nieuwsbrief Augustus 2016

Transcriptie

1 Ook in 2016 heeft het MaculaFonds weer subsidie verleend aan wetenschappelijk onderzoek. Er is geld gegeven aan drie verschillende projecten, die ieder op een geheel eigen manier de behandeling van macula-degeneratie willen verbeteren. De projecten zijn: 1. Selectie en karakterisatie van nieuwe stamcelbronnen ter verbetering van de resultaten van (experimentele) RPE transplantaties voor maculadegeneratie: een patiëntvriendelijke aanpak met genoomstabiliteit en zonder transplantaatafstoting. Projectleider prof. Arthur Bergen, AMC- UvA, Amsterdam. Door het MaculaFonds verleende subsidie: verdeeld over twee jaar. Retina pigment epitheel (RPE) bestaat uit cellen die deel uitmaken van het netvlies. Afwijkingen aan deze cellen spelen een rol bij macula-degeneratie. Uit stamcellen kunnen nieuwe RPE-achtige cellen gekweekt worden. De hoop is dat deze cellen het zieke RPE kunnen vervangen en zo werkzaam zijn tegen maculadegeneratie. Er kunnen echter complicaties optreden zoals afstoting van de cellen en kanker. Dat komt omdat de stamcellen niet uit het lichaam van de patiënt zelf komen. Door op een slimme manier wel gebruik te maken van de cellen van de patiënt zelf, hoopt professor Bergen deze problemen te kunnen omzeilen. nieuwsbrief Augustus 2016 MaculaFonds versterkt onderzoek naar maculadegeneratie met subsidie aan drie projecten Door Frans Zitman, voorzitter 2. Persoonsgerichte zorg voor leeftijdgebonden macula-degeneratie Projectleider prof. Anneke den Hollander, Radboudumc, Nijmegen. Door het MaculaFonds verleende subsidie: verdeeld over drie jaar. Het complementsysteem is het deel van ons afweersysteem dat kant-en-klaar in onze genen geprogrammeerd zit. Bij patiënten met macula-degeneratie is dit systeem te actief. Soms zijn ook de genen die er bij betrokken zijn afwijkend. Doel van deze studie is vast te stellen welke genen de activiteit van het complementsysteem bepalen en welke afwijkingen in genen er een rol bij spelen. Als dat bekend is, kan voor iedere patiënt een genetisch profiel worden opgesteld ten aanzien van het complementsysteem en op grond daarvan een specifiek op haar of hem toegesneden behandeling. 3. Systematische opsporing van ABCA4 RNA splice defecten in personen met maculopathieën. Projectleider prof. Frans Cremers, Radboudumc, Nijmegen. Door het MaculaFonds verleende subsidie: verdeeld over twee jaar. ABCA4 is de naam van een gen. Afwijkingen in dat gen kunnen onder meer de ziekte van Stargardt veroorzaken. Er zijn heel veel van die afwijkingen die ieder op hun eigen wijze het beloop van de ziekte bepalen. Doel van dit project is ze systematisch

