Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen

Transcriptie

1 Universiteit Utrecht Opleiding MSc Logopediewetenschap Clinical Language, Speech, and Hearing Sciences Master s Thesis Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen Kwaliteit van bewijs voor het effect van behandeling van jonge stotterende kinderen Mark Pertijs Supervisie: Prof. Dr. F.N.K. Wijnen (U.U.) Dr. Ir. J.J.A. de Beer (C.B.O.) 11 augustus 2013

2 Inhoudsopgave 1. Inleiding 1.1 Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren Behandeling van jonge stotterende kinderen Demands and Capacities Model Lidcombe Programma 7 2. Probleemstelling 9 3. Methode Inclusie- en exclusiecriteria Literatuurzoekactie Selectie en beoordeling van de literatuur De richtlijntekst Resultaten 4.1. Informatie over de selectie van de studies Overzicht van systematische reviews en meta-analyses Nye et al. (2012) Bothe et al. (2006) Herder et al. (2006) Onslow et al. (2012) Individuele studies naar gewenste en ongewenste effecten Bonelli et al. (2000) Onslow et al. (2002) Woods et al. (2002) Jones et al. (2008) Conclusie Samenvatting Discussie Aanbevelingen 29 Referenties 31 Bijlagen Bijlage 1: Overzicht van zoekacties voor stotteren 35 Bijlage 2: Methodologische kwaliteit. Nye et al. (2012) 37 Bijlage 3: Beoordeling kwaliteit van bewijs voor Effectgrootte. Nye et al. (2012) 42 Bijlage 4: Risk op bias Randomised Controlled Trials 44 Bijlage 5: Methodologische kwaliteit Bothe et al. (2006) 45 Bijlage 6: Methodologische kwaliteit Herder et al. (

3 1. Inleiding 1.1. Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen Stotteren wordt beschreven als een stoornis in de vloeiendheid van het spreken. De International Classification of Diseases (ICD) van de World Health Organization (WHO) definieert stotteren als spraak, gekarakteriseerd door het frequent herhalen of verlengen van klanken, syllaben of woorden, of als spraak, gekenmerkt door frequent aarzelen of pauzeren (WHO, 2013). Stotteren begint meestal tussen het tweede en vijfde levensjaar. Deze vorm van stotteren met zijn typische onset in de kinderjaren wordt wel ontwikkelingsstotteren genoemd (Van Borsel, 2000). Stotteren is een multifactorieel communicatieprobleem, dat vaak gepaard gaat met comorbiditeit op het gebied van taal, articulatie, sensomotoriek, cognities, emoties en gedrag, en het is een communicatieprobleem waarvan de problemen zich uiten in de sociaal-communicatieve context. De onderlinge wisselwerking van de verschillende factoren is lastig te bepalen. Voor de behandeling van stotteren bestaan verschillende mogelijkheden. Voor de logopedist, de logopedist-stottertherapeut, de cliënt en de zorgverzekeraar is lang niet altijd duidelijk welke therapievorm in welke situatie het beste is. Cliënten krijgen daardoor niet altijd de optimale zorg die zij nodig hebben. Sinds september 2012 wordt onder begeleiding van het instituut voor kwaliteitszorg CBO in opdracht van de Nederlandse Vereniging voor Logopedie en Foniatrie (NVLF), de Nederlandse Vereniging voor Stottertherapie (NVST) en de Nederlandse stottervereniging Demosthenes een Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen ontwikkeld. Het doel van deze richtlijn is te definiëren hoe goede diagnostiek, behandeling en nazorg bij cliënten die stotteren eruit dient te zien, zodat cliënten de optimale zorg krijgen, die zij nodig hebben. Een evidence-based richtlijn is een document met aanbevelingen ter ondersteuning van de besluitvorming door professionals in de zorg en patiënten, en berustend op de resultaten van wetenschappelijk onderzoek met daarop gebaseerde discussie en aansluitende meningsvorming, gericht op het expliciteren van doeltreffend en doelmatig handelen (EBRO, 2007). Uitgangspunt voor de werkwijze bij het ontwikkelen van de Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen is de handleiding Evidence-based richtlijnontwikkeling (EBRO, 2007) en de Richtlijn voor Richtlijnen (Regieraad Kwaliteit van Zorg, 2011). 3

4 Afbeelding 1: Traject Evidence-based richtlijnontwikkeling (EBRO, 2007) Om de richtlijn ontwikkelingsstotteren zo goed mogelijk aan te laten sluiten bij de behoefte van de dagelijkse praktijk is een knelpuntenanalyse uitgevoerd (Pertijs, 2012). Medisch-inhoudelijke knelpunten en zorgorganisatorische/procesmatige knelpunten zijn geïnventariseerd met behulp van een knelpuntenenquête. Geraadpleegd zijn logopedisten en logopedist-stottertherapeuten, direct betrokken bij de zorg van personen die stotteren, leden van de patiëntenvereniging Demosthenes en beroepsorganisaties die indirect zijn betrokken bij de diagnostiek en behandeling van personen die stotteren. Dit zijn: Artsen Jeugdgezondheidszorg Nederland Nederlands Huisartsen Genootschap Nederlands Instituut van Psychologen Nederlandse Vereniging voor Arbeids- en Bedrijfsgeneeskunde Nederlandse Vereniging voor Keel-Neus-Oorheelkunde en Heelkunde van het Hoofd-Halsgebied Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde Landelijke Beroepsgroep Begeleiders in het Onderwijs Op grond van de knelpuntenanalyse zijn zeven concept uitgangsvragen geformuleerd door de richtlijnadviseurs van het CBO en de richtlijn werkgroep. De werkgroep bestaat uit afgevaardigden van de NVLF, de NVST en van patiëntenvereniging Demosthenes. 4

5 De uitgangsvragen waarover de richtlijn een uitspraak zal doen zijn: Medisch inhoudelijke vragen 1. Wat zijn de indicaties om kinderen en volwassenen met ontwikkelingsstotteren te behandelen? 2. Wat is de diagnostische waarde van test ( I 1, I 2, ) bij kinderen en volwassenen met ontwikkelingsstotteren? 1 3. Wat zijn de gewenste en ongewenste effecten (O 1, O 2, ) van een bepaalde behandeling (I 1, I 2, ) in vergelijking met geen of een andere behandeling (C 1, C 2 ) bij kinderen en volwassenen met ontwikkelingsstotteren (P)? 1 Verwijzing 4. Op welk moment en onder welke omstandigheden dient een patiënt met ontwikkelingsstotteren naar welke zorgverlener te worden verwezen? Informatievoorziening 5. Welke informatie over ontwikkelingsstotteren dient voor wie wanneer, in welke vorm, beschikbaar te zijn? Samenwerking 6. Hoe ziet een adequate samenwerking / afstemming tussen de verschillende bij ontwikkelingsstotteren betrokken zorgverleners 2 er uit? Nazorg 7. Hoe dient adequate nazorg 3 te worden georganiseerd en uitgevoerd? 1 De vraagstelling gaat uit van de PICO-elementen ter specificatie van populatie(p), interventie (I), vergelijking (C), en uitkomstmaat(o) (EBRO, 2007 ; Higgins & Green, 2008). 2 De zorgverleners die mogelijk betrokken zijn bij ontwikkelingsstotteren zijn: huisartsen, medisch specialisten, logopedisten, logopedist-stottertherapeuten, psychologen, maatschappelijk werkers, leerkrachten en intern begeleiders. 3 Onder nazorg wordt verstaan die zorg die wordt gegeven als de zorgvrager weer bijna genezen is of de zorg na een behandeling (Zorgcontext, 2013) 5

