Heb je na het lezen van de brief nog vragen? Dan kun je terecht bij de onderzoeker. In de bijlage vind je de contactgegevens.

Transcriptie

1 Informatiebrief Little DAVID-studie Beste patiënt, Met deze brief willen we je vragen of je mee wilt doen aan de Little DAVID-studie (kleine DAVID). Dit staat voor Desmopressin and factor VIII concentrate combination treatment in non-severe hemophilia A patients undergoing minor interventions. Dit betekent: combinatiebehandeling van desmopressine en factor VIII-concentraat in patiënten met matigernstige of milde hemofilie A, bij kleine ingrepen. Je beslist zelf, samen met je ouders, of je wilt meedoen. Voordat je de beslissing neemt, is het belangrijk om meer te weten over het onderzoek. Lees deze brief rustig door. Bespreek het met je ouders/verzorger(s). Ook is er een onafhankelijke dokter, die veel weet van het onderzoek. Lees ook de Algemene brochure. Daar staat algemene informatie over medischwetenschappelijk onderzoek in. Heb je na het lezen van de brief nog vragen? Dan kun je terecht bij de onderzoeker. In de bijlage vind je de contactgegevens. Inleiding Je wordt behandeld voor hemofilie A. Dit is een tekort van stollingsfactor VIII, waardoor je sneller gaat bloeden dan een ander. Binnenkort krijg je een kleine ingreep, bijvoorbeeld het trekken van een kies of een onderzoek van je darmen. Normaal word je hiervoor behandeld met medicijnen, namelijk factor VIII-concentraat, de missende stollingsfactor. In plaats van factor VIII-concentraat wordt er soms desmopressine (een andere naam is DDAVP) gegeven om hemofilie A te behandelen. Desmopressine zorgt ervoor dat je eigen factor VIII dat in de wand van je bloedvaten ligt opgeslagen, in je bloed komt. De hoeveelheid factor VIII die door desmopressine in je bloed komt, is bij de meeste patiënten met hemofilie A niet genoeg om ervoor te zorgen dat je niet extra gaat bloeden tijdens een kleine ingreep. Dit zou misschien opgelost kunnen worden door naast desmopressine ook factor VIII-concentraat te geven. 1. Wat is het doel van het onderzoek? In dit onderzoek willen we kijken of desmopressine en factor VIII-concentraat samen net zo veilig zijn en even goed werken als het geven van factor VIII-concentraat alleen. Daarnaast willen we er met deze combinatiebehandeling voor zorgen dat je minder factor VIIIconcentraat nodig hebt. 2. Welk medicijnwordt onderzocht? In dit onderzoek wordt het medicijn desmopressine onderzocht. Desmopressine wordt in Nederland al vele jaren gegeven aan patiënten met hemofilie A. Je hebt het misschien al eens gehad. Dit betekent dat we al weten dat het middel veilig is en werkt bij patiënten met hemofilie A. In dit onderzoek willen we kijken of desmopressine samen met factor VIIIconcentraat net zo veilig is en even goed werkt als factor VIII-concentraat alleen. 3. Hoe wordt het onderzoek uitgevoerd? Desmopressinetest: Als je meedoet met dit onderzoek, hebben wij de resultaten nodig van een proefbehandeling met desmopressine een desmopressinetest. Dit kunnen resultaten zijn van een test die je eerder hebt gehad. Zijn er geen testresultaten of kunnen we ze niet gebruiken, dan zal jouw arts met jou een nieuwe test afspreken voordat je de ingreep krijgt. Tijdens de test zal je één keer desmopressine krijgen via een infuus. Zowel vóór als 2 tot 3 keer na het geven van desmopressine zal er bloed worden geprikt om te meten hoeveel het factor VIII in je bloed is gestegen. Meer uitleg over hoe de test gaat, krijg je van je eigen arts. Versie 3, , template pagina 1 van 9

