1. Real life data en Registries

Transcriptie

1 Hogere kwaliteit van zorg door eenheid in registries De visie van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen op het efficiënt verzamelen van Real Life Data Samenvatting Om de behandeling van ziektes en aandoeningen blijvend te verbeteren, is het cruciaal dat in de dagelijkse zorgpraktijk patiëntgegevens worden bijgehouden en verzameld. Verschillende instanties, waaronder ziekenhuizen, vergoedingsautoriteiten en richtlijncommissies, werken nu al met zulke zogeheten real life data. Een probleem is echter dat er geen uniforme manier bestaat waarop de gegevens worden vastgelegd en ontsloten. Voor alle partijen is dat een onwenselijke situatie. Een lappendeken aan registries is niet efficiënt, zorgt voor onnodige administratieve druk bij met name zorgverleners, draagt niet bij aan optimale inzet van zorg, noch aan een gedegen beeld van de uitkomsten van een bepaalde behandeling. Om deze situatie te verbeteren, zet de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen in op de inrichting van een landelijke healthcare registry. Daarin worden idealiter van iedere inwoner van Nederland vanaf de geboorte alle gezondheidsgegevens verzameld. De beoogde database kent drie modules: naast een basismodule met persoons- en medische gegevens gaat het dan om een indicatiemodule en een module met indicatieoverstijgende gegevens, die bijvoorbeeld nodig zijn om vragen te beantwoorden zorgverzekeraars, onderzoekers of farmaceutische bedrijven. Voor deze modules heeft de Vereniging een aantal standaardvelden als voorstel gedefinieerd. Voor de aansturing van de healthcare registry is een landelijke organisatie nodig. Deze organisatie bevoegd om oordelen uit te spreken over de structuur, de opzet, het gebruik en het onderhoud van de registry. Daarbij is nog van belang dat de data in de registry eigendom zijn van de patiënt en iedere patiënt toegang heeft tot zijn of haar eigen gegevens. De patiënt bepaalt welke zorgverleners toegang krijgen tot die data. De landelijke registry zal volgens onze visie als integraal onderdeel van de gezondheidszorg gefinancierd moeten worden, met als enige uitzondering de financiële last die voortvloeit uit informatieverzoeken van indicatie-overstijgende modules. Het opzetten van een landelijke registry kan alleen in nauwe samenspraak met alle betrokken partijen, waaronder zorgverleners in ziekenhuizen en daarbuiten, zorgverzekeraars, overheidsinstanties en patiëntenorganisaties. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen neemt daarom het initiatief om met de andere spelers in dialoog te gaan en te komen tot een optimaal functionerende landelijke healthcare registry. De leden van de Vereniging hebben afgesproken voor geneesmiddelen standaardvelden te hanteren in de verschillende modules. Uit gesprekken met verschillende stakeholders is gebleken dat de visie van de Vereniging op RLD in grote lijnen ook wordt gedragen door de stakeholders.

