nieuwsbrief Fondswerving voor oogaandoeningen Juni 2016

Transcriptie

1 Recentelijk stelde een lid van onze vereniging voor aandacht te besteden aan fondsen die onderzoek financieren naar het voorkomen van oogaandoeningen. Dit naar aanleiding van acceptgirokaarten die hij krijgt van de Stichting Oogfonds Nederland, het MaculaFonds en de Eye Care Foundation. Aan dit verzoek voldoen wij gaarne. Van de gelegenheid maken we gebruik om ook op de verhouding van het MaculaFonds en de MaculaVereniging in te gaan. Vervolgens zal kort worden stilgestaan bij andere instellingen, die fondsen werven ter financiering van wetenschappelijk onderzoek op het gebied van oogaandoeningen. MaculaVereniging en MaculaFonds Allereerst iets over het MaculaFonds. Het MaculaFonds is in 1997 opgericht met als doel het stimuleren en financieren van onderzoek naar en het geven van voorlichting op het gebied van maculadegeneratie (MD). De MaculaVereniging is in het jaar 2000 tot stand gekomen. Haar doel is op velerlei wijzen de belangen van haar leden met MD te behartigen. Het fonds ziet het financieren van wetenschappelijk onderzoek naar oorzaken en geneeswijze van MD als zijn belangrijkste taak. Het geven van voorlichting komt op de tweede plaats. Het fonds heeft geen leden; het doet een beroep op donateurs. De MaculaVereniging beijvert zich op allerlei nieuwsbrief Juni 2016 Fondswerving voor oogaandoeningen wijzen om de aangesloten leden bij te staan. De leden betalen contributie. Het bestuur van de MaculaVereniging wordt benoemd door de algemene ledenvergadering; het bestuur van het MaculaFonds wordt door het bestuur zelf aangevuld. Om een goede samenwerking van vereniging en fonds te verzekeren, wordt een plaats in het bestuur van het fonds opengehouden voor een lid van het verenigingsbestuur. Verder zijn er geen dubbelfuncties. Donateurs van het MaculaFonds zijn voor het overgrote deel ook lid van de MaculaVereniging. Wie financieren wetenschappelijk onderzoek op het gebied van oogaandoeningen? Het MaculaFonds is een relatief klein fonds, nu het zich uitsluitend richt op wetenschappelijk onderzoek op het gebied van MD. Het Oogfonds is een algemeen fonds, het subsidieert wetenschappelijk en maatschappelijk onderzoek gericht op blinden en slechtzienden. De Algemene Nederlandse Vereniging ter Voorkoming van Blindheid (ANVVB) stelt zich ten doel: het voorkomen van slechtziendheid en blindheid. Zij financiert net als beide voornoemde fondsen wetenschappelijk onderzoek op het gebied van oogaandoeningen. Het Glaucoomfonds is vergelijkbaar met het MaculaFonds, maar dan in het bijzonder gericht op Glaucoom. Er zijn nog vele andere stichtingen gericht op mensen met oogaandoeningen, maar in

2 zoverre niet met bovenstaande instellingen te vergelijken omdat sommige geen fondsen werven(zogenaamde Vermogensfondsen), terwijl andere zich niet richten op het financieren van wetenschappelijk onderzoek. Voorbeelden hiervan zijn: - de Eye Care Foundation, die onnodige blindheid en slechtziendheid bij mensen in ontwikkelingslanden bestrijdt - De Landelijke Stichting voor Blinden en Slechtzienden (LSBS), ondersteunt naast maatschappelijke hulp aan blinden en slechtzienden ook wetenschappelijk oogheelkundig onderzoek. Samenwerkende fondsen Het Oogfonds en het MaculaFonds werken samen op een tweetal gebieden. In de eerste plaats valt te noemen de gemeenschappelijke fondswervende mailing gericht aan de donateurs van het MaculaFonds en die van het Oogfonds. Deze laatste groep is uiteraard groter dan de groep van vaste donateurs van het MaculaFonds. De opbrengst echter komt geheel ten goede aan MD-onderzoek. Deze bijzondere mailing vindt één keer per jaar in het voorjaar plaats. Ten tweede werken het MaculaFonds en het Oogfonds samen in UitZicht, een samenwerkingsverband van een aantal Nederlandse fondsen (waaronder de voormelde ANVVB en LSBS) die wetenschappelijk onderzoek financieren gericht op oogheelkundige aandoeningen. Binnen UitZicht worden de wetenschappelijke onderzoekprojecten jaarlijks getoetst aan een aantal vooraf bepaalde criteria. De fondsen beslissen vervolgens zelfstandig over de toewijzing. UitZicht beoordeelt eveneens tussentijds de voortgang van in uitvoering genomen onderzoekprojecten. Het doel van het samenwerkingsverband is één gemeenschappelijk loket voor het aanvragen van projecten voor wetenschappelijk onderzoek met daaraan gekoppeld een onafhankelijke beoordelingsprocedure. De LSBS voert de administratie van Uitzicht. Wisseling bestuur MaculaFonds Tijdens de Algemene Ledenvergadering van de MaculaVereniging op 23 april trad Bram Rutgers van der Loeff na vier jaar af als voorzitter van de MaculaVereniging en nam Frans Stoop de voorzittershamer van hem over. Als voorzitter van de MaculaVereniging maak je ook deel uit van het bestuur van het MaculaFonds. Op de bestuursvergadering van het MaculaFonds op 2 mei gebeurde min of meer hetzelfde. Frans nam ook hier het stokje over van Bram. Gedurende zijn voorzitterschap heeft Bram zich met hart en ziel voor zowel de MaculaVereniging als het MaculaFonds ingezet, waarvoor het bestuur hem zeer erkentelijk is. Bovendien heeft het fonds aan hem de huidige voorzitter Frans Zitman te danken. Het bestuur van het MaculaFonds dankt Bram voor zijn inzet en wenst hem veel plezier met zijn herwonnen vrije tijd toe.

