PRINSES BEATRIX SPIERFONDS JAARVERSLAG 2014 INHOUDSOPGAVE

Transcriptie

1 JAARVERSLAG 2014

2 INHOUDSOPGAVE

3 VOORWOORD VOORWOORD Spierziekten de wereld uit door wetenschappelijk onderzoek dat is en blijft de hoofddoelstelling van het Prinses Beatrix Spierfonds. Hoe mooi zou het zijn voor alle mensen met spierziekten als we deze doelstelling daadwerkelijk kunnen realiseren. De wetenschap zal het antwoord moeten geven op alle zaken die nu nog onopgelost zijn. En daaraan kan het Prinses Beatrix Spierfonds bijdragen. Mijn eerste (half) jaar als nieuwe voorzitter van het Prinses Beatrix Spierfonds was bemoedigend. In 2014 zijn maar liefst 15 onderzoeken toegekend, waaronder de Wetenschapsprijs van ,- en vier extra onderzoeken, mogelijk gemaakt door bestemde giften. editie van Free To Move. De top van de Nederlandse dans zette zich opnieuw belangeloos in voor het Prinses Beatrix Spierfonds met een optreden in een uitverkocht Lucent Danstheater. Ook in 2015 organiseren wij Free To Move samen met onze partner Holland Dance. In 2014 zijn maar liefst 15 onderzoeken toegekend. Het motto voor 2014 was Doorpakken. Het was het jaar waarin belangrijke stappen zijn gezet met diagnosespecifieke fondsenwerving. De uitvoering hiervan gebeurde door mensen met een spierziekte en de mensen in hun directe omgeving. Met hun acties werd in totaal ,- opgehaald voor wetenschappelijk onderzoek naar SMA, myotone dystrofie en het Guillain-Barré syndroom. Omdat deze mensen uit eigen ervaring de ernst van een ziekte kennen, weten zij met hun oprechte verhaal meer contribuanten te bereiken. Een van de doelstellingen uit het Meerjarenbeleid is dat Nederlanders beter weten wat spierziekten zijn en wat de impact is van een spierziekte. Wat dat betreft zijn in 2014 forse stappen gezet met de publiekscampagne StrikZe, met het dansevent Free To Move en de vele media-aandacht rondom de uitreiking van de Wetenschapsprijs was een jaar van doorpakken op allerlei gebieden. Al deze initiatieven konden alleen maar tot stand komen dankzij onze collectanten, vrijwilligers, donateurs en patiënten. Hen wil ik heel hartelijk danken voor hun belangeloze inzet. We zouden niet zonder u kunnen. Ondanks deze mooie resultaten is er de komende jaren nog meer dan genoeg te doen. Dit geldt in het bijzonder op het gebied van samenwerking, het sturen in wetenschappelijk onderzoek, diagnosespecifieke fondsenwerving, het stimuleren van jong talent en van verdere profilering en stijgende bekendheid van het fonds. Het motto voor 2015 laat zich raden: Doorpakken, een tandje erbij! Deze prestigieuze prijs werd uitgereikt in aanwezigheid van Hare Koninklijke Hoogheid Prinses Beatrix tijdens de tweede Jacqueline Cramer Voorzitter Prinses Beatrix Spierfonds INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

4 2014 IN HET KORT DE WETENSCHAPSPRIJS FSHD ,- JUVENIELE DERMATO- MYOSITIS ,- MMN ,- SPIER- ZIEKTEN ALGEMEEN ,- FSHD ,- MYOTONE DYSTROFIE ,- GBS ,- SMA ,- POLY- NEURO- PATHIE ,- DUCHENNE ,- HMSN ,- SMA ,- FSHD ,- DUCHENNE ,- FSHD ,- Tijdens de collecteweek in september 2014 haalden ruim collectanten op. Inkomsten uit giften en donaties Onze totale inkomsten in 2014: Onze totale uitgaven in 2014: INKOMSTEN EN UITGAVEN INKOMSTEN 4,4 MILJOEN TOEGEKEND AAN WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK IN 2014 Giften en donaties 20% Collecte 18% Nalatenschappen 23% Loterijen 15% 9% 13% Overige baten 2% UITGAVEN Wetenschappelijk onderzoek 47% Patiëntenondersteuning 21% Voorlichting en bewustwording 17% Fondsenwerving 13% Administratie en beheer 2% INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

5 VOORWOORD POSITIONERING PRINSES BEATRIX SPIERFONDS Krachtig tegen spierziekten Stichting Prinses Beatrix Spierfonds, gevestigd in Den Haag, is er voor mensen met een spierziekte, nu en in de toekomst. Het ultieme doel van het Prinses Beatrix Spierfonds is het genezen van alle spierziekten. Daarnaast maken we ons sterk om de kwaliteit van leven voor mensen met een spierziekte te optimaliseren. Wetenschappelijk onderzoek is volgens ons de sleutel tot oplossingen. We willen daarin een voortrekkersrol spelen door actief te sturen. Samenwerking met andere spelers in het spierziektenveld is daarbij cruciaal. Samen krachtig tegen spierziekten! Onze visie Spierziekten de wereld uit door wetenschappelijk onderzoek. Dat is de visie van het Prinses Beatrix Spierfonds. De onderzoeken die we steunen zijn erop gericht oorzaken van spierziekten te achterhalen, sneller diagnoses te stellen en betere behandelmethodes te ontwikkelen. Onderzoekers van Nederlandse universiteiten en universitaire medische centra kunnen eenmaal per jaar een onderzoekssubsidie aanvragen. Buitenlandse experts en onze Wetenschappelijke Adviesraad beoordelen de aanvragen op wetenschappelijke kwaliteit en op relevantie voor de patiënt. Onze missie Het Prinses Beatrix Spierfonds is de financiële motor in de strijd tegen spierziekten. Het is de sturende en stuwende kracht achter wetenschappelijk onderzoek en ondersteuning van patiënten. In Nederland gaat het dan om ruim mensen. Om alle spierziekten de wereld uit te krijgen, is nog veel wetenschappelijk onderzoek nodig. Het fonds richt zich niet alleen op onderzoek naar genezing, vaak een lange weg, maar ook op manieren om de kwaliteit van leven nu te verbeteren. Vele vrijwilligers en donateurs maken dit alles mede mogelijk met hun giften en niet aflatende inzet. Onze merkwaarden Onze merkwaarden bepalen het referentiekader waarbinnen medewerkers van het Prinses Beatrix Spierfonds denken en handelen. Ook verwoorden ze hoe het fonds gezien wil worden. Het Prinses Beatrix Spierfonds heeft vier merkwaarden: deskundig, transparant, innovatief, samenwerking. Deskundig Het Prinses Beatrix Spierfonds stimuleert en stuurt wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten. Daarvoor vragen wij inzet, vertrouwen en geld van iedere Nederlander. Dit kunnen we doen omdat wij de autoriteit zijn op ons gebied, het fonds weet waar het om gaat. Op financieel, academisch, organisatorisch en op menselijk niveau. Het Prinses Beatrix Spierfonds houdt alle ontwikkelingen bij, van wetenschappelijke studies tot en met de dagelijkse praktijk van het leven met een spierziekte. Transparant Het Prinses Beatrix Spierfonds zet zich in voor iedereen in Nederland die een spierziekte heeft, ruim mensen. Dat doet het fonds eerlijk, kostenefficiënt en in alle openheid. Wij zijn dit verplicht aan iedereen die op ons rekent en ons vertrouwt. Niet in de laatste plaats aan onze donateurs. Innovatief Om spierziekten de wereld uit te krijgen moet het fonds onderzoeken, nieuwsgierig zijn, lef hebben en experimenteren. We kijken altijd hoe het beter kan, zonder weg te gooien wat goed is. Het Prinses Beatrix Spierfonds denkt in kansen, creëert zijn eigen aanpak en verrast met nieuwe ideeën. Samenwerking Wat je deelt wordt meer! Of beter, makkelijker en mooier. Daarom zoekt het Prinses Beatrix Spierfonds altijd actief de samenwerking op. Met wetenschappers, individuele patiënten, patiëntenvereniging Spierziekten Nederland, collega-fondsen, vrijwilligers, donateurs, pers en publiek. Zodat al die kennis, middelen, creativiteit en ervaring elkaar versterken. MEERJARENBELEID In het Meerjarenbeleid staan de onderstaande doelen centraal: Breng spierziekten en het Prinses Beatrix Spierfonds beter in beeld Nederlanders weten beter wat spierziekten zijn en wat de impact is van een spierziekte. Het is beter zichtbaar hoe het Prinses Beatrix Spierfonds met onderzoek oplossingen voor spierziekten dichterbij brengt. Resultaatgericht wetenschappelijk onderzoek Het fonds geeft op basis van relevantie en continuïteit de prioriteiten aan met betrekking tot onderzoeksonderwerpen. De ambities en resultaten worden inzichtelijk gemaakt en actief verspreid. Samen voor een betere ondersteuning van patiënten Mensen met een spierziekte ervaren dat de kwaliteit van de zorg is verbeterd. Het fonds werkt actief samen met patiëntenvereniging Spierziekten Nederland en andere partijen op het gebied van spierziekten. INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