2 Inleiding Dit visiedocument geeft weer wat de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, de branchevereniging van innovatieve farmaceutische bedrijven, idealiter nodig acht bij het opzetten van een registry met als doel het verzamelen van real life data. De leden van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen krijgen in toenemende mate te maken met farmacotherapeutische en farmaco-economische vragen vanuit de vergoedingsautoriteiten, ziekenhuizen en richtlijncommissies. Deze vragen kunnen vaak worden beantwoord door het verzamelen van patiëntgegevens die de dagelijkse praktijk weergeven, de zogenaamde Real Life Data (RLD). Voor het verzamelen van RLD is tot nu toe per vraagstelling een bepaalde aanpak gehanteerd. Deze specifieke aanpak per vraagstelling voldoet, maar is niet efficiënt. Het wiel moet immers iedere keer opnieuw worden uitgevonden. Daarnaast ontstaat een wildgroei aan verschillende, niet met elkaar communicerende registries waarin gedetailleerde data worden verzameld. Zo komt een toenemende administratieve last bij de artsen te liggen. Vandaar dat de leden van de Vereniging de handen ineen hebben geslagen en een visie hebben ontwikkeld voor het efficiënt verzamelen van Real Life Data. Voor de Vereniging dient dit document als uitgangspunt in de dialoog met alle relevante veldpartijen. De Vereniging gaat dan ook actief deelnemen aan discussies om zo gezamenlijk toe te werken naar een efficiënte en effectieve manier om registries op te zetten en RLD te verzamelen om te komen tot de voor alle partijen ideale situatie. De visie is breed opgezet en is geformuleerd als een stip op de horizon. In de route hiernaartoe zal de Vereniging zich m.n. inzetten om de administratieve last voor registries voor geneesmiddelen te beperken. 1. Real life data en Registries Real life data zijn patiëntgegevens uit de dagelijkse praktijk. Registries zijn een instrument om die gegevens vast te leggen. Wat zijn Real Life Data? Real Life Data zijn patiëntgegevens uit de dagelijkse praktijk. Het betreft data die betrekking hebben op onder meer demografische gegevens, diagnoses, ziekte gerelateerde gegevens, kwaliteit van leven (QoL)/ Patient Reported Outcome Measures (PROM s), verzuimdagen. Deze gegevens worden verzameld om inzicht te krijgen in ziektebeelden, behandelingen, zorggebruik en kosten, geneesmiddelengebruik in de praktijk (effectiviteit en tolerabiliteit) en de kwalitatieve uitkomst in diverse patiëntenpopulaties. Deze gegevens worden op twee manieren verzameld Via database- of statusonderzoek: het retrospectief verzamelen van reeds bestaande data uit een database (bijvoorbeeld PHARMO of NIVEL) of status/kaartenbak. Er wordt gekeken naar data uit het verleden, waarbij de hoeveelheid of breedte van de informatie per patiënt verschillend kan zijn. De data zijn immers verzameld zonder het onderzoek in gedachten. Via observationeel onderzoek: het prospectief verzamelen van data van individuele patiënten die de dagelijkse praktijk weergeven. De patiënten worden gevolgd vanaf een vooraf bepaald moment op vooraf gedefinieerde tijdstippen op basis van vooraf gedefinieerde parameters die bij alle patiënten worden uitgezet of uitgevraagd. In een schema (figuur 1) ziet dat er als volgt uit:

3 Moeten de data nog verzameld worden? Ja, dan prospectief Is de vraagstelling al duidelijk omschreven? Nee, dan retrospectief Nee, dan prospectieve registry Ja, dan obervationeel onderzoek Kaartenbakken Databases Linken van databases Figuur 1: Beslisboom verzamelen van Real Life Data

4 Wat is een registry? Een registry is een instrument om Real Life Data te registreren. Het is een database waarin op systematische wijze gegevens van de patiënt en de behandeling in de dagelijkse praktijk worden vastgelegd. Het doel van het bijhouden van een registry is te komen tot betere zorg voor de patiënt, zowel kwalitatief als doelmatig. Daarnaast zijn registries van belang om informatie te vergaren voor uitkomstenonderzoek om de doelmatigheid en gepast gebruik van een behandeling vast te stellen. Registries worden ook opgezet in het kader van voorwaardelijke financieringsafspraken maar kunnen ook worden gebruikt voor het maken van prijsafspraken (m.a.w. bekostiging op basis van de werking van het geneesmiddel). 2. Stakeholders Overzicht van de zorgpartijen die zijn betrokken bij het opzetten van registries en het verzamelen van RLD, en hun mogelijke rol. Diverse partijen hebben een rol bij het opzetten van registries en het verzamelen van RLD. In onderstaand overzicht brengen we de partijen en hun rollen in kaart. Data input / verzameling Onderzoeksvraag uitzetten Onderzoek doen / analyse data Evaluatie Zorgverleners / zorginstellingen X X X X (Ziekenhuis) apothekers X X X X Overheidsorganen (bijvoorbeeld ZIN) Zorgverzekeraars X X Patiëntenorganisaties X X Patiënten X X Farmaceutische bedrijven X X Tabel 1: Overzicht van de betrokken (zorg)partijen en hun mogelijke rol 3. De stip op de horizon de ideale situatie (perspectief Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen) De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen heeft een landelijke healthcare registry als ideaalbeeld, vertrekpunt hiervoor is de patiënt. Idealiter wordt van iedere inwoner van Nederland worden vanaf de geboorte in een registry alle healthcare gegevens verzameld. De structuur De landelijke healthcare registry die wij voor ogen hebben, heeft een modulaire opbouw (zie figuur 2). X X

