Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert financiële resultaten 2010

Transcriptie

1 Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert financiële resultaten 2010 Amsterdam, Nederland, 16 februari, 2011 Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een leider op het gebied van menselijke gentherapie, meldde vandaag zijn resultaten van het boekjaar tot 31december Belangrijkste hoogtepunten De goedkeuringsprocedure voor Glybera bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is op schema; o Antwoorden op Dag 120-vragenlijst ingediend in november 2010; o Dag 180 lijst met openstaande kwesties ontvangen; 14.3 miljoen aan kapitaal opgehaald door middel van onderhandse plaatsing; Nieuwe biologische merker geïdentificeerd voor Glybera -activiteit Diagnostische gen-chip voor LPLD, ontwikkeld door Progenika, een partner van AMT, heeft het CE-merk verkregen; Hemofilie fase I/II onderzoek onder leiding van het St Jude Kinderziekenhuis en het ziekenhuis van University College London; gegevens van de eerste patiënten toonden veilige, stabiele expressie; DMD-programma vordert; weesgeneesmiddelstatus toegekend in VS en tot 4 miljoen financiering van Senter Novem; Financiering porfyrie-programma toegekend door EU-subsidie; GDNF-programma vordert na heronderhandeling over samenwerkingsovereenkomst met Amgen; en Nieuwe samenwerking aangegaan met consortium onder leiding van Institut Pasteur om Sanfilipogentherapie te ontwikkelen. Jörn Aldag, President-directeur van AMT, zei: Wij zijn verheugd over de mijlpalen die wij in 2010 bereikt hebben: ons hoofdproduct Glybera vordert richting geneesmiddelenregistratie en wij zien de beslissing van het Europees Geneemiddelenbureau met vertrouwen tegemoet. Wij hebben ook goede vooruitgang geboekt in onze andere programma s die in de pijplijn zitten, zowel op het gebied van R&D als op het gebied van partnering. Activiteiten Lipoproteïnelipase-deficientie (LPLD) De voortgang van AMT s belangrijkste product, Glybera, richting geneesmiddelregistratie was het belangrijkste aandachtspunt van de activiteiten van de groep gedurende Het regelgevend proces verloopt volgens schema. Na het indienen van Glybera bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) als een behandeling voor lipoproteïnelipase-deficientie (LPLD) heeft het bureau begin 2010 een initiële beoordeling van het registratiedossier van Glybera uitgevoerd en in mei de Dag 120-vragenlijst ingediend bij AMT. AMT stuurde in november 2010 de antwoorden naar het Europees Geneesmiddelenbureau; deze waren gedeeltelijk gebaseerd op aanvullende gegevens en analyses van patiënten die eerder met Glybera behandeld waren en omvatten nieuwe beschikbare gegevens van de laatste klinische studie en één jaar follow-up. Het Europees geneesmiddelenbureau begon opnieuw met de evaluatie op 26 november (Dag 121) en, in overeenstemming met de gangbare, gecentraliseerde beoordelingsprocedure ontving AMT op Dag 180 een aanvullende en beperkte vragenlijst met openstaande kwesties. Op dit moment werken wij aan de respons en wij verwachten deze in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau tegen het einde van het eerste kwartaal van Omdat de technologie van AMT geschikt is voor een breed scala van andere genetische ziektes, valideert het succes van Glybera de aanpak van AMT voor de andere producten die gericht zijn op weesziektes en ziektes voor grotere indicaties, waarvoor een grote medische noodzaak is, zoals de ziekte van Parkinson, hemofilie, Duchenne spierdystrofie (DMD) en acute intermitterende porfyrie (AIP).

