Het pakketprincipe kosteneffectiviteit achtergrondstudie ten behoeve van de appraisal fase in pakketbeheer

Transcriptie

1 Achtergrondstudie Het pakketprincipe kosteneffectiviteit achtergrondstudie ten behoeve van de appraisal fase in pakketbeheer Publicatienummer 291 Uitgave College voor zorgverzekeringen Postbus AH Diemen Fax (020) Internet Volgnummer Afdeling Auteurs Doorkiesnummer Tel. (020) Zorg Advies Prof. dr. J.J. van Busschbach (Erasmus MC) en dr. G.O. Delwel (CVZ) Bestellingen Extra exemplaren kunt u bestellen via onze website ( of telefonisch bij de servicedesk onder nummer (020)

2

3 Inhoud: pag Samenvatting 3 2. Inleiding 6 3. Kosteneffectiviteit 7 4. Het ontbreken van een grenswaarde 7 4.a. Andere argumenten naast kosten per QALY 7 4.b. Uitlokken strategisch gedrag 8 4.c. Het ontbreken van een normatief kader Een bandbreedte 11 5.a. Andere criteria Loskoppelen van assessment en appraisal De beperkte alternatieven voor QALYs Wanneer is kosteneffectiviteit relevant? 18 8.a. Kosteneffectiviteit is een hoger orde criterium 19 8.b. Beperkt budget Waarom een drempelwaarde van kosteneffectiviteit? De hoogte van de drempelwaarde De interactie van additionele argumenten met kosteneffectiviteit De bandbreedte tussen redelijk en dubieus Hoe redelijk is een grenswaarde als iemand daardoor sterft? Zijn de redelijke drempelwaarden niet eigenlijk veel te hoog? Het domein van kosteneffectiviteit a. Cure, care en preventie b. Doelmatigheid, kosteneffectiviteit en doeltreffendheid c. Verwarring rond noodzakelijkheid Additionele criteria Criteria die de eis van kosteneffectiviteit milder maken a. ziektelast

4 38 17.b. Zeldzaamheid van de aandoening (weesgeneesmiddelen) c. Informal care d. Risico s volksgezondheid Criteria die de eis van kosteneffectiviteit strenger maken a. Beperkte overlap met het domein van de gezondheidszorg b. Budget impact c. Toekomstige medische kosten zijn niet meegenomen d. Ongeschiktheid voor verzekering door hoge prevalentie e. Ongeschiktheid voor verzekering door grote eigen invloed van de patiënt op dosering behandeling f. Onzekerheid over de doeltreffendheid van de interventie Criteria die niet zouden moeten meetellen a. Life-style / risicovol gedrag b. Leeftijd, geslacht, etniciteit, seksuele geaardheid en sociaal economische status Referenties Bijlage Lijst met afkortingen

5 1. Samenvatting Het College voor zorgverzekeringen (CVZ) heeft een commissie in het leven geroepen die per interventie de uitkomsten van de vier pakketprincipes noodzakelijkheid, effectiviteit kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid weegt ten opzichte van elkaar en andere mogelijke argumenten. Deze appraisal commissie, de Adviescommissie Pakket (ACP), moet een gewogen oordeel geven of een interventie in aanmerking komt voor opname in het basispakket van zorgvoorzieningen. In deze achtergrondstudie wordt allereerst ingegaan op de betekenis van kosteneffectiviteit bij 'appraisal' en vervolgens op de weging van dit pakketprincipe ten opzichte van de drie andere pakketprincipes en mogelijke andere argumenten. Deze achtergrondstudie is niet geschreven als een directief manifest voor de ACP, maar als specifieke uitwerking van het pakketprincipe kosteneffectiviteit vanuit een gezichtspunt van een appraisal commissie zoals de ACP. De richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek van het CVZ definiëren kosteneffectiviteit als de kosten per voor kwaliteit van leven gecorrigeerd levensjaar, ofwel de kosten per Quality Adjusted Life Year (QALY). Na drie decennia wetenschappelijk onderzoek is gebleken dat QALYs de meest bruikbare en meest valide manier zijn om de kosteneffectiviteit van gezondheidszorg uit te drukken. Deze kosteneffectiviteit in termen van kosten per QALY worden gewogen' met de drie andere pakketprincipes en mogelijke andere argumenten. CVZ heeft in het verleden al voorgesteld om het pakketprincipe noodzakelijkheid te operationaliseren middels het begrip ziektelast. Dit idee is recentelijk bekrachtigd door een advies van het RVZ. Doordat de kosteneffectiviteit wordt gewogen met noodzakelijkheid (ziektelast), definieert CVZ geen harde grens voor de kosten per QALY, maar werkt CVZ met een bandbreedte. Deze band loopt van voor een beperkte ziektelast tot voor een zeer ernstige ziektelast. Anders geformeerd: de 1

6 waardering voor de kosteneffectiviteit van een interventie, wordt mede bepaald door de ziektelast. Daarmee wordt de solidariteit met patiënten met een hoge ziektelast vorm gegeven. Naast noodzakelijkheid wordt de waardering van de kosteneffectiviteit verder nog bepaald door de twee overgebleven pakketprincipes (effectiviteit en uitvoerbaarheid) en een aantal ander argumenten. Effectiviteit laat zich vertalen in de zekerheid dat de interventie daadwerkelijk dat doet wat we er van verwachten. Een hoge effectiviteit staat voor een hoge zekerheid waardoor de kosteneffectiviteit minder zwaar zal wegen. Dat geldt ook voor een goede uitvoerbaarheid. Andere argumenten die een hogere kosteneffectiviteit toelaten zijn zeldzaamheid van de aandoening (weesgeneesmiddelen), een positieve invloed op 'informal care takers' en een afname van de risico s voor anderen (bijvoorbeeld door minder kans op besmetting). Verzwarende argumenten zijn weinig overlap met het domein van de gezondheidszorg, budget impact, ongeschiktheid voor verzekering door hoge prevalentie, ongeschiktheid voor verzekering door grote eigen invloed van de patiënt op de dosering van de behandeling, onzekerheid over de 'doeltreffendheid' van de interventie (de mate waarin de juiste patiënten worden behandeld). Argumenten die doorgaans worden uitgesloten zijn life style / risicovol gedrag argumenten, omdat deze begrippen ook (deels) toepasbaar zijn de meeste doorsnee ziekten en ongevallen. Daarnaast zijn leeftijd, geslacht, etniciteit, seksuele geaardheid en sociaal economische status uitgesloten als waarderingsfactoren voor kosteneffectiviteit. Dit rapport biedt aan CVZ voor het eerst een vrijwel uitputtende lijst met factoren, waarmee de kosteneffectiviteit van een behandeling gewogen kan worden. Op deze manier kan een appraisal commissie zoals de ACP het kosteneffectiviteitsargument op een genuanceerde manier een rol laten spelen bij besluiten over het al dan niet opnemen van interventies in het basispakket. 2

