(Telefonische vergadering en webcast vandaag om 13u. CEST)

Transcriptie

1 PERSBERICHT GEREGLEMENTEERDE INFORMATIE VOORKENNIS TiGenix maakt de vlledige jaarcijfers van 2016 bekend (Telefnische vergadering en webcast vandaag m 13u. CEST) Leuven (BELGIË) 6 april 2017, 07u00 CEST TiGenix NV (Eurnext Brussel en NASDAQ: TIG), een geavanceerd bifarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapieën ntwikkelt en cmmercialiseert, gebruikmakend van de anti-inflammatire eigenschappen van allgene f van dnr afkmstige stamcellen, heeft vandaag haar peratinele en financiële hgtepunten vr 2016 en begin 2017 bekend gemaakt. Vrnaamste hgtepunten van 2016 en begin 2017 Cx601 bereikte belangrijke waarde-inflectiepunten in Eurpa en de VS Antwrden p de dag 120 vragenlijst ingediend bij het Eurpees Geneesmiddelenbureau (Eurpean Medicines Agency, EMA) ter ndersteuning van de gedkeuring van de handelsvergunning (Marketing Authrizatin Apprval, MAA) van Cx601 na de indiening van de aanvraag in maart Dag 180 lijst van npgelste kwesties (List f Outstanding Issues, LOI) ntvangen van het cmité vr geneesmiddelen vr menselijk gebruik (Cmmittee fr Medicinal Prducts, CHMP) van het EMA. Een beslissing van de Eurpese Cmmissie wrdt verwacht in 2017, wat zal leiden tt een betaling van 15,0 miljen eur dr Takeda Pharmaceuticals na gedkeuring van de handelsvergunning. De wereldwijde pivtale fase III-studie vr de Amerikaanse registratie van Cx601 zal naar verwachting beginnen in de eerste helft van TiGenix nderzekt k verdere mgelijke rutes m het indienings- en cntrleprces vr haar tekmstige vergunningsaanvragen vr bilgische middelen (Bilgics License Applicatin, BLA) te versnellen. Cx601 leverde psitieve pvlgingsresultaten p na 52 en 104 weken, waardr het deltreffendheids- en veiligheidsprfiel p lange termijn wrdt bevestigd. Sterke relatie met Takeda Pharmaceuticals Licentievereenkmst vr de rechten van Cx601 buiten de VS, ndertekend in juli 2016 met Takeda vr een bedrag tt 355,0 miljen eur bij het behalen van mijlpalen inzake regelgeving en verkpen, waarvan 25,0 miljen eur ntvangen bij ndertekening. 10,0 miljen eur kapitaalverhging gerealiseerd in december Optie uitgeefend m Cx601 zwel in Japan als Canada te ntwikkelen en cmmercialiseren. Verdere vruitgang in de pijplijn Eerste patiënt ingeschreven in een klinische fase I/II-studie naar Cx611 vr de behandeling van ernstige sepsis. Veelbelvende fase I/II studieresultaten met AllCSC-01 bij acuut mycardinfarct (Acute Mycardial Infarctin, AMI). Sterke kaspsitie per 31 december 2016 van 78,0 miljen eur, mwille van;

2 een aandelenuitgifte van 23,8 miljen eur in maart 2016 met gerenmmeerde investeerders; de vrafgaande betaling in cntanten van 25,0 miljen eur vanwege de Takeda-deal in juli 2016 en 10,0 miljen eur via kapitaalverhging in december; 34,1 miljen eur (35,7 miljen USD) pgehaald via de Nasdaq IPO. Strategische benemingen Dr. June Almenff benemd tt nafhankelijk bestuurder van de Raad van Bestuur. Het afgelpen jaar is een ware transfrmatie vr TiGenix geweest. We hebben de laatste fase bereikt vrdat ns