6 1.2. Behandeling van jonge stotterende kinderen De Evidence-based richtlijn ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen beoogt te definiëren hoe goede diagnostiek, behandeling en nazorg bij kinderen en volwassenen met ontwikkelingsstotteren eruit dient te zien. Het onderzoek dat in het kader van dit afstudeertraject werd uitgevoerd doet enkel uitspraken over de gewenste en ongewenste effecten van de behandeling van jonge kinderen met ontwikkelingsstotteren. In dit hoofdstuk over de behandeling van jonge stotterende kinderen wordt nader ingegaan op het belang van vroegtijdige interventie bij kinderen met ontwikkelingsstotteren en op de meest gangbare therapieën voor jonge stotterende kinderen in Nederland Stotteren ontstaat meestal tussen het 2 e en 5 e levensjaar. Ongeveer 5% van de vijf- en zesjarige kinderen stottert (Bloodstein & Bernstein Ratner, 2008). Een recente cohortstudie heeft bewijs gevonden dat de cumulatieve incidentie op driejarige leeftijd tot 8,6% op kan lopen en mogelijk nog hoger is over een langere periode (Reilly et al., 2009). Tot ongeveer 75% van de kinderen geneest van het stotteren zonder therapie (Bloodstein & Bernstein Ratner, 2008). Persisterend stotteren in de familie, geslacht, duur sinds het begin van het stotteren, fonologische vaardigheden en stotterernst behoren tot de belangrijkste voorspellers voor genezing (Guitar, 2013). De kans op spontaan herstel confronteert ouders van het jonge kind dat begint te stotteren en logopedisten met de vraag of het jonge stotterende kind wel of niet behandeld moet worden. Enerzijds verdwijnt het stotteren mogelijk zonder behandeling, wat een reden kan zijn om het natuurlijk verloop van de ontwikkeling van het spreken af te wachten. Anderzijds tonen longitudinale studies aan dat uitstel van behandeling de kans op chronisch stotteren vergroot (Mansson, 2000; Yairi & Ambrose, 2005). Als stotteren op jonge leeftijd niet geneest, met of zonder therapie, dan zal een aantal kinderen blijven stotteren en langdurig problemen ervaren op gebied van participatie in onderwijs, beroep en sociale interactie alsook op gebied van emoties, cognities en communicatie (Onslow & Millard, 2012) Persisterend stotteren heeft verstrekkende gevolgen voor het kind en zijn ouders. Kinderen ervaren frustratie ten gevolge van het stotteren, maken zich zorgen en gaan minder spreken. Ouders zijn bezorgd, voelen zich schuldig en hebben gebrek aan vertrouwen over de wijze waarop zij hun stotterende kind kunnen ondersteunen (Langevin, Packman, & Onslow, 2010; Millard, Edwards, & Cook, 2009). De mogelijke gevolgen van het stotteren op korte en lange termijn zijn argumenten om te pleiten voor vroegtijdige behandeling van stotteren bij jonge kinderen. Verschillende behandelprocedures zijn ontwikkeld voor het behandelen van jonge stotterende kinderen: Coppola & Yairi, 1982; Costello, 1983; Culp, 1984; Gregory, 1995; Martin, Kuhl & Haroldson, 1972; Onslow, Costa & Rue, 1990; Reed & Godden, 1977; Riley & Riley, 1984; Rustin, Botteril & Kelman, 1996; Ryan & Ryan, 1983; Shine, 1984; Starkweather, Gottwald & Halfond, 1990; St. Louis, Clausell, Thompson & Rife, 1982; Wakaba, 1983 (in Franken et al., 2005) Demands and Capacities Model In Nederland geldt dat sinds het eind van de jaren 80 van de vorige eeuw behandeling van stotteren gebaseerd op het Demands and Capacities Model (DCM) (Starkweather et al., 1990), ook het Verwachtingen en Mogelijkheden-model genoemd (Starkweather et al., 1991), als de 6

7 behandelstandaard voor jonge stotterende kinderen. Deze benadering werd de laatste 25 jaar onderwezen aan Nederlandse logopedisten in opleiding. Franken en Putker (2012) beschrijven in het behandelprotocol dat is ontwikkeld in het kader van het ZonMW project Cost-effectiveness of the Demands and Capacities Model based treatment compared to the Lidcombe Programme of early stuttering intervention, de benadering volgens het Demands en Capacities Model als volgt: In de benadering volgens het Demands en Capacities Model (DCM, o.a. Starkweather et al., 1990; Starkweather & Franken, 1991; Starkweather & Givens- Ackerman, 1997; Gregory, 2003; Riley & Riley, 1999; Conture, 2001; Kelman & Nicholas, 2008) wordt ervan uitgegaan dat gunstige veranderingen in motorische, linguïstische, sociaal-emotionele en/of cognitieve factoren bij het kind dat stottert en/of veranderingen van de eisen die de omgeving, impliciet dan wel expliciet stelt aan de verbale communicatie van het kind tot een vermindering c.q. herstel van het stotteren zullen leiden. De DCM-behandeling heeft tot doel de verwachtingen (eisen) aan de mondelinge communicatie van de peuter of kleuter die stottert in balans te brengen met de mogelijkheden (capaciteiten) van het kind op motorisch, linguïstisch, sociaal-emotioneel en/of cognitief gebied (p.4).hoewel de verschillende geciteerde experts duidelijk eigen accenten leggen in hun manier van werken, is hun benadering op te vatten als een Demands-and-Capacities Model benadering : stotteren wordt daarbij beschouwd als een uiting van een onbalans tussen de Demands, de verwachtingen ten aanzien van vloeiend spreken, en de Capacities, de mogelijkheden of vaardigheden voor vloeiend spreken (Starkweather & Franken, 1991). Afhankelijk van wat nodig blijkt, wordt er in de logopedie(-stottertherapie) gewerkt aan gedragsveranderingen, aan verwerking van gevoelens en aan training van vaardigheden. Als het verlagen van verwachtingen en het vergroten van mogelijkheden niet voldoende blijkt om het stotteren te verhelpen, kan direct aan vloeiender spreken worden gewerkt door modeling van langzamere, minder gespannen spraak. Iedere therapie start met omgevingsbegeleiding gericht op verlaging van de verwachtingen. Die kunnen komen van personen in de communicatieve omgeving van het kind en van het kind zelf. De verwachtingen ten aanzien van vloeiend spreken die van toepassing blijken voor het specifieke kind worden verlaagd door counseling en training van ouders, het kind zelf, broertjes en zusjes, leraren, verzorgers en belangrijke anderen die invloed op het kind hebben. Het doel is structureel (vaker) omstandigheden te creëren waarin het kind met zijn mogelijkheden van dat moment vloeiend kan spreken en om het kind aan te moedigen in die omstandigheden te spreken waardoor vloeiend spreken positief wordt bekrachtigd. Expliciete training van de mogelijkheden voor vloeiend spreken van het kind wordt indien nodig in tweede instantie toegevoegd aan de behandeling (Franken & Putker, 2012). Klinisch bewijs voor werkzaamheid van behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model is afkomstig uit subjectieve metingen en uit case studies (Pertijs, 2007) en uit een vergelijkende pilot studie waarin 30 kinderen at random werden toegewezen voor behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model of behandeling met het Lidcombe Programma (Franken et al., 2005) Het Lidcombe Programma In Nederland worden jonge stotterende kinderen sinds het jaar 2000 ook behandeld met het Lidcombe Programma (Onslow et al., 1990). In tegenstelling tot het Demands and Capacities Model 7