2 Behandeling: Als er testresultaten zijn, word je door middel van loting ingedeeld in één van de twee behandelgroepen. Groep 1: standaardbehandeling Je krijgt een behandeling met alleen factor VIII-concentraat. Gedurende het onderzoek krijg je hetzelfde factor VIII-concentraat (bijvoorbeeld Advate of Helixate) dat je anders ook zou krijgen. Jouw eigen arts beslist hoe lang en hoeveel factor VIII-concentraat je toegediend krijgt. Groep 2: combinatiebehandeling: De combinatiebehandeling begint vlak voor de ingreep (bijvoorbeeld het trekken van je kies). Voor de ingreep krijg je eerst desmopressine via een infuus. Je krijgt net zo veel desmopressine als normaal. Daarna krijg je factor VIII-concentraat via hetzelfde infuus, om ervoor te zorgen dat je genoeg factor VIII in je bloed hebt. Afhankelijk van hoe lang je behandeling nodig hebt, krijg je op de dag na je ingreep nog een keer een behandeling. Jouw eigen arts beslist hoe lang je behandeld moet worden. Vragenlijst Voor en na de ingreep krijg je een vragenlijst. Je krijgt voor de ingreep een korte vragenlijst van 9 vragen over bijwerkingen. Na de ingreep krijg je een vragenlijst met 14 vragen. Met deze vragenlijst willen we erachter komen of je bijwerkingen hebt en wat jouw mening is over de behandeling. 4. Wat wordt er van je verwacht? Als je, samen met je ouders, besluit mee te doen met de studie, vragen we je om de gemaakte afspraken zo goed mogelijk na te komen, om de instructies zo goed mogelijk op te volgen en om de arts op de hoogte te houden van alle veranderingen in je gezondheid die je voelt (bijvoorbeeld pijn) of ziet. Wat meedoen met de studie precies betekent, vind je een ander plek in deze informatiebrief. Daarnaast moet je ook rekening houden met de volgende zaken. Mocht je ingedeeld worden in de behandelgroep met desmopressine, dan mag je na je behandeling niet meer dan 1,5 liter per dag (24 uur) drinken. Dit geldt tot 24 uur na de laatste keer dat je desmopressine hebt gekregen. 5. Wat is meer of anders dan de behandeling die je buiten de studie zou krijgen? De normale behandeling die je zou krijgen, bestaat uit alleen factor VIII-concentraat. Als je aan deze studie meedoet, is het de bedoeling dat een aantal extra onderzoeken wordt gedaan. Bij iedere bloedafname wordt er 10 milliliter extra bloed afgenomen voor het onderzoek. Er wordt in ieder geval een aantal keer extra bloed bij je afgenomen. Het aantal keer wordt bepaald door hoe lang je behandeld wordt en in welke groep je terechtkomt. Als je meedoet en in de groep terechtkomt met de standaardbehandeling (zonder desmopressine), wordt er bij jou 2 keer extra 15 milliliter bloed afgenomen als je 1 dag behandeling nodig hebt. Als je 2 dagen behandeling nodig hebt, wordt er in totaal 3 keer extra 15 milliliter bloed afgenomen. Als je meedoet en terechtkomt in de groep met combinatiebehandeling (met desmopressine), wordt er bij jou in ieder geval 3 keer extra 15 milliliter bloed afgenomen als je behandeling 1 dag duurt. Als je 2 dagen behandeling nodig hebt, wordt er in totaal 5 keer extra 15 milliliter bloed afgenomen. In bijlage 2 staat een tabel met alles wat zal worden gedaan (standaard + extra voor het onderzoek). De duur van de behandeling wordt bepaald door jouw eigen arts en is niet afhankelijk van de groep waarin je zit, maar afhankelijk van jouw hemofilie en de ingreep die je krijgt. Wel of niet meedoen met de studie zal geen invloed hebben op hoe lang de behandeling duurt. Versie 3, , template pagina 2 van 9