eerste allgene prduct mgelijk p de Eurpese markt kan kmen, nze psitieve fase III-gegevens werden gepubliceerd in The Lancet i, we ndertekenden een belangrijke licentievereenkmst met een partner van wereldklasse, hebben aanzienlijke fndsen pgehaald en zijn in nze pijplijn gevrderd, zegt Eduard Brav, CEO van TiGenix. Ik ben trts p wat er is bereikt en enrm enthusiast ver wat de rest van het jaar zal brengen, waarnder het ndernemen van de vlgende stappen in de ntwikkeling van Cx601 vr de Amerikaanse markt en in verdere indicaties. Operatinele hgtepunten Cx601 bereikte belangrijke waarde-inflectiepunten 2016 is een bijznder jaar vr TiGenix geweest, terwijl we de transfrmatie van het bedrijf blijven richten p prducten van nze platfrmen vr allgene stamceltransplantatie. Ons meest geavanceerd prduct, Cx601, bereikte belangrijke grte waarde-inflectiepunten en het del m dit innvatieve geneesmiddel aan patiënten te geven die lijden aan een ernstige, invaliderende cmplicatie van de ziekte van Crhn, is tastbaar gewrden met het afsluiten van een exclusieve licentievereenkmst met Takeda, een wereldleider in gastr-enterlgie, vr de ntwikkeling en cmmercialisering van Cx601 buiten de Verenigde Staten. In juli ntving TiGenix een betaling van 25,0 miljen eur bij de ndertekening van de licentievereenkmst met Takeda. TiGenix kmt in aanmerking m bijkmende betalingen te ntvangen bij de realisatie van mijlpalen inzake regelgeving en verkpen vr een ttaal van 355,0 miljen eur plus dubbelcijferige ryalty's p de nettverkp. Naast deze financiële vrdelen zijn we ervan vertuigd dat de samenwerking met Takeda de kans p cmmercieel succes verhgt dr gebruik te maken van de cmmerciële en terugbetalingsexpertise van een leider p het vlak van gastr-enterlgie. Sinds de ndertekening van de licentievereenkmst heeft Takeda een extra investering in aandelen van 10,0 miljen eur in het kapitaal van TiGenix nderschreven, heeft het de ptie uitgeefend m Cx601 in zwel Japan als Canada te ntwikkelen en te cmmercialiseren, en heeft het een reeks belangrijke activiteiten pgestart m te zrgen vr de tijdige lancering van Cx601 van zdra de handelsvergunning is verkregen. Cx601 bleef na het bereiken van het primaire eindpunt in week 24 verder indrukwekkende resultaten pleveren. De psitieve resultaten in week 24 werden gepresenteerd p de twee belangrijkste cngressen vr gastr-intestinale specialisten aan beide kanten van de Atlantische Oceaan en gepubliceerd in The Lancet i, een van de meest gerenmmeerde cllegiaal getetste publicaties in wetenschappelijke kringen. In maart 2016 kndigde TiGenix psitieve pvlgingsresultaten na 52 weken aan vr Cx601, waarbij het aangehuden deltreffendheids- en veiligheidsprfiel werd bevestigd. Een enkelvudige tediening van Cx601 was statistisch beter dan de cntrle (placeb) in het bereiken van gecmbineerde remissie in week 52, in vereenstemming met de resultaten vr het primaire eindpunt na 24 weken. In maart 2017 leverde Cx601 psitieve pvlgingsresultaten p na 104 weken, waarbij het deltreffendheids- en veiligheidsprfiel p lange termijn werd bevestigd.

