Prosensa-resultaten eerste kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen

Transcriptie

1 Prosensa-resultaten eerste kwartaal 2014 en recente ontwikkelingen Voortgaande gesprekken met registratie-autoriteiten Herstart van behandeling met drisapersen in derde kwartaal Conference Call en live webcast resultaten 20 mei, 14:00 uur CET Leiden, 20 mei 2014 Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA) de Leidse biofarmaceutische onderneming die zich met therapieën op basis van RNA-modulatie richt op zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, publiceert vandaag haar resultaten over het eerste kwartaal van 2014 en geeft een update over de volgende stappen voor haar exon-skipping platform voor de behandeling van de spierziekte Duchenne. Prosensa CEO Hans Schikan zegt, We hebben in deze eerste drie maanden van het jaar een uitstekende voortgang geboekt. Een belangrijk voorbeeld hiervan is dat we drisapersen vanaf het derde kwartaal weer gaan toedienen aan jongens die eerder aan klinisch onderzoek hebben deelgenomen. Daarnaast zijn voor onze studie naar het natuurlijke beloop van de ziekte Duchenne nagenoeg alle 250 deelnemende patiënten gerekruteerd. De voortgaande gesprekken met de registratie-autoriteiten in zowel de VS als Europa zijn bemoedigend. We verwachten om vóór het einde van juni meer te kunnen bekendmaken over een mogelijk registratietraject voor drisapersen. Prosensa is zeer gemotiveerd om drisapersen en de daaropvolgende nieuwe kandidaat-medicijnen tegen de spierziekte Duchenne voor patiënten beschikbaar te maken. Recente ontwikkelingen Drisapersen ontwikkelingsprogramma Op 13 januari maakten Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) bekend dat Prosensa alle rechten op drisapersen heeft teruggekregen en daarnaast alle rechten op de overige ontwikkelingsprogramma s in de ziekte van Duchenne behoudt. Prosensa heeft hiermee de volledige vrijheid om de ontwikkeling van drisapersen, maar ook alle overige Duchenne-programma s, in eigen beheer voort te zetten. Sindsdien is belangrijke voortgang geboekt met de overdracht van o.a. onderzoeksmaterialen en alle gegeneerde data van GSK naar Prosensa. Op 17 maart werden tijdens het congres van de Muscular Dystrophy Association in Chicago bemoedigende 48-weken studiedata gepresenteerd van Prosensa s fase II placebo-gecontroleerde studie met drisapersen door hoofdonderzoeker Craig M. McDonald, MD, professor pediatrie aan de

2 Davis School of Medicine van de Universiteit van Californië. De resultaten van deze studie met 51 patiënten tonen aan dat, vergeleken met placebo, de spierfunctie en fysieke activiteit van jongens die een wekelijkse dosis van 6 mg per kg lichaamsgewicht kregen toegediend stabiliseren en zelfs verbeteren. Deze verbetering werd gemeten in de zes-minuten-looptest na 24 weken behandeling, maar zette zich voort in de 24 weken daaropvolgend waarin geen medicijn werd toegediend. Op 30 april presenteerde Dr. Nathalie Goemans, Hoofdarts Kinderneurologie-Kinderrevalidatie van het UZ Leuven en een belangrijke onderzoekster in het drisapersen-programma, tijdens het congres van de American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia 48 weken data van de tweede open label vervolgstudie met drisapersen in 113 jongens met Duchenne (DEMAND IV, DMD114349). Deze jongens hadden eerder deelgenomen aan de 48 weken placebo-gecontroleerde behandelingsfase in een van de twee zogeheten feeder studies (DEMAND II, DMD en DEMAND III, DMD114044). De studieresultaten ondersteunen de hypothese dat behandeling in een vroege fase van de ziekte en een langduriger voortzetting van die behandeling een voordeel oplevert voor jongens met Duchenne. Op 1 mei bevestigde Prosensa dat na positieve feedback van patiënten en onderzoekers en op basis van bemoedigende nieuwe analyses van gegevens uit klinische studies, in het derde kwartaal van 2014 opnieuw doseringen worden toegediend aan een groep jongens die aan eerdere studies deelnamen, te beginnen in Noord-Amerika en Europa. Research & Development programma Twaalf zogeheten abstracts zijn geaccepteerd voor poster- of mondelinge presentaties tijdens het 19 de International World Muscle Society Congress in Berlijn van 7 tot 11 oktober PRO044, na drisapersen het verst ontwikkelde kandidaat-medicijn, richt zich op een subpopulatie tot 6% van de Duchenne-patiënten. Voor PRO044 is een klinische fase I/II studie in Europa afgerond. De resultaten daarvan werden in oktober 2013 gepresenteerd. Een extensie studie voor PRO044 is gepland in de tweede helft van PRO045 en PRO053 (waarvan elk zich richt tot 8% van alle Duchenne-patiënten) bevinden zich momenteel in de klinische I/II onderzoeksfase. Prosensa verwacht resultaten voor PRO045 in het vierde kwartaal van 2014 en voor PRO053 in het eerste kwartaal van Voor beide kandidaatmedicijnen zullen naar verwachting in de loop van 2015 vervolgstudies starten. De kandidaten PRO052 en PRO055, bevinden zich in de late preklinische onderzoeksfase. PROSPECT, dat een nieuwe en innovatieve toepassing van onze RNA modulatie-technologie platform betreft, maakt meervoudige exon-skipping mogelijk. Het PROSPECT programma richt zich initieel op het exon gebied van het dystrofine-gen en is mogelijk toepasbaar voor 13% van alle Duchenne-patiënten. Daartoe vinden momenteel in vivo-onderzoeken plaats.

