Fysieke training bij kinderen met Duchenne. Auteurs: Wendy Boers; Stephanie van den Broek

Transcriptie

1 Fysieke training bij kinderen met Duchenne. Auteurs: Wendy Boers; Stephanie van den Broek Inleiding In dit literatuuronderzoek onderzoeken wij wat het effect van fysieke training bij kinderen met Duchenne spierdystrofie is. Duchenne is een progressieve spierziekte die in de jonge jaren vaak tot uiting komt in spierzwakte in de benen waardoor deze kinderen ook niet kunnen rennen. Het rennen bij kinderen met Duchenne lijkt meer op snelwandelen. ( van Empelen 2006) Naast de problemen met het rennen zijn er bij kinderen met Duchenne ook problemen bij de motorische ontwikkeling en is er sprake van mentale retardatie. (van Empelen 2006) Wij zoeken in literatuur naar evidentie voor fysieke training bij kinderen met Duchenne. De laatste jaren is er veel informatie vrij gekomen over krachttraining bij kinderen met Duchenne. Er is alleen nog minder bekend over een fysieke training of fitnesstraining voor de doelgroep. Voorafgaand aan dit literatuuronderzoek hebben wij een hypothese gesteld. Onze hypothese is: laag intensieve trainingen hebben een positief effect op de kwaliteit van leven bij Duchenne patiënten. Hoog intensieve trainingen daarentegen hebben een negatief effect op de spieren van kinderen met Duchenne. Om onze hypothese goed te onderzoeken hebben wij een hoofdvraag gesteld en daar 2 deelvragen aangekoppeld. Heeft lichamelijke training een positief effect op het kwaliteit van leven voor kinderen met Duchenne. Aan deze hoofdvraag hebben wij vervolgens 2 deelvragen gekoppeld, namelijk: -Is er evidentie dat er met lichamelijke training op lange termijn affecten worden behaald? - Is er evidentie over verschillende trainingen bij kinderen met Duchenne?

2 Methode De methode bestaat uit het zoeken op internetsites als Pubmed, Medline en Cochraine naar artikelen die wij wilden gebruiken. Ook hebben wij gebruik gemaakt van de universiteit van Amsterdam (AMC) om daar naar fulltexten te zoeken. Al deze artikelen moesten te maken hebben met Duchenne en een lichamelijk/ fysieke training. Als je alleen training intypte was er veel informatie over gentherapie en steroïde therapie. Daarom hebben wij ook niets kunnen vinden onder het kopje Duchenne AND training. Omdat deze zoekopdracht te groot was. Wij hebben daarom onze zoekopdracht gespecificeerd naar fysieke training en termen die er op lijken. Deze worden hieronder benoemd. De volgende zoektermen zijn gebruikt; Duchenne, physical training, physiotherapy, exercise en rehabillitation. Deze termen zijn in verschillende combinaties gebruikt. Wel hebben wij Duchenne aangehouden en hebben wij er geen Neuromusculaire aandoeningen van gemaakt. Op deze manier wilden wij voorkomen dat er in een onderzoeken meerdere aandoeningen bij elkaar zijn gestopt waardoor het effect minder goed te bepalen was. De artikelen die wij hebben gebruikt mochten niet ouder zijn dan Als ze ouder zijn en we hebben ze toch gebruikt dat staat dit benoemd in de discussie hieronder. De artikelen die wij gevonden hebben, zijn geanalyseerd door middel van de CATanalyse en vervolgens beoordeeld of zij bruikbaar zijn of afgekeurd worden omdat het niveau van de artikelen te laag zou zijn. Tevens hebben wij een niveau aan de artikelen toebedeeld, de niveaus zijn te vinden in tabel 1, wij hebben gebruik gemaakt van 4 artikelen met niveau B en 1 artikel met niveau D. (Zie tabel 1)