6 1 SPEERPUNTEN INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

7 1. SPEERPUNTEN SPEERPUNTEN THEMA: DOORPAKKEN Met de in september 2012 geïntroduceerde nieuwe naam en uitstraling heeft het fonds een goede basis gelegd om met nieuw elan verder invulling te geven aan het beter in beeld brengen van spierziekten en het Prinses Beatrix Spierfonds. En uit deze goede basis komt dan ook het motto voor 2014 voort, namelijk: doorpakken. Het fundament ligt er met een sterke aangescherpte positionering met nieuwe naam en uitstraling en daarnaast de start van veelbelovende initiatieven als diagnosespecifieke fondsenwerving, Free To Move en doorontwikkeling van de Zwaluwen Jeugd Actie. Nú is het moment daar om door te pakken, op het terrein van fondsenwerving & communicatie, van wetenschappelijk onderzoek en van samenwerking met collega spierfondsen. De resultaten op ieder van deze terreinen worden in dit jaarverslag per hoofdstuk beschreven. Tevens wordt verslag gedaan van de reguliere activiteiten per werkgebied. Resultaten 2014 In het jaar 2014 is met succes gewerkt aan het realiseren van de benoemde prioriteiten. Zo zijn op het terrein van samenwerking in spierziekteland forse stappen gezet. Andere belangrijke stappen zijn onder meer de samenwerking met Spieren voor Spieren in de Zwaluwen Jeugd Actie, de gesprekken met de Stichting ALS over eventuele krachtenbundeling op het vlak van besteding en voor wat betreft communicatie & fondsenwerving heeft vooral pr & free publicity een stevige boost gekregen. Getuige de vele gratis exposure (mediawaarde van ruim ,-) in september rondom Free To Move, de Wetenschapsprijs en de StrikZe-campagne. En last but not least, was 2014 op het gebied van wetenschappelijk onderzoek een topjaar: er zijn maar liefst 15 onderzoeken toegekend, waaronder de Wetenschapsprijs van ,- en vier extra onderzoeken, mogelijk gemaakt door bestemde giften. De ontwikkelde onderzoeksagenda s en het zorgvuldig opgebouwde imago van betrouwbare autoriteit spelen hierbij een belangrijke rol. DOORPAKKEN MET SAMENWERKING Wat je deelt wordt meer, of beter, of makkelijker. Daarom vindt het fonds het belangrijk om samenwerking te zoeken met anderen. Zodat we elkaar kunnen versterken met al onze kennis, middelen, creativiteit en ervaring. Een terugblik. Patiëntenvereniging Spierziekten Nederland Met Spierziekten Nederland hebben we het Spierziektecongres weer op een hoger plan weten te brengen. Jaarlijks worden ruim duizend leden van de patiëntenvereniging door het Spierziektecongres nauwer betrokken bij het werk van het fonds, het werk van de patiëntenvereniging en zij worden geïnformeerd over de kracht van de gezamenlijke inspanningen. Spierziektecongres 2014 Vooral onze presentatie tijdens het congres is verbeterd. Ook in de samenwerking op het vlak van diagnosespecifieke werving verloopt de samenwerking steeds makkelijker door de ervaring die wij er inmiddels mee hebben opgedaan. Verder trekken wij gezamenlijk op, met artsen, onderzoekers en patiënten, bij de ontwikkeling van Roadmaps to therapy and treatment, ofwel een Routekaart naar therapie en behandeling voor de diverse spierziekten. Tot nu toe bepaalden artsen en onderzoekers welke aspecten van een spierziekte worden onderzocht. Het fonds vindt het heel belangrijk om ook de patiënt daarover te raadplegen. Samen willen we de zorg en de behandeling van de huidige patiënten optimaliseren. Op het gebied van communicatie werken wij samen door verwijzingen naar elkaars website, door artikelen in Contact en de SpierKrant. Ook ondersteunt de patiëntenvereniging het fonds in de zoektocht naar nieuwe collectanten en actievoerders. Stichting Spieren voor Spieren Het Prinses Beatrix Spierfonds werkt nauw samen met Stichting Spieren voor Spieren. Spieren voor Spieren zet zich in voor kinderen met een spierziekte en wil deze kinderen uitzicht geven op een kansrijke toekomst. De stichting doet dit door het financieren van onderzoeksprojecten gericht op het uit de wereld helpen van spierziekten bij kinderen. Het Prinses Beatrix Spierfonds zorgt ervoor dat gelden die Spieren voor Spieren als cofinanciering middels het Prinses Beatrix Spierfonds besteedt aan wetenschappelijk onderzoek, bij de juiste projecten terechtkomen en dat de onderzoeken worden gevolgd. Daarnaast is er onderling afstemming over de langetermijndoelen. Per 31 december 2014 (co)financiert Spieren voor Spieren zestien lopende onderzoeken bij het Prinses Beatrix Spierfonds. In 2014 heeft Spieren voor Spieren toegezegd in totaal vijf INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

