. o Inbedding, relevante samenwerkingsverbanden en betrokkenheid stakeholders o Aanvragers en onderzoeksteam. o Onderbouwing van het probleem en (aangrijpingspunten voor) de interventie. o Aansluiting op wetenschappelijke literatuur. Haalbaarheid onderzoek en beoogde vervolg traject naar de zorgpraktijk o In tijd, aan de hand van uitgewerkte mijlpalenplanning (realistische onderzoeksplanning). o Financiële planning (o.a. is budget toereikend en cofinanciering geregeld). o Ervaring onderzoekers met de patiëntengroep, en andere relevante aspecten & technieken. o Haalbaarheid uitvoeringsmogelijkheden en technieken. o Onderbouwing van de haalbaarheid voor de deelname van de patiënt ten aanzien van de fysieke belasting van patiënten tijdens patiëntgebonden onderzoek. o Toegang van de onderzoekers tot patiënten (inclusie), en onderzoeksinfrastructuur. o Haalbaarheid ten aanzien van verkrijgen CCMO of METC toestemming. o Haalbaarheid en onderbouwing t.a.v. doelmatigheidsaspecten. o Haalbaarheid t.a.v. de toekomstige implementatie en toepassing in de kliniek binnen vijf jaar. o SWOT-analyse. Bruikbaarheid van het resultaat voor ervaringsdeskundigen/ patiënten o Betrokkenheid van ervaringsdeskundigen bij formuleren van de vraagstelling en onderzoeksopzet. o Maatschappelijke en klinische relevantie; Relevantie van het onderzoek en beoogde interventie voor de behoefte van de patiënt. o Voorgenomen betrokkenheid van ervaringsdeskundigen bij de uitvoering van het onderzoek. o Doelmatigheid/ economische evaluatie voor de betreffende interventie. o Implementatieplan. 9

10 o Heldere lekensamenvatting. Bij een gelijke score op de primaire selectiecriteria krijgen projecten een hogere ranking in de prioritering op basis van de volgende secundaire selectiecriteria (zie ook paragraaf 2.3): o Maatschappelijke impact op het werkgebied van de Hersenstichting. o Kruisbestuiving en een ziekte- overstijgende werkwijze in hersenonderzoek. 3. Subsidievorm en voorwaarden 3.1 Doelgroep aanvragers Deze subsidievorm is gericht op de inhoudelijke doelstelling: het ontwikkelen van interventies die op korte termijn in de kliniek kunnen komen. Deze subsidievorm is dus niet persoonsgebonden en meerdere aanvragers mogen samen indienen 18. Het is ook mogelijk om van het subsidiebedrag personeel aan te nemen. Dit kan ondersteunend personeel zijn zoals technische/ ondersteunende staf, maar ook promovendi, of postdocs/ fellows. Om de haalbaarheid en uitvoerbaarheid van de projecten te bevorderen zijn er wel voorwaarden geformuleerd ten aanzien van aanvragers: Voorwaarden voor de aanvrager(s): De aanvragers zijn gepromoveerd én hebben een aanstelling bij een onderzoeksinstelling. Een aanvrager mag maar één keer per ronde indienen als hoofdaanvrager of medeaanvrager. De aanvragers moeten duidelijk maken dat ze relevante ervaring hebben voor het onderzoek en toegang hebben tot de betreffende patiëntenpopulatie. 3.2 Subsidiebedrag en financiële voorwaarden Klinische interventiestudies zijn erg kostbaar. Vanwege het beperkte investeringskapitaal van de Hersenstichting is gekozen voor een subsidievorm met een nadrukkelijke mogelijkheid voor projecten met cofinanciering. Voor de ronde van 2017 is er een budget van Financiële subsidievoorwaarden: Het aan te vragen bedrag is minimaal en maximaal De subsidie dekt in principe de salariskosten van de onderzoekers en de onderzoekskosten. Aanvragen voor de aanschaf van apparatuur worden niet gehonoreerd. Daarnaast worden ook aanvragen voor opleidingskosten, reiskosten voor congressen ed. niet vergoed. Bij de berekening van de salariskosten (inclusief overheadkosten) wordt uitgegaan van het akkoord bekostiging wetenschappelijk onderzoek 2008 en addendum van ZonMw voor UMC s: o Salaristabel ZonMw- NFU 2016: pdf o Salaristabel ZonMw- VSNU 2016: t_sal_peil_ pdf Voor bench fee mag maximaal 5000 begroot worden. Aanvragers houden in de begroting ook rekening met de organisatie van gebruikerscommissies, waaronder de vacatiekosten voor patiënten en reiskosten voor alle deelnemers. 18 Om praktische redenen wordt dan wel één hoofdaanvrager aangewezen die de coördinerende rol op zich neemt en de communicatie met de Hersenstichting voert. De hoofdaanvrager is degene die (eind)verantwoordelijk is voor de subsidieaanvraag. 10

11 De aanvrager(s) kunnen duidelijk maken dat ze het financiële plaatje compleet hebben voor het beoogde onderzoek en onderbouwing geven aan de verhouding tussen de kosten en opbrengsten van het onderzoek. Cofinanciering kan van de eigen organisatie, samenwerkingspartners in academia, 1 ste of 2 e lijn of bedrijfsleven afkomstig zijn. Cofinanciering kan ook tot stand komen door partnering met andere fondsen of bijvoorbeeld ZonMw. Het is mogelijk dat de Hersenstichting een al verkregen grotere subsidie aanvult maar het heeft de voorkeur dat de Hersenstichting subsidie het leeuwendeel is en dat aanvulling daarop van een andere financier komt. Financiering ten behoeve van het onderzoek vermeld in het projectvoorstel, welke elders is aangevraagd, dient te worden gemeld aan de Hersenstichting, alsmede het resultaat van de subsidieaanvraag. Zie ook het punt over cofinanciering onder financiële subsidievoorwaarden. 3.3 Voorwaarden m.b.t. het projectvoorstel/ onderzoek Het projectvoorstel (vooraanmelding en aanvraag) dient in helder en begrijpelijk Engels (en waar gevraagd in het Nederlands) te zijn geschreven. Het onderzoek moet binnen 9 maanden na toekenning starten, anders vervalt de toekenning. Het onderzoek kan pas starten, als een kopie van de goedkeuring van de Medisch-Ethische ToetsingsCommissie in het bezit van de Hersenstichting is. Het wetenschappelijk onderzoek moet geheel in Nederland worden verricht. Indien een onderdeel van het onderzoek in het buitenland plaatsvindt, moet de Hersenstichting daar vooraf een duidelijk voorstel voor ontvangen. De Hersenstichting staat een samenwerking met buitenlandse onderzoekers niet in de weg, maar wil de bijdrage in Nederland besteed zien. Van door de Hersenstichting gesubsidieerd onderzoek dienen de resultaten in internationale wetenschappelijke vakbladen gepubliceerd te worden. De Hersenstichting verwacht dat óók neutrale en negatieve resultaten uit de effectiviteitsstudies worden gepubliceerd (of dat onderzoekers ten minste aantoonbaar inspanning hebben geleverd om dat te bereiken). Eerder door de Hersenstichting afgewezen aanvragen mogen niet opnieuw ingediend worden. 11