Nationale Wetenschapsagenda: Wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel

Nationale Wetenschapsagenda: Wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel Presentatie Economische Programmaraad Zuidvleugel Prof.dr. Pancras C.W. Hogendoorn Lid Raad van Bestuur LUMC, Decaan P.C.W.HOGENDOORN@LUMC.NL

Opbouw 1. Future of Healthcare: Medicine in 2030 2. Sustainable Health 3. Nationale Wetenschapsagenda 4. Wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel 5. Aansluiting Kabinetsbeleid 6. Beyond Brexit: EMA & aansluiting op Europese infrastructuur 7. Waarom Zuidvleugel optimaal is gepositioneerd 2 5-sep-16

1. Future of Healthcare: Medicine in 2030 Snelle veranderingen door technologische ontwikkelingen, demografische veranderingen en vraagstuk van kostenbeheersing Meer aandacht voor preventie, het voorkomen van ziekten door verbetering van gezondheidskennis, gezondere lifestyle, vroege detectie van ziekterisico s en nieuwe behandelingen op maat en regeneratieve geneeskunde De rol van wetenschap als motor achter duurzame en innovatieve zorg is daarmee belangrijker dan ooit

2. Sustainable Health Sustainable Health (= Maatschappelijke opdracht): Mensen gezond houden tegen redelijke kosten, het systeem van gezondheidszorg toegankelijk, betaalbaar en van goede kwaliteit houden en blijven voorzien van de beste artsen en zorgprofessionals Unieke uitgangspositie UMCs: unieke Nederlandse constructie van een universitair medisch centrum, sterke interactie tussen fundamenteel medisch-biologisch onderzoek en klinische toepassing Naar de markt: Binnen de umc s wordt steeds meer aandacht besteed aan die vertaalslag naar de markt met belangrijke maatschappelijke en economische consequenties

2. Sustainable Health (2) Belangrijke wetenschappelijk-economische onderwerpen voor Sustainable Health: 1. Gezondheidszorgonderzoek, preventie en behandeling 2. Personalised medicine 3. Regeneratieve geneeskunde 4. Big data en Data4lifescience 5. Grootschalige onderzoeksinfrastructuur

3. Nationale Wetenschapsagenda OCW formuleert uitdagingen en stelt kaders in Wetenschapsvisie 2025: meer gerichte investeringen in beperkte thema s en infrastructuur om concurrentiepositie te behouden Nationale Wetenschapsagenda geeft richting aan deze investeringen. Bottom-up proces met alle relevante partijen, van kennis tot bedrijfsleven: KNAW, MKB Nederland, NFU, NWO, TO2, Vereniging Hogescholen, VNO-NCW en VSNU

3. Nationale Wetenschapsagenda (2)

3. Nationale Wetenschapsagenda (3) Verschillende routes uit de Nationale Wetenschapsagenda uitgewerkt tot een investeringsagenda voor komende kabinetsperiode Inzet is 1 miljard extra investeringen in wetenschappelijk onderzoek

4. Wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel Zuidvleugel staat op de eerste startrij voor het thema Regeneratieve Geneeskunde Sterke positionering in (1) Wetenschappelijk onderzoek: Leids Universitair Medisch Centrum (2) Valorisatie, vertaalslag bedrijvigheid en social impact: Biosciencepark (3) Nationale netwerkvorming: NWA-boegbeeld en RegMed XB Samenwerking: Clustervorming en samenwerking komt in Zuidvleugel goed van de grond Economisch potentieel: gezondheidszorg is derde sector in MRDH-arbeidsmarkt en groeiende bevolkingsomvang in Zuidvleugel

5. Aansluiting Kabinetsbeleid Nederland is een kennissamenleving. Er is een directe relatie tussen investeringen in onderzoek en innovatie enerzijds en welvaart en welzijn anderzijds. Investeren in het onderzoek- en innovatiesysteem, twee samenhangende investeringen: spankracht en draagkracht Spankracht is cross-sectorale samenwerking en diagonale verbindingen tussen disciplines Draagkracht heeft betrekking op het behoud en de versterking van een brede, internationaal concurrerende basis die nodig is voor de onderzoek- en innovatieprogramma s van de toekomst: investeren in talent en infrastructuur

6. Beyond Brexit: EMA & aansluiting op Europese infrastructuur Bij Brexit mogelijk vertrek van European Medicines Agency (EMA) uit Londen EMA is EU-agentschap dat geneesmiddelen en technologie voor de gehele Europese markt goedkeurt De organisatie beslaat 600 FTE en verschaft toegang tot een markt van meer dan 500 miljoen consumenten Mogelijke vestiging in Zuidvleugel biedt ongekende kansen voor doorontwikkeling en versterking biomedisch-cluster in Zuid-Holland en verbetering aansluiting op Europese infrastructuur N.b.: afhankelijk van onderhandelingsproces, voorkeur Kabinet én overeenstemming tussen overige EU-lidstaten

