Onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een mitochondriële ziekte in kaart te brengen en te vervolgen

Transcriptie

1 Titel van het onderzoek: Onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een Geachte ouder(s )/verzorger(s), Wij vragen u vriendelijk of uw zoon/dochter zou willen meewerken aan medischwetenschappelijk onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een. Als uw zoon/dochter een genetisch bevestigde mitochondriële myopathie (spierklachten door een mitochondriele ziekte) heeft, komt hij/zij in aanmerking voor dit onderzoek. Over deelname van uw zoon/dochter aan onderzoek beslist u als ouders/verzorgers samen, eventueel samen met uw zoon/dochter. Voordat u de beslissing neemt, is het belangrijk om meer te weten over het onderzoek. Lees deze informatiebrief rustig door. Bespreek het met vrienden of familie. Hebt u na het lezen van de informatie nog vragen? Dan kunt u terecht bij de onderzoeker. Onder aan de brief vindt u haar contactgegevens. 1. Wat is het doel van het onderzoek? Om de effecten van toekomstige medicijnen te beoordelen, is het van groot belang dat we de ernst van de beperkingen bij kinderen met mitochondriële aandoeningen nauwkeurig kunnen meten. Op dit moment is het nog niet duidelijk welke meetinstrumenten (tests) hiervoor gebruikt moeten worden. In dit onderzoek zullen we de haalbaarheid en betrouwbaarheid van een aantal meetinstrumenten waarvan wij verwachten dat ze nauwkeurig kunnen meten in kaart brengen. Het gaat om testen die al eerder zijn uitgevoerd in kinderen, maar nog niet zijn onderzocht bij kinderen met een mitochondriële ziekte. We willen met dit onderzoek te weten komen welke tests gebruikt moeten worden in deze specifieke groep. Het gebruik van betrouwbare tests is van groot belang in toekomstige studies waarbij het effect van medicijnen wordt getest. Immers, hoe moet je betrouwbaar een effect van een medicijn beoordelen als je niet weet met welk instrument je het best kunt gebruiken? 2. Wat wordt er precies onderzocht? In dit onderzoek zullen de haalbaarheid en de betrouwbaarheid van een aantal tests bekeken worden. Het gaat bijvoorbeeld om testen voor de grove motoriek, voor de kwaliteit van leven, voor de algemene ernst van de mitochondriële ziekte en voor de beperkingen die uw zoon/dochter ervaart in het dagelijks leven. Ook als u verwacht dat het uw zoon/dochter niet lukt om de testen uit te voeren, kan hij/zij meedoen. Dit levert ons namelijk ook nuttige gegevens op. 3. Hoe wordt het onderzoek uitgevoerd? Om de betrouwbaarheid van de tests optimaal te kunnen bepalen, zullen wij u vragen 3 keer naar het Radboud Centrum voor Mitochondriële Geneeskunde (RCMM) te komen. In overleg met u zullen 3 afspraken gemaakt worden op hetzelfde moment in de week (zowel dag als tijd) voor de eerste afspraak, de tweede afspraak (2 weken later) en de derde afspraak (twee weken na de tweede afspraak). Tijdens deze afspraken zal uw kind gezien worden door één of twee ervaren