5 Landelijke registry Basis-module Indicatie-module Indicatiemodule overstijgende gegevens Figuur 2: Opbouw landelijke registry ideale situatie Een basismodule In deze module worden van alle inwoners van Nederland vanaf de geboorte een aantal standaard vastgestelde gezondheidsgegevens geregistreerd. De persoonsinformatie, inclusief NAW-gegevens en burgerservicenummer (BSN), worden geïmporteerd vanuit de Basisregistratie Personen. De medische basisgegevens worden aangeleverd en bijgehouden door de huisartsen. Het BSN-nummer is het unieke referentienummer. Indicatiemodules Per indicatie wordt een module ontwikkeld die de volgende gegevens bevat: o Algemene ziekteparameters - standaardvelden o Indicatie specifieke parameters o Rapportagetool voor farmacovigilantie data ten behoeve van het Lareb De verantwoordelijkheid voor het ontwikkelen van de inhoud en van indicatie-specifieke parameters ligt bij de wetenschapscommissie/beroepsgroep. Reeds bestaande indicatiemodules zullen hierin worden meegenomen. Indicatiemodule overstijgende gegevens Mochten aanvullende gegevens nodig zijn in een indicatiemodule, bijvoorbeeld op verzoek van derde partijen (farmaceutische bedrijven, zorgverzekeraars, onderzoekers, etc.), dan kan zo n verzoek worden gehonoreerd. De kosten voor de ontwikkeling, implementatie en dataverzameling worden gedragen door de aanvrager. Voorbeelden kunnen zijn: Uitbreiding gegevensverzameling voor rapportages door zorgverzekeraars Specifieke informatie voor vergoedingsdossiers Registratiemodules (ecrf) voor klinische studies, zowel investigator initiated als company sponsored Voor alle modules geldt dat de gegevens eenmalig worden verzameld. Door het koppelen van modules worden relevante (basis)gegevens uitgewisseld en wordt dubbele invoer voorkomen. Voor het goed functioneren van de

6 registry is het van belang dat alle informatie te allen tijde up-to-date is. Nieuwe gegevens worden binnen drie werkdagen ingevoerd zodat iedere betrokken zorgverlener beschikt over alle relevante informatie. Onderstaande tabel geeft een overzicht van de verantwoordelijkheden per module: Module Verantwoordelijke inhoud Verantwoordelijke dataverzameling Basismodule landelijke healthcare registry organisatie Huisartsen Financiering Geïntegreerd in zorgkosten Indicatiemodule Indicatiemodule overstijgende gegevens Wetenschapscommissie/ Beroepsgroep Aanvrager Tabel 2: Overzicht van verantwoordelijkheden per module Behandelend arts/specialist landelijke healthcare registry organisatie (delegeren mogelijk) Geïntegreerd in zorgkosten Aanvrager Governance De landelijke healthcare registry wordt aangestuurd door een landelijke healthcare registry organisatie (LHRO). Deze organisatie is bevoegd om oordelen uit te spreken over de structuur, de opzet, het gebruik en het onderhoud van de landelijke healthcare registry (zie figuur 3). Hieronder valt ook het aanbieden van een ITplatform en de invulling van de module basisgegevens.