2 Hemofilie B Het hemofilie B-programma is begonnen aan het Fase I/II klinische onderzoek onder leiding van onze partners St Jude Children s Research Hospital, Memphis, Tennessee, en University College London (UCL) Hospital, London, Verenigd Koninkrijk. Initiële gegevens, die tijdens de conferentie van de American Society of Hematology (ASH) in Florida in december 2010 gepresenteerd zijn, lieten dosisafhankelijke, veilige, stabiele en langdurige expressie bij patiënten zien. Porfyrie Onze samenwerking met FIMA in Pamplona, Spanje, om een gentherapie te ontwikkelen voor acute intermitterende porfyrie (AIP) verloopt voorspoedig en heeft positieve preklinische gegevens opgeleverd. Het programma begint nu met het toxicologisch onderzoek en het Fase I/II onderzoek staat gepland voor begin De totale financiering van 3,3 miljoen voor dit project is toegekend door de EU, waarvan 1,1 miljoen toekomt aan AMT om de financiële lasten voor dit project te dragen. Duchenne Spierdystrofie Het DMD-programma boekt vooruitgang en krijgt tot 4 miljoen financiële steun van Senter Novem, wat 35% van de ontwikkelingskosten dekt voor de voltooiing van het Fase I/II onderzoek. In september 2010 kende de Amerikaanse Food and Drug Administration de weesgeneesmiddelstatus toe aan onze gentherapie voor Duchenne spierdystrofie. Dit volgt op de weesgeneesmiddelstatus voor hetzelfde programma die in 2009 door het Europees Geneesmiddelenbureau is toegekend voor Europa. GDNF AMT heeft met succes de voorwaarden voor de samenwerkingsovereenkomst met Amgen met betrekking tot het gebruik van GDNF in gentherapieën heronderhandeld. AMT heeft nu de mogelijkheid om naast de ziekte van Parkinson aanvullende indicaties, inclusief weesziektes, te onderzoeken. De universiteit van Lund, Zweden, voert preklinische onderzoeken voor dit programma uit in modellen van de ziekte van Parkinson; de resultaten hiervan zijn veelbelovend. Sanfilippo B Vroeg in 2011 kondigde AMT een samenwerking aan met het Pasteurinstituut en met de Association Française contre les Myopathies (AFM) om een gentherapie te ontwikkelen voor de zeldzame lysosomale stoornis Sanfilippo B. Het Pasteurinstituut heeft hiervoor reeds preklinisch proof of concept aangetoond. Onder deze overeenkomst ontvangt AMT financiering voor de productie van de gentherapie met gebruikmaking van de AAV-vectortechnologie tot en met het Fase I/II onderzoek. Vervolgens heeft AMT een optie om de volledige commerciële rechten voor het programma te verkrijgen. Financiering In oktober 2010 verwierf AMT met succes 14.3 miljoen aan liquide middelen, ( 13,3 miljoen netto) door uitgifte van gewone aandelen middels een onderhandse plaatsing. Samen met onze bestaande liquide middelen zorgt dit ervoor dat AMT comfortabel het beoordelingsproces van Glybera kan doorstaan. Het bedrijf verwacht ook significante aanvullende inkomsten te behalen uit het verhandelen van Glybera en uit de samenwerking met andere partijen.

3 Rekening houdend met deze aanvullende bronnen van inkomsten is AMT van mening dat het beschikt over voldoende liquide middelen om te voldoen aan de operationele vereisten. Resultaten Netto omzet De totale netto omzet per 31 december 2010 bedroeg 1,4 miljoen, een toename van 1,0 miljoen in vergelijking met de netto omzet per 31 december 2009, hetgeen 0,4 miljoen bedroeg. Deze omzet komt uit subsidies van de Nederlandse overheid en de Europese Unie. Operationele lasten De uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling bedroegen 16,4 miljoen, een toename van 3,2 miljoen ten opzichte van 13,2 miljoen in 2009, wat het voortdurende niveau van activiteit voor het ondersteunen van de registratie van Glybera weerspiegelt, evenals de voortdurende ontwikkeling van de andere projecten van AMT, inclusief het Duchenne-programma (wat gedeeltelijk gefinancierd wordt door het investeringskrediet van Senter Novem) en het weerspiegelt de activiteiten die gefinancierd worden door de bovenstaande subsidies. Bovendien omvatten de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling in 2010 een toename van 0,5 miljoen voor geboekte waardeverminderingen en het grootste deel van de toename van 0,5 miljoen in kosten die verband houden met het personeelsaandelenoptieplan; beiden zijn noncash items. Algemene - en administratieve lasten namen af van 4,9 miljoen in 2009 naar 4,1 miljoen. Deze afname weerspiegelt het lagere niveau van advieskosten in 2010 in vergelijking met 2009 en ook het feit dat 2009 bepaalde reorganisatiekosten bevatte. Resultaat uit gewone bedrijfsuitoefening Het operationele verlies van AMT steeg van 17,8 miljoen in 2009 naar 19,1 miljoen in 2010; een toename van 1,3 miljoen. Deze toename is voor een groot deel toe te schrijven aan bepaalde noncash items die oplopen tot 1,0 miljoen, bestaande uit 0,5 miljoen aan kosten die verband houden met het personeelsaandelenoptieplan, een last van 0,3 miljoen met betrekking tot de lasten van waardevermindering van bepaalde financiële vaste activa na de beëindiging van een samenwerkingsovereenkomst uit 2008 en extra lasten van 0,2 miljoen met betrekking tot de waardevermindering van bepaalde verbeteringen aan het kantoor. Na het uitsluiten van deze noncash, eenmalige items zou het verlies in 2010 ongeveer gelijk geweest zijn aan het operationele verlies van Financiële baten en lasten De netto financiële baten verminderde van 0,6 miljoen in 2009 naar 0,5 miljoen, hetgeen de lagere niveau van liquide middelen van de groep gedurende 2010, een periode waarin de beschikbare rentepercentages laag bleven, weerspiegelt. Bovendien stegen de financiële lasten van 0,0 miljoen naar 0,5 miljoen, hetgeen de rente over de converteerbare obligaties van 2009 weerspiegelt tesamen met het koersresultaat op vreemde valuta. Van deze financiële lasten is 0,2 miljoen noncash. Resultaat boekjaar en verlies per aandeel Het totale netto verlies bedroeg op 31 december , 1 miljoen, hetgeen een toename van 1,9 miljoen betekent ten opzichte van het netto verlies op 31 december 2009, van 17,2 miljoen. De toename van het netto verlies bevat een toename in noncash lasten van 1,2 miljoen die beschreven zijn in de bovenstaande paragrafen over resultaat uit gewone bedrijfsuitoefening' en 'Financiële baten en lasten'. Het verlies per aandeel bedroeg 1,13

