Martin vd Graaff PhD NVVO Avegoor 3 maart 2015

Transcriptie

1 Geneesmiddelen, klinisch onderzoek en betaalbaarheid Martin vd Graaff PhD NVVO Avegoor 3 maart 2015

2 agenda De farmaceutische industrie Klinisch onderzoek Betaalbaarheid De rol van de oncoloog 2

3 Duurste geneesmiddelen ($/persoon/jaar) Soliris Elaprase Naglazyme Cinryze Kalydeco Myozyme Cerezyme Iclusig Avastin Provenge

4 Company Logo B$/Y (2013) J&J (inc. devices) 71 Novartis 58 Roche 52 Pfizer 52 Sanofi

5 Top 10 investeerders rapp in miljard dollar Volkswagen 13,5 Novartis 9,9 Samsung 13,5 Toyota 9,0 Intel 10,5 J&J (Janssen) 8,2 Microsoft 10,4 Google 8.0 Roche 10,0 Merck (MSD) 7,5 5

6 6

7 7

8 8

9

10 10

11 11

12 Farmaceutisch ondernemen is riskant Concurrentie (innovatief en generiek) Beeldvorming Productieproblemen/regulatory compliance (Zwalkend) vergoedingsbeleid 12

13 Innovatie is niet gratis Kosten om een geneesmiddel te ontwikkelen $1,4 $1,2 $1.3B $1,0 $0,8 $800M $0,6 $0,4 $0,2 $0,0 $100M $300M Sources: 1 J. DiMasi and H. Grabowski, "The Cost of Biopharmaceutical R&D: Is Biotech Different?," Managerial and Decision Economics, 2007; J. DiMasi et al., The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs, Journal of Health Economics, 2003.

14 14

15 Tyrosine kinase inhibitors and taxanes

16 Concurrentie op concept A B C D E T!!!!! 16

17 Generieke concurrentie 17

18 18

19 De farma-industrie heeft twee gezichten 19

20 De farma-industrie heeft twee gezichten 20

21 21

22 Productieproblemen, cost of regulatory compliance 22

23 23

24 24

25

26 26

27 27

28 Jargon Response evaluation criteria in solid tumors (RECIST) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Mature data: minimaal 50 % van de patiënten in de controlegroep is overleden. Hazard ratio Complete/partial response : CR/PR CR+PR=OR(R) Stable/progressive disease : SD/PD Risk of bias Overall /Progression Free Survival : OS/PFS Post Progression Survival : PPS

29 29

30 30

31 31

32 32

33 33

34 34

35 35

36 36

37 37

38 38

39 39

40 40

41 41

42 42

43 Venook et al JCO jan 2015

44

45 45

46 / 46

47 47

48 48

49 49

50 50

51 Prijsstelling geneesmiddelen Je vraagt wat de markt kan dragen Vanwege concurrentie moeten bedrijven grenzen opzoeken, ook in reklame Willingness to pay Shareholder value Weinig alternatieven voor privaat ondernemerschap 51

52 Prijsniveau s historisch gegroeid Concurrentie Taxanen (leidde tot instelling beleidsregels: bijzondere financiering) Weesgeneesmiddelen (leidde eerst tot subsidieregelingen, later beleidsregels) Multiple sclerose 52

53 Pakketbeheer, wat is dat eigenlijk? Zorginstituut adviseert over de vraag welke (toepassingen van) geneesmiddelen in het basispakket verzekerd moeten zijn. Bedrijven leggen dossier voor aan Zorginstituut Zorginstituut schrijft conceptrapport en legt dat voor aan de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) Daarna consultatie van belanghebbende partijen. Bijv. HOVON, CieBOM, patientenvereniging, verzekeraars Zorginstituut maakt dan uiteindelijk advies voor verzekeraars of minister 53

54 jaaragenda inbreng partijen ACP Pakketvraag Conceptrapport Zorginstituut Besluit RvB Advies Zorginstituut Scoping vooraf WAR 54

55 Initiative by industry, ZINL or insurers Notification or direct dossier demand Added value against 1 comparator Equal value against 1 comparator 2,5 mill < 2,5 mill 2,5 mill < 2,5 mill CVZ demands Dossier (4M) No assessment but monitoring Possibly assessment later on via risk based package management 55 Timing depends on agenda setting ZINL

56 Kernvragen pakketbeheer Hoe presteert een product ten opzichte van de standaardbehandeling of gebruikelijke behandeling? Itt kernvraag registratie: werkt het product en is het veilig? Hoe zit het met de onderbouwing van de farmacoeconomie, maw welke uitspraak kunnen we doen over welk rendement we krijgen voor ons geld? Incremental cost effectiveness ratio (ICER): hoeveel meer rendement krijgen we tegen hoeveel meerkosten? LYG: life years gained Cost/QALY: wat kost een voor kwaliteit van leven gecorrigeerd extra levensjaar? 56