7 2. Inleiding Aanleiding Vragen Werkwijze Achtergrond bij pakketbeheer in de praktijk 2 Sinds 1 januari 2005 speelt kosteneffectiviteit een rol bij de beoordeling van vergoedingsaanvragen van nieuwe unieke geneesmiddelen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem. Het CVZ geeft hiertoe een advies over de therapeutische waarde, de kosten consequenties voor het farmaciebudget, en de onderbouwing van de kosteneffectiviteit (doelmatigheid). In zijn rol als pakketbeheerder heeft het CVZ vier pakketprincipes vastgesteld: noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Pakketbesluiten worden in de assessment fase getoetst aan deze criteria. Het is belangrijk dat niet alleen een uitspraak over de onderbouwing van de kosteneffectiviteit gegeven wordt, maar dat CVZ de kosteneffectiviteit ook waardeert in zijn advies. Dit rapport Het pakketprincipe kosteneffectiviteit ten behoeve van de appraisal fase in pakketbeheer is een achtergrondstudie waarin twee vragen centraal staan. 1) Wat is de waarde van de kosteneffectiviteit, en, 2) Wat is de weging van de kosteneffectiviteit ten opzichte van de andere pakketprincipes en andere argumenten die een rol kunnen spelen in de appraisal fase. Deze vragen zijn uitgewerkt door Prof.dr. J.J. van Busschbach (psycholoog, hoogleraar ErasmusMC) en dr. G.O. Delwel (adviseur Zorgadvies, CVZ). Inhoudelijke discussie vond plaats binnen CVZ met drs. J. Zwaap (adviseur, secretaris ACP) en dr. A. Boer (RvB en voorzitter ACP). Het concept-stuk is vervolgens twee maal besproken in de Adviescommissie Pakket (oktober en december 2008). Deze achtergrondstudie is een bijlage bij het CVZ rapport Pakketbeheer in de praktijk 2 dat op 2 juni 2009 is uitgebracht aan de Minister van VWS. Het CVZ heeft een commissie in het leven geroepen die per interventie de uitkomsten van de vier pakketprincipes noodzakelijkheid, effectiviteit kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid weegt ten opzichte van elkaar en mogelijke 3

8 Advies Commissie Pakket Maatschappelijke aspecten andere argumenten. Deze appraisal commissie, genaamd de Advies Commissie Pakket (ACP), moet een gewogen oordeel geven of een interventie in aanmerking komt voor opname in het basispakket van zorgvoorzieningen, en wordt geacht vooral de maatschappelijke aspecten te bekijken. In deze achtegrondstudie wordt allereerst ingegaan op de waardering van de kosteneffectiviteit zelf (wat is een goede kosteneffectiviteit en wat is een slechte) en vervolgens op de weging van dit pakketprincipe ten opzichte van de drie andere pakketprincipes en mogelijke andere argumenten. Omgaan met argumenten en afwegingen Deze achtergrondstudie is niet bedoeld als een 'directief manifest voor de ACP, maar als een uitwerking van het pakketprincipe kosteneffectiviteit, vanuit een gezichtspunt van appraisal. Daarbij moet de commissie verschillende argumenten ten opzichte van elkaar wegen, bijvoorbeeld kosteneffectiviteit ten opzichte van ziektelast. Dit rapport beschrijft hoe in de literatuur geschreven wordt over dergelijke afwegingen en werd in een eerdere fase door de ACP ook wel "een gereedschapkist met argumenten en afwegingen" genoemd. Het rapport schrijft niet voor wat de uitkomsten van dergelijke afwegingen zouden moeten zijn: juist die afweging is de raison d'être van een commissie als de ACP. Een uitzondering op deze regel is wanneer bekend is dat bepaalde uitkomsten inconsistent zijn, of wanneer bekend is dat de een bepaalde weging leidt tot onverwachte, ongewenste uitkomsten. Conclusies Het CVZ hanteert geen grenswaarde voor de kosteneffectiviteit. De kosteneffectiviteit voor veel interventies bevindt zich binnen een bandbreedte waarvan de waarde / QALY het middelpunt vormt. In de appraisal fase wordt de waardering van de kosteneffectiviteit door verschillende criteria beïnvloedt. Deze criteria kunnen de eis van kosteneffectiviteit milder maken, zoals ziektelast en zeldzaamheid van de aandoening, of ze kunnen deze eis strenger maken zoals de onzekerheidheid over de doeltreffendheid van de interventie. Er zijn ook criteria die geen rol moeten spelen bij de waardering. 4

9 Toolbox De criteria die zijn uitgewerkt in deze achtergrondstudie, de zogenaamde toolbox, maken een transparante waardering van de kosteneffectiviteit voor pakketbeslissingen mogelijk. 5

10 3. Kosteneffectiviteit Kosteneffectiviteit wordt door het CVZ beschouwd als een pakketprincipe dat gebruikt wordt bij het nemen van de beslissing om een behandeling al dan niet op te nemen in het basispakket. Het CVZ heeft al twee decennia ervaring opgedaan met het vaststellen van kosteneffectiviteit in de geneeskunde. Deze ervaring is weerspiegeld in een richtlijn voor farmaco-economisch onderzoek, welke in 1999 werd opgesteld en in 2006 is geactualiseerd (CVZ, 2006). Volgens deze richtlijn moet de kosteneffectiviteit bij voorkeur worden uitgedrukt in de kosten per 'voor kwaliteit van leven gecorrigeerd levensjaar, ofwel QALYs (Quality Adjusted Life Years). De richtlijn van het CVZ beschrijft in detail welke kosten moeten worden meegenomen in de kostenberekeningen. Daarnaast beschrijft de richtlijn voor farmaco-economisch onderzoek hoe de winst in gezondheid met behulp van QALYs moet worden gemeten. Tegenover deze eenduidigheid betreffende het meten van de kosteneffectiviteit, staat nog onduidelijkheid over de toepassing ervan als criterium bij het samenstellen van het pakket. De grote vraag is steeds: Waar ligt de grens die een onderscheid maakt tussen een interventie die kosteneffectief is, en een interventie die dat niet is? Uitgaande van de richtlijn voor farmaco-economisch onderzoek vertaalt zich deze grens in het maximale aantal euro s per QALY dat nog gezien kan worden als een kosteneffectieve besteding van het budget. Bijvoorbeeld: per QALY is nog net wel aanvaardbaar, maar per QALY is dat niet. 6

11 4. Het ontbreken van een grenswaarde Het expliciet benoemen van een bovengrens aan de kosten per QALY wordt door overheidsorganen doorgaans vermeden. Dat heeft een aantal oorzaken die hieronder kort worden uitgewerkt. Eén daarvan, het bestaan van andere criteria naast kosteneffectiviteit, wordt later uitgebreid uitgewerkt. 4.a. Andere argumenten naast kosten per QALY Allereerst wordt met het vermijden van het benoemen van een expliciete grens aangegeven dat kosteneffectiviteit niet het enige principe is waarop de samenstelling van het pakket is gebaseerd. Hoewel kosten per QALY al een aantal criteria in zich bergt (overleving, kwaliteit van leven en kosten), is het goed denkbaar dat er nog andere argumenten zijn die gebruikt worden bij het samenstellen van het pakket. Een bekend voorbeeld van zo n ander criterium is ziektelast, ook wel noodzakelijkheid genoemd. Als er naast kosteneffectiviteit ook andere criteria belangrijk zijn, is het beslissingproces niet te optimaliseren door alles af te laten hangen van de kosten per QALY. Er kan in die visie dan ook geen absolute grens zijn voor de kosten per QALY. Welke andere criteria er bestaan, en hoe deze samenhangen met de interpretatie van kosteneffectiviteit, wordt later in dit rapport uitgebreid besproken. 4.b. Uitlokken strategisch gedrag Een tweede belangrijke reden om terughoudend te zijn in het benoemen van een absolute 'kosten per QALY-grens', is dat dit ongewenst strategische gedrag kan uitlokken van aanbieders van zorg. Bij een harde grens van per QALY is het bijvoorbeeld denkbaar dat de prijs van nieuwe medicatie steeds wordt opgedreven tot per QALY. Het is daarom goed voorstelbaar dat vertegenwoordigers van de financiers van zorg, zoals het CVZ, zich de onderhandelruimte niet laten ontzeggen. 7