4 voor 2010 in vergelijking met 1,17 voor Het basis- en verwaterd verlies per aandeel zijn gelijk omdat het bedrijf in beide periodes verlies maakte. Cashflow en liquide middelen Liquide middelen bedroeg 17,9 miljoen op 31 december 2010, een afname van 4,8 miljoen oftewel 21% in vergelijking met 22,6 miljoen op 31 december De afname van liquide middelen is hoofdzakelijk het gevolg van de lasten uit gewone bedrijfsuitoefening activiteiten die 17,7 miljoen bedroegen in 2010 (2009: 16,5 miljoen), gecompenseerd door netto liquide middelen gegenereerd uit financieringsactiviteiten van 13,4 miljoen. De liquide middelen die gebruikt zijn voor gewone bedrijfsuitoefening vertegenwoordigen ons verlies uit gewone bedrijfsuitoefening aangepast voor noncash items zoals pesroneelsaandelen optieplan en veranderingen in werkkapitaal. De cashflow van financieringsactiviteiten bedroeg 13,4 miljoen, hetgeen de uitgave van nieuwe aandelen in oktober 2010 weerspiegelt, vergeleken met 4,8 miljoen in 2009, wat hoofdzakelijk de netto opbrengst van de converteerbare lening vertegenwoordigde. Eigen vermogen Het groepsvermogen bedroeg 13,5 miljoen op 31 december 2010 vergeleken met 18,4 miljoen op 31 december Op 31 december 2010 was er een totaal van aandelen uitgegeven. Verwachting Het bedrijf verwacht dat de bestaande liquide middelen en de liquide middelen die het in 2011 verwacht te genereren uit samenwerkingsverbanden en uit de verkoop van Glybera, na goedkeuring van het product, voldoende zullen zijn om de activiteiten tot minimaal 12 maanden na de publicatie van de gecontroleerde geconsolideerde jaarrekening, welke verwacht wordt op 4 maart 2011, te financieren. Bij het bereiken van deze conclusie heeft de directie van AMT rekening gehouden met de onzekerheden die gepaard gaan met de voorspelling van toekomstige netto kasstromen van liquide middelen en zij gelooft dat haar verwachtingen, zoals hierboven beschreven, redelijk zijn. De directie van AMT houdt om 3:30 PM CET een conference call om de resultaten toe te lichten; de conference call is ook als audiocast via de website toegankelijk. Om deel te nemen aan de conference call is het aan te raden u 15 minuten voor aanvang van de conference call één van de volgende telefoonnummers te bellen: +44 (0) voor het Verenigd Koninkrijk; voor de VS; en +31 (0) voor Nederland; benodigde toegangscode is Na het presenteren van de resultaten zullen de lijnen geopend worden voor een vraag-en-antwoord-sessie. Na de conference call zal er een herhaling van het gesprek beschikbaar zijn. Over Amsterdam Molecular Therapeutics AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteinelipase-deficientie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform kan toegepast worden op

5 een groot aantal zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op Voor meer informatie: Jörn Aldag Mike Sinclair President-directeur Partner AMT Halsin Partners Tel : Tel : j.aldag@amtbiopharma.com msinclair@halsin.com Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn vooruitziende verklaringen met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals strategie, verwacht, plant, anticipeert, gelooft, zal, blijft, schat, bedoelt, projecten, doelstellingen, doelen en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico s en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.