Julius Center for Health Sciences and Primary Care Evaluation of new technology in health care

Transcriptie

1 Julius Center for Health Sciences and Primary Care Evaluation of new technology in health care Karel G. Moons UMC Utrecht

2 Prof. K. Moons Dr I. Meijer Prof. P. Bossuyt Prof. E. Buskens Prof. M. IJzerman Prof. J. Kievit Prof. E. Van Leeuwen Prof. W. Niessen Prof. T. Stijnen Prof. E. de Vries Dr J. Reitsma Dr L. Hooft University Medical Center Utrecht (Chair) Center for Science and Technology Studies (CWTS), University Leiden (secretary) Academic Medical Center Amsterdam University Medical Center Groningen University of Twente Leiden University Medical Center University Medical Center St Radboud Nijmegen Erasmus Medical Center Rotterdam Leiden University Medical Center University Medical Center Groningen University Medical Center Utrecht Dutch Cochrane Center

3 Mandarijnennetje Metal-on-Metal Hip Implants

4 KNAW Richting geven aan de evaluatie van nieuwe medische technologie/devices Advies dat niet technologische en economische ontwikkeling stagneert maar wel bevorderen van op waarde schatten van beschikbare evidence van device inzicht welke evidence nog ontbreekt disseminatie en gebruik van veilige en klinisch waardevolle devices door professionals, patiënten, andere stakeholders (METC, ZiN, ZonMW, verzekeraars, etc.)

5 Geneesmiddelen Traditioneel: focus op medicamenteuze therapieën stricte richtlijnen voor geneesmiddelenonderzoek + markttoelating Hierachie in evidence: RCT -> Observationeel onderzoek inferieur Geneesmiddelen slechts 1 vorm van therapie Therapie slechts 1 aspect van geneeskundige handelingen Diagnostiek, prognostiek, screening, monitoring (ziekten en behandelingen) medische technologie/devices/testen Veel minder focus en richtlijnen voor evaluatie van nietmedicamenteuze interventies therapeutische en niet-therapeutische

6 Niet-medicamenteuze therapeutische interventies

7 Diagnostische/prognostische/screening/monitoring devices/testen Slide: PMM Bossuyt & JBR Reitsma

8 Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen

9 Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen + Biomarkers ( hits) Proteomics /Genomics/Metabolomics (personalized medicine)

10 Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen Home devices / medical apps / e-health (> )

11 Diagnostische/prognostische/screening/monitoring testen Voorspel-/predictie-/beslisregels (10.000s) Big Data era

12 Niet-therapeutische devices (testen)

13 + Test-device evaluaties Fryback; Nierenberg; Mackenzie; Freedman; Hunink; Lijmer; Bossuyt; Moons Veelal gebaseerd op geneesmiddelen onderzoeksparadigma Technische evaluatie (technical performance) Veiligheid (safety) Test accuratesse (clinical accuracy) Toegevoegde waarde (added/comparative accuracy) Klinische waarde voor besluitvorming (effectiveness) Klinische waarde voor de patiënt (effectiveness) Kosten-effectiviteit

14 A-view test hartchirurgie

15 Achtereenvolgende studies 1. Limitaties huidige situatie/testen 2. Technische performance en veiligheid

16 Achtereenvolgende studies 3. Diagnostische accuratesse 4. Toegevoegde diagnostische accuratesse

17 Achtereenvolgende studies 5. (kosten)-effectiviteits analyse 6. Implementatie studie Conform de boeken Maar 10 jaar ouder

18 + Houdbaar? > devices (therapeutische +non-therapeutische) > medische apps/e-health > predictie/beslisregels s (nieuwe) biomarkers Idealiter volgens wetenschappelijke paradigma: technical, safety, RCTs, cost-effectiveness (cf. drugs) Maar: Devices zijn geen geneesmiddelen andere markttoelating/kortere levensduur/minder geld En: Heel veel devices RCT paradigma onhoudbaar alternatieve onderzoeksbenaderingen nodig

19 Huidige situatie Geneesmiddelen: stricte evaluatie richtlijnen + markttoelating Devices op de markt na CE toekenning (KEMA/DEKRA) focus op safety + technical performance Veel minder op (empirisch aangetoonde) clinical performance/value/benefits Consequenties Heel veel medische technologie op de markt Op dat moment nog weinig empirisch bewijs voor clinical performance/value/benefit Artsen/verzekeraars/ziekenhuis directies/zin geen idee welk device te gebruiken/aan te schaffen/te vergoeden voor welke situatie/patiënt

20 Huidige situatie (2) Ontwikkelaars/bedrijven klagen : waarom gebruik je mijn device niet; we hebben toch CE? Gebruikers klagen : Waarom zou ik: geef evidence over klinische effectiviteit? (RCT reflex) Is device echt beter dan wat ik nu doe? Toegevoegde waarde voor mij of mijn patiënt? Regulatoire instanties (ZiN) + Verzekeraars in toenemende mate vragen/eisen laat staan patiënten Contrast logisch: weinig handvatten voor device-onderzoek welke evidence nodig voor welke type devices en welke situatie

21

22 Overkoepelende principe Gegeven de immer stijgende zorgkosten + rappe technologische ontwikkelingen maatschappij mag verwachten dat nieuwe devices (toegevoegde) klinische waarde hebben Maar moet geneesmiddelen-paradigma op de devices gelegd worden? Helpen we daar de geneeskunde (+ economie) mee vooruit?