12 Bij het aanbieden van interventies net onder de drempel, moet men zich bedenken dat een dergelijke grens een bovengrens is, en niet bijvoorbeeld het gemiddelde van alles wat al in het pakket zit. Alles op de drempel of vlak daaronder behoort al tot de minst kosteneffectieve interventies die nog nèt acceptabel zijn. Het brede huidige pakket bestaat bij de gratie dat het leeuwendeel van de interventies veel goedkoper is per QALY. Het steeds maar invoegen van dure interventies vlak onder de drempel lijdt daarom óf tot de maximaal geaccelereerde groei van de kosten van de zorg; óf tot een verdrukking van veel kosteneffectievere oudere interventies door minder kosteneffectieve nieuwe interventies (Claxton et al, 2008). 4.c. Het ontbreken van een normatief kader Een derde reden voor het ontbreken van een exacte drempelwaarde, is dat het buitengewoon lastig is gebleken om aan het publiek een normprijs te vragen voor de kosten per QALY of zelfs kosten per gewonnen levensjaar. Daar zijn om te beginnen praktische problemen mee. Een willingness-topay enquête' is bijvoorbeeld wel denkbaar voor vakantiereisjes, auto s en potjes pindakaas, omdat mensen een goed idee hebben wat deze producten voor hen betekenen. Het publiek werkt bovendien dagelijks met prijsafwegingen voor deze producten. Dat geldt niet voor het leeuwendeel van de zorg, met uitzondering wellicht van de tandzorg waar patiënten in Nederland wèl zelf kostenafwegingen maken. Het is dan ook moeilijk voor te stellen dat er patiënten zijn die ooit een afweging hebben gemaakt of wel de moeite waard is voor een gewonnen levensjaar, laat staan een QALY. Het ontbreekt patiënten en het algemene publiek als het ware aan een 'prijsanker', ofwel een duidelijk normatief kader, waaraan zij de kosten in de zorg kunnen relateren. Naast dit praktische probleem is het zelfs de vraag of het theoretisch gesproken mogelijk is om een dergelijke uitspraak op een valide manier aan het publiek te onttrekken (Gyrd- 8

13 Hansen, 2008). De 'willingness-to-pay' aanpak behoort bij de zogenaamde 'welvaartstheorie', terwijl 'kosten per QALY' of 'kosten per levensjaar' behoren bij de zogenaamde 'extrawelvaartstheorie'. Zo is bijvoorbeeld in de eerste theorie 'willingness-to-pay' nadrukkelijk een functie van inkomen, terwijl in de tweede deze verschillen worden genegeerd omdat we vinden dat basale gezondheidszorg open moet staan voor alle burgers, ongeacht hun inkomen. Er zijn dus niet alleen praktische, maar ook theoretische complicaties die er voor zorgen dat er nog geen geslaagde pogingen zijn geweest om tot een overtuigde grenswaarde voor kosten per QALY te komen op basis van een ondervraging van patiënten of het algemene publiek. 9

14 5. Een bandbreedte Het is dus niet mogelijk om met een duidelijke bovengrens voor de kosten per QALY te komen door 1) de aanwezigheid van andere argumenten dan kosteneffectiviteit, 2) de pogingen om strategisch gedrag van zorgaanbieders te vermijden, en 3) het ontbreken van een normatief kader. Het ontbreken van een duidelijke grens heeft er toe geleid dat doorgaans gewerkt wordt met een bandbreedte. De breedte van deze band wordt doorgaans vastgesteld op basis van eerdere beslissingen. Een vaak genoemd voorbeeld van een dergelijke beslissing in Nederland was de grens van gulden per QALY die was afgeleid uit de klinische richtlijn cholesterol verlagende middelen uit 1998 (Casparie, Van Hout, Simoons, 1998). De Raad voor de Volksgezondheid en Zorg (RVZ) stelt in een recente studie dat de bandbreedte loopt van voor een lage ziektelast tot voor een hoge ziektelast (RVZ, 2006). Vooral de bovengrens van deze bandbreedte heeft veel aandacht gekregen in de media. De Raad leidde deze bovengrens af van een aantal observaties, waaronder: De jaarlijkse kosten per patiënt voor een verpleeghuis ( ) Uit internationale onderzoeken bij verschillende interventies (bandbreedte tot ) De WHO norm drie keer het nationale product per hoofd van de bevolking ( ) Onderzoek van Devlin & Parkin (2004) van de beslissingen van NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) in Engeland ( ) Een meta-analyse van schattingen van de waarde van een statistisch leven door Day (1999), gebaseerd op 17 Amerikaanse publicaties, welke leidde tot een waarde van rond de voor een statistisch leven. Uitgaande van een gemiddelde levensverwachting van 79 jaar, komt dit neer op per jaar. De Raad concludeert uiteindelijk: " dat de samenleving een redelijke grenswaarde voor een QALY vindt. 10

15 5.a. Andere criteria Zoals gezegd kreeg deze bovengrens van veel aandacht in de media. Wat veel minder aandacht kreeg, was dat De Raad nadrukkelijk stelde dat dit bedrag alleen geldt voor patiënten met ziektebeelden met een zeer hoge ziektelast. Dat wil zeggen, deze grens geldt alleen voor ziekten waarbij de patiënt zonder behandeling gelijk zou sterven, of waarbij de patiënt zonder behandeling een heel lage kwaliteit van leven zou krijgen. Was dat niet het geval, dan zou een lager bedrag per QALY gelden als de bovengrens (RVZ, 2006). De RVZ stelde dus niet een afkappunt voor, maar definieerde de bandbreedte. Deze voorgestelde bandbreedte geeft aan dat de RVZ van mening is dat kosteneffectiviteit niet het allesomvattende criterium is voor de samenstelling van het basispakket. De Raad stelt wel dat het een belangrijk criterium is, maar dat het gewogen moet worden met ziektelast. Dat betekent dat we meer solidair zijn met (in andere woorden; We zijn bereid om meer geld uit te geven aan ) patiënten met een hoge ziektelast, dan aan patiënten met een lage ziektelast. Nog anders gezegd: patiënten met een lage ziektelast zijn solidair met patiënten met een hoge ziektelast. Wanneer ziektelast een invloed heeft op de interpretatie van de kosteneffectiviteit van een behandeling, is het denkbaar dat ook andere zaken een rol kunnen spelen. Een veel genoemd voorbeeld hierbij zijn zeldzame ziektebeelden. Doordat de omzet van geneesmiddelen voor deze groep per definitie laag is, is de prijs per patiënt van nieuw ontwikkelde medicatie vaak hoog. De RVZ stelt bijvoorbeeld dat: [patiënten] niet de dupe mogen worden van het feit dat de aandoening, ziekte of handicap die zij hebben sporadisch voorkomt (RVZ, 2007, bladzijde 22). Met andere woorden: patiënten met veel voorkomende ziektebeelden zijn solidair met patiënten met zeldzame ziektebeelden. Een hoge ziektelast en zeldzaamheid van de aandoening geven dus aanleiding om te overwegen meer kosten per QALY te accepteren dan anders het geval was geweest. 11