3 In maart 2016 diende TiGenix een gecentraliseerde Eurpese MAA in vr Cx601. In maart 2017 ntvingen we de dag 180 lijst van penstaande kwesties van het CHMP. Na bestudering van de lijst met penstaande kwesties, zijn we ervan vertuigd dat Cx601 p schema is m een handelsvergunning te krijgen. We verwachten een pinie van het CHMP en een beslissing van de Eurpese Cmmissie in 2017 en bij het verkrijgen van de handelsvergunning kmt TiGenix in aanmerking vr het ntvangen van een mijlpaalbetaling van 15,0 miljen eur van Takeda. De weg naar de Eurpese cmmercialisering werd k verder gepend in ktber 2016, ten Cx601 het statuut van weesgeneesmiddel (Orphan Drug Designatin, ODD) kreeg tegekend in Zwitserland. Parallel met de vruitgang in Eurpa, zijn we k gevrderd met ns prgramma m Cx601 naar de Amerikaanse patiënten te brengen. In januari 2017 stemde de FDA in met een verbeterd prtcl vr de wereldwijde fase III-studie naar Cx601, dat nu frmeel dr een nieuwe SPA is gedgekeurd. Met deze amendementen heeft de FDA ingestemd dat de vergunningsaanvraag vr bilgisch middel (BLA) kan wrden ingediend p basis van de deltreffendheids- en veiligheidspvlging van patiënten geëvalueerd in week 24 in plaats van week 52. Bvendien heeft de FDA ingestemd m minder patiënten te accepteren dan rsprnkelijk gepland in de studie en heeft het een bredere delgrep gedgekeurd, waardr het rekruteringsprces uiteindelijk zal wrden vergemakkelijkt. Met deze aanpassing zal de studie prfiteren van een versneld rekruteringsprces, wat met leiden tt krtere termijnen, een snellere indiening van de aanvraag en de mgelijkheid van een snellere gedkeuring in de VS. Als gevlg van deze aanpassingen, is de studiepzet ng meer gelijkaardig met die van de Eurpese ADMIRE-CD dan vrheen. De wereldwijde pivtale fase III-studie vr de Amerikaanse registratie van Cx601 zal naar verwachting beginnen in de eerste helft van TiGenix nderzekt tegelijk verdere mgelijke rutes m het indienings- en cntrleprces vr haar tekmstige BLA te versnellen. Vrtgang in de pijplijn In juni 2016 kndigde TiGenix vrlpige tussentijdse resultaten na zes maanden aan van de fase I/II-studie (CAREMI) naar AllCSC-01 bij acuut mycardinfarct (AMI) en in maart 2017 kndigde ze de tp-line resultaten van de studie aan. CAREMI is de eerste klinische studie bij de mens met als primair del de veiligheid en het evalueren van de haalbaarheid van een intracrnaire infusie van AllCSCs bij patiënten met AMI en linkerventrikeldisfunctie te behandelen binnen de eerste week na een AMI. Belangrijk is dat de studie de eerste hartstudie met stamcellen is, die een strategie vr sterk nderscheidende magnetische resnantiebeeldvrming (Magnetic Resnance Imaging, MRI) integreert vr de selectie van patiënten met een verhgd risic p hartfalen en late negatieve resultaten. CAREMI had niet het nderscheidingsvermgen m de werkzaamheid vast te stellen en er kan daarm geen cnclusie wrden getrkken p basis van de secundaire werkzaamheidseindpunten. Alle veiligheidsdelstellingen van de studie werden bereikt. Na 30 dagen werden geen sterfgevallen f ernstige cardiale bijwerkingen (Majr Cardiac Adverse Avents, MACE) waargenmen waarbij aan het primaire eindpunt van de studie werd vldaan. Bvendien werd na 6 maanden f 12 maanden pvlging geen mrtaliteit f MACE waargenmen. Van bijznder belang vr deze allgene aanpak is dat er geen immuun gerelateerde bijwerkingen werden vastgesteld na één jaar pvlging. Een grtere reductie van de infarctgrtte werd vastgesteld in één vraf gespecificeerde subgrep geasscieerd met een slechte prgnse p