8 1. SPEERPUNTEN onderzoeken te cofinancieren voor ,-. Drie van deze onderzoeken zijn toegekend binnen de reguliere subsidieronde. Daarnaast hebben het fonds en Spieren voor Spieren samen een onderzoek naar de ziekte van Duchenne gefinancierd met de opbrengsten van de Zwaluwen Jeugd Actie. Een extra onderzoek naar SMA kon gefinancierd worden door een bijdrage van de Vriendenloterij aan Spieren voor Spieren. Ook is op initiatief van Spieren van Spieren gestart met een gezamenlijk overleg over de ontwikkeling van een expertisecentrum voor Duchenne. Hierbij zijn alle partijen die betrokken zijn bij de ziekte van Duchenne vertegenwoordigd. Zwaluwen Jeugd Actie Ieder jaar spelen jonge voetballers tijdens het KNVB bekertoernooi voor de Zwaluwen Jeugd Actie. De actie bestaat al sinds 1960 en in totaal hebben er meer dan 10 miljoen kinderen aan meegedaan. Het Prinses Beatrix Spierfonds mag ieder jaar rekenen op een deel van de opbrengst. Het fonds financiert daarmee wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten bij kinderen. In 2014 is de opzet van de Zwaluwen Jeugd Actie vernieuwd. Naast De Zwaluwen en het Prinses Beatrix Spierfonds zijn nu ook de KNVB en Spieren voor Spieren als partner aangesloten. Een substantiële groei in opbrengst is het gezamenlijke doel van partijen. De huisstijl is geheel gemoderniseerd en alle communicatie-uitingen zijn aangepast. Daarnaast is er met Je Kunt Mijn Rug Op! een fondsenwervende campagne gestart om de opbrengst van de actie te vergroten. Op 30 augustus mocht Hare Koninklijke Hoogheid Prinses Beatrix als beschermvrouwe van het Prinses Beatrix Spierfonds de cheque van de Zwaluwen Jeugd Actie 2014 in ontvangst nemen. In totaal werd een recordbedrag van ,- opgehaald, waarvan de helft bestemd is voor onderzoek naar In actie voor de Zwaluwen Jeugd Actie augustus 2014 spierziekten bij kinderen. FSHD Stichting De FSHD Stichting heeft als doel het werven van fondsen voor het stimuleren, faciliteren en financieren van wetenschappelijk onderzoek naar de oorzaken en achtergronden van FSHD, om zo genezingswijzen te ontdekken die de kwaliteit van leven van FSHD patiënten kunnen verbeteren. In 2014 hebben verschillende gesprekken plaatsgevonden met het bestuur van de FSHD Stichting over intensievere samenwerking. De uitrol van diagnosespecifieke werving voor FSHD en de ontwikkeling van de FSHD Roadmap in samenwerking met Spierziekten Nederland staan daarbij centraal. Duchenne Parent Project De doelstelling van het Duchenne Parent Project is het versnellen van onderzoek naar genezing of behandeling van de ziekte van Duchenne en het geven van informatie aan iedereen die betrokken is bij Duchenne-patiënten. Net als het Prinses Beatrix Spierfonds financiert het Duchenne Parent Project wetenschappelijk onderzoek naar Duchenne. Hierover vindt onderling afstemming plaats. Ook is het Duchenne Parent Project betrokken bij het gezamenlijke overleg over het Duchenne-expertisecentrum. Stichting ALS Nederland Stichting ALS Nederland heeft als belangrijkste doel het in stand houden van het ALS Centrum als basis voor optimale diagnostiek, zorg en wetenschappelijk onderzoek. Het Prinses Beatrix Spierfonds financiert wetenschappelijk onderzoek naar ALS dat in het ALS Centrum wordt uitgevoerd. In 2014 hebben verkennende gesprekken plaatsgevonden met de Stichting ALS over intensivering van de samenwerking. DOORPAKKEN MET FONDSENWERVING Speerpunt op het gebied van fondsenwerving was het verder claimen van dans als platform voor aandacht voor spierziekten, om daarmee een groei te realiseren in fondsenwerving. De tweede editie van Free To Move, een Vrienden van het Fonds programma en een start met het benaderen van de massamarkt waren de drie richtingen die wij succesvol zijn ingeslagen. Ook met diagnosespecifieke fondsenwerving, een ander belangrijk speerpunt in de fondsenwerving, zijn goede resultaten behaald. Free To Move Het Prinses Beatrix Spierfonds organiseerde voor de tweede maal Free To Move, een benefiet dansvoorstelling in samenwerking met partner Holland Dance en traditiegetrouw de opening van het nieuwe dansseizoen in Den Haag. Wij waren bijzonder verheugd met de aanwezigheid van onze beschermvrouwe Hare Koninklijke Hoogheid Prinses Beatrix. In een tot op de laatste stoel (1.000) uitverkocht Lucent Danstheater genoot een breed publiek met de prinses van het INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

9 1. SPEERPUNTEN rijke aanbod uit de top van de Nederlandse dans. NDT, Nationaal Ballet, Dutch Don t Dance Division, Club Guy & Rony en Leina Roebana zijn enkele namen uit dit veelzijdige aanbod. Opnieuw bleek dans & spierziekten een unieke combinatie, die breed werd omarmd door het publiek. Van ieder verkocht kaartje (à 25,-) kwam 23,- ten goede aan het fonds. Daarnaast werden (duurdere) arrangementen verkocht voor een uitgebreidere ontvangst rondom deze voorstelling. Free To Move 2014 Vrienden van het Fonds In 2014 heeft het fonds het Vrienden van het Fonds-programma, geïnitieerd in 2013, verder uitgerold. Het programma is bedoeld voor die particulieren en zakelijke relaties, die zich nauwer en ook meer inhoudelijk aan het fonds willen verbinden. Hiervoor doneren zij een hoger bedrag dan waarvan sprake is bij gemiddelde donaties, te weten een bedrag van 1.000,- per jaar. Vrienden van het Fonds zijn te gast bij de jaarlijkse dansvoorstelling Free To Move. Daarnaast worden zij tweemaal per jaar uitgenodigd voor besloten bijeenkomsten. Het programma slaat aan bij de doelgroep en lijkt een kansrijk nieuw element binnen het totaal aan fondsenwervende acties en initiatieven van het fonds. Massamarkt Speerpunt in 2014 was om met dans & spierziekten ook de massamarkt te bereiken. Het fonds is daarom een strategische samenwerking aangegaan met het populaire televisieprogramma Everybody Dance Now (RTL4) en is officiële partner geworden van dit programma. Per uitzending kan het fonds gemiddeld ruim 1 miljoen kijkers bereiken om naast het genereren van bewustzijn hen uit te dagen een actie te starten. Diagnosespecifieke fondsenwerving Mensen met een spierziekte en de mensen in hun directe omgeving willen zich graag inzetten voor het Prinses Beatrix Spierfonds, maar dan het liefst in relatie tot de aandoening waarmee zij specifiek te maken hebben, zelf of in hun directe omgeving. In nauwe samenwerking met vrijwilligers vanuit de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland en ons eigen netwerk zijn we daarom verder gegaan met diagnosespecifieke fondsenwerving met als doel extra geld op te halen. Dit was in 2014 mogelijk voor de spierziekten spinale spieratrofie (SMA), myotone dystrofie en het Guillain-Barré syndroom. De opbrengst van deze acties is bestemd voor extra onderzoek naar de specifieke spierziekte. Omdat het doel van de actie concreet is en de actievoerders uit eigen ervaring de ernst van de ziekte kennen, zijn mensen meer gemotiveerd en is de opbrengst relatief hoog. Ook komen actievoerders zelf met ideeën en initiatieven om fondsen te werven. In 2014 heeft het fonds ruim ,- ontvangen uit diagnosespecifieke werving. De aanpak rond diagnosespecifieke fondsenwerving hebben wij in 2014 verder geprofessionaliseerd. Er zijn duidelijke richtlijnen gemaakt over het gebruik van de naam Prinses Beatrix Spierfonds ten opzichte van de campagnenaam ( de wereld uit!). Er is een start gemaakt met het structureel uitbreiden van het netwerk van supporters van de campagne. En met de nieuwe website en nieuwe actiesite in ontwikkeling wordt het voor de donateur nog gemakkelijker om bij te dragen aan een specifieke spierziekte. Binnen de organisatie is geschoven met taken en verantwoordelijkheden. Er is een duidelijk aanspreekpunt gekomen. Te allen tijde blijft het zo dat de verschillende diagnoses altijd een op maat gemaakte aanpak vereisen. De grote lijnen zijn hetzelfde maar de emotie en karakters van de betrokkenen verschillen. DOORPAKKEN MET COMMUNICATIE De bekendheid van het Prinses Beatrix Spierfonds enerzijds en van (de impact van) spierziekten anderzijds blijft een belangrijk speerpunt in de communicatie. In samenhang daarmee hebben we in 2014 grote stappen gezet om het fonds meer zichtbaarheid te geven. De doelstelling om Free Publicity en PR te genereren is succesvol gerealiseerd. Zo was er in de maand september veel aandacht voor het fonds in landelijke en regionale media rondom StrikZe, Free To Move en de uitreiking van de Wetenschapsprijs. Alleen al de mediawaarde daarvan was ruim ,-. Rondom het Poliocongres was er veel aandacht voor het postpoliosyndroom en de rol van het fonds in de bestrijding hiervan. De toekenning van de Prinses Beatrix Spierfonds Wetenschapsprijs in september 2014 was aanleiding om de impact van de spierziekte FSHD nader toe te lichten in diverse landelijke kranten. De entertainmentpers heeft veel aandacht besteed aan de deelname van onze ambassadeur René van Kooten aan de Fiets Elfstedentocht. De medewerking van onze andere ambassadeur Jan Kooijman en René van Kooten aan de INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