3 Nederlands Stamcelonderzoek: afronding 1 e fase Door prof. Arthur A.B. Bergen, AMC/VUMC Amsterdam Professor Arthur Bergen ontving in 2012 een subsidie van het Macula- Fonds teneinde de allereerste onderzoekstappen naar stamceltherapie voor macula-degeneratie op te zetten. Alle begin is moeilijk en wat is er anno 2016 van dit onderzoek terecht gekomen? Allereerst: Stamcellen in soorten en maten! De kennis over stamcellen is de laatste jaren enorm toegenomen. Stamcellen zijn er in soorten en maten. We onderscheiden onder andere embryonale stamcellen (ES), adulte stamcellen (AS) en induced pluripotente stamcellen (ipsc). ES zijn een soort oercellen van het menselijk lichaam die nog niet besloten hebben wat ze willen/kunnen worden. Ze bevinden zich bijvoorbeeld in het embryo en de navelstreng. Uit dezelfde soort embryonale stamcellen kunnen hartcellen, spiercellen en ook netvliescellen groeien. Dat gebeurt in het menselijk lichaam vanzelf, maar wetenschappelijke onderzoekers worden er ook steeds beter in om stamcellen in het laboratorium te kweken en ze te laten veranderen in een gewenste richting. AS, die ook wel progenitor cells worden genoemd, zijn cellen waarvan al deels bepaald is wat ze zullen worden, maar nog niet helemaal. Een voorbeeld hiervan is een adulte zenuw progenitor cell, waarvan vaststaat dat het een zenuw zal worden, maar nog niet welke zenuw. Het netvlies kent alleen al 50 typen zenuwen. Waar dit soort progenitor netvliescellen zich in het oog bevinden is nog niet duidelijk, maar voor het menselijk Retina Pigment Epitheel (RPE) bevinden deze zich wellicht in de iris en/of ciliary body epitheel. ipsc cellen zijn stamcellen die in het laboratorium worden gemaakt en gekweekt uit bijvoorbeeld huidcellen of bloed. ipsc cellen zijn pluripotent, dat wil zeggen zij kunnen nog/weer alle type cellen vormen, inclusief fotoreceptoren of Retina Pigment Epitheel. Het Retina Pigment Epitheel (RPE) Het RPE is een dun laagje, dat aan de achterkant de binnenkant van het oog bekleed. De RPE cellen liggen tegen de lichtgevoelige cellen (fotoreceptoren) aan en voeden en verzorgen die laag fotoreceptoren. Als het slecht gaat met de RPE cellen, dan gaat het ook niet goed met de lichtgevoelige cellen en dus ook niet goed met het zien. Bij zowel de ziekte van Stargardt als Leeftijdgebonden Macula- Degeneratie (LMD) wordt het RPE heel langzaam ziek. Bij LMD duurt dat soms tientallen jaren (de droge vorm), waarna er een fase aanbreekt waarbij snel en plotseling bloedvaten door het RPE heen gaan groeien (de natte vorm van LMD) die het netvlies vernietigen. Regelmatige injecties in het oog met Avastin, Lucentis of Eylea vermindert de ingroei van nieuwe bloedvaten in het netvlies bij de natte vorm van LMD.