16 Het is denkbaar dat naast ziektelast en zeldzaamheid ook nog andere zaken leiden tot een dergelijke overweging. Het CVZ heeft daarom een commissie in het leven geroepen, de ACP, die per interventie steeds de waarde van het pakketprincipe kosteneffectiviteit weegt ten opzichte van de drie andere pakketprincipes (noodzakelijkheid, effectiviteit en uitvoerbaarheid) en mogelijke andere argumenten. Deze commissie stelt dus niet de kosteneffectiviteit vast, maar weegt deze binnen het geheel van argumenten. 12

17 6. Loskoppelen van assessment en appraisal Met het loskoppelen van het meten van de pakketprincipes en het wegen ervan ten opzichte van elkaar volgt het CVZ een internationale trend om de assessment fase los te koppelen van de appraisal fase (RVZ, 2007; Technology Appraisal Committee, zie daarvoor: Dear et al, 2007). Kenmerkend is dat de appraisal fase, in tegenstelling tot de assessment fase, niet gekenmerkt wordt door strikte methodologische richtlijnen. Zo werkt de RVZ in haar advies over een appraisal fase eigenlijk alleen de interactie tussen ziektelast en kosteneffectiviteit uit (RVZ, 2006, 2007). Bij de andere argumenten zoals de hiervoor besproken zeldzaamheid van de aandoening, blijft de toelichting van de RVZ beperkt tot een paar alinea s (RVZ, 2007, blz. 22). Ook is het aantal argumenten dat naar voren wordt geschoven beperkt. Argumenten die volgens de Raad mogen meespelen bij het beoordelen van de kosteneffectiviteit zijn: Ziektelast Eigen verantwoording, Maatschappelijke neveneffecten, De tijdelijkheid van de interventies Zeldzaamheid De Raad sluit ook een paar criteria expliciet uit: Leeftijd Geslacht Etniciteit Seksuele geaardheid Sociaal economische status Geografie Life style en (risicovol) gedrag Voor deze uitgesloten criteria geldt volgens de Raad dat zij wèl mogen worden meegenomen bij het beoordelen van de effectiviteit van de interventie. Een interventie mag dus effectiever zijn bij vrouwen dan bij mannen en dat kan en mag leiden tot een andere beslissing voor mannen dan voor vrouwen. Deze redenering wordt later in het stuk nog verder 13

18 uitgewerkt. In dit rapport proberen we het aantal argumenten te vergroten en verder uit te werken, zodat de appraisal commissie (ACP) van het CVZ een lijst heeft van de meest voor de hand liggende argumenten om de kosteneffectiviteit te wegen naast de andere pakketprincipes (noodzakelijkheid, effectiviteit en uitvoerbaarheid). 14

19 7. De beperkte alternatieven voor QALYs QALYs zijn een poging om te komen tot een alomvattende maat voor gezondheid. Het is ook mogelijk een beperktere visie van gezondheid te gebruiken, bijvoorbeeld levensjaren of bloeddruk. De kosteneffectiviteitsratio wordt dan niet kosten per QALY, maar beperkt zich dan tot kosten per gewonnen levensjaar, of kosten per millimeter verlaagde kwikdruk. In de richtlijn voor farmaco-economisch onderzoek wordt de bovenstaande manier om uitdrukking te geven aan de kosteneffectiviteit toegestaan, maar er is een preferentie voor kosten per QALYs. Daarvoor zijn twee belangrijke argumenten. Ten eerste bemoeilijkt een beperkte visie op de effecten van gezondheidszorg vergelijkingen tussen interventies. Hoe vergelijk je bijvoorbeeld de kosten per levensjaar met de kosten van een millimeter verlaagde kwikdruk? Doordat dergelijke vergelijkingen eigenlijk onmogelijk zijn, is het ook lastig om tot een waardeoordeel over de prijs per effect te komen. Is het bijvoorbeeld de moeite waard om per jaar, per patiënt te betalen voor een millimeter verlaagde bloeddruk? Met andere woorden, de cruciale discussie over wat een aanvaardbare prijs is voor gezondheid wordt niet vermeden, maar juist gecompliceerd omdat de aanvaardbare prijs steeds per effect moet worden vastgesteld. Een tweede argument voor het gebruik van QALYs als uitkomstmaat in plaats van een focus op één effect, is dat met de laatste aanpak belangrijke effecten kunnen worden gemist. Het bekendste voorbeeld daarvan is de focus op gewonnen levensjaren in de oncologie: dat veronachtzaamt dat er ook belangrijke effecten op kwaliteit van leven kunnen zijn. Kosteneffectiviteit in beperktere vorm kan zinvol zijn wanneer men alleen binnen één behandelgebied kijkt. Wanneer men bijvoorbeeld twee bloeddrukverlagers bekijkt die verder weinig verschillen, dan kan de kostprijs per millimeter verlaagde bloeddruk voldoende zijn. Typisch is dat bij een dergelijke 15

20 vergelijking de vertegenwoordigers van de duurdere interventie meestal een claim naar voren schuiven dat hun interventie betere eigenschappen heeft nààst het verlagen van de bloeddruk, bijvoorbeeld minder bijwerkingen. Men zegt dan eigenlijk dat je verder moet kijken dan alleen het hoofdeffect. In dat geval moet men op zoek naar een bredere effectmaat waarin ook de bijeffecten vertegenwoordigd zijn en is het gebruik van QALYs onvermijdelijk. Ondanks het bovenstaande, is men in Duitsland toch bezig om te zoeken naar manieren om, buiten QALYs om, te werken met beperkte kosteneffectiviteitanalyses. Het IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health Care) in Duitsland stelt voor om gebruik te maken van een beperkte kosteneffectiviteitsratio. Om te bepalen wat de maximale kostprijs per effect mag zijn, wordt voorgesteld te kijken naar de huidige kostprijs per effect, dus de kostprijs per effect zoals die nù in de praktijk voorkomt. Bijvoorbeeld, met de huidige medicatie kan de bloeddruk met gemiddeld 3 millimeter kwikdruk verlaagd worden voor Dat is dus 500 per millimeter. In dat geval mag een volgende millimeter verlaging door een nieuw medicijn maximaal 500 per patiënt kosten. Dus een nieuw medicijn dat de bloeddruk met 5 millimeter verlaagt, mag maximaal kosten. De logica van deze redenering wordt op meerdere punten fel bestreden. Ten eerste is het onduidelijk of de volgende centimeter kwikdruk een goede besteding is geweest van de 500, omdat het onduidelijk is wat die millimeter nu precies doet voor de gezondheid, bijvoorbeeld in termen van overleving en kwaliteit van leven. Met andere woorden; "wat heb je er als patiënt aan?" Dit is hetzelfde argument als hierboven al is genoemd: het probleem rond de interpretatie van de maat kosten per QALY. Dit probleem wordt door het gebruik van beperkte kosteneffectiviteitsanalyses niet opgeheven, maar eerder versplintert tot een groot aantal nieuwe interpretatie problemen per specifieke effectiviteitsmaat. Het mag zo zijn dat het millimeters kwikdruk een bekendere maat is dan 16