2 kinderfysiotherapeuten en een arts. De kinderfysiotherapeut(en) en de arts zullen op de 3 testdagen telkens dezelfde tests uitvoeren bij uw kind, welke u terug kunt vinden in het dagprogramma (bijlage 1). De eerste afspraak is een trainingssessie, omdat bekend is dat veel testen pas betrouwbaar zijn als het kind de test eerder heeft uitgevoerd. Tijdens het tweede bezoek zullen twee kinderfysiotherapeuten het onderzoek samen uitvoeren, maar onafhankelijk van elkaar scoren. Hiermee kunnen we onderzoeken of zij dezelfde bevindingen hebben. Daarnaast zullen video-opnamen gemaakt worden van uw kind, welke vervolgens door een van de kinderfysiotherapeuten een aantal weken later nogmaals beoordeeld worden om te zien of hij/zij tot dezelfde conclusies komt als tijdens het eerste bezoek. Tijdens het derde bezoek zullen wij bekijken of - mits de gezondheidstoestand van uw zoon/dochter stabiel is geweest - de tests dezelfde uitkomst geven als twee weken eerder. Wij zullen u voor het tweede bezoek bellen om te beoordelen of de gezondheid van uw zoon/dochter stabiel is geweest (bv of hij/zij geen ernstige infecties heeft (gehad)). Als dit niet het geval is, zullen we u vragen een 2 weken na de derde testdag langs te komen. De onderzoeken die wij willen uitvoeren zijn heel divers. Sommige zullen u wellicht bekend voorkomen van eerdere evaluaties door de fysiotherapeut, ergotherapeut of logopedist. Het programma is behoorlijk vol, maar de meeste testen duren niet lang. Geen van deze testen is pijnlijk. U kunt het programma nalezen in bijlage 1. Wij zullen het hier ook nader toelichten. Bij binnenkomst zullen we eerst uitleggen wat we precies gaan doen en moet u (en uw zoon/dochter als hij/zij oud genoeg is) toestemming geven voor het uitvoeren van het onderzoek. Eerst doen we een test waarbij pinnetjes in gaatjes gestopt moeten worden (9 hole peg test), dan zal er een hand- en beenkracht meting plaats vinden, vervolgens wordt uw zoon/dochter gevraagd over een 10 meter lange mat te lopen. Dan mag hij/zij even uitrusten en een vragenlijst invullen. Voor de pauze doet hij/zij nog een test waarbij gekeken wordt hoe lang hij/zij bewegingen en posities vast kan houden, bijvoorbeeld het optillen van een arm (CMAS). Na de pauze vult hij/zij weer een vragenlijst in, doen we tests waarbij uw zoon/dochter gevraagd wordt zo snel mogelijk op te staan of te lopen (timed test) en een cracker op te eten. Voor de lunch wordt hij/zij nog gevraagd 6 minuten op een slangetje te kauwen. Na de lunch (die door ons verzorgd zal worden) wordt uw zoon/dochter gevraagd 6 minuten achter elkaar te lopen en vervolgens weer over de 10 meter lange mat te lopen. Daarna mag hij/zij bijkomen met een vragenlijst en daarna een pauze. Hierna wordt gekeken hoe vaak uw zoon/dochter kan hurken in 30 seconden, dit is de meest zware test van de dag. Daarna vragen we hem/haar nogmaals over de mat te lopen. Dan is het weer tijd om bij te komen met een vragenlijst en een pauze. Na de pauze komt er een arts, die een vragenlijst af zal nemen en lichamelijk onderzoek zal uitvoeren. Ten slotte zal hij/zij u ook uitleggen hoe de bewegingsmeter werkt die u mee naar huis krijgt. Wij vragen uw zoon/dochter deze de hele week te dragen en daarna op te sturen naar het