10 1. SPEERPUNTEN campagne StrikZe is breed uitgemeten in de actualiteitenprogramma s op radio en televisie, zo ook hun aanwezigheid tijdens de benefiet dansvoorstelling Free To Move. Naast het creëren van Free Publicity en PR hadden wij ons ten doel gesteld om een spraakmakende campagne tijdens de collecteweek te lanceren. De campagne StrikZe was een goede eerste aanzet. De doelstellingen van de campagne zijn ruimschoots gerealiseerd en de campagne heeft zeker bijgedragen aan de zichtbaarheid van het fonds. DOORPAKKEN MET WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK Informatievoorziening, agendasetting en de realisatie van het Spierziekten Centrum Nederland waren in 2014 de speerpunten op het gebied van wetenschappelijk onderzoek. Informatievoorziening Een belangrijk speerpunt voor 2014 was het communiceren van lopend onderzoek, onderzoeksresultaten en internationaal onderzoeksnieuws richting patiënten en (mogelijke) donateurs. Dit deden we via de SpierKrant, de website en digitale nieuwsbrief en heeft nu die een vaste structuur gekregen. Met name op de nieuwe website wordt het onderzoeksnieuws overzichtelijker gepresenteerd en is het beter vindbaar voor de geïnteresseerde patiënt. Agendasetting Vanuit fundamenteel onderzoek kan voor verschillende spierziekten de stap naar klinische trials gemaakt worden. Door een zogenaamde Roadmap to therapy and treatment ofwel een Routekaart naar therapie en behandeling voor de diverse spierziekten te ontwikkelen, willen we dit proces stimuleren en versnellen. We doen dit in nauwe samenspraak met Spierziekten Nederland, onderzoekers en artsen, om het patiëntenbelang hierin goed mee te nemen. In deze documenten wordt benoemd wat de huidige stand van zaken is van het onderzoek naar een bepaalde spierziekte, welke kansrijke ontwikkelingen er zijn, welke zaken er vanuit het patiëntenperspectief verder onderzocht zouden moeten worden en wat daarvoor nodig is. In 2014 zijn de ziekte-specifieke onderzoeksagenda s voor SMA en myotone dystrofie afgerond. Het plan was om de FSHD onderzoeksagenda ook af te ronden, maar hier zijn we pas eind 2014 mee begonnen waardoor deze in 2015 zal worden afgerond. Spierziekten Centrum Nederland In samenwerking met Stichting Interuniversitair Steunpunt Neuromusculair Onderzoek (ISNO) werkt het Prinses Beatrix Spierfonds aan de realisatie van het Spierziekten Centrum Nederland. In 2014 stonden twee projecten centraal die ten grondslag liggen aan de basis van het Spierziekten Centrum Nederland: de landelijke patiëntendatabase en de website. Voor de nieuwe website is in 2014 een inventarisatie gedaan onder de doelgroepen. Op basis hiervan is een briefing gemaakt, die in 2015 zal worden voorgelegd aan verschillende webbureaus, waarna de website gebouwd kan worden. Om de neurologen te ondersteunen bij het eenduidig vastleggen van een spierziektediagnose in het elektronisch patiëntendossier (EPD) is in 2014 een diagnoselijst ontwikkeld die in ieder UMC gebruikt zal worden. Er is daarnaast een oplossing bedacht om gegevens van alle spierziektepatiënten die in een UMC worden gezien vanuit het EPD te kopiëren naar de nieuwe landelijke spierziektepatiëntendatabase. Het project patiëntendatabase wordt mede mogelijk gemaakt door Fonds NutsOhra. INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