7 Bestuur landelijke healthcare registry organisatie Commissie van Toezicht Wetenschapscommissie Raad van advies Vertegenwoordiging Indicatiemodule X Vertegenwoordiging Indicatiemodule Y Etc Figuur 3: Opbouw governance structuur landelijke healthcare registry ideale situatie Het bestuur wordt in de dagelijkse werkzaamheden ondersteund door een wetenschapscommissie en een Raad van Advies. De wetenschapscommissie draagt zorg voor inhoud, koppelingen en gebruik van de registry en bestaat uit vertegenwoordigers van de koepels van huisartsen, medisch specialisten en apothekers, vertegenwoordigers van de indicatiemodules en methodologisch deskundigen (zoals database-specialisten, ITdeskundigen, statistici en gezondheidseconomen). Alle andere betrokken partijen, waaronder de overkoepelende patiëntenorganisaties, (koepel van) farmaceutische bedrijven, NVZ/NFU, ZonMW en VWS, zijn vertegenwoordigd in een Raad van Advies. Daarnaast is er een onafhankelijke Commissie van Toezicht, die proactief controleert of de landelijke healthcare registry organisatie betrouwbaar en onafhankelijk blijft handelen. Er wordt gemonitord op kwaliteit en integriteit van de gegevensverstrekking en er worden jaarlijks audits uitgevoerd. De indicatiemodules hebben ieder een eigen stuurgroep, waarin gemandateerde leden van de betrokken beroepsverenigingen zitting hebben, eventueel aangevuld met leden vanuit andere voor de indicatie relevante partijen (zie figuur 4). Een vertegenwoordiging vanuit de stuurgroep van de indicatiemodule nemen zitting in de wetenschapscommissie, waarin tevens vertegenwoordigers vanuit behandelcentra, een vertegenwoordiger vanuit de LHRO en methodologische experts zitting hebben. De wetenschapscommissie is verantwoordelijk voor de inhoud van de indicatiemodule. Daarnaast zijn zij medeverantwoordelijk voor het beoordelen van verzoeken tot het verzamelen van aanvullende, indicatiemodule overstijgende gegevens, alsmede accordering van het hiervoor benodigde ecrf. Alle andere betrokken partijen, zoals de farmaceutische sector, betrokken patiëntenorganisaties, NVZ/NFU, ZonMW en VWS zijn vertegenwoordigd in een adviesraad. De methodologische kwaliteit en onafhankelijkheid van de analyses wordt bewaakt door de wetenschappelijk adviesraad van de LHRO en de Commissie van Toezicht.

8 Stuurgroep indicatiemodule X Wetenschapscommissie Adviesraad Behandelcentrum I Behandelcentrum II Etc. Figuur 4: Opbouw governance structuur indicatie modules ideale situatie Privacygevoeligheid De data in de registry zijn eigendom van de patiënt en iedere patiënt heeft toegang tot zijn eigen gegevens. De patiënt bepaalt welke zorgverleners toegang krijgen tot die data. Bij patiënten jonger dan 18 jaar zal toestemming gevraagd worden aan de wettelijke vertegenwoordiger. Bij het bereiken van de leeftijd van 18 jaar zal vervolgens toestemming aan de patiënt zelf worden gevraagd, waarbij uitgegaan wordt van het ja, tenzij -principe. In het toestemmingsformulier kan de patiënt daarnaast aangegeven of de data ook beschikbaar gesteld mogen worden voor wetenschappelijk onderzoek. De patiënt geeft expliciet toegang tot zijn/haar gegevens aan specifieke zorgverleners. Dit is de enige manier om de data privacy te overrulen. Patiëntgegevens die gebruikt worden voor wetenschappelijk onderzoek zijn geanonimiseerd en geaggregeerd, zodat de privacy van de patiënten gewaarborgd blijft. 4. Randvoorwaarden Overzicht van randvoorwaarden voor het opzetten van een landelijke healthcare registry. Bij het opzetten van de beoogde landelijke healthcare registry gelden de volgende randvoorwaarden: Betaalbare landelijke registry voor het verzamelen van de relevante basisgegevens en de indicatie specifieke gegevens is geregeld en inzichtelijk; Een goed opgezette, onafhankelijke governance structuur;