2 allemaal in kaart te brengen en daardoor de diagnostiek te verbeteren en nieuwe behandelingen te ontwikkelen. De projectleiders zullen in de komende nummers van deze Nieuwsbrief doel en opzet van hun projecten voor nietdeskundige lezers inzichtelijk maken. Bij het selecteren van projecten en het toekennen van gelden is ook deze keer weer samengewerkt met andere fondsen op het gebied van oogziekten in UitZicht. Deze organisatie nodigde in de tweede helft van 2015 Nederlandse oogonderzoekers uit om projecten in te dienen. Er kwamen voor alle oogziekten bij elkaar 35 projecten binnen die samen ruim 5,7 miljoen euro vroegen. Veel meer dan de iets meer dan 1 miljoen euro die de fondsen samen beschikbaar kunnen stellen. Er moest dus alleen daarom al geselecteerd worden. Maar selecteren is ook noodzakelijk om het allerbeste onderzoek eruit te halen. Daarom zette UitZicht weer een beoordelingsprocedure op. Die bestond uit twee delen: 1) De projecten werden op hun wetenschappelijke kwaliteit beoordeeld door deskundigen. Ze kwamen uit Nederland, maar vaak ook uit het buitenland. Uiteraard waren de deskundigen zelf niet bij het project betrokken. 2) De projecten werden ook beoordeeld op relevantie voor patiënten met oogziekten. Dat werd gedaan door een panel van mensen die zelf aan een oogziekte lijden en verstand hebben van wetenschappelijk onderzoek. Van de 35 projecten hadden er 12 te maken met macula-degeneratie. Ze allemaal financieren was onmogelijk. Daarvoor hebben we veel te weinig geld. Ook voor de projecten die over macula-degeneratie gingen moest het bestuur een keuze maken. Het werden uiteindelijk de drie hierboven beschreven projecten. Ze scoren alle drie hoog wat betreft wetenschappelijke kwaliteit en relevantie voor patiënten. Ons budget laat het helaas niet toe om deze drie projecten in zijn geheel te financieren. Gelukkig zijn wij niet het enige fonds dat ze subsidieert. Ook andere fondsen die in UitZicht participeren, doen er aan mee. We hebben met het Oogfonds ook de afspraak om ieder jaar tenminste één project samen te financieren. Dat is ook dit jaar weer het geval. Maar ook dan lukt volledige financiering van de projecten nog niet, maar wel zo dat ze met het nodige passen en meten door de onderzoekers uitvoerbaar zijn. Het zou natuurlijk geweldig zijn als we, samen met de andere fondsen, de projecten volledig zouden kunnen financieren. Ook hadden we graag nog meer projecten die eveneens van hoge kwaliteit en erg relevant zijn gehonoreerd. Maar we hebben er gewoon het geld niet voor. We zouden daar graag verandering in brengen. Dat lukt niet zonder uw hulp. Daarom doen we een dringend beroep op u: Stort alstublieft uw bijdrage op: NL27INGB ten name van MaculaFonds, Utrecht

3 Moleculaire regulatie van angiogene tipcellen in natte macula-degeneratie Door prof Reinier Schlingemann, AMC Amsterdam Dit onderzoeks-project is na twee jaar afgerond en conform de afspraken is onderstaand eindverslag aan de subsidiegevers verstrekt. Het MaculaFonds heeft voor dit project beschikbaar gesteld. Bij mensen met leeftijdgebonden maculadegeneratie (LMD) kan het voorkomen dat er door de veroudering van het netvlies en de bloedvaten zuurstoftekort ontstaat. Bij zuurstoftekort reageert het netvlies door eiwitten aan te maken die de groei van nieuwe bloedvaten stimuleren. Dit kan tot gevolg hebben dat er te veel nieuwe bloedvaten gemaakt worden, en dat ze gaan groeien op plaatsen waar dat niet hoort. Vooral in de macula, het deel van het oog waarmee men scherp ziet, kan dit grote gevolgen hebben voor het zicht van patiënten. Wij geloven dat de huidige therapieën beter kunnen door een gerichter doelwit te zoeken. Ons onderzoek heeft zich daarom gericht op cellen die groeiende bloedvaten leiden. Elk groeiend bloedvat heeft een zogenaamde tipcel die de groei van het bloedvat dirigeert. Tipcellen voelen waar het zuurstoftekort is en sturen vervolgens het nieuwe bloedvat in de goede richting. In de afbeelding zijn de bloedvaten in het netvlies van een muis zichtbaar gemaakt met een groene kleur. De pijlpunten wijzen naar de tipcellen. Eronder is een voorbeeld van een tipcel in een celkweekmodel te zien. Tot voor kort konden tipcellen alleen in proefdieren onderzocht worden. Met ons onderzoek hebben we voor het eerst aangetoond dat tipcellen ook in een kweekschaaltje groeien en bestudeerd kunnen worden. Om te onderzoeken wat belangrijke eiwitten zijn voor tipcellen hebben we in voorgaand onderzoek onderzocht welke eiwitten meer of juist minder worden gemaakt door de tipcellen. In dit project zijn we aan de slag gegaan met de meer dan 400 eiwitten die in verschillende hoeveelheden worden gemaakt door tipcellen en andere cellen.