3 ziekenhuis. Deze bewegingsmeters zijn ongeveer zo groot als een horloge en uw zoon/dochter heeft er als het goed is geen last van. Tijdens elk bezoek vragen we u 4 vragenlijsten in te vullen, waarbij wij uw mening vragen over de kwaliteit van leven van uw zoon/dochter. Waar mogelijk, zullen we kinderen zelf ook vragen hier hun mening over te geven. Naast kennis over de betrouwbaarheid van de meetinstrumenten die wij gebruiken, zullen wij tijdens dit onderzoek ook een goed beeld krijgen van de mogelijkheden en beperkingen van uw zoon/dochter. Vanzelfsprekend zullen wij u een samenvatting van onze bevindingen aan u terugkoppelen. Waar gewenst en noodzakelijk zullen wij naar aanleiding hiervan ook suggesties doen voor aanpassingen die de mogelijkheden van uw zoon/dochter optimaliseert. 4. Wat wordt er van u verwacht? Wij vragen u 3 dagen naar de polikliniek te komen. De onderzoeken zullen plaatsvinden vanaf juni. Omdat er tussen de 3 dagen telkens 2 weken moeten zitten (bijvoorbeeld 3 woensdagen) en de situatie van uw zoon/dochter in die tijd stabiel moet blijven, zullen wij in overleg met u een periode kiezen die u het beste schikt. 5. Wat zijn mogelijke voor- en nadelen van deelname aan dit onderzoek? Uw zoon/dochter heeft zelf geen voordeel van deelname aan dit onderzoek. Voor toekomstige studies kan dit onderzoek veel nuttige gegevens opleveren. Voordelen van het meedoen aan deze studie zijn: - Wij zullen u, in overleg met een kinderrevalidatiearts, een uitgebreide samenvatting geven van de bevindingen tijdens het onderzoek. - Wij zullen hierbij - waar noodzakelijk en gewenst - suggesties kunnen geven voor aanpassingen die de mogelijkheden van uw zoon/dochter beter benutten. - Er zal een brief met de gegevens naar alle behandelaars betrokken bij uw zoon/dochter gestuurd worden. Nadelen van het meedoen aan deze studie zijn: - U en uw zoon/dochter moeten drie dagen naar het ziekenhuis komen. - De drie testdagen zullen tamelijk vermoeiend zijn voor uw zoon/dochter. - Er zijn zware testjes, zoals zo vaak mogelijk hurken in 30 seconden, die voor uw zoon/dochter best belastend zullen zijn. - We vragen uw zoon/dochter 3 maal een week een bewegingsmeter te dragen. - Wij zullen u als ouder 3 keer vragen een aantal vragenlijsten in te vullen. - Waar mogelijk zullen wij u ook vragen samen met uw kind vragenlijsten in te vullen die voor kinderen gemaakt zijn. Dit kan confronterend zijn voor uw zoon/dochter. 6. Kan mijn zoon/dochter ook meedoen aan een onderdeel van dit onderzoek? Het liefst zouden wij van elke patiënt alle gegevens verzamelen. Mocht u bezwaar hebben tegen een onderdeel van het onderzoek, dan kunt u contact opnemen met de onderzoeker. Haar gegevens staan onderaan de brief. U zult dan samen met haar besluiten of uw zoon/dochter toch mee kan doen.

4 7. Wat gebeurt er bij verzet van uw kind bij deelname aan het onderzoek? Het kan zijn dat uw kind tijdens het onderzoek niet meewerkt. De onderzoeker moet dan het onderzoek stoppen. Wij zullen dan in overleg besluiten of u terug komt voor het tweede en derde bezoek. 8. Wat gebeurt er als u niet wenst deel te nemen aan dit onderzoek? U beslist zelf of u meedoet aan het onderzoek. Deelname is vrijwillig. Als u besluit niet mee te doen, hoeft u verder niets te doen. U hoeft niets te tekenen. U hoeft ook niet te zeggen waarom u niet wilt meedoen. Wel zouden wij het prettig vinden als u het antwoordformulier naar ons terug stuurt. Als u patiënt bent, krijgt u gewoon de behandeling die u anders ook zou krijgen. Als u wel meedoet, kunt u zich altijd bedenken en toch stoppen. Ook tijdens het onderzoek. 9. Wat gebeurt er met de gegevens en materialen van uw zoon/dochter? Wij gaan zorgvuldig om met de gegevens van uw zoon/dochter, zoals de wet ons voorschrijft. De resultaten worden anoniem gepresenteerd aan onderzoekers over de hele wereld om hun ook te laten profiteren van onze resultaten. Wij zijn verplicht uw onderzoeksgegevens 15 jaar te bewaren. Daarvoor geeft u toestemming als u meedoet aan dit onderzoek. Als u dat niet wilt, kunt u niet meedoen aan dit onderzoek. De filmpjes die van uw zoon/dochter worden gemaakt, zullen wel na 3 maanden vernietigd worden. 10. Zijn er extra kosten / is er een vergoeding als u besluit om uw kind aan dit onderzoek te laten deelnemen? Voor het deelnemen aan het onderzoek worden geen kosten in rekening gebracht bij de ziektekostenverzekeraar van uw kind. Wij zullen de lunch op de dagen dat u in het ziekenhuis bent verzorgen. Daarnaast ontvangt u een reiskostenvergoeding van 19 cent/km en een uitrijkaart van de parkeergarage voor de (extra) ziekenhuisbezoeken. Indien het nodig is, dat u de nacht voor het controlebezoek in Nijmegen overnacht, zal de hotelovernachting voor u en uw kind door een onderzoeksverpleegkundige worden geregeld en betaald door de verrichter. 11. Is mijn zoon/dochter verzekerd voor dit onderzoek? Gezien de minimale risico s van dit onderzoek is uw zoon/dochter niet extra verzekerd tijdens dit onderzoek. 12. Welke medische ethische commissies heeft dit onderzoek goedgekeurd? De Medische Ethische Toetsingscommissie van het Radboudumc heeft dit onderzoek goedgekeurd. 13. Heeft u nog nadere vragen? Indien u of uw kind vragen heeft, kunt u te allen tijde contact opnemen met drs. Saskia Koene (saskia.koene@radboudumc.nl) of een onderzoeksverpleegkundige, via het Paediatric Drug Research Centre, op telefoonnummer: Ook kunt u voor of tijdens het onderzoek een onafhankelijke kinderarts benaderen die niet bij het onderzoek betrokken is. Dit is Prof. dr. Willemsen, kinderarts in het Radboudumc in Nijmegen, ook bereikbaar via het Paediatric Drug Research Centre, op telefoonnummer:

5 Als u vragen heeft over de rechten van uw kind als proefpersoon, kunt u contact opnemen met de Medische Ethische Toetsingscommissie van het Radboudumc, Theodoor Craanenlaan 6, Nijmegen, routenummer 553, telefoonnummer: Bijlagen Bijlage 1: Dagprogramma Bijlage 2: Antwoordformulier Bijlage 3a (en b): Toestemmingsformulieren (vult u deze aub nog niet in, maar neemt u deze mee naar de polikliniek) Tot slot willen wij u bedanken voor de moeite om deze informatie door te lezen. Wij hopen dat het u helpt met het maken van de keuze uw kind wel of niet mee te laten doen. Met vriendelijk groet, Dr. Saskia Koene Arts-onderzoeker Kindergeneeskunde saskia.koene@radboudumc.nl Prof. Jan Smeitink Hoogleraar Mitochondriële Ziekten Prof. M. Willemsen Onafhankelijk arts Dit onderzoek wordt mede mogelijk gemaakt door:

6 Bijlage 1: dagindeling Tijd Test 10:30 Uitleg over wat we gaan doen 10:50 9 hole peg test 10:55 Krachtmeting 11:05 Loop analyse 11:15 Vragenlijst - PedsQL MFS 11:20 CMAS test 11:35 Even rust 11:50 Vragenlijst - CIS 12:00 Getimede tests 12:15 Cracker test 12:25 6 minuten kauw test 12:30 Lunch 13:15 6 minuten loop test 13:25 Loop analyse 13:30 Vragenlijst - PedsQL NMM 13:40 Even rust 13:45 30 seconden testen 13:55 Loop analyse 14:00 Vragenlijst - PedsQL 14:05 Even rust 14:15 Specifieke vragenlijst voor kinderen met mitochondriële ziekte (IPMDS) 14:45 Uitleg bewegingsmeter 15:00 Naar huis

7 Bijlage 2: antwoordformulier ANTWOORDFORMULIER Dit formulier gaarne retourneren (in een ongefrankeerde envelop) naar Radboudumc r804 tav S Koene, Antwoordnummer 540, 6500 VC Nijmegen Hierbij verklaart ondergetekende WEL / NIET* de intentie te hebben mee te willen doen aan het onderzoek Onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een ( * doorhalen wat niet van toepassing is.) Ik vind het goed dat u contact opneemt met de behandelaar(s) van mijn zoon/dochter (kinderarts, revalidatiearts, fysiotherapeut, namelijk (naam en ziekenhuis/plaats): Naam patiënt: Geb. datum: Waar mogelijk tekenen door beide ouders: Getekend door: Relatie tot patiënt: Handtekening Datum: _ Getekend door: Relatie tot patiënt: Handtekening Datum: _ Wij zullen na ontvangst van dit formulier telefonisch contact met u opnemen om eventuele vragen te beantwoorden en data te plannen voor het onderzoek.