8 ligt aan het Lidcombe Programma (LP) geen etiologisch model ten grondslag. LP is een operant gedragstherapeutische behandelmethode waarbij door middel van verbale, respons contingente stimulatie het stotteren wordt verminderd. De focus van LP is gericht op het probleemgedrag stotteren en het doel is niet-stotteren. De behandeling met LP wordt uitgevoerd door de ouders. LP bestaat uit twee stadia. Gedurende fase 1 van het programma bezoeken ouders en kind de logopedist één uur per week. De logopedist leert de ouder het stotteren van het kind te controleren met drie verbale respons contingenties voor stottervrije spraak en twee verbale contingenties voor gestotterde spraak. De ouders leren tevens om dagelijks de ernst van het stotteren te meten op een 10-puntsschaal (1 = geen stotteren, 2 = heel licht stotteren, 10 = zeer ernstig stotteren). De logopedist meet bovendien de stotterernst wekelijks in de kliniek. Fase 1 van het programma eindigt wanneer in het dagelijks leven een ernstscore van 1 of 2 op de 10-puntsschaal wordt gemeten gedurende drie weken en bij een ernstscore van 1 of 2 in de kliniek gedurende drie weken. Gemiddelde duur van de behandeling in fase 1 bedraagt 10 sessies bij kinderen die mild stotteren, 12 sessies bij matig stotteren en 14 sessies bij ernstig stotteren (Koushik et al, 2011). De tweede fase van de behandeling is gericht op consolidatie van de bereikte resultaten. In deze fase wordt de behandelfrequentie in 7 sessies stapsgewijs afgebouwd gedurende 44 weken. De behandelsessies duren een half uur. Voor de werkzaamheid van LP is er klinisch bewijs afkomstig uit gerandomiseerde klinische studies gebaseerd op percentages gestotterde lettergrepen gemeten buiten de klinische situatie: Harris, Onslow, Packman, Harrison, & Menzies, 2002; Jones et al., 2005;. Lattermann, Euler, & Neumann, 2008; Lewis, Packman, Onslow, Simpson, & Jones, 2008 (Onslow & Millard, 2012). Het bewijsmateriaal voor de werkzaamheid van LP is afkomstig van studies uit verschillende landen: Australië (Onslow, Andrews, & Lincoln, 1994), Nieuw-Zeeland (Jones et al., 2005.), Duitsland (Lattermann et al.., 2008), de Verenigde Staten (Miller & Guitar, 2009), Nederland (Franken, Kielstra- Van der Schalk, & Boelens, 2005), Canada (Lattermann, Shenker, en Thordardottir, 2005) en Iran (Bakhtiar & Packman, 2009) (in Onslow & Millard, 2012). Ondanks het gepubliceerde bewijs voor werkzaamheid is LP niet onomstreden onder meer omdat het programma a-theoretisch is in die zin dat het niet is gebaseerd op een oorzakelijke theorie of ideeën over beginnend stotteren (Onslow & Millard, 2012). Een wezenlijk element in LP is het corrigeren van het stottermoment. Oorspronkelijk werd deze correctie in gedragstermen omschreven als bestraffing. Bestraffing van het stottermoment leidt volgens Bernstein Ratner (2005) niet tot vergroting van onze kennis over de mechanismen die een stottermoment bij een kind uitlokken of voorkomen (Pertijs, 2007). Een andere reden waarom LP bij therapeuten omstreden kan zijn is de eenzijdige focus op de uiterlijke gedragingen van het stottergedrag als ernstmaat om te bepalen of een kind behandeling nodig heeft en om de progressie van de behandeling te meten. Verschillende auteurs hebben aangegeven dat stotteren uit meer bestaat dan de uiterlijke kenmerken (Yaruss & Quesal, 2006). Meting van enkel het uiterlijke stottergedrag is een beperkte wijze om de ernst van het stotteren en de met het stotteren samenhangende gedragingen en factoren, zoals bijvoorbeeld vermijdingsgedrag en intrinsieke factoren, te bepalen (Pertijs, 2007). Volgens Boey (2009) zou een aangetoond ongunstig neveneffect van LP zijn dat kinderen spreken beginnen te vermijden en dat wellicht de relatie tussen de kinderen en hun ouders schade oploopt. 8