3 Tabel 1. Indeling van de literatuur naar de mate van bewijskracht zoals gehanteerd in deze literatuurstudie. (Bron: EBRO-platform/CBO12.) Kwaliteitsniveau van de artikelen (interventie en preventie) A1 Systematische reviews die ten minste enkele onderzoeken van A2-niveau bevatten, waarbij de resultaten van de afzonderlijke studies consistent zijn. A2 Gerandomiseerd vergelijkend klinisch onderzoek (RCT) van goede methodologische kwaliteit (gerandomiseerde, dubbelblinde gecontroleerde trials) van voldoende omvang en consistentie. B Gerandomiseerd vergelijkend klinisch onderzoek (RCT) van matige kwaliteit of onvoldoende omvang; ander vergelijkend onderzoek (niet-gerandomiseerd, vergelijkend cohortonderzoek, patiëntcontroleonderzoek). C Niet-vergelijkend onderzoek. D Mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden. Om meer kennis te vergaren voor dit literatuuronderzoek over de behandeling bij kinderen met NMA hebben wij een dag meegelopen met verschillende therapeuten. Op deze manier wisten we in ieder geval wat we ons moesten voorstellen bij kinderen met NMA en waar de behandeling nu uit bestaat. Buiten het meelopen, hebben wij ook 2 boeken geraadpleegd die ons zijn aangeraden door onze begeleidster vanuit Heliomare. De boeken Kinderfysiotherapie ( van Empelen 2006) en Kinderrevalidatie (Meihuizen-de Regt, 2003).

4 Resultaten De overeenkomsten die de onderzoeken en de reviews, die vernoemd worden in de tabel(tabel 2), vermeldden was dat trainingen op hoge intensiteit vermeden moeten worden. Naar deze trainingen is nog maar erg weinig onderzoek gedaan en er kan dus niet bewezen worden dat het effect heeft. Tot nu toe concluderen de verschillende auteurs (McDonald CM, Ansved T) dat hoge intensiteit alleen een nadelig effect heeft. Tabel 2.samenvatting artikelen gebruikt voor literatuuronderzoek. Auteurs Jaar van Methode Resultaten Toevoegingen Kwaliteitsniveau publicatie T. Ansved 2003 Een review van alle bestaande onderzoeken over trainingen bij kinderen met Duchenne en andere neuromusculaire aandoeningen. Er is nog geen effectieve behandeling gevonden dat de spierkracht verbeterd met uitzondering van Prednison. Exentrische training moet vermeden worden bij kinderen met NMA. Tot nu toe lijkt trainen bij lage intensiteit het best te werken voor spierdystrofische aandoeningen McDonald CM 2002 Deze review gaat over Veel mensen met NMA zijn lichamelijke activiteit bij lichamelijk inactief doordat zij mensen met NMA. in een rolstoel zitten of niet in staat zijn om te sporten. Dit onderzoek toont aan dat de kans op nevenpathologieën verkleint. Ook vergroot het de dagelijkse energie van het kind met Duchenne. Kooi van der EL et al In deze review worden de In de resultaten wordt lichamelijk trainingen beschreven dat gebruik van vergeleken bij kinderen met low- intensity training goed fascioscapulohumeral dystrofie kan en geen schade oplevert en dystrofische myotonie. aan de spieren. Ook kan er op deze manier een krachttraining gedaan worden zonder dat er schade aan de spieren ontstaat. Er is zelfs een lichte vooruitgang van de spierkracht aangetoond. Bestaande onderzoeken zijn B niet van hoge kwaliteit. Doordat in 1 onderzoek vaak kinderen met verschillende aandoeningen zijn de uitkomsten niet goed te interpreteren. In deze literatuur studie B wordt er veel gesproken over nog uit te voeren onderzoek. Er zijn nog veel vragen en er zijn veel hypothesen. Ook hier wordt vermeld dat er nog veel verder B onderzoek moet plaatsvinden voor de andere soorten spierdystrofieën. Er is nog weinig bekent over de krachttrainingen met hogere intensiteit.