lange termijn, die meer dan de helft van de patiëntenppulatie van de randmisatiefase van de studie uitmaakte. Deze bevinding heeft waardevl inzicht geleverd, en vrziet in een specifieke richting vr mgelijke studies in een gerichte subset van hg-risicpatiënten en we verwachten m de vlgende stappen in de ntwikkeling van AllCSC-01 later in 2017 aan te kndigen. Cx611, nze tweede easc-gebaseerde prduct kandidaat, is een intraveneus injecteerbare allgene (f van dnr verkregen) stamceltherapie van ptentiële wereldklasse.. Het is bedeld vr de behandeling van ernstige sepsis, een belangrijke ddsrzaak in de ntwikkelde wereld. Wij zijn van mening dat Cx611 een zeer innvatieve mgelijke behandeling is vr deze indicatie. De fase I/II SEPCELL-studie werd gelanceerd in de tweede helft van 2016 en de

4 eerste patiënt werd gedseerd in januari De gegevens zullen naar verwachting beschikbaar zijn in In juli 2016 kndigde TiGenix de start aan van de intrekking van de handelsvergunning vr ChndrCelect. TiGenix beslt m het terugtrekkingsprces m cmmerciële redenen p te starten. Na de datum van inwerkingtreding, namelijk 30 nvember 2016, verwacht TiGenix geen inkmsten meer uit dit prduct te genereren. Deze beslissing strkt uiteindelijk met de strategie van TiGenix m haar middelen en mgelijkheden te cncentreren p haar platfrmen van allgene stamcellen. Crprate Gvernance In september 2016 kndigde TiGenix de beneming aan van Dr. June Almenff als nafhankelijk bestuurder. Juni Almenff MD, PhD heeft meer dan 20 jaar ervaring in de farmaceutische sectr, waarnder de leiding van het prces vr de FDA-gedkeuring vr een GI-prduct, een brede ervaring met ntwikkelingen binnen een klinisch kader, met wetenschappelijke licenties en met peratinele ntwikkelingen, een expertise in besmettelijke ziekten en een duidelijke fcus p de Amerikaanse markt. Financiële hgtepunten vr 2016 Kerncijfers vr het vlledige jaar 2016 (gecnslideerd) miljen eur, behalve gegevens per aandeel (EUR) 31 dec dec 2015 Opbrengsten 26,8 2,2 Ryalty's 0,4 0,5 Licentie-pbrengsten 25,0 - Subsidies en andere peratinele pbrengsten 1, 4 1,7 Operatinele ksten (29,8) (26,3) Onderzek- en ntwikkelingsksten (21,4) (19,6) Algemene en administratieve ksten (8,4) (6,7) Operatineel verlies (3,0) (24,1) Financiële pbrengsten 0,2 0,2 Intresten p leningen en andere financiële ksten (7,3) (6,6) Reële waarde winsten/(verliezen) 11,6 (6,7) Bijzndere waardeverminderingen en verliezen p - (0,2) verkp van financiële instrumenten Wisselkersverschillen, nett 0,2 1,0 Winstbelastingen 2,1 1,3 Winst (verlies) vr het jaar 3,8 (35,1) Gewne winst (verlies) per aandeel (EUR) 0,02 (0,21) Geldmiddelen en kasequivalenten aan het einde 78,0 18,0 van het jaar Nett liquide middelen (gebruikt vr) / uit bedrijfsactiviteiten 3,5 (19,6) De mzet ver 2016 bedreg 26,8 miljen eur, in vergelijking met 2,2 miljen eur in De stijging is vral te danken aan licentie-inkmsten uit de in juli 2016 met Takeda ndertekende licentievereenkmst. De daling van de ryalty's, subsidies en andere bedrijfspbrengsten in de lp van het jaar kmt dr de intrekking van de vergunning van ChndrCelect m cmmerciële redenen. De ttale peratinele ksten vr 2016 bedregen 29,8 miljen eur, tegenver 26,3 miljen eur in De stijging is vrnamelijk te wijten aan de tename in de