11 2 SAMENWERKING INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

12 2. SAMENWERKING SAMENWERKING Naast de organisaties genoemd onder Doorpakken met samenwerking, werkte het Prinses Beatrix Spierfonds in 2014 actief samen met de volgende organisaties. ISNO De Stichting Interuniversitair Steunpunt Neuromusculair Onderzoek (ISNO) heeft als doelstelling het stimuleren, faciliteren en coördineren van neuromusculair onderzoek in Nederland. Het Prinses Beatrix Spierfonds is een van de partners in ISNO en ondersteunt de stichting structureel, zowel door het financieren van activiteiten als door de inzet van personeel. In samenwerking met Stichting ISNO werkt het Prinses Beatrix Spierfonds aan de realisatie van het Spierziekten Centrum Nederland. In dit landelijke (virtuele) expertisecentrum wordt de specialistische zorg voor patiënten met een spierziekte gewaarborgd en staat de continuering van de zorg centraal door o.a. het aanbieden van opleidingen en nascholing. In 2014 stonden twee projecten centraal die ten grondslag liggen aan de basis van het Spierziekten Centrum Nederland centraal: de landelijke patiëntendatabase en de website. heeft het ENMC zes workshops georganiseerd waarvan de resultaten zijn gepubliceerd op de website. SMA EUROPE SMA Europe is een samenwerkingsverband van acht Europese fondsen die zich geheel of gedeeltelijk bezighouden met het financieren van onderzoek naar SMA. Het doel van SMA Europe is het stimuleren van samenwerking, het versnellen van translationeel onderzoek en het verbeteren van patiëntenzorg. Het Prinses Beatrix Spierfonds is partner in SMA Europe. ZONMW ZonMw financiert gezondheidsonderzoek en stimuleert het gebruik van de ontwikkelde kennis om daarmee zowel de zorg als de volksgezondheid te verbeteren. Het Prinses Beatrix Spierfonds participeert in het 2e programma Revalidatieonderzoek dat ZonMw in 2007 is gestart. DE SAMENWERKENDE GEZONDHEIDS- FONDSEN (SGF) De SGF is een samenwerkingsverband tussen twintig Nederlandse gezondheidsfondsen met als belangrijkste doel goede en innovatieve zorg voor patiënten. Het Prinses Beatrix Spierfonds participeert in de SGF. ENMC Het European NeuroMuscular Centre (ENMC) is een internationale organisatie die neuromusculair onderzoek stimuleert door de samenwerking tussen wetenschappers en clinici te bevorderen. Het Prinses Beatrix Spierfonds is lid van het ENMC en deelt een bestuurszetel met patiëntenvereniging Spierziekten Nederland. Het ENMC organiseert en financiert internationale workshops voor verschillende neuromusculaire ziekten. In 2014 INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

13 3 FONDSENWERVING Het Prinses Beatrix Spierfonds krijgt geen overheidssubsidie en is dus afhankelijk van giften en donaties. INHOUDSOPGAVE DOELSTELLINGEN IN HET KORT 13

14 3. FONDSENWERVING FONDSENWERVING Het Prinses Beatrix Spierfonds krijgt geen overheidssubsidie en is dus afhankelijk van giften en donaties. Die komen op verschillende manieren bij ons binnen. Sommige mensen geven aan de collectant die in september aanbelt. Anderen kiezen ervoor ons structureel te steunen als vaste donateur. Incidentele steun krijgen wij ook regelmatig, bijvoorbeeld van particulieren, bedrijven, scholen en andere organisaties. Er zijn mensen die het fonds opnemen in hun testament en tot slot maken verschillende loterijen een deel van hun opbrengst aan ons over. OPBRENGSTEN In 2014 heeft het fonds 5,13 miljoen opgehaald met eigen fondsenwerving, wat boven de begroting van 4,50 miljoen ligt. Giften en donaties In 2014 heeft het fonds ruim 1,6 miljoen ontvangen uit giften en donaties. Dit bedrag werd bij elkaar gebracht door giften van donateurs, bedrijven, stichtingen en uit de opbrengst van acties. Donateurs Ook in 2014 heeft het fonds de bestaande donateurs rechtstreeks om steun gevraagd. Er zijn vier mailings verstuurd met steeds een ander thema: Samen kunnen we onderzoek mogelijk maken Leren leven met een spierziekte: de Spieracademie Onbezorgd op vakantie voor mensen met een spierziekte De gevolgen van een erfelijke spierziekte Donateurs ontvangen drie keer per jaar de SpierKrant. Met deze nieuwskrant informeren wij hen over spierziekten, onderzoek, onze evenementen en de besteding van de giften die het fonds ontvangt. Acties en bijzondere giften In 2014 kwamen veel mensen in beweging voor het Prinses Beatrix Spierfonds. Zij brachten geld bij elkaar met wandelen, hardlopen, fietsen, taartenbakken en andere acties. Ook waren er weer bedrijven en organisaties die een bijzonder moment aangrepen om het fonds een bedrag te schenken. Hieronder een greep uit de acties en bijzondere giften van Begin 2014 richtte de 9-jarige Sylvi Allesbedrijf op. Zij en haar broertje Jarno hebben beide de spierziekte SMA. Samen met vriendjes en vriendinnetjes organiseren ze allerlei acties om geld op te halen voor het Prinses Beatrix Spierfonds. Cupcakes bakken en verkopen, loterijen op jaarmarkten, tekeningen verkopen via hun tante, fietsen schoonmaken, plantjes verkopen op een lentefair, schoenen poetsen, bladeren opruimen, met de pet rondgaan op feesten en partijen, collecteren in het dorp En de ideeën bleven komen. Sylvi bracht met haar Allesbedrijf in 8 maanden tijd meer dan bij elkaar. Martine en haar moeder Gerda organiseerden in het Brabantse Leende een spinningmarathon. In samenwerking met de plaatselijke sportschool leefden 12 teams van sportievelingen zich 6 uur lang uit op de spinningfiets. Met sponsoring van de fietsers, de verkoop van eten en drinken en diverse giften was de opbrengst van de dag Een geweldig bedrag dat ten goede komt aan onderzoek naar myotone dystrofie. De ziekte waar Martine en haar nichtje aan lijden. De vader van Marlies heeft de spierziekte CIAP. Hij verliest steeds meer kracht in zijn armen en benen, de kracht die Marlies juist gebruikt om in actie te komen. In het voorjaar van 2014 maakte ze een actiepagina aan. Ze besloot om van al haar hardloopwedstrijden één grote sponsorloop te maken. Met de ene na de andere run loopt ze sindsdien een mooi bedrag bij elkaar voor onderzoek. Om het de actievoerder gemakkelijk te maken om in actie te Marlies net over de finish bij de Bruggenloop in Rotterdam komen, nam het fonds in 2014 deel aan drie sportevenementen. Wij hielpen de actievoerder hiermee om een prestatie te leveren, waarvoor zij zich konden laten sponsoren. In juni fietste het fonds met een team van 40 personen mee met de 235 km lange Fiets Elfstedentocht in Friesland. Samen hebben de fietsers ruim opgehaald. Aan de Gerrie Knetemann Classic deden we mee met 15 fietsers. En in december liepen 15 hardlopers, door weer en wind, de Bruggenloop over de vijf beroemde bruggen in Rotterdam. Bestemde giften Ook heeft het fonds in 2014 enkele omvangrijk bestemde giften ontvangen. Dit zijn giften die een specifiek project mogelijk maken of waarmee het fonds onderzoek naar een INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