9 Het ontbreken van een evidence-based richtlijn aanbeveling voor de behandeling van jonge stotterende kinderen maakt dat het voor de logopedist, de logopedist-stottertherapeut, de cliënt en de zorgverzekeraar niet voldoende duidelijk is wat de relatieve effectgrootte is van behandeling met LP versus DCM. Met andere woorden: het is onvoldoende duidelijk wat de effectgrootte van behandeling met DCM is in vergelijking met de effectgrootte van behandeling met LP. Dit geldt tevens voor de beoordeling van de mate van onzekerheid van het effect met behulp van een geavanceerde graderingssystematiek aangezien hier in de wetenschappelijke literatuur weinig aandacht aan wordt besteed. Ook de mate van wetenschappelijk bewijs en de mate van onzekerheid van dit bewijs voor de vermeende mogelijke schadelijke bijwerkingen van behandeling met LP op het kind en de ouders is onvoldoende beschreven. De discussie over deze schadelijke bijwerkingen, zoals toename van vermijdingsgedrag, worden voornamelijk bepaald door persoonlijke meningen van experts. 2. Probleemstelling In het kader van de Evidence-based Richtlijn Ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen leidt bovenbeschreven situatie met betrekking tot het behandelen van jonge stotterende kinderen in Nederland tot de volgende vraagstelling, die uitgaat van de PICO(S)-elementen ter specificatie van populatie, interventie, vergelijking, uitkomstmaat en gewenste studietypes (EBRO, 2007 ; Higgins & Green, 2008): Wat zijn de gewenste en ongewenste effecten van het Verwachtingen en Mogelijkheden Model in vergelijking met het Lidcombe Programma op het gebied van stotterernst, vermijden van spreken en situaties, natuurlijkheid van het spreken en kwaliteit van leven bij kinderen met ontwikkelingsstotteren tot zes jaar? - P populatie kinderen tot zes jaar met ontwikkelingsstotteren - I interventie Verwachtingen Mogelijkheden Model - C vergelijking Lidcombe Programma - O resultaat effectiviteit op gebied van stotterernst, vermijden van spreken en situaties, natuurlijkheid van spreken kwaliteit van leven - S gewenste studietypes systematische review, RCT 3. Methode Om antwoord te geven op de onderzoeksvraag wordt een systematische literatuurstudie uitgevoerd. Davies en Crombie (2009) geven aan dat systematische literatuurstudies dienen te streven naar eenzelfde niveau van strengheid bij het beoordelen van en samenvatten van de gevonden literatuur als toegepast bij het beoordelen van individuele wetenschappelijke studies. Systematische literatuurstudies van hoge kwaliteit dienen er naar te streven alle relevante gepubliceerde en ongepubliceerde gegevens te detecteren, alle relevante studies te includeren, de kwaliteit van elk 9

10 onderzoek te beoordelen en op een onbevooroordeelde manier een synthese te maken van de bevindingen van de individuele studies Inclusie- en exclusiecriteria Gehanteerde inclusiecriteria om de literatuurzoekactie te structureren zijn: - Publicatie: tussen 1990 en 2012 in Nederlands-, Engels-, Duits- of Franstalige peer-reviewed tijdschriften, met aanvulling van relevante literatuur uit voorgaande jaren. - Studiedesign: systematische review, randomized controlled trial (RCT). Uitgaande van het principe van de hiërarchie van evidence voor therapeutische vraagstellingen zullen alleen studiedesigns met de hoogste methodologische kwaliteit worden geïncludeerd (EBRO, 2007). Artikelen die betrekking hebben op casuïstiek, gevalsbeschrijvingen, dierexperimenteel onderzoek, (niet-systematische) reviews, tutorials, editorials, abstracts of meetings worden niet meegenomen. - Doelgroep: kinderen met ontwikkelingsstotteren tot 6 jaar. - Interventies: Het Lidcombe Programma vs. directe en indirecte therapiemethodes en/of technieken die gericht zijn op veranderingen in motorische, linguïstische, sociaal-emotionele en/of cognitieve factoren bij het kind dat stottert en/of de omgeving om tot een vermindering van het stotteren te komen en die als zodanig kunnen worden beschouwd als interventies overeenkomstig het Demands and Capacities Model. - Resultaten: gerelateerd aan stotterernst, vermijden van spreken en situaties, natuurlijkheid van spreken en kwaliteit van leven. Deze uitkomstmaten zijn door de werkgroep Evidencebased richtlijn ontwikkelingstotteren bij kinderen en volwassenen vastgesteld. Alle uitkomstmaten zijn door de werkgroep, vanuit het perspectief van de patiënt, als cruciaal beoordeeld. De op te stellen richtlijnaanbevelingen zullen dan ook specifiek en concreet betrekking hebben op deze uitkomstmaten. Een uitzondering geldt voor de natuurlijkheid van spreken. Deze uitkomstmaat is door de werkgroep als gemiddelde relevant beoordeeld Literatuurzoekactie Vanwege de gewenste precisie en reproduceerbaarheid van zoekacties werden de literatuurzoekacties in juli 2012 en februari 2013 uitgevoerd in samenwerking met een informatiespecialist van het CBO. Geraadpleegde databanken: Medline PsycINFO Cinahl Cochrane Library Embase 10

11 Zoektermen: Alle relevante combinaties met de termen: Stotteren; stuttering; stammering; fluency; dysfluency; non-fluent; clutter; disorders; developmental; speech therapy; language therapy; disabilities; intervention; treatment; guideline; systematic review; meta-analyses; RCT; trial; child; infant. Tijdens de search werd gebruik gemaakt van truncatie en wildcards en werd rekening gehouden met mogelijke verschillende spellingswijzen van één en hetzelfde begrip (bijvoorbeeld: dysfluency / disfluency) Selectie en beoordeling van de literatuur Uit de zoekactie verkregen titels en samenvattingen werden door de auteur van dit rapport in overleg met een senior adviseur van het CBO beoordeeld op potentiële relevantie voor de beantwoording van de onderzoeksvraag. Indien uit de samenvatting bleek dat de studie voldeed aan de inclusiecriteria, of als de samenvatting onduidelijk was, werd de volledige tekst van het artikel beoordeeld op de mate waarin het voldeed aan de inclusiecriteria. Bij verschil van mening tussen de twee beoordelaars over een artikel werd door middel van discussie getracht tot overeenstemming te komen. De uit de zoekactie verkregen titels en samenvattingen werden tevens door een ervaren stottertherapeut-logopedist / logopediewetenschapper werkzaam als hogeschooldocent aan de Hogeschool Utrecht beoordeeld op de mate waarin zij voldeden aan de inclusiecriteria. Deze beoordeling werd onafhankelijk van de beoordeling van de richtlijnadviseur en de auteur van dit onderzoek uitgevoerd. Vervolgens werd bepaald in welke mate er overeenkomst was tussen de selectie van de eerste twee beoordelaars en de derde beoordelaar. Bij studies waarover geen overeenstemming bestond werd de volledige tekst van het artikel na bestudering door de auteur van dit artikel aan de derde lezer ter beoordeling voorgelegd om tot een definitief besluit te komen. Data Analyse Beoordeling van de methodologische kwaliteit van de geselecteerde studies werd uitgevoerd aan de hand van beoordelingsformulieren voor het beoordelen van (para-) medisch-wetenschappelijk onderzoek (EBRO, 2007) (zie bijlage 2). Deze formulieren zijn ontwikkeld door een werkgroep bestaande uit vertegenwoordigers van het Dutch Cochrane Centre, het Kwaliteitsinstituut voor Gezondheidszorg CBO, het Nederlands Huisartsen Genootschap, het institute for Medical Technology Assessment, de Werkgroep Onderzoek Kwaliteit, het College voor Zorgverzekeringen, Zorgonderzoek Nederland (ZonMw) en de Orde van Medisch Specialisten. De methodologische kwaliteit van de uitvoering van de systematische reviews werd bepaald aan de hand van 8 criteria: vraagstelling; literatuurzoekactie; selectieprocedure van de artikelen; kwaliteitsbeoordeling van de studies; data-extractie; beschrijving van de kenmerken van de oorspronkelijke onderzoeken en statistische pooling (zie bijlage 2). Na beoordeling van de 11