5 nderzek- en ntwikkelingsksten, gedreven dr de vruitgang van de klinische ntwikkeling van Cx601 (waarnder de klinische pstartactiviteiten vr Cx601 in de VS), de klinische activiteiten met betrekking tt de klinische fase I/II-studie naar Cx611 vr ernstige sepsis (SEPCELL) en die met betrekking tt de fase I/II-studie naar AllCSC-01 bij AMI (CAREMI). De algemene en administratieve ksten stegen van 6,7 miljen EUR in 2015 tt 8,4 miljen eur, vrnamelijk als gevlg van de ksten in verband met de Nasdaq IPO. -Als gevlg van het bvenstaande, daalde het peratinele verlies van 24,1 miljen eur in 2015 tt 3,0 miljen eur in De intresten p leningen en andere financiële ksten vr 2016 bedregen 7,3 miljen eur. Deze ksten mvatten zwel financiële kasuitgaven (vr 3,5 miljen eur) als financiële niet-kasuitgaven vrnamelijk als gevlg van de pname van de financiële verplichtingen tegen afgeschreven kstprijs (Kres-lening, gewne cnverteerbare bligaties en verheidsleningen). De reële waarde winsten vr 2016 bedregen 11,6 miljen eur. Deze reële waarde winsten zijn nder andere niet-kasinkmsten als gevlg van de wijziging in de reële waarde van de warrant van de cnverteerbare bligaties (vrnamelijk als gevlg van de lagere beurskers eind 2016 ten pzichte van de kers van het aandeel eind 2015) en de warrants uitgegeven vr de Kres-lening. De fiscale vrdelen bedregen 2,1 miljen eur en hebben betrekking p de fiscale aftrek vlgens het Spaanse belastingrecht verkregen uit R&D-activiteiten. Als gevlg van het bvenstaande bedreg de winst van het bekjaar ,8 miljen eur tegenver een verlies van 35,1 miljen eur in Geldmiddelen en kasequivalenten bedregen 78,0 miljen eur p 31 december We eindigen het jaar met een sterke financiële psitie na de aandelenuitgifte van 23,8 miljen eur in maart 2016 met gerenmmeerde investeerders, de vrbetaling in cntanten van 25,0 miljen eur uit de Takeda-deal in juli 2016, 10,0 miljen eur uit de kapitaalverhging van Takeda in december en 34,1 miljen eur (35,7 miljen USD) pgehaald met de Nasdaq IPO. De nett kasstrm uit peratinele activiteiten in 2016 bedreg 3,5 miljen eur. Vruitzichten vr de rest van H Start van de activiteiten in de VS - 1H Start van de wereldwijde fase III-studie vr de BLA vr Cx601-2H EU gedkeuringsbesluit vr Cx601-2H Mgelijke mijlpaalbetaling van 15,0 miljen eur dr Takeda - 2H Plan vr nieuwe indicaties vr Cx601-1H Takeda gaat Cx601 p de Eurpese markten lanceren - 1H Cx601 IND en start van de rekrutering in centra in de VS Verslag van de Cmmissaris De cmmissaris van de Venntschap, BDO Bedrijfsrevisren Burg. Ven. CVBA, heeft de audit van de gecnslideerde jaarrekening van de venntschap vr het bekjaar afgeslten p 31 december 2016 vltid en heeft een gedkeurende verklaring afgegeven. Het verslag van de cmmissaris ver de gecnslideerde jaarrekening is terug te vinden in de Nieuwsrubriek (Newsrm) van de website van TiGenix, Jaarrekening De jaarrekening ver het bekjaar afgeslten p 31 december 2016 is te vinden in de Nieuwsrubriek (Newsrm) van de website van TiGenix, TiGenix zal haar

6 geauditeerde jaarverslag vr het jaar eindigend p 31 december 2016 p f rnd 6 april 2017 publiceren p de website van het bedrijf. Webcast TiGenix zal een telefnische vergadering rganiseren p 6 april 2017 m 13u.00 CEST / 07u.00 EDT, die k een webcast zal zijn. Om deel te nemen aan de telefnische vergadering, belt u in via de vlgende nummers: Bevestingscde: Lnden, Verenigd Kninkrijk: +44 (0) New Yrk, Verenigde Staten: Parijs, Frankrijk: +33 (0) Brussel, België: +32 (0) Madrid, Spanje: Amsterdam, Nederland: +31 (0) De webcast kan nline live wrden gevlgd via de link: Het persbericht en de diapresentatie van de webcast zullen beschikbaar gesteld wrden in de Nieuwsrubriek (Newsrm) p de website van TiGenix. U zult de webcast pnieuw kunnen laten afspelen p de website krt nadat de live webcast is