FIAgnostiek. FIAgnostiek september 2013 nummer 3

Transcriptie

1 FIAgnostiek FIAgnostiek september 2013 nummer 3

2 Inhoudsopgave Van de voorzitter door Henk Jan Out...3 Training Coding with MedDRA...3 PPN Najaarsbijeenkomst Special populations...3 Standaardiseren van GCP training...4 Programma DCTF congres...5 Jaarcongres...5 Verslag PPN...6 Verslag ClinOps...7 Verslag Medical Affairs...7 Verslag ALV 28 mei Programma Symposium NVFG/Nefarma/ZonMw/AmCham...11 GCP-uurtje...11 Wie wat waar rubriek...12 Agenda Colofon FIAgnostiek september 2013, nr. 3

3 Van de voorzitter Zoals jullie weten zet de Nederlandse Vereniging voor Farmaceutische Geneeskunde zich nu al meer dan 50 jaar in om haar leden die zich bezighouden met onderzoek, ontwikkeling, registratie, bijwerkingen en medische ondersteuning van geneesmiddelen met elkaar te verbinden. Een aantal jaren geleden is een traject ingezet tot professionalisering van ons vak, de farmaceutische geneeskunde. Zo bestaat er nu een formele registratie tot Pharmaceutical Physician NVFG en Pharmaceutical Scientist NVFG waar velen van jullie gebruik van hebben gemaakt. De Commissie Professional Registration en de Onderwijscommissie zijn druk bezig de logistiek te regelen en een onderwijscurriculum te ontwerpen dat nodig is om deze registraties te onderhouden. (> 8 uur per week) invulling van hun tijd. In het buitenland, vooral in de Verenigde Staten, worden de belangrijkste medische posities in de industrie meestal ingevuld door artsen. Een formele registratie als arts die bevoegd is de geneeskunde te bedrijven, is daarbij soms vereist. Henk Jan Out In het licht van recente ontwikkelingen rondom de wet BIG, zullen artsen die voor 1 januari 2017 niet kunnen aantonen dat zij gemiddeld 8 uur per week aan individuele patiëntenzorg doen, uit dit register worden geschreven waarmee in feite de wettelijke basis van hun medisch handelen wordt weggenomen. Zij worden dan zogenaamde artsen n.p. (niet praktiserend). Vele medici binnen de industrie vinden dit onwenselijk. Anderen hebben er minder moeite mee. En laten we eerlijk zijn, als we ziek zijn, worden we liever geholpen door een arts die regelmatig patiënten behandelt dan een clinical scientist die protocollen schrijft. Ik tenminste wel. Toch hebben we regelmatig te maken met werkzaamheden gericht op de individuele patiënt, ook in de industrie. Denk bijvoorbeeld aan beoordeling van Fase-I data, Serious Adverse Events, CIOMS rapporten, beoordelingen van aanvragen voor compassionate use/named-patient programma s, antwoorden van queries van patiënten, medische monitoring van patiënten in clinical trials, enz. Voor veel van de artsen onder ons is dat een substantiële Het lijkt erop dat er mogelijk een ingang is bij de Koepel Artsen Maatschappij en Gezondheid (KAMG) om een profiel Farmaceutisch Geneeskundige te registreren. Gekoppeld aan een onderwijstraject van zo n vier jaar zou daarmee de BIG-registratie behouden kunnen blijven. Een enthousiaste commissie is bezig de mogelijkheden hiertoe in kaart te brengen. Een dergelijk traject zal veel administratieve (en financiële!) rompslomp met zich mee brengen. Daarnaast is het vooral relevant voor de artsen in ons ledenbestand en die vormen een minderheid. Toch is het duidelijk dat de NVFG hier niet aan de zijlijn kan staan. Het bestuur en de diverse commissies zullen binnenkort beslissingen moeten nemen en daar moeten we niet te lang mee wachten als we de boot in 2017 niet willen missen. Ik zou het op prijs stellen om jullie reacties op bovenstaande initiatieven te vernemen. Mail me op: henkjan.out@me.com. Henk Jan Out Training Coding with MedDRA Op 18 september 2013 vindt in Nederland een eendaagse training inzake MedDRA-codering plaats ten kantore van MSD in Haarlem. PPN heeft voor haar achterban 10 plaatsen kunnen reserveren. Deze waren na een oproep naar de leden razendsnel ingevuld! Doel van de training is om kennis te verkrijgen over de achtergrond en structuur van MedDRA en om te leren medische informatie juist en efficiënt te kunnen coderen. Deze cursus gaat uit van ICH en wordt gegeven door iemand van de Maintenance and Support Services Organisation (MSSO). PPN-najaarsbijeenkomst Special populations Op dinsdagmiddag 19 november organiseert PPN de najaarsbijeenkomst in Zoetermeer. AstraZeneca is wederom zo gastvrij om ons vergaderruimte ter beschikking te stellen. Dit keer staat de bijeenkomst onder meer in het teken van patiëntenpopulaties. Met de nieuwe PV- wetgeving staan speciale patiëntengroepen zoals ouderen en kinderen in de belangstelling. Er wordt van de farmabedrijven verwacht dat zij deze groepen extra in de gaten houden bij het melden van bijwerkingen. Wij gaan u door specialisten in de geriatrie en pediatrie laten bijpraten over de specifieke problematiek van deze patiënten. FIAgnostiek september 2013, nr. 3 3