12 methodologische kwaliteit werd over gegaan tot het beoordelen van de interne validiteit (ofwel: risk of bias) van de in de reviews opgenomen studies, en tot het bepalen van de kwaliteit van bewijs van het geheel van studies. Voor het beoordelen van de interne validiteit van individuele studies werd gebruik gemaakt van de hiervoor genoemde beoordelingsformulieren Voor de bepaling van de kwaliteit van bewijs van het geheel van studies wordt de benaderingswijze van de Grading Recommendations Assessment, Development and Evaluation (GRADE) Working Group (GRADE Working Group, 2004; Guyatt et al., 2008) gehanteerd. De kwaliteit van bewijs is in GRADE als volgt gedefinieerd: de mate waarin erop kan worden vertrouwd dat de schatting van een effect overeenkomt met de werkelijke grootte van een effect. De volgende vijf parameters zijn hierop van invloed: (1) interne validiteit van studies, (2) inconsistentie van de uitkomsten tussen individuele studies, (3) onnauwkeurigheid van de geschatte uitkomst die kan worden berekend door de uitkomsten van de individuele studies te combineren, (4) indirectheid van de populatie, interventie of uitkomstmaten (d.w.z. de in de uitgangsvragen gespecificeerde populatie, interventie of uitkomstmaten komen niet geheel overeen met die in de studies. Er is bijvoorbeeld sprake van indirectheid als de populatie in de uitgangsvraag wordt gespecificeerd als kinderen tussen 2 en 6 jaar en de populatie van de systematische review bestaat uit kinderen tot 12 jaar) en (5) publicatiebias. Initieel wordt aan RCTs hoge kwaliteit van bewijs toegekend. Beoordeling van iedere van de hiervoor genoemde parameters kan ertoe leiden dat de kwaliteit van bewijs wordt afgewaardeerd. Afhankelijk van de mate waarin de uitkomsten vertekend kunnen zijn wordt met de kwaliteit van bewijs met één of twee niveaus afgewaardeerd. De mate van kwaliteit van bewijs wordt in GRADE als volgt omschreven: Hoge kwaliteit: Het is onwaarschijnlijk dat verder onderzoek ons vertrouwen in het geschatte effect zal veranderen. Matige kwaliteit: Het is waarschijnlijk dat verder onderzoek een belangrijke impact zal hebben op ons vertrouwen in het geschatte effect en de schatting kan veranderen. Lage kwaliteit: Het is zeer waarschijnlijk dat verder onderzoek een belangrijke impact zal hebben op ons vertrouwen in het geschatte effect en de schatting waarschijnlijk zal veranderen. Zeer lage kwaliteit: We zijn uiterst onzeker over de schatting. De belangrijkste karakteristieken per studie worden weergegeven in evidence-tabellen (zie tabellen 2, 3 en 4). In GRADE evidence-profielen wordt per uitkomstmaat beschreven in hoeveel studies deze uitkomstmaat werd gerapporteerd, hoeveel patiënten het betrof en, voor welke van de vijf criteria de kwaliteit van bewijs al dan niet werd afgewaardeerd of werd opgewaardeerd. GRADE evidenceprofielen bevatten tevens de kwaliteit van bewijs en een samenvatting van de resultaten (bijlage 3). In de wetenschappelijke onderbouwing van de onderzoeksvraag worden de resultaten c.q. de effecten van interventies zo veel mogelijk gekwantificeerd beschreven en wordt de (klinische) relevantie ervan geduid. De wetenschappelijke onderbouwing zal worden voorgelegd aan de leden van de richtlijnwerkgroep. Op basis van de expertise van de werkgroepleden en op basis van internationale consensusdocumenten worden nadere overwegingen, zoals de balans van gewenste en ongewenste effecten, kosten van een therapie en waarden en voorkeuren van patiënten en zorgverleners, toegevoegd aan het gevonden bewijs en wordt de uiteindelijke richtlijntekst geschreven. Algehele 12

13 kwaliteit van bewijs en deze overwegingen bepalen de sterkte van de aanbeveling. De sterkte van een aanbeveling weerspiegelt de mate van vertrouwen dat zorgverleners hebben in het toepassen van een therapie. In geval van een sterke (positieve) aanbeveling overtreffen de gunstige effecten de ongunstige effecten wanneer de aanbeveling wordt opgevolgd. In geval van een zwakke aanbeveling is er geen evidente voorkeur uit te spreken voor behandeling A versus behandeling B of nietbehandelen De Richtlijntekst De uiteindelijke richtlijntekst zal aan de hand van deze thesis worden opgebouwd volgens het standaardformat dat het CBO hanteert voor richtlijnteksten (EBRO, 2007): - Uitgangsvraag; - Samenvatting van de literatuur; - Conclusie met vermelding van kwaliteit van bewijs - Aanbeveling voor de behandeling van stotterende kinderen tot 7 jaar; - Literatuurlijst (volgens Vancouvermethode) 13

14 4. Resultaten In dit hoofdstuk wordt eerst het resultaat van de literatuursearch besproken. Vervolgens volgt in paragraaf 4.2. een bespreking van de verschillende systematische reviews en meta-analyses. Ongewenste en gewenste effecten op korte of lange termijn van DCM of LP beschreven in studies die niet zijn opgenomen in de reviews komen in paragraaf 4.3. aan bod Informatie over de selectie van de geïncludeerde en geëxcludeerde studies. Vijf elektronische databases werden op 30 juli 2012 doorzocht op publicaties welke voldeden aan de inclusiecriteria voor de beantwoording van de onderzoeksvraag. Een update van de zoekactie werd uitgevoerd op 12 februari De elektronische zoekactie leverde een totaal van 652 titels op verdeeld over vijf databases Medline (n=238), PsycINFO (n= 169), Cinahl (n=63), Cochrane Library (n=13), Embase (n= 169). Een overzicht van de zoekactie wordt gegeven in bijlage 1. De 652 titels en samenvattingen werden door de auteur van dit onderzoek, een senior adviseur van het CBO en de onafhankelijke lezer, op grond van de eerder beschreven inclusiecriteria, beoordeeld op potentiële relevantie voor de beantwoording van de onderzoeksvraag. Uiteindelijk werden 638 titels en samenvattingen niet meegenomen in het vervolgtraject aangezien zij niet voldeden aan de inclusiecriteria. Belangrijkste redenen voor verwijdering van de studies waren (1) geen betrekking hebbend op de behandeling van stotterende kinderen tussen 2 en 6 jaar; (2) ander studiedesign dan systematische review of RCT; (3) interventie anders dan LP of DCM; (4) dubbelpublicatie in de verschillende databases. Van 14 studies werd de volledige tekst opgevraagd en bestudeerd. Evaluatie van de volledige tekst van de studies reduceerde het aantal tot acht studies. Deze acht studies voldeden alle aan de vijf inclusiecriteria: populatie, interventie, studiedesign, resultaat en jaar van publicatie en werden door alle drie de beoordelaars geclassificeerd als meest relevante studies voor de beantwoording van de onderzoeksvraag. In juni 2013 werd een referentiesearch uitgevoerd om recent gepubliceerde en mogelijk gemiste studies op te sporen. Deze referentiesearch leverde twee nieuwe potentieel relevante studies op. Van beide studies werd de volledige tekst bestudeerd. Na bestudering van de volledige tekst werd één studie toegevoegd aan de negen geïncludeerde studies. Het betrof een op de website van het Journal of Speech Language and Hearing Research gepubliceerde peer-reviewed systematische review met meta-analyse (Nye et al., 2012). Deze systematische review was geaccepteerd voor publicatie in het tijdschrift. De andere studie betrof een meta-analyse gepubliceerd in een handboek (Onslow et al. in Sturmey & Hersen, 2012). Aangezien deze studie niet werd gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift werd deze meta-analyse niet meegenomen in de analyse van het onderzoek. De meta-analyse wordt in paragraaf echter wel besproken ter ondersteuning van de resultaten afkomstig uit de analyses van de drie andere systematische reviews. 14