5 Olsen DB Onderzoek waarbij 12 weken lang gefietst wordt op een ergometer door patiënten met FSHD. Er werd gebruik gemaakt van een lage werk intensiteit maar wel getraind op VO2max. Aan het einde van het onderzoek is gebleken dat de VO2max is gestegen en dat de training van laag tot matig intensiteit geen schade heeft aangericht bij de spieren. De auteurs beweren hierdoor dat aerobic training bij kinderen met FSHD geen negatief effect heeft op de spieren. Dit onderzoek is van matige kwaliteit. Er is hier geen sprake van gerandomiseerde, dubbelblinde gecontroleerde trials, of überhaupt van blindering. Ook is er niet verteld of er patiënten zijn uitgevallen en hoelang en hoeveel er gefietst werd. B Sayers SP 2000 Een workshop waar de nieuwe De mening van deze Dit is een workshop D literatuur en bestaande deskundigen is hetzelfde als geweest en geen literatuur wordt doorgenomen. alle auteurs van de onderzoek. Dit is dus van Verder meningen wat er nog onderzoeken en reviews ook laagste kwaliteit maar was meer onderzocht zou moeten hebben. Er is te weinig goed wel bruikbaar. worden. onderzoek geweest over exercise therapy bij kinderen met Duchenne en andere spierdystrofische aandoeningen. Ansved T concludeert dat excentrische contracties en trainingen van hoge intensiteit vermeden moeten worden door patiënten met snel progressieve spierdystrofie als Duchenne. Hij formuleert de volgende hypothese over gebruik van continu lage intensiteit trainingen. Door in een vroeg stadium van de ziekte te beginnen met trainen in een lage intensiteit is het mogelijk dat er veranderingen optreden in de spiervezels. Ziekten als Duchenne en Becker zouden kunnen veranderen in langzaam degeneratieve ziekten. Deze hypothese is aangenomen aan de hand van twee onderzoeken. (Sayers SP 2000, Webster AJ 1988) Helaas is er verder geen bewijs dat deze hypothese ook daadwerkelijk uit is gekomen. In een ander reviews (Kooi vd EL, 2005) worden de aandoeningen facioscapulohumeral dystrofie en dystrofische myotonie onderzocht. Er wordt in dit onderzoek bekeken of matig intensieve krachttraining effect heeft op de spieren. Er is in dit onderzoek aangetoond dat bij deze twee aandoeningen geen negatief effect plaats vindt. Bij facioscapulohumeral dystrofie is er zelfs een kleine vooruitgang gezien in de spieromvang. Ook bij de dystrofische myotonie zijn er geen negatief effecten gevonden. De onderzoekers geven wel als conclusie dat er te weinig goede onderzoeken bestaan om met zekerheid deze conclusies te kunnen trekken. Ook zijn zij van mening dat er specifiek onderzoek gedaan moet worden naar andere spier dystrofische aandoeningen.

6 De resultaten van alle onderzoeken( Sayers SP 2000, Kooi vd EL 2005, Ansved T 2002, McDonald 2002, Olsen DB 2004) komen op hetzelfde neer, low- intensity training is positief bevonden en geeft geen schade aan de spieren. Excentrische contracties en high- intensity training moeten vermeden worden vanwege te weinig onderzoek. Discussie Wij hebben in dit onderzoek gebruik gemaakt van 5 onderzoeken. De onderzoeken die wij gebruikt hebben zijn van niet zo een hoge kwaliteit als we gehoopt hadden. Er zijn weinig onderzoeken te vinden over fysieke/ lichamelijke trainingen bij NMA. Er zijn veel onderzoeken gevonden over gebruik van Prednison en van andere medicijnen bij kinderen met NMA maar over behandelingen als training is weinig bekent. De onderzoeken die bestaan, hebben een grote diversiteit van patiënten met neuromusculaire aandoeningen. Hierdoor is er geen eenduidige conclusie te trekken over de effecten van de onderzochte behandeling. (Fragala- Pinkham AM 2004,2006) In methode hebben wij beschreven dat wij de artikelen zochten op Duchenne. Tijdens ons literatuuronderzoek hebben wij deze mening aangepast. Er waren te weinig onderzoeken die specifiek op Duchenne gericht waren die van redelijke kwaliteit waren. (Tabel 1) In principe hebben alle NMA dezelfde beloop, het enige grote verschil zit in de snelheid van de progressiviteit. Dit is de reden dat we ook 3 onderzoeken hebben gebruikt die niet specifiek voor Duchenne waren ( McDonald 2002, Olsen DB 2004, Kooi vd EL). Wat er in meerdere reviews naar voren kwam (Ansved T, McDonald C M) was dat er te weinig onderzoeken zijn uitgevoerd die langer dan een jaar duurden. Hierdoor is er geen evidentie beschikbaar over lange termijn effecten. Volgens de reviews ( Ansved T, McDonald, Kooi vd EL) zouden er onderzoeken moeten komen die één groep met dezelfde aandoening onderzoeken en niet alleen het korte termijn effect. Voor progressieve aandoeningen is het belangrijk dat er ook voor de lange termijn effecten goede behandelingen ontwikkelt worden, met hoge evidentie. Bij onderzoeken van de hoogste kwaliteit moet er een controle groep zijn en er moet sprake zijn van een dubbel geblindeerd onderzoek. Hier is ethisch vaak een