4 Standaardiseren van GCP training Ieder wordt geacht de wet te kennen, aldus de uitspraak. Maar al sinds de invoering van de Wet Medisch-Wetenschappelijk Onderzoek met Mensen (WMO) in 1998 stellen wij ons de vraag: kennen wij die wet eigenlijk wel? Het antwoord is -gechargeerd- nee. Er zullen weinig mensen zijn die de volledige wet van Opschrift tot Slotformulier hebben gelezen, behalve dan zij die hem hebben opgesteld en de Monarch die m heeft getekend. En toch bevat deze wet belangrijke standaarden voor het sponsoren en uitvoeren van klinisch wetenschappelijk (geneesmiddelen)onderzoek, namelijk de Good Clinical Practice richtlijnen. Door deze in de wet te verankeren is niet naleven ervan strafbaar als overtreding of misdrijf. We moeten dus ons uiterste best doen ervoor te zorgen dat we voldoende bekwaam zijn om ons handelen in lijn met de wet, en dús GCP, uit te voeren. Gelukkig is dat in Nederland niet moeilijk. Op elke straathoek is wel een aanbieder van training te vinden, die je individueel, in een klasje of virtueel alle ins en outs van GCP kan leren. Als je training wilt volgen kun je morgen aan de slag. Voor artsen en onderzoekmedewerkers die hun medewerking verlenen aan industrie gesponsord onderzoek ligt dat iets anders; die krijgen de training regelmatig als verplichting voor deelname door de strot geduwd. Met een beetje pech een paar keer per jaar, want elke farmaceut of biotech heeft een eigen training ontwikkeld en ziet bij voorkeur z n eigen logo op het certificaat van deelname staan. Niet zelden leidt dit tot frustratie en onduidelijkheid bij zowel onderzoekers als industrie. Kan een CRA een certificaat van deelname van een ander bedrijf opvoeren als bewijs van training? Kunnen we van onderzoekers verwachten dat ze zich uren aaneen committeren om stof tot zich te nemen die ze vorige week dinsdag ook al geleerd hebben, maar in een iets ander jasje? De onderzoeker moet op de hoogte zijn van en werken in overeenstemming met GCP en de relevante wettelijke vereisten is wat we weten, maar hoe meten en documenteren we dat? Om zeker te weten dat GCP- training voldoet aan alle 13 principes zoals beschreven in het richtsnoer zou je training naast een meetlat moeten kunnen leggen. Vaak is die meetlat er niet, of is in eigen beheer ontwikkeld. Hoe weten we dan van elkaar of de genoten training wel voldoet aan onze individueel opgestelde standaard? Nou, dat weten we niet. Maar er gloort licht! Om te voorzien in deze tot voor kort unmet clinical need heeft een aantal farmaceutische bedrijven in september 2010 de handen ineen geslagen en een consortium opgericht met als doel het identificeren van gezamenlijke uitdagingen die komen kijken bij het ontwikkelen van geneesmiddelen. Einddoel: de kwaliteit van onderzoek vergroten en nieuwe medicijnen sneller bij de patiënt krijgen. De naam van dit non-profit consortium? TransCelerate BioPharma Inc. Het mission statement luidt eenvoudigweg: TransCelerate BioPharma will develop shared industry research and development solutions to simplify and accelerate the delivery of innovative products to patients. Our non-profit, procompetitive model will be based on a results-oriented approach, emphasizing increased quality in clinical studies and improved patient safety, enabled by broad participation and collaboration across the global research and development community. (bron: Na een identificatiefase waarin een aantal pijnpunten is gedefinieerd is nu de tijd aangebroken om te gaan implementeren. Als onderdeel van het site qualification & training initiatief is in juni 2013 een standaard voor harmonisatie van GCP- training overeengekomen. Deze standaard is de objectieve meetlat die tot voor kort ontbrak, en beschrijft de minimale eisen welke aan bod moeten komen tijdens een GCP- training. Bedrijven die zich hebben aangesloten bij het consortium hebben hun al bestaande of voor het doel ontwikkelde GCP- training ter beoordeling voorgelegd, en kritisch tegen het licht laten houden. Daar waar nodig zijn door de farmaceuten trainingen aangepast om te voldoen aan de standaard (de 13 beginselen van GCP) zonder dat de integriteit, visie, trainingsmethode of huisstijl onrecht aan te doen. Vanaf nu is het niet meer nodig om onderzoekers en ander site personeel te onderwerpen aan je eigen training wanneer ze getraind zijn door een bedrijf dat lid is van het consortium. Je weet dan dat het trainingsmateriaal en de methode voldoet aan de nieuwe standaard. Dit wordt, heel simpel, aangetoond door een tekentje op het certificaat van deelname. Deelnemende farmaceuten hebben of zijn bezig hun R&D staf te trainen op deze nieuwe manier van het verifiëren van de kwalificaties van hun onderzoekers. Ik verwacht dat we onze stakeholders in de Nederlandse ziekenhuizen een groot plezier doen! Is alles nu helemaal halleluja en opgelost? Nee, jammer genoeg niet. Omdat de WMO de principes van GCP volledig ingebed heeft, zijn er nog veel praktische zaken over het doen van onderzoek in Nederland die niet aan bod komen bij een standaard training van bijvoorbeeld een hoofdkantoor. Uit ervaring weet ik dat de Nederlandse onderzoekers vooral behoefte hebben aan het hoe, en niet zozeer aan de theorie. Maar ook daar is over nagedacht. In Q4 van dit jaar zal TransCelerate BioPharma met richtlijnen komen hoe je je eigen (lokale) GCP- training indien nodig kunt conformeren aan de standaard, waarna je zelf kunt getuigen dat ie voldoet en het logo op je certificaat kunt gaan voeren. Dan kunnen we bij het zien van elkaars trainingscertificaten verzuchten: met de GCP - training zit het wel goed en ons verheugen op de volgende innovaties die uit de koker van TransCelerate BioPharma Inc. gaan rollen. Op de website kun je de vorderingen op het gebied van Risk 4 FIAgnostiek september 2013, nr. 3