15 In totaal voldeden negen studies aan de inclusiecriteria voor nadere analyse van de methodologische kwaliteit, drie systematische reviews, waarvan twee systematische reviews met een meta-analyse en zes studies met een RCT design (tabel 1.). Tabel 1. Studiedesign, onderzoekspopulatie, studieduur en uitkomstmaten van de geïncludeerde studies. Auteurs Bothe, Davidow, Bramlett & Ingham (2006) Herder, Howard, Nye & Vanryckegem (2006) Nye, Vanryckegem, Schwartz, Herder, Turner & Howard (2012) Harris, Onslow, Packman, Harrison & Menzies (2002) Studie Design Systematic Review Systematic Review & Metaanalyse Systematic Review & Metaanalyse Behandelgroep N Leeftijd Studie duur Gedragtherapeutische, 39 Tot 74 cognitieve of studies jaar gerelateerde interventies bij stotteren Gedragstherapeutische stottertherapie Gedragstherapeutische stottertherapie 12 studies 10 studies _ 2-18 jaar RCT LP, Controlegroep 23 2;0-4;11 12 weken Uitkomstmaat Spraakgerelateerde en/of sociaal, emotioneel of cognitieve uitkomstmaten Gestotterde lettergrepen of woorden per minuut. Percentage gestotterde lettergrepen Gestotterde lettergrepen of woorden per minuut. Percentage gestotterde lettergrepen Percentage gestotterde lettergrepen Harrison, Onslow & Menzies (2004) RCT LP, LP 38 2;0 5:11 4 weken Percentage gestotterde lettergrepen Franken, Kielstra & Boelens (2005) Jones, Onslow, Packman, Williams, Ormond, Schwarz & Gebski (2005) Latterman, Euler & Neumann (2008) RCT LP, DCM 23 < 6 < 12 weken RCT LP, Controlegroep maand en RCT LP, Controlegroep 45 3;0 5;11 16 weken Percentage gestotterde lettergrepen Percentage gestotterde lettergrepen Percentage gestotterde lettergrepen Lewis, Packman, Onslow, Simpson, Jones (2008) RCT LP, Controlegroep 22 3;0 4;6 9 maand en Percentage gestotterde lettergrepen 15

16 4.2. Overzicht van systematische reviews van studies naar effectiviteit van interventies gebaseerd op het Demands and Capacities Model en het Lidcombe Programma bij jonge stotterende kinderen Nye et al. (2012) Nye et al. publiceerden in 2012 een systematische review en twee meta-analyses waarin de effectiviteit van gedragsinterventies op het vloeiend spreken van stotterende kinderen, in de leeftijd tussen 2 en 18 jaar, te bevorderen werd geëvalueerd. Van negen studies, met een experimenteel of quasi-experimenteel design, die 327 behandelde proefpersonen representeerden verdeeld over acht verschillende type interventies, werden de data verzameld betreffende de deelnemers, interventies, uitkomstmaten en methodologische kwaliteit. Gerapporteerde uitkomstmaten hadden betrekking op de vloeiendheid van het spreken. Uitvoering van de systematische review kan op grond van het beoordelingsformulier voor het beoordelen van een systematische review van randomised controlled trials (EBRO, 2007) als redelijk goed worden beoordeeld (zie bijlage 2). Kanttekeningen bij de uitvoering en presentatie van de review betreffen het niet afzonderlijk analyseren van de verschillende leeftijdsgroepen, de beschrijving van de karakteristieken van de populatie van de oorspronkelijke studies en het gegeven dat tijdens de literatuurzoekactie niet is gezocht in Embase a. De behandelmethodes die in de in de systematische review werden geëvalueerd zijn: Delayed Auditory Feedback (DAF), Gradual Increase in Linguistic Complexity of Utterance (GILCU), Speech Motor Training (SMT), Extended Length of Utterance (ELU), Electromyography Feedback (EMG), Smooth Speech, behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model (DCM) en Lidcombe Program (LP). Methodologische kwaliteit van de geïncludeerde studies werd met een gemiddelde score van 17,9 (range 14-21) op de Downs and Black Checklist (1998) als gunstig beoordeeld b. a Uit onderzoek naar het zoeken van trials is gebleken dat met een gecombineerde zoekactie met Medline en Embase 90% van de gepubliceerde artikelen werd geïdentificeerd (EBRO, 2007). b Een gemiddelde totaal score van 14 voor RCT en 11,7 voor quasi-experimentele studies geldt als gemiddeld op de Dows and Black Checklist. De score van 17,9 is consistent met de gemiddelde score van 16,4 voor de methodologische kwaliteit van RCT s en quasi-experimentele studies naar het effect van stottertherapie (Nye & Hahs-Vaughn, 2011) 16