4 Ziek RPE gaat uiteindelijk dood en dode cellen kunnen niet meer gerepareerd worden met injecties en/of gentherapie. De enige methode die zou kunnen werken is deze dode RPE cellen te vervangen door nieuwe RPE cellen door middel van transplantatie. Het onderzoek Het eerste doel van dit onderzoek was stamcellen te kunnen kweken en van die stamcellen RPE cellen te maken. Dat klinkt simpel, maar dat is het niet, want stamcellen hebben immers de neiging om alle kanten op te veranderen. Talloze pogingen later, met ingewikkelde kweekprotocollen die soms een maand per keer duurden, lukte dat wel. We verkregen uiteindelijk RPE dat zowel moleculaire, cellulaire als functionele eigenschappen had van normaal RPE. De moleculaire eigenschappen werden getest met gen expressie studies, de cellulaire eigenschappen (vorm, groeisnelheid, monolaag) werden bekeken met de microscoop en de functionele eigenschappen (fagocytose en verkleving) met biologische assays. Vervolgens moest getest worden of dit uitontwikkelde recept ook steeds opnieuw RPE van goede kwaliteit afleverde. Dat deed het. Vervolgens moest getest worden of dit ES/RPE zich ook op een zogenaamde drager zou kunnen ontwikkelen. Die drager is een heel dun en klein stukje materiaal, benodigd voor een goede hechting en efficiënte transplantatie en werking van de cellen. Hierbij wordt dus de drager met ES/ RPE cellen en al in het oog geplaatst. De drager is een soort kunstmatig Membraam van Bruch. Dat deed het en daarmee was aan het belangrijkste doel van het project voldaan: goede kwaliteit ES/RPE cellen maken die zouden kunnen worden gebruikt voor experimentele RPE transplantaties. Tegelijkertijd werd tijdens dit project in de internationale literatuur de mogelijkheid beschreven om ipsc cellen te maken als bron van (neurale) stamcellen en vonden wijzelf en anderen, na onderzoek, dat aan het iris epitheel ook stamcelachtige eigenschappen konden worden toegedicht. Het idee hierachter is dat het in principe mogelijk zou moeten zijn, met nog heel wat haken en ogen, om biopten van huidcellen of iris epitheel cellen bij levende patiënten af te nemen en deze in het laboratorium te veranderen. Eerst worden huid-, bloed- of iris epitheel cellen veranderd in stamcellen en vervolgens weer in RPE cellen. Deze RPE cellen kunnen worden gebruikt voor transplantaties in het oog. Het grote voordeel is dat het hierbij om lichaamseigen materiaal van de patiënt gaat en er dus geen sprake is van immuun afstoting van het transplantaat. Wij hebben binnen dit project hiermee een begin gemaakt: we kunnen ipsc cellen maken en we hebben een eerste karakterisatie van iris en RPE uit hetzelfde (menselijk donor-)oog uitgevoerd. De eerste resultaten hiervan stemmen hoopvol, maar zullen verder moeten worden uitgewerkt in een nieuw onderzoekproject. Het nieuwe onderzoek ( ) Het vervolg onderzoek, waarvoor inmiddels financiering is aangevraagd, is tweeledig: 1. enerzijds moeten de gemaakte ES/RPE cellen noodzakelijkerwijs worden getransplanteerd en getest in diermodellen 2. anderzijds moet er naar een zo optimaal mogelijke en lichaamseigen stamcelbron worden gezocht voor de meest efficiënte en goede transplantatie. Ad 1: In het nieuwe onderzoek worden onze, in het laboratorium gekweekte, menselijke ES-RPE cellen teruggeplaatst in verschillende soorten muizen die een ziekte hebben