23 Scope rapport Inzicht geven welke evidence in feite gegenereerd wordt met welke studieopzet/benadering Welke onderzoeksbenadering/evaluatie is meest geschikt gegeven: Device type en karakteristieken (bv. therapeutisch of niet-therapeutisch) Beoogde context, indicaties, gebruikers, patiënten, etc. zonder technologische + economische ontwikkelingen te stagneren

24 Intentie Commissie niet in positie wet/regelgeving te veranderen w.b. CE toekenning en vergoedingensysteem maar gegeven huidige regelgeving richtlijnen te geven teneinde: Op waarde schatten van gepresenteerde evidence van een device in elk stadium van ontwikkeling (bv. bij CE indiening) Inzicht in welke kennis nog ontbreekt besluitvorming vervolgstudies Disseminatie + gebruik van veilige en klinisch relevante devices door professionals, patiënten en andere stakeholders

25 Stakeholders survey: Resultaten - Huidige regelgeving focus op: - Safety + technical performance - Geen advisering nodig (MEDdev duidelijk) - Hoewel compliance aan richtlijnen beter kan - Recente EU richtlijn meer nadruk op clinical investigations - Advisering hoe deze evaluaties w.b. clinical performance/benefits (niet wanneer) - Gegeven device type+karakteristieken

26 Stakeholders survey: Resultaten (2) Device ontwikkeling+evaluatie vaak technologie-gedreven weinig Betrokkenheid downstream gebruikers en stakeholders specificatie werkingsmechanisme/consequenties van device gebruik directe en indirecte effecten ( waarom ook: vaak niet nodig voor CE ) specificatie wie profiteert (patiënten, professionals, maatschappij) en hoe nadruk op huidige zorg in beoogde indicatie/context Kennis over invloed van user interference en leercurven

27 Advies 1. Gegeven grote diversiteit in devices : geen unieke aanpak Geen one-size-fits-all (i.t.t. geneesmiddelen) Niet zelfde onderzoeksparadigma als voor geneesmiddelen geen expliciete hierarchie in evidence 2. Zo vroeg mogelijk in ontwikkelingsproces samenwerking tussen: Ontwikkelaars Fabrikanten Zorgprofessionals Methodologen/statistici/HTA deskundigen Notified bodies Patiënten ( what patients value/expect )

28 Advies (2) 3. Definieer samen (ook zo vroeg mogelijk): a. Type/karakteristieken device (bv. therapeutisch/niet-therapeutisch) b. Werkingsmechanisme Doelpopulatie/beoogde context en indicatie Huidige zorg in die beoogde context (wat voegt device toe) Gewenste+ongewenste effecten: in wie (artsen/patiënten) en wanneer in tijd Leercurves te verwachten c. Optimale onderzoeksaanpak (conceptueel) Pragmatische RCT d. Nagaan of kan benaderen met alternatieve aanpak Gegeven device type/karakteristieken/context e. Niet elke device evaluatie added clinical benefits met RCT Linked evidence approaches kwantitatief en kwalitatief

29 Conluding remarks

30 Conclusies Niet vingerwijzen Regelgeving te eenvoudig Ontwikkelaars alleen oog voor CE Notified bodies niet strict genoeg Zorgprofessionals/METCs/ZiN/ZonMw te rigide in eis om RCT-evidence Medische devices/technologie zijn geen geneesmiddelen Geen one-size-fits-all Geen hierarchy of evidence RCT-eis is niet per se juiste reflex voor elke device (doorontwikkeling)

31 Conclusies (2) Network of collaborators: van ingenieurs en fabrikanten tot eindgebruikers en regelgevende instanties we hebben toch CE! versus geef mij eerst het RCT bewijs! helpt de wereld niet vooruit de economie noch de geneeskunde Economische groei is niet devices naar markt brengen, maar zorgen dat ze ook gebruikt worden gezamenlijke aanpak

32 Conclusies (3) Advies aan alle stakeholders betrokken bij ontwikkeling, evaluatie, gebruik en regulering van medische technologie teneinde beschikbare kennis op waarde te schatten gegeven device type Welke benadering waarom, hoe en wanneer? Teneinde betere keuzen te maken w.b. evaluatie, introductie, gebruik en vergoeding Beschermen van fabrikanten, gebruikers, patiënten en maatschappij voor introductie van onveilige en onnodige devices

33 Voor wie? Industry (SME) Technicians/engineers Medical researchers Healthcare professionals Notified Bodies Regulatory agencies (ZiN/ZonMW) Health Insurance Companies Medical ethical review boards