17 In de eerste meta-analyse zijn vier studies opgenomen waarin een experimentele groep werd vergeleken met een controle groep. De gecombineerde effectgrootte direct na de interventie bedraagt 1.25 (95% Betrouwbaarheidsinterval: ). Deze waarde kan als een groot effect worden beschouwd. Waarden hoger dan 0.7 worden als een groot effect beschouwd (Higgins & Green, 2008). De effectgrootte van de vier studies varieert van 0.67 tot 1.75 (tabel 2). Kwaliteit van bewijs voor deze effectgrootte wordt op grond van beoordeling met GRADE als laag beoordeeld (bijlage 3.) c. Tabel 2. Effectgrootte, 95% Betrouwbaarheidsinterval en p-waarde voor het percentage gestotterde lettergrepen bij kinderen tussen 2 en 6 jaar van studies met een interventie versus controlegroep RCT design en nameting meting direct na interventie (Nye et al., 2012). Studie Statistische gegevens per studie Interventie n Controle n Hedges g Ondergrens BI Bovengrens BI P waarde Craig et al. (1996) Harris et al. (2002) Jones et al. (2005) Latterman et al (2008) Totaal Effect c Beoordeling met GRADE Risk of bias: met -1 afgewaardeerd omdat nagenoeg alle studies zijn uitgevoerd door de groep die de programma s hebben ontwikkeld, één studie een redelijk hoog drop-out percentage heeft en geen intention to treat analyse wordt gerapporteerd en één studie niet corrigeert voor variaties in het behandelprotocol voor vier proefpersonen uit de controlearm. Indirectness: met -1 afgewaardeerd jonge kinderen en adolescenten worden niet afzonderlijk geanalyseerd. Imprecision: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen omdat bij een drempelwaarde van > 0.5 voor minimal important difference ( de drempelwaarde die door de GRADE working group als gangbaar wordt beschouwd) er met een ondergrens van het 0.63 BI geen sprake is van imprecision. Inconsistency: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen op basis van visuele inspectie van de betrouwbaarheidsintervallen Publication bias: met -1 afgewaardeerd omdat onvoldoende beschreven is waarom de studie van Lewis et al. (2008) uiteindelijk niet verder mee wordt genomen in de analyse. 17

18 In een tweede meta-analyse worden vier randomised controlled trials waarin proefpersonen werden toegewezen aan twee verschillende behandelvormen met elkaar vergeleken, zonder vergelijking met een onbehandelde controlegroep (tabel 3). Nye et al. (2012) concluderen op grond van de resultaten van de meta-analyse dat er geen verschil is in effectiviteit tussen de verschillende vormen van de geboden behandelingen. De reviewers constateren geen statistisch significant verschil (p >.05) tussen de verschillende therapieën op de uitkomstmaten voor gestotterde lettergrepen of woorden. Het totaal gemiddeld effect varieert van tot Het 95% betrouwbaarheidsinterval voor alle vier de studies bevat 0.00, wat een aanwijzing kan zijn dat geen van de vergeleken interventies significant van elkaar verschillen wat betreft effectgrootte. Kwaliteit van bewijs voor deze conclusie betreffende het effect van één behandeling ten opzichte van een andere behandeling wordt op grond van beoordeling met GRADE als zeer laag gekwalificeerd d (bijlage3). Tabel 3. Effectgrootte en 95% Betrouwbaarheidsinterval van studies met een RCT design waarin twee interventies met elkaar worden vergeleken, zonder controlegroep (Nye et al., 2012). Studie Interventies Statistiek & uitkomstmaten Hedges g Ondergrens BI Bovengrens BI TX1 n TX2 n Ryan & Ryan (1995) DAF A vs GILCU B SWM Riley & Ingham (2000) SMT C vs ELU D %SS Harrison et al. (2005) LP E %SS Franken et al. (2005) LP F vs DCM G %SS A Delayed Auditory Feedback; B Gradual Increase in Lengt hand Complexity of Utterance; C Speech Motor Training; D Extended Length of Utterance; E Vier Lidcombe Program groepen met en zonder verbale contingenties voor gestotterde spraak en met of zonder Stuttering Severity Ratings; F Lidcombe Programma, G Demands and Capacities Model. d Beoordeling met GRADE Risk of bias: zie publicatie bias Indirectness: met -1 afgewaardeerd omdat jonge kinderen en adolescenten niet afzonderlijk worden geanalyseerd en nagenoeg alle interventies 1 en interventies 2 van elkaar verschillen. Imprecision: met -1 afgewaardeerd omdat de ondergrens van het 95% BI duidelijk onder >0.5. ligt Inconsistency: met -1 afgewaardeerd omdat er een aanzienlijke spreiding is in de uitkomstmaten van de verschillende studies. Publication bias: met -1 afgewaardeerd omdat er wordt gesproken over vijf geïncludeerde studies maar er worden er slechts vier geanalyseerd zonder dat wordt beschreven welke studie niet wordt meegenomen en waarom niet. 18

19 Effectiviteit van interventies gebaseerd op het Demands and Capacities Model en het Lidcombe Programma. In de systematische review van Nye et al. (2012) worden zes randomised controlled trials naar de effectiviteit van het LP geëvalueerd. Eén van deze studies vergelijkt behandeling met LP met behandeling gebaseerd op DCM (Franken et al., 2005). De zes studies naar effectiviteit van LP komen overeen met de studies geïncludeerd voor de beantwoording van de onderzoeksvraag van dit rapport (tabel 1). Risk of bias per uitkomstmaat van deze studies werd als matig of laag beoordeeld (zie bijlage 4). Meta-analyse van de drie studies (Harris et al., 2002: Jones et al., 2005; Latterman et al., 2008) e waarin behandeling met LP wordt aangeboden (n = 58) en vergeleken met een controle groep (n = 53) leidt tot een gecombineerde significante effectgrootte direct na de interventie van g = 0.97 (95% BI: , p <.0001). Deze waarde kan als een groot effect worden beschouwd. Van de drie studies vond alleen Harris et al. (2002) geen significant verschil in het percentage gestotterde lettergrepen tussen de experimentele groep en de controlegroep. De effectgrootte van de drie studies varieert van tot 1.77 (tabel 4). Kwaliteit van bewijs voor de effectgrootte wordt op grond van beoordeling met GRADE als gemiddeld beoordeeld f. Tabel 4. Effectgrootte, 95% Betrouwbaarheidsinterval en p-waarde voor het percentage gestotterde lettergrepen bij kinderen tussen 2 en 6 jaar van studies met een RCT design naar het effect van het Lidcombe Programma versus controlegroep en nameting direct na interventie (bron: Nye et al., 2012). Studie Statistische gegevens per studie Interventie n Controle n Hedges g Ondergrens BI Bovengrens BI P waarde Harris et al. (2002) Jones et al. (2005) Latterman et al (2008) Totaal Effect e De experimentele groep van één RCT (Lewis, et al., 2008) werd behandeld met een telehealth variant van LP en follow-up vond plaats 9 maanden na randomisatie. Deze studie is niet meegenomen in deze meta-analyse om de indirectness te beperken en daarmee de kwaliteit van de grootte van het effect zo optimaal mogelijk te houden. f Beoordeling met GRADE Risk of bias: met -1 afgewaardeerd omdat nagenoeg alle studies zijn uitgevoerd door de groep die de programma s hebben ontwikkeld, één studie een redelijk hoog drop-out percentage had en geen intention to treat analyse g wordt gerapporteerd en één studie niet corrigeert voor variaties in het behandelprotocol voor vier proefpersonen uit de controlearm. Indirectness: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen. Imprecision: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen omdat bij een drempelwaarde van > 0.5 voor minimal important difference ( de drempelwaarde die door de GRADE working group als gangbaar wordt beschouwd) er met een ondergrens van het 0.58 BI geen sprake is van imprecision. Inconsistency: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen op basis van visuele inspectie van de betrouwbaarheidsintervallen. Publication bias: geen aanleiding om hiervoor af te waarderen g Het principe van intention to treat houdt in dat na toewijzing behandelgroepen niet meer wijzigen. Alle deelnemers die aan een groep zijn toegewezen dienen te worden betrokken in de analyse om de kans op vertekeningen van de resultaten te verkleinen, ongeacht of de deelnemers de toegewezen behandeling hebben voltooid,. 19