afgelpen. Vr verdere infrmatie Claudia D'Augusta Chief Financial Officer T: claudia.daugusta@tigenix.cm Over TiGenix TiGenix NV (Eurnext Brussel [en NASDAQ]: TIG) is een bifarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapieën ntwikkelt en cmmercialiseert, gebruikmakend van de anti-inflammatire eigenschappen van allgene f van dnr verkregen stamcellen afkmstig uit haar eigen platfrmtechnlgieën. Het leidende prduct van TiGenix, Cx601, heeft met succes een Eurpese fase III-studie vltid vr de behandeling van cmplexe perianale fistels, een ernstige, invaliderende cmplicatie van de ziekte van Crhn. Cx601 is ingediend vr gedkeuring in Eurpa en een wereldwijde fase IIIstudie, bedeld m een tekmstige Amerikaanse vergunningsaanvraag vr bilgisch middel (BLA) te ndersteunen, zal naar verwachting van start gaan in TiGenix heeft een licentievereenkmst afgeslten met Takeda, een grt farmaceutisch bedrijf dat actief is in gastr-enterlgie, waardr Takeda de exclusieve rechten heeft verwrven m Cx601 buiten de VS p de markt te brengen vr cmplexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crhn. Ons tweede uit vetweefsel verkregen prduct, Cx611, ndergaat een fase I/II-studie bij ernstige sepsis, een belangrijke rzaak van sterfte in de ziekenhuizen in de westerse wereld. Tensltte heeft AllCSC-01, gericht p acute ischemische hartziekte, psitieve resultaten aangetnd in een fase I/II-studie bij acuut mycardinfarct (AMI). TiGenix heeft haar hfdzetel in Leuven (België) en heeft vestigingen in Madrid (Spanje). Vr meer infrmatie, ga naar

7 Over Cx601 Cx601 is een suspensie van allgene geëxpandeerde, uit vetweefsel verkregen stamcellen (expanded adipse stem cells, easc) die lkaal wrdt geïnjecteerd. Cx601 is een experimenteel middel dat wrdt ntwikkeld vr de behandeling van cmplexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crhn die geen resultaten vertnden bij cnventinele behandeling zals antibitica, immunsuppressiva f anti-tnf-behandeling. De ziekte van Crhn is een chrnische ntstekingsziekte van de darmen en patiënten kunnen lijden aan cmplexe perianale fistels waarvr mmenteel geen effectieve behandeling bestaat. In 2009 verleende de Eurpese Cmmissie erkenning aan Cx601 als weesgeneesmiddel vr de behandeling van anale fistels. Het erkende daarmee de gezndheid ndermijnende aard van de ziekte en het gebrek aan behandelingspties. Op basis van de psitieve fase II-resultaten, heeft TiGenix wetenschappelijk advies aan het Eurpees Geneesmiddelenbureau (EMA) gevraagd en heeft het in Eurpa en Israël een fase III-studie (ADMIRE-CD) gelanceerd, een gerandmiseerde, dubbelblinde, placebgecntrleerde fase III-studie ntwrpen m te vlden aan de dr de EMA gestelde eisen. Madrid Netwrk, een rganisatie binnen de autnme regi van Madrid die bedrijven helpt m te greien dr middel van high-tech innvatie, kende een zachte lening te m deze fase IIIstudie te financieren. Het prgramma werd gespnsrd dr de Staatssecretaris vr Onderzek, Ontwikkeling en Innvatie (Ministerie van Ecnmie en Cncurrentievermgen) binnen het kader van het INNTEGRA-plan. Het primaire eindpunt van ADMIRE-CD was gecmbineerde remissie, gedefinieerd als de klinische berdeling na 24 weken van het afsluiten van alle behandelde externe peningen die bij de basislijn drainage vertnden ndanks vrzichtige cmpressie met een vinger en geen cllecties van > 2 cm, bevestigd dr MRI. De ADMIRE-CD-studie rapprteerde psitieve resultaten in augustus Cx601 bereikte in de ITT-ppulatie statistisch significante supeririteit (p<0,025) vr het primaire eindpunt met 49,5% gecmbineerde