7. Waarom Zuidvleugel optimaal is gepositioneerd Twee unieke kansen: Regeneratieve Geneeskunde en European Medicines Agency Eén doel: versterking biomedisch cluster in de Zuidvleugel voor een betere wetenschappelijk-economische concurrentiepositie Zuidvleugel en Leiden is optimaal gepositioneerd: (1) clustervorming in Biosciencepark en LSH-cluster Zuidvleugel (draagkracht); (2) infrastructurele netwerkvorming in Zuidvleugel (spankracht door EPZ, Medical Delta, LDE, MRDH en Campus Leiden-Delft); en (3) Nationale vertegenwoording bij relevante ontwikkelingen

7. Waarom Zuidvleugel optimaal is gepositioneerd (2) Waar zit de uitdaging voor European Medicines Agency (EMA)? 1. Durft het kabinet te kiezen voor heldere prioritering en geplaatste investeringen 2. Zorg voor excellente lobby naar landelijke niveau, vanuit Rijksoverheid naar Brussel 3. Creëren van optimale randvoorwaarden (idem voor RegMed): profilering/branding van de regio, betere interactie tussen stakeholders, fiscaal klimaat Waar zit de uitdaging voor Regeneratieve Geneeskunde? Zie presentatie prof.dr. Ton Rabelink

REGENERATIEVE GENEESKUNDE: Wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel Presentatie Economische Programmaraad Zuidvleugel Prof.dr. Ton J. Rabelink Boegbeeld NWA route Regeneratieve Geneeskunde Divisie voorzitter LUMC A.J.Rabelink@lumc.nl

Opbouw 1. Waarom Regeneratieve Geneeskunde 2. Wat is Regeneratieve Geneeskunde 3. Wat is RegMed XB 4. Vraag/ bespreekpunten

Population size Waarom Regeneratieve Geneeskunde? Today: palliative care > Diagnosis: Disease found during or after a critical episode > Treatment: Target symptoms and slow down disease progression Tomorrow: from care tocure > Diagnosis: Disease sub-type and patient-specific considerations > Treatment: Use regenerative medicine to heal or replace damaged/diseased tissue in order to restore full functionality Future: from cure toprevention > Diagnosis: Predictive, identifying people at risk > Treatment: Use regenerative medicine to prevent the degeneration from occurring in the first place Wellness At risk Critical episode Recurrence Advanced disease Disease progression

Waarom Regeneratieve Geneeskunde in NL?

Regeneratieve Geneeskunde biotech bedrijven toenemend aandeel

Wereldwijde markt Regeneratieve Geneeskunde

NL heeft excellente wetenschappelijke positie in Regeneratieve Geneeskunde World top-15 # articles per 100,000 inhabitants 1) # citations per article 2) Switzerland 506 Singapore 465 Sweden 381 South Korea 348 Netherlands 321 Israel 319 Denmark 317 Austria 285 Finland 270 Canada 256 Australia 241 Belgium 239 United States 238 United Kingdom 236 Germany 231 Netherlands Switzerland United States Israel Sweden Singapore 28.8 United Kingdom 28.8 Belgium 28.5 Canada 27.4 France 27.1 Germany Austria 26.5 Italy 25.7 Denmark 25.5 Australia 24.3 27.0 30.0 29.8 32.2 32.1 31.7 1) Excluding countries with < 100 articles 2) Analysis performed only for top-15 countries in # articles and # articles/inhabitants Source: Scopus (keywords: "regenerative medicin*", "stem cell*", "tissue engineering"; articles)

Campus Leiden heeft een traditie in Regeneratieve Geneeskunde 2007 First transplantation of Islets of Langerhans in Netherlands 1990 Herman the first genetically engineered bull in the world 1967 European HLAbased allocation of organs (Eurotransplant) established by Dr. Jon van Rood 1966 First kidney transplant in the Netherlands 1965 First child bone marrow transplant in Europe

Faciliteiten/Infrastructuur campus Leiden

Piiplijn Regeneratieve Geneeskunde Campus Leiden Company Indication Pre-clinical Phase I Phase II Phase III Market Cell therapy Diabetes Mellitus Type Operational GvHD Phase III ongoing Renal transplants* Phase II ongoing Renal transplants* Phase Ib ongoing Crohn s fistula Emphysema Phase IIb ready Phase II ready Diabetes Mellitus Type 1 Phase I ongoing Heart failure Atrial fibrillation Pre-clinical research ongoing Pre-clinical research ongoing Tissue engineering Hemodialysis Production for clinical application to be initiated Kempen & Co 20 * Both an autologous and allogeneic MSC product are studied in renal transplants: autologous in Phase II, allogeneic in Phase Ib