21 QALYs, maar er is geen enkele wetenschappelijke of normatieve (ethische) onderbouwing van het begrip kostprijs per millimeter kwikdruk, terwijl kostprijs per QALY zich al drie decennia lang heeft bewezen als een bruikbaar begrip in het ethiek-debat rond de kosteneffectiviteit van de gezondheidszorg. Een tweede veelgehoord argument tegen het gebruik van beperkte kosteneffectiviteitsanalyses is dat het er van uit gaat dat de huidige behandelpraktijk optimaal is. Immers, de kosteneffectiviteit van de huidige praktijk bepaald de kostprijs per effect, bijvoorbeeld die 500 per millimeter kwikdruk. In zorggebieden waar het geld in het verleden met gemak werd uitgegeven, bestendigen deze historische kosteneffectiviteitsratios dat dit ook in de toekomst het geval zal zijn. In gebieden die in het verleden minder bedeeld waren, zijn de kosteneffectiviteitsratio s scherper en blijft de hand op de knip. Het is een typisch geval van de rijken worden rijker en armen worden armer. De inconsistenties in de waardering van de kosteneffectiviteitsratio s en de inherente handhaving van de status quo maakt dat de ontwikkelingen in Duitsland vanuit de wetenschap sceptisch bekeken worden (Krauth et al., 2008; Jönsson, 2008). 17

22 8. Wanneer is kosteneffectiviteit relevant? 8.a. Kosteneffectiviteit is een hoger orde criterium Het meten van de kosteneffectiviteit in termen van kosten per QALY is niet altijd relevant, omdat kosteneffectiviteit een criterium is dat is samengesteld uit andere criteria (kosten, overleving, kwaliteit van leven), die op zichzelf al informatief genoeg kunnen zijn. Met andere woorden, kosteneffectiviteit is een hoger ordeningscriterium. Voor nieuwe geneesmiddelen geldt dan ook dat het CVZ het pakketprincipe kosteneffectiviteit alleen beoordeelt wanneer er sprake is van een situatie dat: het geneesmiddel niet onderling vervangbaar is; het geneesmiddel een therapeutische meerwaarde heeft; het geneesmiddel meerkosten met zich mee brengt. Dus kosteneffectiviteit wordt alleen dan belangrijk wanneer het nieuwe medicijn meer effecten heeft en meer kost dan het oude alternatief. In die gevallen zal de onderbouwing van de kosteneffectiviteitsanalyse worden beoordeeld door de Commissie Farmaceutische Hulp (CFH). Deze commissie beoordeelt in principe niet of de kosteneffectiviteit hoog of laag is, maar alleen of deze valide is vastgesteld. Daartoe hanteert de CFH de al eerder genoemde richtlijnen zoals die zijn vastgelegd in de Richtlijnen voor Farmaco-Economisch onderzoek (CVZ, 2006). In die richtlijn staat dat de doelmatigheid moet worden geschat in termen van een kosteneffectiviteitsanalyse, waarbij de kosten de maatschappelijke kosten vertegenwoordigen en waarbij de effecten worden uitgedrukt in Quality Adjusted Life Years (QALYs). Een kosteneffectiviteitanalyse is dus pas relevant als er al een aantal andere stappen in de beoordeling zijn geweest. Bij het wegen van het pakketprincipe kosteneffectiviteit kan de appraisal commissie er dus gevoeglijk van uit gaan dat er 18

23 sprake is van: een uniek geneesmiddel (het geneesmiddel is niet onderling vervangbaar); er is sprake van een statistisch significant en klinisch relevante effect (het geneesmiddel heeft een therapeutische meerwaarde) er moet geld vrijgemaakt worden om het middel toe te passen (er is sprake van substantiële meerkosten) de kosteneffectiviteitanalyse voldoet aan de CVZ richtlijn. 8.b. Beperkt budget De beoordeling van de kosteneffectiviteit van een behandeling is alleen zinvol wanneer er sprake is van een beperkt budget. Wanneer er geen beperkingen zouden zijn aan het budget dan is een kosteneffectiviteitsanalyse verspilde moeite en zou een effectstudie volstaan. In welke mate het gezondheidszorgbudget beperkt is, is onduidelijk. Dat de groei van het budget wordt beperkt door talloze beleidsmaatregelen is evident. Dat neemt niet weg dat het budget tot nu toe steeds is gestegen, ook in relatieve zin. Een beperkt budget is dus niet een hard feit. Daarmee zal een belangrijk deel van de interpretatie van kosteneffectiviteitsanalyses door de appraisal commissie worden bepaald door de mate waarin zij zelf uitgaat van een beperkt budget. Ziet de commissie het budget als beperkt, dan zal kosteneffectiviteit een prominentere rol kunnen spelen dan wanneer de commissie van mening is dat groei van het budget nog mogelijk is. In dat laatste geval zullen andere argumenten dan kosteneffectiviteit de overhand hebben. 19

24 9. Waarom een drempelwaarde van kosteneffectiviteit? Uitgaande van een gelimiteerd budget zou de appraisal commissie er eigenlijk vanuit moeten gaan dat een toewijzing van middelen aan een nieuwe behandeling altijd gepaard gaat met het onttrekken van middelen aan een andere behandeling die al in het pakket zit. Bij een beperkt budget betekent iets opnemen in het pakket immers ook dat we afscheid moeten nemen van een andere vergoeding. Om deze afweging goed te maken zou de commissie eigenlijk niet alleen willen weten wat de kosteneffectiviteit is van de nieuwe behandeling, maar ook wat de kosteneffectiviteit is van de behandeling die nu niet meer gefinancierd kan worden. De appraisal commissie zou dus het liefst twee kosteneffectiviteitsanalyses willen hebben: 1) een kosteneffectiviteitsanalyse van de nieuwe behandeling; en 2) een kosteneffectiviteitsanalyse van de behandeling die uit het pakket moet worden gestoten (Buxton, 2007). Deze laatste analyse zal de commissie echter zelden of nooit voor handen hebben. Dat komt onder andere omdat het aantal behandelingen in het basispakket zo groot is, dat nauwelijks is vast te stellen waar precies het budget wordt weggehaald. En al zou er een aantal kandidaten bekend zijn, dan moeten ook nog de kosteneffectiviteitgegevens van die kandidaten, op het moment van appraisal van de nieuwe kandidaat bekend zijn. In de praktijk wordt daarom gewerkt met een vooraf bepaalde drempelwaarde van kosteneffectiviteit of de bovengenoemde bandbreedte. 20

