A two year, double-blind, randomized, multicenter, active-controlled study to evaluate the safety en efficacy of fingolimod administered orally once

Transcriptie

1 A two year, double-blind, randomized, multicenter, active-controlled study to evaluate the safety en efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon beta-1a i.m. once weekly in pediatric patients with MS

2 Komende 20 minuten Achtergrond Wat houdt de studie in Wie kunnen meedoen Samenvatting Vragen

3 Wat is MS?

4

5

6 Klinische klachten tijd (jaren)

7 relapsing remitting Klinische klachten tijd (jaren)

8 relapsing remitting Klinische klachten tijd (jaren)

9 relapsing remitting Klinische klachten tijd (jaren)

10 relapsing remitting Klinische klachten tijd (jaren)

11 relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

12 ontstekingsfase relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

13 ontstekingsfase axon verlies relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

14 ontstekingsremmers ontstekingsfase axon verlies relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

15 ontstekingsremmers ontstekingsfase axon verlies relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

16 ontstekingsremmers ontstekingsfase axon verlies relapsing remitting secundair progressief Klinische klachten tijd (jaren)

17

18

19 Om te slikken: fingolimod Werking 40-50% minder aanvallen Minder MRI activiteit Geen lange termijn data beschikbaar Bijwerkingen Eerste dosis: hartritme stoornis (2%) Hoge bloeddruk (13%) Lymphopenie (10%) Leverenzymen verhoging (10%) Meer infecties: lagere luchtweg infecties (12%), Ernstige herpes en varicella zoster infecties (10%) Huidkanker (basaascel-carcinoom 2%) andere maligniteiten Macula oedeem (1%)

20

21

22 A two year, double-blind, randomized, multicenter, active-controlled study to evaluate the safety en efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon beta-1a i.m. once weekly in pediatric patients with MS

23 A two year, double-blind, randomized, multicenter, active-controlled study to evaluate the safety en efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon beta-1a i.m. once weekly in pediatric patients with MS IPMSSG

24 A two year, double-blind, randomized, multicenter, active-controlled study to evaluate the safety en efficacy of fingolimod administered orally once daily versus interferon beta-1a i.m. once weekly in pediatric patients with MS IPMSSG

25 Hoe ziet studie eruit

26 Hoe ziet studie eruit Voorbereidingsfase

27 Hoe ziet studie eruit Loting voor Avonex of Fingolimod

28 Hoe ziet studie eruit Studie duur 2 jaar

29 Hoe ziet studie eruit Eind van de studie

30 Hoe ziet studie eruit Vervolg:iedereen mag Fingolimod

31 Vragen die studie hoopt te beantwoorden 1. hoe effectief is fingolimod in vergelijk met avonex Hoeveel aanvallen per jaar gedurende de studie Hoeveel kinderen blijven aanvalsvrij Hoe lang duurt het tot de eerste aanval onder medicatie Effect op MRI: hoeveelheid aankleurende afwijkingen 2. hoe veilig is fingolimod bij kinderen Aantal en soort bijwerkingen Relatie tussen dosis fingolimod en spiegel meetbaar in bloed.

32 Wie kunnen mee doen Kinderen van 10 tot en met 17 jaar Zekere diagnose MS Minimaal 1 aanval in afgelopen jaar of 2 aanvallen in afgelopen 2 jaar EDSS onder de 6.0 (zelfstandig lopen)

33 Wie kunnen niet meedoen aan de studie Kinderen met progressieve MS Actieve chronische ziekte anders dan MS (Bv SLE) of immuun stoornis (BV HIV) Kinderen met ADEM of ziekte van Devic (NMO) (spectrum) Antistoffen tegen interferon beta Eerdere behandeling met ACTH, immuunglobulinen, natalizumab, cladribine, cyclophosphamide, mitoxantrone, azathioprine, methotrexaat, rituximab, ofatumumab, ocrelizumab, alemtuzumab, teriflunomide en dimethylfumraat LET OP: eerdere behandeling met AVONEX, REBIF, BETAFERON en COPAXONE mag wel, mits geen antistoffen tegen interferon beta.

34 Wie kunnen niet meedoen aan de studie Macula-oedeem Aktieve infectie, onvoldoende vaccinaties Nog geen compleet vaccinatie schema Hart-aandoeningen Ernstige longziekte Ernstige nierziekten

35 Veiligheid Eerste dosis IN ziekenhuis Frequente controle: Bloed X-thorax Bot foto s MRI-scans elke 6 maanden ECG Urine controle Lichamelijk onderzoek Neurologisch onderzoek Long testen Oog onderzoek

36 Samengevat Onderzoek dat de werking van Fingolimod gaat vergelijken met Avonex Er wordt geloot wie Fingolimod gaat krijgen en wie Avonex Duur van de studie is 2 jaar. Hierna mag iedereen Fingolimod gaan gebruiken Studie wordt gedaan in nationaal kinder MS centrum Onderzoek betaald door Novartis.

37 ragen?