15 3. FONDSENWERVING specifieke spierziekte kan starten. De besteding lichten wij toe bij Toegekende onderzoeken. Loterijen, geoormerkte giften In 2014 heeft de VriendenLoterij het werk van het Prinses Beatrix Spierfonds gesteund met Sinds de start van de VriendenLoterij mag het Prinses Beatrix Spierfonds jaarlijks rekenen op een grote financiële bijdrage. De Loterij is daarmee een belangrijke partner in de strijd tegen spierziekten. In 2014 hebben de VriendenLoterij en de collecteorganisatie wederom de handen ineen geslagen met een actie om de opbrengst uit geoormerkte loten te vergroten. Tijdens de collecteweek zijn dankzij de hulp van onze collectanten bijna nieuwe aan het Prinses Beatrix Spierfonds geoormerkte loterijdeelnemers geworven. De Lotto verdient al sinds 1961 geld voor sport en andere goede doelen in Nederland. Met de merken Lotto, Toto, Lucky Day en Krasloten investeert De Lotto in instellingen op het gebied van sport, cultuur, maatschappelijk welzijn en volksgezondheid. In 2014 heeft het Prinses Beatrix Spierfonds van De Lotto een bedrag van ,- ontvangen. Nalaten en schenken In 2014 heeft het Prinses Beatrix Spierfonds 9 erfenissen en 17 legaten (beneficiair) aanvaard. De opbrengst uit nalatenschappen was in 2014 hoger dan begroot. Het blijft een inkomstenbron die lastig te voorspellen valt. Het aantal periodieke schenkingen is in 2014 met 48 (in 2013 met 12) gestegen. Het effect van de nieuwe wetgeving, waarbij een notariële akte geen vereiste meer is, heeft duidelijk een gunstig effect. Gevolg is wel dat er ook voor kleinere bedragen een schenkingsovereenkomst wordt gesloten. Over het geheel genomen is de opbrengst wel gestegen. In 2014 is een start gemaakt met de werving van nalatenschappen. Een Special bij de SpierKrant was geheel gewijd aan schenken en nalaten. In 2015 wordt dit traject verder uitgerold, ook richting de achterban van patiëntenvereniging Spierziekten Nederland. Collecte De opbrengst van de jaarlijkse collecteweek is een van de belangrijkste inkomstenbronnen van het Prinses Beatrix Spierfonds. De collecte wordt georganiseerd conform het protocol van de Stichting Collecteplan, een samenwerkingsverband van de 26 landelijk collecterende fondsen. De opbrengst van 2014 is substantieel gestegen t.o.v Jonge collectanten in Almere Collectejaar Collecteopbrengst WERVING NIEUWE DONATEURS Om meer mensen bij het Prinses Beatrix Spierfonds te betrekken, hebben wij ook in 2014 nieuwe donateurs geworven. We hebben mailings gestuurd naar geselecteerde adressen, met uitleg over spierziekten en het werk van het fonds. Daarbij vroegen we de geadresseerden om een financiële bijdrage. Hiermee hebben we ruim nieuwe donateurs geworven. Eind 2014 is er een pilot project geweest met het deur-aandeur werven van donateurs. Binnen dit testproject zijn in vier weken tijd ruim 200 nieuwe donateurs geworven. Daarnaast is er nog een aantal andere methoden getest om nieuwe (vaste) donateurs te werven. Online hebben we mensen geïnteresseerd voor het werk van het fonds en hen vervolgens telefonisch gevraagd donateur te worden. Met de campagne StrikZe tegen spierziekten hebben we veel losse SMS-donaties ontvangen en zijn enkele tientallen mensen vaste donateur geworden. Deze middelen samen hebben bijna 200 donateurs opgeleverd. In 2015 zullen we enkele van deze methoden breder inzetten. Het totale aantal donateurs ten opzichte van 2013: Aantal actieve Donateurs donateurs met incasso 31 december 2013: december 2014: INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

16 4 Transparantie is een van de belangrijkste waarden van het Prinses Beatrix Spierfonds. We zijn helder over wat we doen en hoe we dat doen. In al onze contacten, met al onze doelgroepen. COMMUNICATIE INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

17 4. COMMUNICATIE COMMUNICATIE DOELGROEPEN Mensen met een spierziekte Het Prinses Beatrix Spierfonds zet zich in voor de ruim mensen in Nederland die een spierziekte hebben. We hechten veel waarde aan de verhalen, de meningen en de visie van patiënten en hun familie. Alleen zij kunnen duidelijk maken hoe het is om te leven met een spierziekte. Door hun verhaal te delen met het brede publiek zal de kennis toenemen, en daarmee het begrip voor mensen met een spierziekte. Patiënten moeten weten dat het Prinses Beatrix Spierfonds er voor hen is en wat zij de komende jaren van het fonds kunnen verwachten. Ieder jaar organiseren wij samen met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland het Spierziektecongres. Een informatieve dag waar o.a. spierziektepatiënten en onderzoekers samen komen om de ontwikkelingen rondom hun specifieke diagnose op informele wijze te beperken. Vrijwilligers Vrijwilligers zijn natuurlijk onmisbaar voor het Prinses Beatrix Spierfonds. Zij zijn onze ambassadeurs. Vanuit het fonds worden de vrijwilligers op allerlei manieren betrokken bij ons werk. Duidelijk uitleggen wie je bent en wat je doet helpt vrijwilligers om hun werk succesvol te kunnen doen. In 2014 hebben we in een grote oplage de collectantennieuwsbrief verstuurd. In deze nieuwsbrief wordt veel aandacht besteed aan de vragen en onderwerpen die leven onder vrijwilligers. Tevens wordt in speciale doelgroepgerichte ings aandacht besteed aan actuele vragen rondom de collecte en het fonds. Donateurs Trouwe donateurs van het Prinses Beatrix Spierfonds leveren een essentiële bijdrage aan ons werk. Wij vinden het dan ook heel belangrijk deze loyale doelgroep regelmatig op de hoogte te houden van alle ontwikkelingen binnen het fonds. Daarbij willen we vooral laten zien wat onze doelstellingen en resultaten zijn op het gebied van wetenschappelijk onderzoek. In de SpierKrant en in de mailings aan donateurs besteden wij daarnaast veel aandacht aan het verantwoorden van de bestedingen van de ontvangen middelen. Nederland Aan het Nederlandse publiek willen we duidelijk maken waar het Prinses Beatrix Spierfonds voor staat. Wij willen beter in beeld brengen wat een spierziekte is en wat de gevolgen zijn als je een spierziekte hebt. Zichtbaarheid is hierbij essentieel. Tijdens de collecteweek heeft het fonds de campagne StrikZe gelanceerd. Het doel van de campagne was de zichtbaarheid van het fonds te vergroten. Anderzijds was het doel om de consumenten op speelse wijze te laten ervaren wat het effect van een spierziekte op het dagelijks leven is. Het Prinses Beatrix Spierfonds probeert het Nederlandse publiek ook te bereiken door free publicity, social media, massamedia en evenementen. De samenwerking met het televisieprogramma Everybody Dance Now past ook in onze strategie om het brede publiek te bereiken. Wetenschappers Het Prinses Beatrix Spierfonds is trots op de kwaliteit van het wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten in Nederland. Om de continuïteit van het onderzoek te waarborgen is het van belang om jonge onderzoekers te blijven motiveren en te betrekken bij ons werk. Wetenschappelijk succes staat of valt tenslotte met de aanwezigheid van onderzoekers die zich willen verdiepen in spierziekten. Voor het jaarlijkse spierziektecongres in 2014 meldden zich maar liefst 114 wetenschappers. Zij presenteerden tijdens het congres de laatste nieuwtjes over hun wetenschappelijk onderzoek en gingen vervolgens in gesprek met de geïnteresseerde patiënten. MIDDELEN Om te communiceren met onze doelgroepen zetten we diverse middelen in, zowel massamediaal als doelgroepgericht. Campagne 2014 Werving van nieuwe collectanten Welk Type collectant ben jij was de titel van de nieuwe collectantenwervingscampagne van het fonds. De nieuwe boodschap werd gecommuniceerd door middel van flyers, posters en advertenties die met name regionaal verspreid werden. In 2014 werd deze wervingscampagne ook voor de eerste keer via social media aangejaagd. De campagne werd zeer goed ontvangen en leidde tot tientallen nieuwe collectanten. De modellen in de campagnebeelden zijn de echte vrijwilligers en medewerkers van het fonds. In 2014 is de samenwerking met Chocolate Company opgestart. Een van de componenten van de samenwerking was dat de winkels van Chocolate Company bijgedragen hebben aan de werving van nieuwe collectanten door in de winkels gerichte promotie te maken. Het fonds heeft in 2014 in totaal nieuwe vrijwilligers mogen verwelkomen. Publiekscampagne StrikZe Tijdens de collecteweek van het Prinses Beatrix Spierfonds is de succesvolle campagne StrikZe gelanceerd. Doel van de INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