7 probleem, namelijk; geen enkele ouder wil zijn of haar kind bij een onderzoek in de controle groep zetten of als proefpersoon laten fungeren. Dit probleem zorgt ervoor dat er weinig gerandomiseerde en dubbelblinde onderzoeken bestaan en zal het ook nog even duren voordat deze onderzoeken komen. Tijdens het verzamelen van artikelen over Duchenne zijn wij artikelen tegen gekomen waar het onderzoek bestond uit meerdere aandoeningen in één onderzoek. Doordat deze verschillende patiënten in één onderzoek zitten, krijg je geen duidelijk beeld over het effect bij een aandoening. In deze onderzoeken zou er eigenlijk maar een patiëntengroep aan moeten deelnemen. Hierdoor krijg je een realistisch beeld. Een van de onderzoeken die wij gebruikt hebben en die wij als matig tot slecht gekwalificeerd hebben, is van mening dat fitness bij dystrofische myotonie daadwerkelijk een groot positief effect heeft behaald. Dit onderzoek duurde 12 weken en 3 x per week werd er op de ergometer gefietst. De uitkomsten waren gunstig ten opzichte van kracht en een verbetering van de VO2max. Wij zouden graag zien dat dit onderzoek uitgevoerd zou worden met randomisatie en dubbelblinde controle. Gezien het feit dat dit niet aanwezig was hebben wij dit onderzoek in ons achterhoofd mee genomen, maar niet als een bouwend onderzoek beschouwd. In ons literatuuronderzoek zijn wij veel artikelen (Friedrich O 2008, Kimura E 2008) tegen gekomen over de onderzoeken met betrekking tot gentherapie en naar het inbrengen van dystrophine aanmakende cellen. Ook over het gebruik van Prednison zijn veel onderzoeken gevonden. Er zijn weinig onderzoeken gevonden over beweging bij NMA. Hieruit concluderen wij dat er te weinig goede onderzoeken bestaan over exercise training voor kinderen met spierdystrofische aandoeningen. Ook de auteurs van de gebruikte artikelen ( Ansved T, McDonald CM, Kooi van der CL, Zanardi MC) zien te weinig onderzoek naar lichamelijk beweging en training bij kinderen met deze aandoeningen. Hierdoor kunnen wij na dit onderzoek ook geen duidelijke conclusie trekken, behalve dat low- intensity training het best te gebruiken is. (Ansved T, Kooi van der EL, Zanardi MC, Sayers SP)

8 Waar wij in dit onderzoek geen aandacht aan besteed hebben (omdat dit niet tot onze onderzoeksvraag behoorde) maar wat wel veel benoemd wordt is hydrotherapie. Vooral met de kleinere kinderen wordt er veel met hydrotherapie gewerkt. Wij zouden u dan ook aanraden om volgende opdracht te geven om informatie te werven over hydrotherapie bij Duchenne en andere spierdystrofische aandoeningen.

9 Literatuurlijst McDonald et al Physical activity, health impairments and disability in neuromuscular disease, American Journal of Pshysical Medicine and Rehabilitation, Ansved T Muscular dystrophies: influence of physical conditioning on the disease evolution Current opinion in clinical nutrition and metabolic care, 2003 Kooi vd EL et al, Strength training and aerobic exercise training for muscle disease, Cochrane Database of Systematic Reviews, 2008 Sayers SP, the role of exercise as a therapy for children with Duchenne muscular dystrophy, Pediatric Exerc. Sci David B. Olsen, Aerobic training improves exercise performance in facioscapulohumeral muscular dystrophy. 2004