5 Based Monitoring, Data Standards, Comparator Drugs en - voor onderzoekers het meest interessant- een Shared Investigator Portal volgen. Dit portal creëert voor onderzoekers en site staf een onestop-shop voor al hun studiegerelateerde content en processen. Een einde aan tientallen company websites (en wachtwoorden) en een grote stap voorwaarts in het stroomlijnen, harmoniseren en meer efficiënt uitvoeren van klinisch wetenschappelijk onderzoek. Gedeelde taxonomie en technologie; misschien is de dag dat we het eens kunnen worden over één IxRS systeem en één ecrf niet ver meer van ons verwijderd! Bedrijven die elkaars GCP training erkennen (op moment van schrijven 25 juli 2013): AbbVie B.V. AstraZeneca BV Boehringer Ingelheim bv Eli Lilly BV GlaxoSmithKline B.V. Janssen B.V. Pfizer bv Roche B.V. Sanofi B.V. Peter Verdijk, Manager Compliance & Clinical Services, Roche Nederland B.V Programma DCTF Jaarcongres Woensdag 2 oktober 2013 DCTF JAARCONGRES 2013 Synergie in klinisch onderzoek - 1 jaar DCTF MasterPlan Het meest complete & concrete Clinical Trial congres in Nederland De Reehorst - Ede Sinds de kick-off van het MasterPlan in 2012 werken 3 werkgroepen aan het professionaliseren van het voorbereidingsproces voor klinisch genees- en hulpmiddelenonderzoek. In de kamerbrief van 26 maart 2013 noemde minister Schippers het MasterPlan een belangrijke stap naar verbetering van de werkprocessen. Het tegengaan van inefficiënties en vertragingen in het klinische onderzoek is de voornaamste doelstelling van het MasterPlan. Uiteindelijk bepaalt het commitment van alle betrokken organisaties aan de voorstellen voor verbetering van het toetsingsproces, de proefpersoneninformatie, de certificering van onderzoekers en de proefpersonenverzekering, het uiteindelijke succes van dit omvangrijke maar toch concrete project. Vrijwel alle belanghebbende partijen zijn verenigd in de werkgroepen. Gezamenlijk worden oplossingen en verbeteringen voor de knelpunten geformuleerd en uitgewerkt. Nog nooit is zo concreet gewerkt aan de versteviging van de positie van Nederland als klinisch onderzoeksland en het behouden van een leidende rol bij klinisch-wetenschappelijk onderzoek in bredere zin! Tijdens het DCTF jaarcongres zullen de voorzitters van de drie werkgroepen die momenteel actief zijn, terugkoppelen wat er na het 1ste jaar is bereikt. De stand van zaken en gemaakte keuzes worden uitgebreid toegelicht. Daarnaast zal er voldoende gelegenheid zijn om vragen te stellen en aanvullende ideeën naar voren te brengen. Een must be voor iedereen die betrokken is bij klinisch onderzoek in Nederland! Het volledige programma kunt u vinden op U kunt zich aanmelden op de website Hopelijk tot 2 oktober! Verslag NVFG Jaarcongres NVFG jaarcongres 2013 Ethiek in Onderzoek, Geneesmiddelen en Kosten Op dinsdag 28 mei 2013 vond in Bilderberg Résidence Groot Heideborgh te Garderen het tweede NVFG- jaarcongres plaats. Na een zeer goedbezochte Algemene Ledenvergadering begon om uur het plenaire gedeelte, ingevuld door een drietal sprekers. Als eerste betrad de heer Hans van Delden de sprekersarena. Hans van Delden is als hoogleraar medische ethiek verbonden aan het UMC Utrecht, divisie Julius Centrum voor Gezondheidswetenschappen en Eerstelijns Geneeskunde. Daarnaast is hij als verpleeghuisarts werkzaam en plaatsvervangend lid van de CCMO. De titel van zijn lezing luidde: Recente ontwikkelingen in de ethische normen voor medisch-wetenschappelijk onderzoek en hij begon het betoog met de prikkelende woorden: Born in FIAgnostiek september 2013, nr. 3 5

6 scandal. Hij nam het gehoor mee op een historische reis vanaf de periode na de Tweede Wereldoorlog, de geboorte van de Neurenberg Code - toen nog een 1-pager - naar de ons wel bekende Declaration of Helsinki in 1964, inmiddels in revisie door middel van een publieke consultatie. Het tegengeluid verankerd in een Medische-Ethische ToetsingsCommissie is door hem aangestipt, evenals drie pijlers van klinisch onderzoek: Infomed Consent - ensured understanding, risk-benefit ratio en wetenschappelijke deugdelijkheid. onderzoek? Wat zijn klinisch relevante eindpunten? En tenslotte: hoe gaat men om met de lokale vergoeding. De T=4 evaluatie discussie is meer dan ooit belangrijk zeker in een tijd van ombuigingen vanuit de overheid. De presentatie werd afgesloten met de conclusie dat iedereen recht heeft op behandeling en dat onderzoek naar weesgeneesmiddelen een gezamenlijke verantwoordelijkheid betreft, waarvan de uitvoer en beoordeling zeer complex zijn waardoor duidelijke afspraken gemaakt dienen te worden over voorwaardelijke toelating. Door globalisering van het klinisch onderzoek en opschaling door for-profit organisaties dienen zich nieuwe vraagstukken aan over de 10/90 gap (waarbij slechts 10% van de globale fondsen wordt aangewend voor onderzoek naar ziektebeelden die 90% van de wereldbevolking treffen), zwangeren, fair subject selection, standard of care. Nieuwe termen als LMIC (low and middle income countries) zijn aan de orde gesteld en vraagstukkken als access to proven therapy en geen placebo-gecontrolleerde studies in Brazilië maken het veld van research ethics tot een thrilling