25 10. De hoogte van de drempelwaarde De drempelwaarde of bandbreedte voor kosteneffectiviteit wordt doorgaans vastgesteld op basis van behandelingen die al zijn opgenomen in het pakket. Meestal wordt daarbij gekeken naar de hoogste kosten per QALY die in het pakket voorkomen. Uitgaande van een beperkt budget brengt dit bijna onvermijdelijk met zich mee dat interventies met een betere kosteneffectiviteit uit het pakket gestoten moeten worden. Daarmee wordt het paard achter de wagen gespannen, want het basispakket als geheel levert nu minder gezondheid op dan voor de opname van de nieuwe behandeling. Met andere woorden: opname van de nieuwe behandeling veroorzaakt leed, in plaats dat zij het leed vermindert. Dat is één van de redenen dat de meeste overheidsinstanties die zich in verschillende landen bezighouden met kosteneffectiviteit, een strengere kosteneffectiviteitsdrempel communiceren dan de hoogste waarden die zijn terug te vinden in het nationale pakket. De hoogste, nog net aanvaardbare waarden van kosteneffectiviteit worden dan gereserveerd voor interventies waarvoor extra argumenten aanwezig zijn, zoals interventies voor patiënten met een hoge ziektelast. In dit rapport worden ook de andere argumenten opgesomd die gerelateerd zijn aan een geaccepteerde slechtere kosteneffectiviteit. De manier waarop NICE over haar drempelwaarden communiceert, illustreert het bovenstaande. NICE stelt dat onder de per QALY een behandeling kosteneffectief is en dus vergoed moet worden. Ligt de kosteneffectiviteit tussen de en de , dan moeten er additionele argumenten zijn wil NICE positief adviseren. Boven de hangt alles af van die additionele argumenten, want de kosteneffectiviteit wordt gezien als laag (House of Commons, 2007; NICE, 2003; Culyer et al, 2007). Devlin (2004) vonden evenwel dat NICE interventies toelaat tot Blijkbaar communiceert NICE een strengere drempelwaarde dan ze in de praktijk gebruikt. In overeenstemming met het betoog in de vorige alinea is er blijkbaar ruimte voor additionele argumenten die een hogere kostprijs per QALY toestaan. 21

26 11. De interactie van additionele argumenten met kosteneffectiviteit Betreffende de kosteneffectiviteit is de hamvraag voor de appraisal commissie ACP: Wat zijn dan precies die additionele argumenten en hoe verhouden die argumenten zich tot de drempelwaarden van de kosteneffectiviteit? Het meest uitgewerkte antwoord op deze vraag komt uit Nederland. In het al eerder genoemde rapport Zinnige en Duurzame Zorg, heeft de RVZ in 2006 uitgewerkt hoe omgegaan kan worden met het criterium ziektelast in relatie tot de drempelwaarden. Mede op basis van eerder onderzoek van het CVZ stelde de RVZ dat er een consensus bestaat in de maatschappij dat patiënten met een lichte ziektelast solidair moesten zijn met patiënten met een hoge ziektelast. In dat geval is het te rechtvaardigen dat een nieuwe behandeling met hoge kosten per QALY een behandeling met lage kosten per QALY verdringt in het pakket, indien de nieuwe behandeling zich richt op patiënten met een hoge ziektelast en de andere behandeling patiënten betrof met een lage ziektelast. Dit kan vertaald worden in de acceptatie van hoge kosten per QALY voor patiënten met een hoge ziektelast en een strengere beoordeling van behandelingen voor patiënten met een lage ziektelast. Het Scottish Medicines Consortium (SMC) werkt op een vergelijkbare manier: er is geen vastgestelde drempel, maar additionele argumenten worden steeds belangrijker wanneer de kostprijs per QALY stijgt (Cairns, 2006). 22

27 12. De bandbreedte tussen redelijk en dubieus Voor patiënten met een maximale ziektelast bepaalde de RVZ een drempel van per QALY. Voor de laagste categorie ziektelast was die drempel teruggebracht naar De bovengrens van komt overeen met de hoogste drempelwaarden die NICE in de praktijk gebruikt: (het Britse pond is daarna sterk in waarde gedaald). Het midden van de bandbreedte komt overeen met de bandbreedte van tot die NICE communiceert. Dat geldt ook voor het SMC (Dear et al, 2007). Het ligt dan ook voor de hand om per QALY als richtlijn te hanteren om de grens aan te geven waar een redelijke kosteneffectiviteit ophoudt en een dubieuze kosteneffectiviteit begint. Het een en ander is in de onderstaande RVZ figuur geïllustreerd. Te zien is dat het RVZ model werkt met een interactie tussen kosteneffectiviteit (kosten per QALY) en ziektelast, terwijl NICE werkt met bandbreedten. Ook is te zien dat het de kosteneffectiviteit van het leeuwendeel van de interventies binnen de gestelde grenzen valt. Dit gezegd hebbende: is daarmee het werk van de ACP wat betreft kosteneffectiviteit grotendeels geregeld? Dat is niet het geval. De is het middelpunt van een bandbreedte waarmee de commissie waarschijnlijk zal gaan werken. Waar precies de grenzen van de band liggen is niet bekend. Sterker nog: het is niet onwaarschijnlijk dat deze grenzen onder invloed staan van externe ontwikkelingen. Verhogingen of bezuinigingen op het totale budget zijn bijvoorbeeld cruciaal, omdat deze de essentiële aanname van een gefixeerd budget bepalen. Vandaar dat verschillende auteurs appraisal commissies, zoals de ACP, hebben beschreven als commissies die niet zozeer een drempelwaarde handhaven, als wel dat deze commissies de drempelwaarde zoeken (Buxton, 2007, Cuyler et al, 2007) 23

28 Figuur 1. Kosten per QALY naar ernst van de aandoening Bron: RVZ, 2006 Overigens licht de vorm van de curve nog niet vast. Er zijn evenwel nog maar weinig uitspraken en onderzoek over verloop rond het midden. Het ligt voor de hand om een monotoon stijgende functie te veronderstellen, en in dat geval is een lineair verband doorgaans een krachtige voorspeller. Dat is ook wat het RVZ rapport presenteert. Het is denkbaar dat over een paar jaar, aan de hand van de beslissingen van de ACP, er een schets gemaakt kan worden van de curve. 24