3 6. Wat zijn de andere mogelijke behandelingen? Mocht je besluiten niet mee te doen met deze studie, dan zal je worden behandeld met alleen factor VIII-concentraat. De extra bloedafnamen zijn dan niet nodig. 7. Welke bijwerkingen kan je krijgen? Bijwerkingen van desmopressine gaan vanzelf voorbij en zijn meestal mild. De meest voorkomende bijwerkingen zijn een tijdelijke daling van de bloeddruk, het sneller kloppen van je hart, blozen, hoofdpijn en jeukende ogen. Heel soms houdt je lichaam te veel vocht vast, waardoor het zoutgehalte in je bloed te laag kan worden. De belangrijkste bijwerking van factor VIII-concentraat is een kans op het ontwikkelen van remmers tegen factor VIII. Remmers zijn stoffen waardoor factor VIII-concentraat bij jou in het vervolg mogelijk minder goed kan werken. Niet alle bijwerkingen die bekend zijn, staan hier boven. Het is ook niet zo dat je alle genoemde bijwerkingen zult krijgen. Wanneer je klachten krijgt, vragen wij je dit altijd aan jouw eigen arts te vertellen. 8. Wat zijn mogelijke voor- en nadelen van meedoen met dit onderzoek? Door mee te doen met dit onderzoek heb je geen direct voordeel. Door mee te doen, kun je wel de behandeling van matig-ernstige en milde hemofilie A-patiënten helpen verbeteren. Als je wordt ingedeeld in de behandelgroep met desmopressine, heb je waarschijnlijk minder factor VIII-concentraat nodig dan je buiten de studie nodig zou hebben, omdat je ook desmopressine krijgt. Mogelijk kan dit de kans op het krijgen van remmers tegen factor VIII verminderen. Dit kan een voordeel zijn, omdat remmers ervoor zorgen dat factor VIIIconcentraat minder goed werkt. Het nadeel van meedoen is dat er in vergelijking met de normale behandeling 1 tot 5 keer extra bloed wordt afgenomen rondom je ingreep. Daarnaast krijg je een desmopressinetest als er geen geschikte eerdere test is gedaan. De resultaten van de test kunnen ook buiten de studie handig zijn voor jouw behandeling. Tot slot kun je mogelijk bijwerkingen krijgen van de desmopressine. 9. Wat gebeurt er als je niet mee wilt doen met dit onderzoek? Je beslist zelf, samen met je ouders, of je meedoet aan het onderzoek. Je kunt alleen meedoen als allebei je ouders/verzorgers ook toestemming geven. Meedoen is vrijwillig. Als je niet mee wilt doen, hoef je verder niets te doen. Je hoeft niets te tekenen. Je hoeft ook niet te zeggen waarom je niet wilt meedoen. Als je patiënt bent, krijg je gewoon de behandeling die je anders ook zou krijgen. Als je wel meedoet, kun je je altijd bedenken en toch stoppen. Ook tijdens het onderzoek. 10. Wat gebeurt er als het onderzoek is afgelopen? Je kunt stoppen met dit onderzoek wanneer je dat wilt. Je hoeft geen reden te zeggen waarom je wilt stoppen. De onderzoeker kan jouw deelname aan dit onderzoek stoppen wanneer hij/zij vindt dat meedoen voor jou niet langer goed is (bijvoorbeeld omdat je te veel bijwerkingen hebt). 11. Ben je verzekerd wanneer je aan het onderzoek meedoet? Voor iedereen die meedoet aan dit onderzoek is een verzekering afgesloten. De verzekering dekt schade als gevolg van het onderzoek. Dit geldt voor schade die naar boven komt tijdens het onderzoek, of binnen vier jaar na het einde van het onderzoek. In bijlage 3 vind je de verzekerde bedragen, de uitzonderingen en de adresgegevens van de verzekeraar. 12. Word je geïnformeerd als er tussentijds voor jouw belangrijke informatie over het onderzoek bekend wordt? Het onderzoek zal zo goed mogelijk volgens plan verlopen. De situatie kan veranderen, bijvoorbeeld door de reactie van jouw lichaam, of door nieuwe informatie. Als dat zo is, Versie 3, , template pagina 3 van 9