field. De tweede spreker was de heer Bert de Jong. Bert de Jong is werkzaam als General Manager Genzyme Benelux, onderdeel van Sanofi. Zijn betoog behandelde het vraagstuk over de weesgeneesmiddelen, in het bijzonder de hoge kosten. De titel van zijn voordracht luidde: Ethiek en weesgeneesmiddelen. De uitgangspunten zijn neergezet. Per definitie gaat het om een kleine populatie, hoge ontwikkelingskosten en hoge productiekosten. Daartegenover staat een gewenste duurzame bedrijfsvoering. Wanneer de vraag van het gelijkheidsbeginsel (waarbij patiënten met een zeldzame aandoening evenveel recht hebben op een behandeling als patiënten met een meer voorkomende aandoening) met een volmondig ja wordt beantwoord, betekent het dat men bereid is om de consequenties te aanvaarden. Ook voor zeldzame ziektes, 5 op de , en voor zeer zeldzame ziektes of ultra orphan diseases, 1 op de Zijn betoog richtte zich op de Ziekte van Pompe met een prevalentie van 1 op de De firma Genzyme staat voor deze zeldzame ziekte voor een lifetime commitment met alle complexiteit van dien. Hoe gaat men om met de heterogeniteit van een per definitie zeer kleine populatie? Wel of geen placebo-gecontroleerd design van een klinisch Als laatste van het sprekersgilde richtte de heer Guus Schrijvers het woord tot het geboeide publiek, Guus Schrijvers is Emeritus hoogleraar Gezondheidseconomie en oud-hoogleraar Public Health aan het UMC Utrecht. De titel van zijn voordracht luidde: Economische aspecten van farmaceutische zorg in tijden van schaarste. Het begrip schaarste is door hem verbonden aan behavourial economics. In feite impliceert schaarste de rechtvaardiging tot bezuinigen en roept schaarste tot samenwerken, in dit geval tussen medische professionals en de farmaceutische industrie. In zijn betoog bleef de heer Schrijvers stilstaan bij de triple aim, het raakvlak van drie domeinen: gezondheid, de zorg en de kosten. In de rest van zijn verhaal passeerden vier mogelijke innovaties die de farmaceutische industrie kan omarmen in de revue. Dit waren respectievelijk: de verhoging van de therapietrouw bij medicatie, een andere distributie van geneesmiddelen, het hergebruik van ingezamelde geneesmiddelen en comparative health service research: pillen of praten. Samenvattend concludeert Guus Schrijvers onder meer dat de farmaceutische zorg op orde is, maar dat schaarste eraan komt, wat vraagt om een andere samenwerking waarbij therapietrouw hoog op de agenda moet staan, en onder meer een andere distributie van geneesmiddelen en deelname aan internationale ontwikkelingen aan de orde moeten komen. Met dit betoog is een interessant ochtendprogramma met veel discussie afgesloten en is naadloos overgegaan in een informele netwerksessie tijdens een welverzorgde lunch. Verderop in dit blad staan de verslagen van de parallelsessies. Johan van Ieperen, Marleen Tesselaar, Maarten Boomsma en Tony Tan Verslag Parallelsessies PPN De parallelsessie van PPN onderzocht de grenzen van de vigilantie binnen het thema Ethiek en Kosten van geneesmiddelen. Omdat niet alleen farmacovigilantie, maar alle geledingen in hun dagelijkse werkzaamheden met het vraagstuk van nut en noodzaak (meer gegevens = meer veiligheid?) te maken hebben, leek dit ons bij uitstek een onderwerp om met andere geledingen van gedachten te wisselen. We presenteerden eerst de basics van farmacovigilantie anno 2013 en gingen daarna in op market research, registries en digital media. De eerste sessie trok een aardig volle zaal met veel bekende gezichten. De tweede sessie was wat minder druk bezocht; mogelijk hing dit samen met het prachtige lenteweer waarvan op het terras kon worden genoten. We hebben stellingen besproken en discussie gevoerd. Het bleek dat het laatste woord nog niet is gezegd over onderwerpen zoals marktonderzoek, de nieuwe periodieke benefit-risk evaluatierapporten (PBRERs) en de Development Safety Update Reports (DSURs). Stof genoeg voor volgende bijeenkomsten. Pien de Jong 6 FIAgnostiek september 2013, nr. 3

7 Verslag ClinOps Waarom ben ik lid geworden van de NVFG? Die vraag kreeg ik een paar jaar geleden toen ik mij aanmeldde voor het lidmaatschap. Ik vermoed dat mijn antwoord was: netwerken of iets dergelijks. En ik werd goed bediend. Netwerkmogelijkheden genoeg bij de NVFG en ik maak er gretig gebruik van. Niet alleen de bijeenkomsten van de ClinOps geleding maar ook de geledingen RegNed, PPN en Medical Affairs mogen op warme belangstelling van mijn kant rekenen. Maar ja voor wat, hoort wat en de NVFG is een vereniging. Dus had ik bedacht dat ik mij maar eens moest aanmelden als vrijwilliger bij de ClinOps geleding, want die konden nog wel wat handen en hersenen gebruiken. Zo raakte ik betrokken bij het jaarcongres, waarvoor door de verschillende geledingen breakout sessies moesten worden verzorgd. Het thema van het jaarcongres 2013 zou zijn Ethiek en daar zou ons onderwerp bij moeten aansluiten. Met 4 mensen (Ghislaine Steenberghe, Toos Lemmens, Peter Holleman en ondergetekende) begonnen we begin dit jaar aan het uitwerken van het idee Ethiek binnen ClinOps. Al vrij snel kwam Fraude - jaja met een hoofdletter F - als ons thema aan de orde. Nu moesten we alleen nog even een enthousiasteling vinden die op een vermakelijke en smakelijke manier dit