29 13. Hoe redelijk is een grenswaarde als iemand daardoor sterft? Is de genoemde grenswaarde van een maatschappelijk 'hard afkappunt'? Wordt hier bedoeld: tot hier en niet verder? Dat is niet waarschijnlijk. Het is niet goed denkbaar dat de maatschappij het acceptabel zou vinden wanneer een patiënt een behandeling in een levensbedreigende situatie zou worden ontzegd, puur omdat deze behandeling duurder is dan bijvoorbeeld per QALY. De crux van deze observatie zit in de bijzin "een levensbedreigende situatie". De waarde van een levensjaar of een QALY is niet voor iedereen gelijk: als bijvoorbeeld de patiënt nog maar weinig levensjaren te gaan heeft (de levensbedreigende situatie) dan zijn we bereid om dieper in de buidel te tasten. Anders gezegd: als de 'noodzaak' om te behandelen hoger is, zijn we bereid om meer te betalen. Noodzakelijkheid wordt daarom ook vaak vertaald als een relatief groot verlies in levensjaren en/of kwaliteit van leven, met andere woorden: een grote ziektelast. Dat is precies waarop het CVZ in 2001 uitkwam en de RVZ in 2006 (CVZ, 2001, RVZ, 2006). Dat we in duidelijk herkenbare acute levensbedreigende situaties bereid zijn ver te gaan, verklaart ook waarom de RVZ als de hoogste drempelwaarde een bedrag kiest. Het verklaart ook dat in verschillende studies waarin geprobeerd wordt de waarde van een leven te schatten, vaak waarden worden gevonden die uitstijgen boven de per QALY (Hirth, 2000). In die gevallen gaat het steeds om een acute doodsverwachting, ofwel een zeer grote ziektelast. Er is dus alle reden om 'huis-tuin-en-keuken' geneeskunde te onderscheiden van pogingen om acuut groot leed te vermijden. Met andere woorden: de te vermijden ziektelast is een belangrijk issue bij de waardering van interventies. 25

30 14. Zijn de redelijke drempelwaarden niet eigenlijk veel te hoog? Vooral vanuit de patiënten en de farmaceutische industrie is vaak het geluid te horen dat het Engelse NICE te streng is in haar beoordeling van de kosteneffectiviteit van nieuwe interventies. Met andere woorden: de drempel van ongeveer zo'n per QALY die NICE hanteert is onrechtvaardig. Het lag de afgelopen jaren dus in de lijn der verwachting dat de drempelwaarde uiteindelijk verhoogd zou worden. Verrassender wijze blijkt dit niet het geval. Een recente ontwikkeling in deze discussie is namelijk dat de lokale uitvoeringsorganen van de NHS, de zogenaamde Primary Care Trust (PCT's) stellen dat NICE juist te soepel is. De PCT s moeten de aanbevelingen van NICE waarmaken binnen de gegeven budgettaire kaders. Deze vertegenwoordigers uit de praktijk stellen dat door het toelaten van dure nieuwe interventies de gewone, maar heel effectieve hulp in de knel komt (House of Commons, 2007; Martin, Rice, Smith, 2007; NICE 2007; Buxton, 2007). Zij stellen dat NICE de drempelwaarden meer in overeenstemming moet brengen met de praktijk, omdat anders alledaagse effectieve behandelingen uit het pakket worden gedrukt, door dure, veel minder effectieve nieuwe ontwikkelingen. Het een en ander heeft aanleiding gegeven tot een nieuwe draai in de discussies rond de hoogte van de drempel (Towse, Raftey, 2009). Het House of Commons heeft daarom onderzoek geïnitieerd om te kijken of de drempelwaarde van NICE niet naar beneden toe moet worden bijgesteld, meer in de richting van de dagelijkse praktijk (House of Commons, 2007, page 6). De observatie van de Engelse lokale partijen dat de drempel van per QALY alles behalve 'gewoon' is, komt overeen met de observatie in Nederland van Meerding et al. (2007) dat in het huidige pakket veel kosteneffectievere interventies zitten dan de drempelwaarde van (zie tabel 1). Bijvoorbeeld: Bij infectieziekten en hart- en vaatziekten liggen de kosten van de interventies per QALY tussen de tot 26

31 Bij oncologische interventies zijn de kosten met tot per gewonnen QALY aanzienlijk hoger, maar dit is ver onder de RVZ grens van die voor deze groep met een hoge ziektelast als maximum zou gelden. Dergelijke cijfers komen ook uit Engeland, waarbij in de oncologie een kostprijs van 19,100 per QALY gevonden werd en 12,000 bij hart- en vaatziekten (House of Commons, 2007, page 60). Tabel 1. Kosten per QALY voor reeds in het pakket aanwezige interventies. Meerding et al (2007). Ziektebeelden / QALY Infectieziekten met antibiotica als belangrijkste interventie Maagdarminfecties 2,771 Tuberculose 71 Pneumonie 6,049 Sepsis 11,164 Infectieziekten met vaccinatie als belangrijkste interventie Meningitis -1,015 Meningokokken 4,208 Difterie 257 Kinkhoest 442 Polio -22,268 Mazelen 991 Kanker Longkanker 18,618 Colorectumkanker 10,893 Borstkanker 2,387 Prostaatkanker 30,095 Testiskanker 692 Non-Hodgkin 6,980 Hodgkin 1,077 Hart- en vaatziekten Coronaire hartziekten 3,531 Beroerten -3,428 Een aantal interventies, bijvoorbeeld bij polio, kent een negatieve kostprijs per QALY. Dat komt omdat deze interventies meer besparingen opleveren dan er kosten aan verbonden zijn. 27

32 In de praktijk kunnen individuele behandelingen, of zelfs subgroepen van behandelingen, veel duurder uitpakken dan de gemiddelde waarden van tabel 1. Toch geven deze gemiddelde prijzen aan dat alles boven de per QALY moet worden gerekend tot de categorie met een relatief slechte kosteneffectiviteit. Een slechte kosteneffectiviteit is alleen te verantwoorden wanneer er belangrijke andere argumenten zouden bestaan die pleiten voor vergoeding, zoals het CVZ en de RVZ dat eerder hebben uitgewerkt met ziektelast. 28

33 15. Het domein van kosteneffectiviteit 15.a. Cure, care en preventie Het gebruik van kosteneffectiviteitsanalyses komt vooral veel voor in de cure en is daar dan ook het sterkst ontwikkeld. Daarnaast worden kosteneffectiviteitsanalyses veel toegepast in de preventie. Een verschil tussen cure en preventie is dat de eis van kosteneffectiviteit in preventie doorgaans strenger is. Er zijn een aantal factoren aan te wijzen die dit verklaren. Ten eerste betreft het bij preventie per definitie een patiënt in de toekomst, en we weten dat zaken in de toekomst een minder hoog gewicht hebben dan zaken in het heden. In de tweede plaats is bij preventie per definitie de patiënt nog niet kenbaar. Anders dan bij patiënten van vlees en bloed, roepen deze statistische slachtoffers in de toekomst niet gelijk solidariteit op, hetgeen zich vertaald in een lager prioriteit. Ook is het voorstelbaar dat men bij preventie de onzekerheid over de berekeningen hoger inschat dan bij cure. De strengere interpretatie van de kosteneffectiviteit van preventie is wederom een illustratie dat er argumenten zijn die de interpretatie van kosteneffectiviteit beïnvloeden. Aan het nut van het gebruik van standaard kosteneffectiviteitsanalyses in de care wordt vaak betwijfeld omdat de onderzoeksvragen zich vaak niet laten vertalen naar kosten per QALY analyses. Het is bijvoorbeeld lastig zich voor te stellen hoe 'meer privacy' of 'een betere bezoekregeling' zich vertaald in zoiets generieks als een QALY. Het ligt voor de hand om voor dit soort comfort en kwaliteit parameters, andere meetinstrumenten te ontwikkelen. Er worden op dit moment een aantal nieuwe concepten en meetinstrumenten ontwikkeld om de effectiviteit van care beter in kaart te brengen. Een veelbelovend voorbeeld hiervan is een uitwerking van Flynn et al (2008), die een link leggen tussen QALYs and de capabilities approach van Sen (Verkerk, Busschbach, Karssing, 2001) door discreet choice 29