3 Studie naar natuurlijke beloop van de ziekte: 247 patiënten zijn tot nu toe geïncludeerd. Het doel van de studie is het in kaart brengen van het natuurlijke beloop en de progressie van Duchenne. Informatie uit deze studie kan helpen bij het opzetten van toekomstige klinische onderzoeken, het bepalen van biomarkers voor veiligheid en progressie van de ziekte en verschaft vergelijkende data voor de ontwikkeling van medicijnen gericht op zeldzame exonen. Benoeming lid Raad van Commissarissen Op 8 april maakte Prosensa bekend Michael S. Wyzga, voormalig CEO van Radius Health en CFO van Genzyme Corporation, voorgedragen te hebben voor benoeming tot lid van de Raad van Commissarissen. De benoeming is afhankelijk van goedkeuring door de volgende Algemene Vergadering van Aandeelhouders op 17 juni Financial Highlights Kaspositie en bestedingen Per 31 maart 2014 bedroegen de liquide middelen 77,4 miljoen, vergeleken met 82,2 miljoen per 31 december De afname van de liquide middelen was hoofdzakelijk een gevolg van de operationele activiteiten. De bestedingen, exclusief kasstromen uit financieringsactiviteiten, over de eerste drie maanden eindigend 31 maart 2014, bedroegen 4,9 miljoen. Omzet De omzet over het eerste kwartaal van 2014 bedroeg 14,8 miljoen, vergeleken met 2,4 miljoen in 2013, als gevolg van hogere licentie-inkomsten van 13,3 miljoen en lagere samenwerkingsinkomsten van 0,9 miljoen. De licentie-inkomsten voor het eerste kwartaal van 2014 van 14,7 miljoen had volledig betrekking op de beëindiging van de overeenkomst met GSK. Dit was voornamelijk een gevolg van eerder uitgestelde inkomsten die nu boekhoudkundig zijn verwerkt in het resultaat. Gedurende de eerste drie maanden van 2014 was de omzet uit samenwerking minimaal als gevolg van de beëindiging van deze samenwerkingsovereenkomst. R&D-uitgaven In het eerste kwartaal van 2014 bedroegen de uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling 5,3 miljoen, vergeleken met 4,1 miljoen in de vergelijkbare periode in Voor PRO044 werd een fase I/II studie in Europa afgerond. Een vervolgstudie met PRO044 is gepland in de tweede helft van 2014, hetgeen resulteerde in lagere bestedingen in het eerste kwartaal van 2014 vergeleken met dezelfde periode in In de eerste drie maanden van 2014 werden kosten gemaakt voor de fase I/II studies van zowel PRO045 als PRO053. De onderzoeks- en ontwikkelingskosten namen in verband hiermee substantieel toe. In de verslagperiode waren er ook onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor drisapersen als gevolg van de beëindiging van de onderzoeks- en samenwerkingsovereenkomst met GSK, bovenop kosten voor andere projecten zoals de natuurlijke beloopstudie, PROSPECT, PRO052 en PRO055.