4 bespreken we dat direct met jou en je ouders/verzorger(s). Je beslist dan zelf of je met het onderzoek wilt stoppen of doorgaan. Als jouw veiligheid of gezondheid in gevaar is, stoppen we direct met het onderzoek. 13. Wat gebeurt er met jouw gegevens en jouw lichaamsmateriaal? In de algemene brochure is uitgelegd dat de onderzoeker gegevens over je verzamelt en deze vertrouwelijk behandelt. Dit betekent dat een aantal personen jouw medische gegevens en de gegevens van het onderzoek mag inzien. Deze personen mogen de gegevens gebruiken voor dit onderzoek, maar zij mogen deze gegevens alleen bekend maken zonder daarbij je naam of andere persoonlijke gegevens te noemen. Wie jij bent, blijft dus altijd geheim. De onderzoeker bewaart de gegevens met een code. Dit betekent dat op de studiedocumenten in plaats van jouw naam alleen een letter-cijfercode staat. Alleen de onderzoeker houdt een lijst bij waarop staat welke letter-cijfercode bij welke naam hoort. Normaal gesproken heeft alleen jouw behandelend arts en zijn/haar team inzage in jouw gegevens. Als je meedoet aan deze studie krijgen meer mensen inzage in je medische gegevens en onderzoeksgegevens. De personen die inzage kunnen krijgen in je gegevens zijn: - de medewerkers van het onderzoeksteam, - de leden van de toetsingscommissie die de studie heeft goedgekeurd, - de bevoegde medewerkers van de Inspectie voor de Gezondheidszorg - een controleur die voor het onderzoeksteam werkt Na de studie worden de gecodeerde gegevens gedurende 15 jaar bewaard. Dit is nodig om alles goed te kunnen controleren. Bovendien willen wij graag jouw gegevens gebruiken voor andere onderzoeken die worden uitgevoerd naar hemofilie A. Deze onderzoeken hebben dus hetzelfde doel als het onderzoek waarvoor je nu wordt gevraagd. Het is dus niet zo dat je gegevens ook zullen worden gebruikt voor onderzoek naar een geheel andere ziekte of een heel ander probleem. Vanzelfsprekend blijft de vertrouwelijkheid die we hebben beschreven altijd gelden. Vind je het goed als wij je gegevens gebruiken? Als je dat niet wilt, respecteren wij dat natuurlijk. Je kunt je keuze op het toestemmingsformulier aangeven. Als je toestemming geeft, kun je deze altijd weer intrekken, zonder dat je hiervoor een reden hoeft te geven. Na de studie wordt jouw lichaamsmateriaal (bloedmonsters) in gecodeerde vorm gedurende 15 jaar bewaard. Wij willen dit materiaal graag gebruiken voor andere onderzoeken die worden uitgevoerd naar hemofilie A. Deze onderzoeken hebben dus eenzelfde doel als het onderzoek waarvoor je nu wordt gevraagd. Het is dus niet zo dat jouw materiaal ook zal worden gebruikt voor onderzoek naar een geheel andere ziekte of een heel ander probleem. Vanzelfsprekend blijft de vertrouwelijkheid die we hebben beschreven altijd gelden. Vind je het goed als wij jouw materiaal bewaren en gebruiken? Als je dat niet wilt, respecteren wij dat natuurlijk. Je kunt je keuze op het toestemmingsformulier aangeven. Als je toestemming geeft, kun je deze altijd weer intrekken, zonder dat je hiervoor een reden hoeft te geven. 14. Wordt jouw huisarts geïnformeerd als je meedoet? Wij laten je huisarts schriftelijk weten dat je meedoet aan het onderzoek. Dit is voor jouw eigen veiligheid. Je moet hiervoor toestemming geven op het toestemmingsformulier. Als je geen toestemming geeft, kun je niet meedoen aan het onderzoek. 15. Zijn er extra kosten/is er een vergoeding wanneer je besluit aan dit onderzoek mee te doen? Soms krijg je een nieuwe desmopressinetest, die alleen voor de studie nodig is. Hiervoor moet je dan een keer extra naar het ziekenhuis komen. In dat geval krijgen jij en je ouders hiervoor een reiskostenvergoeding. Versie 3, , template pagina 4 van 9