thema met ons kon uitdiepen. Verschillende namen passeerden de revue en we bleven steken bij Peter Verdijk. Een juiste keus, want Peter met zijn achtergrond in auditing all over the world en als auditor bekend met het F woord, had er bovendien enorm veel zin in. Aan de hand van een paar sessies over de diepere oorzaken van fraude, de implicaties, de risico s en het uitwerken van een aantal real life cases hadden we de break out sessie betrekkelijk snel rond. Na afloop van het jaarcongres konden we terugkijken op twee geslaagde workshops, die door de deelnemers positief ontvangen werden. Al met al kijk ik met plezier terug op mijn (bescheiden) bijdrage aan het jaarcongres. Het was qua tijdsinvestering betrekkelijk beperkt - we hebben 3 face-to-face meetings gehad en een handvol telecons - en we hadden bovenal ook veel lol. Het resultaat is tevens dat mijn netwerk weer wat is uitgebreid. Als je ook een bijdrage wilt leveren aan de NVFG, meld je dan aan via de website. Rob Helmich Verslag Medical Affairs De parallelsessie van de geleding Medical Affairs had als thema: De Nieuwe Toekomst... of ijdele hoop? Dit onderwerp werd tijdens de sessie vanuit twee interessante invalshoeken belicht. In zijn inleiding noemde de voorzitter van de geleding Medical Affairs, Michel Hooiveld, het pas opgerichte bedrijf MyTomorrows de itunes van de farma, een betiteling van medeoprichter Ronald Brus. De CEO van MyTomorrows en eerste spreker van de Medical Affairs middagsessie was Sjaak Vink. Vink is al twintig jaar bezig met internet, communities en wat er in de samenleving gebeurt door internet. Denk daarbij aan de gebeurtenissen in het Midden-Oosten en people empowerment. Zijn zakenpartner Ronald Brus werkte bij Crucell toen zijn vader de diagnose longkanker kreeg, waarop Ronald ging zoeken naar middelen die zijn vader zouden kunnen helpen. Zo kwam hij erachter dat de gemiddelde ontwikkeltermijn van geneesmiddelen afgerond 15 jaar is, en dat is voor veel patiënten veel te lang. Terwijl vrijwel alles op dit moment sneller gaat, duurt het bij farma juist langer om innovaties te ontwikkelen. Startende bedrijven, kleine biotech en kleine farmabedrijven leveren een dagelijks gevecht om geld binnen te halen. Dat gaat nogal eens ten koste van hun passie: het maken van geneesmiddelen. Dit is frustrerend voor deze onderzoekers maar uiteindelijk ook voor de patiënt. Vink en Brus vroegen zich af hoe kunnen we op de één of andere manier een plek creëren waar patiënten, artsen, internet communities en innovatieve bedrijven samen kunnen komen?. Vink heeft verstand van internet en crowd funding, waar ook de basis ligt voor het verkrijgen van therapie voor een patiënt; Brus heeft kennis van en contacten binnen farma. Onder het motto Why sit and wait, when I can fight for more tomorrows? werd MyTomorrows geboren. Toen Vink startte had hij in no time een netwerk van activistische patiënten. Deze mensen delen informatie met elkaar en proberen zaken uit. MyTomorrows wil deze patiënten helpen op een legale en verantwoorde wijze door middel van compassionate use (ook wel early access of named patient programs genoemd). MyTomorrows helpt patiënten via internet aan een oplossing te komen. Hierin speelt de patiënt, samen met de behandelend arts, een belangrijke rol. Het doel is om een mechanisme op gang te brengen dat met behulp van alle gegenereerde real life data, de ontwikkeltijd van 15 jaar aanzienlijk verkort. De arts en patiënt worden gevraagd om real life data transparant op de website van MyTomorrows te delen op basis waarvan bijvoorbeeld fase-3 studies beter vormgegeven kunnen worden. Sjaak Vink FIAgnostiek september 2013, nr. 3 7

8 Bij goede data vanuit bijvoorbeeld een fase-2b (toelichting: early access doe je pas na fase-2 onderzoek), vragen meer patiënten naar dat middel. Innovatieve bedrijven die geloven in hun product kunnen d.m.v. real life data laten zien dat hun product momenteel veelbelovend is en zo gemakkelijker geld aantrekken voor de verdere ontwikkeling. Echter, als een middel niets doet of een nadelig effect heeft, kan het ook zijn dat het juist moeilijker is om geld te genereren. Real life data zouden je dus ook volledig onderuit kunnen halen. Duchenne is een x-gebonden erfelijke spieraandoening waarbij de levensverwachting 30 jaar is en patiënten vanaf het twaalfde levensjaar in een rolstoel zitten. Het was de eerste aandoening waarvan al in 1987 het genetisch defect en eiwit bekend waren, maar waarvoor geen geneesmiddel werd ontwikkeld omdat geen enkele firma destijds interesse had. Een ernstig (dodelijk) ziek kind en geen beschikbaar geneesmiddel, wat doe je dan? Vink ziet dat er bij de kleine biotech bedrijven zeer veel gedreven en creatieve mensen werken. Wanneer grote bedrijven een kleine biotech overnemen, ziet hij de creativiteit binnen twee tot drie jaar verdwijnen. De goede ideeën die er nog waren, worden niet verder uitgewerkt en verdwijnen op de plank. Het is dus belangrijk dat die kleine innovatieve bedrijven onafhankelijk kunnen blijven zodat de innovatie- en creativiteitsspiraal behouden blijven. Bij Big Pharma ligt veel op de plank en MyTomorrows wil graag met hen praten omdat zij veel potentiële oplossingen voor patiënten hebben. Lastiger is hoe je overheden in verschillende