4 Algemene en administratieve kosten De algemene en administratieve kosten namen in de eerste drie maanden toe van 1,8 miljoen in 2013 naar 2,5 miljoen in De toename is voornamelijk toe te schrijven aan op aandelen gebaseerde vergoedingen en kosten verband houdend met de beursnotering van de onderneming. Netto winst/verlies De nettowinst over de eerste drie maanden van 2014 kwam uit op 7,3 miljoen of 0,20 per aandeel ( 0,19 op fully diluted basis), vergeleken met een verlies van 3,5 miljoen of 0.12 per aandeel ( 0,12 op fully diluted basis) over de vergelijkbare periode in Aankomende congressen Prosensa zal in de komende periode deelnemen aan o.a. de volgende congressen en bijeenkomsten: BioEquity Europe, mei, Amsterdam Jefferies Global Healthcare Conference, 2-5 juni, New York, NY ROTH Healthcare Corporate Access Day, 24 juni, Londen, VK Orphan Disease Forum tijdens de BIO International Convention, 24 juni, San Diego, CA 9 de Jaarlijkse JMP Securities Healthcare Conference, juni, New York, NY Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) Annual Conference, juni, Chicago, IL === EINDE PERSBERICHT === Conference Call / Webcast Informatie Op dinsdag 20 mei om uur CET organiseert Prosensa een conference call en audio webcast met een toelichting op de resultaten over het eerste kwartaal van Conference call Het inbelnummer voor de conference call is: vaste lijn , mobiel (check please) Audio webcast De audio webcast is te volgen via: ir.prosensa.eu/events.cfm Over Prosensa Holding N.V. Prosensa is sinds juni 2013 genoteerd aan de NASDAQ in New York met ticker code RNA. De onderneming, gevestigd op het Leiden BioScience Park, richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapieën gebaseerd op modulatie van ribonucleïnezuur, of RNA-modulatie, bij zeldzame, nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen. Prosensa houdt zich met name bezig met de ontwikkeling van therapieën tegen de ziekte van Duchenne (DMD), myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. Prosensa s klinische portfolio van op RNA-gebaseerde kandidaat-medicijnen richt zich op de behandeling van de ziekte van Duchenne. Aan elk van deze kandidaat-medicijnen is de weesgeneesmiddelenstatus toegekend in zowel de VS als de Europese Unie. Het eerste kandidaat-

5 medicijn, drisapersen, kan een verscheidenheid aan mutaties in het dystrofine gen behandelen, waaronder de afwezigheid van exon 50 of de exonen 48 tot Over de ziekte van Duchenne De ziekte van Duchenne is een van de meest voorkomende zeldzame genetische aandoeningen die optreedt bij tot 1 op de jongens en leidt in alle gevallen tot overlijden. Deze zeldzame ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine gen wat leidt tot de afwezigheid van of een afwijking in het dystrofine eiwit, dat nodig is voor de spierfunctie. De verschillende mutaties, die doorgaans bestaan uit de afwezigheid van een of meer exonen in het dystrofine gen, leiden tot afzonderlijke subgroepen van DMD-patiënten. Prosensa ontwikkelt kandidaat-medicijnen voor deze verschillende subgroepen met haar eigen technologie. Voor meer informatie: Prosensa Holding N.V. Luc Dochez, Chief Business Officer Telefoon: l.dochez@prosensa.nl Celia Economides, Senior Director IR & Corporate Communications Telefoon: c.economides@prosensa.nl SPJ Financiële & Corporate Communicatie Leon Melens Telefoon: Mobiel: lmelens@spj.nl Dit persbericht is een vertaling van het Engelstalige bericht. In geval van strijdigheid tussen de Engelstalige en de Nederlandstalige versie is het Engelstalige bericht leidend. Dit bericht kan bepaalde toekomstverwachtingen bevatten, zoals verklaringen die de woorden gelooft, verwacht, streeft naar, plant, tracht, schat, kan, zal, zou kunnen en continueert bevatten, evenals gelijkaardige uitdrukkingen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen kunnen gekende en ongekende risico s en onzekerheden en andere factoren inhouden die er toe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties van Prosensa, of resultaten van de industrie, beduidend verschillen van historische resultaten of van toekomstige resultaten, financiële toestand, prestaties of realisaties die door dergelijke toekomstgerichte verklaringen expliciet of impliciet worden uitgedrukt. Gelet op deze onzekerheden wordt de lezer aangeraden om geen overdreven vertrouwen te hechten aan deze toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen gelden slechts op de datum van publicatie van dit document. Prosensa wijst uitdrukkelijk elke verplichting af om toekomstgerichte verklaringen in dit document bij te werken als weerspiegeling van enige wijziging van haar verwachtingen aangaande deze toekomstgerichte verklaringen of van enige wijziging in de gebeurtenissen, voorwaarden en omstandigheden waarop dergelijke verklaringen zijn gebaseerd, tenzij dit wettelijk of reglementair verplicht is.