5 16. Welke medisch-ethische toetsingscommissie heeft dit onderzoek goedgekeurd? Toetsingscommissie METC Erasmus MC heeft dit onderzoek goedgekeurd. Meer informatie over de goedkeuring vind je in de Algemene brochure. 17. Wil verder nog iets weten? Als je tijdens de studie vragen of klachten hebt, vragen wij je om contact op te nemen met de onderzoeker of jouw eigen dokter. Als je twijfelt of je mee wilt doen, kun je een onafhankelijke arts raadplegen, die zelf niet bij het onderzoek betrokken is, maar die wel veel weet over dit onderzoek en jouw ziekte. Ook als je voor of tijdens de studie vragen hebt die je liever niet aan de onderzoekers stelt, kun je contact opnemen met de onafhankelijke arts. Als je niet tevreden bent over het onderzoek of de behandeling, kun je terecht bij de onafhankelijke klachtencommissie. De contactgegevens vind je in bijlage 1. Als je na goed nadenken besluit mee te doen met dit wetenschappelijk onderzoek, dan vragen we je om samen met de onderzoeker het toestemmingsformulier te ondertekenen en de datum erop te zetten. Met vriendelijke groet, Namens het onderzoeksteam, Dokter Marieke Kruip en dokter Lisette Schütte 18. Bijlagen 1. Contactgegevens 2. Schema met onderzoeken 3. Informatie over de verzekering 4. Toestemmingsverklaring 5. Algemene brochure medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen Versie 3, , template pagina 5 van 9

6 Bijlage 1 contactgegevens Je kunt meer informatie over het onderzoek krijgen bij de onderzoeker of bij één van jou artsen: Kinderhematologen: Dr. R.Y.J. Tamminga Drs. H.L. Hooimeijer Verpleegkundig specialist hemofilie: Contactgegevens: M. Voskuilen (Marja) F. Yspeerd (Femke) Hemofiliebehandelcentrum researchstolling@onco.umcg.nl Kinderhemofilieverpleegkundigen: secretariaat hematologie: M. Jansen (Margreet) M. Douma (Minke) Onderzoekers: Dokter Marieke Kruip Dokter Lisette Schütte DAVID@erasmusmc.nl Onafhankelijk deskundige Als je twijfelt over deelname aan dit onderzoek, kun je ook een onafhankelijk arts raadplegen, die zelf niet bij het onderzoek is betrokken, maar wel deskundig is op dit gebied: Prof.dr. H.A.W.M. Tiddens, kinderarts, tel: Ook als je vragen voor of tijdens het onderzoek hebt, die je liever niet aan de onderzoekers stelt, kun je contact opnemen met de onafhankelijke arts. Klachten Een klacht kun je indienen bij Klachtenfunctionaris UMCG Huispostcode LA14 Postbus RB Groningen Versie 3, , template pagina 6 van 9

7 Bijlage 2 Schema met onderzoeken; zodra de behandeling is afgerond, zijn bloedafnames niet meer nodig Groep 1: standaardbehandeling Screening Periode van de ingreep Na de ingreep Onderzoek Dag van de ingreep 1 dag na de ingreep 4-6 weken na de ingreep Voor de ingreep Na de ingreep Desmopressine X test* Bloedonderzoek V X-X V V-X **/*** X X X-X Factor VIIIconcentraat ** Vragenlijst V V Remmeronderzoek *alleen als het nodig is; zie eerdere informatie in de brief **alleen als behandeling nog nodig is; dit hoor je van jouw eigen arts ***hier zijn alle bloedafnamen genoemd, ook de standaard afnames buiten de studie. X: Deze onderzoeken en behandelingen zijn standaard. V: Deze onderzoeken en behandelingen zijn extra voor de studie. X Groep 2: combinatiebehandeling Screening Periode van de ingreep Na de ingreep Onderzoek Dag van de ingreep 1 dag na de ingreep 4-6 weken na de ingreep Voor de ingreep Na de ingreep Desmopressine X test* Bloedonderzoek V X-V-X V V-V-X **/*** X X X-X Factor VIIIconcentraat ** Desmopressine** V V Vragenlijst V V Remmeronderzoek *alleen als het nodig is; zie eerdere informatie in de brief **alleen als behandeling nog nodig is; dit hoort je van jouw eigen arts ***hier zijn alle bloedafnamen genoemd, ook de standaard afnames buiten de studie. X: Deze onderzoeken en behandelingen zijn standaard. V: Deze onderzoeken en behandelingen zijn extra voor de studie. X Versie 3, , template pagina 7 van 9