Regeneratieve Geneeskunde in de NWA Randvoorwaarden: Investeren in infrastructuur en onderzoek (fundamenteel/translationeel); Investeren in opleiding en talent, onder meer via de studierichtingen technische geneeskunde en Biomedische Technologie (Biomedical Engineering) en een gericht carrière stimuleringsprogramma; Bestaande publiek-private samenwerkingsverbanden consolideren en verder uitbouwen, zoals de netwerken die eerder gevormd zijn dankzij BMM, TeRM, NeuroDelta en NIRM en nieuwe initiatieven zoals het non-profit precompetitief technologisch hdmt Instituut (Institute for human Organ and Disease Model Technologies) en het nieuwe instituut RegMed XB. Maatschappelijk verantwoord innoveren, met aandacht voor de sociale, juridische en ethische aspecten.

Een voorbeeld van regeneratieve geneeskunde Type 2 diabetes is geassocieerd met degeneratie van insuline-producerende beta-cellen

Cel therapie voor diabetes

Stamcelbehandeling voor diabetes? LUMC, Hubrecht, MERLN Human duct derived beta cells; Nature Biotech (revsion) CK19 CK19 / DAPI

RegMed XB

Organ on a chip

De uitdagingen voor regeneratieve geneeskunde

RegMed XB Organ regeneration platform Combine regional tools and technologies in a single platform and invest in industrialization GMP facilities Cell culture platforms clinical research facilities Highthroughput technologies Induced pluripotent stem (ips) cells Medical Delta Utrecht Eindhoven Maastricht/ Geleen Microfluidics Highcontent imaging Supramolecular chemistry & biomaterials RegMed XBshowcase aims to establish: > Robust expansion and differentiation protocols > Screening and production of bio-active materials > High content 3D imaging of organoids

Bekrachtiging samenwerkingsverband RegMed XB

RegMed XB fills a gap in the innovation chain, and complements and strengthens other initiatives

Wat hebben we nodig Verankering in Roadmap Next Economy Geschoolde workforce ( ~ vestigingsklimaat) Support in aanbrengen focus en branding van de regio PPS/ Regmed XB Europese hub worden voor nieuwe (regeneratieve/atmp) therapieën

Vraag/bespreekpunten Lobby/ branding : Regeneratieve Geneeskunde biedt enorme economische groeikansen! Zuidvleugel als regio als valorisatie centrum voor Regeneratieve Geneeskunde Regeneratieve geneeskunde is circulair met grote ROI voor samenleving LBSP is hét bioscience park van NL (biotech + big farma) Regeneratieve Geneeskunde is dé specialisatie van de regio in LSH met groot valorisatie potentieel

Vraag/bespreekpunten Nationale Wetenschapsagenda: wetenschappelijk-economische kansen voor de Zuidvleugel! Hoofdvraag: willen we voor het biomedisch cluster in de Zuidvleugel inzetten op regeneratieve geneeskunde binnen de Nationale Wetenschapsagenda? (a) Welke focus kiezen wij in de investeringsstrategie? Spankracht vs. draagkracht (b) Welke randvoorwaarden zijn noodzakelijk om dit vervolgens tot een succes te maken?

REG MED XB toolbox Combine regional tools and technologies in a single platform GMP facilities Cell culture platforms clinical research facilities Microfluidics Highthroughput technologies Highcontent imaging Induced pluripotent stem (ips) cells Supramolecular chemistry & biomaterials

Overview Life Science Industry in NL 2016 Statistics Total Biotech companies 404 Medtech companies 102 Pharma companies 38 Investor companies 23 Public / Non-Profit Organizations / Medical Facilities 128 Other life science related companies 803 Percentage of publicly owned companies 2.0% Life Sciences Venture Financing 2014/2015 USD 81.4m / 208.6m Number of technologies 209 Licensing opportunities 115

Overview Biotechnology Industry in NL Overview of the Dutch Biotechnology Industry 2016 Statistics Total Biotech companies 404 Biotech - Therapeutics 84 Biotech R&D Services 205 Biotech - Other 115 Percentage of SMEs 91.7% Percentage of publicly owned companies 2.0% Biotech venture financing 2014/2015 USD 80.4m / 186.6m Licensing opportunities 86

Key Activities of Biotechnology Companies in NL Veterinary 2,8% AgroBio 7,2% Bioinformatics and Bioelectronics 4,0% Other Services and Suppliers 23,0% Therapeutics 11,8% Contract Research and Manufacturing 12,6% Cosmetics 1,7% Diagnostics and Analytical Services 17,4% Industrial Biotechnology 1,9% Genomics and Proteomics 7,0% Food and Nutraceuticals 5,9% Environment 1,6% Drug Delivery 3,1%

Life Sciences & Health in Z-H