18 4. COMMUNICATIE campagne was primair de realisatie van meer zichtbaarheid voor het fonds. Secundair doel was de bredere bekendheid voor de impact van een spierziekte. De campagne was erop gericht om consumenten op speelse wijze laten ervaren wat het effect van een spierziekte op het dagelijks leven is. We vroegen mensen hun veters te strikken, maar dan wel met ovenwanten aan. Om de campagne kracht bij te zetten en mensen een aandenken mee te geven waardoor ze nog wat langer aan het fonds bleven denken, werd door middel van landelijke radio en tv spots heel Nederland opgeroepen de speciale Prinses Beatrix Spierfonds ovenwanten te bestellen, in ruil voor een donatie. Onze ambassadeurs Jan Kooijman en René van Kooten werkten belangeloos mee en speelden een grote rol in deze campagne. Folders en nieuwsbrieven Er zijn in 2014 diverse nieuwe folders en mailings verschenen; folders om de campagnes te ondersteunen, folders die gemaakt zijn om de mailings naar donateurs te ondersteunen en folders om acties te ondersteunen. Lesprogramma en de Spierbattle Het fonds heeft een speciaal interactief lespakket ontwikkeld over spieren en spierziekten. Scholen die dit lespakket aanvragen, worden vervolgens ook uitgenodigd in actie te komen voor het fonds onder de naam de SpierBattle. De SpierBattle is gecommuniceerd naar 1000 basisscholen in Nederland. SpierKrant De SpierKrant is in 2014 drie keer verschenen. De SpierKrant wordt in een oplage van ongeveer exemplaren verstuurd naar alle donateurs, collectanten, vrijwilligers, onderzoekers en andere betrokkenen en geïnteresseerden. In de SpierKrant besteden wij uitgebreid aandacht aan onderzoek en het leven met een spierziekte. Ook geven wij in elke editie kort en bondig uitleg over één specifieke spierziekte. Filmpjes In 2014 heeft het fonds diverse informatieve filmpjes gemaakt voor verschillende doeleinden. Zo is er een filmpje gemaakt om mensen te motiveren en te enthousiasmeren om in actie te komen voor het fonds. Ter ondersteuning van de uitreiking van de Prinses Beatrix Spierfonds Wetenschapsprijs 2014 is een filmpje gemaakt over de impact van de spierziekte FSHD en over de zoektocht van professor van der Maarel en zijn team (LUMC) naar een therapie voor FSHD. Nieuwsbrief collectanten Voor onze collectanten hebben wij een speciale nieuwsbrief ontwikkeld, met als doel informatie en tips te geven die leiden tot een succesvolle collecte. Deze nieuwsbrief had als titel: We hebben hetzelfde doel, maar collecteren op onze eigen manier. Nieuwsbrief onderzoekers In 2014 publiceerden wij de eerste editie van een nieuwsbrief voor onderzoekers op het gebied van spierziekten. In deze nieuwsbrief vertellen we over onze werkzaamheden, zowel op het gebied van wetenschappelijk onderzoek als daarbuiten, om onderzoekers hiervan bewust te maken. Nieuwe website Het Prinses Beatrix Spierfonds lanceerde eind oktober de volledig vernieuwde corporate website: De nieuwe website weerspiegelt de identiteit van het fonds. Door middel van (positieve) verhalen van onze patiëntambassadeurs en succesverhalen van onderzoek vertellen we wat onderzoek kan betekenen en waarom het van groot belang is. De bezoeker wordt geïnspireerd en geactiveerd om ook mee te helpen in de strijd tegen spierziekten. Op de website vertellen wij aan de bezoeker wat het betekent om te leven met een spierziekte. We laten de bezoeker kennis maken het Prinses Beatrix Spierfonds en laten zien dat wij expert zijn op gebied van wetenschappelijk onderzoek. We overtuigen de bezoeker van de noodzaak van wetenschappelijk onderzoek. Tot slot activeren we de bezoeker om ook in actie te komen, bijvoorbeeld door een donatie, een actie of een aanmelding als collectant. INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

19 5 WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK Het Prinses Beatrix Spierfonds is ervan overtuigd dat wetenschappelijk onderzoek de weg naar genezing van spierziekten is. INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