landen kunt betrekken. Vink gaat graag de dialoog aan met overheden en toezichthouders als het CBG. Hij praat met hen over hoe het anders kan en bij dat gesprek is ook altijd een patiënt aanwezig. MyTomorrows blijft als onpartijdige speler met opzet buiten het systeem. Haar kernkwaliteit is empowerment van mensen door middel van internet. Patiënten zijn vaak georganiseerd via internet (bijv. Patients like me of Patients know best ). Zij snappen al hoe het internet werkt en hoe de kracht van patient empowerment op een positieve manier kan worden gebruikt. Door patiënten toegang te geven tot early access programs ondersteun je innovatie en financiering voor kleine innovatieve bedrijven waardoor een spiral of innovation start. MyTomorrows wil er allereerst zijn voor patiënten die niet meer aan een klinische studie kunnen deelnemen. Voor hen begint het met de uitbehandelde patiënt binnen de oncologie, neurologie en enkele zeldzame ziekten. MyTomorrows is selectief ten aanzien van de bedrijven waar zij zaken mee wil doen: het team bestaat uit wetenschappers, advocaten, patiënten en artsen. Het zijn mensen van over de hele wereld. In verschillende culturen liggen risicoafwegingen anders. Fase-1 moet echter zijn doorlopen en de safety issues moeten inzichtelijk zijn. Bedrijven die interessant zijn worden in de gaten gehouden. Het laatste wat men wil, is het geven van ijdele hoop maar ook dit initiatief heeft tijd nodig. Transparant communiceren is essentieel en juist daarvoor leent het internet zich uitstekend. De nieuwe toekomst vanuit de patiënt: De tweede spreker was Elizabeth Vroom, oprichter en internationaal voorzitter van het Duchenne Parent Project. Vroom is moeder van een zoon met de ziekte van Duchenne. Zij en andere ouders, allemaal ondernemers en activisten uit verschillende landen als Nederland, Duitsland en Amerika, kwamen in actie. Verschillende acties zijn er wereldwijd opgestart: Nederlandse ouders sponsorden de Universiteit van Leiden om een onderzoek te doen in Amerika naar een specifieke RNA-mutatie. Hieruit is uiteindelijk het bedrijf Prosensa ontstaan. Samen met GlaxoSmithKline ontwikkelen zij het potentiële geneesmiddel nu verder. Een ander voorbeeld is dat in Amerika ouders de rechten hebben gekocht van een middel dat op de plank lag en een virtual biotech hebben opgericht, van waaruit nu klinische studies worden uitgevoerd. Hier waren de ouders juist de pusher van de geneesmiddelontwikkeling. Elizabeth waarschuwt dat het hierbij wel belangrijk is om kritisch te blijven en niet iedere hype te volgen. Als er een geneesmiddel aan de horizon is, hoe krijg je daar dan zo Elizabeth Vroom snel mogelijk toegang toe? Vooral bij zeldzame ziekten willen ouders graag dat kinderen meedoen aan klinische studies. De hindernissen die ouders daarbij tegenkomen zijn: wet-en regelgeving, interpretatie van commissies ten aanzien van wet- en regelgeving, industrie, medici, productie en vergoeding. Overheid, farma en regulators wijzen naar elkaar in verband met de lange periode die nodig is voordat middelen ter beschikking komen. Van de industrie, zegt Vroom, kun je je afvragen of het je vriend of je vijand is. Voor ouders is het gemakkelijker om met kleinere bedrijven zaken te doen, maar alleen grote bedrijven kunnen fase-3 onderzoek financieren. Het is bovendien voor ouders moeilijk te bevatten dat geneesmiddelontwikkeling zo lang duurt en zo duur is. Een ander probleem met de farmaceutische industrie is dat zij aarzelt om veel met patiënten te communiceren. Of dat kleine bedrijven van hun aandeelhouders moeten laten weten wat er bij hen speelt, zodat aandeelhouders direct geld terug kunnen verdienen, aldus Vroom. 8 FIAgnostiek september 2013, nr. 3

9 Als voorbeeld werd een bedrijf besproken waar is gebleken dat de resultaten van een nieuw product in ontwikkeling mooier zijn gemaakt om financieel te kunnen overleven. Via internet kwamen patiënten achter deze mooie resultaten. De moeder van een patiënt vroeg bijgevolg aan de FDA of dit middel beschikbaar kon komen voor haar kind. Echter, dit is geen goede ontwikkeling, aldus Vroom. Nadat de hobbel conditional approval is genomen, volgt de hobbel vergoeding. Daarbij zijn er grote verschillen in vergoedingssystemen tussen de verschillende landen waardoor in sommige landen middelen soms jaren eerder beschikbaar komen dan in andere landen. Waar overheden en verzekeraars bijvoorbeeld naar kijken is het effect van het middel op een hard eindpunt als de 6 minute walk test voor Duchenne. Dit werkt wel voor de groep die nog kan lopen, maar de meeste patiënten hebben daar niets aan omdat ze vanaf hun twaalfde jaar in een rolstoel zitten. Helaas komt vaak alleen de lopende patiënt voor vergoeding in aanmerking. Ook zijn er soms verkeerde verwachtingen bij ouders en patiënten die aandacht behoeven zoals therapeutische misconceptie (een trial is nog geen behandeling), een placebo effect (een patiënt kan het erg goed doen in de placebogroep), informatie voor investeerders die bij patiënten terecht komt en de mouse doctors. Dit laatste is vooral lastig voor Duchenne patiënten, zeer frequent worden er positieve effecten gepubliceerd in muizenstudies en dit mouse doctor effect is lastig uit te leggen aan patiënten die behandeling willen. Aan de