remissie na 24 weken vergeleken met 34,3% in de placebgrep. Deze resultaten vertalen zich in een relatief risic van 1,44, wat betekent dat patiënten die Cx601 ntvingen 44% meer kans hadden p het bereiken van gecmbineerde remissie dan placebpatiënten. De deltreffendheidsresultaten waren rbuust en cnsistent in alle statistische ppulaties. Tijdens de behandeling ptredende bijwerkingen (niet ernstige en ernstige) en stpzettingen vanwege bijwerkingen waren vergelijkbaar tussen de Cx601- en placebgrepen. De resultaten na 24 weken van de fase III ADMIRE-CD-studie naar Cx601 zijn gepubliceerd in The Lancet i. De ADMIRE-CD-studie heeft 52 weken en 104 weken na de behandeling een pvlgingsanalyse afgernd. Op basis van de psitieve resultaten na 24 weken in de fase III-studie heeft TiGenix een aanvraag vr handelsvergunning bij het EMA ingediend en een beslissing wrdt verwacht in TiGenix bereidt zich vr m Cx601 te ntwikkelen in de VS na een vereenkmst te hebben bereikt met de FDA dr een Special Prtcl Assessment (SPA)-prcedure. In juli 2016 heeft TiGenix een licentievereenkmst afgeslten met Takeda, een grt farmaceutisch bedrijf dat actief is in gastr-enterlgie, waardr Takeda de exclusieve rechten heeft verwrven m Cx601 buiten de VS p de markt te brengen vr cmplexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crhn. Over Cx611 Cx611 is een intraveneus tegediend prduct met allgene (f van dnr verkregen) geëxpandeerde uit vetweefsel verkregen stamcellen (expanded adipse-derived stem cell based, eascs). In mei 2015 vltide TiGenix een fase I-sepsisprvcatiestudie die een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprfiel vr Cx611 aantnde. Op basis van de resultaten van deze studie spnsrt TiGenix nu een klinische fase I/II-studie (de SEPCELL-studie) bij ernstige sepsis als gevlg van in de gemeenschap verwrven pneumnie (Cmmunity-Acquired Pneumnia, CAP). SEPCELL is een gerandmiseerd, dubbelblind, placebgecntrleerd, fase I/IIstudie bij patiënten met CAP die mechanische beademing en/f vaspressren ndig hebben. De studie zal naar verwachting 180 patiënten inschrijven en zal in meerdere Eurpese centra wrden uitgeverd. Patiënten zullen in een verhuding van 1:1 wrden gerandmiseerd naar het actieve nderzeksprduct (Cx611) f placeb. Alle patiënten zullen bvendien wrden behandeld met de standaardbehandeling die in het algemeen antibitica en anti-inflammatire geneesmiddelen mvat. Het primaire eindpunt is het aantal, de frequentie en het type van bijwerkingen gedurende een peride van 90 dagen met een verkennende pvlging die kan plpen tt twee jaar. Secundaire eindpunten mvatten de reductie van de duur van de mechanische beademing en/f

8 vaspressren, verbeterde verleving, klinische genezing van scap en andere infectiegerelateerde eindpunten. Over AllCSC-01 AllCSC-01 is een cellulair prduct dat bestaat uit vlwassen allgene hartstamcellen, geïsleerd uit de rechterhartrtjes van dnrs, en die in vitr werden geëxpandeerd. Preklinische gegevens tnen bewijs van de sterke hartbeschermende en immuunregulerende werking van AllCSC-01. In viv-studies suggereren dat AllCSC-01 hartherstellend ptentieel heeft, dr het activeren van endgene regeneratieve prcessen en dr het bevrderen van de vrming van nieuw hartweefsel. Bvendien tnde AllCSC-01 een sterk trpisme vr het hart, waardr veel cellen in het mycardium kunnen bewaard blijven na intracrnaire tediening. AllCSC-01 heeft nlangs een klinische fase I / II-studie (CAREMI) vltid. De CAREMI-studie bestnd uit twee peenvlgende fasen: een pen-labelfase met tenemende dsis (n=6) en