5 die lijkt op de ziekte van Stargardt en LMD. Vervolgens wordt er regelmatig gekeken en onderzocht of de transplantaties goed gegaan zijn. We letten op de veiligheid: er mag bijvoorbeeld geen ongecontroleerde celgroei zijn (!); en we stellen vragen zoals: werkt het gebruikte transplantatieprotocol goed (?), of moeten we dat aanpassen (?); zijn de cellen goed ingebed (?); hebben we de juiste operatietechniek gebruikt (?), etc. Het kan ook zijn dat we eerst nog weer een stapje terug moeten en het kweekprotocol van de ES-RPE cellen weer moeten aanpassen en dan weer opnieuw beginnen met transplanteren. Uiteindelijk kijken we, na transplantatie, natuurlijk ook naar de (mate van) verbetering van het zicht met behulp van oogheelkundige technieken zoals OCT, SLO en ERG: de muizen gaan dus regelmatig naar de oogarts, zoals wij mensen dat ook doen! Bij positief resultaat van dit geplande onderzoek kunnen, na afloop, de eerste stappen voor transplantaties bij de mens plaatsvinden. Ad 2: Bij het zoeken van de meest optimale stamcelbron is het van belang te denken aan een aantal aspecten, waaronder patiëntvriendelijkheid, veiligheid, en kwaliteit. Een patiëntvriendelijke afname van lichaamsmateriaal voor het isoleren van stamcellen is noodzakelijk, zoals afname van een huidbiopt of een buisje bloed. Hiervoor moeten nieuwe protocollen worden ontwikkeld. Bij het gebruik van ipsc of andere stamcellen moet de veiligheid voorop staan: liever methoden gebruiken zonder DNA virussen om de cellen te veranderen en methoden gebruiken/ontwikkelen, die potentiële ongecontroleerde celgroei voorkomen. Tenslotte is kwaliteit essentieel. De tot nu toe gebruikte cellen voor experimentele transplantaties leveren lokaal meestal minder dan 50% visusverbetering op: dat moet in de toekomst beter worden. Werkt het nu echt, die stamceltherapie? Er zijn voldoende hoopgevende onderzoekingen in proefdieren en clinical trials bij de mens, die het waard maken om deze weg verder te vervolgen. Zoals bij elk onderzoek, gaat dat echter met vallen en opstaan. Naast deze positieve ontwikkelingen, zijn er tegelijkertijd ook wilde indianenverhalen die de ronde doen van lieden die uit puur winstbejag op korte termijn de meest snelle en wonderlijke genezingen met stamceltherapie beloven. Trap daar niet in! Naast financiële beperkingen wordt onderzoek nu eenmaal ook beperkt door de tijd die het kost om zaken goed uit te zoeken. Help het MaculaFonds met het financieren van wetenschappelijke onderzoeksprojecten naar macula-degeneratie. Stort uw bijdrage op: NL27INGB ten name van MaculaFonds, Utrecht

6 Giftbox Heeft u binnenkort een jubileum of andere bijeenkomst en wilt u geld inzamelen voor het MaculaFonds, dan kunt u een giftbox aanvragen bij het landelijk bureau, tel " Colofon Deze nieuwsbrief is een onafhankelijke uitgave van het MaculaFonds Het bestuur is volledig verantwoordelijk voor de inhoud van deze nieuwsbrief. Stichting MaculaFonds Postbus GK Utrecht ( : info@maculafonds.nl Bankrekening NL27INGB t.n.v. Stichting MaculaFonds, Utrecht Bankrekening NL98ABNA t.n.v. Stichting MaculaFonds, Utrecht Bestuur van het MaculaFonds Prof.dr. Frans G. Zitman, voorzitter ( : franszitman@gmail.com Mr. Albert K.C. de Brauw, secretaris ( : akc@debrauw.net Marien A.M. Verdult, penningmeester ( : marienverdult@casema.nl Frans Stoop, bestuurslid (voorzitter van de MaculaVereniging) ( : fst@live.be Dr. Yvonne de Jong-Hesse, bestuurslid (oogarts) ( : y.dejong@vumc.nl Marga J. Allin, bestuurslid (fondsenwerving en externe contacten) ( : margaret.allin@gmail.com Wetenschappelijke Adviesraad Prof.dr. E. van Kuijk, MD, PhD Professor & Chairman University of Minnesota, Department of Ophthalmology / MMC 493, Minneapolis, USA Prof.dr. P.J. Ringens, Oogziekenhuis Maastricht MUMC Prof.dr.ir. P.F.F. Wijn, hoogleraar afdeling Klinische Fysica, Máxima Medisch Centrum, Veldhoven Periodieke gift of machtiging U kunt het MaculaFonds steunen op basis van een vaste periodieke gift of machtiging. Doch spontaan schenken mag/kan altijd! Voor een periodieke gift geldt dat u een schriftelijke overeenkomst aangaat met het MaculaFonds voor ten minste vijf jaar. Omdat het MaculaFonds een ANBI-status (Algemeen Nut Beogende Instelling) heeft, kunt u deze gift voor 100% aftrekken van uw inkomstenbelasting. Voor meer informatie of het aanvragen van de formulieren voor een periodieke gift kunt u vrijblijvend contact opnemen met: Secretariaat MaculaFonds, tel , info@maculafonds.nl. Wilt u het MaculaFonds liever machtigen periodiek een bedrag van uw bankrekening af te schrijven, vul dan de bon in. naam: straat/huisnr: postcode/plaats: M/V machtigt het MaculaFonds tot wederopzegging: maandelijks 5,00 per maand / kwartaal / jaar éénmalig af te schrijven van bankrekeningnr.: NL datum: handtekening: U kunt deze machtiging opsturen naar: MaculaFonds Postbus GK UTRECHT

7 dankt haar donateurs en steunpilaren voor hun waardevolle bijdragen aan het fonds. Ergra low vision De specialist voor slechtzienden in meer dan 100 ziekenhuizen telefoon Waar uw zicht ophoudt, begint de visie van Optelec telefoon internet: Science For A Better Life MaculaFonds - info@maculafonds.nl - NL27INGB