andere kant is het feit dat er aan iets gewerkt wordt erg belangrijk; de patiënt voelt zich immers niet vergeten. De conclusie van Elizabeth Vroom is dan ook: sneller geneesmiddelen ja, maar wel fatsoenlijk. En daar kunnen we alleen maar volmondig mee instemmen. Marinka Jollie-Helthuis Verslag ALV 28 mei 2013 Op dinsdag 28 mei jl. kwamen zo n 66 leden naar Résidence Groot Heideborgh te Garderen om de Algemene Ledenvergadering bij te wonen. Een goede opkomst voor een ALV. De voorzitter Henk Jan Out kon door een zakelijke reis helaas niet aanwezig zijn. Tanja Hofman zit deze vergadering voor in haar functie als vice-voorzitter. Tijdens deze vergadering werd het jaarverslag over 2012 goedgekeurd en verleende de ALV het bestuur décharge voor het gevoerde financiële beleid in De kascommissie had nog wel een aantal aanbevelingen: Er moet een duidelijke controle zijn op de kosten en het budget. De secretariaatskosten gaan ieder jaar omhoog. Het bestuur zou kunnen overwegen om de contributie te verhogen. Het bestuur zal deze aanbevelingen zeker ter harte nemen en geeft aan dat het bestuur een aantal zaken heeft besloten: Notulen van vergaderingen worden door de commissies en geledingen zelf gemaakt i.p.v. door het secretariaat. 1 keer per kwartaal zal de penningmeester terugkoppeling geven aan het bestuur over de financiële stand van zaken. De FIAgnostiek zal in het vervolg digitaal worden verzonden. Er zal jaarlijks een reservering worden gemaakt voor het lustrum. Tijdens deze vergadering traden 3 bestuursleden af; Bert Hartog, Jacques Arend en Pien de Jong. Bert Hartog trad wegens statutaire redenen af, maar stelt zich niet meer herkiesbaar. Jacques Arend trad wegens drukke werkzaamheden af. Pien de Jong trad wegens statutaire redenen af, maar stelt zich herkiesbaar. De ALV ging akkoord met de benoeming van Dick de Vries als nieuwe bestuurslid en de herbenoeming van Pien de Jong. Daarna was het de beurt aan de Geledingen en de Commissies om de stand van zaken met de leden te delen. Een uitgebreid verslag hiervan treft u aan in het jaarverslag en in de notulen van de Algemene Ledenvergadering. Het beleidsplan voor is op de website geplaatst. Verder zijn tijdens de ALV de aanpassingen in het Huishoudelijk Reglement m.b.t. punt 1 inzake de opzegging van het lidmaatschap en punt 2 inzake de ereleden besproken en door de ALV goedgekeurd. Tot slot werd er nog een belangrijke bijeenkomst onder de aandacht van de leden gebracht: ICPM Die van 20 tot 21 maart 2014 door de IFAPP en DGPharMed wordt georganiseerd. De bijeenkomst zal plaatsvinden in Hotel Pullman in Berlijn. Een volledig verslag van de Algemene Ledenvergadering kunt u vinden op het besloten gedeelte van de NVFG website ( Jolanda Veenbrink FIAgnostiek september 2013, nr. 3 9

10 Quintiles Transnational, the world s largest Contract Research Organization, helps improve healthcare worldwide by providing a broad range of professional services, information and partnering solutions to the pharmaceutical, biotechnology and healthcare industries. Of the world s top 30 bestselling drugs, Quintiles has helped to develop or commercialize every single one Quintiles B.V., Siriusdreef 10, 2132 WT Hoofddorp Tel: +31 (0) , Copyright 2013 Quintiles

11 Programma symposium NVFG/Nefarma/ZonMw/AmCham Exploring new models for stimulating pharmaceutical innovation based on Priority Medicines for Europe and the World, Report oktober 2013 Locatie: De Reehorst, Ede Chair: Prof.dr. D.D. (Douwe) Breimer uur Exploring new models for stimulating pharmaceutical innovation based on Priority Medicines for Europe and the World Report, 2013 dr. P. (Pieter) Stolk / dr. A.K. (Aukje) Mantel (Utrecht University) Public-Private Partnerships and innovation -TIPharma and early R&D on Priority Medicines T. (Ton) Rijnders (TIPharma) ZonMw and public-private partnerships for Priority Medicines dr. E. (Edvard) Beem (ZonMw) uur How (alternative?) regulatory structures can support pharmaceutical innovation Prof.dr. H.G.M. (Bert) Leufkens (CBG-MEB) How pricing and reimbursement can pull Priority Medicines to the market -the Dutch case I.R.J. (Ika) van de Pas (GMT, VWS) An international perspective of a worldwide company on the Netherlands as innovation hub Drs. P. (Paul) Korte (Janssen) Patient and citizen involvement to pull Priority Medicines to the market -thedutch case G. (Ghislaine) van Thiel (UMC, author of section) uur Coffee break uur Plenary Session uur Lunch uur Coffee break uur An example of new models to promote innovation: real-life data dr. M.C.G. (Marcel) Daniëls (Orde Medisch Specialisten, chair GGG registry committee) uur Discussion and conclusions U kunt zich inschrijven voor deze bijeenkomst via GCP-uurtje Gezien het uitblijven van casuistiek is het vorige GCP-uurtje geannuleerd. Omdat we toch positieve feedback ontvingen op het initiatief en inmiddels ook een vraag, gaan we in het najaar gewoon door. Daarom nogmaals de oproep om voor 1 november a.s. vragen of casistieken door te sturen naar info@nvfg.nl. We leggen dan een datum en tijdstip vast voor het GCP - uurtje aan het eind van dit jaar. Annelies Legters, Joke Bakker en Vivienne van de Walle 11 FIAgnostiek september 2013, nr. 3