10 Bijlagen Muscular dystrophies: influence of physical conditioning on the disease evolution Auteurs: T. Ansved Publicatiejaar: 2003 Soort onderzoek: Review Criteria In-,exclusiecriteria beoordeling Inclusie: Bestaande informatie over kinderen met Duchenne of andere NMA. Dit betreft onderzoeken zowel als artikelen als boeken. Interventie De bestaande literatuur en onderzoeken werden met elkaar vergeleken. Er werd bekeken of de bestaande onderzoeken kunnen zorgen voor goede evidentie met betrekking tot het behandelen van kinderen met NMA. Randomisatie - Blindering - Confounding -. Therapietrouw en contaminatie Co-interventies - - Uitkomstmeting De conclusie is dat er te weinig goed gerandomiseerde en geblindeerde onderzoeken bestaan. Dat de onderzoeken die er zijn niet eenduidig kunnen aanwijzen wat precies de beste behandeling blijkt voor Duchenne en andere NMA. Loss-to-follow up - Data analyse -

11 Physical activity, helath impairments, and disability in neuromuscular disease Auteurs: CM. McDonald et al Publicatiejaar: 2002 Soort onderzoek: Review Criteria In-,exclusiecriteria Beoordeling Inclusie: Bestaande informatie over kinderen met Duchenne of andere NMA. Gespecificeerd op afname van fysieke activiteiten door vermoeidheid en spierzwakte. Interventie De bestaande onderzoeken werden vergeleken met bestaande literatuur. Er werd onderzocht waardoor de fysieke activiteiten zoveel afnemen bij kinderen met NMA en wat voor effecten dit met zich mee brengt. Tevens werd er bekeken wat hier tegen te doen zou kunnen zijn. Randomisatie - Blindering - Confounding -. Therapietrouw en contaminatie Co-interventies - Uitkomstmeting Loss-to-follow up - Data analyse - - Aan het einde van deze review werd er geconcludeerd dat voor spierzwakte en vermoeidheid de redenen waren dat er minder fysieke activiteiten plaats vonden met kinderen met NMA. Tevens werd er geconcludeerd dat dit depressies, overgewicht en osteoporose met zich mee brengt. De auteurs raden aan om meer mogelijkheden te creëren voor mensen met NMA en meer onderzoeken te starten naar bewegen met NMA.

12 Strength training and aerobic exercise training for muscle disease Auteurs: EL van der Kooi et al Publicatiejaar: 2005 Soort onderzoek: Review Criteria In-,exclusiecriteria Beoordeling Inclusie: Mensen met facioscapulohumeral muscular en myotome dystrofie. Interventie In deze review werden een specifieke groep patiënten met NMA onder de loep genomen. Er werd specifiek gezocht naar literatuur en evidentie over mensen met fascioscapulohumeral muscular dystrofie en myotome dystrofie. Verder werd er gezocht naar training bij deze mensen als specifieke behandeling. Randomisatie - Blindering - Confounding -. Therapietrouw en contaminatie Co-interventies - Uitkomstmeting Loss-to-follow up - Data analyse - - Aan het einde van deze review werd er geconcludeerd dat trainen op lage intensiteit een positief effect heeft op het uithoudingsvermogen van de patiënt. Maar er wordt ook verzocht om verder onderzoek te starten bij andere soorten NMA en dieper onderzoek te starten op FSHD

13 The role of exercise as a therapy for children with Duchenne muscular dystrophy Auteurs: Sayers SP Publicatiejaar: 2000 Soort onderzoek: Workshop (mening van deskundigen) Criteria In-,exclusiecriteria Beoordeling Deskundigen die werken met kinderen met Duchenne. Interventie In deze workshop wordt door meerdere deskundigen besproken wat de nieuwe literatuur omvat en of dit vertaald kan worden naar de praktijk. Verschillende ervaringen en ideeën worden besproken en uitgezocht. Randomisatie - Blindering - Confounding -. Therapietrouw en contaminatie Co-interventies - - Uitkomstmeting Aan het einde van de workshop is er veel besproken over hydrotherapie en over het rekken van de kuitspieren. Over deze twee onderwerpen was ook evidentie gevonden en dit is ook meegenomen in de workshop. Loss-to-follow up - Data analyse -

14