20 5. WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK Tot we voor alle 600 spierziekten een geneesmiddel gevonden hebben, is onderzoek het middel om patiënten nu een beter leven te geven. Het delen van kennis en het leren van elkaars inzichten werkt daarbij als een katalysator. Voor beide soorten onderzoek, in Nederland en wereldwijd. Spierziekten de wereld uit door wetenschappelijk onderzoek. Dat is de visie van het Prinses Beatrix Spierfonds. De onderzoeken die we steunen zijn erop gericht oorzaken te achterhalen, diagnoses te versnellen en betere behandelmethodes te ontwikkelen. Onderzoekers van Nederlandse universiteiten en universitaire medische centra kunnen eenmaal per jaar een onderzoekssubsidie aanvragen. Buitenlandse experts en onze Wetenschappelijke Adviesraad beoordelen de aanvragen op wetenschappelijke kwaliteit en op relevantie voor de patiënt. BESTEDINGEN Onderzoekers kunnen bij het Prinses Beatrix Spierfonds subsidieaanvragen indienen voor wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten. De wetenschappelijke kwaliteit van een onderzoekvoorstel, de relevantie, en de impact voor de patiënt zijn de basiscriteria waarop het fonds beslist een onderzoeksaanvraag te honoreren. De advisering van de Wetenschappelijke Adviesraad is hierbij leidend. Per 31 december 2014 liepen er 52 onderzoeken voor een totaal subsidiebedrag van 15,1 miljoen. Er zijn in 2014 tien onderzoeken afgerond en in totaal vijftien onderzoeken toegekend. Toegekende onderzoeken Reguliere subsidieronde In juni konden we zeven onderzoeken uit de reguliere subsidieronde toekennen. Door een bijdrage van de Zwaluwen Jeugd Actie werd een achtste onderzoek gefinancierd. In september konden we door een zeer positief verloop van de opbrengsten uit fondsenwerving in september al twee extra onderzoeken toekennen. Het toewijzingspercentage van reguliere onderzoeksaanvragen in 2014 was daarmee 47,6 procent. Dit is een aanzienlijke stijging t.o.v (29 procent). Hieronder de tien toegekende onderzoeken uit de reguliere subsidieronde. Biomarkers voor de ziekteactiviteit bij juveniele dermatomyositis Onderzoekers: dr. A. van Royen-Kerkhof & dr. F. van Wijk Centrum: UMC Utrecht Bedrag: ,- (cofinanciering Spieren voor Spieren) Er is op dit moment geen betrouwbare bloedtest om de ziekteactiviteit van juveniele dermatomyositis te meten. Dit is nodig om de optimale behandeling te bepalen. In dit onderzoek zal gezocht worden naar kenmerken in het bloed, biomarkers, die de ziekteactiviteit weergeven. De knoop van Ranvier in multifocale motore neuropathie Onderzoeker: dr. H. Franssen Centrum: UMC Utrecht Bedrag: ,- Multifocale motore neuropathie wordt veroorzaakt door een fout in de zenuwen die de arm- en beenspieren aansturen. Wat er echter precies misgaat in de zenuwen, is nog onbekend. In dit onderzoek zal worden gekeken of een bepaald onderdeel van de zenuwen, de knoop van Ranvier, is beschadigd. Zenuwechografie voor de diagnose van polyneuropathie Onderzoekers: drs. H.S. Goedee, prof. dr. L.H. van den Berg & prof dr. L. H. Visser Centrum: UMC Utrecht & St. Elizabeth Ziekenhuis Bedrag: ,- De diagnose polyneuropathie wordt momenteel voornamelijk gesteld op basis van een EMG-onderzoek, waarbij naaldjes in de spieren worden geprikt. Echografie is een makkelijk uit te voeren techniek, waarbij dit niet nodig is. In dit onderzoek zal bepaald worden of de diagnose polyneuropathie ook te stellen is met behulp van echografie van de zenuwen. De rol van een nieuwe epigenetische factor in het ziektemechanisme van FSHD Onderzoeker: prof. dr. ir. S.M. van der Maarel Centrum: LUMC Leiden Bedrag: ,- (cofinanciering Spieren voor Spieren) FSHD wordt veroorzaakt door veranderingen in het DNA, waardoor een eiwit wordt gemaakt dat schadelijk is voor de spier. In dit onderzoek wordt gekeken naar een factor die de aanmaak van dit eiwit kan voorkomen. Dit levert hopelijk nieuwe aanknopingspunten voor behandeling van FSHD. De juiste enkel-voetorthese voor optimale mobiliteit bij spierziekten Onderzoekers: dr. M.A. Brehm & prof. dr. F. Nollet Centrum: AMC Amsterdam Bedrag: ,- Bij veel spierziekten is sprake van zwakte van de kuitspieren. Dit kan behandeld worden met behulp van een enkel-voetorthese. Het is echter nog niet bekend wat de optimale stijfheidseigen- INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015

21 5. WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK schappen van de orthese zijn. In dit onderzoek zal dit nu dan ook worden bepaald. Witte bloedcellen als voorspellers voor behandeling bij GBS Onderzoekers: dr. H.G. Huizinga & dr. B. C. Jacobs Centrum: Erasmus MC Bedrag: ,- GBS-patiënten kunnen behandeld worden met intraveneuze immunoglobulinen, maar de uitkomst van deze behandeling verschilt erg per patiënt. In dit onderzoek zal worden gekeken of het meten van een bepaalde soort witte bloedcellen de reactie op de behandeling kan voorspellen. Targeting van mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie Onderzoekers: dr. D.G. Wansink & prof. dr. R. Brock Centrum: Radboudumc Bedrag: ,- (cofinanciering Spieren voor Spieren) Er worden momenteel mogelijke geneesmiddelen voor myotone dystrofie ontwikkeld in het laboratorium. Deze middelen moeten echter wel op de juiste plaatsen in het lichaam terechtkomen. In dit onderzoek zal met bepaalde signalen geprobeerd worden de middelen te targeten naar de juiste plaats. mrna als sleutel tot verbeteren mogelijke Duchenne-therapieën Onderzoekers: dr. P. Spitali & dr. A. Aartsma-Rus Centrum: LUMC Leiden Bedrag: ,- (financiering door Zwaluwen Jeugd Actie) Voor de ziekte van Duchenne worden op dit moment verschillende mogelijke medicijnen getest. Deze medicijnen lijken echter nog niet optimaal te werken, waarvoor verschillende verklaringen zijn. In dit onderzoek zal een van deze verklaringen getest worden. Verbetering van skeletspierfunctie bij de ziekte van Duchenne Onderzoeker: dr. W. Hoogaars Centrum: VU Medisch Centrum Bedrag: ,- Bij de ziekte van Duchenne worden de spieren afgebroken. In dit onderzoek wordt gekeken of bepaalde menselijke eiwit-remmers ervoor kunnen zorgen dat de spierafbraak geremd wordt en de ziekte zich dus minder snel ontwikkelt. De rol van het complementsysteem bij HMSN Onderzoeker: prof. dr. F. Baas Centrum: AMC Amsterdam Bedrag: ,- Bij de spierziekte HMSN valt het immuunsysteem de zenuwen en hun ondersteunende cellen aan. Daarbij speelt het complementsysteem, een onderdeel van het immuunsysteem, een belangrijke rol. In dit onderzoek zal worden gekeken hoe de ondersteunende cellen reageren op een aanval van het complementsysteem. Deze kennis kan mogelijk gebruikt worden om de schade aan de zenuwen te beperken. Wetenschapsprijs 2014 was een bijzonder jaar doordat voor de derde keer in de geschiedenis van het Prinses Beatrix Spierfonds de Wetenschapsprijs van 1 miljoen kon worden uitgereikt voor baanbrekend onderzoek naar spierziekten. Hoogleraar medische epigenetica aan het Leids Universitair Medisch Centrum prof. dr. ir. Silvère van der Maarel won de prijs voor zijn onderzoek naar de erfelijke spierziekte FSHD. Van der Maarel en zijn team doorgrondden eerder het ziektemechanisme van FSHD. Dat onderzoek gaf inzicht in hoe een fout in het DNA de spierziekte FSHD veroorzaakt. En dat was nodig, want zonder ontrafeling van het ziektemechanisme kan geen doelgerichte therapie ontwikkeld worden. Met deze prijs probeert Van der Maarel het ultieme doel te verwezenlijken: een doorbraak voor de behandeling van FSHD. Prof. dr. Silvère van der Maarel ontvangt de Wetenschapsprijs van bestuursvoorzitter van het fonds prof. dr. Jacqueline Cramer Extra onderzoek Naast niet-geoormerkte middelen, ontvangt het fonds steeds vaker ook geoormerkte middelen; deze geoormerkte middelen hebben een specifieke bestemming. In 2014 konden we met deze middelen vier extra onderzoeken financieren: twee naar FSHD en twee naar SMA. De twee extra onderzoeken naar FSHD konden gefinancierd worden met een schenking van de Stichting Panta Rhei. Een landelijke studie naar FSHD bij kinderen Onderzoekers: prof. dr. Baziel van Engelen en dr. Corrie Erasmus Centrum: Radboudumc Bedrag: ,- INHOUDSOPGAVE IN HET KORT DOELSTELLINGEN 2015