12 Wie wat waar Nieuwe leden Mevrouw A.N. van den Akker Research-arts Cardiologie bij het St. Antonius Ziekenhuis Nieuwegein Mevrouw M.I. Brouwer - Davidis Industrie apothker - Regulatory Affairs Manager bij Merck BV De heer J.M.P.M.S.M. Hovens directeur bij DADA Consultancy BV Mevrouw M.D. Font Julia - Walrave Safety Pharmacovigilance Physician bij Julius Clinical De heer R. Plekkenpol Drug Regulatory Affairs Manager bij Novartis Pharma BV De heer B.E.J. van Roswsum Lead CRA bij Sticares InterACT Mevrouw A.M.H. Suiker Project manager SCOT bij Julius Clinical De heer P. Rijnders Senior Safety Associate bij Vigilex De heer R.R. Jansen Drug Safety Specialist bij Celgene Agenda sept t/m 2 okt FIGON DMD 2013 Locatie: De ReeHorst te Ede 1 oktober Symposium NVFG/NEFARMA/ZonMw/AmCham Locatie: De ReeHorst te Ede 24 september Regned Cursus basiskennis Regualatory Affairs Locatie: AstraZeneca te Zoetermeer 19 november PPN Najaarsbijeenkomst: Titel: Special Populations Locatie: AstraZeneca te Zoetermeer 21 januari 2014 Nieuwjaarsbijeenkomst Locatie: GSK te Zeist 4 februari 2014 Regned Cursus basiskennis Regualatory Affairs Locatie: AstraZeneca te Zoetermeer CARPE DIEM RECRUITMENT Uw kwaliteitspartner voor werving & selectie en interim management Carpe Diem Recruitment verzorgt Werving & Selectie en Interim management voor de farmaceutische en medical devices industrie. Wij richten ons op posities in Clinical Research, Medical Affairs, Pharmacovigilance en Regulatory Affairs. Persoonlijke benadering, transparantie, kwaliteit en betrouwbaarheid zijn daarbij onze kernwaarden. Carpe Diem Recruitment denkt graag met u mee om de juiste kandidaat voor uw openstaande positie te vinden. Carpe Diem Recruitment Ariane des Tombe +31 (0) ariane.destombe@carpediemrecruitment.nl Clinquest Services biedt een volledig Clinquest pakket Services aan biedt data een management volledig Clinquest pakket Services en aan biostatistiek biedt data een mogelijkheden management volledig Clinquest pakket Services en ter aan biostatistiek ondersteuning biedt data een van mogelijkheden management volledig klinisch pakket onderzoek. en ter aan biostatistiek ondersteuning data van mogelijkheden management klinisch onderzoek. en ter biostatistiek ondersteuning In van mogelijkheden Europa klinisch is Clinquest onderzoek. ter ondersteuning gespecialiseerd In van Europa klinisch is Clinquest onderzoek. observationele studies gespecialiseerd In Europa en is outcomes Clinquest observationele research. studies gespecialiseerd In Europa en is outcomes Clinquest observationele research. Meer studies gespecialiseerd weten? en outcomes in observationele research. Meer studies weten? en outcomes of research Meer weten? of Meer weten? of of FIAgnostiek september 2013, nr. 3 12

13 COLOFON FIAgnostiek, nr. 3, 2013 Uitgave: Nederlandse Vereniging voor Farmaceutische Geneeskunde ISSN: Oplage: Aantal leden: exemplaren Correspondentieadres en kopij: Secretariaat NVFG Kim de Lange Jolanda Veenbrink Kuipersweg 2T 3449 JA WOERDEN Telefoon: Telefax: website: Twitter: Facebook: Vereniging-voor-Farmaceutische- Geneeskunde/ KvK nr: ING bank: IBAN code: NL78INGB Swift code: INGBNL2A Redactie FIAgnostiek (Communicatie Commissie): Viviënne van de Walle Helena Noordermeer Suzanne Frankfort Cyrus Park Odette Jochems Bestuur: Henk Jan Out, voorzitter Tanja Hoffman, vice-voorzitter Susanne Hafkamp, penningmeester Michel Hooiveld, secretaris Dick de Vries Commissie Themabijeenkomsten: Marleen Tesselaar Philip Salden Maarten Boomsma Jiske Simons Johan van Ieperen Tony Tan Pien de Jong Viviënne van de Walle Leonie Middelink Marleen Tesselaar Jacqueline Paardekooper (a.i.) Geleding Regulatory Affairs: Jacqueline Paardekooper Ienke Münninghoff Leontine Bakermans Connie van Oers Nicoline van Diepen Nienke Smilde Geleding Clinical Operations: Leonie Middelink Anne Pauline Huijstee Jenny de Gelder Mariannne Bertens Peter Holleman Viviënne van de Walle Commissie Professional Registration: Hans van Bronswijk Raymond Schmidt Odette Jochems Dick de Vries Commissie van Beroep: Eric Hoedemaker Ed Schook Onderwijscommissie: Claudia Faber Sandrin Berghaenu Kees Kraaij Ere-leden: Henk-Willem Otten Mary-Lou Sprenger Rita Lobatto Dick de Vries Willem van Rijn Lidmaatschappen: Lid kunnen zijn personen werkzaam in de farmaceutische industrie bij de wetenschappelijke dienst of binnen een instelling met vergelijkbare werkzaamheden. Contributie: 190,-- / jr. Meer informatie is te verkrijgen bij het NVFG-secretariaat. Advertenties: Advertentie ¼ pag. 300,-- Advertentie ½ pag. 450,-- Advertentie 1 pag. 750,-- Flyer/Inlegvel 900,-- Advertorial 900,-- De NVFG is aangesloten bij de IFAPP, de International Federation of Associations of Pharmaceutical Physicians & Pharmaceutical Medicine. Geleding Farmacovigilantie: Pien de Jong Mischa Blom Pieter Brasem Cis Durian Suzanne Frankfort Susanne Hafkamp Wendy Huisman Linda Smeeding Rudolf van Olden vertegenwoordigt de NVFG in het bestuur van de IFAPP. Kascommissie: Kees Kraaij Geleding Medical Affairs: Michel Hooiveld Marinka Jollie Carin Louis Daniël Luttikhuizen Geert Jan Mulder Roos Oostendorp Bob van Roozendaal Gregory Thomas Rob van den Brule Vormgeving en Druk: LETO grafisch serviceburo Marconiweg 9, 3442 AD Woerden, t: Deadline inlevering kopij nr : Vrijdag 15 november FIAgnostiek september 2013, nr. 3