20 Twee randomised controlled trials waarin interventie 1 met interventie 2 werd vergeleken onderzochten als één van de experimentele interventies LP in vergelijking met een andere methode of een LP variant (Franken et al., 2005: Harrison et al., 2004). Voor de beantwoording van de onderzoeksvraag naar het verschil in effect tussen LP en DCM is met name de pilot studie van Franken et al. (2005) van belang. In deze studie werd verschil in percentage gestotterde lettergrepen na 12 weken behandeling bij 11 kinderen behandeld met LP vergeleken met het percentage gestotterde lettergrepen van 12 kinderen behandeld met DCM. Het gemiddelde stotterpercentage na behandeling voor de DCM groep daalde met 4.8 procentpunten en een dalingspercentage van 60.7 (4.8/7.9*100) van 7.9% (S.D. = 7.1) naar 3.1% (S.D. = 2.1) na 12 weken behandeling. Voor de LP groep daalde het percentage 3.5 procentpunten van 7.2% (S.D. = 2.0) naar 3.7% (S.D. = 2.1)en bedroeg het dalingspercentage 48,6% (3.5/7.2*100). Om het verschil in effect tussen beide interventies te bepalen werd een mixed-design ANOVA met één between-subjects factor (Interventie: LP versus DCM) en één within-subjects factor (Tijd: Pre versus Post) uitgevoerd. Er werd een significant effect voor de factor Tijd, F (1.21) = 15.18, p <.01 gevonden, maar het effect voor Interventie en de Interventie x Tijd interactie bleek niet significant (p >.10). Het in de systematische review (Nye et al., 2012) berekende effect van deze vergelijkende studie bedraagt g = (95% BI: ). Uitgaande van een drempelwaarde van (-) 0.5 (de drempelwaarde voor klinische relevantie die door de GRADE workinggroup als gangbaar wordt beschouwd) wijst de puntschatting van niet op een klinisch relevant verschil tussen de vergeleken interventies wat betreft reductie van het percentage gestotterde lettergrepen. De ondergrens ( ) en bovengrens (0.517) van het 95% betrouwbaarheidsinterval overschrijden beide de drempelwaarde van (-) 0.5 voor klinische relevantie. Dit impliceert dat de stelling dat LP duidelijk effectiever is dan DCM en de stelling dat DCM duidelijk effectiever is dan LP, niet worden bevestigd. De wijdte van het 95% betrouwbaarheidsinterval hangt mogelijk samen met het beperkt aantal proefpersonen in deze pilotstudie. Om met een power van 0.8 en een significantieniveau van 0.05 een klinisch relevant verschil van 15% in het aantal kinderen dat is hersteld aan te tonen is in een dergelijke studie naar het verschil in effect tussen LP en DCM een onderzoekspopulatie van 152 kinderen nodig (Stolk, 2012). Op grond van de systematische review en meta-analyse van Nye et al.(2012) kan worden geconcludeerd dat behandeling van stotterende kinderen tot 6 jaar met LP op korte en middellange termijn (3 tot 9 maanden) effectiever is in het verminderen van het percentage gestotterde lettergrepen dan wanneer het stotteren niet wordt behandeld. Het gevonden effect kan als groot worden beschouwd (g = 0.97, 95% BI: , p <.0001). Het bewijs voor dit effect is van matige kwaliteit. Het is waarschijnlijk dat verder onderzoek een belangrijke impact zal hebben op ons vertrouwen in het geschatte effect en de schatting kan veranderen. Over de mate van effectiviteit van andere behandelmethoden in het reduceren van het aantal gestotterde lettergrepen in vergelijking met LP is nog veel onzekerheid gezien het beperkte beschikbare bewijs en de beperkte kwaliteit van dit bewijs. 20

21 Bothe et al. (2006) Bothe et al. publiceerden in 2006 een systematische review van studies, gepubliceerd tussen 1970 en 2005, waarin gedragsinterventies, cognitieve interventies, en gerelateerde interventies voor behandeling van ontwikkelingsstotteren bij kinderen en volwassenen werden geëvalueerd. Uitvoering van de systematische review werd, ondanks een aantal kanttekeningen, op grond van het beoordelingsformulier voor het beoordelen van een systematische review van randomised controlled trials (EBRO, 2007) als redelijk goed beoordeeld (bijlage 5). Tabel 5. Design en uitkomstkarakteristieken van 9 artikelen betrekking hebbend op jonge stotterende kinderen tot 6 jaar geïncludeerd in de systematische review van Bothe et al. (2006). Stotterpercentage < 5% Verbetering van sociale, emotionele of cognitieve variabelen Interventie Design N 1 Leeftijd Post Follow-up 6 maand Post Follow-up 6 maand Behandeling gebaseerd op het Demands and Capacities Model Franken et MGRA 12/15 tot 6 jaar Ja _ 3 al. (2005) Taaltraining Butcher et al. (2003) SSCS Nee 2 _ Respons contingente stimulering Franken et MGRA 11/15 tot 6 jaar ja _ al. (2005) Harrison et SSCS 1 5 ja ja al. (1999) Jones et al. MGRA 27/ ja _ 4 (2005) Latterman et SSCS ja _ al. (2005) Martin et al. SSCS ja ja (1972) Onslow et al. SSCS ja _ (1990) Reed & SSE ja ja Godden (1977) Wilson et al. (2004) SSCS ja ja SSE = single-subject experimental design with features discussed in text; MGRA = multiple groups, random assignment; SSCS = other single-subject and case-study designs. 1. Daar waar sprake is van drop-out in de steekproefpopulatie worden aantallen als breuk weergegeven. 2 nee = gemeten maar stotterfrequentie < 5% niet bereik. 3 - = niet gemeten. 4 Posttreatment meting werd na 9 maanden verricht, de meeste kinderen zaten toen nog in fase 2, de stabilisatiefase van het LP (Jones et al. 2005). Gemiddelde aantal behandelingen voor kinderen met het LP bedraagt 10 sessies bij mild stotteren bij aanvang van behandeling, 12 sessies bij matig stotteren en 14 sessie bij ernstig stotteren (Koushik et al, 2011). Het is onduidelijk voor welke kinderen de post treatment meting 6 maanden na beëindiging van fase 1 is verricht. In totaal werden 39 studies geïncludeerd, negen van deze studies onderzochten het effect van behandeling van ontwikkelingsstotteren bij kinderen tot 6 jaar. Acht van deze studies onderzochten 21