een 2:1 gerandmiseerde, dubbelblinde, placebgecntrleerde fase (n=49). Het del van deze klinische studie is het berdelen van de veiligheid en deltreffendheid van het cardiaal stamcellenprduct AllCSC-01 in de acute fase van ischemische hartziekte. Het primaire eindpunt van de CAREMI fase I-studie is mrtaliteit dr alle rzaken binnen de 30 dagen en alle bijwerkingen dr alle rzaken vanaf de pname van de patiënt tt 7 dagen na tediening van de behandeling. MACE is een breder eindpunt vr veiligheid dat mrtaliteit dr alle rzaken dekt, evenals nieuw AMI, ziekenhuispname vanwege hartfalen, aanhudende ventrikeltachycardie, ventrikelfibrillatie en bererte. De studie vldeed aan alle veiligheidsdelstellingen, waaruit blijkt dat allgene cardiale stamcellen veilig in de crnaire vertakkingen kunnen wrden getransplanteerd. Bvendien wezen de studieresultaten p een grtere vermindering van de infarctgrtte in één vraf gespecificeerde subgrep, geasscieerd met een slechte prgnse p lange termijn (patiënten met een massief hartinfarct). De CAREMI-studie heeft vrdeel gehaald uit de steun van het CARE-MI-cnsrtium (Tekenningsnummer , gefinancierd dr het Zevende Kaderprgramma van de Eurpese Cmmissie (Seventh Framewrk Prgramme f the Eurpean Cmmissin) gecördineerd dr het Natinaal Centrum vr Cardivasculair Onderzek (Centr Nacinal the Investigacines Cardivasculares, CNIC) en de deelname van nderzeksinstellingen en bedrijven in negen EU-landen. Tekmstgerichte infrmatie Dit persbericht kan tekmstgerichte infrmatie en schattingen bevatten ver verwachte tekmstige prestaties van TiGenix en de markt waarin het bedrijf actief is. Bepaalde van deze beweringen, vrspellingen en schattingen kunnen herkend wrden dr gebruik van wrden zals, niet beperkt tt, denkt, plant, verwacht, is van plan, prbeert, schat, kan, zal en vrtzetten en gelijkaardige uitdrukkingen. Al deze vertegenwrdigen zaken die geen histrische feiten zijn. Dergelijke beweringen, vrspellingen en schattingen zijn gebaseerd p verschillende vernderstellingen en berdelingen van gekende en niet-gekende risic s, nzekerheden en andere factren, die werden beschuwd als redelijk wanneer deze werden gemaakt, maar al dan niet juist kunnen zijn. Werkelijke gebeurtenissen zijn meilijk te vrspellen en kunnen afhankelijk zijn van factren die buiten cntrle van het bedrijf liggen. Daarm kunnen de werkelijke resultaten, de financiële testand, de prestatie f successen van TiGenix, f resultaten van de sectr, aanzienlijk afwijken van tekmstige resultaten, prestaties f successen die wrden uitgedrukt f afgeleid in dergelijke beweringen, vrspellingen en schattingen. Gezien deze nzekerheden, kan men geen verhaal halen ver de juistheid f redelijkheid van dergelijke tekmstgerichte verklaringen, vrspellingen en schattingen. Bvendien spreken tekmstgerichte verklaringen, vrspellingen en schattingen slechts vanaf de datum van publicatie van dit persbericht. TiGenix verwerpt elke verplichting m dergelijke tekmstgerichte verklaring, vrspelling f schatting aan te passen ter weergave van eventuele veranderingen in de verwachtingen van het bedrijf hiermtrent, f eventuele wijziging in het verlp van de gebeurtenissen, vrwaarden f mstandigheden waarp een dergelijke verklaring, vrspelling f schatting is gebaseerd, behalve vr zver bij Belgische wetgeving verplicht. i Panés P, et al. Expanded allgeneic adipse-derived mesenchymal stem cells (Cx601) fr cmplex perianal fistulas in Crhn s disease: a phase 3 randmised, duble-blind cntrlled trial. The Lancet [nline]. Online gepubliceerd p 28 juli 2016, beschikbaar p