8 Bijlage 3 Informatie over de verzekering Voor iedereen die meedoet aan dit onderzoek, heeft het Erasmus MC een verzekering afgesloten. De verzekering dekt schade door deelname aan het onderzoek. Dit geldt voor schade tijdens het onderzoek of binnen vier jaar na het einde ervan. Schade moet u binnen die vier jaar aan de verzekeraar hebben gemeld. De verzekering dekt niet alle schade. Onderaan deze tekst staat in het kort welke schade niet wordt gedekt. Deze bepalingen staan in het Besluit verplichte verzekering bij medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen. Dit besluit staat op de website van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (zie Bibliotheek en dan Wet- en regelgeving ). Bij schade kunt u direct contact leggen met: Naam: CNA Insurance Company Limited Adres: Strawinskylaan XX Amsterdam Contactpersoon: Mw. Esther van Herk Telefoonnummer: Esther.vanherk@cnahardy.com De verzekering biedt een dekking van per proefpersoon en voor het hele onderzoek (en per jaar voor alle onderzoeken van dezelfde opdrachtgever). De verzekering dekt de volgende schade niet: schade door een risico waarover u in de schriftelijke informatie bent ingelicht. Dit geldt niet als het risico zich ernstiger voordoet dan was voorzien of als het risico heel onwaarschijnlijk was; schade aan uw gezondheid die ook zou zijn ontstaan als u niet aan het onderzoek had meegedaan; schade door het niet (volledig) opvolgen van aanwijzingen of instructies; schade aan uw nakomelingen, als gevolg van een negatief effect van het onderzoek op u of uw nakomelingen; schade door een bestaande behandelmethode bij onderzoek naar bestaande behandelmethoden. Versie 3, , template pagina 8 van 9

9 Toestemmingsformulier voor kinderen jaar** Little DAVID-studie Ik heb de informatiebrief voor de proefpersoon gelezen. Ik kon aanvullende vragen stellen. Mijn vragen zijn genoeg beantwoord. Ik had genoeg tijd om te beslissen of ik meedoe. Ik weet dat meedoen helemaal vrijwillig is. Ik weet dat ik op ieder moment kan beslissen om toch niet mee te doen. Daarvoor hoef ik geen reden te geven. Ik geef toestemming om mijn huisarts te vertellen dat ik meedoe aan dit onderzoek. Ik weet dat sommige mensen mijn gegevens kunnen zien. Die mensen staan vermeld in de Algemene brochure. Ik geef toestemming om mijn gegevens te gebruiken, voor de doelen die in de informatiebrief staan. Ik geef toestemming om mijn onderzoeksgegevens 15 jaar na afloop van dit onderzoek te bewaren. Je wordt gevraagd in onderstaande zinnen door te halen wat niet van toepassing is. Ik geef WEL/GEEN* toestemming om de onderzoeksgegevens te gebruiken voor toekomstig onderzoek. Ik geef WEL/GEEN* toestemming om lichaamsmateriaal te gebruiken voor toekomstig onderzoek en te bewaren voor een periode van maximaal 15 jaar. Ik wil meedoen aan dit onderzoek. Naam proefpersoon: Handtekening: Datum : / / Ik verklaar hierbij dat ik deze proefpersoon volledig heb geïnformeerd over het genoemde onderzoek. Als er tijdens het onderzoek informatie bekend wordt die de toestemming van de proefpersoon zou kunnen beïnvloeden, dan breng ik hem/haar daarvan tijdig op de hoogte. Naam onderzoeker (of diens vertegenwoordiger): Handtekening: Datum: / / * Doorhalen wat niet van toepassing is. ** Voor kinderen van 12 t/m 17 jaar, die zelfstandig beslissingen kunnen nemen (wilsbekwaam zijn), moeten de ouders/voogd ook een toestemmingsformulier ondertekenen. Versie 3, , template pagina 9 van 9