34 experimenten. Het is nog de vraag waar deze ontwikkeling eindigt. Het is zelfs denkbaar dat uiteindelijk toch weer terug gekomen wordt op een 'pure QALY'. Dat is mogelijk wanneer het alternatief van care maar scherp genoeg wordt neergezet. Bijvoorbeeld, wanneer het verpleeghuis niet zou bestaan, zou niet alleen de kwaliteit van leven van die patiënten lager zijn, maar het is ook goed denkbaar dat de sterfte zou toenemen. Als dat zo is, dan is de QALY een sensitieve maat voor care. Dat is waarschijnlijk ook de reden dat het RVZ haar norm van per QALY mede heeft gebaseerd op de kostprijs van een jaar in een verpleeghuis (RVZ, 2006, blz. 87). Het is te verwachten dat de discussie rond het gebruik van de QALY, of enige andere maat van effectiviteit in de care nog wel even zal duren. 15.b. Doelmatigheid, kosteneffectiviteit en doeltreffendheid Een verwarrende zaak is dat de begrippen doelmatigheid, kosteneffectiviteit en doeltreffendheid vaak door elkaar gebruikt worden, maar dat daar eigenlijk andere zaken mee bedoeld worden. Dat geldt met name voor het gebruik van doelmatigheid en kosteneffectiviteit. In de wetenschap zijn de begrippen doelmatigheid en kosteneffectiviteit synoniem, maar dat is niet altijd het geval in het beleid en de politiek. In het beleid wordt het begrip doelmatigheid vooral gebruikt om aan te geven dat de nieuwe interventie: Gelijke effecten kent, maar minder kost Betere effecten kent, maar minder kost Betere effecten kent, maar evenveel kost De situatie betere effecten, meer kosten valt daarbuiten. Binnen het begrip kosteneffectiviteit zijn alle vier de bovenstaande situaties wèl te vatten, en juist beter effecten, meer kosten levert de meeste discussie op. Eigenlijk zijn de drie eerder genoemde situaties open deuren : niemand zal bijvoorbeeld tegen het vergoeden zijn van een interventie die even goed is, maar minder kost. Het begrip doelmatigheid gedefinieerd als de drie bovengenoemde situaties, voegt dan 30

35 ook eigenlijk niks toe aan wat we toch al zouden doen. Het verdient daarom aanbeveling om voortaan het begrip kosteneffectiviteit te hanteren in plaats van het incomplete begrip doelmatigheid. Doeltreffendheid is een begrip om aan te geven hoe goed het medicijn in de praktijk bij de beoogde doelgroep terechtkomt en wordt ook wel 'gepast gebruik' genoemd. Het geeft het verschil aan tussen het wetenschappelijk onderzoek en de klinische praktijk, ofwel het verschil tussen werkzaamheid (efficacy) en effectiviteit in de praktijk. Omdat kosteneffectiviteitsanalyses zich op de praktijksituatie richten ( echte kosten en echte effecten ), zal de mate van doeltreffendheid vaak een onderdeel van de kosteneffectiviteitsanalyse zijn. Zie ook de paragraaf over Onzekerheid over de doeltreffendheid van de interventie 15.c. Verwarring rond noodzakelijkheid De vier pakketprincipes van het CVZ grijpen terug op de vier criteria van de trechter van Dunning, waar het begrip 'noodzakelijkheid' er één van was. Noodzakelijkheid werd bij de introductie door Dunning gedefinieerd als de situatie waarin: 1) de aandoening tot voortijdige sterfte leidt, of 2) indien de aandoening de normale deelname aan de samenleving belemmert of onmogelijk maakt. Vooral het gebruik van het begrip 'normale deelname aan de samenleving' leverde veel problemen op. Het criterium noodzakelijkheid heeft zich daarom in de loop van de tijd ontwikkeld tot het begrip ziektelast, omdat dit beter is vast te stellen dan 'normale deelname aan de samenleving' (CVZ, 2001). Na deze verscherping van de definitie van noodzakelijkheid, is recentelijk op het CVZ voorgesteld de definitie van noodzakelijkheid weer te vervagen: "Rechtvaardigt de ziekte of benodigde zorg een claim op 31

36 solidariteit, gegeven de culturele context." (CVZ, 2006). Volgens het CVZ (2006) bestaat noodzakelijkheid naast 'ziektelast' en 'zorgbehoefte' ook uit voor 'eigenrekeningoverwegingen' (CVZ 2006, blz. 36). Daarmee is het 4 e criterium van Dunning, 'eigenrekening en verantwoording', vermengt met het eerste criterium noodzakelijkheid. Er zijn een aantal redenen om deze vermenging van het eerste en het vierde criterium van Dunning met de nodige aarzelingen te ontvangen. 1. Ten eerste is noodzakelijkheid nu niet meer eenduidig, maar alleen multidimensioneel te boordelen: ziektelast, zorgbehoefte èn niet-vooreigen-rekening. 2. Ten tweede is de uitspraak "Rechtvaardigt de ziekte of benodigde zorg een claim op solidariteit.", een beschrijving van de uitkomsten van een overweging, en geen criterium. 3. Ten derde zijn we door de toevoeging "gegeven de culturele context" weer terug bij het begrip normaal, een begrip dat juist zo weinig vruchtvol was gebleken in de trechter van Dunning. 4. Ten vierde wordt niet uitgewerkt waar het begrip zorgbehoefte voor staat. 32

37 Figuur 2. Trechter van Dunning Het verdient daarom aanbeveling om kritisch naar het voorstel te kijken. Waarschijnlijk is het beter om een deel van de 'criteria' die in het voorstel onder de noemer 'noodzakelijkheid' zijn geplaatst te verplaatsen naar 'uitvoerbaarheid'. Bij uitvoerbaarheid kunnen dan ook typische verzekeringszaken worden gewogen, zoals de voorspelbaarheid van de kosten voor de patiënt, de invloed van het gedrag van de patiënt op de kosten en de mogelijkheden om zelf de kosten te dragen. Een goed voorbeeld hiervan is de bril. Een bril is uiterst noodzakelijk want het gebrek aan een bril geeft een hoge ziektelast. Toch is een bril ongeschikt om te verzekeren in een sociaal verzekeringspakket. Dit komt onder andere omdat mensen dan niet meer zuinig op hun bril zullen zijn (de eigen verantwoording wordt dan niet meer bekrachtigd). Verzekeren is ook niet echt nodig want de kosten van een nieuwe bril zijn doorgaans goed te betalen. Het verdient daarom aanbeveling bij een verdere verfijning van het begrip noodzakelijkheid te overwegen om 'eigenrekeningoverwegingen' over te hevelen naar het vierde criterium 'uitvoerbaarheid'. 33