9 Eenmalige dataverzameling met standaard velden; Gedragen door de beroepsgroep; Geen product registries maar disease registries. Er is duidelijkheid over de set van te verzamelen gegevens in de basismodule en in de indicatiemodules (inclusief PROM s); Er zijn eenduidige contracten voor derde partijen voor de samenwerking op gebied van indicatiemodule overstijgende gegevens en klinisch onderzoek; 5. Conclusie De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen vindt het registreren van Real Life Data en het opzetten van een landelijke healthcare registry van essentieel belang om goede kwaliteit van zorg, waaronder goed gebruik van geneesmiddelen in de praktijk, te waarborgen. De Vereniging neemt in het huidige zorgveld een grote verscheidenheid aan registries waar die (nog) niet goed met elkaar communiceren. Daarnaast ontstaat er een grote administratieve druk bij de zorgverleners om de diverse, vaak gedetailleerde registries bij te houden. De Vereniging is graag bereid om, uiteraard in samenwerking met de andere relevante veldpartijen, te zoeken naar een efficiëntere en effectievere manier voor het opzetten van registries met als doel het verzamelen van RLD. Uit gesprekken met verschillende stakeholders is gebleken dat de visie van de Vereniging op RLD in grote lijnen ook wordt gedragen door deze stakeholders.

10 Bijlage 1 De standaardvelden De modules bevatten de volgende standaardvelden: Basismodule - BSN nummer - Demografie: geslacht, leeftijd, indien relevant etnische afkomst, sociaal economische status - Medische basisgegevens Indicatiemodule - Ziektekarakteristieken Diagnose (bijvoorbeeld volgens landelijke medische registratie (LMR) of Diagnose Behandel Combinatie (DBC)) Co-morbiditeit Relevante voorgeschiedenis Relevante ziekteparameters bij aanvang behandeling (bijvoorbeeld HbA1c bij diabetes) Performance score (bijvoorbeeld WHO/ECOG score) - Medicatie Gebruikte medicatie (zowel de generieke naam als de merknaam) Dosering, toedieningsvorm, frequentie Veranderingen in dosering en reden om te verhogen of verlagen Start- en stopdatum Reden om te stoppen - Effectiviteitsuitkomsten (bijvoorbeeld overleving, progressie, delta ziekteparameters na behandeling, Kwaliteit van leven (ziekte specifiek of algemeen)) - Zorgconsumptie Diagnostiek Operaties Ziekenhuisopname, inclusief duur en specificatie (IC) Dagbehandeling Polibezoek Huisarts, fysiotherapie, wijkverpleegkundige - Bijwerkingen rapportage. NB dit onderdeel dient vooraf goed afgestemd te zijn met de PharmacoVigilantie verplichting van de fabrikant(en); te weten inspanningsverplichting vs. actieve controle - Kliniek code Indicatiemodule overstijgende gegevens Patiënttevredenheid (bijvoorbeeld CQi) Indirecte kosten: o Arbeidsparticipatie/werkverzuim o Mantelzorg

11 Bijlage 2 Afkortingenlijst BSN CRF DBC LHRO LMR NAW NFU NVZ PROM PV RLD QoL VWS ZiN Burger service nummer Case report form Diagnose behandel combinatie landelijke healthcare registry organisatie landelijke medische registratie Naam, adres en woonplaats Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra Nederlandse vereniging van ziekenhuizen Patient reported outcome measures Pharmacovigilance Real life data Quality of life Volksgezondheid, welzijn en sport Zorginstituut Nederland