8 Bijlage 3a: Toestemmingsformulieren (Voor beide ouders of voogd) Titel van het onderzoek Onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een mitochondriële ziekte in kaart te brengen en te vervolgen ToetsingOnline nr NL , versie 1.0 Ik ben gevraagd om toestemming te geven, zodat mijn kind meedoet aan dit medischwetenschappelijke onderzoek: Naam proefpersoon: Geboortedatum: / / Ik heb de informatiebrief voor de proefpersoon gelezen. Ik kon aanvullende vragen stellen. Deze vragen zijn naar tevredenheid beantwoord. Ik heb voldoende tijd gehad om te beslissen of mijn kind meedoet. Ik weet dat meedoen helemaal vrijwillig is. Ik weet dat ik op ieder moment kan beslissen dat mijn kind toch niet meedoet. Daarvoor hoef ik geen reden te geven. Ik geef toestemming mijn kind te filmen en de beelden voor 3 maanden te bewaren. Ik weet dat sommige mensen de gegevens van mijn kind kunnen zien. Die mensen staan vermeld in de Algemene brochure. Ik geef toestemming om de onderzoeksgegevens van mijn kind 15 jaar na afloop van dit onderzoek te bewaren. Ik vind het goed dat mijn kind meedoet aan dit onderzoek. Naam ouder/voogd*: Naam ouder/voogd*: Ik verklaar hierbij dat ik bovengenoemde persoon/personen volledig heb geïnformeerd over het genoemde onderzoek. Als er tijdens het onderzoek informatie bekend wordt die de toestemming van de ouder of voogd zou kunnen beïnvloeden, dan breng ik hem/haar daarvan tijdig op de hoogte. Naam onderzoeker:

9 Aanvullende informatie is gegeven door (indien van toepassing): Naam: Functie: Handtekening * Wanneer het kind jonger dan 18 jaar is, ondertekenen de ouders die het gezag uitoefenen of de voogd dit formulier. Kinderen van 12 t/m 17 jaar die zelfstandig beslissingen kunnen nemen (wilsbekwaam zijn), moeten daarnaast formulier A ondertekenen.

10 Bijlage 3a: Toestemmingsformulieren (Voor proefpersonen van 12 t/m 17 jaar*, die zelfstandig beslissingen kunnen nemen (wilsbekwaam zijn)) Titel van het onderzoek Onderzoek naar meetinstrumenten om de mogelijkheden en beperkingen van kinderen met een mitochondriële ziekte in kaart te brengen en te vervolgen Ik heb de informatiebrief voor de proefpersoon gelezen. Ik kon aanvullende vragen stellen. Mijn vragen zijn genoeg beantwoord. Ik had genoeg tijd om te beslissen of ik meedoe. Ik weet dat meedoen helemaal vrijwillig is. Ik weet dat ik op ieder moment kan beslissen om toch niet mee te doen. Daarvoor hoef ik geen reden te geven. Ik geef toestemming mij te filmen en de beelden gedurende 3 maanden te bewaren. Ik weet dat sommige mensen mijn gegevens kunnen zien. Die mensen staan vermeld in de Algemene brochure. Ik geef toestemming om mijn onderzoeksgegevens 15 jaar na afloop van dit onderzoek te bewaren. Ik wil meedoen aan dit onderzoek. Naam proefpersoon: Datum : / /

11 Ik verklaar hierbij dat ik deze proefpersoon volledig heb geïnformeerd over het genoemde onderzoek. Als er tijdens het onderzoek informatie bekend wordt die de toestemming van de proefpersoon zou kunnen beïnvloeden, dan breng ik hem/haar daarvan tijdig op de hoogte. Naam onderzoeker (of diens vertegenwoordiger): Aanvullende informatie is gegeven door (indien van toepassing): Naam: Functie: * Voor kinderen van 12 t/m 17 jaar, die zelfstandig beslissingen kunnen nemen (wilsbekwaam zijn), moeten de ouders/voogd ook formulier a ondertekenen.