4 Dit in de hoop een eiwit te vinden dat essentieel is voor het bestaan van tipcellen, maar niet voor de andere cellen. Dit zou in onze ogen een ideaal doelwit zijn voor toekomstige therapie. We hebben in dit onderzoek eiwitten uitgezocht die meer worden gemaakt in tipcellen en hebben deze eiwitten specifiek geremd in ons laboratorium en vervolgens hebben we gekeken of het aantal tipcellen is verminderd en of de cellen nog in staat zijn om bloedvaatjes te maken. Inmiddels hebben we acht eiwitten geïdentificeerd die belangrijk zijn voor het bestaan van tipcellen. Remming van deze eiwitten remt ofwel het bestaan van de tipcellen ofwel hun functie als leider van groeiende bloedvaten ofwel beide. Om de precieze functie van deze eiwitten verder te onderzoeken hebben we onder andere gebruik gemaakt van diermodellen en wiskundige computermodellen die gedrag van bloedvatcellen kunnen simuleren. Vervolgonderzoek naar de belangrijkste kandidaat, een eiwit genaamd IGF2, is nog gaande en het lijkt erop dat zonder dit eiwit de tipcellen zichzelf niet in stand kunnen houden. Een ander belangrijk resultaat van dit onderzoek is dat we hebben laten zien dat een aantal eiwitten waarvan werd gedacht dat ze belangrijk zouden zijn voor tipcellen geen grote rol spelen. Door dit te onderzoeken in het laboratorium voorkomen we onnodige dierproeven. Al met al heeft het onderzoek geleid tot acht verschillende wetenschappelijk artikelen waarvan een aantal nog wordt voorbereid en een aantal al is gepubliceerd. Help het MaculaFonds met het financieren van wetenschappelijke onderzoeksprojecten naar macula-degeneratie. Stort uw bijdrage op: NL27INGB ten name van MaculaFonds, Utrecht

5 Giftbox Heeft u binnenkort een jubileum of andere bijeenkomst en wilt u geld inzamelen voor het MaculaFonds, dan kunt u een giftbox aanvragen bij het landelijk bureau, tel " Colofon Deze nieuwsbrief is een onafhankelijke uitgave van het MaculaFonds Het bestuur is volledig verantwoordelijk voor de inhoud van deze nieuwsbrief. Stichting MaculaFonds Postbus GK Utrecht ( : info@maculafonds.nl Bankrekening NL27INGB t.n.v. Stichting MaculaFonds, Utrecht Bankrekening NL98ABNA t.n.v. Stichting MaculaFonds, Utrecht Bestuur van het MaculaFonds Prof.dr. Frans G. Zitman, voorzitter ( : franszitman@gmail.com Mr. Albert K.C. de Brauw, secretaris ( : akc@debrauw.net Marien A.M. Verdult, penningmeester ( : marienverdult@casema.nl Frans Stoop, bestuurslid (voorzitter van de MaculaVereniging) ( : fst@live.be Dr. Yvonne de Jong-Hesse, bestuurslid (oogarts) ( : y.dejong@vumc.nl Marga J. Allin, bestuurslid (fondsenwerving en externe contacten) ( : margaret.allin@gmail.com Wetenschappelijke Adviesraad Prof.dr. E. van Kuijk, MD, PhD Professor & Chairman University of Minnesota, Department of Ophthalmology / MMC 493, Minneapolis, USA Prof.dr. P.J. Ringens, Oogziekenhuis Maastricht MUMC Prof.dr.ir. P.F.F. Wijn, hoogleraar afdeling Klinische Fysica, Máxima Medisch Centrum, Veldhoven Periodieke gift of machtiging U kunt het MaculaFonds steunen op basis van een vaste periodieke gift of machtiging. Doch spontaan schenken mag/kan altijd! Voor een periodieke gift geldt dat u een schriftelijke overeenkomst aangaat met het MaculaFonds voor ten minste vijf jaar. Omdat het MaculaFonds een ANBI-status (Algemeen Nut Beogende Instelling) heeft, kunt u deze gift voor 100% aftrekken van uw inkomstenbelasting. Voor meer informatie of het aanvragen van de formulieren voor een periodieke gift kunt u vrijblijvend contact opnemen met: Secretariaat MaculaFonds, tel , info@maculafonds.nl. Wilt u het MaculaFonds liever machtigen periodiek een bedrag van uw bankrekening af te schrijven, vul dan de bon in. naam: straat/huisnr: postcode/plaats: M/V machtigt het MaculaFonds tot wederopzegging: maandelijks 5,00 per maand / kwartaal / jaar éénmalig af te schrijven van bankrekeningnr.: NL datum: handtekening: U kunt deze machtiging opsturen naar: MaculaFonds Postbus GK UTRECHT

6 dankt haar donateurs en steunpilaren voor hun waardevolle bijdragen aan het fonds. Ergra low vision De specialist voor slechtzienden in meer dan 100 ziekenhuizen telefoon Waar uw zicht ophoudt, begint de visie van Optelec telefoon internet: Science For A Better Life MaculaFonds - info@maculafonds.nl - NL27INGB