57 Complicaties Soms studies onderweg gestopt, waarna cross-over Behandelgeschiedenis patiënten divers Waardering PFS ipv OS is lastig zonder QoL gegevens Soms is het niet ethisch meer om bewijs voor gegroeid gebruik te leveren via RCT Weinig head-to-head studies Bijdrage geneesmiddel aan behandelresultaat? 57

58 De waarde van stapsgewijze innovatie overlevingscijfers van vergevorderde dikke darmkanker' Beste Verpleegkundige zorg 4-6 Bolus 5-FU/LV Infusional 5-FU/LV capecitabine Irinotecan + bolus 5-FU/LV Irinotecan + infusional 5-FU/LV Bolus 5-FU/LV + oxaliplatin or irinotecan Oxaliplatin + infusional 5-FU/LV (N9741) 19.5 Irinotecan + bolus 5-FU/LV + bevacizumab Irinotecan (FOLFIRI)/oxaliplatin (FOLFOX) sequencing Irinotecan + bolus 5-FU/LV + bevacizumab oxaliplatin Totale overleving (maanden) 58

59 Example: colorectal cancer Until 2000: risk of recurrent disease after surgery %; 5-year survival also 30-40% Improvement through pre-operative radiotherapy Pathologist finding: local recurrence caused by rupture of membranes during surgery New surgical technique led to decrease of recurrence to 5% 10 february 2010 Clingendael European Health Forum Dr. Harm.J. Rutten oncologisch chirurg, Catharina Ziekenhuis Eindhoven

60 60 60

61 Valuation of cost-effectiveness Liver transplantation as result of alcoholism IKER heart transplantation treatment onchyomycosis 61 viagra Severity of disease (loss in QALY s) Source: RVZ 2006

62 Prijsstelling geneesmiddelen Je vraagt wat de markt kan dragen Vanwege concurrentie moeten bedrijven grenzen opzoeken, ook in reklame Willingness to pay Shareholder value Weinig alternatieven voor privaat ondernemerschap 62

63 Prijsniveau s historisch gegroeid Concurrentie Taxanen (leidde tot instelling beleidsregels: bijzondere financiering) Weesgeneesmiddelen (leidde eerst tot subsidieregelingen, later beleidsregels) Multiple sclerose 63

64 Onderhandelen over prijs Nieuw onderdeel van VWS (RIVM) Succesvol gedaan bij o.a. NOACs, Pompe & fabry en enkele anderen Nog veel in te halen bij buitenland Probleem: monopolisten, intramurale producten 64

65 65

66 ICER = Incremental cost effectiveness ratio Cost new minus Cost comp. = Incremental Cost Effects new minus Effect Comp. = Incremental total Effects Voorbeeld Incrementele kosten = ,- Incrementele effecten = 5 life years gained (LYG) Stel QoL=0,5 Incrementele utiliteiten = 2,5 quality adjusted life years (QALY) gained 66 ICER = /LYG en /QALY

67

68 Metastasized cancer QoL: 0,7 during PFS, 0,4 during PPS PFS (m) OS (m) Cost /p/y LYG QALY Cost /QALY BSC A B C Ps assume continued treatment post-progression

69 Combination therapy dilemma Assume department budget is 4 million Average treatment cost/year/ patient = 0,1 million: you treat 40 patients New therapy to be added to existing gives extension of 5 months PFS Added cost per patient/year: 0,1 million Are you going to introduce this? Then you can treat 20 patients

70 Oncologists are not health economists Health Affairs april 2012 survey ~900 oncologists Treatment should cost $ per life year saved, say half of respondents But they loosen up as soon as an individual case is presented. 70

71 Never give in : what makes a prescriber continue? Meeting volume requirements may save a department s existence May be necessary for the doctor personally: if I have to tot up at least 300 operations annually, I operate on anyone who is not yet dead Cost of treatment is not a consideration Lung cancer chemotherapy is worth 1358 in department income, plus drug costs. Watchful waiting is worth only 958 (Koster, 2012) 71

72 Wat kunnen oncologen bijdragen aan zinvol investeren? Meedoen aan uitkomstenonderzoek (via registries) Kwaliteit van leven QoL meten Start- en stopcriteria formuleren en toepassen Treatment beyond progression zorvuldig afwegen Stapelen therapie overdenken Onderbouwing leveren voor cost/qaly Gesprek aangaan over end-of-life opties 72

73 Conclusions Hoe bewuster behandelaars keuzes maken, hoe meer overheid afstand kan houden Hoge prijzen zijn deels onvermijdelijk Uitgaven deels beheersbaar door onderhandeling en inkoop Alle partijen hebben elkaar nodig voor het beste resultaat 73